Orfadin

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Orfadin
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Orfadin
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali proizvodi iz prehrambenih tvari i metabolizma
  • Područje terapije:
  • Tyrosinemias
  • Terapijske indikacije:
  • Liječenje odraslih i pedijatrijskih (u bilo kojoj dobnoj skupini) bolesnika s potvrđenom dijagnozom nasljedne tirozinemije tip 1 (HT1) u kombinaciji s prehrambenim ograničenjem tirozina i fenilalanina.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/000555
  • Datum autorizacije:
  • 21-02-2005
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/000555
  • Zadnje ažuriranje:
  • 02-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

An agency of the European

Union

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474491/2015

EMEA/H/C/000555

EPAR, sažetak za javnost

Orfadin

nitizinon

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za lijek Orfadin.

Objašnjava kako je Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) ocijenilo lijek da bi donijelo svoje

mišljenje u korist izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet te preporuke o uvjetima za

primjenu lijeka Orfadin.

Što je Orfadin?

Orfadin je lijek koji sadrži djelatnu tvar nitizinon. Lijek je dostupan kao kapsule (2 mg, 5 mg, 10 mg i

20 mg) i kao suspenzija (4 mg/ml) koja se uzima perioralno.

Za što se Orfadin koristi?

Orfadin se koristi za liječenje nasljedne tirozinemije tipa 1 (HT-1). Ovo je rijetka bolest uslijed koje

tijelo ne može u potpunosti razgraditi amino kiselinu tirozin, te se stvaraju štetne tvari, što uzrokuje

ozbiljno oštećenje jetre i rak jetre. Orfadin se koristi zajedno s prehranom koja ograničava unos amino

kiselina naziva tirozin i fenilalanin. Ove amino kiseline se normalno nalaze u proteinima u hrani i

pićima.

Budući da je broj bolesnika s HT-1 mali, dotična se bolest smatra „rijetkom” te se Orfadin označava

kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od dana 29. prosinca 2000.

Lijek se izdaje samo na liječnički recept.

Kako se Orfadin koristi?

Liječenje lijekom Orfadin mora započeti i nadzirati liječnik iskusan u liječenju bolesnika s HT-1.

Terapiju treba započeti što je ranije moguće, a dozu lijeka Orfadin treba prilagoditi u skladu s

odgovorom bolesnika i tjelesnom težinom.

Orfadin

EMA/474491/2015

Stranica 2/3

Preporučena početna doza iznosi 1 mg po kilogramu tjelesne težine podijeljeno u dvije doze. Kapsule

se najčešće gutaju cijele, no mogu se otvoriti, a njihov se sadržaj miješa u malim količinama s vodom

ili formulom netom prije gutanja. Oralna suspenzija je predviđena za primjenu u djece koja imaju

poteškoće s gutanjem kapsula.

Orfadin je namijenjen za dugoročnu primjenu. Bolesnici trebaju doći na kontrolu najmanje svakih šest

mjeseci.

Kako djeluje Orfadin?

Niz enzima razgrađuju tirozin u tijelu. Bolesnicima s HT-1 nedostaje jedan od ovih enzima, tako da se

tirozin ne izbacuje ispravno iz njihovog tijela, već se transformira u štetne tvari. Djelatna tvar lijeka

Orfadin, nitizinon, inhibira enzim koji pretvara tirozin u štetne tvari. No, budući da tirozin ostaje u tijelu

tijekom terapije Orfadinom, bolesnici trebaju primjenjivati posebnu prehranu koja je siromašna

tirozinom. Prehrana također treba biti siromašna fenilalaninom, budući da se isti pretvara u tirozin u

tijelu.

Kako je Orfadin ispitivan?

Najveće ispitivanje lijeka Orfadin provedeno je na 257 bolesnika u 87 različitih bolnica u 25 država kao

dio programa „liječenja donacijom“. Ovo je program putem kojeg liječnici mogu zatražiti lijek za

jednog od svojih bolesnika prije nego što se lijek u potpunosti odobri. Ovo je ispitivanje istražilo

djelovanje lijeka Orfadin na preživljenje i usporedilo je to s izvještajima objavljenima u medicinskim

časopisima koji opisuju preživljenje u bolesnika s HT-1 koji su primali samo prilagođenu prehranu.

Koje su koristi lijeka Orfadin dokazane u ispitivanjima?

Glavna korist lijeka Orfadin jest da uvelike produljuje očekivani životni vijek. Primjerice, novorođenče

mlađe od dva mjeseca s HT-1 normalno ima samo 28% izgleda za preživljenje tijekom pet godina

primjene samo prilagođene prehrane. Uz dodatnu terapiju lijekom Orfadin, stopa preživljenja povećava

se na 82%. Što se prije terapija započne, to su bolju izgledi za preživljenje.

Koji su rizici povezani s lijekom Orfadin?

Terapija lijekom Orfadin rezultira visokim koncentracijama tirozina u krvi (uslijed načina djelovanja

lijeka); ova nuspojava je uočena u više od 1 na 10 bolesnika. Trombocitopenija (mali broj trombocita u

krvi), leukopenija (mali broj bijelih krvnih stanica), granulocitopenija (mali broj granulocita, tipa bijelih

krvnih stanica), konjuktivitis (upala membrane očnih kapaka), zamućenje rožnice (zamućenost rožnice,

prozirnog sloja ispred šarenice), keratitis (upala mrežnice), fotofobija (povećana osjetljivost oka na

svjetlo) i bol oka su također česte nuspojave (uočene u 1 do 10 bolesnika na 100). Mnoge od

navedenih nuspojava mogu rezultirati visokim koncentracijama tirozina što može biti rezultat

nepravilne prehrane bolesnika. Potpuni popis nuspojava i ograničenja zabilježenih pri primjeni lijeka

Orfadin potražite u uputi o lijeku.

Zašto je lijek Orfadin odobren?

CHMP je zaključio da se lijek Orfadin čini djelotvornim za liječenje HT-1, a posebice ako se terapija

započne u ranoj fazi prije oštećenja jetre bolesnika. Orfadin također rezultira boljim ishodima za

bolesnika u odnosu na one prijavljene u literaturi u slučaju bolesnika koji su jeli samo prilagođenu

prehranu. CHMP je odlučio da koristi od lijeka Orfadin nadmašuju s njim povezane rizike te je

preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.

Orfadin

EMA/474491/2015

Stranica 3/3

Orfadin je prvobitno odobren u „iznimnim okolnostima” zbog toga što su, iz znanstvenih razloga, u

trenutku izdavanja odobrenja bile dostupne samo ograničene informacije. Budući da je tvrtka dostavila

dodatne zatražene informacije, „iznimne okolnosti” prestale su 21. rujna 2009.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Orfadin?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Orfadin. Na

temelju tog plana u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Orfadin nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Ostale informacije o lijeku Orfadin

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Orfadin na snazi u

Europskoj uniji od 21. veljače 2005.

Cjeloviti EPAR kao i sažetak plana upravljanja rizikom za lijek Orfadin nalaze se na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Više informacija o terapiji lijekom Mekinist pročitajte u uputama o lijeku (također dio EPAR-a)

odnosno obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Orfadin dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Sažetak je posljednji put ažuriran u 05. 2015.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Orfadin 2 mg tvrde kapsule

Orfadin 5 mg tvrde kapsule

Orfadin 10 mg tvrde kapsule

Orfadin 20 mg tvrde kapsule

nitizinon

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Orfadin

i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Orfadin

Kako uzimati Orfadin

Moguće nuspojave

Kako čuvati Orfadin

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Orfadin i za što se koristi

Djelatna tvar u lijeku Orfadin je nitizinon. Ovaj se lijek primjenjuje u liječenju rijetke bolesti zvane

nasljedna tirozinemija tipa 1 u odraslih, adolescenata i djece (bilo koje dobi).

U ovoj bolesti Vaše tijelo nije u stanju u potpunosti razgraditi aminokiselinu tirozin (aminokiseline su

građevne jedinice naših proteina), stvarajući tako štetne tvari. Te se tvari nakupljaju u Vašem tijelu.

Orfadin

blokira razgradnju tirozina te ne nastaju štetne tvari.

Morate se pridržavati posebne dijete dok uzimate ovaj lijek, jer će tirozin zaostati u Vašem tijelu. Ta

se posebna dijeta temelji na niskom sadržaju tirozina i fenilalanina (druge aminokiseline).

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Orfadin

Nemojte uzimati Orfadin

ako ste alergični na nitizinon ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Trudnoća i dojenje“.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili ljekarniku prije nego uzmete Orfadin,

ako Vam oči postanu crvene ili uočite bilo koje druge znakove učinka na oči. Odmah se obratite

svom liječniku radi pregleda očiju. Problemi s očima mogu biti znak neodgovarajuće kontrole

prehranom (pogledajte dio 4).

Tijekom liječenja uzimat će se uzorci Vaše krvi kako bi liječnik provjerio je li liječenje za Vas

odgovarajuće te da bi se pobrinuo da nema mogućih nuspojava koje uzrokuju poremećaje krvi.

S obzirom da bolest zahvaća jetru, provodit će se redovne pretrage Vaše jetre.

Vaš će liječnik provoditi kontrole svakih 6 mjeseci. U slučaju pojave nuspojava, preporučuju se kraći

razmaci.

Drugi lijekovi i Orfadin

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Orfadin s hranom

Ako započnete liječenje uzimajući ga s hranom, preporučuje se da ga nastavite uzimati s hranom

tijekom liječenja.

Trudnoća i dojenje

Sigurnost ovog lijeka nije ispitivana u trudnica i dojilja.

Obratite se svom liječniku ako planirate trudnoću. Ako zatrudnite, odmah se obratite svom liječniku.

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Nemojte uzimati Orfadin“.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ovaj lijek malo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima. Ipak, ako osjetite

nuspojave koje utječu na vid, ne smijete upravljati vozilima ili raditi sa strojevima dok Vam vid

ponovo ne postane normalan (vidjeti dio 4 „Moguće nuspojave“).

3.

Kako uzimati Orfadin

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik. Provjerite s liječnikom ili

ljekarnikom ako niste sigurni.

Liječenje ovim lijekom mora započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju ove bolesti (nasljedne

tirozinemije tipa 1).

Preporučena ukupna dnevna doza je 1 mg/kg tjelesne težine i uzima se kroz usta. Vaš će liječnik

prilagoditi dozu Vašim individualnim potrebama.

Preporučuje se primjenjivati dozu jednom dnevno. Međutim, zbog ograničenih podataka za bolesnike

tjelesne težine <20 kg, u toj se populaciji bolesnika preporučuje razdijeliti ukupnu dnevnu dozu i

primijeniti je u dva dijela.

Ako imate problema s gutanjem kapsula, možete otvoriti kapsulu i pomiješati prašak s malo vode ili

dijetetskim pripravkom neposredno prije uzimanja.

Ako uzmete više Orfadina

nego što ste trebali

Ako ste uzeli više lijeka nego što ste trebali, obratite se svom liječniku ili ljekarniku u najkraćem

mogućem roku.

Ako ste zaboravili uzeti Orfadin

Nemojte uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu. Ako ste zaboravili uzeti

dozu, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Ako prestanete uzimati Orfadin

Ako imate dojam da lijek ne djeluje ispravno, obratite se svom liječniku. Nemojte mijenjati dozu ili

prekidati liječenje bez razgovora sa svojim liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku, ljekarniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ako primijetite bilo koje nuspojave povezane s očima, obratite se odmah svom liječniku radi pregleda

očiju. Liječenje nitizinonom povećava razine tirozina u krvi što može uzrokovati simptome povezane s

očima. Česte nuspojave na očima (javljaju se u više od 1 na 10 osoba) uzrokovane povišenim razinama

tirozina su upala oka (konjunktivitis), zamućenje i upala rožnice (keratitis), osjetljivost na svjetlo

(fotofobija) i bol u očima. Upala očnog kapka (blefaritis) je manje česta nuspojava (javlja se u do 1 na

100 osoba).

Ostale česte nuspojave

smanjeni broj krvnih pločica (trombocitopenija) i bijelih krvnih stanica (leukopenija), manjak

određenih vrsta bijelih krvnih stanica (granulocitopenija).

Ostale manje česte nuspojave

povećan broj bijelih krvnih stanica (leukocitoza),

svrbež (pruritus), upala kože (eksfolijativni dermatitis), osip.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru.

To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Orfadin

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na boci i kutiji iza oznake

“EXP“.

Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2

C – 8

Lijek se može čuvati na temperaturi ispod 25°C jednokratno u razdoblju od 2 mjeseca, nakon čega se

mora baciti.

Ne zaboravite naznačiti na boci datum vađenja iz hladnjaka.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Orfadin sadrži

Djelatna tvar je nitizinon.

Orfadin 2 mg:

svaka kapsula sadrži 2 mg nitizinona.

Orfadin 5 mg:

svaka kapsula sadrži 5 mg nitizinona.

Orfadin 10 mg:

svaka kapsula sadrži 10 mg nitizinona.

Orfadin 20 mg:

svaka kapsula sadrži 20 mg nitizinona.

Drugi sastojci su:

Sadržaj kapsule:

škrob, prethodno geliran (kukuruzni).

Ovojnica kapsule:

želatina

titanijev dioksid (E 171).

Tinta za označavanje:

željezov oksid (E 172)

šelak

propilenglikol

amonijev hidroksid.

Kako Orfadin izgleda i sadržaj pakiranja

Tvrde kapsule su bijele, neprozirne s utisnutom crnom oznakom “NTBC” i oznakom jačine “2 mg“,

“5 mg“ “10 mg“ ili “20 mg“. Kapsula sadrži bijeli do gotovo bijeli prašak.

Kapsule su pakirane u plastične boce sa zaštitnim zatvaračima s evidencijom otvaranja. Svaka boca

sadrži 60 kapsula.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Švedska

Proizvođač

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Švedska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Orfadin 4 mg/ml oralna suspenzija

nitizinon

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Orfadin

i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Orfadin

Kako uzimati Orfadin

Moguće nuspojave

Kako čuvati Orfadin

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Orfadin i za što se koristi

Djelatna tvar u lijeku Orfadin je nitizinon. Ovaj se lijek primjenjuje u liječenju rijetke bolesti zvane

nasljedna tirozinemija tipa 1 u odraslih, adolescenata i djece (bilo koje dobi).

U ovoj bolesti Vaše tijelo nije u stanju u potpunosti razgraditi aminokiselinu tirozin (aminokiseline su

građevne jedinice naših proteina), stvarajući tako štetne tvari. Te se tvari nakupljaju u Vašem tijelu.

Orfadin

blokira razgradnju tirozina te ne nastaju štetne tvari.

Morate se pridržavati posebne dijete dok uzimate ovaj lijek, jer će tirozin zaostati u Vašem tijelu. Ta

se posebna dijeta temelji na niskom sadržaju tirozina i fenilalanina (druge aminokiseline).

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Orfadin

Nemojte uzimati Orfadin

ako ste alergični na nitizinon ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Trudnoća i dojenje“.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili ljekarniku prije nego uzmete Orfadin,

ako Vam oči postanu crvene ili uočite bilo koje druge znakove učinka na oči. Odmah se obratite

svom liječniku radi pregleda očiju. Problemi s očima mogu biti znak neodgovarajuće kontrole

prehranom (pogledajte dio 4).

Tijekom liječenja uzimat će se uzorci Vaše krvi kako bi liječnik provjerio je li liječenje za Vas

odgovarajuće te da bi se pobrinuo da nema mogućih nuspojava koje uzrokuju poremećaje krvi.

S obzirom da bolest zahvaća jetru, provodit će se redovne pretrage Vaše jetre.

Vaš će liječnik provoditi kontrole svakih 6 mjeseci. U slučaju pojave nuspojava, preporučuju se kraći

razmaci.

Drugi lijekovi i Orfadin

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Orfadin s hranom

Preporučuje se uzimati oralnu suspenziju s hranom.

Trudnoća i dojenje

Sigurnost ovog lijeka nije ispitivana u trudnica i dojilja.

Obratite se svom liječniku ako planirate trudnoću. Ako zatrudnite, odmah se obratite svom liječniku.

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Nemojte uzimati Orfadin“.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ovaj lijek malo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima. Ipak, ako osjetite

nuspojave koje utječu na vid, ne smijete upravljati vozilima ili raditi sa strojevima dok Vam vid

ponovo ne postane normalan (vidjeti dio 4 „Moguće nuspojave“).

Orfadin sadrži natrij, glicerol i natrijev benzoat

Ovaj lijek sadrži 0,7 mg (0,03 mmol) natrija po ml.

Doza od 20 ml oralne suspenzije (10 g glicerola) ili više može uzrokovati glavobolju, nadraženi

želudac i proljev.

Natrijev benzoat može pojačati žuticu (žuta boja kože i očiju) u nedonoščadi i donošene

novorođenčadi sa žuticom te dovesti do kernikterusa (oštećenja mozga zbog odlaganja bilirubina u

mozgu). Razina bilirubina (tvari koja uzrokuje žutu boju kože kad je prisutna u visokim

koncentracijama) u krvi novorođenčeta pažljivo će se pratiti. Ako razine budu izrazito više nego što bi

trebale biti, osobito u nedonoščadi s rizičnim čimbenicima kao što su acidoza (prenizak pH krvi) i

niska razina albumina (jednog proteina u krvi), razmotrit će se liječenje Orfadin kapsulama umjesto

oralnom suspenzijom sve dok se razine bilirubina u plazmi ne normaliziraju.

3.

Kako uzimati Orfadin

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik. Provjerite s liječnikom ili

ljekarnikom ako niste sigurni.

Pažljivo slijedite niže navedene upute za pripremu i primjenu doze, kako biste osigurali

primjenu točne doze.

Liječenje ovim lijekom mora započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju ove bolesti (nasljedne

tirozinemije tipa 1).

Preporučena ukupna dnevna doza je 1 mg/kg tjelesne težine i uzima se kroz usta. Vaš će liječnik

prilagoditi dozu Vašim individualnim potrebama.

Preporučuje se primjenjivati dozu jednom dnevno. Međutim, zbog ograničenih podataka za bolesnike

tjelesne težine <20 kg, u toj se populaciji bolesnika preporučuje razdijeliti ukupnu dnevnu dozu i

primijeniti je u dva dijela.

Oralna suspenzija uzima se pomoću štrcaljke izravno u usta, bez razrjeđivanja.

Orfadin se ne smije ubrizgavati. Nemojte spajati iglu na štrcaljku.

Kako pripremiti dozu za uzimanje

Doza koju Vam liječnik propiše treba biti u

ml suspenzije

, a ne u mg jer je štrcaljka za usta koja se

koristi za izvlačenje ispravne doze iz boce obilježena u ml.

Ako Vam je lijek propisan u mg,

upitajte ljekarnika ili liječnika za savjet.

Pakiranje sadrži bocu s lijekom i zatvaračem, nastavak za bocu i tri štrcaljke za usta (1 ml, 3 ml i

5 ml). Lijek uvijek uzimajte jednom od priloženih štrcaljki za usta.

Štrcaljka za usta od 1 ml (najmanja štrcaljka) obilježena je od 0,1 ml do 1 ml u koracima od

0,01 ml. Upotrebljava se za mjerenje doza manjih ili jednakih 1 ml.

Štrcaljka za usta od 3 ml (srednja štrcaljka) obilježena je od 1 ml do 3 ml u koracima od

0,1 ml. Upotrebljava se za mjerenje doza većih od 1 ml, a manjih ili jednakih 3 ml.

Štrcaljka za usta od 5 ml (najveća štrcaljka) obilježena je od 1 do 5 ml u koracima od 0,2 ml.

Upotrebljava se za mjerenje doza većih od 3 ml.

Važno je da kod uzimanja lijeka upotrebljavate odgovarajuću štrcaljku za usta. Vaš liječnik, ljekarnik

ili medicinska sestra savjetovat će Vam koju štrcaljku za usta da koristite, ovisno o dozi koja Vam je

propisana.

Kako pripremiti novu bocu lijeka za prvu uporabu:

Prije uzimanja prve doze snažno protresite bocu jer čestice uslijed dugog skladištenja na dnu boce

formiraju čvrsti talog. Slijedite niže navedene upute:

Slika A.

Slika B.

Slika C.

Bocu izvadite iz hladnjaka. Na naljepnici boce zabilježite datum vađenja iz hladnjaka.

Bocu snažno tresite

najmanje 20 sekundi

dok se čvrsti talog na dnu boce potpuno ne rasprši

(Slika A).

Uklonite navojni zatvarač siguran za djecu tako da ga čvrsto pritisnete prema dolje i okrenete

u smjeru suprotnome od kazaljke na satu (Slika B).

Otvorenu bocu odložite na stol u uspravnom položaju. Plastični nastavak čvrsto gurnite u grlo

boce što dublje možete (Slika C) te bocu zatvorite navojnim zatvaračem sigurnim za djecu.

Za doziranje pročitajte upute u nastavku "Kako pripremiti dozu lijeka".

Kako pripremiti dozu lijeka

Slika D.

Slika E.

Slika F.

Bocu snažno tresite

najmanje 5 sekundi

(Slika D).

Odmah potom otvorite bocu uklanjanjem navojnog zatvarača sigurnog za djecu.

Klip unutar štrcaljke za usta pritisnite do kraja prema dolje.

Bocu držite u uspravnom položaju i čvrsto umetnite štrcaljku za usta u otvor nastavka na vrhu

boce (Slika E).

Bocu oprezno okrenite naopako s umetnutom štrcaljkom (slika F).

Kako biste izvukli propisanu dozu (ml), klip

polako

povucite prema dolje dok gornji rub

crnog prstena ne bude točno u ravnini s oznakom doze (Slika F). Ako u napunjenoj štrcaljki za

usta primijetite mjehuriće zraka, klip ponovno potisnite prema gore dok ne istisnete mjehuriće.

Zatim klip ponovno povlačite prema dolje dok gornji rub crnog prstena ne bude točno u

ravnini s oznakom doze.

Bocu vratite u uspravni položaj. Štrcaljku za usta izvucite iz boce, nježno je okrećući.

Dozu treba odmah primijeniti u usta (bez razrjeđivanja) kako bi se spriječilo taloženje u

štrcaljki za usta. Štrcaljku za usta treba prazniti

polako

kako bi se bolesniku omogućilo

gutanje. Brzo istiskivanje lijeka može uzrokovati gušenje.

Navojni zatvarač siguran za djecu vratite odmah nakon uporabe. Nastavak za bocu ne smije se

uklanjati.

Boca se može čuvati na sobnoj temperaturi (ne iznad 25 °C).

Čišćenje

Štrcaljku za usta

odmah

operite vodom. Odvojite trup i klip štrcaljke i isperite ih vodom. Otresite

višak vode te rastavljenu štrcaljku za usta ostavite da se suši do sastavljanja za sljedeću uporabu.

Ako uzmete više Orfadina

nego što ste trebali

Ako ste uzeli više lijeka nego što ste trebali, obratite se svom liječniku ili ljekarniku u najkraćem

mogućem roku.

Ako ste zaboravili uzeti Orfadin

Nemojte uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu. Ako ste zaboravili uzeti

dozu, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Ako prestanete uzimati Orfadin

Ako imate dojam da lijek ne djeluje ispravno, obratite se svom liječniku. Nemojte mijenjati dozu ili

prekidati liječenje bez razgovora sa svojim liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku, ljekarniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ako primijetite bilo koje nuspojave povezane s očima, obratite se odmah svom liječniku radi pregleda

očiju. Liječenje nitizinonom povećava razine tirozina u krvi što može uzrokovati simptome povezane s

očima. Česte nuspojave na očima (javljaju se u više od 1 na 10 osoba) uzrokovane povišenim razinama

tirozina su upala oka (konjunktivitis), zamućenje i upala rožnice (keratitis), osjetljivost na svjetlo

(fotofobija) i bol u očima. Upala očnog kapka (blefaritis) je manje česta nuspojava (javlja se u do 1 na

100 osoba).

Ostale česte nuspojave

smanjeni broj krvnih pločica (trombocitopenija) i bijelih krvnih stanica (leukopenija), manjak

određenih vrsta bijelih krvnih stanica (granulocitopenija).

Ostale manje česte nuspojave

povećan broj bijelih krvnih stanica (leukocitoza),

svrbež (pruritus), upala kože (eksfolijativni dermatitis), osip.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru.

To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Orfadin

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na boci i kutiji iza oznake

“EXP“.

Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2

C – 8

Ne zamrzavati.

Čuvati u uspravnom položaju.

Nakon prvog otvaranja, lijek se može čuvati na temperaturi ispod 25°C jednokratno u razdoblju od 2

mjeseca, nakon čega se mora baciti.

Ne zaboravite naznačiti na boci datum vađenja iz hladnjaka.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Orfadin sadrži

Djelatna tvar je nitizinon. Jedan ml sadrži 4 mg nitizinona.

Pomoćne tvari su hidroksipropilmetilceluloza, glicerol (vidjeti dio 2), polisorbat 80, natrijev

benzoat (E211) (vidjeti dio 2), citratna kiselina hidrat, natrijev citrat (vidjeti dio 2), aroma

jagode (umjetna) i pročišćena voda.

Kako Orfadin izgleda i sadržaj pakiranja

Oralna suspenzija je bijela, nešto gušća neprozirna suspenzija. Prije nego protresete bocu, može

izgledati kao talog na dnu boce i blago opalescentna tekućina. Isporučuje se u smeđoj staklenoj boci

od 100 ml s bijelim navojnim zatvaračem sigurnim za djecu. Jedna boca sadrži 90 ml suspenzije.

Jedno pakiranje sadrži jednu bocu, jedan nastavak za bocu i tri štrcaljke za usta.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Švedska

Proizvođač

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Švedska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

1-6-2018

Pending EC decision:  Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-9-2018

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (Active substance: nitisinone) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6241 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Active substance: nitisinone) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5446 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4582

Europe -DG Health and Food Safety