Država: Europska Unija
Jezik: mađarski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
autológ CD34 + dúsított CD34 + sejteket retrovirális vektor, hogy kódolja a emberi adenozin-deaminase (ADA) CDNs sorozat az emberi vérképző őssejtek/őssejtjeit (CD34 +) a transduced tartalmazó cella-frakció
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Súlyos kombinált immunhiány
Strimvelis javallt a kezelés a betegek súlyos kombinált immunhiányos miatt adenozin-deaminase hiány (ADA-SCID), akinek nincs megfelelő emberi leukocita antigén (HLA)-kiegyenlített kapcsolatos őssejt donor áll rendelkezésre (lásd 4. szakasz. 2. és 4. szakasz.
Revision: 9
Felhatalmazott
2016-05-26
21 B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ 22 BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A BETEG VAGY A GONDOZÓJA SZÁMÁRA STRIMVELIS 1-10 × 10 6 SEJT/ML DISZPERZIÓ INFÚZIÓHOZ Autológ, CD34 + -gyel dúsított sejtfrakció, amely humán ADA cDNS-szekvenciát kódoló retrovirális vektorral transzdukált CD34 + sejteket tartalmaz Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a gyermeke tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást. MIELŐTT GYERMEKÉNÉL ELKEZDIK ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ GYERMEKE SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ. - Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. - További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez. - Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont. - Gyermeke kezelőorvosa adni fog Önnek egy Beteg figyelmeztető kártyát, amely fontos biztonsági tudnivalókat tartalmaz gyermeke Strimvelis-szel való kezeléséről. Olvassa el figyelmesen és kövesse az azon szereplő utasításokat. - Mindig vigye magával a Beteg figyelmeztető kártyát, és minden esetben mutassa meg azt a kezelőorvosnak vagy a gondozást végző egészségügyi szakembernek, amikor gyermeke találkozik velük, vagy amikor gyermeke kórházba megy. A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA: 1. Milyen típusú gyógyszer a Strimvelis és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a Strimvelis gyermekénél történő alkalmazása előtt 3. Ho Pročitajte cijeli dokument
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Strimvelis 1-10 × 10 6 sejt/ml diszperzió infúzióhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS Autológ, CD34 + -gyel dúsított sejtfrakció, amely humán hematopoetikus ős/progenitor (CD34 + ) sejtekből származó, humán adenozin-deamináz (ADA) cDNS-szekvenciát kódoló retrovirális vektorral transzdukált CD34 + sejteket tartalmaz. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL A gyógyszer egy vagy több infúziós zsákba van csomagolva. Az egyes betegspecifikus Strimvelis infúziós zsákok autológ, CD34 + -gyel dúsított sejtfrakciót tartalmaznak, bennük humán hematopoetikus ős/progenitor (CD34 + ) sejtekből származó, humán ADA cDNS-szekvenciát kódoló retrovirális vektorral transzdukált CD34 + sejtekkel. A készítmény CD34 + sejt/kg illetve a teljes sejtszám tartalmi mennyiségére vonatkozó információk az egyes tételek címkéjén kerülnek feltüntetésre. A koncentráció 1-10 × 10 6 CD34 + sejt/ml. Ismert hatású segédanyag Ez a gyógyszer 0,15 mmol nátriumot tartalmaz milliliterenként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Diszperzió infúzióhoz. Opálos vagy tiszta, színtelen vagy rózsaszínű sejtdiszperzió. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Strimvelis olyan adenozin-dezamináz-hiány okozta súlyos kombinált immundeficiencia szindrómás (ADA-SCID) betegek kezelésére javallott, akik számára nem áll rendelkezésre alkalmas humán leukocita antigén (HLA) identikus családi őssejtdonor (lásd 4.2 és 4.4 pont). 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A Strimvelis csak speciális transzplantá Pročitajte cijeli dokument