Strensiq

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Strensiq
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Strensiq
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Hypophosphatasia
  • Terapijske indikacije:
  • Strensiq je indiciran za dugoročnu zamjensku enzimsku terapiju u bolesnika s hipofosfatazijom u pediatrijskom početku za liječenje koštanih manifestacija bolesti.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/003794
  • Datum autorizacije:
  • 28-08-2015
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/003794
  • Zadnje ažuriranje:
  • 04-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Agencija Europske unije

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/435751/2015

EMEA/H/C/003794

EPAR, sažetak za javnost

Strensiq

asfotaza alfa

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Strensiq.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o korištenju lijeka Strensiq.

Praktične informacije o korištenju lijeka Strensiq pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom

liječniku ili ljekarniku.

Što je Strensiq i za što se koristi?

Strensiq je lijek koji se koristi dugoročno za terapiju bolesnika s hipfosfatazijom koja započinje u

djetinjstvu. Hipofosfatazija je rijetka nasljedna bolest kostiju koja može rezultirati ranim gubitkom

zuba, deformiranim kostima, čestim frakturama kostiju i otežanim disanjem.

Lijek sadrži djelatnu tvar asfotazu alfa. Budući da je broj bolesnika s hipfosfatazijom mali, dotična se

bolest smatra „rijetkom” te se Strensiq označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od dana 3.

prosinca 2008.

Kako se Strensiq koristi?

Strensiq se izdaje samo na liječnički recept, a liječenje treba nadzirati liječnik iskusan u upravljanju

metaboličkim ili koštanim poremećajima.

Lijek je dostupan kao otopina za injekciju u bočicama različitih jačina i volumena. Primjenjuje se

supkutano injekcijom šest puta na tjedan (u dozi od 1 mg po kilogramu tjelesne težine) ili tri puta na

tjedan (u dozi od 2 mg/kg). Budući da količina koja se primjenjuje ovisi o tjelesnoj težini pojedinca,

liječnik treba prilagoditi dozu ovisno o promjenama u tjelesnoj težini bolesnika, posebice u djece u

razvoju. Za dodatne informacije vidjeti uputu o lijeku.

Strensiq

EMA/435751/2015

Stranica 2/3

Kako djeluje Strensiq?

Hipofosfataziju uzrokuju nedostaci u genu odgovornom za proizvodnju "nespecifičnih alkalinskih fosfata

za tkivo" (ALP-a), enzima koji igra ključnu ulogu u stvaranju i održavanju zdravih kostiju i upravljanju

koncentracijama kalcija i fosfata u tijelu. Bolesnici sa hipofosfatazijom nemaju dovoljno normalno

funkcionirajućeg ALP-a, što rezultira slabim kostima. Asfotaza alfa, djelatna tvar lijeka Strensiq, je

modificirana kopija ljudskog enzima ALP-a i služi kao zamjena za neispravan enzim, time povećavajući

razine funkcionirajućeg ALP-a.

Koje su koristi lijeka Strensiq utvrđene u ispitivanjima?

Strensiq se ispitivao u jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 13 djece u dobi od šest do 12

godina. Bolesnici su primili 2 mg/kg ili 3 mg/kg lijeka Strensiq tri puta na tjedan tijekom 24 tjedana.

Glavna mjera indikacije učinkovitosti lijeka bilo je poboljšanje u rendgenskom pojavljivanju zglobova

ruke i koljena prije i nakon terapije lijekom Strensiq. Rendgenske snimke djece koja su primala

Strensiq također su uspoređene sa sličnim rendgenskim snimkama snimljenima u 16 djece koja nisu

primila lijek Strensiq ("povijesne kontrole"). Ispitivanje je također istražilo druge mjere djelotvornosti

poput rasta u visinu. Ovo ispitivanje je dokazalo da su djeca koja su primala lijek Strensiq imala

poboljšanje u strukturi zglobova kako je dokazano rendgenskim snimkama, a većina je narasla i u

visinu. U povijesnim kontrolama, većina djece nije iskusila slična poboljšanja u svojim zglobovima ili

narasla u visinu tijekom usporedivog razdoblja.

Djelotvornost lijeka Strensiq bila je također načelno podržana s nekoliko dodatnih manjih ispitivanja.

Pojedina su ispitivanja također istražila dozu od 1 mg/kg lijeka Strensiq koji se davao šest puta na

tjedan.

Koji su rizici povezani s lijekom Strensiq?

Najčešće nuspojave lijeka Strensiq (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba) su glavobolja, eritem

(crvenilo kože), bol u rukama i nogama, vrućica, razdražljivost, reakcije u mjestu injekcije (poput boli,

osipa i svrbeži) i kontuzije (masnice). Potpuni popis svih nuspojava i ograničenja prijavljenih s lijekom

Strensiq potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Strensiq odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi od lijeka Strensiq

nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Odbor je zaključio da je hipofosfatazija ozbiljna i po život opasna bolest za koju nema odobrene

terapije. Iako je glavno ispitivanje bilo malo i nije izravno usporedilo djelovanje lijeka Strensiq s nekom

drugom terapijom ili s neliječenim bolesnicima, CHMP je zaključio da su uočeno poboljšanje u kostima i

očit rast relevantni. Uzimajući u obzir da je hipofosfazija iznimno rijetka bolest, izgledno je da će

podaci u ovoj populaciji ostati ograničeni. Vezano uz sigurnost, reakcije u mjestu injekcije i druge

nuspojave su smatrane upravljivima s obzirom na izdane preporuke.

Strensiq je odobren u „iznimnim okolnostima”. Tome je razlog nemogućnost dobivanja potpunih

informacija o lijeku Strensiq zbog rijetkosti bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove

procjenjuje sve nove dostupne informacije te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Strensiq

EMA/435751/2015

Stranica 3/3

Koje se još informacije očekuju o lijeku Strensiq?

Budući da je lijek Strensiq odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja lijek Strensiq stavlja u promet

uspostavit će registar bolesnika s hipofosfatazijom kako bi prikupila informacije o bolesti i o dugoročnoj

sigurnosti i djelotvornosti lijeka Strensiq.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Strensiq?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Strensiq. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Strensiq nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Nadalje, tvrtka će dostaviti bolesnicima i pružateljima skrbi edukacijske materijale kako bi se osiguralo

da se Strensiq koristi ispravno i smanji rizik za medicinske pogreške. Ovaj materijal će uključiti vodič

za samoubrizgavanje za bolesnike kao i vodič za injekciju za roditelje ili pružatelje skrbi djece s ovim

stanjem.

Tvrtka će također provesti ispitivanje kako bi istražila način na koji odrasle osobe odgovaraju na dozu

lijeka Strensiq koja se daje djeci. Također će nastaviti aktualna ispitivanja kako bi dalje analizirala

koristi lijeka Strensiq u djece u dobi od 13 do 18 godina.

Dodatne informacije možete pronaći u sažetku plana upravljanja rizikom.

Ostale informacije o lijeku Strensiq

Cjeloviti EPAR kao i sažetak plana upravljanja rizikom za lijek Strensiq nalaze se na internetskim

stranicama Agencije:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Više informacija o terapiji lijekom Strensiq pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), ili

se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Strensiq dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Strensiq 40 mg/ml otopina za injekciju

(12 mg/0,3 ml 18 mg/0,45 ml 28 mg/0,7 ml 40 mg/1 ml)

asfotaza alfa

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Strensiq i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Strensiq

Kako primjenjivati Strensiq

Moguće nuspojave

Kako čuvati Strensiq

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Strensiq i za što se koristi

Što je Strensiq

Strensiq je lijek koji se primjenjuje za liječenje nasljedne bolesti hipofosfatazije. Sadrži djelatnu tvar

asfotazu alfa.

Što je hipofosfatazija

Bolesnici s hipofosfatazijom imaju niske razine enzima pod nazivom alkalna fosfataza koja je važna

za različite tjelesne funkcije, uključujući postizanje pravilne čvrstoće kostiju i zubi. Bolesnici imaju

teškoće s rastom i čvrstoćom kostiju što može dovesti do lomova kostiju, bola u kostima i otežanog

hodanja, a također i do otežanog disanja i rizika od pojave napadaja.

Za što se Stresiq koristi

Djelatna tvar u Strensiqu može zamijeniti enzim (alkalna fosfataza) koji nedostaje u hipofosfataziji.

Primjenjuje se za dugoročno enzimsko nadomjesno liječenje, kako bi se spriječili ili liječili simptomi.

Koje su se koristi Strensiqa pokazale u kliničkim ispitivanjima

Strensiq se u bolesnika pokazao korisnim za mineralizaciju kostura i rast.

2.

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Strensiq

Nemojte primjenjivati Strensiq:

ako ste alergični na asfotazu alfa (pogledajte dio 'Upozorenja i mjere opreza' u nastavku) ili neki

drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).

Upozorenja i mjere opreza

Bolesnici koji primaju asfotazu alfa imali su alergijske reakcije uključujući po život opasne

alergijske reakcije slične anafilaksiji, koje su zahtijevale medicinsko liječenje. Bolesnici u kojih

su se pojavili simptomi nalik anafilaksiji imali su otežano disanje, osjećaj gušenja, mučninu,

oticanje oko očiju i omaglicu. Reakcije su se događale unutar nekoliko minuta nakon primjene

asfotaze alfa, a mogu se pojaviti i u bolesnika koji se liječe asfotazom alfa dulje od jedne

godine. Pojavi li Vam se neki od tih simptoma, prekinite primjenu Strensiqa i odmah potražite

liječničku pomoć.

U slučaju nastupa anafilaktične reakcije ili događaja sa sličnim simptomima, s liječnikom ćete

razmotriti sljedeće korake u liječenju te mogućnost da ponovno počnete primjenjivati Strensiq

pod medicinskim nadzorom. Uvijek se pridržavajte uputa koje Vam je dao liječnik.

U ispitivanjima su zabilježene neke nuspojave povezane s očima, vjerojatno povezane s

hipofosfatazijom, i u bolesnika koji su primali Strensiq i u onih koji ga nisu primali. U slučaju

teškoća s vidom, obratite se liječniku.

U kliničkim ispitivanjima dojenčadi s hipofosfatazijom, zabilježeno je rano srastanje kostiju

glave u djece mlađe od 5 godina, uz primjenu i bez primjene Strensiqa. Obratite se liječniku ako

opazite bilo kakvu promjenu u obliku glave svoga dojenčeta.

Ako se liječite Strensiqom, možda ćete tijekom ubrizgavanja lijeka ili u satima nakon injekcije

opaziti reakciju na mjestu davanja injekcije (bol, pojava čvorića, osipa, promjena boje kože).

Ako Vam se pojavi bilo kakva teška reakcija na mjestu primjene injekcije, odmah obavijestite

liječnika.

U ispitivanjima su zabilježeni porast koncentracije paratireoidnog hormona i niske razine

kalcija. Uslijed toga, liječnik Vam može reći da uzimate nadomjeske kalcija i vitamina D koji se

uzima na usta, ako je potrebno.

Za vrijeme liječenja Strensiqom može doći do povećanja tjelesne težine. Ako bude potrebno,

liječnik će Vam dati preporuke za prehranu.

Drugi lijekovi i Strensiq

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Ako morate napraviti laboratorijske pretrage (davanje uzoraka krvi), kažite liječniku da se liječite

lijekom Strensiq. Strensiq može prouzročiti da neki testovi pogrešno pokažu više ili niže rezultate.

Stoga, ako se liječite Strensiqom, pretrage može biti potrebno provoditi drugom vrstom testa.

Trudnoća i dojenje

Strensiq se ne smije primjenjivati tijekom trudnoće ili u razdoblju dojenja osim ako je to medicinski

potrebno.

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet prije nego što primijenite ovaj lijek.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ne očekuje se da ovaj lijek utječe na sposobnost upravljanja vozilima ili rukovanja strojevima.

Važna informacija o nekim sastojcima Strensiqa

Ovaj lijek sadrži manje od 1 mmol (23 mg) natrija po bočici, tj. zanemarive količine natrija.

3.

Kako primjenjivati Strensiq

Uvijek primijenite ovaj lijek točno onako kako je opisano u ovoj uputi ili kako su Vam rekli liječnik,

ljekarnik ili medicinska sestra. Provjerite sa svojim liječnikom, ljekarnikom ili medicinskom sestrom

ako niste sigurni.

Kako se Strensiq primjenjuje objasnit će Vam liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s

metaboličkim bolestima ili bolestima povezanim s kostima. Nakon što Vas uvježba liječnik ili

specijalizirana medicinska sestra, Strensiq možete primjenjivati sami sebi kod kuće.

Doza

Doza koju primate temelji se na Vašoj tjelesnoj težini.

Pravilnu dozu izračunat će liječnik, a sastoji se od ukupno 6 mg asfotaze alfa po kilogramu

tjelesne težine, primijenjeno svaki tjedan injekcijom pod kožu (supkutano) (pogledajte u tablici

dalje u tekstu detaljne informacije o volumenu koji treba ubrizgati te o vrsti bočica koje morate

primijeniti s obzirom na svoju tjelesnu težinu).

Ovu ukupnu dozu možete primati ili kao injekciju 1 mg/kg asfotaze alfa 6 puta na tjedan ili kao

2 mg/kg asfotaze alfa 3 puta na tjedan, ovisno o preporuci Vašeg liječnika.

Maksimalni volumen po injekciji ne smije prelaziti 1 ml. Ako Vam je potrebno više od 1 ml,

morate primiti više injekcija neposredno jednu poslije druge.

Injekcije 3 puta na tjedan

Tjelesna

težina

(kg)

Volumen

koji treba

ubrizgati

Boja

oznake na

bočici koju

treba

upotrijebiti

3

0,15 ml

tamnoplava

4

0,20 ml

tamnoplava

5

0,25 ml

tamnoplava

6

0,30 ml

tamnoplava

7

0,35 ml

narančasta

8

0,40 ml

narančasta

9

0,45 ml

narančasta

10

0,50 ml

svijetloplava

11

0,55 ml

svijetloplava

12

0,60 ml

svijetloplava

13

0,65 ml

svijetloplava

14

0,70 ml

svijetloplava

15

0,75 ml

ružičasta

16

0,80 ml

ružičasta

17

0,85 ml

ružičasta

18

0,90 ml

ružičasta

19

0,95 ml

ružičasta

20

1 ml

ružičasta

25

0,50 ml

zelena

30

0,60 ml

zelena

35

0,70 ml

zelena

40

0,80 ml

zelena

Injekcije 6 puta na tjedan

Tjelesna

težina

(kg)

Volumen

koji

treba

ubrizgati

Boja

oznake na

bočici koju

treba

upotrijebiti

6

0,15 ml

tamnoplava

7

0,18 ml

tamnoplava

8

0,20 ml

tamnoplava

9

0,23 ml

tamnoplava

10

0,25 ml

tamnoplava

11

0,28 ml

tamnoplava

12

0,30 ml

tamnoplava

13

0,33 ml

narančasta

14

0,35 ml

narančasta

15

0,38 ml

narančasta

16

0,40 ml

narančasta

17

0,43 ml

narančasta

18

0,45 ml

narančasta

19

0,48 ml

svijetloplava

20

0,50 ml

svijetloplava

25

0,63 ml

svijetloplava

30

0,75 ml

ružičasta

35

0,88 ml

ružičasta

40

1 ml

ružičasta

50

0,50 ml

zelena

60

0,60 ml

zelena

70

0,70 ml

zelena

80

0,80 ml

zelena

90

0,90 ml

zelena (x2)

100

1 ml

zelena (x2)

Primjena u djece i adolescenata

Kao i u odraslih, preporučena doza Strensiqa u djece i adolescenata iznosi 6 mg asfotaze alfa po

kilogramu tjelesne težine na tjedan. Budući da se tjelesna težina mijenja, liječnik Vam treba redovito

prilagođavati dozu.

Preporuke za davanje injekcije

Možda će Vam se pojaviti reakcija na mjestu primjene injekcije. Prije nego što primijenite ovaj

lijek, pažljivo pročitajte dio 4 kako biste saznali koje se nuspojave mogu pojaviti.

Kada se injekcije primjenjuju redovito, injekcije treba davati na različita mjesta na tijelu kako bi

se smanjila mogućnost pojave bola i nadraženosti.

Za primjenu injekcije najpogodnija su područja s dosta masnog tkiva ispod kože (bedra, ruka).

Molimo da se o najboljim mjestima za primjenu injekcije posavjetujete s liječnikom ili

medicinskom sestrom.

Prije ubrizgavanja Strensiqa, molimo da pažljivo pročitate sljedeće upute

Svaka bočica je za jednokratnu upotrebu i smije se probosti samo jedanput. Primijeniti se

smije samo bistra i bezbojna do blago žuta vodena otopina bez vidljivih znakova kvarenja. Sav

neiskorišteni lijek ili otpadni materijal valja odmah zbrinuti.

Ako ćete samoprimjenjivati ovaj lijek, liječnik, ljekarnik ili medicinska sestra će Vam pokazati

kako ga pripremiti i ubrizgati. Nemojte sami ubrizgavati ovaj lijek, osim ako ste za to bili

uvježbani i znate postupak.

Kako ubrizgati Strensiq:

Temeljito operite ruke sapunom i vodom.

Uklonite zaštitni čep s bočice Strensiqa.

Nakon što se izvadi iz hladnjaka, Strensiq se mora upotrijebiti unutar najviše 1 sata.

Skinite zaštitni plastični omot sa štrcaljke koju ćete upotrijebiti.

Uvijek upotrijebite novu štrcaljku, koju izvadite iz zaštitnog plastičnog omota.

Budite pažljivi da se ne ozlijedite iglom.

U štrcaljku uvucite ispravnu dozu Strensiqa. Da biste uvukli svu količinu koja je potrebna za pravilnu

dozu, možda će Vam biti potrebno nekoliko bočica.

Vizualno provjerite sadrži li štrcaljka točnu količinu.

Količina jedne injekcije ne smije prelaziti 1 ml. Ako je potrebna veća količina, potrebno je primijeniti

nekoliko injekcija na različita mjesta na tijelu.

Izaberite mjesto za primjenu injekcije (bedra,

trbuh, ruke, stražnjicu). Mjesta najpogodnija za

davanje injekcije označena su na slici sivom

bojom. Liječnik će Vam savjetovati koja su

moguća mjesta primjene injekcije.

NAPOMENA: Nemojte davati injekciju u

dijelove na kojima osjećate kvrge, čvrste čvorove

ili bol; obavijestite svog liječnika o svemu što

opazite.

Palcem i kažiprstom nježno uhvatite kožu na

mjestu izabranom za davanje injekcije.

Držeći štrcaljku poput olovke ili strelice, uvedite

iglu u podignutu kožu tako da u odnosu na

površinu kože zatvara kut između 45º i 90º.

U bolesnika koji imaju malo potkožnog masnog

tkiva ili tanku kožu, može biti pogodniji kut od

45º.

Nastavite držati kožu i gurajte klip štrcaljke

polako brojeći do 10 kako bi ubrizgali lijek.

Izvadite iglu, opustite kožni nabor i blagim

pritiskom držite komad vate ili gaze na mjestu

uboda nekoliko sekunda.

To će pomoći u zatvaranju uboda i spriječiti

curenje.

Nakon davanja injekcije nemojte trljati mjesto

primjene injekcije. Molimo da upotrijebljene

štrcaljke, bočice i iglu odložite u poseban

spremnik za oštre predmete. Liječnik, ljekarnik

ili medicinska sestra će Vam reći kako da

nabavite takav spremnik.

Ako primijenite više lijeka Strensiq nego što ste trebali

Ako sumnjate da ste nehotice primijenili Strensiq u dozi većoj od propisane, molimo da se obratite

liječniku za savjet.

Ako ste zaboravili primijeniti Strensiq

Nemojte primijeniti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu i obratite se liječniku za

savjet.

Za dodatne informacije, molimo pogledajte: asfotasealfa_bolesnik.hr

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ako niste sigurni na što se odnose niže navedene nuspojave, zamolite liječnika da Vam ih objasni.

Vrlo često: mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba

reakcije na mjestu primjene injekcije tijekom ubrizgavanja lijeka ili unutar nekoliko sati nakon

injekcije (koje mogu dovesti do crvenila, promjene boje kože, svrbeža, bola i/ili oticanja)

vrućica (pireksija), razdražljivost

crvenilo kože (eritem)

bol u šakama i stopalima

modrica (kontuzija)

glavobolja

Često: mogu se javiti u do 1 na 10 osoba

zimica

masne kvrge na površini kože (lipohipertrofija), mlohava koža (cutis laxa), rastegnuta koža,

promjena boje kože uključujući područja na koži svjetlije boje (hipopigmentacija kože)

mučnina, utrnulost ustiju (oralna hipoestezija)

bolni mišići (mijalgija)

ožiljak

povećana sklonost prema stvaranju modrica

navale vrućine

infekcija kože na mjestu primjene injekcije (celulitis na mjestu primjene)

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru.

Ovo uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Strensiq

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i naljepnici bočice

iza oznake Rok valjanosti/EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2°C–8°C).

Ne zamrzavati.

Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Nakon otvaranja bočice, lijek se mora primijeniti odmah (najviše unutar 1 sata).

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Strensiq sadrži

Djelatna tvar je asfotaza alfa. Jedan ml otopine sadrži 40 mg asfotaze alfa.

Jedna bočica od 0,3 ml otopine (40 mg/ml) sadrži 12 mg asfotaze alfa.

Jedna bočica od 0,45 ml otopine (40 mg/ml) sadrži 18 mg asfotaze alfa.

Jedna bočica od 0,7 ml otopine (40 mg/ml) sadrži 28 mg asfotaze alfa.

Jedna bočica od 1 ml otopine (40 mg/ml) sadrži 40 mg asfotaze alfa.

Drugi sastojci su: natrijev klorid; monobazični natrijev fosfat, hidrat; dibazični natrijev fosfat,

heptahidrat i voda za injekcije.

Kako Strensiq izgleda i sadržaj pakiranja

Strensiq je bistra bezbojna do blago žuta vodena otopina za injekciju, a isporučuje se u bočicama koje

sadrže 0,3 ml, 0,45 ml, 0,7 ml i 1 ml otopine.

Veličine pakiranja su od 1 ili 12 bočica.

Na tržištu se ne moraju nalaziti sve veličine pakiranja.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Alexion Europe SAS

1-15, Avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

Francuska

Proizvođač

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park, Blanchardstown

Dublin 15

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovaj lijek je odobren u ‘iznimnim okolnostima’.

To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom

lijeku.

Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati nove informacije o ovom lijeku te će se

ova uputa obnavljati prema potrebi.

Drugi izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i liječenjima istih.

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Strensiq 100 mg/ml otopina za injekciju

(80 mg/0,8 ml)

asfotaza alfa

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Strensiq i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Strensiq

Kako primjenjivati Strensiq

Moguće nuspojave

Kako čuvati Strensiq

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Strensiq i za što se koristi

Što je Strensiq

Strensiq je lijek koji se primjenjuje za liječenje nasljedne bolesti hipofosfatazije. Sadrži djelatnu tvar

asfotazu alfa.

Što je hipofosfatazija

Bolesnici s hipofosfatazijom imaju niske razine enzima pod nazivom alkalna fosfataza koja je važna

za različite tjelesne funkcije, uključujući postizanje pravilne čvrstoće kostiju i zubi. Bolesnici imaju

teškoće s rastom i čvrstoćom kostiju što može dovesti do lomova kostiju, bola u kostima i otežanog

hodanja, a također i do otežanog disanja i rizika od pojave napadaja.

Za što se Stresiq koristi

Djelatna tvar u Strensiqu može zamijeniti enzim (alkalna fosfataza) koji nedostaje u hipofosfataziji.

Primjenjuje se za dugoročno enzimsko nadomjesno liječenje, kako bi se spriječili ili liječili simptomi.

Koje su se koristi Strensiqa pokazale u kliničkim ispitivanjima

Strensiq se u bolesnika pokazao korisnim za mineralizaciju kostura i rast.

2.

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Strensiq

Nemojte primjenjivati Strensiq:

- ako ste alergični na asfotazu alfa (pogledajte dio 'Upozorenja i mjere opreza' u nastavku) ili neki

drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).

Upozorenja i mjere opreza

Bolesnici koji primaju asfotazu alfa imali su alergijske reakcije uključujući po život opasne

alergijske reakcije slične anafilaksiji, koje su zahtijevale medicinsko liječenje. Bolesnici u kojih

su se pojavili simptomi nalik anafilaksiji imali su otežano disanje, osjećaj gušenja, mučninu,

oticanje oko očiju i omaglicu. Reakcije su se događale unutar nekoliko minuta nakon primjene

asfotaze alfa, a mogu se pojaviti i u bolesnika koji se liječe asfotazom alfa dulje od jedne

godine. Pojavi li Vam se neki od tih simptoma, prekinite primjenu Strensiqa i odmah potražite

liječničku pomoć.

U slučaju nastupa anafilaktične reakcije ili događaja sa sličnim simptomima, s liječnikom ćete

razmotriti sljedeće korake u liječenju te mogućnost da ponovno počnete primjenjivati Strensiq

pod medicinskim nadzorom. Uvijek se pridržavajte uputa koje Vam je dao liječnik.U

ispitivanjima su zabilježene neke nuspojave povezane s očima, vjerojatno povezane s

hipofosfatazijom, i u bolesnika koji su primali Strensiq i u onih koji ga nisu primali. U slučaju

teškoća s vidom, obratite se liječniku.

U kliničkim ispitivanjima dojenčadi s hipofosfatazijom, zabilježeno je rano srastanje kostiju

glave u djece mlađe od 5 godina, uz primjenu i bez primjene Strensiqa. Obratite se liječniku ako

opazite bilo kakvu promjenu u obliku glave svoga dojenčeta.

Ako se liječite Strensiqom, možda ćete tijekom ubrizgavanja lijeka ili u satima nakon injekcije

opaziti reakciju na mjestu davanja injekcije (bol, pojava čvorića, osipa, promjena boje kože).

Ako Vam se pojavi bilo kakva teška reakcija na mjestu primjene injekcije, odmah obavijestite

liječnika.

U ispitivanjima su zabilježeni porast koncentracije paratireoidnog hormona i niske razine

kalcija. Uslijed toga, liječnik Vam može reći da uzimate nadomjeske kalcija i vitamina D koji se

uzima na usta, ako je potrebno.

Za vrijeme liječenja Strensiqom može doći do povećanja tjelesne težine. Ako bude potrebno,

liječnik će Vam dati preporuke za prehranu.

Drugi lijekovi i Strensiq

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Ako morate napraviti laboratorijske pretrage (davanje uzoraka krvi), kažite liječniku da se liječite

lijekom Strensiq. Strensiq može prouzročiti da neki testovi pogrešno pokažu više ili niže rezultate.

Stoga, ako se liječite Strensiqom, pretrage može biti potrebno provoditi drugom vrstom testa.

Trudnoća i dojenje

Strensiq se ne smije primjenjivati tijekom trudnoće ili u razdoblju dojenja osim ako je to medicinski

potrebno.

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet prije nego što primijenite ovaj lijek.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ne očekuje se da ovaj lijek utječe na sposobnost upravljanja vozilima ili rukovanja strojevima.

Važna informacija o nekim sastojcima Strensiqa

Ovaj lijek sadrži manje od 1 mmol (23 mg) natrija po bočici, tj. zanemarive količine natrija.

3.

Kako primjenjivati Strensiq

Uvijek primijenite ovaj lijek točno onako kako je opisano u ovoj uputi ili kako su Vam rekli liječnik,

ljekarnik ili medicinska sestra. Provjerite sa svojim liječnikom, ljekarnikom ili medicinskom sestrom

ako niste sigurni.

Kako se Strensiq primjenjuje objasnit će Vam liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s

metaboličkim bolestima ili bolestima povezanim s kostima. Nakon što Vas uvježba liječnik ili

specijalizirana medicinska sestra, Strensiq možete primjenjivati sami sebi kod kuće.

Doza

Doza koju primate temelji se na Vašoj tjelesnoj težini.

Pravilnu dozu izračunat će liječnik, a sastoji se od ukupno 6 mg asfotaze alfa po kilogramu

tjelesne težine, primijenjeno svaki tjedan injekcijom pod kožu (supkutano) (pogledajte u tablici

dalje u tekstu detaljne informacije o volumenu koji treba ubrizgati te o vrsti bočica koje morate

primijeniti s obzirom na svoju tjelesnu težinu).

Ovu ukupnu dozu možete primati ili kao injekciju 1 mg/kg asfotaze alfa 6 puta na tjedan ili kao

2 mg/kg asfotaze alfa 3 puta na tjedan, ovisno o preporuci Vašeg liječnika.

Maksimalni volumen po injekciji ne smije prelaziti 1 ml. Ako Vam je potrebno više od 1 ml,

morate primiti više injekcija neposredno jednu poslije druge.

Injekcije 3 puta na tjedan

Tjelesna

težina

(kg)

Volumen

koji treba

ubrizgati

Boja

oznake na

bočici koju

treba

upotrijebiti

3

0,15 ml

tamnoplava

4

0,20 ml

tamnoplava

5

0,25 ml

tamnoplava

6

0,30 ml

tamnoplava

7

0,35 ml

narančasta

8

0,40 ml

narančasta

9

0,45 ml

narančasta

10

0,50 ml

svijetloplava

11

0,55 ml

svijetloplava

12

0,60 ml

svijetloplava

13

0,65 ml

svijetloplava

14

0,70 ml

svijetloplava

15

0,75 ml

ružičasta

16

0,80 ml

ružičasta

17

0,85 ml

ružičasta

18

0,90 ml

ružičasta

19

0,95 ml

ružičasta

20

1 ml

ružičasta

25

0,50 ml

zelena

30

0,60 ml

zelena

35

0,70 ml

zelena

40

0,80 ml

zelena

Injekcije 6 puta na tjedan

Tjelesna

težina

(kg)

Volumen

koji

treba

ubrizgati

Boja

oznake na

bočici koju

treba

upotrijebiti

6

0,15 ml

tamnoplava

7

0,18 ml

tamnoplava

8

0,20 ml

tamnoplava

9

0,23 ml

tamnoplava

10

0,25 ml

tamnoplava

11

0,28 ml

tamnoplava

12

0,30 ml

tamnoplava

13

0,33 ml

narančasta

14

0,35 ml

narančasta

15

0,38 ml

narančasta

16

0,40 ml

narančasta

17

0,43 ml

narančasta

18

0,45 ml

narančasta

19

0,48 ml

svijetloplava

20

0,50 ml

svijetloplava

25

0,63 ml

svijetloplava

30

0,75 ml

ružičasta

35

0,88 ml

ružičasta

40

1 ml

ružičasta

50

0,50 ml

zelena

60

0,60 ml

zelena

70

0,70 ml

zelena

80

0,80 ml

zelena

90

0,90 ml

zelena (x2)

100

1 ml

zelena (x2)

Primjena u djece i adolescenata

Kao i u odraslih, preporučena doza Strensiqa u djece i adolescenata iznosi 6 mg asfotaze alfa po

kilogramu tjelesne težine na tjedan. Budući da se tjelesna težina mijenja, liječnik Vam treba redovito

prilagođavati dozu.

Preporuke za davanje injekcije

Možda će Vam se pojaviti reakcija na mjestu primjene injekcije. Prije nego što primijenite ovaj

lijek, pažljivo pročitajte dio 4 kako biste saznali koje se nuspojave mogu pojaviti.

Kada se injekcije primjenjuju redovito, injekcije treba davati na različita mjesta na tijelu kako bi

se smanjila mogućnost pojave bola i nadraženosti.

Za primjenu injekcije najpogodnija su područja s dosta masnog tkiva ispod kože (bedra, ruka).

Molimo da se o najboljim mjestima za primjenu injekcije posavjetujete s liječnikom ili

medicinskom sestrom.

Prije ubrizgavanja Strensiqa, molimo da pažljivo pročitate sljedeće upute

Svaka bočica je za jednokratnu upotrebu i smije se probosti samo jedanput. Primijeniti se

smije samo bistra i bezbojna do blago žuta vodena otopina bez vidljivih znakova kvarenja. Sav

neiskorišteni lijek ili otpadni materijal valja odmah zbrinuti.

Ako ćete samoprimjenjivati ovaj lijek, liječnik, ljekarnik ili medicinska sestra će Vam pokazati

kako ga pripremiti i ubrizgati. Nemojte sami ubrizgavati ovaj lijek, osim ako ste za to bili

uvježbani i znate postupak.

Kako ubrizgati Strensiq:

Temeljito operite ruke sapunom i vodom.

Uklonite zaštitni čep s bočice Strensiqa.

Nakon što se izvadi iz hladnjaka, Strensiq se mora upotrijebiti unutar najviše 1 sata.

Skinite zaštitni plastični omot sa štrcaljke koju ćete upotrijebiti.

Uvijek upotrijebite novu štrcaljku, koju izvadite iz zaštitnog plastičnog omota.

Budite pažljivi da se ne ozlijedite iglom.

U štrcaljku uvucite ispravnu dozu Strensiqa. Da biste uvukli svu količinu koja je potrebna za pravilnu

dozu, možda će Vam biti potrebno nekoliko bočica.

Vizualno provjerite sadrži li štrcaljka točnu količinu.

Količina jedne injekcije ne smije prelaziti 1 ml. Ako je potrebna veća količina, potrebno je primijeniti

nekoliko injekcija na različita mjesta na tijelu.

Izaberite mjesto za primjenu injekcije (bedra,

trbuh, ruke, stražnjicu). Mjesta najpogodnija za

davanje injekcije označena su na slici sivom

bojom. Liječnik će Vam savjetovati koja su

moguća mjesta primjene injekcije.

NAPOMENA: Nemojte davati injekciju u

dijelove na kojima osjećate kvrge, čvrste čvorove

ili bol; obavijestite svog liječnika o svemu što

opazite.

Palcem i kažiprstom nježno uhvatite kožu na

mjestu izabranom za davanje injekcije.

Držeći štrcaljku poput olovke ili strelice, uvedite

iglu u podignutu kožu tako da u odnosu na

površinu kože zatvara kut između 45º i 90º.

U bolesnika koji imaju malo potkožnog masnog

tkiva ili tanku kožu, može biti pogodniji kut od

45º.

Nastavite držati kožu i gurajte klip štrcaljke polako

brojeći do 10 kako bi ubrizgali lijek.

Izvadite iglu, opustite kožni nabor i blagim

pritiskom držite komad vate ili gaze na mjestu

uboda nekoliko sekunda.

To će pomoći u zatvaranju uboda i spriječiti

curenje. Nakon davanja injekcije nemojte trljati

mjesto primjene injekcije. Molimo da

upotrijebljene štrcaljke, bočice i iglu odložite u

poseban spremnik za oštre predmete. Liječnik,

ljekarnik ili medicinska sestra će Vam reći kako

da nabavite takav spremnik.

Ako primijenite više lijeka Strensiq nego što ste trebali

Ako sumnjate da ste nehotice primijenili Strensiq u dozi većoj od propisane, molimo da se obratite

liječniku za savjet.

Ako ste zaboravili primijeniti Strensiq

Nemojte primijeniti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu i obratite se liječniku za

savjet.

Za dodatne informacije, molimo pogledajte: asfotasealfa_bolesnik.hr

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ako niste sigurni na što se odnose niže navedene nuspojave, zamolite liječnika da Vam ih objasni.

Vrlo često: mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba

reakcije na mjestu primjene injekcije tijekom ubrizgavanja lijeka ili unutar nekoliko sati nakon

injekcije (koje mogu dovesti do crvenila, promjene boje kože, svrbeža, bola i/ili oticanja)

vrućica (pireksija), razdražljivost

crvenilo kože (eritem)

bol u šakama i stopalima

modrica (kontuzija)

glavobolja

Često: mogu se javiti u do 1 na 10 osoba

zimica

masne kvrge na površini kože (lipohipertrofija), mlohava koža (cutis laxa), rastegnuta koža,

promjena boje kože uključujući područja na koži svjetlije boje (hipopigmentacija kože)

mučnina, utrnulost ustiju (oralna hipoestezija)

bolni mišići (mijalgija)

ožiljak

povećana sklonost prema stvaranju modrica

navale vrućine

infekcija kože na mjestu primjene injekcije (celulitis na mjestu primjene)

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru.

Ovo uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Strensiq

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i naljepnici bočice

iza oznake Rok valjanosti/EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2°C–8°C).

Ne zamrzavati.

Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Nakon otvaranja bočice, lijek se mora primijeniti odmah (najviše unutar 1 sata).

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Strensiq sadrži

Djelatna tvar je asfotaza alfa. Jedan ml otopine sadrži 100 mg asfotaze alfa.

Jedna bočica od 0,8 ml otopine (100 mg/ml) sadrži 80 mg asfotaze alfa.

Drugi sastojci su: natrijev klorid; monobazični natrijev fosfat, hidrat; dibazični natrijev fosfat,

heptahidrat i voda za injekcije.

Kako Strensiq izgleda i sadržaj pakiranja

Strensiq je bistra bezbojna do blago žuta vodena otopina za injekciju, a isporučuje se u bočicama koje

sadrže 0,8 ml otopine.

Veličine pakiranja su od 1 ili 12 bočica.

Na tržištu se ne moraju nalaziti sve veličine pakiranja.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Alexion Europe SAS

1-15, Avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

Francuska

Proizvođač

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park, Blanchardstown

Dublin 15

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovaj lijek je odobren u ‘iznimnim okolnostima’.

To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom

lijeku.

Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati nove informacije o ovom lijeku te će se

ova uputa obnavljati prema potrebi.

Drugi izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i liječenjima istih.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety