Vimizim

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Vimizim
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Vimizim
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • danska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Andre alimentary tract and metabolism produkter,
  • Lækningarsvæði:
  • Mucopolysaccharidose IV
  • Ábendingar:
  • Vimizim er indiceret til behandling af mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A Syndrome, MPS IVA) hos patienter i alle aldre.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 11

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • autoriseret
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Leyfisdagur:
  • 26-04-2014
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Síðasta uppfærsla:
  • 25-03-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

EPAR - sammendrag for offentligheden

Vimizim

elosulfase alfa

Dette er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Vimizim. Det

forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk vejledning

i, hvordan Vimizim bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Vimizim, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Vimizim, og hvad anvendes det til?

Vimizim er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof elosulfase alfa. Det bruges til behandling af

sygdommen mukopolysakkaridose type IVA (kaldes også Morquio A-syndrom), som skyldes mangel på

enzymet N-acetylgalactosamin-6-sulfatase. Dette enzym er nødvendigt for at nedbryde stoffer af typen

glycosaminoglycaner (GAG). Hvis det mangler eller kun findes i meget små mængder, bliver GAG ikke

nedbrudt, men ophobes i knogler og organer. Tegn på sygdommen er især korte knogler, nedsat

bevægelighed og vejrtrækning, sløret syn og høretab.

Da antallet af patienter med mukopolysakkaridose type IVA er lavt, bliver sygdommen anset for at

være “sjælden”, og Vimizim blev udpeget som “lægemiddel til sjældne sygdomme” den 24. juli 2009.

Hvordan anvendes Vimizim?

Behandlingen med Vimizim skal ske under opsyn af en læge, der har erfaring med

mukopolysakkaridose type IVA eller tilsvarende sygdomme. Lægemidlet fås kun på recept og skal

gives af en fagligt kvalificeret sundhedsperson.

Vimizim leveres som et koncentrat, der opløses og derefter indgives med drop (ved infusion) i en vene.

Den anbefalede dosis er 2 mg pr. kg legemsvægt én gang ugentligt. Infusionen skal vare omkring fire

timer. Før Vimizim indgives, skal der gives et lægemiddel, der forebygger allergisk reaktion på Vimizim.

Der kan også gives et lægemiddel til at forebygge feber.

Vimizim

EMA/109796/2014

Side 2/3

Hvordan virker Vimizim?

Vimizim er enzymerstatningsbehandling. Ved behandlingen får patienten tilført det manglende enzym.

Det aktive stof i Vimizim, elosulfase alfa, er en kopi af det naturlige menneskelige enzym

N-acetylgalactosamin-6-sulfatase. Erstatningsenzymet nedbryder GAG og forhindrer, at de ophobes i

cellerne. Det giver bedring i sygdomssymptomerne.

Elosulfase alfa fremstilles ved “rekombinant DNA-teknologi”. Det produceres af celler, der har fået

indsat et gen (DNA), som gør dem i stand til at producere enzymet.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Vimizim?

Vimizim blev undersøgt i én hovedundersøgelse, der omfattede 176 patienter med

mukopolysakkaridose type IVA. I undersøgelsen blev Vimizim sammenlignet med placebo (virkningsløs

behandling). Virkningen blev hovedsagelig bedømt på ændringen i den distance, patienten kunne gå på

seks minutter efter 6 måneders behandling.

Før behandlingen kunne patienterne i gennemsnit gå lidt over 200 meter på seks minutter. Efter seks

måneders behandling kunne de patienter, der havde fået den anbefalede dosis af Vimizim, gå

gennemsnitligt 37 m længere på seks minutter, mens de, der fik placebo, kunne gå 14 m længere.

Undersøgelsen tyder desuden på, at lægemidlet kan forbedre patienternes vejrtrækning og evne til at

gå op ad trapper samt deres vækst.

Hvilke risici er der forbundet med Vimizim?

De almindeligste bivirkninger med Vimizim (som kan optræde hos mere end 1 af hver 10 behandlede)

er reaktioner på infusionen. De består i hovedpine, kvalme, opkastning, kulderystelser og

mavesmerter. Normalt er disse bivirkninger lette eller moderate, og de optræder oftere i de første 12

uger af behandlingen. En alvorlig, men ikke almindelig reaktion på infusionen er svær allergisk reaktion

(anafylaksi). Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger med Vimizim fremgår af

indlægssedlen.

Vimizim må ikke anvendes hos patienter, der har haft en livstruende allergisk reaktion på elosulfase

alfa eller på andre af indholdsstofferne.

Hvorfor er Vimizim blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) afgjorde, at fordelene ved Vimizim overstiger

risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP konkluderede, at det var påvist, at

Vimizim var effektivt til at forbedre den afstand, patienterne kunne gå på seks minutter efter 6

måneders behandling. Der var også andre gavnlige virkninger, bl.a. kunne de bedre klare dagligdags

aktiviteter. Udvalget fandt desuden, at sikkerhedsprofilen af Vimizim ser ud til at kunne håndteres.

Alvorlige bivirkninger er ualmindelige, men der må indsamles yderligere langsigtede sikkerhedsdata.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Vimizim?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Vimizim anvendes så risikofrit som muligt. I

produktresuméet og indlægssedlen for Vimizim er der sikkerhedsoplysninger baseret på denne plan,

bl.a. passende forholdsregler for sundhedspersonale og patienter.

Desuden skal den virksomhed, der fremstiller Vimizim, udlevere oplysningsmateriale til de læger, som

kan tænkes at ville ordinere lægemidlet. Materialet skal informere om, hvordan lægemidlet anvendes,

Vimizim

EMA/109796/2014

Side 3/3

og risikoen for alvorlige allergiske reaktioner. Virksomheden skal derudover oprette et register til

vurdering af de langsigtede fordele og risici ved Vimizim.

Yderligere information findes i resuméet af risikostyringsplanen

Andre oplysninger om Vimizim

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union

for Vimizim den 28. april 2014.

Den fuldstændige EPAR og en sammenfatning af risikohåndteringsplanen for Vimizim findes på

agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Vimizim, kan du læse

indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Vimizim findes på

EMA's websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev senest ajourført i 04-2014.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til brugeren

Vimizim 1 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning

elosulfase alfa

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes

nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst

i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs hele denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at bruge dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide.

Kontakt lægen, hvis en bivirkning bliver værre, eller du får bivirkninger, som ikke er nævnt her.

Se punkt 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du begynder at tage Vimizim

Sådan skal du tage Vimizim

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Vimizim indeholder et enzym kaldet elosulfase alfa, som tilhører en gruppe lægemidler kendt som

enzymerstatningsbehandlinger. Det bruges til at behandle voksne og børn med mukopolysakkaridose

type IVA (sygdommen MPS IVA, også kendt som Morquie A syndrom).

Personer med sygdommen MPS IVA mangler enten et enzym kaldet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase

fuldstændigt eller har ikke nok. N-acetylglaktosamin-6-sulfatase er et enzym, som nedbryder

specifikke stoffer i kroppen som f.eks. keratansulfat, som findes i mange af kroppens væv inklusive

brusk og knogler. Som et resultat heraf, bliver disse stoffer ikke nedbrudt og behandlet af kroppen,

som de skal. De hober sig op i mange væv, hvilket forstyrrer deres normale funktion forårsager

symptomerne på MPS IVA, f.eks. besvær med at gå, besvær med vejrtrækningen, lav legemshøjde og

nedsættelse hørelsen.

Sådan virker Vimizim

Dette lægemiddel erstatter det naturlige enzym N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase, som mangler hos

MPS IVA patienter. Behandlingen har vist sig at forbedre evnen til at gå og nedbringe

keratansulfatniveauerne i kroppen. Dette lægemiddel kan forbedre symptomerne på MPS IVA.

2.

Det skal du vide, før du begynder at tage Vimizim

Brug ikke Vimizim

hvis du har oplevet livstruende allergiske reaktioner på elosulfase alfa eller et af de øvrige

indholdsstoffer i dette lægemiddel (angivet i punkt 6).

Advarsler og forsigtighedsregler

Hvis du behandles med Vimizim, kan du udvikle infusionsreaktioner. En infusionsreaktion er

enhver bivirkning, inklusive en allergisk reaktion, som opstår under infusionen eller inden for en

dag efter infusionen (se punkt 4). Hvis du oplever en sådan reaktion,

skal du straks kontakte din

læge.

Hvis du har en allergisk reaktion i løbet af infusionen, kan din læge gøre infusionen langsommere

eller standse din infusion. Din læge kan også give dig ekstra medicin til at håndtere eventuelle

allergiske reaktioner (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider).

Hvis du oplever rygsmerter, følelsesløshed i arme eller ben eller manglende kontrol over urin eller

afføring,

skal du straks kontakte din læge

. Disse problemer kan være en del af sygdommen og

kan være forårsaget af tryk på din rygmarv.

Brug af anden medicin sammen med Vimizim

Fortæl det altid til lægen, hvis du tager anden medicin eller har gjort det for nylig.

Graviditet, amning og frugtbarhed

Du må ikke få Vimizim under graviditet, medmindre det er klart nødvendigt. Det vides ikke, om

Vimizim udskilles i modermælk. Drøft med din læge, om fordelene ved at tage Vimizim er større end

den potentielle risiko for dit nyfødte barn, mens du ammer. Det vides ikke, om Vimizim påvirker

menneskers frugtbarhed. Der blev ikke observeret nogen påvirkning af frugtbarheden hos dyr.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Svimmelhed blev rapporteret hos nogle patienter i løbet af insusionen med Vimizim. Fortæl din læge,

hvis du føler dig svimmel efter infusionen, især før du fører motorkøretøj eller betjener værktøj eller

maskiner efter infusion af Vimizim. Fortæl din læge, hvis du føler dig svimmel efter infusionen, især

før du fører motorkøretøj eller betjener nogen maskiner, hvor svimmelhed kan være farlig.

Vimizim indeholder natrium og sorbitol (E420)

Dette lægemiddel indeholder 8 mg natrium (hovedkomponent af madlavnings-/bordsalt) pr. hætteglas

på 5 ml. Dette svarer til 0,4 % af det anbefalede daglige indtag af natrium for en voksen.

Dette lægemiddel indeholder 100 mg sorbitol pr. hætteglas på 5 ml, svarende til 40 mg/kg.

Sorbitol er en kilde til fructose. Hvis du (eller dit barn) har arvelig fructoseintolerans (HFI), en sjælden

genetisk lidelse, må du (eller dit barn) ikke få dette lægemiddel, medmindre I har talt med lægen om

det. Patienter med HFI kan ikke nedbryde fructose, hvilket kan medføre alvorlige bivirkninger.

Inden du får dette lægemiddel, skal du fortælle din læge, hvis du (eller dit barn) har HFI, eller hvis dit

barn ikke længere må få sød mad eller drikke, fordi det føler sig sygt, kaster op eller får ubehagelige

bivirkninger som oppustethed, mavekramper eller diarré.

3.

Sådan skal du tage Vimizim

Din læge eller sygeplejerske vil give dig Vimizim via en infusion i en vene.

Lægemidlet skal fortyndes, før det gives. Din læge eller sygeplejerske vil give dig noget medicin før

din behandling for at mindske allergiske reaktioner, og du kan også få medicin til at hjælpe med at

kontrollere eventuel feber.

Dosis

Den dosis, du får, er baseret på din kropsvægt. Det anbefalede doseringsregime for voskne og børn er

2 mg/kg kropsvægt, som givet én gang ugentligt gennem et drop i en vene (intravenøs infusion). Hver

infusion gives i løbet af ca. 4 timer. Behandling med Vimizim kan startes ved så ung en alder som

muligt og er beregnet til langvarig brug.

Er du i tvivl om brugen af denne medicin, så spørg lægen eller sygeplejersken.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger sås hovedsageligt, mens patienterne fik medicinen eller kort tid efter

(”infusionsreaktioner”). De mest alvorlige bivirkninger var svære allergiske reaktioner (ikke-

almindelig - kan påvirke op til 1 ud af 100 personer) og lette til moderate opkastninger (meget

almindelig - kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer). Symptomer på allergisk reaktion omfatter

udslæt, kløe eller nældefeber på huden (almindeligt forekommende – kan påvirke op til 1 ud af

10 personer).

Hvis du oplever besvær med at synke eller tale, alvorlig stakåndethed eller pibende

åndedræt, hævelse af ansigt eller læber, svimmehed eller svag puls: Dette kan være symptomer

på en alvorlig allergisk reaktion, og du skal straks

fortælle det til din læge

. Alt efter hvor alvorlig

bivirkningen er, kan lægen give infusionen langsommere eller midlertidigt afbryde infusionen og/eller

give dig ekstra medicin for at mindske virkningen af en svær allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer

og/eller kortikosteroider) eller for at reducere feberen (antipyretika).

Meget almindelige bivirkninger omfatter symptomer på infusionsreaktioner som f.eks. hovedpine,

kvalme, feber, kuldegysninger og mavepine. Andre meget almindelige bivirkninger er diarré, smerter i

mund og hals, svimmelhed og åndedrætsbesvær.

Almindeligt observerede bivirkninger var muskelsmerter.

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem

anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere

information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke dette lægemiddel efter den udløbsdato, der står på æsken og hætteglasset efter EXP.

Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.

Uåbnede hætteglas:

Opbevares i køleskab (2

C – 8

Må ikke nedfryses.

Opbevares i den originale yderpakning for at beskytte mod lys.

Brug ikke Vimizim, hvis opløsningen er misfarvet eller den indeholder synlige partikler.

Efter fortynding:

Når produktet er fortyndet, skal det anvendes straks. Hvis det ikke anvendes med det samme, er i-

brug-opbevaringstider og forhold brugerens ansvar og bør normalt ikke være længere end 24 timer ved

C – 8

C efterfulgt af op til 24 timer ved 23

C – 27

C under administration.

Spørg på apoteket, hvordan du skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Vimizim indeholder

Aktivt stof/aktive stoffer: elosulfase alfa. Hver ml koncentreret Vimizim indeholder 1 mg

elosulfase alfa. Hvert hætteglas på 5 ml indeholder 5 mg elosulfase alfa.

Øvrige indholdsstoffer: natriumacetattrihydrat, natriumdihydrogenphosphatmonohydrat,

argininhydrochlorid, sorbitol, polysorbat 20 og vand til injektioner (se punkt 2 under ”Dette

lægemiddel indeholder natrium og sorbitol (E420)”).

Udseende og pakningsstørrelser

Vimizim leveres som et koncentrat til infusionsvæske, opløsning (sterilt koncentrat). Det klare til let

opaliserende og farveløse til svagt gule koncentrat skal være frit for synlige partikler.

Pakningsstørrelser: 1 hætteglas på 5 ml

Indehaver af markedsføringstilladelsen

BioMarin International Limited

Shanbally, Rinagskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Fremstiller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Denne indlægsseddel blev senest ændret MM/ÅÅÅÅ

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside: http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme

og om, hvordan de behandles.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale:

Vimizim bør ikke blandes med andre lægemidler i samme infusion end dem, der er nævnt nedenfor.

Hvert hætteglas med Vimizim er kun beregnet til engangsbrug. Koncentrat til infusionsvæske,

opløsning skal fortyndes med natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvæske, opløsning ved brug af

aseptisk teknik. Fortyndet Vimizimopløsning skal administreres til patienterne med et infusionssæt. Et

infusionssæt udstyret med et in-line filter på 0,2 µm kan anvendes.

Alle ubrugte produkter eller affald skal bortskaffes i overensstemmelse med lokale retningslinjer.

Forberedelse af Vimiziminfusion (brug aseptisk teknik)

Antal hætteglas, der skal fortyndes baseret på den enkelte patients vægt, skal bestemmes og tages

ud af køleskabet i forvejen for at gøre det muligt for dem at nå 23

C til 27

C. Hætteglas må ikke

opvarmes eller sættes i mikrobølgeovn. Det anbefalede doseringsregime er 2 mg/kg kropsvægt,

som administreres én gang ugentligt gennem et drop i en vene (ved intravenøs infusion). Hver

infusion tager ca. 4 timer.

Patientens vægt (kg) ganget med 2 (mg/kg) = patientdosis (mg)

Patientens dosis (mg) divideret med 1 (mg/ml koncentrat Vimizim) = samlet antal ml af

Vimizim

Samlet mængde (ml) Vimizim divideret med 5 ml pr. hætteglas = samlet antal hætteglas

Det beregnede samlede antal hætteglas rundes op til næste hele hætteglas.

En infusionspose, som er velegnet til intravenøs administration, og som indeholder natriumchlorid

9 mg/ml (0,9 %) infusionsvæske, opløsning, fremskaffes. Det samlede infusionsvolumen

bestemmes af patientens kropsvægt.

Patienter, der vejer mindre end 25 kg, skal have et samlet volumen på 100 ml.

Patienter, der vejer mere end 25 kg, skal have et samlet volumen på 250 ml.

Før fortynding skal hvert hætteglas efterses for partikler og misfarvning. Den klare til let

opaliserende og farveløse til svagt gule opløsning skal være fri for synlige partikler. Hætteglas må

ikke rystes.

En mængde natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvæske, opløsning trækkes ud og kasseres fra

en 100 ml eller 250 ml infusionspose svarende til den samlede mængde Vimizim, der skal tilføjes.

Den beregnede mængde Vimizim fra det passende antal hætteglas trækkes langsomt ud med

forsigtighed for at undgå overdreven omrystning.

Mængden af Vimizim skal langsomt tilføjes til natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvæske,

opløsning.

Når lægemidlet fortyndes med 100 ml 9 mg/ml (0,9 %) natriumchlorid infusionsvæske,

opløsning:

Den indledende hastighed vil være 3 ml/t. Infusionshastigheden vil blive øget hvert 15.

minut på følgende måde: Øg først hastigheden til 6 ml/t, øg derefter hastigheden hvert 15. minut i trin

på 6 ml/t, indtil der opnås en maksimal hastighed på 36 ml/t.

Når lægemidlet fortyndes med 250 ml 9 mg/ml (0,9 %) natriumchlorid infusionsvæske,

opløsning

: Den indledende hastighed vil være 6 ml/t. Infusionshastigheden vil blive øget hvert 15.

minut, som følger: Øg først hastigheden til 12 ml/t, øg derefter hastigheden hvert 15. minut i trin på 12

ml/t, indtil der opnås en maksimal hastighed på 72 ml/t.

Patient

ens

vægt

(kg)

Samlet

infusionsvolu

men (ml)

Trin 1

Indledende

infusionshasti

ghed 0-15

minutter

(ml/t)

Trin 2

15-30

minutt

er

(ml/t)

Trin 3

30-45

minutt

er

(ml/t)

Trin 4

45-60

minutt

er

(ml/t)

Trin 5

60-75

minutt

er

(ml/t)

Trin 6

75-90

minutt

er

(ml/t)

Trin 7

90+

minutt

er

(ml/t)

< 25

≥ 25

Infusionshastigheden kan forøges alt efter, hvordan det tåles af patienten.

Den fortyndede opløsning skal blandes forsigtigt før infusion.

Den fortyndede opløsning skal inspiceres visuelt for partikler før brug. Opløsningen må ikke

bruges, hvis den er misfarvet, eller hvis der er partikler i opløsningen

Den fortyndede opløsning skal anvendes straks. Hvis den ikke anvendes med det samme, er i-

brug-opbevaringstider og forhold brugerens ansvar og bør normalt ikke være længere end 24 timer

ved 2

C – 8

C efterfulgt af op til 24 timer ved 23

C – 27

C under administration.