Vimizim

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Vimizim
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Vimizim
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Mucopolysaccharidosis IV
  • Terapijske indikacije:
  • Vimizim je indiciran za liječenje mukopolisaharidoze tipa IVA (Morquio A sindrom, MPS IVA) u bolesnika svih dobnih skupina.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002779
  • Datum autorizacije:
  • 28-04-2014
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002779
  • Zadnje ažuriranje:
  • 05-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

EPAR, sažetak za javnost

Vimizim

elosulfaza alfa

Ovo je sažetak Europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) za lijek Vimizim. Objašnjava

kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu

primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o korištenju lijeka Vimizim.

Praktične informacije o korištenju lijeka Vimizim pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom

liječniku ili ljekarniku.

Što je Vimizim i za što se koristi?

Vimizim je lijek koji sadrži djelatnu tvar elosulfaza alfa. Koristi se za liječenje bolesnika oboljelih od

mukopolisaharidoze tip IV A (MPS IVA, poznat također pod nazivom Morquiov A sindrom). Ovu bolest

uzrokuje manjak enzima naziva N-acetilgalaktozamin-6-sulfataza, koji je potreban za razgradnju tvari

u tijelu naziva glikozaminoglikani (GAG-ovi). Ako enzimi nisu prisutni ili ako su prisutni u samo malim

količinama, GAG-ovi se ne mogu razgraditi te se nakupljaju u kostima i organima. Ovo uzrokuje

znakove bolesti, a najočitiji znakovi su kratke kosti, poteškoće u kretanju i disanju, magljenje pred

očima i gubitak sluha.

Budući da je broj bolesnika sa sindromom MPS IVA nizak, dotična se bolest smatra „rijetkom” te se

Vimizim označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 24. srpnja 2009.

Kako se Vimizim koristi?

Liječenje lijekom Vimizim mora nadzirati liječnik iskusan u liječenju bolesnika sa sindromom MPS IVA

ili drugim sličnim bolestima. Ovaj se lijek izdaje samo na liječnički recept te ga mora davati zdravstveni

djelatnik odgovarajuće educiran za zbrinjavanje hitnih stanja.

Vimizim je dostupan kao koncentrat za pripremu otopine za infuziju (drip) u venu. Preporučena doza je

2 mg po kilogramu, jednom tjedno. Infuzija treba trajati oko 4 sata. Prije primanja lijeka Vimizim,

bolesnik mora primiti lijek radi sprečavanja alergijske reakcije na Vimizim. Bolesnici mogu također

primiti lijek za sprečavanje groznice.

Vimizim

EMA/109796/2014

Stranica 2/3

Kako djeluje Vimizim?

Vimizim je enzimska zamjenska terapija. Enzimska zamjenska terapija pruža bolesnicima enzim koji im

nedostaje. Djelatna tvar u lijeku Vimizim, elosulfaza alfa, kopija je ljudskog enzima

N-acetilgalaktozamina-6-sulfataze. Zamjenski enzim pomaže pri razgradnji GAG-ova i zaustavlja

nakupljanje u stanicama, te stoga poboljšava simptome MPS IVA.

Elosulfaza alfa proizvodi se metodom poznatom pod nazivom „tehnologija rekombinantne DNK”:

proizvode ga stanice u koje je umetnut gen (DNK), što omogućuje proizvodnju enzima.

Koje su koristi lijeka Vimizim dokazane u ispitivanjima?

Vimizim je ispitan u jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 176 bolesnika oboljelih od MPS IVA,

u kojem je lijek Vimizim uspoređen s placebom (lažnim liječenjem). Glavna mjera djelotvornosti bila je

promjena u udaljenosti koju su bolesnici mogli prijeći nakon 6 mjeseci liječenja.

Prije liječenja, bolesnici su mogli hodati prosječno nešto više od 200 metara u šest minuta. Nakon 6

mjeseci, bolesnici liječeni preporučenom dozom lijeka Vimizim mogli su prijeći dodatnih 37 metara

prosječno u šest minuta u usporedbi s 14 metara u bolesnika koji su primali placebo. Rezultati

ispitivanja također ukazuju da bi lijek mogao poboljšati disanje u bolesnika ili sposobnost uspinjanja

stepenicama, te kvalitetu razvoja u djece.

Koji su rizici povezani s lijekom Vimizim?

Najčešće nuspojave lijeka Vimizim (kod više od 1 na 10 osoba) su reakcije povezane s infuzijom,

uključujući glavobolju, mučninu (osjećaj slabosti), povraćanje, groznicu, drhtavicu i abdominalnu bol

(bol u trbuhu). Ove su nuspojave najčešće blage i češće se u prvih 12 tjedana liječenja. Ozbiljne, ali

manje česte reakcije, povezane s infuzijom uključuju anafilaksu (ozbiljnu alergijsku reakciju). Potpuni

popis nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Vimizim potražite u uputi o lijeku.

Vimizim se ne smije koristiti u bolesnika kod kojih su se manifestirale po život opasne alergijske

reakcije na elosulfazu alfa ili na bilo koju drugu pomoćnu tvar lijeka Vimizim.

Zašto je Vimizim odobren?

Povjerenstvo za lijekove za primjenu kod ljudi (CHMP) pri Agenciji odlučilo je da koristi od lijeka

Vimizim nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučilo njegovo odobrenje za korištenje u

Europskoj uniji. CHMP je zaključio da se 6 mjeseci nakon liječenja Vimizim pokazao djelotvornim u

povećanju udaljenosti koju su bolesnici mogli prehodati u šest minuta, a to je popraćeno drugim

koristima, uključujući i poboljšavanje sposobnosti obavljanja svakodnevnih aktivnosti. Povjerenstvo je

također zaključilo da se sigurnosni profil lijeka Vimizim čini upravljivim te da su ozbiljne nuspojave

neuobičajene, no treba prikupiti daljnje dugoročne podatke o sigurnoj primjeni.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Vimizim?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Vimizim. Na

temelju tog plana u sažetak opisa svojstava lijeka kao i u uputu o lijeku, za lijek Vimizim uključene su

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju primjenjivati.

Nadalje, proizvođač lijeka Vimizim mora osigurati da svi liječnici za koje se očekuje da će propisivati ili

koristiti lijek prime edukacijski materijal u kojem ih se obavještava o načinu primjene lijeka kao i riziku

Vimizim

EMA/109796/2014

Stranica 3/3

od teških alergijskih reakcija. Tvrtka je dužna također voditi registar za ocjenu dugoročnih koristi i

rizika lijeka Vimizim.

Dodatne informacije možete pronaći u sažetku plana upravljanja rizikom

Ostale informacije o lijeku Vimizim

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje za lijek Vimizim vrijedi na prostoru

Europske unije od 28. travnja 2014.

Cjelovito Europsko javno izvješće o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za lijek Vimizim nalazi se na

internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom Vimizim pročitajte u uputi o lijeku (također dio

EPAR-a), odnosno obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove za rijetke i teške bolesti o lijeku Vimizim možete naći na

internetskim stranicama Agencije: :

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Sažetak je posljednji put ažuriran: 04. 2014.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacija za korisnika

Vimizim 1 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju

elosulfaza alfa

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Vimizim i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primati Vimizim

Kako se primjenjuje Vimizim

Moguće nuspojave

Kako čuvati Vimizim

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Vimizim i za što se koristi

Vimizim sadrži enzim koji se zove elosulfaza alfa koji pripada grupi lijekova pod nazivom enzimska

nadomjesna terapija. Upotrebljava se za liječenje odraslih i djece koji boluju od mukopolisaharidoze

tip IV A (MPS IV A bolest, također poznata i kao Morquiov A sindrom).

Osobe koje boluju od MPS IV A ili uopće nemaju ili nemaju dovoljno enzima koji se zove N-

acetilgalaktozamin-6-sulfataza, koji razlaže specifične tvari u tijelu kao npr. keratan sulfat koji se

nalazi u mnogim tkivima u tijelu, uključujući hrskavicu i kosti. Posljedično tome, te se specifične tvari

ne razlažu i ne prerađuju u tijelu kako bi trebale. One se akumuliraju u tkivima, što utječe na njihove

normalne funkcije i uzrokuje simptome bolesti MPS IV A, kao što su otežano hodanje, otežano

disanje, nizak rast i gubitak sluha.

Kako djeluje Vimizim

Ovaj lijek zamjenjuje prirodne enzime N-acetilgalaktozamin-6-sulfataza koji nedostaju kod bolesnika

koji boluju od MPS IV A. Liječenje je pokazalo poboljšanje hodanja i smanjenje razine keratan sulfata

u tijelu. Ovaj lijek može poboljšati simptome MPS IV A.

2.

Što morate znati prije nego počnete primati Vimizim

Nemojte primjenjivati Vimizim

Ako imate po život opasnu alergijsku reakciju na elosulfazu alfa ili neki drugi sastojak ovog lijeka

(naveden u dijelu 6.).

Upozorenja i mjere opreza

Ako se liječite Vimizimom, možete razviti reakciju na infuziju. Bilo koja reakcija na infuziju je

nuspojava, uključujući alergijsku reakciju, koja se događa za vrijeme infuzije ili do kraja idućeg

dana nakon nje (pogledajte dio 4 „Moguće nuspojave”). Ako iskusite takvu reakciju,

odmah se

javite svom liječniku.

Ako imate alergijsku reakciju tijekom infuzije, vaš liječnik može usporiti ili zaustaviti infuziju.

Liječnik vam može dati i dodatne lijekove za zbrinjavanje bilo koje alergijske reakcije.

Ako osjetite bol u leđima, utrnulost u rukama ili nogama ili nedostatak kontrole mokrenja ili

stolice,

odmah se trebate javiti svom liječniku

Ti problemi mogu biti dio bolesti i mogu biti

uzrokovani pritiskom na leđnu moždinu.

Drugi lijekovi i Vimizim

Molimo obavijestite svog liječnika ako uzimate, ili ste nedavno uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Trudnoća, dojenje i plodnost

Ne biste trebali primati Vimizim za vrijeme trudnoće osim ako je jasno neophodan. Nije poznato

izlučuje li se Vimizim u majčino mlijeko u ljudi. Razgovarajte sa svojim liječnikom ako su koristi od

uzimanja Vimizima veće od potencijalnih rizika za vaše novorođenče tijekom dojenja. Nije poznato

utječe li Vimizim na plodnost kod ljudi. Nije uočen utjecaj na plodnost kod životinja.

Upravljanje vozilima i strojevima

Prijavljeni su slučajevi omaglice kod nekih bolesnika za vrijeme infuzije Vimizima. Recite vašem

liječniku ako osjetite omaglicu nakon vaše infuzije, osobito prije upravljanja bilo kakvim strojevima

prilikom čega omaglica može biti opasna.

Vimizim sadrži natrij i sorbitol

Svaka bočica od 5 ml sadrži 8 mg natrija. Ovo je potrebno uzeti u obzir kod bolesnika s ograničenjem

unosa natrija u prehrani.

Svaka bočica također sadrži 100 mg sorbitola (E420). Ako Vam je liječnik rekao da imate

netoleranciju na određene šećere, obratite mu se prije uzimanja ovog lijeka.

3.

Kako primjenjivati Vimizim

Vaš liječnik ili medicinska sestra će vam dati Vimizim intravenskom infuzijom.

Ovaj lijek je potrebno razrijediti prije davanja. Vaš liječnik ili medicinska sestra će vam prije liječenja

dati određene lijekove kako bi smanjili alergijske reakcije i također će vam dati lijekove za eventualnu

vrućicu.

Doza

Doza koju primate se računa na osnovu vaše tjelesne težine. Preporučen režim doze za odrasle i djecu

je 2 mg/kg tjelesne težine primijenjen jednom tjedno infuzijom u venu (intravenskom infuzijom).

Svaka infuzija daje se s trajanjem oko 4 sata. Vimizim je predviđen za dugotrajnu upotrebu i njegovo

davanje treba započeti u što ranijoj dobi.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Nuspojave su najčešće uočene za vrijeme davanja lijeka ili neposredno nakon toga („reakcije na

infuziju”). Najozbiljnije nuspojave bile su teške alergijske reakcije (uočene manje često – mogu se

pojaviti kod 1 od 100 osoba) i blago do umjereno povraćanje (uočene vrlo često – mogu se pojaviti

kod do 1 na 10 osoba). Simptomi teških alergijskih reakcija uključuju nedostatak daha, piskanje ili

poteškoće s disanjem, oticanje lica, usana, jezika ili ostalih dijelova tijela, osip, svrbež ili koprivnjača

na koži.

Ako primijetite bilo koju od ovih nuspojava,

molimo odmah obavijestite liječnika

. Dobit

ćete dodatne lijekove za smanjenje teške alergijske reakcije (npr. antihistaminici i/ili kortikosteroidi)

ili za snižavanje vrućice (antipiretici).

Vrlo česte nuspojave uključuju simptome infuzijskih reakcija kao što su glavobolja, mučnina, vrućica,

zimica i bol u želucu. Ostale vrlo česte nuspojave bile su proljev, bol u ustima i grlu, omaglica i

nedostatak daha.

Česte nuspojave (koje se mogu pojaviti kod do 1 na 10 osoba) bile su bol u mišićima i alergijske

reakcije.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. Ovo

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Vimizim

Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i bočici iza Rok

valjanosti ili EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Neotvorene bočice:

Čuvati u hladnjaku (2°C - 8°C).

Ne zamrzavati.

Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Vimizim se ne smije upotrijebiti ako primijetite vidljive čestice.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Vimizim sadrži

Djelatna tvar je elosulfaza alfa. Svaki ml koncentrata sadrži 1 mg elosulfaze alfa. Svaka bočica

od 5 ml sadrži 5 mg elosulfaze alfa.

Drugi sastojci su: natrijev acetat trihidrat, natrijev dihidrogenfosfat hidrat, argininklorid,

sorbitol, polisorbat 20 i voda za injekcije (vidjeti dio 2 pod nazivom „Vimizim sadrži natrij i

sorbitol”).

Kako Vimizim izgleda i sadržaj pakiranja

Vimizim se isporučuje kao koncentrat za otopinu za infuziju. Bistar do blago opalescentan i bezbojan

do blijedožut koncentrat ne smije imati vidljivih čestica.

Veličina pakiranja: 1 bočica od 5 ml.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

BioMarin Europe Limited

10 Bloomsbury Way

London, WC1A 2SL

Ujedinjeno Kraljevstvo

Proizvođač

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u MM/GGGG

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na web stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge web stranice o

rijetkim bolestima i liječenjima istih.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim djelatnicima:

Vimizim se ne smije miješati s drugim lijekovima u istoj infuziji osim onih navedenih niže.

Svaka bočica Vimizima je namijenjena samo za jednokratnu upotrebu. Vimizim se mora

razrijediti s 0,9% otopinom natrijevog klorida (9 mg/ml) za infuziju primjenom aseptičke tehnike.

Razrijeđena otopina Vimizima daje se bolesnicima putem kompleta za infuziju. Može se koristiti

komplet za infuziju opremljen ugrađenim filterom od 0,2 µm.

Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal valja zbrinuti sukladno lokalnim propisima.

Priprema infuzije Vimizima (primijenite aseptičku tehniku)

Broj bočica koji je potrebno razrijediti ovisi o individualnoj težini bolesnika i mora se odrediti i

unaprijed izvaditi iz hladnjaka kako bi postigao temperaturu od 23°C - 27°C. Bočice ne zagrijavati niti

grijati u mikrovalnoj pećnici. Preporučen režim doziranja je 2 mg/kg tjelesne težine primijenjen

jednom tjedno intravenskom infuzijom. Svaka infuzija traje oko 4 sata.

Prije razrjeđivanja, potrebno je provjeriti svaku bočicu radi eventualnog postojanja čestica i promjene

boje. Bistra do blago opalescentna i bezbojna do blijedožuta otopina ne smije imati vidljivih čestica.

Nemojte tresti bočice.

Iz vrećice za infuziju od 100 ml ili 250 ml potrebno je izvući i odbaciti onoliki volumen 0,9% otopine

natrijevog klorida (9 mg/ml) za infuziju koji odgovara ukupnom volumenu koncentrata Vimizima koji

se dodaje. Za bolesnike lakše od 25 kg Vimizim se ne smije razrijediti u 0,9 % otopini natrijevog

klorida (9 mg/ml) za infuziju u infuzijskim vrećicama većim od 100 ml.

Ako je lijek razrijeđen u 100 ml 0,9% otopine natrijevog klorida (9 mg/ml) za infuziju, početna brzina

infuzije mora biti 3 ml/sat. Brzina infuzije treba se povećavati svakih 15 minuta kao što slijedi: prvo

povećajte brzinu na 6 ml/sat, nakon toga povećavajte brzinu svakih 15 minuta za 6 ml/sat do

postizanja maksimalne brzine primjene od 36 ml/sat.

Ako je lijek razrijeđen u 250 ml 0,9% otopine natrijevog klorida (9 mg/ml) za infuziju, početna brzina

infuzije mora biti 6 ml/sat. Brzina infuzije treba se povećavati svakih 15 minuta kao što slijedi: prvo

povećajte brzinu na 12 ml/sat, nakon toga povećavajte brzinu svakih 15 minuta za 12 ml/sat do

postizanja maksimalne brzine primjene od 72 ml/sat.

Tjelesna

težina

bolesnika

(kg)

Ukupni

volumen

infuzije

(ml)

Korak 1

Početna

brzina

infuzije

Korak 2

15-30

minuta

(ml/sat)

Korak 3

30-45

minuta

(ml/sat)

Korak 4

45-60

minuta

(ml/sat)

Korak 5

60-75

minuta

(ml/sat)

Korak 6

75-90

minuta

(ml/sat)

Korak 7

Više od

90

minuta

(ml/sat)

0-15

minuta

(ml/sat)

< 25

≥ 25

Brzina infuzije može se povećavati u skladu s tolerancijom bolesnika.

Volumen Vimizima polako se dodaje u 0,9% otopinu natrijevog klorida (9 mg/ml) za infuziju.

Razrijeđenu otopinu potrebno je lagano miješati prije infuzije.

Razrijeđenu otopinu potrebno je prije upotrebe vizualno provjeriti radi eventualnog postojanja čestica.

Nemojte primijeniti otopinu ako je promijenila boju ili ima čestica u otopini

Razrijeđena otopina mora se odmah upotrijebiti. Ako se ne upotrijebi odmah, vrijeme čuvanja i uvjeti

čuvanja u primjeni odgovornost su korisnika i obično ne bi smjeli biti dulji od 24 sata na temperaturi

od 2°C do 8°C, nakon čega slijedi do 24 sata na temperaturi od 23°C - 27°C za vrijeme primjene.

Nema sigurnosnih upozorenja,vezanih za taj proizvod.

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety