Miglustat Gen.Orph

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Miglustat Gen.Orph
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Miglustat Gen.Orph
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • danska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Andre alimentary tract and metabolism produkter,
  • Lækningarsvæði:
  • Gaucher sygdom
  • Ábendingar:
  • Miglustat Gen. Orph er indiceret til oral behandling af voksne patienter med mild til moderat type 1 Gaucher sygdom. Miglustat Gen. Orph kan kun anvendes i behandling af patienter, for hvem enzymsubstitutionsbehandlingen er uegnet. Miglustat Gen. Orph er indiceret til behandling af progressive neurologiske forstyrrelser hos voksne patienter, og pædiatriske patienter med Niemann-picks sygdom type C.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 4

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • autoriseret
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/004366
  • Leyfisdagur:
  • 08-11-2017
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/004366
  • Síðasta uppfærsla:
  • 23-07-2019

Opinber matsskýrsla

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/335911/2019

EMEA/H/C/004366

Miglustat Gen.Orph (miglustat)

Oversigt over Miglustat Gen.Orph, og hvorfor det er godkendt i EU

Hvad er Miglustat Gen.Orph, og hvad anvendes det til?

Miglustat Gen.Orph anvendes til behandling af to arvelige sygdomme, der påvirker den måde, kroppen

håndterer fedt på. Begge sygdomme forårsager en ophobning i kroppen af fedtstoffer, der kaldes

glycosphingolipider. Miglustat Gen.Orph anvendes til behandling af følgende patienter:

voksne (på 18 år og derover) med mild til moderat Gauchers sygdom type 1. Patienter med denne

sygdom mangler et enzym kaldet glucocerebrosidase. Det medfører, at et glycosphingolipid kaldet

glucosylceramid ophobes forskellige steder i kroppen, f.eks. i milten, leveren og knoglerne.

Miglustat Gen.Orph anvendes til patienter, der ikke kan få standardbehandling med

enzymsubstitutionsterapi (ERT)

patienter i alle aldre med Niemann-Picks sygdom type C, en potentielt dødelig sygdom, hvor der

ophobes glycosphingolipider i hjerneceller og celler andre steder i kroppen. Miglustat Gen.Orph

anvendes til behandling af de neurologiske symptomer på sygdommen (symptomer, der påvirker

hjernen og nerverne). Disse omfatter bl.a. tab af koordinationsevne, problemer med "sakkadiske"

(hurtige) øjenbevægelser, der kan føre til nedsat syn, forsinket udvikling, synkebesvær, nedsat

muskeltonus, anfald og indlæringsvanskeligheder.

Miglustat Gen.Orph er et "generisk lægemiddel". Det betyder, at Miglustat Gen.Orph indeholder det

samme aktive stof og virker på samme måde som et "referencelægemiddel", som allerede er godkendt

i EU, og som hedder Zavesca. Der kan indhentes yderligere oplysninger om generiske lægemidler i

dokumentet med spørgsmål og svar her

Hvordan anvendes Miglustat Gen.Orph?

Miglustat Gen.Orph fås som 100 mg-kapsler, der tages gennem munden. Den anbefalede startdosis til

Gauchers sygdom type 1 er én kapsel tre gange dagligt. Til Niemann-Picks sygdom type C er det to

kapsler tre gange dagligt for patienter i alderen 12 år og derover. Til yngre patienter afhænger dosis af

højde og vægt. Miglustat Gen.Orph er beregnet til langtidsbehandling.

Lægemidlet fås kun på recept, og behandlingen bør følges af læger med erfaring i håndtering af

Gauchers sygdom.

Miglustat Gen.Orph (miglustat)

EMA/890199/2018

Side 2/2

Hvis du ønsker mere information om anvendelsen af Miglustat Gen.Orph, kan du læse indlægssedlen

eller kontakte lægen eller apotekspersonalet.

Hvordan virker Miglustat Gen.Orph?

Det aktive stof i Miglustat Gen.Orph, miglustat, blokerer virkningen af enzymet

glucosylceramidsyntase. Dette enzym har betydning for det første trin i dannelsen af glucosylceramid.

Ved at forhindre enzymet i at virke kan miglustat mindske produktionen af glucosylceramid i cellerne

og derved reducere symptomerne på Gauchers sygdom type 1.

Hvordan blev Miglustat Gen.Orph undersøgt?

Der er allerede foretaget studier over det aktive stofs fordele og risici ved godkendt brug med

referencelægemidlet Zavesca, og de behøver ikke blive gentaget for Miglustat Gen.Orph.

Som for alle lægemidler har virksomheden leveret studier vedrørende kvaliteten af Miglustat Gen.Orph.

Virksomheden har også udført et studie, der har vist, at det er "bioækvivalent" med

referencelægemidlet. To lægemidler er bioækvivalente, når de giver de samme niveauer af det aktive

stof i kroppen, og de derfor forventes at have samme effekt.

Hvilke fordele og risici er der forbundet med Miglustat Gen.Orph?

Da Miglustat Gen.Orph er et generisk lægemiddel og er bioækvivalent med referencelægemidlet, anses

dets fordele og risici for at være de samme som for referencelægemidlet.

Hvorfor blev Miglustat Gen.Orph godkendt i EU?

Det Europæiske Lægemiddelagentur konkluderede, at det i overensstemmelse med EU's krav er påvist,

at Miglustat Gen.Orph er af sammenlignelig kvalitet og er bioækvivalent med Zavesca. Det var derfor

agenturets opfattelse, at fordelene ved Miglustat Gen.Orph opvejer de identificerede risici som for

Zavesca, og at det kan godkendes til anvendelse i EU.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Miglustat Gen.Orph?

Der er anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som patienter og

sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Miglustat Gen.Orph.

Som for alle lægemidler bliver data vedrørende brug af Miglustat Gen.Orph løbende overvåget. De

indberettede bivirkninger ved Miglustat Gen.Orph vurderes omhyggeligt, og der træffes de nødvendige

forholdsregler for at beskytte patienterne.

Andre oplysninger om Miglustat Gen.Orph

Miglustat Gen.Orph fik en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele EU den 10. november 2017.

Yderligere information vedrørende Miglustat Gen.Orph findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/miglustat-genorph

. Information om referencelægemidlet

findes også på agenturets websted.

Denne oversigt blev sidst ajourført i 06-2019.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til brugeren

Miglustat Gen.Orph 100 mg hårde kapsler

miglustat

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at tage dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. De kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er mere, De vil vide.

Lægen har ordineret dette lægemiddel til Dem personligt. Lad derfor være med at give

medicinen til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som

De har.

Kontakt lægen eller apotekspersonalet, hvis De får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke

er nævnt her. Se punkt 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal De vide, før De begynder at tage Miglustat Gen.Orph

Sådan skal De tage Miglustat Gen.Orph

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Miglustat Gen.Orph indeholder det aktive stof miglustat, som tilhører en gruppe af lægemidler, som

påvirker stofskiftet.Det anvendes til behandling af to tilstande:

Miglustat Gen.Orph anvendes til behandling af let til moderat Gauchers sygdom, type 1,

hos voksne.

Ved Gauchers sygdom, type 1 er der et stof kaldet glucosylceramid, som ikke fjernes fra kroppen. Det

ophobes i visse celler i kroppens immunsystem. Dette kan medføre forstørrelse af lever og milt,

forandringer i blodet og knoglesygdom.

Den almindelige behandling af Gauchers sygdom, type 1 er enzymsubstitutionsterapi. Miglustat

Gen.Orph anvendes kun, når en patient anses for uegnet til behandling med enzymsubstitutionsterapi.

Miglustat Gen.Orph anvendes også til behandling af fremadskridende neurologiske

symptomer ved Niemann-Picks sygdom, type C, hos voksne og børn.

Hvis De har Niemann-Picks sygdom, type C, ophobes fedt f.eks. glycosphingolipider i cellerne i Deres

hjerne. Det kan resultere i forstyrrelser i neurologiske funktioner som f.eks. langsomme

øjenbevægelser, balance, synkning og hukommelse samt i krampeanfald.

Miglustat Gen.Orph virker ved at hæmme et enzym, som kaldes ’glucosylceramidsyntase’, som er

ansvarlig for det første trin i omdannelsen af de fleste glycosphingolipider.

2.

Det skal De vide, før De begynder at tage Miglustat Gen.Orph

Tag ikke Miglustat Gen.Orph

hvis De er allergisk over for miglustat eller et af de øvrige indholdsstoffer i Miglustat Gen.Orph

(angivet i punkt 6).

Advarsler og forsigtighedsregler

Kontakt lægen eller apotekspersonalet, før De tager Miglustat Gen.Orph,

hvis De lider af en nyresygdom

hvis De lider af en leversygdom

Deres læge vil gennemføre følgende tests, før og under behandling med Miglustat Gen.Orph:

en undersøgelse for at kontrollere nerverne i Deres arme og ben

måling af vitamin B

-niveauerne

kontrollere Deres vækst, hvis De er barn eller ung med Niemann-Picks sygdom, type C

kontrollere antallet af blodplader

Årsagen til disse prøver er, at visse patients har snurren eller følelsesløshed i hænder og fødder, eller

taber i vægt, når de tager Miglustat Gen.Orph. Prøverne vil hjælpe lægen til at beslutte, om disse

virkninger skyldes Deres sygdom eller eksisterende tilstande eller er bivirkninger af Miglustat

Gen.Orph (se pkt. 4 for nærmere oplysninger).

Hvis De har diarré, vil Deres læge måske bede Dem om følgende: At De ændrer Deres kost for at

reducere indtagelsen af lactose og kulhydrater såsom saccharose (sukker), at De ikke tager Miglustat

Gen.Orph sammen med måltider, eller at De nedsætter Deres dosis midlertidigt. I nogle tilfælde vil

lægen ordinere et lægemiddel mod diarré, for eksempel loperamid. Henvend Dem til Deres læge, hvis

Deres diarré ikke reagerer på disse foranstaltninger, eller hvis De har andre maveproblemer. Hvis det er

tilfældet vil Deres læge muligvis beslutte, at der skal gennemføres flere undersøgelser.

Mandlige patienter bør anvende pålidelige præventionsmidler under behandling med Miglustat

Gen.Orph og i 3 måneder efter, at behandlingen er afsluttet.

Børn og unge

Giv ikke denne medicin til børn og unge (under 18 år) med Gauchers sygdom, type 1, da det ikke vides,

om den virker.

Brug af anden medicin sammen med Miglustat Gen.Orph

Fortæl altid lægen eller på apoteket, hvis De tager anden medicin eller har gjort det for nylig. Dette

gælder også medicin, som ikke er købt på recept, f.eks. naturlægemidler og vitaminer og mineraler.

Fortæl det til lægen, hvis De tager lægemidler, der indeholder imiglucerase, som nogle gange bruges

samtidigt med Miglustat Gen.Orph. Imiglucerase kan nedsætte mængden af Miglustat Gen.Orph i

kroppen.

Graviditet, amning og frugtbarhed

De må ikke tage Miglustat Gen.Orph, hvis De er gravid, eller hvis De overvejer at blive gravid. Deres

læge kan give Dem yderligere oplysninger. De skal benytte effektiv prævention, mens De tager

Miglustat Gen.Orph. De må ikke amme, mens De tager Miglustat Gen.Orph.

Mænd skal anvende sikker prævention under behandlingen og i 3 måneder efter, behandlingen med

Miglustat Gen.Orph er afsluttet.

Hvis De er gravid eller ammer, har mistanke om, at De er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal

De spørge Deres læge eller apotekspersonalet til råds, før De tager dette lægemiddel.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Miglustat Gen.Orph kan forårsage svimmelhed. Lad være med at køre bil eller arbejde med værktøj

eller maskiner, hvis De føler Dem svimmel.

3.

Sådan skal De tage Miglustat Gen.Orph

Tag altid lægemidlet nøjagtigt efter lægens anvisning. Er De i tvivl, så spørg lægen eller

apotekspersonalet.

Ved Gauchers sygdom, type 1:

Til voksne er den sædvanlige dosis én kapsel (100 mg) tre

gange dagligt (morgen, eftermiddag og aften). Det vil sige maksimalt tre kapsler (300 mg) om

dagen.

Ved Niemann-Picks sygdom, type C:

Til voksne og unge (over 12 år) er den sædvanlige dosis

på to kapsler (200 mg) tre gange dagligt (morgen, eftermiddag og aften). Det vil sige maksimalt seks

kapsler (600 mg) om dagen.

Lægen vil tilpasse dosis hos børn

under 12 år

med Niemann-Picks sygdom, type C.

Hvis De har problemer med Deres nyrer, skal De muligvis starte med en lavere dosis. Hvis De lider af

diarré under behandlingen med Miglustat Gen.Orph, vil Deres læge muligvis sætte Deres dosis ned,

f.eks. til én kapsel (100 mg) én eller to gange dagligt (se pkt. 4). Deres læge vil fortælle Dem, hvor

længe behandlingen skal vare.

Miglustat Gen.Orph kan tages sammen med eller uden mad. De skal synke kapslen hel med et glas

vand.

Hvis De har taget for mange Miglustat Gen.Orph

Hvis De tager flere kapsler, end De har fået besked på, skal De straks søge læge. Miglustat Gen.Orph er

blevet anvendt i kliniske forsøg med doser, der var ti gange højere, end den anbefalede dosis: Dette

medførte et fald i antallet af hvide blodlegemer og andre bivirkninger svarende til dem, der er beskrevet

i pkt. 4.

Hvis De har glemt at tage Miglustat Gen.Orph

Tag den næste kapsel til sædvanlig tid. De må ikke tage en dobbeltdosis som erstatning for den glemte

dosis.

Hvis De holder op med at tage Miglustat Gen.Orph

Stop ikke med at tage Miglustat Gen.Orph uden at rådføre Dem med lægen.

Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er noget De er i tvivl om.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Mest alvorlige bivirkninger:

Nogle patienter har haft snurren eller følelsesløshed i hænder og fødder (almindelig bivirkning)

Dette kan være tegn på perifer neuropati, som skyldes bivirkninger af Miglustat Gen.Orph, eller det kan

være på grund af eksisterende lidelser. Deres læge vil gennemføre nogle prøver før og under

behandling med Miglustat Gen.Orph for at bedømme dette (se punkt 2).

Hvis De får nogle af disse bivirkninger, skal De søge rådgivning hos lægen så hurtigt som muligt.

Hvis De får

let rysten,

sædvanligvis

af hænderne, skal De søge rådgivning hos lægen

så hurtigt

som muligt. Denne rysten forsvinder ofte, uden at det er nødvendigt at stoppe behandlingen. Af og til

vil det være nødvendigt for lægen at nedsætte dosis eller stoppe behandlingen med Miglustat Gen.Orph

for at stoppe denne rysten.

Meget almindelige bivirkninger

kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 behandlede

De almindeligste bivirkninger er diarré, flatulens (luft i maven), mavesmerter, vægttab og nedsat

appetit.

Hvis De taber i vægt

, når De starter behandling med Miglustat Gen.Orph, skal De ikke blive

bekymret. Normalt ophører vægttabet ved fortsat behandling.

Almindelige bivirkninger

kan forekomme hos op til 1 ud af 10 behandlede

Almindelige bivirkninger af behandlingen omfatter hovedpine, svimmelhed, paræstesi (snurrende

fornemmelse eller følelsesløshed), koordinationsforstyrrelser, hypoæstesi (nedsat følesans),

fordøjelsesbesvær (halsbrand), kvalme (utilpashed), forstoppelse og opkastning, hævelse eller ubehag i

underlivet (maven) og trombocytopeni (nedsat antal blodplader). De neurologiske symptomer og

trombocytopeni kan skyldes den underliggende sygdom.

Andre mulige bivirkninger er muskelkramper eller -svaghed, træthed, kulderystelser og utilpashed,

depression, søvnbesvær, glemsomhed og nedsat lyst til sex (libido).

De fleste patienter oplever en eller flere af disse bivirkninger, i reglen i starten af behandlingen eller

med mellemrum under behandlingen. De fleste tilfælde er lette og forsvinder ret hurtigt. Hvis nogle af

disse bivirkninger giver anledning til problemer, skal De rådføre Dem med lægen. Han eller hun kan

nedsætte Deres dosis af Miglustat Gen.Orph eller anbefale anden medicin, der kan hjælpe med at

kontrollere bivirkningerne.

Indberetning af bivirkninger

Hvis De oplever bivirkninger, bør De tale med Deres læge eller apoteket. Dette gælder også mulige

bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. De eller Deres pårørende kan også

indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i

Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan De hjælpe med at fremskaffe mere information

om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på pakningen efter Exp. Udløbsdatoen er den sidste

dag i den nævnte måned.

Dette lægemiddel kræver ingen særlige forholdsregler vedrørende opbevaringen.

Spørg på apoteket, hvordan De skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må De ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Miglustat Gen.Orph indeholder:

Aktivt stof:

miglustat 100 mg.

Øvrige indholdsstoffer:

Natriumstivelsesglycolat (type A)

Povidon (K30)

Magnesiumstearat

Gelatine

Titandioxid (E171)

Udseende og pakningsstørrelser

Miglustat Gen.Orph 100 mg fås som hårde kapsler med en hvid uigennemsigtig overdel og underdel;

kapslerne er fremstillet af hård gelatine, og de har str. 4 og en længde på 14 mm.

Æske med 12 blisterpakninger hver indeholdende 7 kapsler, hvilket giver 84 kapsler i alt.

Indehaver af markedsføringstilladelsen:

Gen.Orph

185 Bureaux de la Colline

92213 Saint Cloud Cedex

Frankrig

Fremstiller:

Delpharm Reims

10 rue Colonel Charbonneaux

51100 Reims

Frankrig

Hvis De ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal De henvende Dem til den lokale

repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

België/Belgique/Belgien

Gen.Orph

Tél/Tel:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Lietuva

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

България

Gen. Orph

Teл: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Luxembourg/Luxemburg

Gen. Orph

Tél/Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Česká republika

Gen. Orph

Tel:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Magyarország

Gen.Orph

Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail:

contact@gen-orph.com

Danmark

Gen.Orph

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

e-mail: pharmacovigilance@sofus.se

Malta

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Deutschland

Gen. Orph

Tel: +46 (0)8 551 088 34

email: Genorph.DE@sofus.se

Nederland

Gen.Orph

Tel:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Eesti

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Norge

Gen.Orph

Tlf: +46 (0)8 21 54 45

e-mail: pharmacovigilance@sofus.se

Ελλάδα

Gen. Orph

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

email:

contact@gen-orph.com

Österreich

Gen.Orph

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail:

contact@gen-orph.com

España

Gen. Orph

Tel:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Polska

Gen.Orph

Tel.:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

France

Gen.Orph

Tél.: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : contact@gen-orph.com

Portugal

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail:

contact@gen-orph.com

Hrvatska

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : contact@gen-orph.com

România

Gen.Orph

Tel:

+33 (0)1 47 71 04 50

e-mail: contact@gen-orph.com

Ireland

Gen. Orph

Tel : +33 (0)1 47 71 04 50

email: contact@gen-orph.com

Slovenija

Gen. Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

email:

contact@gen-orph.com

Ísland

Gen.Orph

Sími: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : contact@gen-orph.com

Slovenská republika

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail:

contact@gen-orph.com

Italia

Biovalley Investments Partner (B.I.P.)

Tel: +39 040 899 2219

e.mail:info@biovalleyinvestmentspartner.it

Suomi/Finland

Gen.Orph

Puh/Tel : +46 (0)8 21 54 45

e-mail : pharmacovigilance@sofus.se

Κύπρος

Gen. Orph

Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50

email:

contact@gen-orph.com

Sverige

Gen.Orph

Tel: +46 (0)8 21 54 45

e-mail : pharmacovigilance@sofus.se

Latvija

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail : contact@gen-orph.com

United Kingdom

Gen.Orph

Tel: +33 (0)1 47 71 04 50

e-mail:

contact@gen-orph.com

Denne indlægsseddel blev senest ændret:

{måned ÅÅÅÅ}

De kan finde yderligere oplysninger om Miglustat Gen.Orph på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside: http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme

og om, hvordan de behandles.