Maci

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Maci
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Maci
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Drugi lijekovi za poremećaje mišićno-koštanog sustava
  • Područje terapije:
  • Prijelom, hrskavica
  • Terapijske indikacije:
  • Popravak simptomatskih oštećenja hrskavice koljena.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • suspendirana
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002522
  • Datum autorizacije:
  • 27-06-2013
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002522
  • Zadnje ažuriranje:
  • 01-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

Marketing Authorisation Suspended

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/414375/2013

EMEA/H/C/002522

EPAR, sažetak za javnost

MACI

kultivirani karakterizirani autologni hondrociti aplicirani na matriks

Ovo je sažetak Europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za implantat MACI.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu korištenja implantata MACI.

Praktične informacije o korištenju implantata MACI bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku ili se

obratiti svom liječniku ili ljekarniku.

Što je MACI i za što se koristi?

MACI je implantat koji se koristi za popravak oštećenja hrskavice u završecima kosti zgloba koljena.

Implantat se sastoji od bolesnikovih vlastitih stanica hrskavice na membrani od kolagena površine 14,5

, koju kirurg koristi za popunjavanje oštećenog područja hrskavice.

MACI se koristi za popravak oštećenja čitave debljine hrskavice površine od 3 do 20 m

u odraslih

bolesnika, koji osjećaju simptome (poput boli i problema prilikom pokretanja koljena).

Implantat MACI je vrsta lijeka za naprednu terapiju koji se naziva „lijek dobiven tkivnim

inženjerstvom”. Riječ je o vrsti lijeka koja sadrži stanice ili tkiva koja su izmijenjena kako bi se mogla

koristiti za popravljanje, regeneraciju ili zamjenu tkiva.

Kako se MACI koristi?

U prvom stadiju liječenja uzima se uzorak stanica hrskavice iz zgloba bolesnika i uzgaja se u

laboratoriju. Stanice se zatim premjeste na membranu od kolagena. Nakon otprilike 6 tjedana, kirurg

oblikuje membranu kako bi je prilagodio oštećenom području u hrskavici koljena te je zatim implantira

tijekom drugog kirurškog zahvata. Tip lijepila poznat pod nazivom fibrinsko tkivno lijepilo, koje se

izrađuje od ljudskih proteina koji zgrušavaju krv, koristi se za pričvršćivanje implantata za hrskavicu.

Implantat MACI smije koristiti isključivo kirurg koji je posebno obučen i kvalificiran za primjenu

implantata. Ovaj se implantat izdaje samo na liječnički recept.

Marketing Authorisation Suspended

MACI

EMA/414375/2013

Stranica 2/3

Kako MACI djeluje?

Djelatna tvar u implantatu MACI sastoji se od bolesnikovih vlastitih stanica hrskavice, koje se usađuju

u oštećenu hrskavicu koljena. Ove se stanice koriste za prekrivanje oštećenog područja hrskavice, te

stoga regeneriraju oštećena područja i pomažu pri rješavanju simptoma bolesnika, poput boli i

problema prilikom pomicanja koljena.

Koje koristi implantata MACI su dokazane u ispitivanjima?

Implantat MACI uspoređen je s kirurškim zahvatom mikrofraktura (kirurškim zahvatom koji se obično

koristi za liječenje oštećenja hrskavice) u glavnom ispitivanju, u kojem se promatralo ublažavanje boli i

poboljšanje funkcije koljena u bolesnika s oštećenjem pune debljine hrskavice koljena. U ispitivanju su

sudjelovale 144 odrasle osobe s oštećenjem površine od 3 do 20 cm

. Standardna ljestvica poznata

pod nazivom „rezultat za ozljedu koljena i ishod osteoartritisa (engl. knee injury and osteoarthritis

outcome score - KOOS)” primijenjena je za mjerenje boli i funkcije koljena, pri čemu 0 označava

ekstremne probleme, a 100 označava izostanak problema. Ispitivanje je pokazalo da je implantat MACI

djelotvorniji od kirurškog zahvata mikrofraktura s obzirom na ublažavanje boli i poboljšanje funkcije

koljena: dvije godine nakon kirurškog zahvata, bolesnici liječeni implantatom MACI imali su prosječan

rezultat 82 za bol i 61 za funkciju koljena, u usporedbi sa 71, odnosno 49 u slučaju bolesnika liječenih

kirurškim zahvatom mikrofraktura. S obzirom na bol i funkciju, poboljšanja od otprilike 45 boda

zabilježena su kod bolesnika s usađenim implantatom MACI u usporedbi s otprilike 35 boda u bolesnika

podvrgnutih metodi mikrofraktura.

Koji su rizici povezani s implantatom MACI?

Prekomjeran rast hrskavice i odvajanje implantata mogu nastupiti kod 1 do 10 bolesnika na 1.000

bolesnika liječenih implantatom MACI. Ostali važni rizici su rizici povezani sa samim kirurškim

zahvatom, uključujući infekciju, upalu, hemoartrozu (krv u zglobovima), artrofibrozu (ožiljkasto tkivo u

zglobovima) i tromboembolijske događaje (krvni ugrušci). Cjelokupan popis svih nuspojava prijavljenih

za implantat MACI dostupan je u uputi o lijeku.

MACI se ne smije koristiti u bolesnika s teškim osteoartritisom (oticanje i bol) koljena, upalnom bolesti

zglobova i nekorigiranim prirođenim poremećajima koagulacije krvi. MACI se ne smije koristiti u

bolesnika s nepotpuno zatvorenom femoralnom epifiznom pločom rasta. Ploča rasta se zatvara (ili

otvrdne) nakon što sjete postigne koštanu zrelost i kosti prestanu rasti.

Zašto je MACI odobren?

Povjerenstvo za lijekove za primjenu kod ljudi (CHMP) pri Agenciji zaključilo je da je glavna studija

pokazala da je u liječenju bolesnika s oštećenjem hrskavice koljena implantat MACI bio superioran u

odnosu na liječenje mikrofrakturama. Nadalje, bolesnici liječeni implantatom MACI imali su manji broj

nuspojava u usporedbi s bolesnicima podvrgnutima metodi mikrofraktura.

Ocijenjeno je da implantat MACI udovoljava propisima EU-a o naprednim terapijama, koji zahtijevaju

da se sve napredne terapije u državama članicama EU-a podvrgnu ocjenjivanju od strane EMA-e kako

bi se pribavilo odobrenje za stavljanje lijeka u promet valjano širom Europske unije. Odbor je zaključio

da su liječenja implantatima poput MACI ustaljena klinička praksa te da se rezultati glavne studije

poklapaju s rezultatima dostupnima u znanstvenoj literaturi.

Stoga je CHMP zaključio da koristi implantata MACI nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio

njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Marketing Authorisation Suspended

MACI

EMA/414375/2013

Stranica 3/3

MACI je proizvod za naprednu terapiju, te je prvotno procijenjen od strane Odbora za napredne

terapije (CAT). Preporuka CHMP-a bazira se na prvobitnoj procjeni CAT-a.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena implantata MACI?

Razvijen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se implantat MACI koristi što je sigurnije

moguće. Na temelju tog plana u sažetak opisa svojstava lijeka kao i u uputu o lijeku za implantat MACI

uključene su sigurnosne informacije uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni

djelatnici i bolesnici trebaju pridržavati.

Nadalje, kirurzi i zdravstveni djelatnici koji će biti uključeni u liječenje bolesnika implantatom MACI

zaprimit će edukacijske materijale s detaljnim uputama o korištenju implantata MACI kao i informacije

o rizicima te potrebi za naknadno praćenje bolesnika liječenih implantatom MACI.

Druge informacije o implantatu MACI

Europska komisija izdaje odobrenje za stavljanje u promet koje za implantat MACI vrijedi na prostoru

Europske unije od 27. lipnja 2013. godine.

Cjelovito Europsko javno izvješće o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za implantat MACI može se

naći na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European

public assessment reports . Više informacija o liječenju implantatom MACI pročitajte u uputi o lijeku

(također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak je posljednji put obnovljen 06-2013.

Uputu o lijeku

Marketing Authorisation Suspended

B. UPUTA O LIJEKU

Marketing Authorisation Suspended

Uputa o lijeku: Informacija za korisnika

MACI 500 000 do 1 000 000 stanica/cm

2

za implantaciju

kultivirani karakterizirani autologni hondrociti aplicirani na matriks

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego primite ovaj lijek jer sadrži Vama važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku, kirurgu ili fizioterapeutu.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, kirurga ili fizioterapeuta.

To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je MACI i za što se koristi

Što morate znati prije nego primite MACI

Kako ćete primiti MACI

Moguće nuspojave

Kako čuvati MACI

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je MACI i za što se koristi

MACI se koristi u odraslih osoba za popravak oštećene hrskavice zgloba koljena. Hrskavica je tkivo

koje postoji u svakom zglobu u tijelu; ona štiti završetke kostiju i omogućuje nesmetano pokretanje

zglobova.

MACI je implantat koji se sastoji od kolagene membrane svinjskoga podrijetla koja sadrži Vaše

vlastite stanice hrskavice (koje se zovu autologni hondrociti), a usađuje se u koljeno. „Autologni“

znači da se upotrebljavaju Vaše vlastite stanice uzete iz koljena (biopsijom), koje se zatim uzgajaju

izvan tijela.

2.

Što morate znati prije nego primite MACI

NEMOJTE primiti MACI:

ako ste alergični na bilo koji sastojak implantata MACI (naveden u dijelu 6.) ili proizvode

svinjskoga podrijetla, goveđi serum (protein koji potječe od krava) ili gentamicin (antibiotik)

ako imate teški osteoartritis koljena (bolest zglobova uz bol i oticanje)

ako trenutno bolujete od upalnog artritisa ili upalne bolesti zgloba koljena

ako imate poznat neliječen poremećaj krvarenja

ako Vam ploča rasta koljena nije potpuno zatvorena.

Upozorenja i mjere opreza

Vaš MACI implantat proizveden je posebno za Vas i ne može se dati niti jednom drugom bolesniku.

MACI treba implantirati u zglob koljena koji je u razumnoj mjeri zdrav. To znači da se sve druge

tegobe sa zglobom moraju izliječiti prije ili tijekom usađivanja implantata MACI.

Ako Vam se iznenada pojavi ili ste nedavno imali infekciju kosti ili zgloba, liječenje implantatom

MACI treba privremeno odgoditi dok liječnik ne procijeni da ste se oporavili.

Marketing Authorisation Suspended

Obavijestite svog liječnika ili kirurga ako znate da ste skloni krvarenju ili da obilno krvarite nakon

kirurških zahvata.

Možda ćete dobiti i antibiotike ili lijekove protiv bolova za ublažavanje nekih nuspojava.

Važno je da se strogo pridržavate programa rehabilitacije koji Vam je preporučio liječnik.

Razgovarajte sa svojim liječnikom ili fizioterapeutom o tome kada se ponovno možete početi baviti

određenim tjelesnim aktivnostima.

Kirurg će Vam dati dodatne informacije o bilo kakvim posebnim mjerama opreza koje se odnose na

Vaš slučaj.

Druge situacije u kojima se MACI ne smije primijeniti

Čak i ako je kirurg već uzeo malen uzorak hrskavičnih stanica (biopsiju) potrebnih za proizvodnju

implantata MACI, moguće je da nećete biti podobni za liječenje implantantom MACI.

To je moguće u sljedećim slučajevima:

ako uzorak biopsije nije dovoljno kvalitetan da bi se implantat MACI mogao proizvesti za Vas

ako se stanice ne mogu uzgojiti u laboratoriju

ako umnožene stanice ne zadovoljavaju sve zahtjeve kakvoće.

U takvim će situacijama Vaš kirurg o tome biti obaviješten i možda će morati za Vas odabrati neko

drugo liječenje.

Starije osobe

Ne preporučuje se primjena implantata MACI u bolesnika starijih od 65 godina s generaliziranom

degeneracijom hrskavice ili osteoartritisom (bolešću zglobova uz bol i oticanje).

Djeca i adolescenti

Primjena implantata MACI ne preporučuje se u djece i adolescenata mlađih od 18 godina.

Drugi lijekovi i MACI

Obavijestite svog liječnika, kirurga ili fizioterapeuta ako uzimate ili ste nedavno uzeli bilo koje druge

lijekove, uključujući i lijekove koje ste nabavili bez recepta.

Pitajte svog liječnika ili kirurga za više informacija o tome koje lijekove protiv bolova smijete sigurno

uzimati.

Ne preporučuje se primjena lijekova protiv bolova u zglob.

Trudnoća i dojenje

Nije dokazana sigurna primjena implantata MACI za vrijeme trudnoće i dojenja.

Ne preporučuje se primjena implantata MACI u trudnica.

Obavijestite svog liječnika ili kirurga ako ste trudni ili mislite da biste mogli biti trudni.

Obratite se svom liječniku ili kirurgu ako dojite. Ovisno o posebnosti Vašega slučaja, liječnik ili kirurg

će Vam dati savjet o nastavku ili prekidu dojenja.

Upravljanje vozilima i strojevima

Kirurški zahvat značajno će utjecati na Vašu sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

Upravljanje vozilima i rad sa strojevima mogu biti ograničeni za vrijeme razdoblja rehabilitacije.

Tijekom toga razdoblja morate se strogo pridržavati savjeta svog liječnika, kirurga ili fizioterapeuta.

Marketing Authorisation Suspended

3.

Kako ćete primiti MACI

MACI smiju implantirati samo kirurzi koji su posebno obučeni za ovu vrstu kirurškoga zahvata.

Kvalificirana osoba će Vam uzeti malu količinu krvi (4 ml) za potrebe provođenje pretraga.

U sklopu ovoga liječenja bit će potrebna dva kirurška zahvata:

Tijekom prvoga zahvata iz Vašega se zgloba artrotomijom ili artroskopijom uzima uzorak

zdravih hrskavičnih stanica (biopsija). Kirurg će Vam objasniti što su postupci artrotomije i

artroskopije.

Uzorak biopsije šalje se u ustanovu za obradu stanica. U ustanovi za obradu stanica hrskavične

se stanice uzgajaju u aseptičnim uvjetima (bez prisutnosti mikroba) u kulturi kako bi im se

povećao broj, a zatim se nasađuju na sterilnu kolagenu membranu te tako nastaje MACI.

Gotov implantat MACI šalje se natrag Vašem kirurgu. MACI se zatim tijekom drugog

kirurškog zahvata usađuje na oštećeno područje hrskavice u zglobu. MACI se učvršćuje

fibrinskim tkivnim ljepilom. Fibrinsko tkivno ljepilo je vrsta ljepila koja se izrađuje od

ljudskih proteina koji zgrušavaju krv.

Dužina vremena između biopsije i implantiranja MACI implantata može varirati ovisno o logističkim

faktorima te kvaliteti i broju stanica dobivenih biopsijom. U prosjeku to razdoblje iznosi 6 tjedana.

Međutim, stanice se također mogu zamrznuti i čuvati dok Vi i Vaš kirurg ne dogovorite pogodan

datum za kirurški zahvat, a najdulje 2 godine. Vaš će kirurg organizirati sve potrebno za datum

implatiranja.

U rijetkim slučajevima ustanova za obradu stanica neće moći od Vaših stanica proizvesti implantat

MACI. Ako se to dogodi, kirurg će Vas savjetovati kako je najbolje dalje postupiti.

Vaš će liječnik s Vama razgovarati o posebnom programu rehabilitacije nakon kirurškoga zahvata.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, MACI može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Kada primite MACI, ubrzo nakon implantiranja mogu se pojaviti nuspojave. Te će se nuspojave s

vremenom postupno ublažiti.

Liječnik Vam može dati i druge lijekove za ublažavanje bilo kakvih nuspojava (pogledajte dio 2.

„Upozorenja i mjere opreza”).

Komplikacije mogu biti povezane s implantatom MACI, kirurškim zahvatom ili oboje. Komplikacije

općenito povezane s kirurškim zahvatom na koljenu mogu uključivati duboku vensku trombozu (krvni

ugrušci u duboki veni) te plućnu emboliju (krvni ugrušci u plućima zbog blokade plućne arterije). Ako

primijetite bilo koji od sljedećih simptoma, molimo odmah se obratite svome liječniku, jer to

mogu biti simptomi krvnih ugrušaka:

otežano disanje, bol

u prsima i osjećaj lupanja srca

oticanje, bol i crvenilo u nogama

Marketing Authorisation Suspended

Rizici kod usađivanja implantata MACI:

Sljedeće manje česte nuspojave mogu se pojaviti u manje od 1 na 100 osoba:

prekomjeran rast hrskavice.

presadak se može potpuno ili djelomično odvojiti od oštećenoga mjesta u zglobu.

Možda će Vam trebati dodatan kirurški zahvat kako bi bi se to ispravilo.

Rizici kod artrotomije, artroskopije ili usađivanja implantata MACI

Svi kirurški zahvati podrazumijevaju određen rizik. Kirurg Vam može objasniti te rizike.

Sljedeće rijetke nuspojave mogu se pojaviti u manje od 1 na 1000 osoba:

infekcija

upala

bol nakon operacije

krvarenje u zglobu

ukočenost/utrnulost zgloba

oticanje zgloba

vrućica

Vaš će Vam kirurg ili anesteziolog objasniti rizike povezane sa zahvatima te sve dodatne specifične

rizike primjenjive na Vas zbog Vaše povijesti bolesti i trenutnog zdravstvenog statusa.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, kirurga ili fizioterapeuta. Ovo

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti

izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem

nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati MACI

Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

MACI se ne smije uporabiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na vanjskom pakiranju i zdjelici

iza Rok valjanosti.

Ne odlagati u hladnjak niti zamrzavati. Čuvati na temperaturi ispod 37°C u vanjskom pakiranju do

primjene.

MACI se mora upotrijebiti unutar 6 dana od datuma puštanja u promet.

Proliveni ili otpadni materijal valja zbrinuti kao kirurški otpad sukladno lokalnim propisima.

Budući da će se ovaj proizvod upotrijebiti tijekom kirurškog zahvata na Vašem koljenu, bolničko

osoblje odgovorno je za pravilno čuvanje proizvoda prije i tijekom njegove primjene, kao i za njegovo

propisno odlaganje.

Marketing Authorisation Suspended

6.

Sadržaj pakiranja

i druge informacije

Što MACI sadrži

Djelatna tvar

implantata MACI sastoji se od održivih

(vijabilnih) autolognih

stanica

ljudske

hrskavice na membrani

kolagena tipa I/III površine 14,5

cm² i gustoće između 0,5 i 1

milijun

stanica po cm

Drugi

sastojci

su Dulbeccova

modificirana

Eagleova

podloga

(DMEM) s natrijevom soli 4-(2-

hidroksietil)-1-piperazinetansulfonske

kiseline

(HEPES).

Kako MACI izgleda i sadržaj pakiranja

Implantat je neprozirna, bjelkasta membrana

koja se

isporučuje

u 18

ml bezbojne otopine

u zdjelici.

Nositelj odobrenja za stavljanje gotovog lijeka u promet i proizvođač

Vericel Denmark ApS,

Amaliegade 10, DK-1256 Kopenhagen

, Danska

Proizvođač

Genzyme

Biosurgery

ApS, Oliefabriksvej 51B, DK-2770 Kastrup, Danska

Ova uputa je zadnji puta

revidirana u MM/GGGG

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na web stranici Europske agencije za lijekove:

http://www.ema.europa.eu.

__________________________________________________________________________________

Sljedeće

informacije

namijenjene su

samo liječnicima

ili zdravstvenim

djelatnicima:

Tijekom

prvoga zahvata se artrotomijom ili artroskopijom uzima

uzorak zdravih hrskavičnih stanica

(biopsija) iz oštećenoga

zgloba.

Uzorak biopsije šalje se u ustanovu

za obradu stanica. U ustanovi za obradu stanica

hrskavične se

stanice uzgajaju u

aseptičkim uvjetima

u kulturi kako bi im se povećao broj, a zatim se nasađuju

sterilnu kolagenu membranu,

kako bi nastao MACI.

MACI se šalje

natrag kirurgu. Tada se tijekom drugoga zahvata MACI implantira u oštećenu

hrskavicu zahvaćenoga

zgloba. Implantat MACI učvršćuje se

fibrinskim

tkivnim

ljepilom.

Vrijeme između uzimanja uzorka i implantacije MACI implantata može varirati

ovisno o logističkim

faktorima te

kvaliteti

i broju

stanica dobivenih biopsijom. U

prosjeku to razdoblje iznosi

6 tjedana.

Međutim, stanice se mogu pohraniti krioprezervacijom

i čuvati dok bolesnik i kirurg ne dogovore

pogodan

datum za operaciju, a najdulje 2

godine.

Kirurg će odrediti datum implantacije

u dogovoru s nositeljem odobrenja za stavljanje lijeka u promet

ili njegovim lokalnim predstavnikom. U rijetkim slučajevima nositelj odobrenja

neće moći proizvesti

MACI implantat od raspoloživih stanica. Ako se to dogodi, kirurg će bolesnika savjetovati kako je

najbolje dalje postupiti.

Za daljnje informacije pročitati

Priručnik o kirurškim tehnikama.