Miglustat Gen.Orph

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Miglustat Gen.Orph
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Miglustat Gen.Orph
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • sænska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
  • Lækningarsvæði:
  • Gauchersjukdom
  • Ábendingar:
  • Miglustat Gen. Orph är indicerat för oral behandling av vuxna patienter med mild till måttlig typ 1 Gaucher-sjukdom. Miglustat Gen. Orph får endast användas vid behandling av patienter för vilka enzym som ersätter terapi är olämpliga. Miglustat Gen. Orph är indicerat för behandling av progressiva neurologiska manifestationer hos vuxna patienter och pediatriska patienter med Niemann-Pick typ C sjukdom.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 4

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • auktoriserad
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/004366
  • Leyfisdagur:
  • 08-11-2017
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/004366
  • Síðasta uppfærsla:
  • 23-07-2019

Opinber matsskýrsla

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/335911/2019

EMEA/H/C/004366

Miglustat Gen.Orph (miglustat)

Sammanfattning av Miglustat Gen.Orph och varför det är godkänt inom EU

Vad är Miglustat Gen.Orph och vad används det för?

Miglustat Gen.Orph används för att behandla två ärftliga sjukdomar som påverkar hur kroppen

hanterar fetter. Båda sjukdomarna leder till att fettämnen som kallas glykosfingolipider ansamlas i

kroppen. Miglustat Gen.Orph används för att behandla följande patienter:

Vuxna (från 18 års ålder) med mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1. Patienter med denna

sjukdom saknar ett enzym som kallas glukocerebrosidas, vilket leder till att en glykosfingolipid

kallad glukosylceramid ansamlas i olika delar av kroppen, såsom mjälten, levern och skelettet.

Miglustat Gen.Orph ges till patienter som inte kan få standardbehandlingen enzymersättningsterapi

(ERT).

Patienter i alla åldrar med Niemann-Picks sjukdom typ C, en potentiellt dödlig sjukdom där

glykosfingolipiderna ansamlas i cellerna i hjärnan och på andra ställen i kroppen. Miglustat

Gen.Orph ges för att behandla sjukdomens neurologiska symtom (symtom som drabbar hjärnan

och nerverna). Symtomen är bland annat nedsatt koordinationsförmåga, problem med

sackaderade (snabba) ögonrörelser som kan leda till nedsatt syn, försenad utveckling, svårigheter

att svälja, minskad muskeltonus, anfall och inlärningssvårigheter.

Miglustat Gen.Orph är ett generiskt läkemedel. Det innebär att Miglustat Gen.Orph innehåller samma

aktiva substans och verkar på samma sätt som ett referensläkemedel som redan är godkänt i EU.

Referensläkemedlet är Zavesca. Mer information om generiska läkemedel finns i dokumentet med

frågor och svar här

Hur används Miglustat Gen.Orph?

Miglustat Gen.Orph finns som kapslar på 100 mg som tas genom munnen. Den rekommenderade

startdosen vid Gauchers sjukdom typ 1 är en kapsel tre gånger om dagen. Vid Niemann-Picks sjukdom

typ C är dosen två kapslar tre gånger om dagen för patienter som är 12 år och äldre. För yngre

patienter beror dosen på deras vikt och längd. Miglustat Gen.Orph är avsett för långtidsbehandling.

Läkemedlet är receptbelagt och behandlingen ska övervakas av läkare med erfarenhet av att behandla

Gauchers sjukdom.

Miglustat Gen.Orph (miglustat)

EMA/890199/2018

Sida 2/2

För mer information om hur du använder Miglustat Gen.Orph, läs bipacksedeln eller tala med läkare

eller apotekspersonal.

Hur verkar Miglustat Gen.Orph?

Den aktiva substansen i Miglustat Gen.Orph, miglustat, blockerar ett enzym som kallas

glukosylceramidsyntas. Detta enzym medverkar i det första skedet av bildandet av glukosylceramid.

Genom att hindra enzymet från att verka kan miglustat minska bildandet av glukosylceramid i cellerna

och på så sätt minska symtomen på Gauchers sjukdom typ 1.

Hur har Miglustat Gen.Orphs effekt undersökts?

Studier av fördelarna och riskerna med den aktiva substansen vid Gauchers sjukdom har redan utförts

med referensläkemedlet Zavesca och behöver inte utföras på nytt med Miglustat Gen.Orph.

Liksom för alla läkemedel lade företaget fram kvalitetsdata över Miglustat Gen.Orph. Företaget har

också visat i en studie att Miglustat Gen.Orph är ”bioekvivalent” med referensläkemedlet. Två

läkemedel är bioekvivalenta när de bildar samma halter av den aktiva substansen i kroppen och

förväntas därmed ha samma effekt.

Vilka är fördelarna och riskerna med Miglustat Gen.Orph?

Eftersom Miglustat Gen.Orph är ett generiskt läkemedel och är bioekvivalent med referensläkemedlet

anses dess fördelar och risker vara desamma som för referensläkemedlet.

Varför är Miglustat Gen.Orph godkänt i EU?

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) fann att det styrkts att Miglustat Gen.Orph i enlighet med

EU:s krav har likvärdig kvalitet och är bioekvivalent med Zavesca. Myndigheten fann därför att

fördelarna är större än de konstaterade riskerna, liksom för Zavesca, och att Miglustat Gen.Orph kan

godkännas för användning i EU.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Miglustat

Gen.Orph?

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska

iaktta för säker och effektiv användning av Miglustat Gen.Orph har tagits med i produktresumén och

bipacksedeln.

Liksom för alla läkemedel övervakas de vetenskapliga uppgifterna för Miglustat Gen.Orph kontinuerligt.

Biverkningar som har rapporterats för Miglustat Gen.Orph utvärderas noggrant och nödvändiga

åtgärder vidtas för att skydda patienterna.

Mer information om Miglustat Gen.Orph

Den 10 november 2017 beviljades Miglustat Gen.Orph ett godkännande för försäljning som gäller i

hela EU.

Mer information om Miglustat Gen.Orph finns på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/miglustat-genorph

. Information om referensläkemedlet finns

också på EMA:s webbplats.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 06-2019.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Miglustat Gen.Orph

100 mg hårda kapslar

miglustat

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även

om de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande

Vad Miglustat Gen.Orph är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du tar Miglustat Gen.Orph

Hur du tar Miglustat Gen.Orph

Eventuella biverkningar

Hur Miglustat Gen.Orph ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Miglustat Gen.Orph

är och vad det används för

Miglustat Gen.Orph innehåller den aktiva substansen miglustat som tillhör en grupp läkemedel som

påverkar metabolism. Det används för att behandla två sjukdomar:

Miglustat Gen.Orph används för att behandla mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1

hos vuxna.

För Gauchers sjukdom typ 1, avlägsnas inte en substans kallad glukosylceramid från din kropp. Den

börjar inlagras i vissa celler som hör till kroppens immunsystem. Detta kan leda till lever- och

mjältförstoring, förändringar i blodet samt skelettsjukdom.

Gauchers sjukdom typ 1 behandlas normalt med enzymersättningsbehandling. Miglustat Gen.Orph

används endast om patienten inte anses lämpad för behandling med enzymersättningsbehandling.

Miglustat Gen.Orph används också för att behandla tilltagande neurologiska symptom vid

sjukdomen Niemann-Pick typ C hos vuxna och barn.

Om du har sjukdomen Niemann-Pick C lagras fetter, såsom glykosphingolipider i dina hjärnceller.

Detta kan leda till störningar i de neurologiska funktionerna såsom långsamma ögonrörelser, balans,

sväljförmåga, minnet och till kramper.

Miglustat Gen.Orph verkar genom att hämma ett enzym som heter ”glukosylceramid syntetas”,

vilket ansvarar för det första steget i tillverkningen av de flesta glykosphingolipider.

2.

Vad du behöver veta innan du tar Miglustat Gen.Orph

Ta inteMiglustat Gen.Orph:

om du är allergisk mot miglustat eller något av övriga innehållsämnen i detta läkemedel (anges

i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med läkare eller apotekspersonal innan du tar Miglustat Gen.Orph

om du har någon njursjukdom

om du har någon leversjukdom

Din läkare kommer att utföra följande kontroller före och under behandling medMiglustat Gen.Orph:

undersökning för att kontrollera nerverna i dina armar och ben

mätning av vitamin B

-värde.

följa din tillväxt om du är ett barn eller ungdom med sjukdomen Niemann-Pick typ C

kontrollera antalet blodplättar

Anledningen till dessa kontroller är att en del patienter har fått stickningar eller domningar i händer

och fötter eller minskat i vikt under behandling med Miglustat Gen.Orph. Kontrollerna gör det lättare

för läkaren att avgöra om dessa problem är på grund av din sjukdom eller något du har haft sedan

tidigare, eller om de beror på biverkningar av Miglustat Gen.Orph (för övriga upplysningar se avsnitt

Om du får diarré, kan din läkare be dig att förändra din kost så att du minskar intaget av mjölksocker

och kolhydrater såsom sackaros (vanligt socker). Läkaren kan också be dig att inte ta Miglustat

Gen.Orph tillsammans med mat. I vissa fall kan läkaren tillfälligt sänka din dos eller förskriva någon

medicin mot diarré (såsom loperamid). Om din diarré inte svarar på dessa åtgärder, eller om du har

något annat problem med magen, skall du rådfråga din läkare. I sådant fall kan din läkare besluta om

ytterligare utredningar.

Manliga patienter bör använda tillförlitlig preventivmetod under behandling med Miglustat

Gen.Orph och i 3 månader efter avslutad behandling.

Barn och ungdomar

Ge inte detta läkemedel till barn och ungdomar (under 18 år) med Gauchers sjukdom typ 1 för det är

inte känt om det fungerar mot den sjukdomen.

Andra läkemedel och Miglustat Gen.Orph

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra

läkemedel.

Tala om för läkare om du tar läkemedel som innehåller imiglukeras, som ibland används samtidigt

som Miglustat Gen.Orph. De kan sänka mängden Miglustat Gen.Orph i din kropp.

Graviditet, amning och fertilitet

Du bör inte ta Miglustat Gen.Orph om du är gravid eller planerar att bli gravid. Din läkare kan ge dig

mer information. Du måste använda säker preventivmetod när du tar Miglustat Gen.Orph. Amma

inte när du tar Miglustat Gen.Orph.

Manliga patienter skall använda pålitliga preventivmetoder under behandling med Miglustat

Gen.Orph och 3 månader efter avslutad behandling.

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga

läkare eller apotekspersonal innan du tar detta läkemdel.

Körförmåga och användning av maskiner

Miglustat Gen.Orph kan få dig att känna dig yr. Kör inte något fordon och använd inga verktyg eller

maskiner om du känner dig yr.

3.

Hur du tar Miglustat Gen.Orph

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare eller apotekspersonal om du är

osäker.

För Gauchers sjukdom typ 1:

för vuxna patienter är den vanliga dosen en kapsel (100 mg) tre

gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll). Detta innebär en daglig maxdos på tre

kapslar (300 mg).

För sjukdomen Niemann-Pick typ C:

För vuxna och ungdomar (över 12 år) är den vanliga

dosen två kapslar (200 mg) tre gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll). Detta innebär

en daglig maxdos på 6 kapslar (600 mg).

För barn

under 12 års ålder

som har sjukdomen Niemann-Pick typ C kommer läkaren att anpassa

dosen.

Om du har problem med njurarna kan du få en lägre startdos. Din läkare kan sänka din dos t.ex. till

en kapsel (100 mg) en eller två gånger om dagen, om du lider av diarré under behandling med

Miglustat Gen.Orph (se avsnitt 4). Din läkare talar om hur länge du kommer att behandlas.

Miglustat Gen.Orph kan tas med eller utan mat. Du bör svälja hela kapseln med ett glas vatten.

Om du har tagit för stor mängd av Miglustat Gen.Orph

Rådgör omedelbart med din läkare om du tagit fler kapslar än du borde. Miglustat Gen.Orph har

använts i kliniska prövningar i doser som är tio gånger högre än den dos som rekommenderas: detta

orsakade en minskning av antalet vita blodkroppar och andra biverkningar liknade dem som beskrivs

i avsnitt 4.

Om du har glömt att ta Miglustat Gen.Orph

Ta nästa kapsel vid vanlig tid. Ta inte dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Miglustat Gen.Orph

Sluta inte ta Miglustat Gen.Orph utan att tala med din läkare.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel kontakta läkare eller apotekspersonal.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Allvarligaste biverkningarna:

Vissa patienter har upplevt stickningar eller domningar i händer och fötter (vanligt

förekommande).

Detta kan vara tecken på perifer neuropati på grund av biverkningar av Miglustat

Gen.Orph eller på grund av redan existerande tillstånd. Din läkare kommer att utföra några kontroller

före och under behandling med Miglustat Gen.Orph för att utvärdera detta (se avsnitt 2).

Om du upplever något av dessa symptom, rådfråga din läkare så snart som möjligt.

Om du får lättare skakningar

, vanligtvis i

händerna,

rådfråga din läkare

så snart som möjligt.

Dessa skakningar försvinner oftast utan att behandlingen måste avbrytas. Ibland behöver din läkare

minska dosen eller avbryta behandlingen med Miglustat Gen.Orph, för att du ska bli av med

skakningarna.

Mycket vanliga

kan drabba mer än 1 av 10 personer

De vanligaste biverkningarna är diarré, gaser, buk- (mag-) smärtor, viktminskning och minskad aptit.

Oroa dig inte

om du minskar något i vikt

när du börjar behandlingen med Miglustat Gen.Orph.

Vanligtvis slutar man att minska i vikt när behandlingen fortgår.

Vanliga

kan drabba upp till 1 av 10 personer

Vanliga biverkningar av behandlingen inkluderar huvudvärk, yrsel, parastesi (stickningar eller

domningar), onormal koordination, hypoestesi (nedsatt känsel), sura uppstötningar (halsbränna),

illamående, förstoppning och kräkningar, svullnad eller obehag från buken (magen) och

trombocytopeni (minskad nivå av blodplättar). De neurologiska symtomen och trombocytopenin kan

orsakas av den underliggande sjukdomen.

Andra möjliga biverkningar

är muskelspasmer eller -svaghet, trötthet, frossa och allmän

sjukdomskänsla, depression, sömnsvårigheter, glömska och minskad libido.

De flesta patienter får en eller flera av dessa biverkningar, vanligtvis i början av behandlingen eller

periodvis under behandlingen. I de flesta fall är biverkningarna milda och försvinner ganska snabbt.

Om någon av dessa biverkningar orsakar problem rådgör med din läkare. Han eller hon kan då

minska dosen av Miglustat Gen.Orph eller föreslå andra mediciner som kan hjälpa till att minska

biverkningarna.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal.

Detta gäller även eventuella

biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via

det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra

till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

5.

Hur Miglustat Gen.Orph

ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen efter ”EXP”. Utgångsdatumet är den sista

dagen i angiven månad.

Detta läkemedel behöver inga särskilda förvaringsanvisningar.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är miglustat 100 mg.

De övriga innehållsämnena är:

natriumstärkelseglykolat (typ A),

povidon (K30),

magnesiumstearat.

gelatin,

titandioxid (E171).

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Miglustat Gen.Orph 100 mg hårda kapslar är vita ogenomskinliga i änden och sidan, hårda

gelatinkapslar, storlek 4, 14,0 mm långa.

En kartong innehåller 12 tryckförpackningar med vardera 7 kapslar, vilket ger totalt 84 kapslar.

Innehavare av godkännande för försäljning:

Gen.Orph

185 Bureaux de la Colline

92213 Saint Cloud Cedex

Frankrike

Tillverkare:

Delpharm Reims

10 rue Colonel Charbonneaux

51100 Reims

Frankrike

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta

läkemedel:

België/Belgique/Belgien

Gen.Orph

Tél/Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Lietuva

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

България

Gen. Orph

Teл: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Luxembourg/Luxemburg

Gen. Orph

Tél/Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Česká republika

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Magyarország

Gen.Orph

Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Danmark

Gen.Orph

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

e-mail: pharmacovigilance@sofus.se

Malta

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Deutschland

Gen. Orph

Tel: +46 (0)8 551 088 34

email: Genorph.DE@sofus.se

Nederland

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Eesti

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Norge

Gen.Orph

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

e-mail: pharmacovigilance@sofus.se

Ελλάδα

Gen. Orph

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Österreich

Gen.Orph

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

España

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Polska

Gen.Orph

Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

France

Gen.Orph

Tél.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Portugal

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Hrvatska

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

România

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Ireland

Gen. Orph

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Slovenija

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Ísland

Gen.Orph

Sími: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : contact@gen-orph.com

Slovenská republika

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Italia

Biovalley Investments Partner (B.I.P.)

Tel: +39 040 899 2219

e.mail: info@biovalleyinvestmentspartner.it

Suomi/Finland

Gen.Orph

Puh/Tel : +46 (0)8 21 54 45

e-mail : pharmacovigilance@sofus.se

Κύπρος

Gen. Orph

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Sverige

Gen.Orph

Tel: +46 (0)8 21 54 45

e-mail: pharmacovigilance@sofus.se

Latvija

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

United Kingdom

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Denna bipacksedel ändrades senast:

månad ÅÅÅÅ

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta

sjukdomar och behandlingar.