Translarna

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Translarna
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Translarna
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali lijekovi za poremećaje mišićno-koštanog sustava
  • Područje terapije:
  • Mišićna distrofija, Duchenne
  • Terapijske indikacije:
  • Translarna je naznačeno za tretman Duchenne mišićne distrofije koji proizlaze iz gluposti mutacija u dystrophin gena, u ambulantne pacijente u dobi od 5 godina i starije.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002720
  • Datum autorizacije:
  • 31-07-2014
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002720
  • Zadnje ažuriranje:
  • 05-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/765820/2016

EMEA/H/C/002720

EPAR, sažetak za javnost

Translarna

ataluren

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) lijeka Translarna. Objašnjava kako je

Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Translarna.

Praktične informacije o primjeni lijeka Translarna bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

obratiti se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Translarna i za što se koristi?

Translarna je lijek koji se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 5 godina i starijih oboljelih od

Duchenneove mišićne distrofije, koji mogu hodati. Duchenneova mišićna distrofija genetska je bolest

koja postupno uzrokuje slabljenje i gubitak mišićne funkcije. Translarna se primjenjuje u malog broja

bolesnika čija je bolest uzrokovana određenim genetskim nedostatkom (naziva „besmislena mutacija”)

u genu za distrofin.

Budući da je broj bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom nizak, bolest se smatra „rijetkom”

te se lijek Translarna od 27. svibnja 2005. označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti.

Sadrži djelatnu tvar ataluren.

Kako se Translarna koristi?

Translarna se izdaje samo na liječnički recept, a liječenje treba započeti liječnik specijalist s iskustvom

u liječenju Duchenneove/Beckerove mišićne distrofije.

Prije početka liječenja lijekom Translarna, potrebno je provesti genetsko testiranje bolesnika kako bi se

potvrdilo da je njihova bolest uzrokovala besmislena mutacijom te da je stoga terapija lijekom

Translarna za njih prihvatljiva.

Lijek Translarna dostupan je u granulama (od 125, 250 i 1 000 mg) koje se uzimaju kroz usta nakon

što se pomiješaju s tekućom ili polukrutom hranom (poput jogurta). Translarna se uzima tri puta na

Translarna

EMA/765820/2016

Stranica 2/3

dan, a preporučena doza je 10 mg/kg (10 mg po kilogramu tjelesne težine) ujutro, 10 mg/kg u podne i

20 mg/kg uvečer (što čini ukupnu dnevnu dozu od 40 mg/kg). Za dodatne informacije vidjeti uputu o

lijeku.

Kako djeluje Translarna?

Bolesnicima oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije nedostaje normalan distrofin, protein koji je

prisutan u mišićima. Budući da taj protein pomaže pri zaštiti mišića od ozljeda kada se mišići stežu i

opuštaju, u bolesnika oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije dolazi do oštećenja mišića i oni

naposljetku prestaju funkcionirati.

Duchenneovu mišićnu distrofiju može uzrokovati niz genetskih abnormalnosti. Lijek Translarna

primjenjuje se u bolesnika čija je bolest uzrokovana prisutnošću određenih nedostataka (besmislenih

mutacija) gena za distrofin koji prijevremeno prekidaju proizvodnju normalnog proteina distrofina, što

uzrokuje skraćivanje distrofina koji ne funkcionira ispravno. Translarna djeluje u tih bolesnika tako što

omogućuje staničnom mehanizmu koji proizvodi protein da prebrodi nedostatak, što stanicama

omogućuje proizvodnju funkcionalnog distrofina.

Koje su koristi lijeka Translarna utvrđene u ispitivanjima?

Lijek Translarna prvo je ispitan u jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 174 bolesnika s

Duchenneovom mišićnom distrofijom koji mogu hodati. Dvije doze lijeka Translarna (40 mg/kg dnevno

i 80 mg/kg dnevno) uspoređene su s placebom (prividnim liječenjem). Glavno mjerilo djelotvornosti

bila je promjena udaljenosti koju je bolesnik mogao prehodati u roku od šest minuta nakon 48 tjedana

liječenja.

Iako početna analiza rezultata svih podataka ispitivanja nije dokazala značajnu razliku između

udaljenosti koje su mogli prehodati bolesnici u skupini koja je uzimala lijek Translarna i onih koji su

primali placebo, dodatna analiza ukazala je na činjenicu da se sposobnost hodanja pogoršala manje pri

dozi od 40 mg/kg dnevno lijeka Translarna nego pri primjeni placeba: nakon 48 tjedana liječenja

bolesnici koji su primali 40 mg/kg dnevno lijeka Translarna mogli su prosječno prehodati 31,7 metara

više od onih koji su primali placebo. Izraženiji učinak primijećen je u potskupini bolesnika čija

sposobnost hodanja se pogoršavala, pri čemu su bolesnici koji su primali lijek Translarna u dozi od

40 mg/kg mogli prosječno prehodati 49,9 metara više od onih koji su primali placebo. U prilog

povoljnom učinku manje doze govore i poboljšanja ostalih mjerila djelotvornosti lijeka, uključujući i

ona koja su izravno povezana s dnevnim aktivnostima bolesnika. Nikakva poboljšanja nisu uočena kod

većih doza (80 mg/kg/dan).

Nakon početnog odobrenja provedeno je dodatno ispitivanje na skupini od 230 bolesnika čija se

sposobnost hodanja pogoršavala, ali rezultati su bili nedorečeni. Međutim, podatci ukazuju na činjenicu

da lijek Translarna ima pozitivan učinak na različita mjerila, poput vremena u kojem bolesnik može

pretrčati/prehodati 10 metara, u kojem se može popeti/spustiti uz/niz 4 stepenice i vremena do

gubitka sposobnosti hodanja. U oba ispitivanja koristi lijeka Translarna bile su očitije u onih bolesnika u

kojih je bolest umjereno napredovala.

Koji su rizici povezani s lijekom Translarna?

Najčešće nuspojave lijeka Translarna (uočene u više od 5 na 100 osoba) su povraćanje, proljev,

mučnina, glavobolja, bol u želucu i nadutost. Ove su nuspojave većinom blage ili umjerene.

Translarna

EMA/765820/2016

Stranica 3/3

Translarna se ne smije koristiti istovremeno s određenim antibioticima poznatim pod nazivom

aminoglikozidi ako se oni primjenjuju injekcijom u venu.

Potpuni popis nuspojava i ograničenja zabilježenih pri primjeni lijeka Translarna potražite u uputi o

lijeku.

Zašto je lijek Translarna odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi lijeka Translarna

nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za primjenu u Europskoj uniji.

Iako su potrebni dodatni podatci, CHMP smatra da postoje dokazi koji ukazuju na to da lijek Translarna

usporava napredovanje bolesti te da njegov sigurnosni profil ne izaziva veću zabrinutost. Odbor je

također potvrdio ozbiljnost Duchenneove mišićne distrofije i nezadovoljenu medicinsku potrebu

bolesnika s tim stanjem.

Za lijek Translarna izdano je „uvjetno odobrenje”. To znači da se očekuju dodatni podatci o lijeku koje

tvrtka mora dostaviti. Svake godine Europska agencija za lijekove pregledava sve nove informacije

koje postanu dostupne te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Translarna?

Za lijek Translarna i dalje je na snazi uvjetno odobrenje, a tvrtka koja ga stavlja u promet mora

provesti novo ispitivanje u kojem će se lijek Translarna usporediti s placebom kako bi se potvrdila

njegova djelotvornost i sigurnost primjene.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Translarna?

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Translarna nalaze se u sažetku opisa svojstava i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Translarna

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Translarna na snazi u

Europskoj uniji od 31. srpnja 2014.

Cjeloviti EPAR za lijek Translarna nalazi se na internetskim stranicama Agencije:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Translarna pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se svom liječniku ili

ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Translarna dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Ovaj sažetak posljednji je put ažuriran u 12. 2016.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika

Translarna 125 mg granule za oralnu suspenziju

Translarna 250 mg granule za oralnu suspenziju

Translarna 1000 mg granule za oralnu suspenziju

ataluren

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili ljekarniku.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje

i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Translarna i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati lijek Translarna

Kako uzimati lijek Translarna

Moguće nuspojave

Kako čuvati lijek Translarna

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Translarna i za što se koristi

Translarna je lijek koji sadrži djelatnu tvar ataluren.

Translarna se koristi za liječenje Duchenneove mišićne distrofije koja je uzrokovana specifičnim

genetskim defektom koji utječe na normalnu mišićnu funkciju.

Translarna se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 5 godina i starijih, koji mogu hodati.

Vi ili Vaše dijete morate biti testirani od strane svojeg liječnika prije nego započnete liječenje lijekom

Translarna kako bi se potvrdilo je li Vaša bolest pogodna za liječenje ovom lijekom.

Kako Translarna djeluje?

Duchenneovu mišićnu distrofiju uzrokuju genetske promjene koje rezultiraju abnormalnošću mišićnog

proteina nazvanog distrofin koji je potreban kako bi mišići ispravno radili. Translarna omogućuje

stvaranje ispravnog distrofina i pomaže mišićima da ispravno rade.

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati lijek Translarna

Nemojte uzimati lijek Translarna

Ako ste alergični na ataluren ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Ako primate liječenje određenim antibioticima, poput gentamicina, tobramicina ili streptomicina

injekcijom u venu.

Upozorenja i mjere opreza

Vaš je liječnik morao napraviti krvne pretrage kako bi potvrdio da je Vaša bolest prikladna za liječenje

lijekom Translarna. Ako imate problema s jetrom ili bubrezima, Vaš liječnik treba redovito

provjeravati funkcije Vaše jetre i bubrega.

Vaš će liječnik provjeriti razinu lipida (masti poput kolesterola i triglicerida) u krvi i funkciju Vaših

bubrega svakih 6 do 12 mjeseci. Vaš će liječnik pratiti Vaš krvni tlak mjerenjem svakih 6 mjeseci, ako

uzimate lijek koji sadrži kortikosteroid.

Djeca i adolescenti

Nemojte davati ovaj lijek djeci mlađoj od 5 godina, budući da lijek nije ispitan u ovoj skupini

bolesnika.

Drugi lijekovi i Translarna

Obavijestite svog liječnika ako uzimate ili ste nedavno uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge

lijekove. Posebice ne uzimajte lijek Translarna s antibioticima gentamicinom, tobramicinom ili

streptomicinom koji se primjenjuju injekcijom. Ovo može utjecati na funkciju vaših bubrega.

Obavijestite svojeg liječnika ako uzimate bilo koji od niže navedenih lijekova:

Lijek

Najčešće se propisuje za

aciklovir

liječenje vodenih kozica [varicella]

adefovir

liječenje kroničnog hepatitisa B i/ili HIV-a

atorvastatin

snižavanje lipida

benzilpenicilin

teške infekcije

bumetanid

liječenje ili prevencija kongestivnog zatajenja srca

kaptopril

liječenje ili prevencija kongestivnog zatajenja srca

ciprofloksacin

liječenje infekcije

famotidin

liječenje aktivnog duodenalnog ulkusa, gastroezofagealne refluksne

bolesti

furosemid

liječenje ili prevencija kongestivnog zatajenja srca

metotreksat

reumatoidni artritis, psorijaza

olmesartan

esencijalna hipertenzija u odraslih

oseltamivir

prevencija influence

fenobarbital

induciranje sna, prevencija napadaja

pitavastatin

snižavanje lipida

pravastatin

snižavanje lipida

rifampicin

liječenje tuberkuloze

rosuvastatin

snižavanje lipida

sitagliptin

dijabetes tipa 2

telmisartan

liječenje ili prevencija kongestivnog zatajenja srca

valsartan

liječenje ili prevencija kongestivnog zatajenja srca

Neki od ovih lijekova nisu ispitani zajedno s lijekom Translarna, te se Vaš liječnik može odlučiti na

pažljivo praćenje.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek. Ako zatrudnite dok uzimate lijek Translarna, odmah se

savjetujte s liječnikom budući da se ne preporuča uzimanje lijeka Translarna dok ste trudni ili dojite.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ako osjetite omaglicu, ne upravljajte vozilom, biciklom ili strojevima.

3.

Kako uzimati lijek Translarna

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik ili ljekarnik. Provjerite s liječnikom

ili ljekarnikom ako niste sigurni.

Translarna je dostupna u sljedećim jačinama vrećice: 125 mg, 250 mg i 1000 mg atalurena po vrećici.

Vaš liječnik ili ljekarnik će Vam reći točan broj vrećica i koje jačine morate uzeti svaki put.

Vaša doza lijeka Translarna ovisi o Vašoj tjelesnoj težini. Preporučena doza iznosi 10 mg/kg tjelesne

težine ujutro, 10 mg/kg tjelesne težine u podne i 20 mg/kg tjelesne težine navečer (što zajedno čini

ukupnu dnevnu dozu od 40 mg/kg tjelesne težine).

Lijek se uzima kroz usta pomiješan u tekućinu ili polukrutu hranu.

Vrećicu otvorite tek u trenutku kad uzimate lijek, te iskoristite cijeli sadržaj vrećice. Cjelokupan

sadržaj svake vrećice treba pomiješati s najmanje 30 ml tekućine (vode, mlijeka, voćnoga soka) ili 3

jušne žlice polukrute hrane (jogurta ili gustog soka od jabuke). Pripremljenu dozu dobro pomiješajte

prije primjene. Količina tekućine ili polukrute hrane može se povećati po želji.

Tablica doziranja

Raspon

tjelesne

težine

(kg)

Broj vrećica

Jutro

Podne

Večer

125 mg

vrećice

250 mg

vrećice

1000

mg

vrećice

125 mg

vrećice

250 mg

vrećice

1000

mg

vrećice

125 mg

vrećice

250 mg

vrećice

1000

mg

vrećice

Lijek Translarna uzmite kroz usta 3 puta dnevno, ujutro, u podne i navečer. Razmak između jutarnje i

podnevne doze treba biti 6 sati, između podnevne i večernje doze 6 sati, a između večernje i prve doze

sljedećeg dana 12 sati. Primjerice, lijek Translarna možete uzeti u 7:00 ujutro zajedno s doručkom, u

13:00 sati popodne zajedno s ručkom, te ponovno oko 19:00 sati uvečer s večerom.

Redovito pijte vodu ili druge tekućine kako biste izbjegli dehidraciju prilikom uzimanja lijeka

Translarna.

Ako uzmete više lijeka Translarna nego što ste trebali

Kontaktirajte svojeg liječnika ako ste uzeli više od preporučene doze lijeka Translarna.

Možete osjetiti blagu glavobolju, mučninu, povraćanje ili proljev.

Ako ste zaboravili uzeti lijek Translarna

Ako kasnite s primjenom lijeka Translarna manje od 3 sata nakon jutarnje ili podnevne doze ili manje od

6 sati nakon večernje doze, uzmite dozu. Sjetite se uzeti sljedeću dozu na vrijeme.

Ako kasnite više od 3 sata nakon jutarnje ili podnevne doze ili više od 6 sati nakon večernje doze,

nemojte uzeti dozu. Ali, sljedeće doze uzmite na vrijeme.

Ne uzimajte dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu. Primjena ispravne doze je važna.

Lijek Translarna možda neće biti učinkovit u liječenju Vaših simptoma ako uzimate više od

preporučene doze.

Ako prestanete uzimati lijek Translarna

Nemojte prestati uzimati lijek Translarna bez prethodnog savjetovanja s liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga. Možete

imati jednu ili više sljedećih nuspojava nakon uzimanja lijeka Translarna:

Vrlo česte nuspojave (mogu se javiti kod više od 1 na 10 osoba):

povraćanje

Česte nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba):

smanjeni apetit

visoke vrijednosti triglicerida u krvi

glavobolja

mučnina

gubitak težine

visoki krvni tlak

kašalj

krvarenje iz nosa

zatvor

vjetrovi

nelagoda u želucu

bol u želucu

osip

bol u ruci ili nozi

bolovi u prsnom košu

nevoljno mokrenje

krv u mokra

vrućica

Učestalost nepoznata (učestalost se ne može procijeniti na temelju dostupnih podataka):

povišenje razine lipida u krvi

povišenja vrijednosti u testovima bubrežne funkcije

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati lijek Translarna

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i vrećici. Rok

valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Ovaj lijek ne zahtijeva nikakve posebne uvjete čuvanja.

Svaku pripremljenu dozu uzmite odmah nakon pripreme. Pripremljenu dozu odložite u otpad ako se ne

uzme u roku od 24 sata od pripreme ako se čuvala u hladnjaku (2 - 8°C), ili u roku od 3 sata ako se

čuvala na sobnoj temperaturi (15 - 30°C).

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Translarna sadrži

Lijek Translarna dostupan je u 3 jačine, svaka sadrži 125 mg, 250 mg i 1000 mg djelatne tvari naziva

ataluren. Ostali sastojci su: polidekstroza (E1200), makrogol, poloksamer, manitol (E421),

krospovidon, hidroksietilceluloza, umjetna aroma vanilije (maltodekstrin, umjetne arome i

propilenglikol), silicijev dioksid, koloidni, bezvodni (E551), magnezijev stearat.

Kako Translarna izgleda i sadržaj pakiranja

Translarna su bijele do gotovo bijele granule za oralnu suspenziju u vrećicama.

Translarna je dostupna u pakiranjima koja sadrže 30 vrećica.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irska

Proizvođač

AlmacPharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Ujedinjeno Kraljevstvo

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovom lijeku izdano je „uvjetno odobrenje“. To znači da će biti dostavljeno još dodatnih podataka o

ovome lijeku.

Europska agencija za lijekove će barem jednom godišnje procjenjivati nove informacije o ovom lijeku

te će se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

1-6-2018

Pending EC decision:  Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-7-2018

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (Active substance: ataluren) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)4879 of Mon, 23 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2720/R/41

Europe -DG Health and Food Safety