Država: Europska Unija
Jezik: francuski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
autologue CD34 + enrichi la fraction cellulaire qui contient des cellules CD34 + transduites avec un vecteur rétroviral codant pour la séquence d’ADNc humain adénosine désaminase (ADA) de cellules souches/progénitrices (CD34 +) hématopoïétiques humaines
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Les Immunostimulants,
Immunodéficience combinée sévère
Strimvelis est indiqué pour le traitement des patients atteints d’immunodéficience combinée sévère en raison du déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID), pour lesquels aucun antigène leucocytaire humain approprié (HLA)-StemCell connexes correspondant donneur est disponible (voir la section 4. 2 et 4.
Revision: 9
Autorisé
2016-05-26
21 B. NOTICE 22 NOTICE : INFORMATION DU PATIENT OU DU PERSONNEL SOIGNANT STRIMVELIS 1-10 X 10 6 CELLULES/ML DISPERSION POUR PERFUSION Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 + contenant des cellules CD34 + dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y contribuer en signalant tout effet indésirable que vous observez chez votre enfant. Voir en fin de rubrique 4 comment déclarer les effets indésirables. VEUILLEZ LIRE ATTENTIVEMENT CETTE NOTICE AVANT QUE VOTRE ENFANT NE REÇOIVE CE MÉDICAMENT, CAR ELLE CONTIENT DES INFORMATIONS IMPORTANTES POUR VOTRE ENFANT. - Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire. - Si vous avez d’autres questions, interrogez le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant. - Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en au médecin ou à l’infirmier/ère de votre enfant. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Voir rubrique 4. - Le médecin de votre enfant vous remettra une carte d’alerte patient qui contient des informations de sécurité importantes sur le traitement de votre enfant par Strimvelis. Lisez-la attentivement et suivez les instructions qui s’y trouvent. - Ayez toujours sur vous la carte d’alerte patient et montrez-la toujours au médecin ou à l’infirmier/ère lorsque votre enfant les voit ou lorsque votre enfant se rend à l’hôpital. QUE CONTIENT CETTE NOTICE ? 1. Qu’est-ce que Strimvelis et dans quels cas est-il utilisé 2. Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant ne reçoive Strimvelis 3. Comment Strimvelis est administré 4. Quels sont les effets indésirables éventuels 5. Comment conserver Strimvelis 6. Contenu de l’emballage et autres informations 1. QU’EST-CE QUE STRIMV Pročitajte cijeli dokument
1 ANNEXE I RESUME DES CARACTERISTIQUES DU PRODUIT 2 Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de la santé déclarent tout effet indésirable suspecté. Voir rubrique 4.8 pour les modalités de déclaration des effets indésirables. 1. DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT Strimvelis 1-10 x 10 6 cellules/mL dispersion pour perfusion 2. COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE 2.1 DESCRIPTION GÉNÉRALE Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 + contenant des cellules CD34 + dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène de l’adénosine désaminase (ADA) humain provenant de cellules progénitrices/cellules souches hématopoïétiques humaines (CD34 + ). 2.2 COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE Le médicament est conditionné dans une ou plusieurs poches de perfusion. Chaque poche de perfusion de Strimvelis, spécifique d’un patient, contient une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 + comprenant des cellules CD34 + transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain. Les informations quantitatives portant sur le nombre de cellules CD34 + /kg et de cellules totales contenues dans le produit sont indiquées sur l’étiquetage de chaque lot. La concentration est de 1 à 10 x 10 6 cellules CD34 + /mL. Excipient à effet notoire : Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par mL. Pour la liste complète des excipients, voir rubrique 6.1. 3. FORME PHARMACEUTIQUE Dispersion pour perfusion. Dispersion de cellules opalescente à transparente, incolore à rose. 4. INFORMATIONS CLINIQUES 4.1 INDICATIONS THÉRAPEUTIQUES Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d’un Déficit Immunitaire Combiné Sévère dû à un Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n’y a pas de donneur intrafamilial de cellules souches compatibles HLA disponible (voir Pročitajte cijeli dokument