Naglazyme Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

naglazyme

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidosis vi - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - naglazyme je indiciran za dugotrajno enzima terapije u bolesnika s dijagnosticiranim mukopolisaharidozom vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase manjak; maroteaux-lamy sindrom) (vidjeti dio 5. kao i za sve лизосомальных genetskim poremećajima, on je od najveće važnosti, osobito u teškim oblicima, potrebno je započeti liječenje što ranije, prije pojave trajnih kliničkih manifestacija bolesti. ključno pitanje je u liječenju mladih bolesnika u dobi od.

Vimizim Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

vimizim

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - vimizim je indiciran za liječenje mukopolisaharidoze tipa iva (morquio a sindrom, mps iva) u bolesnika svih dobnih skupina.

Kuvan Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

kuvan

biomarin international limited - Сапроптерин дигидрохлорид - phenylketonurias - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - slika je indicirana za liječenje hiperfenilalaninemije (hpa) u odraslih i pedijatrijskih bolesnika svih dobnih skupina s fenilketonurijom (pku) za koje je pokazano da reagiraju na takav tretman. Кувинский je također indiciran za liječenje hyperphenylalaninaemia (hpa) u odraslih i pedijatrijski pacijenti svih uzrasta s tetrahydrobiopterin (СҺ4) nedostatak, koji su pokazali da će odgovoriti na takav tretman.

Brineura Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

brineura

biomarin international limited - cerliponaza alfa - neuronske ceroidne lipofuscinoze - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - brineura indiciran za liječenje нейрональных цероид-липофусциноз tipa 2 (cln2) bolest, također poznat kao tripeptidyl peptidaza 1 (tpp1) deficit,.

Palynziq Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma - palynziq indiciran za liječenje bolesnika s fenilketonurija (pku) u dobi od 16 godina i stariji, koji imaju neprimjeren kontrolu fenilalanin u krvi (nivo fenilalanin u krvi više od 600 мкмоль/l), bez obzira na do upravljanja dostupne mogućnosti liječenja .

Voxzogo Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

voxzogo

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - lijekovi za liječenje bolesti kostiju - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Roctavian Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

roctavian

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihemorrhagics - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).