Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Nitisinone MDK (previously Nitisinone MendeliKABS)
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Tyrosinemias
  • Terapijske indikacije:
  • Liječenje odraslih i pedijatrijskih (u bilo kojoj dobnoj skupini) bolesnika s potvrđenom dijagnozom nasljedne tirozinemije tip 1 (HT1) u kombinaciji s prehrambenim ograničenjem tirozina i fenilalanina.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004281
  • Datum autorizacije:
  • 24-08-2017
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004281
  • Zadnje ažuriranje:
  • 01-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/658317/2017

EMEA/H/C/004281

EPAR, sažetak za javnost

Nitisinone MDK

nitizinon

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) lijeka Nitisinone MDK. Objašnjava kako

je Agencija ocijenila lijek kako bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Nitisinone MDK.

Praktične informacije o primjeni lijeka Nitisinone MDK bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku,

odnosno obratiti se svojem liječniku ili ljekarniku.

Što je Nitisinone MDK i za što se koristi?

Nitisinone MDK je lijek za liječenje nasljedne hipertirozinemije tipa 1 (HT-1). To je rijetka bolest pri

kojoj tijelo nije u mogućnosti do kraja razgraditi aminokiselinu tirozin i dolazi do nastanka štetnih tvari

koje uzrokuju teške probleme s jetrom i rak jetre.

Nitisinone MDK primjenjuje se uz prehranu kojom se ograničava unos aminokiselina tirozina i

fenilalanina. Te se aminokiseline obično nalaze u bjelančevinama u hrani i piću.

Nitisinone MDK je „generički lijek”. To znači da Nitisinone MDK sadrži istu djelatnu tvar i djeluje na isti

način kao i „referentni lijek” koji je već odobren u Europskoj uniji (EU) pod nazivom Orfadin. Više

informacija o generičkim lijekovima potražite u dokumentu s pitanjima i odgovorima ovdje

Nitisinone MDK sadrži djelatnu tvar nitizinon.

Kako se Nitisinone MDK koristi?

Nitisinone MDK izdaje se samo na recept, a terapiju mora započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u

liječenju bolesnika koji boluju od nasljedne hipertirozinemije tipa 1 (HT-1). Terapija se mora započeti

Prethodno poznat pod nazivom Nitisinone MendeliKABS

Nitisinone MDK0F

EMA/658317/2017

Stranica 2/3

što je prije moguće, a doza lijeka Nitisinone MDK određuje se ovisno o odgovoru bolesnika i tjelesnoj

težini.

Lijek Nitisinone MDK dostupan je u obliku kapsula (2 mg, 5 mg i 10 mg). Preporučena početna doza

iznosi 1 mg po kilogramu tjelesne težine dnevno. Kapsule se obično progutaju cijele, ali mogu se

otvoriti i njihov se sadržaj može pomiješati s malom količinom vode ili formule netom prije nego što se

proguta.

Lijek Nitisinone MDK namijenjen je za dugoročnu primjenu. Bolesnici trebaju doći na kontrolu najmanje

svakih šest mjeseci.

Kako djeluje Nitisinone MDK?

Tirozin u tijelu razgrađuju određeni enzimi. Bolesnicima koji boluju od nasljedne hipertirozinemije tipa

1 (HT-1) nedostaje jedan od tih enzima pa se tirozin ne izlučuje na ispravan način, nego se pretvara u

štetne tvari. Djelatna tvar u lijeku Nitisinone MDK, nitizinon, blokira enzim koji tirozin pretvara u štetne

tvari. Međutim, budući da nerazgrađeni tirozin ostaje u tijelu tijekom terapije lijekom Nitisinone MDK,

bolesnici moraju imati posebnu prehranu s niskim razinama tirozina. Ta prehrana mora imati i niske

razine fenilalanina jer se on u tijelu pretvara u tirozin.

Kako je Nitisinone MDK ispitivan?

Ispitivanja omjera koristi i rizika djelatne tvari u odobrenoj primjeni već su provedena s referentnim

lijekom Orfadin i ne treba ih ponavljati za lijek Nitisinone MDK.

Kao i za svaki lijek, tvrtka je dostavila ispitivanja o kvaliteti lijeka Nitisinone MDK. Tvrtka je provela i

ispitivanje koje je pokazalo da je lijek „bioekvivalentan” referentnom lijeku. Dva su lijeka

bioekvivalentna kada u tijelu proizvode jednake razine djelatne tvari, pa se stoga očekuje da imaju

jednak učinak.

Koje su koristi i rizici lijeka Nitisinone MDK?

Budući da je lijek Nitisinone MDK generički lijek te da je bioekvivalentan referentnom lijeku, smatra se

da su njegove koristi i rizici isti kao i oni referentnog lijeka.

Zašto je lijek Nitisinone MDK odobren?

Europska agencija za lijekove zaključila je kako je, u skladu sa zahtjevima EU-a, lijek Nitisinone MDK

dokazao usporedivu kakvoću te da je bioekvivalentan lijeku Orfadin. Stoga je stav Agencije da korist

nadmašuje identificirani rizik, kao i za lijek Orfadin. Agencija je preporučila izdavanje odobrenja za

stavljanje lijeka Nitisinone MDK u promet u EU-u.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Nitisinone MDK?

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Nitisinone MDK nalaze se u sažetku opisa svojstava lijeka i u uputi o lijeku.

Ostale informacije lijeku Nitisinone MDK

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je na snazi za lijek Nitisinone

MendeliKABS u Europskoj uniji od 24. kolovoza 2017. Ime lijeka izmijenjeno je u Nitisinone MDK 3.

travanj 2017.

Nitisinone MDK0F

EMA/658317/2017

Stranica 3/3

Cjeloviti EPAR za lijek Nitisinone MDK nalazi se na internetskim stranicama Agencije:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Više informacija

o liječenju lijekom Nitisinone MDK pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se

svojem liječniku ili ljekarniku.

Cjeloviti EPAR za referentni lijek također se nalazi na internetskim stranicama Agencije.

Sažetak je posljednji put ažuriran u 10.2017.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Nitisinone MDK 2 mg tvrde kapsule

Nitisinone MDK 5 mg tvrde kapsule

Nitisinone MDK 10 mg tvrde kapsule

nitizinon

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje

i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Nitisinone MDK i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Nitisinone MDK

Kako uzimati Nitisinone MDK

Moguće nuspojave

Kako čuvati Nitisinone MDK

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Nitisinone MDK i za što se koristi

Djelatna tvar u lijeku Nitisinone MDK je nitizinon. Ovaj se lijek primjenjuje u liječenju rijetke bolesti

zvane nasljedna tirozinemija tipa 1 u odraslih, adolescenata i djece (bilo koje dobi).

U ovoj bolesti Vaše tijelo nije u stanju u potpunosti razgraditi aminokiselinu tirozin (aminokiseline su

građevne jedinice naših proteina), stvarajući tako štetne tvari. Te se tvari nakupljaju u Vašem tijelu.

Nitisinone MDK blokira razgradnju tirozina te ne nastaju štetne tvari.

Morate se pridržavati posebne dijete dok uzimate ovaj lijek, jer će tirozin zaostati u Vašem tijelu. Ta

se posebna dijeta temelji na niskom sadržaju tirozina i fenilalanina (druge aminokiseline).

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Nitisinone MDK

Nemojte uzimati Nitisinone MDK

ako ste alergični na nitizinon ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Trudnoća i dojenje“.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili ljekarniku prije nego uzmete Nitisinone MDK,

ako Vam oči postanu crvene ili uočite bilo koje druge znakove učinka na oči. Odmah se obratite

svom liječniku radi pregleda očiju. Problemi s očima mogu biti znak neodgovarajuće kontrole

prehranom (pogledajte dio 4).

Tijekom liječenja uzimat će se uzorci Vaše krvi kako bi liječnik provjerio je li liječenje za Vas

odgovarajuće te da bi se pobrinuo da nema mogućih nuspojava koje uzrokuju poremećaje krvi.

S obzirom da bolest zahvaća jetru, provodit će se redovne pretrage Vaše jetre.

Vaš će liječnik provoditi kontrole svakih 6 mjeseci. U slučaju pojave nuspojava, preporučuju se kraći

razmaci.

Drugi lijekovi i Nitisinone MDK

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Nitisinone MDK s hranom i pićem

Ako započnete liječenje lijekom Nitisinone MDK uzimajući ga s hranom, preporučuje se da ga

nastavite uzimati s hranom tijekom liječenja.

Trudnoća i dojenje

Sigurnost ovog lijeka nije ispitivana u trudnica i dojilja.

Obratite se svom liječniku ako planirate trudnoću. Ako zatrudnite, odmah se obratite svom liječniku.

Nemojte dojiti dok uzimate ovaj lijek, pogledajte dio „Nemojte uzimati Nitisinone MDK”.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ovaj lijek malo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima. Ipak, ako osjetite

nuspojave koje utječu na vid, ne smijete upravljati vozilima ili raditi sa strojevima dok Vam vid

ponovo ne postane normalan (vidjeti dio 4 „Moguće nuspojave”).

3.

Kako uzimati Nitisinone MDK

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik. Provjerite s liječnikom ili

ljekarnikom ako niste sigurni.

Liječenje ovim lijekom mora započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju ove bolesti (nasljedne

tirozinemije tipa 1).

Preporučena ukupna dnevna doza je 1 mg/kg tjelesne težine i uzima se kroz usta. Vaš će liječnik

prilagoditi dozu Vašim individualnim potrebama. Preporučuje se primjenjivati dozu jednom dnevno.

Međutim, zbog ograničenih podataka za bolesnike tjelesne težine <20 kg, u toj se populaciji bolesnika

preporučuje razdijeliti ukupnu dnevnu dozu i primijeniti je u dva dijela.

Ako imate problema s gutanjem kapsula, možete otvoriti kapsulu i pomiješati prašak s malo vode ili

dijetetskim pripravkom neposredno prije uzimanja.

Ako uzmete više lijela Nitisinone MDK nego što ste trebali

Ako ste uzeli više lijeka nego što ste trebali, obratite se svom liječniku ili ljekarniku u najkraćem

mogućem roku.

Ako ste zaboravili uzeti Nitisinone MDK

Nemojte uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu. Ako ste zaboravili uzeti

dozu, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Ako prestanete uzimati Nitisinone MDK

Ako imate dojam da lijek ne djeluje ispravno, obratite se svom liječniku. Nemojte mijenjati dozu ili

prekidati liječenje bez razgovora sa svojim liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ako primijetite bilo koje nuspojave povezane s očima, obratite se odmah svom liječniku radi pregleda

očiju. Liječenje nitizinonom povećava razine tirozina u krvi što može uzrokovati simptome povezane s

očima. Česte nuspojave na očima (javljaju se u više od 1 na 10 osoba) uzrokovane povišenim razinama

tirozina su upala oka (konjunktivitis), zamućenje i upala rožnice (keratitis), osjetljivost na svjetlo

(fotofobija) i bol u očima. Upala očnog kapka (blefaritis) je manje česta nuspojava (javlja se u do 1 na

100 osoba).

Ostale česte nuspojave smanjeni broj krvnih pločica (trombocitopenija) i bijelih krvnih stanica

(leukopenija), manjak određenih vrsta bijelih krvnih stanica (granulocitopenija).

Ostale manje česte nuspojave

povećan broj bijelih krvnih stanica (leukocitoza),

svrbež (pruritus), upala kože (eksfolijativni dermatitis), osip.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Nitisinone MDK

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i boci iza oznake

“EXP“.

Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2

C – 8

C). Čuvati u originalnoj bočici radi zaštite od svjetlosti.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Nitisinone MDK sadrži

Djelatna tvar je nitizinon.

Nitisinone MDK 2 mg:

svaka kapsula sadrži 2 mg nitizinona.

Nitisinone MDK 5 mg:

svaka kapsula sadrži 5 mg nitizinona.

Nitisinone MDK 10 mg:

svaka kapsula sadrži 10 mg nitizinona.

Drugi sastojci su:

Sadržaj kapsule: prethodno geliran kukuruzniškrob

Ovojnica kapsule: želatina, titanijev dioksid (E 171)

Tinta za označivanje: željezov oksid, crni (E 172), šelak glazura

Kako Nitisinone MDK izgleda i sadržaj pakiranja

Kapsule Nitisinone MDK duge su 15,7 mm, bijele, neprozirne, tvrde želatinozne kapsule s utisnutom

crnom oznakom „Nitisinone” i oznakom jačine „2 mg”, „5 mg” ili „10 mg”. Kapsula sadrži bijeli do

gotovo bijeli prašak.

Kapsule su pakirane u plastične boce. Svaka boca sadrži 60 kapsula. Svako kartonsko pakiranje sadrži

jednu bocu.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

MendeliKABS Europe Limited

The Light Box

111 Power Rd, Unit G.07, Chiswick

London, W4 5PY, Ujedinjena Kraljevina

Proizvođač

Elara Pharmaservices Limited

Iron Farm

7 Grimes Gate, Diseworth

Leicestershire, DE74 2QD

Ujedinjena Kraljevina

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

1-6-2018

Pending EC decision:  Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Nityr, nitisinone, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-9-2018

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (MendeliKABS Europe Limited)

Nitisinone MDK (Active substance: nitisinone) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6241 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Cycle Pharmaceuticals Ltd)

Nityr (Active substance: nitisinone) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5446 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4582

Europe -DG Health and Food Safety