Kanuma

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Kanuma
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Kanuma
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Metabolizam lipida, urođene pogreške
  • Terapijske indikacije:
  • Kanuma je indiciran za dugoročnu zamjensku enzimsku terapiju (ERT) u bolesnika svih dobnih skupina s nedostatkom lipaze lizosomalne kiseline (LAL).

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004004
  • Datum autorizacije:
  • 28-08-2015
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004004
  • Zadnje ažuriranje:
  • 01-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

An agency of the European

Union

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/551827/2015

EMEA/H/C/004004

EPAR, sažetak za javnost

Kanuma

sebelipaz alfa

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Kanuma.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Kanuma.

Praktične informacije o primjeni lijeka Kanuma bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

obratiti se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Kanuma i za što se koristi?

Kanuma je lijek koji se koristi za liječenje bolesnika svih dobnih skupina s nedostatkom lizosomske

kisele lipaze. Ovo je nasljedna bolest koja je uzrokovana manjkom enzima naziva lizosomska kisela

lipaza, koja je potrebna za razgradnju masti unutar stanica. Ako je enzim odsutan ili je dostupan samo

u malim koncentracijama, masti se akumuliraju u stanicama tijela, uzrokujući simptome poput

izostanka rasta i oštećenja jetre.

Budući da je broj bolesnika s diferenciranim karcinomom štitnjače nizak, ta se bolest smatra „rijetkom”

te je lijek Kanuma 17. prosinca 2010. uvršten u skupinu lijekova za rijetke bolesti.

Lijek sadrži djelatnu tvar sebelipaz alfa.

Kako se Kanuma koristi?

Terapiju lijekom Kanuma treba nadzirati liječnik koji je iskusan u terapiji nedostatka lizosomske kisele

lipaze, drugih metaboličkih bolesti ili bolesti jetre. Terapiju treba primjenjivati samo obučeno liječničko

osoblje koje može upravljati medicinskom hitnim slučajevima (poput ozbiljne alergije). Lijek se izdaje

samo na liječnički recept.

Kanuma je dostupan kao koncentrat za suspenziju za infuziju (drip u venu). Preporučena doza lijeka

Kanuma iznosi 1 mg po kilogramu tjelesne težine primijenjena jednom svaka dva tjedna u obliku

infuzije. Infuzija traje otprilike 1 do 2 sata.

Kanuma

EMA/551827/2015

Stranica 2/3

U bolesnika koji boluju od bolesti koja brzo napreduje prije dobi od 6 mjeseci, doza od 1 mg/kg

primjenjuje se jednom na tjedan umjesto jednom svaki drugi tjedan; u ovih se bolesnika doza može

povećati na 3 mg/kg jednom na tjedan ovisno o odgovoru na terapiju.

Terapiju lijekom Kanuma treba započeti što je ranije moguće nakon postavljanje dijagnoze i

predviđena je samo za dugotrajnu primjenu.

Kako djeluje Kanuma?

Djelatna tvar lijeka Kanuma, sebelipaz alfa, kopija je enzima koji nedostaje u bolesnika s nedostatkom

lizosomske kisele lipaze. Sebelipaz alfa zamjenjuje enzim koji nedostaje pomažući pri razgradnji masti

i sprječava njihovo nakupljanje u tjelesnim stanicama.

Koje su koristi lijeka Kanuma utvrđene u ispitivanjima?

Kanuma je ispitan u dva glavna ispitivanja u bolesnika s nedostatkom lizosomske kisele lipaze. Prvo je

ispitivanje obuhvatilo 9 djece s izostankom rasta ili drugim dokazom brzo napredovane bolesti u prvih

6 mjeseci njihova života. Ispitivanjem je utvrđeno da je 6 od 9 djece koja su primila lijek Kanuma

preživjelo do 1. godine života. Poboljšanja u rastu su također uočena u svih 6 preživjele djece.

Drugo je ispitivanje obuhvatilo 66 bolesnika (djece i odraslih) i usporedilo je lijek Kanuma s placebom

(prividnim liječenjem). Glavna mjera djelotvornosti bio je razmjer bolesnika koji su postigli normalne

razine jetrenih enzima naziva ALT nakon 5 mjeseci terapije. Visoke koncentracije enzima ALT znak su

oštećenja jetre. U ovom ispitivanju, 31% bolesnika koji su primali lijek Kanuma (11 od 36) postiglo je

normalne koncentracije enzima ALT, u usporedbi sa 7% bolesnika koji su primili placebo (2 od 30).

Koji su rizici povezani s lijekom Kanuma?

Najozbiljnije nuspojave lijek Kanuma (uočene kod otprilike 3 bolesnika na 100) su znakovi i simptomi

ozbiljnih alergijskih reakcija. Ove reakcije uključuju nelagodu u prsima, crvenilo očiju, oticanje kapaka,

otežano disanje, svrbljivi osip, osip, crvenjenje, curenje nosa, ubrzano kucanje srca i ubrzano disanje.

Razvoj protutijela protiv lijeka također je prijavljen naročito u djece. Ako se razviju protutijela,

Kanuma ne može djelotvorno funkcionirati. Potpuni popis svih nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka

Kanuma potražite u uputi o lijeku.

Kanuma se ne smije koristiti u bolesnika koji su imali alergijske reakcije opasne po život na djelatnu

tvar, a koje su nastupile nakon prekida i ponovnog početka terapije. Također se ne smije koristiti u

bolesnika s po život opasnim alergijama na jaja ili bilo koji sastojak lijeka Kanuma.

Zašto je lijek Kanuma odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi od lijeka Kanuma

nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Odbor je uočio nedostatak bilo kakvih djelotvornih terapija u slučaju nedostatka lizosomske kisele

lipaze i visoke stope smrtnosti u djece s bolesti koja brzo napreduje. CHMP je zaključio da Kanuma

rezultira značajnim poboljšanjima u preživljenju djece i da je djelotvorna u poboljšanju simptoma

bolesti u bolesnika svih dobi. Vezano uz sigurnost, veći problemi nisu identificirani, a ozbiljne

nuspojave su rijetke ili upravljive. No, potrebni su daljnji podaci o dugoročnim koristima i sigurnosti

lijeka.

Kanuma

EMA/551827/2015

Stranica 3/3

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Kanuma?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Kanuma. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Kanuma nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Nadalje, tvrtka koja stavlja lijek Kanuma u promet provodi ispitivanje u djece s brzo napredujućom

bolesti i uspostavit će registar bolesnika svih dobi kako bi prikupila daljnje informacije o dugoročnim

koristima i sigurnoj primjeni lijeka Kanuma, posebice o riziku alergijskih reakcija i razvoju protutijela

protiv lijeka. Tvrtka će također dostaviti edukacijski materijal liječnicima za koje se očekuje da će

propisivati lijek Kanuma, potičući ih da upišu bolesnike u registar i informirajući ih o načinu praćenja

bolesnika s obzirom na protutijela i upravljanje bolesnicima koji su razvili ozbiljne alergijske reakcije.

Dodatne informacije možete pronaći u sažetku plana upravljanja rizikom

Ostale informacije o lijeku Kanuma

Cjeloviti EPAR za lijek Kanuma kao i sažetak plana upravljanja rizikom za lijek Kanuma nalaze se na

internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports Više informacija o terapiji lijekom Kanuma pročitajte u uputi o lijeku (također dio

EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Kanuma dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

KANUMA 2 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju

sebelipaza alfa (sebelipase alfa)

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu, koja se javila u Vas ili Vašeg djeteta, i Vi možete

pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego primite ovaj lijek jer sadrži Vama važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je KANUMA i za što se koristi

Što morate znati prije nego primite KANUMU

Kako se KANUMA daje

Moguće nuspojave

Kako čuvati KANUMU

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je KANUMA i za što se koristi

KANUMA sadrži djelatnu tvar sebelipazu alfa. Sebelipaza alfa je slična prirodnom enzimu

lizosomskoj kiseloj lipazi (LAL), koji tijelo koristi za razgradnju masnoća. Koristi se za liječenje

bolesnika svih dobi s nedostatkom lizosomske kisele lipaze (nedostatak LAL-a).

Nedostatak LAL-a je genetska bolest koja dovodi do oštećenja jetre, visokih razina kolesterola u krvi i

drugih komplikacija zbog nakupljanja određenih vrsta masnoća (kolesterolskih estera i triglicerida).

Kako KANUMA djeluje

Taj lijek je enzimska nadomjesna terapija. To znači da nadomješta LAL enzim koji u bolesnika s

nedostatkom LAL-a nedostaje ili je oštećen. Ovaj lijek djeluje tako što smanjuje nakupljanje masnoća

koje uzrokuje zdravstvene komplikacije, uključujući usporeni rast, oštećenje jetre i srčane probleme.

Također se poboljšavaju razine masnoća u krvi, uključujući povišen LDL (loš kolesterol) i trigliceride.

2.

Što morate znati prije nego primite KANUMU

Ne smijete primiti KANUMU:

ako ste Vi ili Vaše dijete imali životno ugrožavajuću alergijsku reakciju na sebelipazu alfa, koja

se ne može zbrinuti kada Vi ili Vaše dijete ponovno primite lijek, ili alergijsku reakciju na jaje

ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).

Upozorenja i mjere opreza

Ako se Vi ili Vaše dijete liječite KANUMOM možete osjetiti nuspojave za vrijeme davanja

lijeka ili u satima nakon infuzije (vidjeti dio 4). To je poznato kao infuzijska reakcija koja

ponekad može biti teška i može uključivati alergijsku reakciju. Ako Vi ili Vaše dijete doživite

tešku infuzijsku reakciju poput ove, odmah potražite liječničku pomoć. Ako Vi ili Vaše

dijete razvijete infuzijsku reakciju možda će se Vama ili Vašem djetetu dati dodatni lijekovi za

liječenje ili sprečavanje budućih reakcija. Ti lijekovi mogu uključivati antihistaminike, lijekove

za snižavanje temperature i/ili kortikosteroide (vrsta protuupalnih lijekova).

Ako je infuzijska reakcija teška, Vaš će liječnik možda zaustaviti infuziju i započeti

odgovarajuće liječenje.

Ovaj lijek može sadržavati proteine jajeta. Ako ste Vi ili Vaše dijete alergični na jaja ili ste prije

imali alergiju na jaja, recite to svom liječniku ili medicinskoj sestri (vidjeti Ne smijete primiti

KANUMU).

Drugi lijekovi i KANUMA

Obavijestite svog liječnika ako Vi ili Vaše dijete uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo

koje druge lijekove.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni, ne biste trebali primati KANUMU osim ako to nije zaista neophodno. Nije poznato

izlučuje li se sebelipaza alfa u majčino mlijeko te se stoga preporučuje prekinuti dojenje ili liječenje

KANUMOM dok dojite.

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek.

Upravljanje vozilima i strojevima

KANUMA ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

KANUMA sadrži natrij

Jedna bočica od 10 ml sadrži 33 mg natrija. Recite svom liječniku ako ste Vi ili Vaše dijete na dijeti s

kontroliranim unosom natrija.

3.

Kako se KANUMA daje

Doza koju ćete primiti Vi ili Vaše dijete temelji se na Vašoj tjelesnoj težini ili tjelesnoj težini Vašeg

djeteta. Preporučena doza je 1 mg po kg tjelesne težine jednom svaki drugi tjedan polaganim

davanjem u venu (drip). Za bolesnike koji imaju znakove i simptome bolesti u dojenačkoj dobi

preporučuje se početna doza od 1 mg/kg jednom tjedno. Svaka infuzija trajat će otprilike 1 do 2 sata.

Nakon infuzije liječnik ili medicinska sestra može nadzirati Vas ili Vaše dijete tijekom još sat

vremena. Može se razmotriti prilagodba doze ovisno o Vašem odgovoru ili odgovoru Vašeg djeteta na

liječenje. Liječenje KANUMOM treba započeti u što je moguće ranijoj dobi i namijenjena je za

dugotrajnu primjenu.

Vaš liječnik ili medicinska sestra dat će Vam KANUMU putem infuzije (drip) u venu. Lijek se mora

razrijediti prije nego ga Vi ili Vaše dijete primite.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Nuspojave su uočene za vrijeme primanja lijeka ili kratko nakon toga (infuzijske reakcije).

Najozbiljnije nuspojave mogu uključivati alergijsku reakciju (uočena vrlo često [može se javiti u više

od 1 na 10 osoba] u dojenčadi mlađe od 6 mjeseci, ili često [može se javiti u do 1 na 10 osoba] u djece

i odraslih) sa simptomima koji uključuju otežano disanje, oticanje grla, ubrzano disanje, ubrzane

otkucaje srca, nelagodu u prsištu, blago oticanje vjeđa, crvenilo očiju, curenje nosa, navale crvenila i

koprivnjaču. Ako Vi ili Vaše dijete osjetite simptome poput ovih, odmah potražite liječničku

pomoć. Ako Vi ili Vaše dijete razvijete infuzijsku reakciju, možda će se Vama ili Vašem djetetu dati

dodatni lijekovi za liječenje ili sprečavanje budućih reakcija. Ako je infuzijska reakcija teška, Vaš će

liječnik možda zaustaviti infuziju KANUME u venu i započeti odgovarajuće liječenje.

Vrlo česte nuspojave zabilježene u dojenčadi (u dobi od 1 do 6 mjeseci) su:

oticanje vjeđa

uznemirenost

visok krvni tlak

snižen mišićni tonus

otežano disanje

zviždanje pri disanju

bljedilo

začepljen ili otečen nos

kihanje

kašalj

žgaravica (refluksna bolest)

nagon na povraćanje

proljev

koprivnjača

osip

povraćanje

svrbež

uzdignuti osip

crvena otečena koža

vrućica

oticanje

zimica

ubrzano disanje

nedostatak kisika u krvi

brzi otkucaji srca

razdražljivost

Česte nuspojave zabilježene u djece i adolescenata(u dobi od4 do 18 godina) te odraslih su:

teška alergijska reakcija

(anafilaktička reakcija)

infekcija mokraćnog sustava

oticanje vjeđa

prolazan porast razina

kolesterola i triglicerida

(masnoća) u krvi

brzi otkucaji srca

tjeskoba

nesanica

omaglica

nizak krvni tlak

crvenilo lica

nedostatak zraka

oticanje grla

proljev

bol u trbuhu

nadutost

mučnina

koprivnjača

osip

svrbež

crvena otečena koža

pojačano menstrualno krvarenje

drhtanje

nelagoda u prsištu

oticanje

umor

otvrdnuće oko mjesta primjene

infuzije

vrućica

Učestalost, vrsta i težina nuspojava u djece iste su kao u odraslih.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu koja se javila u Vas ili Vašeg djeteta, potrebno je obavijestiti

liječnika. Ovo uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave

možete prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V.

Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati KANUMU

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na naljepnici i kutiji iza

oznake EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2 °C do 8 °C). Ne zamrzavati. Nemojte tresti. Čuvati u originalnom pakiranju radi

zaštite od svjetlosti.

Preporučuje se razrijeđenu otopinu primijeniti odmah. Ako se ne primijeni odmah, razrijeđena otopina

može se čuvati do 24 sata na temperaturi od 2 °C do 8 °C ili do 12 sati na temperaturi ispod 25 °C.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što KANUMA sadrži

Djelatna tvar je sebelipaza alfa. Jedan ml koncentrata sadrži 2 mg sebelipaze alfa. Jedna bočica

sadrži 20 mg sebelipaze alfa u 10 ml (2 mg/ml).

Drugi sastojci su trinatrijev citrat dihidrat (vidjeti dio 2 pod ‘KANUMA sadrži natrij’), citratna

kiselina hidrat, ljudski serumski albumin i voda za injekcije.

Kako KANUMA izgleda i sadržaj pakiranja

KANUMA je dostupna kao koncentrat za otopinu za infuziju. To je bistra do blago zamućena,

bezbojna do blago obojena otopina.

Veličine pakiranja: 1 bočica s 10 ml koncentrata.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Alexion Europe SAS

1-15, avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

Francuska

Proizvođač:

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Ujedinjeno Kraljevstvo

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park

Blanchardstown

Dublin 15

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Drugi izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove:

http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i liječenjima istih.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima:

Zbog nedostatka ispitivanja kompatibilnosti ovaj lijek se ne smije miješati s drugim lijekovima.

Svaka bočica KANUME namijenjena je samo za jednokratnu primjenu. KANUMA se mora razrijediti

otopinom natrijevog klorida za infuziju od 9 mg/ml (0,9%) uz korištenje aseptične tehnike.

Razrijeđenu otopinu bolesniku treba primijeniti pomoću infuzijskog seta koji slabo veže proteine,

opremljenog ugrađenim filterom od 0,2 μm koji slabo veže proteine, a ima površinu veću od 4,5 cm

(ovisno o dostupnosti) kako bi se izbjeglo začepljenje filtera.

Priprema infuzije sebelipaze alfa

KANUMU treba pripremiti i primijeniti prema sljedećim uputama. Treba koristiti aseptičnu tehniku.

Potrebno je odrediti broj bočica koje treba razrijediti za infuziju na temelju težine bolesnika i

propisane doze.

Preporučuje se ostaviti bočice s KANUMOM da dosegnu temperaturu između 15 °C i 25 °C prije

rekonstitucije kako bi se mogućnost stvaranja proteinskih čestica sebelipaze alfa u otopini svela na

najmanju moguću mjeru. Bočice se ne smiju ostaviti izvan hladnjaka duže od 24 sata prije

razrjeđivanja za infuziju. Bočice se ne smiju zamrzavati, grijati, ili zagrijavati u mikrovalnoj

pećnici te trebaju biti zaštićene od svjetlosti.

Bočice se ne smiju tresti. Prije razrjeđivanja otopinu u bočicama treba vizualno pregledati; otopina

treba biti bistra do blago opalescentna, bezbojna do blago obojena (žuta). Budući da je lijek

proteinskog sastava, moguća je lagana flokulacija otopine u bočici (npr. tanka prozirna vlakna) i to

je prihvatljivo za primjenu.

Nemojte primijeniti otopinu ako je zamućena ili ako su u njoj prisutne strane čestice.

Iz svake bočice treba polako izvući do 10 ml otopine i razrijediti s otopinom natrijevog klorida za

infuziju od 9 mg/ml (0,9%). Za preporučene ukupne volumene infuzija prema rasponu težine

vidjeti Tablicu 1. Otopinu treba nježno promiješati i ne tresti.

Tablica 1: Preporučeni volumeni infuzije (doza od 1 mg/kg)*

Raspon težine (kg)

Ukupan volumen infuzije (ml)

1-10

11-24

25-49

50-99

100-120

* Volumen infuzije treba se temeljiti na propisanoj dozi i pripremiti tako da konačna koncentracija

sebelipaze alfa bude 0,1-1,5 mg/ml.

Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal valja zbrinuti sukladno lokalnim propisima.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety