Strimvelis

Glavna informacija

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Strimvelis
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • imunostimulansi
  • Područje terapije:
  • Teška kombinirana imunodeficijencija
  • Terapijske indikacije:
  • Strimvelis je indiciran za liječenje bolesnika s virusom zbog adenozin pretvara nedostatak (ADA-ENGL), za koje nema prikladna leukocita antigena (HLA)-odgovaraju srodnih matičnih stanica donora je dostupna (vidjeti dio 4. 2 i odjeljku 4. 4).

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/003854
  • Datum autorizacije:
  • 26-05-2016
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/003854
  • Zadnje ažuriranje:
  • 04-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

EPAR, sažetak za javnost

Strimvelis

Stanična frakcija obogaćena autolognim CD34+ stanicama koja sadrži

CD34+ stanice transducirane retrovirusnim vektorom koji kodira sekvencu

cDNK humane adenoza deaminaze (ADA)

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Strimvelis.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu korištenja lijeka Strimvelis.

Praktične informacije o korištenju lijeka Strimvelis pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom

liječniku ili ljekarniku.

Što je Strimvelis i za što se koristi?

Strimvelis je lijek koji se koristi u liječenju teške kombinirane imunodeficijencije uzrokovane

nedostatkom adenozin deaminaze (engl. severe combined immunodeficiency due to adenosine

deaminase deficiency, ADA-SCID). ADA-SCID rijetka je nasljedna bolest kod koje dolazi do promjene

(mutacije) gena koji je potreban za proizvodnju enzima adenozin deaminaze (ADA). Kao rezultat toga,

bolesnicima nedostaje enzim ADA. Budući da je enzim ADA ključan za održavanje limfocita (bijelih

krvnih stanica koje štite od infekcija) zdravima, imunosni sustav bolesnika koji boluju od bolesti ADA-

SCID ne funkcionira ispravno i stoga oni rijetko žive dulje od dvije godine bez učinkovitog liječenja.

Lijek Strimvelis primjenjuje se u bolesnika s bolešću ADA-SCID koje nije moguće liječiti presađivanjem

koštane srži jer nemaju pogodnog, podudarnog, srodnog davatelja.

Lijek Strimvelis sadrži stanice dobivene iz bolesnikove koštane srži. Neke od stanica (koje se nazivaju

CD34+ stanice) genetski su modificirane kako bi sadržavale radni gen za enzim ADA. Strimvelis je

vrsta lijeka za napredno liječenje koji se naziva „lijek za gensku terapiju”. Ta vrsta lijeka djeluje tako

da unosi gene u tijelo.

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Stranica 2/3

Budući da postoji mali broj bolesnika s bolešću ADA-SCID, bolest se smatra „rijetkom” te se Strimvelis

označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 26. kolovoza 2005.

Kako se Strimvelis koristi?

Lijek Strimvelis izdaje se samo na liječnički recept, a liječenje smije provoditi samo liječnik s iskustvom

u liječenju bolesti ADA-SCID i primjeni te vrste lijeka u specijalističkom transplantacijskom centru.

Za pripremu lijeka Strimvelis uzimaju se dva uzorka koštane srži bolesnika, jedan za pripravljanje

lijeka i drugi koji se čuva kao pričuva u slučaju da se lijek ne može primijeniti ili ne djeluje. Lijek

Strimvelis može se koristiti samo za liječenje onog bolesnika čija je koštana srž upotrijebljena za

pripravljanje lijeka. Lijek Strimvelis daje se intravenskom infuzijom (drip) u trajanju od otprilike 20

minuta. Doza ovisi o tjelesnoj težini bolesnika.

Prije primjene lijeka Strimvelis bolesnici primaju kondicioniranu (pripremnu) terapiju drugim lijekom,

busulfanom, kako bi se uklonile njihove abnormalne stanice koštane srži. Bolesnicima se također daje

injekcija s antihistaminom netom prije davanja terapije kako bi se smanjio rizik od alergijskih reakcija.

Za dodatne informacije vidjeti uputu o lijeku.

Kako djeluje Strimvelis?

Za pripravljanje lijeka Strimvelis uzima se uzorak koštane srži bolesnika. Zatim se iz stanica koštane

srži ekstrahiraju CD34+ stanice (stanice koje mogu proizvoditi limfocite). U CD34+ stanice unosi se

radni gen za enzim ADA s pomoću vrste virusa koji se naziva retrovirus, a koji je genetski izmijenjen

kako bi mogao prenositi gen za enzim ADA u stanice i koji ne uzrokuje virusnu bolest u ljudi.

Nakon što se ubrizga u venu bolesnika, lijek Strimvelis krvotokom se prenosi u koštanu srž gdje

CD34+ stanice počnu rasti i stvarati normalne limfocite koji mogu proizvesti enzim ADA. Ti limfociti

poboljšavaju sposobnost bolesnika da se bori protiv infekcije i tako prevlada simptome stanja

povezanog s imunosnim sustavom. Očekuje se da će učinci trajati tijekom cijelog bolesnikova života.

Koje su koristi lijeka Strimvelis utvrđene u ispitivanjima?

Koristi lijeka Strimvelis utvrđene su u jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvaćalo 12 bolesnika u

dobi od 6 mjeseci do otprilike 6 godina koji boluju od bolesti ADA-SCID. Bolesnici koji su sudjelovali u

ispitivanju nisu imali odgovarajućeg davatelja koštane srži, a alternativno liječenje nije bilo uspješno ili

nije bilo dostupno. Svi bolesnici liječeni su lijekom Strimvelis te su bili i dalje živi tri godine nakon

liječenja. Učestalost ozbiljnih infekcija smanjila se nakon liječenja i nastavila se smanjivati u okviru

dugoročnog praćenja nakon tri godine.

Koji su rizici povezani s lijekom Strimvelis?

Najčešća je nuspojava lijeka Strimvelis (može se javiti u do 1 na 10 osoba) pireksija (vrućica). Teške

nuspojave lijeka Strimvelis mogu uključivati učinke povezane s autoimunošću (kada imunološki sustav

napadne vlastite stanice u tijelu) kao što su hemolitička anemija (smanjeni broj crvenih krvnih stanica

zbog njihova brzog raspada), aplastična anemija (smanjen broj krvnih stanica zbog oštećene koštane

srži), hepatitis (upala jetre), trombocitopenija (smanjen broj trombocita) i Guillain-Barréov sindrom

(oštećenje živaca koje može prouzročiti bol, utrnulost, slabost u mišićima i teškoće pri hodanju).

Lijek Strimvelis ne smije se primjenjivati u bolesnika koji boluju od leukemije (rak bijelih krvnih

stanica) ili mijelodisplazije (vrsta poremećaja koštane srži) ili u bolesnika koji su u prošlosti bolovali od

tih bolesti. Ne smije se primjenjivati u bolesnika koji su pozitivni na virus humane imunodeficijencije

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

Stranica 3/3

(HIV, virus koji uzrokuje AIDS) ili neke druge infekcije ili u bolesnika koji su prethodno liječeni

genskom terapijom.

Potpuni popis svih ograničenja i nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Strimvelis potražite u uputi o

lijeku.

Zašto je Strimvelis odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi od lijeka Strimvelis

nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Lijek Strimvelis pruža mogućnost liječenja koje poboljšava djelovanje imunosnog sustava u bolesnika

koji boluju od bolesti ADA-SCID koja je opasna po život. Rezultati glavnog ispitivanja pokazuju da lijek

Strimvelis učinkovito djeluje na povećanje stope preživljavanja bolesnika koji boluju od bolesti ADA-

SCID. U pogledu sigurnosti, pokazalo se da se lijek Strimvelis relativno dobro podnosi iako su podaci

ograničeni zbog malog broja ispitanih bolesnika. Budući da se lijek Strimvelis proizvodi s pomoću

retrovirusa, postoji mogući rizik od raka uzrokovanog nenamjernim promjenama u genetskom

materijalu, iako do sada nisu zabilježeni takvi slučajevi. Postoji i mogući rizik od autoimune bolesti.

Međutim, postoje mjere za praćenje takvih slučajeva čim počne primjene lijeka s pomoću registra

bolesnika radi praćenja njihova dugoročnog napretka.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Strimvelis?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Strimvelis. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Strimvelis nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Osim toga, tvrtka koja proizvodi lijek Strimvelis osigurat će bolesnicima i zdravstvenim djelatnicima

edukativne materijale s informacijama o lijeku, a bolesnici će morati potpisati suglasnost prije početka

liječenja. Tvrtka će također voditi registar bolesnika liječenih lijekom Strimvelis te će redovito pratiti

njihov napredak nakon liječenja radi ispitivanja dugoročne sigurnosti lijeka.

Ostale informacije o lijeku Strimvelis

Cjeloviti EPAR za lijek Strimvelis nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Strimvelis pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Strimvelis dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika ili skrbnika

Strimvelis 1-10 milijuna stanica/ml disperzija za infuziju

stanična frakcija obogaćena autolognim CD34

stanicama koja sadrži CD34

stanice transducirane

retrovirusnim vektorom koji kodira sekvencu cDNK humane adenozin deaminaze

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego što Vi (ili Vaše dijete) primite ovaj lijek jer sadrži

Vama važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. To

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Liječnik će Vam dati Karticu s upozorenjima za bolesnika. Pažljivo je pročitajte i slijedite upute

navedene u njoj.

Uvijek pokažite Karticu s upozorenjima za bolesnika svom liječniku ili medicinskoj sestri kada

ih posjetite ili kada odete u bolnicu.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Strimvelis i za što se koristi

Što morate znati prije nego Vi (ili Vaše dijete) primite Strimvelis

Kako se Strimvelis primjenjuje

Moguće nuspojave

Kako čuvati Strimvelis

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Strimvelis i za što se koristi

Strimvelis je jedna vrsta lijeka koji se naziva

genskom terapijom

Strimvelis se koristi za liječenje ozbiljne bolesti koja se zove

teška kombinirana imunodeficijencija

uzrokovana nedostatkom adenozin deaminaze

ADA

SCID

(engl.

Adenosine Deaminase-Severe

Combined Immune Deficiency

). Kod te bolesti imunološki sustav ne radi kako bi trebao da obrani

tijelo od infekcija. Osobe koje imaju ADA-SCID ne mogu proizvesti dovoljno enzima koji se zove

adenozin deaminaza

ADA

) jer je gen za njegovo stvaranje neispravan.

Strimvelis se koristi za liječenje ADA-SCID-a kada ne postoji podudaran član obitelji koji bi darovao

matične stanice iz svoje koštane srži za presađivanje.

Strimvelis se izrađuje za svakog bolesnika posebno, korištenjem njegovih vlastitih stanica koštane

srži. Djeluje tako da usađuje novi gen u matične stanice u koštanoj srži, tako da one mogu stvarati

enzim ADA.

Strimvelis se primjenjuje ukapavanjem (

infuzijom

) u venu (

intravenski

). Za više informacija o tome

što se događa prije i tijekom liječenja pogledajte dio 3.

Kako se Strimvelis primjenjuje

2.

Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete primite Strimvelis

Strimvelis nije prikladan za neke osobe

Vi (ili Vaše dijete) ne smijete primiti Strimvelis:

ako ste

alergični

na bilo koji sastojak ovog lijeka (

naveden u dijelu 6.

ako imate ili ste nekada imali jednu vrstu

raka

koji se zove

leukemija

mijelodisplazija

ako imate pozitivan nalaz testa na

HIV ili neku drugu infekciju

(liječnik će Vas savjetovati o

tome)

ako ste se već liječili

genskom terapijom

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego što Vi (ili Vaše dijete) primite ovaj lijek.

Strimvelis se posebno proizvodi iz bolesnikovih vlastitih stanica. Nikada se ne smije dati nekome

drugome.

Umetanje novoga gena u DNK može uzrokovati leukemiju. U kliničkim ispitivanjima genske terapije

za druge bolesti (ne ADA-SCID), u nekih su se bolesnika razvili leukemija ili drugi oblici raka krvnog

sustava. To nije primijećeno ni u jednog bolesnika liječenog lijekom Strimvelis. Ipak, Vašem je

liječniku savjetovano da tijekom dugoročnog praćenja nadzire moguće znakove leukemije kod Vas (ili

Vašeg djeteta).

Nakon što ste Vi (ili Vaše dijete) bili liječeni lijekom Strimvelis, Vi ili Vaše dijete nećete više nikada

moći darovati krv, organe ni tkiva. Razlog tome jest činjenica da je Strimvelis lijek za gensku terapiju.

Kada se liječenje lijekom Strimvelis ne može dovršiti

U nekim slučajevima možda neće biti moguće provesti planirano liječenje lijekom Strimvelis. Postoji

nekoliko razloga zbog kojih bi se to moglo dogoditi, primjerice:

ako je došlo do problema u trenutku uzimanja stanica za proizvodnju lijeka

ako nije bilo dovoljno odgovarajuće vrste stanica za proizvodnju lijeka

ako je došlo do onečišćenja lijeka tijekom njegove proizvodnje

ako je došlo do kašnjenja u dostavi lijeka u kliniku u kojoj se liječenje provodi

U tim će slučajevima liječnik Vama (ili Vašem djetetu) dati nadomjesne matične stanice, koristeći

rezervni uzorak koji je uzet i pohranjen prije početka liječenja (

pogledajte i dio 3. Kako se Strimvelis

primjenjuje

Možda će biti potrebno drugo liječenje

Prije primjene, Strimvelis prolazi kroz niz testova. Budući da se daje ubrzo nakon što se proizvede,

konačni rezultati nekih od tih testova neće biti dostupni prije primjene lijeka. Ako testovi pokažu išta

što bi moglo utjecati na Vas (ili Vaše dijete), liječnik će Vas liječiti na odgovarajući način.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, recite to svom

liječniku prije nego primite ovaj lijek. Ne smijete primiti Strimvelis ako ste trudni. Ako postoji

mogućnost da zatrudnite, morate koristiti mehaničku metodu kontracepcije (poput prezervativa)

tijekom liječenja i još najmanje 6 mjeseci nakon toga.

Ne smijete primiti Strimvelis ako dojite. Nije poznato mogu li se sastojci lijeka Strimvelis izlučiti u

majčino mlijeko.

Strimvelis sadrži natrij

Ovaj lijek sadrži približno 3,5 mg natrija po mililitru. O tome moraju voditi računa bolesnici na dijeti s

ograničenim unosom natrija.

3.

Kako se Strimvelis primjenjuje

Strimvelis se primjenjuje ukapavanjem (

infuzijom

) u venu (

intravenski

). Smije se primijeniti samo u

specijaliziranoj bolnici, a primjenjuje ga liječnik koji ima iskustva s liječenjem bolesnika oboljelih od

ADA-SCID-a i primjenom ove vrste lijekova.

Strimvelis se može proizvesti samo ako liječnik uspije prikupiti dovoljnu količinu odgovarajuće vrste

stanica iz bolesnikove koštane srži.

Prije nego što se Strimvelis proizvede

, liječnik će provesti pretrage kako bi se uvjerio da Vi (ili Vaše

dijete) nemate određene infekcije (pogledajte dio 2.).

Uzimaju se dva uzorka

Liječnik će prije planiranog liječenja uzeti dva uzorka matičnih stanica iz koštane srži:

rezervni uzorak

, najmanje 3 tjedna prije primjene lijeka. Te će se stanice čuvati kako bi se

primjenile u bolesniku kao nadomjesne matične stanice u slučaju da se Strimvelis ne može

primijeniti ili ako ne bude djelotvoran (

pogledajte odlomak 'Kada se liječenje lijekom

Strimvelis ne može dovršiti' u dijelu 2.

uzorak za liječenje

, 4 do 5 dana prije primjene lijeka. On će se upotrijebiti za proizvodnju

lijeka Strimvelis, pri čemu će se u stanice ubaciti novi gen.

Prije i u vrijeme primjene lijeka Strimvelis

Kada

Što se radi

Zašto

Najmanje 3 tjedna prije

liječenja

uzima se

rezervni uzorak

matičnih stanica

koji se čuva kao rezerva (

vidjeti

u prethodnom odlomku

Približno 4 do 5 dana prije

liječenja

uzima se

uzorak

matičnih

stanica za

liječenje

za proizvodnju lijeka Strimvelis

vidjeti u prethodnom odlomku

3 dana prije i 2 dana prije

liječenja

primjenjuje se lijek koji se zove

busulfan

četiri puta na dan

tijekom 2 dana (ukupno 8 doza)

kako bi se koštana srž

pripremila za Strimvelis

Približno 15 do 30 minuta

prije

liječenja

može se primijeniti

antihistaminik

kako bi se smanjila vjerojatnost

nastupa reakcije na infuziju

Strimvelis se primjenjuje...

ukapavanjem u venu.

To će potrajati približno 20 minuta.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Nuspojave označene zvjezdicom (*) mogu biti povezane s primjenom busulfana.

Vrlo česte nuspojave

Mogu se javiti u

više od 1 na 10 osoba:

curenje iz nosa ili začepljen nos (

alergijski rinitis

piskanje pri disanju, otežano disanje (

astma

upaljena koža koja svrbi (

atopijski dermatitis, ekcem

povišena tjelesna temperatura (

pireksija

nedovoljno aktivna štitnjača (

hipotireoza

visok krvni tlak (

hipertenzija

smanjenje broja crvenih ili bijelih krvnih stanica (

anemija, neutropenija

povišene vrijednosti jetrenih enzima*

pozitivni nalazi krvnih pretraga na

antinuklearna protutijela

Ako imate bilo kakvih pitanja o svojim simptomima ili nuspojavama ili ako Vas bilo koji simptom

zabrinjava

Obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri.

Česte nuspojave

Mogu se javiti u

do 1 na 10 osoba.

Sve ih uzrokuje prekomjerna aktivnost imunološkog sustava, koji

počinje napadati tkiva u vlastitom tijelu.

crvene ili ljubičaste točkice na koži, krvarenje ispod kože (

imuna trombocitopenična purpura

upaljena štitnjača (

autoimuni tireoiditis

slabost i bol u stopalima i šakama (

Guillain

Barréov sindrom

upala jetre (

autoimuni hepatitis

smanjen broj krvnih stanica (

autoimuna hemolitička anemija, autoimuna aplastična anemija

pozitivni nalazi krvnih pretraga na

antineutrofilna citoplazmatska protutijela i protutijela na

glatke mišiće

Ako imate bilo kakvih pitanja o svojim simptomima ili nuspojavama ili ako Vas bilo koji simptom

zabrinjava

Obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. To

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Strimvelis

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti (datuma i vremena) (EXP) navedenog

na naljepnici spremnika i naljepnici infuzijske vrećice.

Čuvati na temperaturi od 15 do 30

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode. Budući da će ovaj lijek primijeniti

kvalificiran liječnik, on je odgovoran za pravilno odlaganje lijeka. Ove će mjere pomoći u očuvanju

okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Strimvelis sadrži

Djelatna tvar je stanična frakcija obogaćena autolognim (uzetim od samog bolesnika) CD34+

stanicama koja sadrži CD34+ stanice transducirane retrovirusnim vektorom koji kodira

sekvencu cDNK humane ADA-e. Koncentracija iznosi 1-10 milijuna CD34

stanica/ml.

Drugi sastojak je natrijev klorid (

pogledajte dio 2., „Strimvelis sadrži natrij“

Kako Strimvelis izgleda i sadržaj pakiranja

Strimvelis je mutna do bistra, bezbojna do ružičasta disperzija stanica za infuziju, koja dolazi u jednoj

ili više infuzijskih vrećica. Infuzijske vrećice dolaze u zatvorenom spremniku.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

GlaxoSmithKline Trading Services Limited

Currabinny

Carrigaline

County Cork

Irska

Proizvođač

MolMed SpA

58 Via Olgettina

20132

Milano

ITALIJA

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet:

België/Belgique/Belgien

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Lietuva

GlaxoSmithKline Lietuva UAB

Tel: + 370 5 264 90 00

info.lt@gsk.com

България

ГлаксоСмитКлайн ЕООД

Teл.: + 359 2 953 10 34

Luxembourg/Luxemburg

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Belgique/Belgien

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Česká republika

GlaxoSmithKline, s.r.o.

Tel: + 420 222 001 111

cz.info@gsk.com

Magyarország

GlaxoSmithKline Kft.

Tel.: + 36 1 225 5300

Danmark

GlaxoSmithKline Pharma A/S

Tlf: + 45 36 35 91 00

dk-info@gsk.com

Malta

GlaxoSmithKline (Malta) Limited

Tel: + 356 21 238131

Deutschland

GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG

Tel.: + 49 (0)89 36044 8701

produkt.info@gsk.com

Nederland

GlaxoSmithKline BV

Tel: + 31 (0)30 6938100

nlinfo@gsk.com

Eesti

GlaxoSmithKline Eesti OÜ

Tel: + 372 6676 900

estonia@gsk.com

Norge

GlaxoSmithKline AS

Tlf: + 47 22 70 20 00

Ελλάδα

GlaxoSmithKline A.E.B.E.

Τηλ: + 30 210 68 82 100

Österreich

GlaxoSmithKline Pharma GmbH

Tel: + 43 (0)1 97075 0

at.info@gsk.com

España

GlaxoSmithKline, S.A.

Tel: + 34 902 202 700

es-ci@gsk.com

Polska

GSK Services Sp. z o.o.

Tel.: + 48 (0)22 576 9000

France

Laboratoire GlaxoSmithKline

Tél: + 33 (0)1 39 17 84 44

diam@gsk.com

Portugal

GlaxoSmithKline – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: + 351 21 412 95 00

FI.PT@gsk.com

Hrvatska

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 385 1 6051 999

România

GlaxoSmithKline (GSK) S.R.L.

Tel: + 4021 3028 208

Ireland

GlaxoSmithKline (Ireland) Limited

Tel: + 353 (0)1 4955000

Slovenija

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 386 (0)1 280 25 00

medical.x.si@gsk.com

Ísland

Vistor hf.

Sími: + 354 535 7000

Slovenská republika

GlaxoSmithKline Slovakia s. r. o.

Tel: + 421 (0)2 48 26 11 11

recepcia.sk@gsk.com

Italia

GlaxoSmithKline S.p.A.

Tel: + 39 (0)45 9218 111

Suomi/Finland

GlaxoSmithKline Oy

Puh/Tel: + 358 (0)10 30 30 30

Finland.tuoteinfo@gsk.com

Κύπρος

GlaxoSmithKline (Cyprus) Ltd

Τηλ: + 357 22 397000

gskcyprus@gsk.com

Sverige

GlaxoSmithKline AB

Tel: + 46 (0)8 638 93 00

info.produkt@gsk.com

Latvija

GlaxoSmithKline Latvia SIA

Tel: + 371 67312687

lv-epasts@gsk.com

GlaxoSmithKline UK Ltd

Tel: + 44 (0)800 221441

customercontactuk@gsk.com

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

Ova uputa o lijeku dostupna je na svim jezicima EU-a/EGP-a na internetskim stranicama Europske

agencije za lijekove.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima:

Strimvelis se isporučuje izravno u zdravstvenu ustanovu u kojoj će se primijeniti infuzija. Infuzijska

vrećica stavlja se u zatvoren vanjski spremnik. Vrećice se moraju čuvati u vanjskom spremniku dok

sve ne bude spremno za njihovu primjenu.

Strimvelis je namijenjen isključivo za autolognu primjenu. Identitet bolesnika mora se prije infuzije

usporediti s osnovnim jedinstvenim informacijama o bolesniku navedenima na infuzijskoj

vrećici/vrećicama i/ili vanjskom spremniku.

Nježno protresite infuzijsku vrećicu da bi se moguće nakupine stanica ponovno disperzirale, a zatim

primijenite njezin sadržaj uz pomoć seta za transfuziju s filtrom kako bi se uklonile eventualne

preostale nakupine stanica.

Nakon primjene, vrećicu treba isprati uz pomoć štrcaljke volumena 50 ml napunjene fiziološkom

otopinom.

Ovaj lijek sadrži genetski modificirane stanice. Treba se pridržavati primjenjivih nacionalnih

smjernica za biosigurnost.

Strimvelis se ne testira na prenosive infektivne agense. Stoga zdravstveni radnici koji rukuju lijekom

Strimvelis moraju poduzeti odgovarajuće mjere opreza kako bi izbjegli mogući prijenos zaraznih

bolesti.

Radne površine i materijali koji su možda bili u doticaju s lijekom Strimvelis moraju se

dekontaminirati odgovarajućim dezinfekcijskim sredstvom.

Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal potrebno je zbrinuti sukladno nacionalnim propisima o

biosigurnosti.

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Active substance: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5288 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/024/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase A cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5287 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/06/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety