Carbaglu

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Carbaglu
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Carbaglu
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • búlgarska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
  • Lækningarsvæði:
  • Метаболизъм На Аминокиселини, Вродени, Пропионовая Ацидемия
  • Ábendingar:
  • Carbaglu е показан при лечението на: hyperammonaemia връзка до n-acetylglutamate-синтазы първичен дефицит;, hyperammonaemia поради изовалериановой acidaemia;, hyperammonaemia поради methymalonic acidaemia;, hyperammonaemia за сметка на пропионова acidaemia.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 17

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • упълномощен
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Leyfisdagur:
  • 23-01-2003
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Síðasta uppfærsla:
  • 27-07-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

Резюме на EPAR за обществено ползване

Carbaglu

carglumic acid

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa

Carbaglu. В него се разяснява оценката на Комитета по лекарствените продукти за хуманна

употреба (CHMP) относно лекарството, на която Комитетът основава становище за издаване на

разрешение за употреба и препоръки относно условията на употреба за Carbaglu.

Какво представлява Carbaglu?

Carbaglu е лекарство, съдържащо активното вещество карглумова киселина (carglumic acid).

Предлага се под формата на диспергиращи се таблетки. „Диспергиращи се“ означава, че

таблетките могат да се разтварят (смесват) във вода.

За какво се използва Carbaglu?

Carbaglu се използва за лечение на хиперамонемия (високо съдържание на амоняк) при пациенти

със следните метаболитни заболявания:

недостиг на N-ацетилглутамат синтаза (NAGS). При пациенти с това хронично заболяване има

недостиг на ензима NAGS, който обикновено спомага за разграждане на амоняка

Когато този

ензим липсва, амонякът не може да се разгражда и се натрупва в кръвта;

някои органични ацидемии (изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия и

пропионова ацидемия), при които пациентите имат недостиг на определени ензими,

участващи в метаболизма на протеините.Тъй като броят на пациентите с тези заболявания е

малък, те се смятат за „редки“ и Carbaglu е определен за „лекарство сирак“ (лекарство,

използвано при редки заболявания) на раз

лични дати (вж. по-долу).

Лекарствен продукт, отпускан по лекарско предписание.

Как да използвате Carbaglu?

Лечението с Carbaglu трябва да се започне от лекар с опит в лечението на пациенти с

метаболитни заболявания.

При недостиг на NAGS лечението започва през първия ден от живота на пациента, а лекарството

се прилага през целия му живот. При органични ацидемии лечението започва, когато пациентът

получи хиперамонемична криза и продължава до преминаване на кризата.

Началната дневна доза Carbagl

u трябва да бъде 100 mg на килограм телесно тегло, като може да

достигне 250 mg/kg, ако е необходимо. След това дозата трябва да се коригира, за да се

поддържат нормални плазмени нива на амоняка. Преди да се дадат на пациента, таблетките се

разтварят (смесват) в малко вода. Таблетките могат лесно да бъдат разчупени на две равни

половини.

Как действа Carbaglu?

Когато се натрупа в кръвта, амонякът е токсичен за организма, особено за мозъка. Carbaglu е

структурно подобен на N-ацетилглутамат, който активира разграждащия амоняка ензим. По този

начин Carbaglu помага за разграждането на амоняка, като намалява плазмените нива на амоняка

и токсичните му ефекти.

Как е проучен Carbaglu?

Carbaglu е проучен при 20 пациенти, 12 от които са с недостиг на N-ацетилглутамат синтаза и са

лекувани средно за около три години. Останалите осем пациенти са лекувани за хиперамонемия,

дължаща се на други причини. Компанията е представила също информация от публикуваната

литература относно още четирима пациенти, лекувани с активното вещество в Carbaglu.

Carbaglu е проу

чен и при 57 пациенти (около две трети са новородени бебета) с изовалерианова

ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия, лекувани с Carbaglu при

хиперамонемични кризи.

Във всички проучвания основната мярка за ефективност е промяната на плазмените нива на

амоняка.

Какви ползи от Carbaglu са установени в проучванията?

При пациенти с недостиг на NAGS след лечение с Carbaglu нивата на амоняк се нормализират.

Лекуваните с Carbaglu пациенти остават стабилни, без да са необходими ограничения в храненето

или употреба на други лекарства.

При пациенти с изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия,

Carbaglu също води до намаляване на плазмените нива на амоняк след лечение от 5,5

дни средно.

Какви са рисковете, свързани с Carbaglu?

Най-честата нежелана реакция при Carbaglu (наблюдавана при 1 до 10 от 100 пациенти) е

повишено изпотяване. За пълния списък на всички наблюдавани при Carbaglu нежелани реакции

– вижте листовката.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Страница 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Страница 3/3

Carbaglu е противопоказан за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични

реакции) към карглумова киселина или някоя от другите съставки. Carbaglu не трябва да се

използва при кърмещи жени.

Какви са основанията за одобряване на Carbaglu?

CHMP заключава, че Carbaglu е ефективен за намаляване на амоняка в кръвта до нормални нива,

и решава, че ползите от Carbaglu са по-големи от рисковете. Комитетът препоръчва на Carbaglu

да бъде издадено разрешение за употреба.

Допълнителна информация за Carbaglu:

Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в Европейския съюз за Carbaglu

на Orphan Europe на 24 януари 2003 г. Разрешението за употреба е безсрочно.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Carbaglu може да се намери

на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations (недостиг на NAGS

: 18 октомври 2000 г.; изовалерианова ацидемия : 7 ноември

2008 г.; метилмалонова

ацидемия: 7 ноември 2008 г.; пропионова ацидемия: 7 ноември 2008 г.).

Пълният текст на EPAR относно Carbaglu може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. За повече

информация относно лечението с Carbaglu – прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 05-2011.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

Б. ЛИСТОВКА

ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Carbaglu 200 mg диспергиращи се таблетки

Карглумова киселина

(Carglumic acid)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство.

Запазете тази листовка. Може да имате нужда да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо от това, че техните симптоми са същите както Вашите.

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна, или забележите други,

неописани

тази

листовка

нежелани

реакции,

моля

уведомете

Вашия

лекар

или

фармацевт.

В тази листовка:

Какво представлява Carbaglu и за какво се използва

Преди да приемете Carbaglu

Как да приемате Carbaglu

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Carbaglu

Допълнителна информация

1.

КАКВО ПРЕДСТАВЛЯВА CARBAGLU И ЗА КАКВО СЕ ИЗПОЛЗВА

Carbaglu може да помогне за премахване на прекомерно високите плазмени нива на амоняк

(повишено ниво на амоняк в кръвта). Амонякът е особено токсичен за мозъка и води, в тежки

случаи, до загуба на съзнанието и до кома.

Хиперамонемията може да се дължи на

липсата на специфичния чернодробен ензим N-ацетилглутамат синтаза. Пациентите с

това рядко заболяване не могат да отделят разградния азотен продукт, който се

натрупва след консумиране на протеини.

Заболяването продължава през целия живот на пациента и следователно нуждата от това

лечение е пожизнена.

изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия.

Пациентите, страдащи от някое от тези заболявания, имат нужда от лечение по време на

хиперамонемична криза.

2.

ПРЕДИ ДА ПРИЕМЕТЕ CARBAGLU

Не приемайте Carbaglu:

Не приемайте Carbaglu, ако сте свръхчувствителни (алергични) към карглумова киселина или

към някоя от останалите съставки на Carbaglu.

Не приемайте Carbaglu, ако кърмите.

Обърнете специално внимание при лечението с Carbaglu:

Лечението с Carbaglu трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Вашият лекар ще прецени индивидуалната ви реакция към карглумова киселина, преди да

предприеме каквото и да било дългосрочно лечение.

Дозата трябва да се адаптира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняк.

Вашият лекар може да Ви предпише допълнително аргинин или да ограничи приема на

протеини.

За да следи състоянието и лечението Ви, Вашият лекар може да изследва редовно черния дроб,

бъбреците, сърцето и кръвта Ви.

Прием на други лекарства

Моля информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате или наскоро сте приемали

други лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта.

Прием на Carbaglu с храни и напитки

Carbaglu трябва да се приема през устата преди хранене.

Таблетките трябва да се диспергират в най-малко 5 до 10 ml вода и да се приемат веднага.

Суспензията има леко кисел вкус.

Бременност и кърмене

Ефектите на Carbaglu върху бременността и нероденото дете са неизвестни. Моля,

консултирайте се с Вашия лекар, ако сте бременна или възнамерявате да забременеете.

Екскретирането на карглумова киселина в кърмата не е проучено при жените. Независимо от

това, тъй като е доказано, че карглумова киселина присъства в млякото на лактиращи плъхове с

потенциално токсични ефекти върху кърмените от тях малки, Вие не трябва да кърмите бебето

си, ако приемате Carbaglu.

Шофиране и работа с машини

Ефектите върху способността за шофиране и работа с машини са неизвестни.

3.

КАК ДА ПРИЕМАТЕ CARBAGLU

Винаги приемайте Carbaglu точно както Ви е казал Вашия лекар. Ако не сте сигурни в нещо,

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Обичайната доза:

Първоначалната дневна доза е обикновено 100 mg на килограм телесно тегло, до максимум

250 mg на килограм телесно тегло (например, при тегло 10 kg, трябва да се приема по 1g на ден

или 5 таблетки),

За пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза в дългосрочен план дневната доза

обикновено варира от 10 mg до 100 mg на килограм телесно тегло.

Вашият лекар ще определи подходящата за Вас доза, за да се поддържат нормални нива на

амоняк в кръвта Ви.

Carbaglu трябва да се прилага САМО през устата или чрез поставена в стомаха назогастрална

сонда, използвана за хранене (като се използва спринцовка, ако е необходимо).

Когато пациентът е в хиперамонемична кома, Carbaglu се прилага чрез бързо впръскване със

спринцовка в поставената назогастрална сонда, използвана за хранене.

Ако сте приели повече от необходимата доза Carbaglu

Попитайте за съвет Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Carbaglu

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Carbaglu

Не спирайте приема на Carbaglu без да уведомите Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на този продукт, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

ВЪЗМОЖНИ НЕЖЕЛАНИ РЕАКЦИИ

Както всички лекарства, Carbaglu може да има нежелани реакции,, въпреки че не всеки ги

получава.

Съобщават се следните нежелани реакции: много чести (възникващи при най-малко един на

10 пациенти), чести (възникващи при най-малко един на 100 пациенти), нечести (възникващи

при най-малко един на 1 000 пациенти), редки (възникващи при най-малко един на 10 000

пациенти), много редки (възникващи при най-малко един на 100 000 пациенти) и с неизвестна

честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).

Чести: засилено изпотяване

Нечести: брадикардия (забавена сърдечна честота), диария, повишена телесна

температура, увеличаване на трансаминазите, повръщане

С неизвестна честота: обрив

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна или забележите други,

неописани в тази листовка нежелани реакции, моля уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

КАК ДА СЪХРАНЯВАТЕ CARBAGLU

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Да не се използва след датата на изтичане на срока на годност, посочена върху контейнера с

таблетките.

Да се съхранява в хладилник (2°C – 8°C).

След първото отваряне на контейнера: да не се замразява, да не се съхранява над 30

Съхранявайте контейнера плътно затворен, за да се предпази от влага.

Запишете датата на отваряне върху контейнера с таблетките. Изхвърлете 3 месецa след първото

отваряне.

6.

ДОПЪЛНИТЕЛНА ИНФОРМАЦИЯ

Какво съдържа Carbaglu

Активното вещество е карглумова киселина. Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова

киселина.

Останалите съставки са: микрокристална целулоза, натриев лаурилсулфат, хипромелоза,

кроскармелоза натрий, колоиден безводен силициев диоксид, натриев стеарилфумарат.

Как изглежда Carbaglu и какво съдържа опаковката

Таблетките Carbaglu 200 mg са с продълговата форма, с 4 сегмента от едната страна с три

делителни черти.

Carbaglu се предлага в пластмасови контейнери с по 5, 15 и 60 таблетки, затворени със

защитена срещу отваряне от деца капачка.

Притежател на разрешението за употреба

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Франция

Тел: + 33 1 4773 6458

Факс: + 33 1 4900 1800

Производител

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Франция

Или

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Франция

За допълнителна информация относно този лекарствен продукт, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба.

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

France

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Recordati AB.

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

United Kingdom

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Дата на последно одобрение на листовката

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Там са посочени и линкове към други уебсайтове,

където може да намерите информация за редки заболявания и лечения.