Phan 62 5 mg filmom obložene

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Phan 62,5 mg filmom obložene tablete
  • Doziranje:
  • 62,5 mg
  • Farmaceutski oblik:
  • filmom obložena tableta
  • Sastav:
  • Urbroj: jedna filmom obložena tableta sadrži 62,5 mg bosentana (u obliku hidrata)
  • Tip recepta:
  • na recept, u ljekarni ograničeni recept
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek
  • Proizveden od:
  • Pharmadox Healthcare Limited, Paola PLA, Malta

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Phan 62,5 mg filmom obložene tablete
    Hrvatska
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Proizvod sažetak:
  • Pakiranje: 14 tableta u blisteru, u kutiji [HR-H-311046390-01]; 56 tableta u blisteru, u kutiji [HR-H-311046390-02]; 112 tableta u blisteru, u kutiji [HR-H-311046390-03] Urbroj: 381-12-01/38-17-16

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • HALMED Agencija za lijekove i medicinske proizvode - Agency for medicinal products and medical devices of Croatia
  • Broj odobrenja:
  • HR-H-311046390
  • Datum autorizacije:
  • 30-11-2017
  • Zadnje ažuriranje:
  • 04-06-2018

Uputu o lijeku

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Phan 62,5 mg filmom obložene tablete

bosentan

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im štetiti, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi, vidjeti dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Phan i za što se koristi?

Što morate znati prije nego uzmete Phan?

Kako uzimati Phan?

Moguće nuspojave

Kako čuvati Phan?

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Phan i za što se koristi?

Tablete Phan sadrže bosentan koji blokira prirodni hormon zvan endotelin-1 (ET-1) koji sužava krvne

žile. Zbog toga Phan uzrokuje širenje krvnih žila i pripada skupini lijekova zvanih „antagonisti

endotelinskih receptora“.

Phan se koristi za liječenje:

Plućne arterijske hipertenzije (PAH): PAH je bolest u kojoj jako suženje krvnih žila u

plućima izaziva visok krvni tlak u krvnim žilama (plućnim arterijama) koje prenose krv od

srca prema plućima. Taj tlak smanjuje količinu kisika koja u plućima ulazi u krv i na taj način

otežava fizičku aktivnost. Phan širi plućne arterije što olakšava srcu pumpanje krvi kroz njih.

Na taj način snižava krvni tlak i olakšava simptome.

Phan se koristi za liječenje bolesnika s III. stupnjem plućne arterijske hipertenzije (PAH) kako bi se

poboljšala fizička sposobnost u naporu (sposobnost izvođenja tjelesne aktivnosti) i simptomi. Stupanj

odražava ozbiljnost bolesti: „III. stupanj“ uključuje značajna ograničenja fizičke aktivnosti. Dokazana

su neka poboljšanja i u bolesnika s II. stupnjem PAH. „II. stupanj“ uključuje lagano ograničenje

fizičke aktivnosti. PAH za koju je Phan indiciran može biti:

primarna (bez poznatog uzroka ili obiteljska);

uzrokovana sklerodermijom (također nazvanom i sistemska skleroza, bolest s abnormalnim rastom

vezivnog tkiva koje podržava kožu i druge organe);

uzrokovana kongenitalnim (urođenim) srčanim defektima sa šantovima (nenormalnim prolazima)

koji uzrokuju nenormalan protok krvi kroz srce i pluća.

Ulceracija na prstima

(rane na prstima ruku i nogu) koje se javljaju kod odraslih oboljelih od

sklerodermije. Također smanjuje pojavljivanje novih ulceracija na prstima ruku i nogu.

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Phan?

Nemojte uzimati Phan:

ako ste alergični na bosentan ili na bilo koji drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6)

ako imate problem s jetrom (pitajte svog liječnika)

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

ako ste trudni ili biste mogli zatrudnjeti zbog toga što ne koristite pouzdane metode kontrole

začeća. Molim pročitajte informacije u dijelu “Kontracepcijska sredstva” i “Drugi lijekovi i Phan”

ako uzimate ciklosporin A (lijek koji se koristi nakon transplantacije ili za liječenje psorijaze)

Ako se išta od navedenog odnosi na Vas, obratite se svom liječniku.

Upozorenja i mjere opreza

Razgovarajte sa svojim liječnikom ili ljekarnikom prije uzimanja lijeka Phan.

Pretrage koje će Vaš liječnik provesti prije terapije

krvne pretrage za provjeru funkcije Vaše jetre

krvne pretrage za provjeru anemije (niske razine hemoglobina)

test na trudnoću ako ste žena u generativnoj dobi

Kod nekih bolesnika koji uzimaju bosentan utvrđeni su abnormalni testovi funkcije jetre te anemija

(snižena koncentracija hemoglobina).

Pretrage koje će liječnik provesti tijekom liječenja

Vaš liječnik će Vam tijekom liječenja Phanom osigurati redovite krvne pretrage kako bi provjerio ima

li promjena u funkciji Vaše jetre te razini hemoglobina.

Molimo da za sve ove pretrage pogledate i Karticu s upozorenjima za bolesnika (unutar Vašeg

pakiranja s tabletama Phan). Važno je da se redovito podvrgavate tim krvnim pretragama sve dok

uzimate Phan. Predlažemo da zabilježite datum zadnje pretrage te datum iduće pretrage (upitajte

liječnika za datum) u Karticu za bolesnika kako biste si pomogli upamtiti datum iduće pretrage.

Krvne pretrage za jetrenu funkcije

Ove pretrage provodit će se svakog mjeseca tijekom liječenja Phanom. Nakon povećanja doze, treba

napraviti dodatne nalaze nakon 2 tjedna.

Krvne pretrage na anemiju

S obzirom na to da bolesnici koji uzimaju Phan mogu dobiti anemiju, ti nalazi provode se svakog

mjeseca tijekom prva 4 mjeseca liječenja, a potom svaka 3 mjeseca.

Ako ti rezultati nisu uredni, liječnik će odlučiti da li smanjiti dozu ili prekinuti liječenje Phanom te će

možda provesti dodatne nalaze kako bi ispitao moguće razloge.

Djeca i adolescenti

Bosentan se ne preporučuje kod pedijatrijskih bolesnika sa sistemskom sklerozom i prisutnom bolešću

ulceracija prstiju. Vidjeti također dio 3. „Kako uzimati Phan“.

Drugi lijekovi i Phan

Obavijestite svoga liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzimali ili biste mogli uzeti bilo

koje druge lijekove. Naročito je važno da obavijestite svoga liječnika ako uzimate:

ciklosporin A (lijek koji se koristi nakon transplantacije i za liječenje psorijaze), koji se ne smije

koristiti zajedno s Phanom

sirolimus ili takrolimus, koji su lijekovi koji se koriste nakon transplantacija, jer ih se ne

preporučuje koristiti skupa s Phanom

glibenklamid (lijek za liječenje šećerne bolesti), rifampicin (lijek za liječenje tuberkuloze) ili

flukonazol (lijek za liječenje gljivičnih infekcija), nevirapin (lijek za liječenje HIV infekcija), jer

ih se ne preporučuje uzimati zajedno s Phanom

druge lijekove za liječenje infekcije HIV-om koji mogu zahtijevati poseban nadzor ako se koriste

zajedno s Phanom

hormonske kontraceptive koji nisu djelotvorni kao jedina metoda kontracepcije kod uzimanja

lijeka Phan. U Vašem pakiranju tableta Phan naći ćete Karticu s upozorenjima za bolesnika koju

trebate pažljivo pročitati. Vaš liječnik i/ili ginekolog propisati će Vam kontracepciju prikladnu za

Vas.

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

Trudnoća, dojenje i plodnost

Žene u generativnoj dobi

NEMOJTE uzimati Phan ako ste trudni ili planirate zatrudnjeti.

Testovi na trudnoću

Phan može naškoditi nerođenoj djeci začetoj prije početka ili tijekom liječenja. Ako ste žena koja

može zatrudnjeti, Vaš liječnik će tražiti da napravite test na trudnoću prije nego što počnete uzimati

Phan te da ga redovito ponavljate tijekom uzimanja Phana.

Kontracepcijska sredstva

Ako postoji mogućnost da zatrudnite, koristite pouzdanu metodu kontrole začeća (kontracepciju) dok

uzimate Phan. Vaš liječnik ili ginekolog savjetovati će Vas o sigurnim metodama kontrole začeća dok

uzimate Phan. S obzirom da Phan smanjuje učinkovitost hormonske kontracepcije (primjerice tablete,

u obliku injekcije, implantata ili kožnih flastera) ta metoda, samostalno primijenjena, nije sigurna.

Stoga, ako koristite hormonsku kontracepciju, ujedno morate koristiti i metodu barijere (npr. ženski

kondom, dijafragmu, kontracepcijsku spužvu ili Vaš partner mora koristiti prezervativ). Unutar Vašeg

pakiranja tableta Phan naći ćete Karticu s upozorenjima za bolesnika. Morate ispuniti tu karticu i

ponijeti je sa sobom kada idući put odete Vašem liječniku tako da liječnik ili ginekolog mogu

procijeniti trebate li dodatne ili alternativne pouzdane metode kontracepcije. Preporučuju se mjesečni

testovi na trudnoću dok uzimate Phan ako ste u generativnoj dobi.

Odmah obavijestite svog liječnika ako zatrudnite dok uzimate Phan ili planirate zatrudnjeti u bliskoj

budućnosti.

Dojenje

Odmah recite svom liječniku ako dojite. Prekinite s dojenjem ako Vam je propisan Phan, jer nije

poznato prelazi li ovaj lijek u majčino mlijeko.

Plodnost

Ako ste muškarac koji uzima Phan, moguće je da će ovaj lijek sniziti razinu vaših spermija. Ne može

se isključiti mogućnost da to utječe na Vašu sposobnost da imate dijete. Ako imate bilo kakvih pitanja

ili ste zabrinuti zbog toga, obratite se svome liječniku.

Upravljanje vozilima i strojevima

Phan ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

Međutim, Phan može izazvati hipotenziju (pad krvnog tlaka) koja Vam uzrokuje omaglicu, utječe na

Vaš vid i utječe na Vašu sposobnost upravljanja vozilima i strojevima. Stoga ako osjećate omaglicu ili

primjetite zamagljen vid dok uzimate Phan nemojte voziti niti upravljati nikakvim alatima ili

strojevima.

3.

Kako uzimati Phan?

Liječenje Phanom smije započeti i nadzirati jedino liječnik iskusan u liječenju PAH-a ili sistemske

skleroze. Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao Vaš liječnik. Provjerite s Vašim

liječnikom ili ljekarnikom ako niste sigurni.

Phan s hranom i pićem

Phan može se uzimati s hranom ili bez nje.

Preporučena doza

Odrasli

Liječenje odraslih obično započinje dozom od 62,5 mg dva puta dnevno (ujutro i navečer) tijekom

prva 4 tjedna, nakon čega će Vam liječnik vjerojatno preporučiti da uzimate tabletu od 125 mg dva

puta dnevno, ovisno o Vašoj reakciji na Phan.

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

Primjena u djece i adolescenata

Preporučena doza za djecu odnosi se samo za liječenje PAH. Za djecu od 1 godine i stariju terapija

Phanom obično počinje s 2 mg po kg tjelesne težine dva puta na dan (ujutro i navečer). Liječnik će

Vam propisati doziranje.

Ako imate dojam da je učinak Phana prejak ili preslab, razgovarajte sa svojim liječnikom kako biste

saznali je li potrebno promijeniti Vašu dozu.

Kako uzimati Phan

Tablete treba (ujutro i navečer) progutati s vodom. Tablete se mogu uzimati s hranom ili bez nje

Ako uzmete više Phana nego što ste trebali

Ako uzmete više tableta nego što ste trebali, odmah se obratite svom liječniku.

Ako ste zaboravili uzeti Phan

Ako ste zaboravili uzeti Phan, uzmite dozu čim se sjetite, a potom nastavite uzimati tablete u

uobičajeno vrijeme. Nemojte uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljene tablete.

Ako prestanete uzimati Phan

Nagli prestanak liječenja Phanom može uzrokovati pogoršanje Vaših simptoma. Nemojte prestati

uzimati Phan osim ako Vam liječnik ne kaže da to učinite. Liječnik će Vam vjerojatno reći da

postupno smanjite dozu tijekom nekoliko dana prije potpunog prestanka uzimanja lijeka.

U slučaju bilo kakvih nejasnoća ili pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku

ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi drugi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće razviti kod svakoga.

Najozbiljnije nuspojave Phana su:

oštećenje funkcije jetre koja se može javiti u više od 1 na 10 osoba

anemija (slabokrvnost) koja se može javiti u do 1 na 10 osoba. Anemija u nekim slučajevima može

zahtijevati transfuzije krvi.

Funkcija jetre i krvna slika trebaju biti pod nadzorom za vrijeme liječenja Phanom (pogledajte dio

2).Važno je da provodite sve pretrage prema uputama liječnika.

Znakovi oštećenja funkcije jetre uključuju:

mučninu (nagon za povraćanjem)

povraćanje

vrućicu (povišenu tjelesnu temperaturu)

bol u trbuhu (abdomenu)

žuticu (žutilo kože ili bjeloočnica)

tamno obojeni urin

svrbež kože

bezvoljnost ili umor (neuobičajeni umor ili iscrpljenost)

sindrom nalik gripi (bol u zglobovima i mišićima s vrućicom)

Ako primijetite bilo koji od ovih znakova, odmah obavijestite svog liječnika.

Druge nuspojave:

Vrlo česte (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba):

glavobolja

edem (oticanje nogu i gležnjeva ili drugi znakovi zadržavanja tekućine)

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

Česte (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba):

pojava rumenila u licu ili crvenila na koži

reakcije preosjetljivosti (uključujući upalu kože, svrbež i osip)

gastroezofagealna refluksna bolest (vraćanje kiselog sadržaja iz želuca )

proljev

sinkopa (nesvjestica)

palpitacije (ubrzani ili nepravilni otkucaji srca)

nizak krvni tlak

začepljenost nosa

Manje česte (mogu se javiti u do 1 na 100 osoba):

trombocitopenija (smanjen broj trombocita)

neutropenija/leukopenija (smanjen broj bijelih krvnih stanica)

povišene vrijednosti nalaza jetrene funkcije s hepatitisom (upalom jetre)

uključujući moguće

pogoršanje podležećeg hepatitisa i/ili žuticom (žutilo kože ili bjeloočnica)

Rijetke (mogu se javiti u do 1 na 1000 osoba):

anafilaksija (generalizirana alergijska reakcija), angioedem (oticanje, najčešće oko očiju, usana,

jezika ili grla)

ciroza (stvaranje ožiljaka) jetre, zatajenje jetre (teški poremećaj funkcije jetre )

Nuspojave u djece i adolescenata

Nuspojave uočene u djece liječene bosentanom iste su kao i kod odraslih.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. Ovo uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V.

Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Phan?

Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na naljepnici i kutiji iza

“Rok valjanosti”. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Lijek ne zahtijeva posebne uvjete čuvanja.

Pitajte svog ljekarnika kako baciti lijekove koje više ne koristite. Ove mjere pomoći će u zaštiti

okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Phan sadrži?

-

Djelatna tvar je bosentan hidrat. Jedna filmom obložena tableta sadrži 62,5 mg bosentana (u obliku

bosentan hidrata).

-

Ostali sastojci su mikrokristalična celuloza, natrijev škroboglikolat vrsta A, povidon (K30) i

magnezijev stearat.

Ovojnica tablete sadrži hipromelozu (HPMC 2910, hipromeloza 6cp), triacetin, talk, titanijev

dioksid (E171), žuti željezo oksid (E172) i crveni željezo oksid (E172).

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

Kako Phan izgleda i sadržaj pakiranja?

Filmom obložena tableta.

Phan 62,5 mg filmom obložene tablete su svijetlo narančaste, okrugle filmom obložene tablete

promjera 6,0 mm i oznakom “62,5” utisnutom na jednoj strani tablete.

PVC-PE-PVdC/aluminij blisteri (tripleks sustav), u kutiji.

Kutije sadrže:

14, 56, 112 tableta

Na tržištu se ne moraju nalaziti sve veličine pakiranja.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Alpha-Medical d.o.o., Dragutina Golika 36, 10000 Zagreb

ProizvoĎač

Pharmadox Healthcare Ltd.

KW20A Kordin Industiral Park, Paola, PLA 3000

Malta

Način i mjesto izdavanja lijeka

Lijek se izdaje na recept, u ljekarni.

Ova je uputa zadnji put revidirana u studenom 2017.

H A L M E D

30 - 11 - 2017

O D O B R E N O

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-8-2018

Orphan designation:  Omaveloxolone,  for the: Treatment of Friedreich's ataxia

Orphan designation: Omaveloxolone, for the: Treatment of Friedreich's ataxia

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-8-2018

Orphan designation:  Argon,  for the: Treatment of perinatal asphyxia

Orphan designation: Argon, for the: Treatment of perinatal asphyxia

Europe - EMA - European Medicines Agency

13-11-2018

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Active substance: Autologous T lymphocyte-enriched population of cells transduced with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor targeting human B cell maturation antigen with 4-1BB and CD3-zeta intracellular signalling domains) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7574 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/270/16/02

Europe -DG Health and Food Safety

13-11-2018

EU/3/17/1836 (Zogenix GmbH)

EU/3/17/1836 (Zogenix GmbH)

EU/3/17/1836 (Active substance: Fenfluramine hydrochloride) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7576 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/233/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

13-11-2018

EU/3/13/1219 (Zogenix GmbH)

EU/3/13/1219 (Zogenix GmbH)

EU/3/13/1219 (Active substance: Fenfluramine hydrochloride) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7575 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/140/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

13-11-2018

EU/3/17/1964 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/17/1964 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/17/1964 (Active substance: Itacitinib) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7573 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/169/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

5-11-2018

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Active substance: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7271 of Mon, 05 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/114/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/14/1250 (Akcea Therapeutics UK Ltd)

EU/3/14/1250 (Akcea Therapeutics UK Ltd)

EU/3/14/1250 (Active substance: Phosphorothioate oligonucleotide targeted to transthyretin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7282 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/098/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Freeline Therapeutics Ltd)

EU/3/18/2080 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype S3 containing codon-optimised expression cassette encoding human coagulation factor IX variant) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7281 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/127/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Spark Therapeutics Ireland Ltd)

EU/3/18/2079 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector containing a bioengineered capsid and a codon-optimised expression cassette to drive the expression of the SQ form of a B-domain deleted human coagulation factor VIII) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7280 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/104/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2078 (Sellas Life Sciences Limited)

EU/3/18/2078 (Sellas Life Sciences Limited)

EU/3/18/2078 (Active substance: Peptides YMFPNAPYL, SGQAYMFPNAPYLPSCLES, RSDELVRHHNMHQRNMTKL and PGCNKRYFKLSHLQMHSRKHTG) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7279 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/091/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2077 (Worphmed Srl)

EU/3/18/2077 (Worphmed Srl)

EU/3/18/2077 (Active substance: Melatonin) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7278 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/077/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Active substance: Glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7277 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2075 (Consorcio Centro de InvestigaciOn BiomEdica en Red M.P.)

EU/3/18/2075 (Consorcio Centro de InvestigaciOn BiomEdica en Red M.P.)

EU/3/18/2075 (Active substance: Gefitinib) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7276 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/090/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2074 (PhaRA bvba)

EU/3/18/2074 (PhaRA bvba)

EU/3/18/2074 (Active substance: Avapritinib) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7275 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/079/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7274 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/113/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2071 (Loxo Oncology Limited)

EU/3/18/2071 (Loxo Oncology Limited)

EU/3/18/2071 (Active substance: 6-(2-hydroxy-2-methylpropoxy)-4-(6-(6-((6-methoxypyridin-3-yl)methyl)-3,6-diazabicyclo[3.1.1]heptan-3-yl)pyridin-3-yl)pyrazolo[1,5-a]pyridine-3-carbonitrile) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7272 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/125/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2072 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/18/2072 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/18/2072 (Active substance: 6'-(R)-methyl-5-O-(5-amino-5,6-dideoxy-alpha-L-talofuranosyl)-paromamine sulfate) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7273 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/18

Europe -DG Health and Food Safety

23-10-2018

EU/3/16/1804 (Eli Lilly Nederland B.V.)

EU/3/16/1804 (Eli Lilly Nederland B.V.)

EU/3/16/1804 (Active substance: Pegylated recombinant human interleukin-10) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6994 of Tue, 23 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/16/1640 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/16/1640 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/16/1640 (Active substance: 2-methyl-1-[(4-[6-(trifluoromethyl)pyridin-2-yl]-6-{[2-(trifluoromethyl)pyridin-4-yl]amino}-1,3,5-triazin-2-yl)amino]propan-2-ol methanesulfonate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6989 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/253/15/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/16/1689 (Alan Boyd Consultants Ltd)

EU/3/16/1689 (Alan Boyd Consultants Ltd)

EU/3/16/1689 (Active substance: Teriparatide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6987 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/031/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/01/075 (Eisai GmbH)

EU/3/01/075 (Eisai GmbH)

EU/3/01/075 (Active substance: Denileukin diftitox) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6991 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/038/01/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/05/264 (Roche Registration GmbH)

EU/3/05/264 (Roche Registration GmbH)

EU/3/05/264 (Active substance: Cholest-4-en-3-one, oxime) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6995 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/081/04/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/11/901 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/901 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/901 (Active substance: Dinaciclib) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6990 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/052/11/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/15/1495 (Ultragenyx Netherlands B.V.)

EU/3/15/1495 (Ultragenyx Netherlands B.V.)

EU/3/15/1495 (Active substance: Triheptanoin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6992 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/007/15/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/17/1966 (Sirius Regulatory Consulting EU Limited)

EU/3/17/1966 (Sirius Regulatory Consulting EU Limited)

EU/3/17/1966 (Active substance: N-(bromoacetyl)-3,3-dinitroazetidine) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6986 of Mon, 22 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/15/1532 (Sirius Regulatory Consulting EU Limited)

EU/3/15/1532 (Sirius Regulatory Consulting EU Limited)

EU/3/15/1532 (Active substance: Insulin human) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6985 of Mon, 22 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/16/1704 (Drug Development and Regulation S.L.)

EU/3/16/1704 (Drug Development and Regulation S.L.)

EU/3/16/1704 (Active substance: Sirolimus) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6988 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/045/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

22-10-2018

EU/3/10/815 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/815 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/815 (Active substance: Sildenafil citrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6993 of Mon, 22 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/068/10/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

EU/3/14/1242 (Neurolixis SAS)

EU/3/14/1242 (Neurolixis SAS)

EU/3/14/1242 (Active substance: 3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6436 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/163/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

EU/3/16/1786 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/16/1786 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/16/1786 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 carrying the gene for the human aromatic L-amino acid decarboxylase protein) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6427 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/183/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

EU/3/11/909 (Janssen-Cilag International NV)

EU/3/11/909 (Janssen-Cilag International NV)

EU/3/11/909 (Active substance: Macitentan) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6429 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/11/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

1-10-2018

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Active substance: Synthetic 15-amino-acid macrocyclic peptide acylated with a polyethyleneglycol palmitoylated linker) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6399 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

1-10-2018

EU/3/05/328 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/05/328 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/05/328 (Active substance: (E)-(1S,4S,10S,21R)-7-[(Z)-ethylidene]-4,21-diisopropyl-2-oxa-12,13-dithia-5,8,20,23- tetraazabicyclo[8.7.6]tricos-16-ene-3,6,9,19,22-pentone) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6434 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/056/05/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

1-10-2018

EU/3/05/279 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/05/279 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/05/279 (Active substance: (E)-(1S,4S,10S,21R)-7-[(Z)-ethylidene]-4,21-diisopropyl-2-oxa-12,13-dithia-5,8,20,23- tetraazabicyclo[8.7.6]tricos-16-ene-3,6,9,19,22-pentone) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6433 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/001/05/T/03

Europe -DG Health and Food Safety

1-10-2018

EU/3/03/133 (Shire Orphan Therapies GmbH)

EU/3/03/133 (Shire Orphan Therapies GmbH)

EU/3/03/133 (Active substance: Icatibant acetate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6432 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/054/02/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

19-9-2018

 Applying for orphan designation

Applying for orphan designation

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-9-2018

 Third industry stakeholder platform on research and development support, European Medicines Agency, London, UK, From: 18-May-2018, To: 18-May-2018

Third industry stakeholder platform on research and development support, European Medicines Agency, London, UK, From: 18-May-2018, To: 18-May-2018

This third meeting between regulators and representatives of industry stakeholder organisations addresses all areas of product-development support, including scientific advice, specifics for paediatric and orphan medicines and support for innovation. The meeting focuses on the implementation of the orphan notice, ‘histology-independent indications’ in the context of orphan designations, the upcoming rollout of a new tool for orphan designation applications, digital technology proposals in medicine develo...

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-8-2018

EU/3/18/2062 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2062 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2062 (Active substance: Bertilimumab) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5740 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/098/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2066 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/18/2066 (Incyte Biosciences Distribution B.V.)

EU/3/18/2066 (Active substance: Pemigatinib) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5736 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/038/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2065 (SFL Regulatory Services GmbH)

EU/3/18/2065 (SFL Regulatory Services GmbH)

EU/3/18/2065 (Active substance: Obiltoxaximab) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5735 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/080/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2060 (Biogen Idec Limited)

EU/3/18/2060 (Biogen Idec Limited)

EU/3/18/2060 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype hu68 containing the human SMN1 gene) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5732 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/065/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2059 (IntraBio Ltd)

EU/3/18/2059 (IntraBio Ltd)

EU/3/18/2059 (Active substance: Acetylleucine) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5731 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/095/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2058 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2058 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2058 (Active substance: 1-(3-methylbutanoyl)-L-aspartyl-L-threonyl-L-histidyl-L-phenylalanyl-L-prolyl-(L-cystinyl-L-isoleucyl-[(N6-(S)-4-carboxy-4-palmitamidobutanoyl)-L-lysinyl]-L-phenylalanyl-L-glutamyl-L-prolyl-L-arginyl-L-serinyl-L-lysinyl-L-glycinyl-L-cystinyl)-L-lysinamide, disulfide, acetate) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5730 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/099/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2064 (Bayer AG)

EU/3/18/2064 (Bayer AG)

EU/3/18/2064 (Active substance: Copanlisib) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5734 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/071/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2069 (Professor Marjukka MyllArniemi)

EU/3/18/2069 (Professor Marjukka MyllArniemi)

EU/3/18/2069 (Active substance: Tilorone) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5738 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/039/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2063 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2063 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2063 (Active substance: CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells with CD3+ T-cells) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5733 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/088/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2057 (Pharm Research Associates (UK) Limited)

EU/3/18/2057 (Pharm Research Associates (UK) Limited)

EU/3/18/2057 (Active substance: 1-(2-hydroxyethyl)-8-{[5-(4-methylpiperazin-1-yl)-2-(trifluoromethoxy) phenyl]amino}-4,5-dihydro-1H-pyrazolo[4,3-h]quinazoline-3-carboxamide fumarate salt) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5729 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/051/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Active substance: (S)-(-)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5728 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/075/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2055 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2055 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2055 (Active substance: (3R,3aS,9R,9aS,9bS)-3-((dimethylamino)methyl)-9-hydroxy-6,9-dimethyl-3,3a,4,5,7,8,9,9a-octahydroazuleno[4,5-b]furan-2(9bH)-one fumarate) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5727 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/060/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2068 (Novo Nordisk A/S)

EU/3/18/2068 (Novo Nordisk A/S)

EU/3/18/2068 (Active substance: Somapacitan) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5741 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/041/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2061 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2061 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2061 (Active substance: Autologous glioma tumour cells treated with antisense molecule directed against the insulin-like growth factor type 1 receptor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5739 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/049/18

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2067 (Omeros London Limited)

EU/3/18/2067 (Omeros London Limited)

EU/3/18/2067 (Active substance: Recombinant human monoclonal antibody against mannan-binding lectin-associated serine protease-2) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5737 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/044/18

Europe -DG Health and Food Safety