Country: Evrópusambandið
Tungumál: rúmenska
Heimild: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Agenți de modificare a lipidelor
Hyperlipoproteinemia tip I
Glybera este indicat pentru pacienții adulți diagnosticați cu deficiență de lipază lipoproteinică familială (LPLD) și care suferă de atacuri de pancreatită severă sau multiplă în ciuda restricțiilor legate de grăsimi alimentare. Diagnosticul LPLD trebuie confirmat prin teste genetice. Indicația este limitată la pacienții cu niveluri detectabile de proteine LPL.
Revision: 8
retrasă
2012-10-25
28 B. PROSPECTUL Medicamentul nu mai este autorizat 29 PROSPECT: INFORMAŢII PENTRU UTILIZATOR GLYBERA 3 × 10 12 COPII GENOMICE/ML SOLUŢIE INJECTABILĂ Alipogen tiparvovec Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Puteţi să fiţi de ajutor raportând orice reacţii adverse pe care le puteţi avea. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacţiilor adverse. CITIŢI CU ATENŢIE ŞI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A ÎNCEPE SĂ UTILIZAŢI ACEST MEDICAMENT DEOARECE CONŢINE INFORMAŢII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ. - Păstraţi acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiţi. - Dacă aveţi orice întrebări suplimentare, adresaţi-vă medicului dumneavoastră. - Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. - Aţi primit de la medicul dumneavoastră un card destinat pacientului. Citiţi-l cu atenţie şi urmaţi instrucţiunile aferente. - Trebuie să prezentaţi acest card personalului medico-sanitar (medic, asistentă) la consultaţii sau în caz de spitalizare. Vezi pct. 4. CE GĂSIŢI ÎN ACEST PROSPECT : 1. Ce este Glybera şi pentru ce se utilizează 2. Ce trebuie să ştiţi înainte să vi se administreze Glybera 3. Cum vi se administrează Glybera 4. Reacţii adverse posibile 5. Cum se păstrează Glybera 6. Conţinutul ambalajului şi alte informaţii 1. CE ESTE GLYBERA ŞI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ Glybera conţine alipogen tiparvovec, un medicament pentru terapie genică care funcţionează prin eliberarea unei gene în organism pentru a corecta un deficit genetic. Acesta aparţine unui grup de medicamente cunoscute sub numele de medicamente care modifică profilul lipidic. Glybera este utilizat pentru tratamentul unei afecţiuni ereditare specifice cunoscută sub numele de „deficit de lipoproteinlipază (DLPL)”. Lipoproteinl Lestu allt skjalið
1 ANEXA I REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI Medicamentul nu mai este autorizat 2 Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate. Vezi pct. 4.8 pentru modul de raportare a reacţiilor adverse. 1. DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI Glybera 3 × 10 12 copii genomice/ml soluţie injectabilă 2. COMPOZIŢIA CALITATIVĂ ŞI CANTITATIVĂ 2.1 DESCRIERE GENERALĂ Alipogen tiparvovec conţine varianta genică LPL S447X a lipoproteinlipazei umane (LPL) într-un vector. Vectorul cuprinde o capsulă proteică derivată din serotipul 1 al virusului adenoasociat (VAA1), promotorul citomegalovirusului (CMV), un element de reglare posttranscripţională a virusului hepatitei la marmota americană şi fragmentele repetitive terminale inversate derivate din VAA2. Alipogen tiparvovec este fabricat prin utilizarea celulelor de insecte şi prin tehnologia baculovirusurilor recombinante. 2.2 COMPOZIŢIA CALITATIVĂ ŞI CANTITATIVĂ Fiecare flacon de alipogen tiparvovec conţine 1 ml soluţie care poate fi extrasă, aceasta conţinând 3 × 10 12 copii genomice (cg). Fiecare ambalaj specific fiecărui pacient conţine o cantitate suficientă de flacoane pentru administrarea unei doze de 1 x 10 12 LPL S447X cg/kg greutate corporală pentru fiecare pacient. Excipienţi cu efect cunoscut: Acest medicament conţine 47,5 mg sodiu per administrare când sunt folosite 27 de locuri pentru injectare până la 105,6 mg sodiu per administrare când sunt folosite 60 de locuri pentru injectare. Pentru lista tuturor excipienţilor, vezi pct. 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICĂ Soluţie injectabilă. Soluţie limpede până la uşor opalescentă, incoloră. 4. DATE CLINICE 4.1 INDICAŢII TERAPEUTICE Glybera este indicat pentru pacienţi adulţi diagnosticaţi cu deficit familial de lipoproteinlipază (DLPL) şi care suferă de episoade sever Lestu allt skjalið