Vimizim

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Virkt innihaldsefni:
N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa humana recombinante (rhgalns)
Fáanlegur frá:
BioMarin International Limited
ATC númer:
A16AB12
INN (Alþjóðlegt nafn):
elosulfase alfa
Meðferðarhópur:
Otros tracto alimentario y metabolismo de los productos,
Lækningarsvæði:
Mucopolisacaridosis IV
Ábendingar:
Vimizim está indicado para el tratamiento de la mucopolisacaridosis, tipo IVA (Síndrome de Morquio A, MPS IVA) en pacientes de todas las edades.
Vörulýsing:
Revision: 11
Leyfisstaða:
Autorizado
Leyfisnúmer:
EMEA/H/C/002779
Leyfisdagur:
2014-04-27
EMEA númer:
EMEA/H/C/002779

Skjöl

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B. PROSPECTO

Prospecto: información para el usuario

Vimizim 1 mg/ml concentrado para solución para perfusión

elosulfase alfa

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva

información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted

tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a usar este medicamento, porque

contiene información importante para usted.

Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.

Si tiene alguna duda, consulte a su médico.

Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, incluso si se trata de efectos adversos

que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.

Contenido del prospecto

Qué es Vimizim y para qué se utiliza

Qué necesita saber antes de recibir Vimizim

Cómo se administra Vimizim

Posibles efectos adversos

Conservación de Vimizim

Contenido del envase e información adicional

1.

Qué es Vimizim y para qué se utiliza

Vimizim contiene una enzima denominada elosulfase alfa que pertenece a un grupo de medicamentos

conocidos como terapias de sustitución enzimática. Se utiliza para tratar a adultos y niños con

mucopolisacaridosis tipo IVA (enfermedad de MPS IVA, también conocida como síndrome de

Morquio A).

Las personas con enfermedad de MPS IVA o bien carecen totalmente o bien no presentan un nivel

suficiente de N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa, una enzima que descompone sustancias específicas en

el organismo, tales como queratán sulfato, que se encuentran en muchos tejidos del organismo,

incluidos el cartílago y el hueso. Como consecuencia, estas sustancias no son degradadas ni

procesadas por el organismo como deberían. Se acumulan en los tejidos, interfieren en su función

normal y provocan los síntomas de MPS IVA, como dificultad para caminar, problemas para respirar,

baja estatura y pérdida de audición.

Cómo actúa Vimizim

Este medicamento reemplaza a la enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa que falta en los

pacientes con MPS IVA. Se ha demostrado que el tratamiento mejora la marcha y reduce los niveles

de queratán sulfato en el organismo. Este medicamento podría mejorar los síntomas de MPS IVA.

2.

Qué necesita saber antes de recibir Vimizim

No debe recibir Vimizim

si ha experimentado reacciones alérgicas potencialmente mortales a elosulfase alfa o a cualquiera

de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Si es tratado con Vimizim, es posible que desarrolle reacciones a la perfusión. Una reacción a la

perfusión es cualquier efecto adverso, incluida una reacción alérgica, que se produce durante la

perfusión o en el plazo de un día después de la perfusión (ver sección 4). Si usted experimenta una

de estas reacciones,

debe ponerse inmediatamente en contacto con su médico.

Si tiene una reacción alérgica durante la perfusión, el médico podría ralentizar o detener la

perfusión. Es posible que su médico también le administre medicamentos adicionales para

controlar las reacciones alérgicas (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides).

Si experimenta dolor de espalda, entumecimiento en los brazos o las piernas o falta de control para

orinar o defecar,

debe ponerse inmediatamente en contacto con su médico

Estos problemas

pueden ser parte de la enfermedad y pueden deberse a que existe presión sobre su médula espinal.

Uso de Vimizim con otros medicamentos

Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro

medicamento.

Embarazo, lactancia y fertilidad

No debe recibir Vimizim durante el embarazo a menos que sea claramente necesario. Se desconoce si

Vimizim se excreta en la leche materna. Consulte con su médico si los beneficios de tomar Vimizim

son mayores que el posible riesgo para su recién nacido durante la lactancia. Se desconoce si Vimizim

afecta la fertilidad humana. No se observaron efectos en la fertilidad en animales.

Conducción y uso de máquinas

Se ha comunicado mareo en algunos pacientes durante la perfusión de Vimizim. Consulte a su médico

si se siente mareado después de la perfusión, especialmente antes de conducir o usar cualquier

máquina, ya que el mareo podría resultar peligroso.

Vimizim contiene sodio y sorbitol (E420)

Este medicamento contiene 8 mg de sodio (el componente principal de la sal de mesa) en cada vial de

5 ml. Esto equivale al 0,4 % de la ingesta diaria de sodio recomendada adulto.

Este medicamento contiene 100 mg de sorbitol en cada vial de 5 ml, equivalente a 40 mg/kg.

El sorbitol es una fuente de fructosa. Si usted (o su hijo/a) tpadecen intolerancia hereditaria a la

fructosa (IHF), una enfermedad genétic rara en la que el paciente no puede descomponer la fructosa

consulte usted (o su hijo/a) antes de recibir este medicamento.

Consulte con su médico antes de recibir este medicamento si usted (o su hijo/a) padecen IHF o no

pueden tomar alimentos o bebidas dulces porque le produce mareos, vómitos o efectos desagradables,

como hinchazón, calambres en el estómago o diarrea.

3.

Cómo se administra Vimizim

Su médico o enfermero le administrará Vimizim mediante una perfusión en una vena.

El medicamento debe diluirse antes de su administración. Su médico o enfermero le administrará

algunos medicamentos antes del tratamiento para reducir las reacciones alérgicas, y puede que también

le administre medicamentos que ayuden a controlar la fiebre.

Dosis

La dosis que recibe depende de su peso corporal. La dosis recomendada para adultos y niños es de

2 mg/kg de peso corporal administrada una vez por semana mediante el goteo en una vena (perfusión

intravenosa). Cada perfusión se administrará durante aproximadamente 4 horas. El tratamiento con

Vimizim puede comenzar a administrarse a la edad más temprana posible y está pensado para su uso a

largo plazo.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico o enfermero.

4.

Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no

todas las personas los sufran.

Los efectos adversos se observaron principalmente mientras a los pacientes se les administraba el

medicamento o inmediatamente después (“reacciones a la perfusión”). Los efectos adversos más

graves fueron reacciones alérgicas graves (observadas con poca frecuencia; pueden afectar hasta 1 de

cada 100 personas) y vómitos de leves a moderados (observados con mucha frecuencia; pueden afectar

a más de 1 de cada 10 personas). Entre los síntomas de una reacción alérgica se incluyen erupción,

picazón o sarpullido en la piel (observados con frecuencia; pueden afectar hasta 1 de cada

10 personas).

Si experimenta cualquier dificultad para tragar o hablar, falta de aliento grave o

sonido silbante, hinchazón del rostro o los labios, mareos o pulso débil, pueden representar

síntomas de una reacción alérgica grave y debe comunicárselo inmediatamente a su médico

Según la gravedad del efecto adverso, su médico podrá reducir la velocidad de la perfusión o

interrumpirla temporalmente y/o administrarle medicamentos adicionales para reducir los efectos de

una reacción alérgica grave (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides) o para bajar la fiebre

(antipiréticos).

Los efectos adversos muy frecuentes incluyen síntomas de reacciones a la perfusión, como dolor de

cabeza, náuseas, fiebre, escalofríos y dolor de estómago. Otras reacciones adversas muy frecuentes

fueron diarrea, dolor en la boca y la garganta, mareo y problemas para respirar.

Los efectos adversos frecuentes fueron dolor muscular.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata

de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos

directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la

comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la

seguridad de este medicamento.

5.

Conservación de Vimizim

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y en el vial

después de CAD. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Viales cerrados:

Conservar en nevera (2°C – 8°C).

No congelar.

Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

No utilice Vimizim si la solución presenta decoloración o contiene partículas visibles.

Después de la dilución:

Una vez diluido, el producto debe utilizarse de forma inmediata. Si no se utiliza inmediatamente, los

tiempos y las condiciones de conservación en uso son responsabilidad del usuario, y normalmente no

deben exceder las 24 horas a una temperatura entre 2 °C – 8 °C, seguidas de un periodo de hasta

24 horas entre 23 °C y 27 °C durante la administración.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo

deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a

proteger el medio ambiente.

6.

Contenido del envase e información adicional

Composición de Vimizim

El principio activo es elosulfase alfa. Cada ml de concentrado contiene 1 mg de elosulfase alfa.

Cada vial de 5 ml contiene 5 mg de elosulfase alfa.

Los demás componentes son: trihidrato de acetato de sodio, monohidrato de fosfato sódico

dihidrógeno, hidrocloruro de arginina, sorbitol, polisorbato 20 y agua para preparaciones

inyectables (ver sección 2: “Vimizim contiene sodio y sorbitol (E420)”).

Aspecto del producto y contenido del envase

Vimizim se presenta como concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril). El

concentrado transparente a ligeramente opalescente e incoloro a amarillo pálido no debe contener

partículas visibles.

Presentaciones: 1 vial de 5 ml

Titular de la autorización de comercialización

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Responsable de la fabricación

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Fecha de la última revisión de este prospecto MM/AAAA

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea

de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre

enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Esta información está destinada únicamente a profesionales del sector sanitario:

Vimizim no se debe mezclar con ningún otro medicamento en la misma perfusión, excepto los

mencionados a continuación.

Cada vial de Vimizim es para un único uso. Vimizim tiene que ser diluido con una solución de cloruro

sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión mediante una técnica aséptica. La solución diluida de Vimizim

debe administrarse a los pacientes mediante un equipo de perfusión. Se puede usar un equipo de

perfusión equipado con un filtro en línea de 0,2 µm.

La eliminación de todo producto no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto

con él se realizará de acuerdo con la normativa local.

Preparación de la perfusión de Vimizim (usar una técnica aséptica)

Se determinará el número de viales a diluir de acuerdo con el peso del paciente en particular y se

retirarán de la nevera con antelación para permitir que alcancen los 23 °C – 27 °C. No calentar los

viales ni colocarlos en el microondas. La dosis recomendada es de 2 mg/kg de peso corporal

administrada una vez por semana mediante el goteo en una vena (perfusión intravenosa). Cada

perfusión requiere aproximadamente 4 horas.

Peso del paciente (kg) multiplicado por 2 (mg/kg) = Dosis del paciente (mg)

Dosis del paciente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número total de

ml de Vimizim

Cantidad total (ml) de Vimizim dividida por 5 ml por vial = Número total de viales

El número total de viales calculado se redondea para arriba al siguiente vial entero.

Debe obtenerse una bolsa de perfusión que contenga solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %)

para perfusión apta para la administración intravenosa. El volumen total de la perfusión se

determina según el peso corporal del paciente.

Los pacientes que pesen menos de 25 kg deben recibir un volumen total de 100 ml.

Los pacientes que pesen 25 kg o más deben recibir un volumen total de 250 ml.

Antes de la dilución, se examinará cada vial para detectar la presencia de partículas y cambios de

color. La solución transparente a ligeramente opalescente e incolora a amarillo pálido no debe

contener partículas visibles. No agitar los viales.

Se extraerá y desechará un volumen de la solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para

perfusión de una bolsa de perfusión de 100 ml o 250 ml equivalente al volumen total de Vimizim

que se añadirá.

Se extrae lentamente el volumen calculado de Vimizim del número correspondiente de viales con

precaución para evitar la agitación excesiva.

El volumen de Vimizim se añadirá lentamente a la solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para

perfusión.

Cuando se diluye con 100 ml de solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión:

velocidad inicial será de 3 ml/h. La velocidad de perfusión se aumentará cada 15 minutos de la

siguiente manera: aumentar primero la velocidad a 6 ml/h, luego aumentar la velocidad cada

15 minutos en incrementos de 6 ml/h hasta alcanzar una velocidad máxima de 36 ml/h.

Cuando se diluye con 250 ml de solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión:

velocidad inicial será de 6 ml/h. La velocidad de perfusión se aumentará cada 15 minutos de la

siguiente manera: aumentar primero la velocidad a 12 ml/h, luego aumentar la velocidad cada

15 minutos en incrementos de 12 ml/h hasta alcanzar una velocidad máxima de 72 ml/h.

Peso

del

pacient

e (kg)

Volume

n de

perfusió

n total

(ml)

Paso 1

Velocida

d de

perfusión

inicial de

0 a

15 minut

os (ml/h)

Paso 2

De 15 a

30 minut

os

(ml/h)

Paso 3

De 30 a

45 minut

os

(ml/h)

Paso 4

De 45 a

60 minut

os

(ml/h)

Paso 5

De 60 a

75 minut

os

(ml/h)

Paso 6

De 75 a

90 minut

os

(ml/h)

Paso 7

Más de

90 minut

os

(ml/h)

< 25

≥ 25

La velocidad de perfusión podrá aumentarse según lo tolere el paciente.

La solución diluida se mezclará suavemente antes de la perfusión.

Se inspeccionará visualmente la solución diluida para detectar partículas antes del uso. No utilizar

si la solución presenta decoloración o partículas.

La solución diluida debe utilizarse inmediatamente. Si no se utiliza inmediatamente, los tiempos y

las condiciones de conservación en uso son responsabilidad del usuario, y normalmente no deben

exceder las 24 horas a 2 °C – 8 °C, seguidas de hasta 24 horas a 23 °C – 27 °C durante la

administración.

ANEXO I

FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva

información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de

reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas.

1.

NOMBRE DEL MEDICAMENTO

Vimizim 1 mg/ml concentrado para solución para perfusión

2.

COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA

Cada ml de solución contiene 1 mg de elosulfase alfa*. Cada vial de 5 ml contiene 5 mg de elosulfase

alfa.

*Elosulfase alfa es una forma recombinante de la N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa humana

(rhGALNS) que se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de cultivos de células

de ovario de hámster chino.

Excipientes con efecto conocido:

Cada vial de 5 ml contiene 8 mg de sodio y 100 mg de sorbitol (E420).

Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.

3.

FORMA FARMACÉUTICA

Concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril).

Solución transparente a ligeramente opalescente e incolora a amarillo pálido.

4.

DATOS CLÍNICOS

4.1

Indicaciones terapéuticas

Vimizim está indicado para el tratamiento de la mucopolisacaridosis, tipo IVA (síndrome de Morquio

A, MPS IVA) en pacientes de todas las edades.

4.2

Posología y forma de administración

El tratamiento debe estar supervisado por un médico con experiencia en el control de pacientes con

MPS IVA u otras enfermedades hereditarias del metabolismo. La administración de Vimizim debe

estar a cargo de un profesional sanitario correctamente capacitado que sea capaz de afrontar

emergencias médicas. Se podrá considerar la administración del medicamento en el domicilio, bajo la

supervisión de un profesional sanitario convenientemente formado, en el caso de los pacientes que

estén tolerando bien las perfusiones.

Posología

La dosis recomendada de elosulfase alfa es de 2 mg/kg de peso corporal administrados una vez a la

semana. El volumen total de la perfusión se debe administrar durante aproximadamente 4 horas (ver

Tabla 1).

Debido al potencial de reacciones de hipersensibilidad con elosulfase alfa, los pacientes deben recibir

antihistamínicos con o sin antipiréticos entre 30 y 60 minutos antes de comenzar la perfusión (ver

sección 4.4).

Poblaciones especiales

Pacientes de edad avanzada (≥ 65 años)

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Vimizim en pacientes mayores de 65 años y no se

puede recomendar un tratamiento alternativo en estos pacientes. Se desconoce si los pacientes de edad

avanzada responden de manera diferente con respecto a los pacientes más jóvenes.

Población pediátrica

La posología en la población pediátrica es la misma que en los adultos. Los datos actualmente

disponibles están descritos en la sección 4.8 y la sección 5.1.

Forma de administración

Únicamente para perfusión intravenosa.

Los pacientes que pesen menos de 25 kg deben recibir un volumen total de 100 ml. Al diluirla en

100 ml, la velocidad de perfusión inicial debe ser de 3 ml/h. La velocidad de perfusión puede

aumentarse, según se tolere, cada 15 minutos de la siguiente manera: aumentar primero la velocidad a

6 ml/h, luego aumentar la velocidad cada 15 minutos en incrementos de 6 ml/h hasta alcanzar una

velocidad máxima de 36 ml/h.

Los pacientes que pesen 25 kg o más deben recibir un volumen total de 250 ml. Al diluirla en 250 ml,

la velocidad de perfusión inicial debe ser de 6 ml/h. La velocidad de perfusión puede aumentarse,

según se tolere, cada 15 minutos de la siguiente manera: aumentar primero la velocidad a 12 ml/h,

luego aumentar la velocidad cada 15 minutos en incrementos de 12 ml/h hasta alcanzar una velocidad

máxima de 72 ml/h.

Tabla 1: Volúmenes y velocidades de perfusión recomendados

*

Peso

del

pacient

e (kg)

Volume

n de

perfusió

n total

(ml)

Paso 1

Velocida

d de

perfusión

inicial de

0 a

15 minut

os (ml/h)

Paso 2

De 15 a

30 minut

os

(ml/h)

Paso 3

De 30 a

45 minut

os

(ml/h)

Paso 4

De 45 a

60 minut

os

(ml/h)

Paso 5

De 60 a

75 minut

os

(ml/h)

Paso 6

De 75 a

90 minut

os

(ml/h)

Paso 7

Más de

90 minut

os

(ml/h)

< 25

≥ 25

La velocidad de perfusión podrá aumentarse según lo tolere el paciente.

Para consultar las instrucciones de dilución del medicamento antes de la administración, ver

sección 6.6.

4.3

Contraindicaciones

Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) al principio activo o a alguno de los

excipientes incluidos en la sección 6.1 (ver sección 4.4).

4.4

Advertencias y precauciones especiales de empleo

Anafilaxia y reacciones alérgicas graves

Se han notificado casos de anafilaxia y reacciones alérgicas graves en estudios clínicos. Por lo tanto,

se debe disponer siempre de la asistencia médica correspondiente cuando se administra elosulfase alfa.

Si se presentan estas reacciones, interrumpir inmediatamente la perfusión e iniciar el tratamiento

médico correspondiente. Deben observarse los estándares médicos actuales para el tratamiento de

emergencia. Debe procederse con precaución al reanudar la administración a los pacientes que han

presentado reacciones alérgicas durante la perfusión.

Reacciones a la perfusión

Las reacciones a la perfusión (RI) fueron las reacciones adversas que se observaron con mayor

frecuencia en estudios clínicos. Las RI pueden incluir reacciones alérgicas

.

Los pacientes deben recibir

antihistamínicos con o sin antipiréticos antes de la perfusión (ver sección 4.2). El manejo de las RI

debe basarse en la gravedad de la reacción e incluir la ralentización o interrupción temporal de la

perfusión y/o administración de antihistamínicos, antipiréticos y/o corticoesteroides adicionales. Si se

presentan RI graves, interrumpir inmediatamente la perfusión e iniciar el tratamiento correspondiente.

El médico encargado del tratamiento debe proceder con precaución y atenta supervisión al reanudar la

administración después de una reacción grave.

Compresión medular/espinal

En estudios clínicos, se observó compresión medular/espinal (CME) tanto en los pacientes que

recibían Vimizim como en los pacientes que recibían placebo. Se debe supervisar a los pacientes para

detectar signos y síntomas de compresión medular (incluidos dolor de espalda, parálisis de las

extremidades debajo del nivel de compresión, incontinencia urinaria y fecal) y deben recibir la

atención clínica correspondiente.

Dieta sin sodio

Este medicamento contiene 8 mg de sodio por vial, lo que equivale al 0,4 % de la ingesta máxima

diaria de 2 g de sodio recomendada por la OMS para un par un adulto, y se administra en una solución

de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión (ver sección 6.6).

Sorbitol (E420)

Este medicamento contiene 100 mg de sorbitol por vial, lo que equivale a 40 mg/kg. No debe

administrarse este medicamento a pacientes con intolerancia hereditaria a la fructosa (IHF), a menos

que sea estrictamente necesario.

En los bebés y niños pequeños (menores de 2 años), es posible que aún no se haya diagnosticado la

intolerancia hereditaria a la fructosa (IHF). Los medicamentos que contienen sorbitol/fructosa

administrados por vía intravenosa pueden ser potencialmente mortales. Antes de iniciar el tratamiento,

debe evaluarse el beneficio frente a los riesgos que entraña.

Antes de recibir este medicamento, se deberevisar detalladamente la historia clínica del paciente en

cuanto a los síntomas de IHF.

4.5

Interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción

No se han realizado estudios de interacciones.

4.6

Fertilidad, embarazo y lactancia

Embarazo

No hay datos relativos al uso de Vimizim en mujeres embarazadas

Los estudios en animales no sugieren efectos perjudiciales directos ni indirectos con respecto al

embarazo o al desarrollo embrionario y fetal (ver sección 5.3). Sin embargo, estos estudios son de

relevancia limitada. Como medida de precaución, es preferible evitar el uso de Vimizim durante el

embarazo, a menos que sea claramente necesario.

Lactancia

Los datos de reproducción disponibles en animales muestran que elosulfase alfa se excreta en la leche.

Se desconoce si elosulfase alfa se excreta en la leche materna humana, pero no se prevé una

exposición sistémica a través de la leche materna. Debido a la falta de datos en humanos, Vimizim

debe administrarse únicamente a mujeres lactantes si se considera que el beneficio potencial es mayor

que el riesgo potencial para el lactante.

Fertilidad

No se ha observado un deterioro de la fertilidad en estudios no clínicos (ver sección 5.3) con

elosulfase alfa.

4.7

Efectos sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas

La influencia de Vimizim sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Se ha

notificado mareo durante las perfusiones de Vimizim; si el mareo se produce después de la perfusión,

podría afectar a la capacidad para conducir y utilizar máquinas.

4.8

Reacciones adversas

Resumen del perfil de seguridad

La evaluación de reacciones adversas se basa en la exposición de 176 pacientes con MPS IVA, de 5 a

57 años de edad, a 2 mg/kg de elosulfase alfa una vez a la semana (n = 58), 2 mg/kg de elosulfase alfa

una vez cada dos semanas (n = 59) o placebo (n = 59) en un estudio aleatorizado, a doble ciego,

controlado con placebo.

La mayoría de las reacciones adversas en estudios clínicos fueron RI, que se definen como reacciones

que ocurren luego de iniciar la perfusión hasta el final del día después de la perfusión. Se observaron

RI graves en estudios clínicos e incluyeron anafilaxia, hipersensibilidad y vómitos. Los síntomas más

frecuentes de RI (se presentaron en ≥ 10 % de los pacientes tratados con Vimizim y ≥ 5 % más en

comparación con el placebo) fueron cefalea, náuseas, vómitos, pirexia, escalofríos y dolor abdominal.

Las RI fueron generalmente leves o moderadas, y la frecuencia fue mayor durante las primeras

12 semanas de tratamiento y tendieron a presentarse con menor frecuencia con el paso del tiempo.

Tabla de reacciones adversas

Los datos de la Tabla 2 a continuación describen las reacciones adversas de estudios clínicos en

pacientes tratados con Vimizim.

Las frecuencias se definen como: muy frecuentes (≥ 1/10), frecuentes (≥ 1/100 a < 1/10), poco

frecuentes (≥ 1/1.000 a < 1/100), raras (≥ 1/10.000 a < 1/1.000), muy raras (< 1/10.000) y de

frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles). Las reacciones adversas

se presentan en orden descendiente de gravedad dentro de cada grupo de frecuencia

.

Tabla 2: Reacciones adversas en pacientes tratados con Vimizim

Clasificación de órganos del sistema

MedDRA

Término preferido MedDRA

Frecuencia

Trastornos del sistema inmunológico

Anafilaxia

Poco frecuente

Hipersensibilidad

Frecuente

Trastornos del sistema nervioso

Cefalea

Muy frecuente

Mareo

Muy frecuente

Trastornos respiratorios, torácicos y

mediastínicos

Disnea

Muy frecuente

Trastornos gastrointestinales

Diarrea, vómitos, dolor orofaríngeo, dolor

abdominal superior, dolor abdominal,

náuseas

Muy frecuente

Trastornos musculoesqueléticos y del

tejido conjuntivo

Mialgia

Frecuente

Escalofríos

Muy frecuente

Trastornos generales y alteraciones en el

lugar de administración

Pirexia

Muy frecuente

Descripción de reacciones adversas seleccionadas

Inmunogenicidad

Todos los pacientes desarrollaron anticuerpos a elosulfase alfa en estudios clínicos. Aproximadamente

el 80 % de los pacientes desarrollaron anticuerpos neutralizantes capaces de inhibir la unión de

elosulfase alfa con el receptor de manosa-6-fosfato independiente de cationes. En todos los estudios se

observaron mejoras continuas en las evaluaciones de eficacia y reducciones en el queratán sulfato

(KS) en la orina con el tiempo, a pesar de la presencia de anticuerpos contra elosulfase alfa. No se

encontraron correlaciones entre títulos de anticuerpos más elevados o positividad de anticuerpos

neutralizantes y reducciones en las evaluaciones de eficacia o la presencia de anafilaxia u otras

reacciones de hipersensibilidad. Se detectaron anticuerpos IgE contra elosulfase alfa en ≤ 10 % de los

pacientes tratados y no se han relacionado de forma sistemática con anafilaxia u otras reacciones de

hipersensibilidad y/o la retirada del tratamiento.

Población pediátrica

En pacientes menores de 5 años de edad, el perfil de seguridad global de Vimizim en dosis de 2 mg/kg

por semana concordó con el perfil de seguridad observado en niños mayores.

Notificación de sospechas de reacciones adversas

Es importante notificar sospechas de reacciones adversas al medicamento tras su autorización. Ello

permite una supervisión continuada de la relación beneficio/riesgo del medicamento. Se invita a los

profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas a través del sistema nacional

de notificación incluido en el Apendice V.

4.9

Sobredosis

En estudios clínicos, se analizaron dosis de elosulfase alfa de hasta 4 mg/kg por semana y no se

identificaron signos ni síntomas específicos después de las dosis más altas. Tampoco se observaron

diferencias en el perfil de seguridad. Para el tratamiento de las reacciones adversas, ver las secciones

4.4 y 4.8.

5.

PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS

5.1

Propiedades farmacodinámicas

Grupo farmacoterapéutico: otros productos para el tracto alimentario y el metabolismo, enzimas,

código ATC: A16AB12.

Mecanismo de acción

La mucopolisacaridosis comprende un grupo de trastornos de almacenamiento lisosomal provocados

por la deficiencia de enzimas lisosomales específicas necesarias para el catabolismo de

glicosaminoglicanos (GAG). El MPS IVA se caracteriza por la ausencia o marcada reducción de la

actividad de

N

-acetilgalactosamina-6-sulfatasa. La deficiencia en la actividad de la sulfatasa provoca

la acumulación de los sustratos de GAG, KS y condroitina 6 sulfato (C6S) en el compartimento

lisosomal de las células en todo el cuerpo. La acumulación conduce a una disfunción general de las

células, los tejidos y los órganos. El objetivo de elosulfase alfa es proporcionar la enzima exógena N-

acetilgalactosamina-6-sulfatasa que será recogida en los lisosomas y aumentará el catabolismo de

GAG, KS y C6S. La captación de la enzima por parte de las células a los lisosomas es mediada por

receptores de manosa-6-fosfato independientes de cationes, lo cual lleva al restablecimiento de la

actividad de GALNS y al aclaramiento de KS y C6S.

Eficacia clínica y seguridad

Estudios clínicos realizados con Vimizim evaluaron el impacto del tratamiento en las manifestaciones

sistémicas de MPS IVA en diversos dominios, incluidos resistencia, función respiratoria, velocidad de

crecimiento y movilidad, así como KS en orina.

Se inscribió a un total de 235 pacientes con MPS IVA y se los expuso a Vimizim en seis estudios

clínicos.

La seguridad y eficacia de Vimizim se evaluó en un estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble

ciego, controlado con placebo, de 176 pacientes con MPS IVA con edades que oscilaban entre 5 y

57 años. La mayoría de los pacientes presentaba baja estatura, deterioro de la resistencia y síntomas

musculoesqueléticos. Se inscribió en el estudio a los pacientes que podían caminar más de 30 metros

(m) pero menos de 325 m en una prueba de caminar durante 6 minutos (6 Minute Walk Test, 6 MWT)

en el momento inicial.

Los pacientes recibieron 2 mg/kg de elosulfase alfa todas las semanas (n = 58) o 2 mg/kg cada dos

semanas (n = 59), o placebo (n = 59) durante un total de 24 semanas. Se trató a todos los pacientes

con antihistamínicos antes de cada perfusión. El criterio principal de valoración era el cambio desde

el momento inicial en la distancia de la 6 MWT en comparación con el placebo en la Semana 24. Los

criterios secundarios de valoración fueron el cambio desde el momento inicial en la prueba de subir

escaleras durante 3 minutos (3 Minute Stair Climb Test, 3 MSCT) y los niveles de KS en orina en la

Semana 24. Posteriormente se inscribió a un total de 173 pacientes en un estudio de extensión en el

que los pacientes recibieron 2 mg/kg de elosulfase alfa todas las semanas o 2 mg/kg cada dos semanas,

y luego se cambió a todos a 2 mg/kg todas las semanas una vez que se contó con los resultados de la

Semana 24.

Los criterios principal y secundarios de valoración se evaluaron en la Semana 24 (ver Tabla 3). El

efecto del tratamiento modelado en la distancia caminada en 6 minutos, en comparación con el

placebo, fue de 22,5 m (IC

, 4,0, 40,9; p = 0,0174) para el régimen de 2 mg/kg por semana. El efecto

del tratamiento modelado en escaleras subidas por minuto, en comparación con el placebo, fue de

1,1 escaleras/minuto (IC

, -2,1, 4,4; p = 0,4935) para el régimen de 2 mg/kg por semana semana. El

efecto del tratamiento modelado para el cambio porcentual en KS en orina, en comparación con el

placebo, fue de -40,7 % (IC

, -49,0, -32,4; p < 0,0001) para el régimen de 2 mg/kg por semana. La

diferencia fue máxima entre el grupo de placebo y el grupo de tratamiento semanal para todos los

criterios de valoración. Los resultados del régimen de semana de por medio en la distancia caminada

en 6 minutos o en las escaleras subidas por minuto fueron comparables a los del placebo.

Tabla 3: Resultados del estudio clínico controlado con placebo con 2 mg por kg por semana

Vimizim

Placebo

Vimizim frente

a

placebo

Momento

inicial

Semana

24

Cambio

Momento

inicial

Semana

24

Cambio

Diferencia en

los cambios

Prueba de caminar durante 6 minutos (metros)

Media

± DE

203,9

±76,32

243,3

±83,53

36,5

±58,49

211,9

±69,88

225,4

±83,22

13,5

±50,63

Media basada en el

modelo

(IC 95 %)

Valor p

22,5

, 4,0, 40,9)

(p = 0,0174)

Prueba de subir escaleras durante 3 minutos (escaleras/minuto)

Media

± DE

29,6

±16,44

34,9

±18,39

±8,06

30,0

±14,05

33,6

±18,36

±8,51

Media basada en el

modelo

(IC 95 %)

Valor p

, -2,1, 4,4)

(p = 0,4935)

* Un paciente en el grupo de Vimizim abandonó el estudio después de 1 perfusión

Media basada en el modelo de Vimizim frente a placebo, ajustada para el momento inicial

En estudios de extensión adicionales, los pacientes que recibían 2 mg/kg de elosulfase alfa todas las

semanas mostraron un mantenimiento de la mejoría inicial de la resistencia y una reducción continua

de KS en orina hasta 156 semanas.

Población pediátrica

Es importante iniciar el tratamiento lo antes posible.

La mayoría de los pacientes que recibieron Vimizim durante estudios clínicos pertenecían al intervalo

de edad pediátrico y adolescente (de 5 a 17 años). En un estudio abierto, 15 niños con MPS IVA

menores de 5 años (de 9 meses a menos de 5 años de edad) recibieron 2 mg/kg de Vimizim una vez

por semana durante 52 semanas. Los pacientes continuaron con un estudio de observación a largo

plazo de al menos otras 52 semanas, cubriendo un total de 104 semanas. Los resultados

farmacodinámicos y de seguridad en estos pacientes concuerdan con los observados en las primeras 52

semanas (ver sección 4.8). La puntuación z de altura estando de pie normalizada media basal (±DE)

era de -1,6 (±1,61). Después de las primeras 52 semanas de tratamiento, la puntuación z de altura

estando de pie normalizada era de -1,9 (±1,62). En la semana 104, la puntuación z de altura estando de

pie normalizada media (±DE) era de -3,1 (± 1,13).

La Agencia Europea de Medicamentos ha concedido al titular un aplazamiento para presentar los

resultados de los ensayos realizados con Vimizim en uno o más grupos de la población pediátrica en

MPS IVA. Ver sección 4.2 para consultar la información sobre el uso en la población pediátrica.

5.2

Propiedades farmacocinéticas

Los parámetros farmacocinéticos de elosulfase alfa se evaluaron en 23 pacientes con MPS IVA que

recibieron perfusiones intravenosas semanales de 2 mg/kg de elosulfase alfa en aproximadamente

4 horas durante 22 semanas, y se compararon los parámetros en la Semana 0 y en la Semana 22. En la

semana 22, la media del ABC

y de la C

máx

aumentó en un 181 % y un 192 % respectivamente en

comparación con la Semana 0.

Tabla 4: Propiedades farmacocinéticas

Parámetro farmacocinético

Semana 0

Media (DE)

Semana 22

Media (DE)

, minuto µg/ml

238 (100)

577 (416)

máx

, µg/ml

1,49 (0,534)

4,04 (3,24)

CL, ml/minuto/kg

10,0 (3,73)

7,08 (13,0)

, minuto

7,52 (5,48)

35,9 (21,5)

máx

, minuto

172 (75,3)

202 (90,8)

, área bajo la curva de tiempo-concentración plasmática desde el momento cero hasta el momento de la

última concentración cuantificable.

máx

, concentración plasmática máxima observada.

CL, aclaramiento total de elosulfase alfa después de la administración intravenosa.

, semivida de eliminación.

máx,

tiempo desde cero hasta la concentración plasmática máxima

Biotransformación

Elosulfase alfa es una proteína y se espera que se degrade metabólicamente mediante hidrólisis

peptídica. En consecuencia, no se espera que la función hepática deteriorada afecte la farmacocinética

de elosulfase alfa.

Eliminación

La eliminación renal de elosulfase alfa se considera una ruta menor para el aclaramiento. La semivida

) media aumentó de 7,52 minutos en la Semana 0 a 35,9 minutos en la Semana 22. Los pacientes

hombres y mujeres presentaron un aclaramiento comparable de elosulfase alfa, y no hubo una

tendencia del aclaramiento con la edad o el peso en la Semana 22. Se evaluó el impacto de los

anticuerpos en la farmacocinética de elosulfase alfa. No se evidenció ninguna asociación entre el título

de anticuerpos totales y el aclaramiento de elosulfase. Sin embargo, los pacientes con respuestas

positivas de anticuerpos neutralizantes presentaron una disminución en los valores de aclaramiento

(clearance, CL) total y t

prolongada. A pesar de la alteración del perfil farmacocinético, la presencia

de anticuerpos neutralizantes no afectó la farmacodinámica, eficacia o seguridad de los pacientes

tratados con elosulfase alfa. No se evidenció una acumulación de elosulfase alfa en plasma después de

la dosificación semanal.

5.3

Datos preclínicos sobre seguridad

Los datos de los estudios no clínicos no muestran riesgos especiales para los seres humanos según los

estudios convencionales de farmacología de seguridad en los que se evaluaron el sistema nervioso

central, respiratorio y cardiovascular, toxicidad a dosis única o dosis repetidas en ratas y monos o

fertilidad y desarrollo embrionario y fetal en ratas o conejos. La evaluación del estudio de desarrollo

perinatal y posnatal en ratas se ve obstaculizada debido a la administración posterior de DPH y, por lo

tanto, es de relevancia limitada.

No se han realizado con elosulfase alfa estudios a largo plazo en animales para evaluar el potencial

carcinógeno o estudios para evaluar el potencial mutagénico. Se han realizado estudios de

reproducción en ratas con dosis hasta 10 veces superiores a la dosis utilizada en seres humanos y no

han revelado evidencia de deterioro de la fertilidad o del desempeño reproductivo.

6.

DATOS FARMACÉUTICOS

6.1

Lista de excipientes

Acetato de sodio, trihidrato

Monohidrato de fosfato sódico dihidrógeno

Hidrocloruro de arginina

Sorbitol (E420)

Polisorbato 20

Agua para preparaciones inyectables

6.2

Incompatibilidades

Este medicamento no debe mezclarse con otros, excepto con los mencionados en la sección 6.6.

6.3

Periodo de validez

3 años

Después de la dilución

Se ha demostrado la estabilidad química y física en uso por hasta 24 horas a 2 °C – 8 °C seguida por

hasta 24 horas a 23 °C – 27 °C.

Desde el punto de vista de la seguridad microbiológica, la solución diluida debe utilizarse

inmediatamente. Si no se utiliza inmediatamente, los tiempos y las condiciones de conservación en uso

son responsabilidad del usuario, y normalmente no deben exceder las 24 horas a 2 °C – 8 °C, seguidas

de hasta 24 horas a 23 °C – 27 °C durante la administración.

6.4

Precauciones especiales de conservación

Conservar en nevera (entre 2°C y 8°C). No congelar.

Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

Para las condiciones de conservación tras la dilución del medicamento, ver sección 6.3.

6.5

Naturaleza y contenido del envase

Vial de vidrio transparente (tipo I) con un tapón de goma butílica y un sello corrugado Flip-Off (de

aluminio) con tapa plástica.

Presentaciones: 1 vial

6.6

Precauciones especiales de eliminación y otras manipulaciones

Cada vial de Vimizim es para un único uso. Vimizim debe diluirse con una solución de cloruro sódico

9 mg/ml (0,9 %) para perfusión mediante una técnica aséptica. La solución diluida se administra a los

pacientes con un equipo de perfusión. Puede utilizarse un equipo de perfusión equipado con un filtro

en línea de 0,2 μm.

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto

con él se realizará de acuerdo con la normativa local.

Preparación de la perfusión de Vimizim

Debe usarse una técnica aséptica.

Vimizim debe diluirse antes de su administración.

El número de viales por diluir se basa en el peso del paciente en particular. La dosis recomendada es

de 2 mg por kg.

El número de viales por diluir en función del peso del paciente en particular y de la dosis

recomendada de 2 mg/kg se determina mediante el uso del siguiente cálculo:

Peso del paciente (kg) multiplicado por 2 (mg/kg) = Dosis del paciente (mg)

Dosis del paciente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número

total de ml de Vimizim

Cantidad total (ml) de Vimizim dividida por 5 ml por vial = Número total de viales

El número total de viales calculado se redondea para arriba al siguiente vial entero. Se retira

de la nevera el número correspondiente de viales. No calentar los viales ni colocarlos en el

microondas. No agitar los viales.

Debe obtenerse una bolsa de perfusión que contenga solución de cloruro sódico 9 mg/ml

(0,9 %) para perfusión apta para la administración intravenosa. El volumen total de la

perfusión se determina según el peso corporal del paciente.

Los pacientes que pesen menos de 25 kg deben recibir un volumen total de 100 ml.

Los pacientes que pesen 25 kg o más deben recibir un volumen total de 250 ml.

Antes de extraer Vimizim del vial, debe realizarse una inspección visual de cada vial para

detectar partículas y cambios de color. Debido a que se trata de una solución de proteínas,

puede presentar una leve floculación (delgadas fibras translúcidas). La solución de Vimizim

debe ser transparente a ligeramente opalescente e incolora a amarillo pálido. No utilizar si la

solución presenta decoloración o partículas.

Se extraerá y desechará un volumen de la solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para

perfusión de la bolsa de perfusión equivalente al volumen de concentrado de Vimizim que se

añadirá.

Se extrae lentamente el volumen calculado de Vimizim del número correspondiente de viales

con precaución para evitar la agitación excesiva.

Se añade Vimizim lentamente a la bolsa de perfusión con cuidado para evitar la agitación.

La bolsa de perfusión se gira suavemente para asegurar la distribución adecuada de Vimizim.

No agitar la solución.

La solución diluida se administra a los pacientes mediante un equipo de perfusión. Se puede

usar un equipo de perfusión equipado con un filtro en línea de 0,2 µm.

7.

TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

8.

NÚMERO(S) DE AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN

EU/1/14/914/001

9.

FECHA DE LA PRIMERA AUTORIZACIÓN/RENOVACIÓN DE LA

AUTORIZACIÓN

Fecha de la primera autorización: 28 de Abril de 2014

Fecha de la última renovación:

10.

FECHA DE LA REVISIÓN DEL TEXTO

MM/AAAA

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia

Europea de Medicamentos http://www.ema.europa.eu .

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Resumen del EPAR para el público general

Vimizim

elosulfasa alfa

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Vimizim. En él se

explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a su

autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar

consejos prácticos sobre cómo utilizar Vimizim.

Para más información sobre el tratamiento con Vimizim, el paciente deberá leer el prospecto (también

incluido en el EPAR) o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Vimizim y para qué se utiliza?

Vimizim es un medicamento que contiene el principio activo elosulfasa alfa. Está indicado para tratar

pacientes con mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA, también conocida como síndrome de Morquio A).

La enfermedad está causada por la falta de una enzima denominada N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa,

que es necesaria para descomponer unas sustancias específicas en el organismo llamadas

glucosaminoglucanos (GAG). Si la enzima no está presente, o lo está solo en cantidades muy pequeñas,

los GAG no pueden ser degradados y se acumulan en huesos y órganos. Esto provoca los signos de la

enfermedad, fundamentalmente huesos cortos, dificultad de movimiento, problemas para respirar,

opacidad de los ojos y pérdida de audición.

Dado que el número de pacientes afectados por MPS IVA es escaso, esta enfermedad se considera

«rara», por lo que Vimizim fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado

en enfermedades raras) el 24 de julio de 2009.

¿Cómo se usa Vimizim?

El tratamiento con Vimizim debe estar supervisado por un médico con experiencia en MPS IVA o

enfermedades similares. Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica y deberá

prescribirlo un profesional sanitario adecuadamente capacitado.

Vimizim

EMA/109796/2014

Página 2/3

Vimizim se presenta como concentrado para la preparación de una solución para infusión (goteo)

intravenosa. La dosis recomendada es de 2 mg por kilogramo de peso corporal, administrada una vez

por semana. La infusión debe durar unas 4 horas. Antes de recibir Vimizim, se debe administrar al

paciente un medicamento para prevenir una reacción alérgica a Vimizim. A los pacientes se les puede

también administrar un medicamento para prevenir la fiebre.

¿Cómo actúa Vimizim?

Vimizim es una terapia enzimática sustitutiva. La terapia enzimática sustitutiva suministra a los

pacientes la enzima que les falta. El principio activo de Vimizim, elosulfasa alfa, es una copia de la

enzima humana N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa. La enzima sustitutiva ayuda a degradar los GAG e

impide que se acumulen en las células, lo que mejora los síntomas de la MPS IVA.

La elosulfasa alfa se produce mediante un método conocido como «tecnología de ADN recombinante»:

la fabrican células a las que se ha implantado un gen (ADN) que las capacita para producir la enzima.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Vimizim en los estudios realizados?

Vimizim se ha investigado en un estudio principal en el que participaron 176 pacientes con MPS IVA,

en el cual se comparó Vimizim con placebo (un tratamiento simulado). La medida principal de eficacia

fue el cambio en la distancia que los pacientes podían caminar en 6 minutos, tras 6 meses de

tratamiento.

Antes del tratamiento, los pacientes podían caminar, por término medio, poco más de 200 metros en 6

minutos. Después de 6 meses, los pacientes tratados con la dosis recomendada de Vimizim podían

caminar, por término medio, 37 metros más en 6 minutos, comparado con un incremento de 14 metros

en los pacientes que recibieron placebo. Los resultados de los estudios indicaron también que el

medicamento podía mejorar la capacidad de respirar o subir escaleras de los pacientes y el crecimiento

en niños.

¿Cuál es el riesgo asociado a Vimizim?

Los efectos adversos más frecuentes de Vimizim (observados en más de un paciente de cada 10) son

reacciones a la infusión, incluidos dolor de cabeza, náuseas, vómitos, fiebre, escalofríos y dolor de

estómago. Por lo general, son de intensidad leve o moderada, y más frecuentes en las primeras 12

semanas de tratamiento. La reacción grave, aunque infrecuente, a la infusión es la anafilaxia (reacción

alérgica grave). Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados sobre Vimizim, ver el

prospecto.

Vimizim no debe utilizarse en pacientes que hayan sufrido reacciones alérgicas potencialmente mortales

a elosulfasa alfa o a cualquiera de los componentes de Vimizim.

¿Por qué se ha aprobado Vimizim?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Vimizim

son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. El CHMP concluyó que, tras 6

meses de tratamiento, Vimizim demostró ser eficaz para mejorar la distancia que los pacientes podían

caminar en 6 minutos, lo que se acompañaba de otros efectos, incluida la mejora de la capacidad para

realizar las actividades de la vida diaria. El comité también consideró que el perfil de seguridad de

Vimizim es aceptable y que los efectos adversos graves son infrecuentes, aunque debe obtenerse más

información sobre la seguridad a largo plazo.

Vimizim

EMA/109796/2014

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¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de

Vimizim?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Vimizim se administra de una forma

lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del

Producto y el prospecto de Vimizim la información sobre seguridad que incluye las precauciones

pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Además, la empresa que fabrica Vimizim debe garantizar que todos los profesionales sanitarios que

puedan prescribir el medicamento reciban material formativo en el que se explique la forma en que

debe utilizarse el medicamento y el riesgo de reacciones alérgicas graves. La empresa también creará

un registro para evaluar los riesgos y beneficios de Vimizim a largo plazo.

Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos

Otras informaciones sobre Vimizim

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para

el medicamento Anoro el 28 de abril de 2014.

El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Vimizim pueden consultarse en el

sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Para mayor información sobre el tratamiento con Vimizim, lea el prospecto (también incluido

en el EPAR) o consulte con su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Vimizim puede consultarse en

el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Fecha de la última actualización del presente resumen: 04-2014.

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