Carbaglu

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Carbaglu
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Carbaglu
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • sænska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
  • Lækningarsvæði:
  • Amino Acid Metabolism, Medfödda Fel, Propionsyra Acidemia
  • Ábendingar:
  • Carbaglu är indicerat för behandling av: hyperammonaemia på grund av N-acetylglutamate-syntas främsta brist., hyperammonaemia på grund av isovaleric acidaemia;, hyperammonaemia på grund av methymalonic acidaemia;, hyperammonaemia på grund av propionsyra acidaemia.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 17

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • auktoriserad
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Leyfisdagur:
  • 23-01-2003
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Síðasta uppfærsla:
  • 27-07-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Carbaglu

kargluminsyra

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Carbaglu.

Det förklarar hur Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit

fram till sitt yttrande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur

läkemedlet ska användas

Vad är Carbaglu?

Carbaglu är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen kargluminsyra. Det finns som

dispergerbara tabletter. Dispergerbar innebär att tabletterna kan lösas upp i vatten.

Vad används Carbaglu för?

Carbaglu används för att behandla hyperammonemi (höga nivåer av ammoniak i blodet) hos patienter

med följande metaboliska sjukdomar:

Brist på N-acetylglutamatsyntas (NAGS). Patienter med denna kroniska sjukdom lider brist på ett

leverenzym som kallas NAGS. NAGS hjälper normalt till att bryta ner ammoniak. Om enzymet inte

finns kan ammoniak inte brytas ned och det ansamlas i blodet.

Vissa organiska acidemier (isovalerisk acidemi, metylmalonisk acidemi och propionisk acidemi) där

patienterna saknar vissa enzymer som medverkar i nedbrytningen av proteiner

(proteinmetabolism).

Eftersom antalet patienter med dessa sjukdomar är litet betraktas sjukdomarna som sällsynta och

Carbaglu har klassificerats som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) vid

olika tillfällen (se nedan).

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Carbaglu?

Behandlingen med Carbaglu ska påbörjas av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med

ämnesomsättningssjukdomar.

För patienter med NAGS-brist kan behandlingen påbörjas redan första dagen i livet och läkemedlet ges

till patienten resten av livet. För patienter med organiska acidemier påbörjas behandlingen när

patienten har en hyperammonemikris och den fortsätter tills krisen är över.

Den första dagliga dosen ska vara 100 mg per kilo kroppsvikt, men upp till 250 mg/kg kan ges vid

behov. Dosen skall sedan justeras för att bibehålla normala ammoniaknivåer i blodet. Tabletterna ska

lösas upp i en liten mängd vatten innan de ges till patienten. De kan lätt delas i två lika halvor.

Hur verkar Carbaglu?

Ammoniak som ansamlas i blodet är giftig för kroppen, särskilt för hjärnan. Carbaglu är i strukturen

mycket lik N-acetylglutamat, som aktiverar ett enzym som bryter ned ammoniak. Carbaglu hjälper

därför till att bryta ned ammoniak och sänker ammoniaknivåerna i blodet, och dess toxiska effekt.

Hur har Carbaglus effekt undersökts?

Carbaglus effekt har studerats hos 20 patienter. Av dessa hade 12 NAGS-brist och hade i genomsnitt

behandlats i ca tre år. De övriga åtta patienterna behandlades för hyperammonemi av annan orsak.

Företaget lade också fram information från den publicerade litteraturen för ytterligare fyra patienter

som behandlats med den aktiva substansen i Carbaglu.

Carbaglus effekt har också studerats hos 57 patienter (ungefär två tredjedelar var nyfödda) med

isovalerisk acidemi, metylmalonisk acidemi och propionisk acidemi och som behandlades med Carbaglu

under hyperammonemikriser.

I samtliga studier var huvudeffektmåttet förändringen av ammoniaknivåerna i blodet.

Vilken nytta har Carbaglu visat vid studierna?

Hos patienter med NAGS-brist återgick ammoniaknivåerna till de normala efter behandling med

Carbaglu. Patienter som fick Carbaglu kunde hållas stabila utan dietrestriktioner eller användning av

andra läkemedel.

För patienter med isovalerisk acidemi, metylmalonisk acidemi och propionisk acidemi innebar Carbaglu

också en minskning av ammoniaknivåerna i blodet efter i genomsnitt 5,5 dagars behandling.

Vilka är riskerna med Carbaglu?

Den vanligaste biverkningen (uppträder hos 1–10 patienter av 100) är ökad svettning. Förteckningen

över samtliga biverkningar som rapporterats för Carbaglu finns i bipacksedeln.

Carbaglu ska inte ges till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot kargluminsyra eller

något annat innehållsämne. Carbaglu får inte ges till kvinnor som ammar.

Varför har Carbaglu godkänts?

CHMP fann att Carbaglu kunde sänka nivåerna av ammoniak i blodet till det normala och fann att

fördelarna med Carbaglu är större än riskerna. Kommittén rekommenderade att Carbaglu skulle

godkännas för försäljning.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Sida 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Sida 3/3

Mer information om Carbaglu

Den 24 januari 2003 beviljade Europeiska kommissionen Orphan Europe ett godkännande för

försäljning av Carbaglu som gäller i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning gäller utan

tidsbegränsning.

Sammanfattningen av yttrandet om Carbaglu från Kommittén för särläkemedel finns på EMA:s

webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations (NAGS-brist

: 18

oktober 2000; isovalerisk acidemi

: 7 november 2008; metylmalonisk acidemi: 7 november 2008;

propionisk acidemi

: 7 november 2008).

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports

. Mer information

om behandling med Carbaglu finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller ditt apotek.

Denna sammanfattning aktualiserades senast 05-2011.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. BIPACKSEDEL

BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL ANVÄNDAREN

Carbaglu 200 mg dispergerbara tabletter

Cargluminsyra

Läs noga igenom hela denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel.

Spara denna bipacksedel Du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor vänd dig till din läkare eller farmaceut.

Detta läkemedel har ordinerats åt dig personligen. Du bör inte ge det vidare till andra. Det kan

skada dem, även om de uppvisar symptom som liknar dina.

Om några biverkningar blir värre eller om du märker några biverkningar som inte nämns i

denna information, kontakta läkare eller apotekspersonal.

I denna bipacksedel finner du information om:

Vad Carbaglu är och vad det används för

Innan du tar Carbaglu

Hur du tar Carbaglu

Eventuella biverkningar

Hur Carbaglu ska förvaras

Övriga upplysningar

1.

VAD CARBAGLU ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR

Carbaglu kan bidra till att eliminera kraftigt förhöjda ammoniaknivåer i plasma (ökat innehåll av

ammoniak i blodet). Ammoniak är särskilt toxiskt för hjärnan och kan, i allvarliga fall, leda till nedsatt

medvetandenivå och koma. Höga ammoniakvärden (hyperammonemi) kan bero på

brist på ett specifikt leverenzym, N-acetylglutamatsyntas. Patienter med denna sällsynta

sjukdom är inte i stånd att eliminera restprodukter av kväve som bildas efter intag av protein.

Sjukdomen kvarstår under den drabbade patientens hela livstid och behovet av denna

behandling är därför livslångt.

isovalerisk acidemi, metylmalonisk acidemi och propionisk acidemi. Patienter som lider av

någon av dessa sjukdomar behöver behandling under hyperammonemikrisen.

2.

INNAN DU TAR CARBAGLU

Ta inte Carbaglu:

Du får inte ta Carbaglu om du är överkänslig (allergisk) mot cargluminsyra eller något av de övriga

innehållsämnena i Carbaglu.

Använd inte Carbaglu om du ammar.

Var särskilt försiktig med Carbaglu:

Carbaglu behandling bör inledas under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av

metaboliska sjukdomar.

Din läkare kommer att utvärdera hur du svarar på behandlingen med cargluminsyra innan någon

långtidsbehandling påbörjas.

Dosen bör justeras individuellt för att upprätthålla normala plasmanivåer av ammoniak.

Din läkare kommer eventuellt att föreskriva tillägg av arginin eller att begränsa ditt intag av protein.

För att följa upp ditt tillstånd och din behandling kan din läkare behöva undersöka dig regelbundet med

avseende på lever, njurar, hjärta och blod.

Användning av andra läkemedel

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar eller nyligen har tagit andra läkemedel, även

receptfria sådana.

Användning av Carbaglu med mat och dryck

Carbaglu ska intas via munnen före måltid eller matning.

Tabletterna ska lösas upp i minst 5 till 10 ml vatten och intas omedelbart. Suspensionen har en lätt

syrlig smak.

Graviditet och amning

Effekterna av Carbaglu på graviditet och foster är ej kända. Rådfråga din läkare om du är gravid eller

planerar att bli gravid.

Utsöndrandet av cargluminsyra till bröstmjölk har ej studerats hos kvinnor. Men eftersom man har

visat förekomst av cargluminsyra i mjölken hos digivande råttor, med risk för toxiska effekter på de

matade ungarna, skall du inte amma ditt barn om du tar Carbaglu.

Körförmåga och användning av maskiner

Effekter på förmågan att framföra motorfordon och använda maskiner är inte kända.

3.

HUR DU TAR CARBAGLU

Ta alltid Carbaglu precis som din läkare har informerat dig. Rådfråga din läkare eller farmaceut om du

är osäker.

Vanlig dos:

Den inledande dagliga dosen är vanligtvis 100 mg per kilo kroppsvikt, upp till maximalt av 250 mg

per kilo kroppsvikt (om du exempelvis väger 10 kg ska du ta 1 g per dag eller 5 tabletter).

På lång sikt varierar den dagliga dosen vanligtvis mellan 10 mg och 100 mg per kilo kroppsvikt för

patienter som har brist på N-acetylglutamatsyntas.

Din läkare fastställer lämplig dos för dig för att bibehålla normala ammoniaknivåer i blodet.

Carbaglu ska ENDAST ges via munnen eller via ventrikelsond (med en spruta, om det behövs).

Om patienten är i hyperammonemisk koma ges Carbaglu genom att snabbt pressa dosen genom en

spruta via den sond som lagts in för näringstillförsel.

Om du har tagit för stor mängd av Carbaglu

Rådfråga din läkare eller apotekspersonalen.

Om du har glömt att ta Carbaglu

Ta inte dubbla doser för att kompensera de doser du glömt.

Om du slutar att ta Carbaglu

Sluta inte att ta Carbaglu utan att informera din läkare.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel kontakta läkare och apotekspersonal.

4.

EVENTUELLA BIVERKNINGAR

Liksom alla läkemedel kan Carbaglu orsaka biverkningar men alla användare behöver inte få dem.

Nedanstående biverkningar har rapporterats enligt följande: mycket vanliga (uppträder hos minst 1 av

10 patienter), vanliga (uppträder hos minst 1 av 100 patienter), mindre vanliga (uppträder hos minst 1

av 1 000 patienter), sällsynta (uppträder hos minst 1 av 10 000 patienter), mycket sällsynta (uppträder

hos minst 1 av 100 000 patienter) och har rapporterats (förekommer hos ett okänt antal användare).

Vanliga: ökad svettning

Mindre vanliga: bradykardi (minskad hjärtfrekvens), diarré, feber, ökade transaminaser och

kräkning

Har rapporterats: utslag

Om några biverkningar blir värre eller om du märker några biverkningar som inte nämns i denna

information, kontakta läkare eller apotekspersonal.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även biverkningar som inte

nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via det nationella

rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka

informationen om läkemedels säkerhet.

5.

HUR CARBAGLU SKA FÖRVARAS

Förvaras utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på tablettburken.

Förvaras i kylskåp (2

Efter att burken har öppnats: Förvaras i skydd för kyla. Förvaras vid högst 30

Tillslut förpackningen väl. Fuktkänsligt.

Skriv datumet för öppning på tablettburken. Kassera 3 månader efter att förpackningen öppnats.

6.

ÖVRIGA UPPLYSNINGAR

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är cargluminsyra. Varje tablett innehåller 200 mg cargluminsyra.

Övriga innehållsämnen är mikrokristallin cellulosa, natriumlaurilsulfat, hypromellos,

kroskarmellosnatrium, vattenfri kolloidal kiseldioxid, natriumstearylfumarat.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Carbaglu 200 mg tablett är en avlång tablett med fyra präglingar på den ena sidan med tre brytskåror.

Carbaglu finns i plastförpackningar med 5, 15 och 60 tabletter som försluts med ett barnsäkert lock.

Innehavare av godkännande för försäljning

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrike

Tel: +33 1 4773 6458

Fax: +33 1 4900 1800

Tillverkare

Orphan Europe SARL

Immeuble ”Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Frankrike

eller

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Frankrike

Ytterligare upplysningar om detta läkemedel kan erhållas hos den nationella representanten för

innehavaren av godkännandet för försäljning.

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe 6$5/

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

France

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Recordati AB.

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

United Kingdom

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Denna bipacksedeln godkändes senast den {datum}

Information om detta läkemedel finns tillgänglig på Europeiska läkemedelsmyndighetens hemsida

http://www.ema.europa.eu

liksom

länkar

till

andra

hemsidor

rörande

sällsynta

sjukdomar

behandlingar.