Vimizim

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Vimizim
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Vimizim
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • ungverska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek,
  • Lækningarsvæði:
  • Mucopolysaccharidosis IV
  • Ábendingar:
  • A Vimizim IVA típusú (Morquio A szindróma, MPS IVA) mucopolysaccharidosis kezelésére javallt minden korosztályban.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 11

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • Felhatalmazott
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Leyfisdagur:
  • 26-04-2014
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Síðasta uppfærsla:
  • 25-03-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

EPAR-összefoglaló a nyilvánosság számára

Vimizim

eloszulfáz alfa

Ez a dokumentum a Vimizim-re vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója.

Azt mutatja be, hogy az Ügynökségnek a gyógyszerre vonatkozó értékelése miként vezetett az EU-ban

érvényes forgalomba hozatali engedély kiadását támogató véleményéhez és az alkalmazási feltételekre

vonatkozó ajánlásaihoz. A dokumentum nem tekinthető gyakorlati útmutatónak a Vimizim

alkalmazására vonatkozóan.

Amennyiben a Vimizim alkalmazásával kapcsolatos gyakorlati információra van szüksége, olvassa el a

betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez!

Milyen típusú gyógyszer a Vimizim és milyen betegségek esetén

alkalmazható?

A Vimizim olyan gyógyszer, amely hatóanyagként eloszulfáz alfát tartalmaz. A IV/A típusú

mukopoliszacharidózisban (MPS IV/A, más néven Morquio A szindróma) szenvedő betegek kezelésére

használják. Ezt a betegséget az úgynevezett N-acetilgalaktózamin-6-szulfatáz enzim hiánya okozza,

amely a glukózaminoglikánok lebontásához szükséges a szervezetben. Ha az enzim hiányzik vagy csak

nagyon kis mennyiségben van jelen, a glukózaminoglikánok nem tudnak lebomlani, és felhalmozódnak

a csontokban és szervekben. Ez okozza a betegség tüneteit, a legszembetűnőbbek ezek között a rövid

csontok, a mozgási és légzési nehezítettség, a szemlencse-homály és a hallásvesztés.

Mivel az MPS IV/A-ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritkának” minősül, ezért a

Vimizim-et 2009. július 24-én „ritka betegség elleni gyógyszerré” (orphan drug) minősítették.

Hogyan kell alkalmazni a Vimizim-et?

A Vimizim kezelést az MPS IV/A szindrómában vagy hasonló betegségekben jártas orvosnak kell

felügyelnie. A gyógyszer csak receptre kapható, és csak megfelelően képzett egészségügyi szakember

adhatja be.

Vimizim

2/3 oldal

A Vimizim vénába adandó oldatos infúzióhoz való koncentrátum formájában kapható. A javasolt dózis

2 mg/testtömeg-kilogramm, hetente egyszer. Az infúziót körülbelül 4 óra alatt kell beadni. A Vimizim

beadása előtt gyógyszert kell adni a betegnek a Vimizim-re kialakuló allergiás reakció megelőzésére. A

betegek a láz megelőzésére is kaphatnak gyógyszert.

Hogyan fejti ki hatását a Vimizim?

A Vimizim egy enzimpótló kezelés. Az enzimpótló kezelés ellátja a beteget a hiányzó enzimmel. A

Vimizim hatóanyaga, az eloszulfáz alfa, a humán N-acetilgalaktózamin-6-szulfatáz enzim másolata. A

pótolt enzim elősegíti a glukózaminoglikánok lebontását, és megállítja azok felhalmozódását a

sejtekben, ezáltal javítja az MPS IV/A tüneteit.

Az eloszulfáz alfát az úgynevezett „rekombináns DNS technikával” állítják elő: sejtek termelik,

amelyekbe egy olyan gént (DNS-t) építettek be, amely képessé teszi azokat az enzim termelésére.

Milyen előnyei voltak a Vimizim alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Vimizim-et egy fő vizsgálatban tanulmányozták 176, MPS IV/A betegségben szenvedő beteg

részvételével, amelyben a Vimizim-et placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze. A

hatékonyság fő mértéke 6 hónapos kezelést követően annak a távolságnak a változása volt, amelyet a

betegek 6 perc alatt képesek voltak megtenni.

A kezelés előtt a betegek 6 perc alatt átlagosan alig több mint 200 métert tudtak megtenni. Hat hónap

múlva a Vimizim javasolt adagjával kezelt betegek átlagosan további 37 métert tudtak megtenni

6 perc alatt, míg a placebót kapó betegek esetén ez a távolság 14 méter volt. A vizsgálati eredmények

arra is utaltak, hogy a gyógyszer javíthatta a betegek légzését vagy lépcsőzési képességét, valamint

gyermekek esetében a növekedést.

Milyen kockázatokkal jár a Vimizim alkalmazása?

A Vimizim alkalmazása során a leggyakoribb mellékhatások (10 beteg közül több mint 1-nél

jelentkezhet) az infúzióval kapcsolatos mellékhatások, például fejfájás, hányinger, hányás, láz,

hidegrázás és hasi fájdalom voltak. Ezek általában enyhék vagy közepesen súlyosak, és gyakoribbak a

kezelés első 12 hetében. A súlyos, de nem gyakori, infúzióval kapcsolatos reakciók közé tartozik az

anafilaxia (súlyos allergiás reakció). A Vimizim alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes

mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban!

A Vimizim nem alkalmazható olyan betegeknél, akiknél korábban életveszélyes allergiás reakció lépett

fel az eloszulfáz alfa vagy a Vimizim bármely más összetevője ellen.

Miért engedélyezték a Vimizim forgalomba hozatalát?

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította,

hogy a Vimizim alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszer EU-

ban való alkalmazásának jóváhagyását. A CHMP arra a következtetésre jutott, hogy 6 hónapos kezelést

követően a Vimizim igazoltan hatékony a beteg által 6 perc alatt megtett távolság javításában, és ezt

egyéb előnyös hatások is kísérték, például a napi tevékenységek elvégzésére való képesség javulása. A

bizottság ezenfelül úgy vélte, hogy a Vimizim biztonságossági profilja kezelhetőnek tűnik, és a súlyos

mellékhatások nem gyakoriak, azonban további hosszú távú biztonságossági adatokat kell gyűjteni.

Vimizim

3/3 oldal

Milyen intézkedések vannak folyamatban a Vimizim biztonságos és

hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?

A Vimizim lehető legbiztonságosabb alkalmazásának biztosítása céljából kockázatkezelési tervet

dolgoztak ki. A terv alapján a Vimizim-re vonatkozó alkalmazási előírást és betegtájékoztatót a

biztonságos alkalmazással kapcsolatos információkkal egészítették ki, ideértve az egészségügyi

szakemberek és a betegek által követendő, megfelelő óvintézkedéseket.

Ezenfelül a Vimizim-et gyártó vállalat köteles biztosítani, hogy oktatási anyaggal lássanak el minden

egészségügyi szakembert, aki a gyógyszert várhatóan rendelni, illetve alkalmazni fogja, amelyben

tájékoztatja őket a gyógyszer alkalmazásának módjáról és a súlyos allergiás reakciókról. Továbbá a

vállalat létre fog hozni egy nyilvántartást a Vimizim hosszú távú előnyeinek és kockázatainak

értékelése céljából.

További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában

található.

A Vimizim-mel kapcsolatos egyéb információ

2014. április 28-án az Európai Bizottság a Vimizim-re vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész

területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.

A Vimizim-re vonatkozó teljes EPAR és kockázatkezelési terv összefoglalója az Ügynökség weboldalán

található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

Amennyiben a Vimizim-mel történő kezeléssel kapcsolatban bővebb információra van szüksége,

olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, illetve forduljon kezelőorvosához vagy

gyógyszerészéhez!

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Vimizim-re vonatkozó véleményének

összefoglalója az Ügynökség honlapján található:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Az összefoglaló utolsó aktualizálása: 04.2014.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ

Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára

Vimizim 1 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

eloszulfáz alfa

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági

információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás

bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése)

talál további tájékoztatást.

Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót,

mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.

Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége

lehet.

További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához.

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát. Ez a

betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd

4. pont.

A betegtájékoztató tartalma:

Milyen típusú gyógyszer a Vimizim és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Tudnivalók a Vimizim alkalmazása előtt

Hogyan kell alkalmazni a Vimizim-et?

Lehetséges mellékhatások

Hogyan kell a Vimizim-et tárolni?

A csomagolás tartalma és egyéb információk

1.

Milyen típusú gyógyszer a Vimizim és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Vimizim eloszulfáz alfa nevű enzimet tartalmaz, amely az enzimhelyettesítőként ismert

gyógyszerek csoportjába tartozik. Az IVA típusú mukopoliszacharidózis (MPS IVA betegség, más

néven Morquio A tünetegyüttes) betegségben szenvedő felnőttek és gyermekek kezelésére használják.

Az MPS IVA betegségben szenvedő emberek szervezetében a jellegzetes anyagokká, például a test

sok szövetében, így a porcban és a csontban is jelen lévő keratán-szulfátra lebomló N-acetil-

galaktózamin-6-szulfatáz enzim teljesen hiányzik vagy mennyisége nem elegendő. Ennek

eredményeképpen ezek az anyagok nem bomlanak le, és a szervezet nem dolgozza fel őket, ahogy

kellene. A szervezet számos szövetében felgyülemlenek, megzavarva azok szokásos működését, ez

okozza az MPS IVA tüneteit, például nehézséget a járás során, problémás légzést, alacsony

testmagasságot és hallásvesztést.

Hogyan működik a Vimizim

Ez a gyógyszer helyettesíti az MPS IVA betegeknél hiányzó természetes enzimet, az N-acetil-

galaktózamin-6-szulfatázt. A kezelés bizonyítottan javítja a járást, és csökkenti a keratán-szulfát

szintjét a szervezetben. Ez a gyógyszer javíthatja az MPS IVA betegség tüneteit.

2.

Tudnivalók a Vimizim alkalmazása előtt

Ne alkalmazza a Vimizim-et

ha már előfordult Önnél az eloszulfáz alfával vagy ezen gyógyszer bármely (a 6. pontban

felsorolt) egyéb összetevőjével szembeni életveszélyes allergiás reakció.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

Ha Vimizim kezelést kap, infúziós reakciók alakulhatnak ki Önnél. Az infúziós reakció az infúzió

során vagy az infúziót követő napon keletkező bármilyen mellékhatás, az allergiás reakciót is

ideértve (lásd 4. pont). Ha ilyen reakciót tapasztal, akkor

azonnal forduljon a kezelőorvosához.

Ha allergiás reakciója van az infúzió során, azt kezelőorvosa le tudja lassítani, vagy az infúziót le

tudja állítani. Kezelőorvosa további gyógyszereket (pl. antihisztaminokat és/vagy

kortikoszteroidokat) is adhat Önnek bármely allergiás reakció kezelésére.

Ha hátfájást tapasztal, karja vagy lába zsibbad, vagy a vizelet- illetve székletürítést nem tudja

kontrollálni,

azonnal forduljon kezelőorvosához

. Ezek a problémák betegsége részét képezhetik,

amelyeket a gerincvelőre kifejtett nyomás okozhat.

Egyéb gyógyszerek és a Vimizim

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett

egyéb gyógyszereiről.

Terhesség, szoptatás és termékenység

Nem kaphat Vimizim-et a terhesség alatt, kivéve, ha egyértelműen szükséges. Nem ismert, hogy a

Vimizim kiválasztódik-e az anyatejbe. Beszélje meg kezelőorvosával, hogy a Vimizim

alkalmazásának előnyei nagyobbak-e, mint az újszülöttjére vonatkozó potenciális kockázat a szoptatás

során. Nem ismert, hogy a Vimizim hatással van-e az emberi termékenységre. Állatoknál nem

figyeltek meg a termékenységre vonatkozó hatást.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

Legyen óvatos, ha vezet, vagy bármilyen szerszámot vagy gépet használ a Vimizim infúziót követően,

mivel előfordulhat Önnél szédülés. Tájékoztassa kezelőorvosát, ha az infúziót követően szédülést

tapasztal, különösen gépjárművezetés és a gépek kezelése előtt, amikor a szédülés veszélyes lehet.

A Vimizim nátriumot és szorbit (E420) tartalmaz

Ez a gyógyszer 8 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz 5 ml-es injekciós üvegenként,

ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 0,4%-ának felnőtteknél.

Ez a gyógyszer 100 mg szorbit tartalmaz 5 ml-es injekciós üvegenként, ami megfelel 40 mg/kg-nak.

A szorbit fruktózforrás. Ha Ön (vagy gyermeke) az örökletes fruktózintoleranciának nevezett ritka

genetikai betegségben szenved, Önnél (vagy gyermekénél) nem alkalmazhatják ezt a gyógyszert,

kivéve, ha ezt megbeszélik a kezelőorvossal. Az örökletes fruktózintoleranciában szenvedő betegek

nem tudják lebontani a gyógyszerben található fruktózt, ami súlyos mellékhatásokhoz vezethet.

A gyógyszer alkalmazása előtt tájékoztassa kezelőorvosát arról, hogy Ön (vagy gyermeke) örökletes

fruktózintoleranciában szenved, vagy ha gyermeke nem fogyaszthat cukros ételeket vagy italokat, mert

rosszul érzi magát, hány vagy olyan kellemetlen tünetek jelentkeznek nála, mint a haspuffadás,

gyomorgörcs vagy hasmenés.

3.

Hogyan kell alkalmazni a Vimizim-et?

Kezelőorvosa vagy ápolónője fogja a Vimizim-et Önnek infúzióval a vérerébe juttatni.

A gyógyszert fel kell hígítani, mielőtt beadják. A kezelőorvos vagy a gondozását végző egészségügyi

szakember bizonyos gyógyszereket ad Önnek a kezelés előtt, az allergiás reakciók kialakulásának

csökkentésére, gyógyszereket kaphat a láz csillapítására is.

Adag

A kapott dózis az Ön testtömegével arányos. A javasolt adagolási forma felnőttek és gyermekek

esetében 2 mg/testtömeg kg minden héten egyszer, csepegtetőn keresztül a vénába (intravénás

infúzióval). Minden infúzió beadása körülbelül 4 óráig tart. A Vimizim-kezelés a lehető legfiatalabb

életkorban megkezdhető és hosszú távú használatra szolgál.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg

kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.

4.

Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem

mindenkinél jelentkeznek.

Mellékhatásokat főleg a gyógyszer betegnél történő alkalmazása során vagy röviddel azután (infúziós

reakciók) figyeltek meg. A legsúlyosabb mellékhatások súlyos allergiás reakciók (ritkán előforduló -

legfeljebb 100 beteg közül 1-et érinthet) és a hányás (nagyon gyakran előforduló - 10 beteg közül több

mint 1-et érinthet) voltak. Ritka esetekben a hányás súlyos volt. Az allergiás reakció tünetei közé

tartozik a kiütés, a viszketés és a csalánkiütés (gyakran előforduló 10 beteg közül legfeljebb 1-et

érinthetnek).

Ha bármilyen nyelési nehézséget, beszédzavart, súlyos légszomjat vagy sípoló

légzést, az arc vagy az ajkak megduzzadását, szédülést vagy gyenge pulzust észlel, ezek súlyos

allergiás reakció tünetei lehetnek, ezért kérjük,

azonnal tájékoztassa kezelőorvosát

mellékhatás súlyossága alapján kezelőorvosa lelassíthatja vagy átmenetileg félbeszakíthatja az infúziót

és/vagy további gyógyszereket adhat Önnek egy súlyos allergiás reakció hatásainak csökkentése

érdekében (pl. antihisztaminokat és/vagy kortikoszteroidokat), vagy lázának csillapítására

(lázcsillapítók).

A nagyon gyakori mellékhatások tünetei közé tartoznak az infúziós reakciók, például a fejfájás, a

hányinger, a láz, a hidegrázás és a gyomorfájás. Egyéb nagyon gyakori nemkívánatos reakciók voltak

a hasmenés, a száj- és torokfájás, a szédülés és a légszomjnehezített légzés.

Gyakran megfigyelt mellékhatás volt az izomfájdalom.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző

egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra

is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben

található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy

minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5.

Hogyan kell a Vimizim-et tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon és az injekciós üvegen a Felh.: jelölés után feltüntetett lejárati idő után ne alkalmazza ezt a

gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Fel nem bontott injekciós üvegek:

Hűtőszekrényben (2°C - 8°C) tárolandó!

Nem fagyasztható!

Az eredeti csomagolásban tárolandó, a fénytől való védelem érdekében.

Ne használja fel a Vimizim-et, ha az oldat elszíneződött vagy látható részecskéket tartalmaz.

Hígítás után:

Hígítás után a készítményt azonnal fel kell használni. Ha nem használják fel azonnal, akkor a

felhasználásra kész állapotban történő tárolás idéért és annak körülményeiért a felhasználó a felelős, és

ami 2°C - 8°C-on általában nem lehet hosszabb, mint 24 óra, amit a beadás alatt 23°C - 27°C-on még

legfeljebb 24 óra követhet.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg

gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik

a környezet védelmét.

6.

A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz az Vimizim

A készítmény hatóanyag eloszulfáz alfa. A koncentrátum minden egyes ml-e 1 mg eloszulfáz

alfát tartalmaz. Minden egyes 5 ml-es injekciós üveg 5 mg eloszulfáz alfát tartalmaz.

Egyéb összetevők: nátrium-acetát trihidrát, nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát, arginin-

hidroklorid, szorbit, poliszorbát 20, és víz injekcióhoz (lásd 2. pont „A Vimizim nátriumot és

szorbit (E420) tartalmaz”.

Milyen az Vimizim külleme és mit tartalmaz a csomagolás

A Vimizim oldatos infúzióhoz való koncentrátumként kerül forgalomba (steril koncentrátum). Az

átlátszó/enyhén áttetsző, színtelen/halványsárga színű koncentrátum szemmel látható részecskéket

nem tartalmazhat.

Csomagolási egység:

1 darab 5 ml-es injekciós üveg.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Írország

Gyártó

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Írország

A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: ÉÉÉÉ. hónap

A gyógyszerről részletes információ illetve ritka betegségekről és azok kezeléséről szóló honlapok

címei az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu/

)

találhatók.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:

A Vimizim-et nem szabad összekeverni egyéb gyógyszerekkel ugyanabban az infúzióban, kivéve az

alábbiakban említetteket.

Minden Vimizim injekciós üveg kizárólag egyszer használatos. A koncentrátumot az infúziós oldathoz

9 mg/ml-es nátrium-klorid (0,9%-os) infúziós oldattal kell hígítani, aszeptikus technikával. A hígított

Vimizim oldatot vezetéken belüli 0,2 µm-es szűrővel felszerelt infúziós készlettel kell a betegeknek

adagolni.

Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a gyógyszerekre

vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani.

A Vimizim infúzió elkészítése (aszeptikus technikával)

A hígítandó injekciós üvegek számát az egyes betegek testsúlya alapján kell meghatározni, és a

hűtőszekrényből azokat ki kell venni annak érdekében, hogy elérjék a 23°C - 27°C közötti

hőmérsékletet. Ne melegítse, és ne helyezze mikrohullámú sütőbe az injekciós üvegeket. A

javasolt adagolási forma 2 mg/testtömeg kg minden héten egyszer, csepegtetőn keresztül a

vénába (intravénás infúzióval). Minden infúzió körülbelül 4 óráig tart.

A beteg testtömege (kg) szorozva 2 (mg/kg) = A beteg dózisa (mg)

A beteg dózisa (mg) osztva 1 (mg/ml Vimizim koncentrátum) = a Vimizim teljes térfogata

ml-ben

A Vimizim teljes térfogata (ml) osztva injekciós üvegenként 5 ml-rel = az injekciós

üvegek száma összesen

Az injekciós üvegek teljes számát a következő egész számra kell kerekíteni.

9 mg/ml-es nátrium-klorid (0,9%-os) infúziós oldatot tartalmazó, intravénás adagolásra

alkalmas infúziós zsákra van szükség. Az infúzió teljes térfogata a beteg testtömege alapján

határozható meg.

A 25 kg-nál kisebb testtömegű betegek összesen 100 ml térfogatot kaphatnak.

A 25 kg-os vagy ennél nagyobb testtömegű betegek összesen 250 ml térfogatot kaphatnak.

Hígítás előtt ellenőrizni kell minden egyes injekciós üveget, nem tartalmaz-e részecskéket és

nem színeződött-e el. Az átlátszó/enyhén áttetsző, színtelen/halványsárga színű oldat szemmel

látható részecskéket nem tartalmazhat. Ne rázza fel az injekciós üvegeket.

A hozzáadandó Vimizim koncentrátummal azonos térfogatú 9 mg/ml-es nátrium-klorid (0,9%-

os) injekciós oldatot ki kell venni a 100 ml-es vagy 250 ml-es infúziós zsákból, és ki kell dobni.

A Vimizim kiszámított térfogatát a megfelelő számú injekciós üvegből lassan kell felszívni,

óvatosan, hogy az oldat túlzott felrázását elkerüljük.

A Vimizim térfogatát lassan hozzá kell adni a 9 mg/ml-es nátrium-klorid (0,9%-os) oldatos

infúzióhoz.

Ha 100 ml 9 mg/ml-es nátrium-klorid (0,9%-os) infúziós oldattal hígítja

: akkor a kezdeti

sebesség 3 ml/óra legyen. Az infúziós sebességet 15 percenként az alábbiak szerint növelni kell:

először növelje a sebességet 6 ml/órára, majd 15 percenként növelje a sebességet 6 ml/óra

lépcsőkben, amíg el nem éri a maximális 36 ml/óra értéket.

Ha 250 ml 9 mg/ml nátrium-kloridos (0,9%-os) oldatos infúzióval hígítja

: akkor a kezdő

sebesség 6 ml/óra legyen. Az infúziós sebességet az alábbiak szerint 15 percenként növelni kell:

először növelje a sebességet 12 ml/órára, majd növelje a sebességet 15 percenként 12 ml/órás

lépcsőkben, amíg el nem éri a maximális 72 ml/óra értéket.

Testtömeg

(kg)

Az infúzió

össztérfogata

(ml)

1. lépés

Kezdeti

infúziós

sebesség

0-15

percig

(ml/óra)

2. lépés

15-30

perc

(ml/óra)

3. lépés

30-45

perc

(ml/óra)

4. lépés

45-60

perc

(ml/óra)

5. lépés

60-75

perc

(ml/óra)

6. lépés

75-90

perc

(ml/óra)

7. lépés

90+ perc

(ml/óra)

<25

≥25

Az infúziós sebesség növelhető, ha a beteg tolerálja.

A hígított oldatot finoman kell összekeverni az infúzió előtt.

A hígított oldatot a felhasználás előtt szemrevételezéssel ellenőrizni kell, nincs-e benne

részecske. Ne használja fel, ha az oldat elszíneződött, vagy ha részecske van az oldatban.

A hígított oldatot azonnal fel kell használni. Ha nem használják fel azonnal, akkor az

alkalmazáskori tárolási idők és feltételek meghatározása a felhasználó felelőssége, és általában

nem lehet hosszabb, mint 24 óra 2°C - 8°C-on, amit legfeljebb 24 órán át tartó 23°C - 27°C

követhet az alkalmazás során.