Kalydeco

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Kalydeco
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Kalydeco
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali pročišćeni sustavi dišnog sustava
  • Područje terapije:
  • Cistična fibroza
  • Terapijske indikacije:
  • Kalydeco tablete su indiciran za liječenje bolesnika s cističnom fibrozom (CF) u bolesnika u dobi od 6 godina i starije i teži 25 kg ili više koji imaju jedan od sljedećih vratarenje (klasa III) mutacije CFTR gena: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N , S1255P, S549N ili S549R.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002494
  • Datum autorizacije:
  • 23-07-2012
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002494
  • Zadnje ažuriranje:
  • 01-03-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© Europska agencija za lijekove, 2015 Umnožavanje je dopušteno uz uvjet da se navede izvor.

EMA/825531/2015

EMEA/H/C/002494

EPAR, sažetak za javnost

Kalydeco

ivakaftor

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Kalydeco.

Objašnjava kako je Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) ocijenio lijek da bi donio svoje

mišljenje u korist izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet te preporuke o uvjetima za

primjenu lijeka Kalydeco.

Što je Kalydeco?

Kalydeco je lijek koji sadrži djelatnu tvar ivakaftor. Dostupan je u obliku tableta (150 mg) i granula

(50 mg i 75 mg) u vrećici.

Za što se Kalydeco koristi?

Kalydeco se koristi za liječenje cistične fibroze u bolesnika od dvije godine i starijih kod kojih je

došlo do jedne od devet mutacija u genu naziva cistično-fibrozni transmembranski regulator

provodljivosti (CFTR). Mutacije su: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N i S549R (također poznate kao mutacije promjene prohodnosti kanala stanične membrane,

eng. gating mutation).

Kalydeco se također koristi za liječenje bolesnika s cističnom fibrozom od 18 godina i starijih s

mutacijom R117H u genu CFTR .

Cistična fibroza je nasljedna bolest koja uglavnom zahvaća stanice koje luče sekret u plućima te

stanice koje luče probavne tekućine iz žlijezdi u crijevima i gušterači. Pri cističnoj fibrozi taj sekret

postaje gust i uzrokuje začepljenja. Nakupljanje gustog i ljepljivog sekreta u plućima uzrokuje

upalu i dugotrajnu infekciju. Začepljenje kanala iz gušterače i jetre, kao i proizvodnja abnormalnih

probavnih tekućina usporavaju probavu hrane i uzrok su premalog rasta.

Budući da je broj bolesnika s cističnom fibrozom nizak, bolest se smatra „rijetkom” te se Kalydeco

označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 8. srpnja 2008.

Kalydeco

EMA/825531/2015

Stranica 2/4

Lijek se izdaje samo na liječnički recept.

Kako se Kalydeco koristi?

Kalydeco smiju propisivati samo liječnici s iskustvom u liječenju cistične fibroze, i to samo

bolesnicima kod kojih je potvrđena jedna od deset

navedenih mutacija.

Kod djece u dobi od dvije godine i starijih koji imaju manje od 25 kg treba koristiti granule.

Granule treba pomiješati s 5 ml mekane hrane ili tekućinom kako bi se dobila suspenzija koja se

uzima kroz usta. Kod djece čija je težina između 14 i 25 kg preporučena doza je 75 mg dva puta

dnevno. Kod djece čija je težina niža od 14 kg preporučena doza je 50 mg dva puta dnevno.

Tablete se koristi kod djece od šest godina ili starije čija je težina najmanje 25 kg. Preporučena je

doza jedna tableta od 150 mg dva puta dnevno.

Tablete ili granule treba uzimati u razmaku od 12 sati s hranom koja sadrži masti, poput obroka

pripremljenih s maslacem ili uljima, odnosno s namirnicama koje sadrže jaja, sir, orašaste plodove,

punomasno mlijeko ili meso. Hranu koja sadrži grejp ili naranče sorte Seville treba izbjegavati

tijekom terapije lijekom Kalydeco jer to voće može utjecati na način apsorpcije lijeka ili na njegovu

razgradnju u tijelu.

Prije uzimanja lijeka Kalydeco i tijekom liječenja treba redovito kontrolirati krvnu sliku za kontrolu

funkcije jetre. Ne preporučuje se primjena lijeka Kalydeco u bolesnika s teškim oštećenjem jetre

osim ako je korist veća od rizika. Tim se bolesnicima treba inicijalno propisati niža doza lijeka koju

treba uzimati svaki drugi dan. Režim doziranja lijeka Kalydeco možda će trebati prilagoditi u

bolesnika koji uzimaju određene vrste drugih lijekova.

Dodatne informacije nalaze se u sažetku opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).

Kako djeluje Kalydeco?

Cističnu fibrozu uzrokuje mutacija u genu CFTR. Ta mutacija uzrokuje probleme u proteinskim

kanalima uključenima u proizvodnju sekreta poput sluzi i probavnih tekućina. Ti se kanali koriste

za prijenos iona (nabijenih atoma i molekula) u stanice koje luče sekrete i iz njih. Ako su kanali

oštećeni, sekret i probavne tekućine postaju abnormalno gusti.

Djelatna tvar lijeka Kalydeco, ivakaftor, povećava aktivnost oštećenih kanala u bolesnika s

mutacijama G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ili R117H.

Time se normalizira prijenos iona kroz kanale, što razrjeđuje gustoću sekreta te tako ujedno

ublažava simptome bolesti.

Kako je Kalydeco ispitivan?

Kalydeco je uspoređen s placebom u dva glavna ispitivanja koja su obuhvatila 219 bolesnika s

cističnom fibrozom s mutacijom G551D. Jedno od ispitivanja provedeno je u bolesnika starijih od

12 godina, dok je drugo ispitivanje obuhvatilo bolesnike u dobi između šest i 12 godina.

Treće je ispitivanje istražilo djelotvornost lijeka Kalydeco u bolesnika s cističnom fibrozom uslijed

nekoliko mutacija koje nisu bile G551D. Ispitivanje je obuhvatilo 39 bolesnika starijih od 6 godina i

usporedilo je lijek Kalydeco s placebom.

U četvrtom je ispitivanju istražena djelotvornost lijeka Kalydeco u bolesnika s cističnom fibrozom

koji su imali mutaciju R117H. Studijom je obuhvaćeno 69 bolesnika od šest godina i starijih.

Glavna mjera djelotvornosti u tim studijama temeljila se na boljem postotku forsiranog

ekspiracijskog volumena bolesnika u prvoj sekundi (FEV

), uz prilagodbu dobi, visine i spola

Kalydeco

EMA/825531/2015

Stranica 3/4

bolesnika. FEV

je maksimalna količina zraka koju osoba može izdahnuti u sekundi i mjerilo je

ispravnosti funkcije pluća.

U petoj studiji ispitana je sigurna primjena Kalydeco granula u 34 bolesnika u dobi od 2 do 5

godina koji su bolovali od cistične fibroze zbog mutacije G551D iliS549N. U studiji je proučavana

tjelesna težina i količina klorida u znoju, a obje su te vrijednosti smanjene u bolesnika s cističnom

fibrozom.

Koje su koristi lijeka Kalydeco utvrđene u ispitivanjima?

Utvrđeno je kako je Kalydeco djelotvoran u poboljšavanju funkcije pluća u bolesnika s cističnom

fibrozom koji imaju mutaciju G551D. Nakon 24 tjedna liječenja, u bolesnika starijih od 12 godina

koji su uzimali Kalydeco zabilježeno je prosječno poboljšanje u predviđenom FEV

za 10,6

postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo. Slični su rezultati uočeni u

bolesnika u dobi između 6 i 11 godina, u slučaju kojih je liječenje lijekom Kalydeco rezultiralo

poboljšanjem za 12,5 postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo.

Kalydeco je također bio djelotvoran u bolesnika s drugim mutacijama uz mutaciju G551D. U trećem

ispitivanju, nakon 8 tjedana terapije bolesnici koji su uzimali Kalydeco imali su prosječno

poboljšanje za 10,7 postotnih poena više u odnosu na osobe koje su uzimale placebo. U četvrtom

ispitivanju u bolesnika s mutacijom R117H nisu zabilježene razlike između placeba i lijeka Kalydeco

u djece od šest godina i starije. Međutim, analizom samo potkategorije bolesnika u dobi od 18

godina i starijih, zabilježen je prosječni napredak od oko 5,0 postotnih bodova u bolesnika koji su

uzimali lijek Kalydeco u usporedbi s onima koji su uzimali placebo.

U ispitivanju kod djece u dobi od 2 do 5 godina, Kalydeco granule imale su pozitivan učinak na

tjelesnu težinu i količinu klorida u znoju.

Koji su rizici povezani s lijekom Kalydeco?

Najčešće nuspojave lijeka Kalydeco zabilježene u bolesnika u dobi od šest godina i starijih su

glavobolja (23,9 %), upala grla (22,0 %), infekcija gornjih dišnih puteva (prehlade, 22,0 %),

začepljen nos (20,2 %), abdominalna bol (bolovi u trbuhu) (15,6 %), nazofaringitis (upala nosa i

ždrijela, 14,7 %), proljev (12,8 %), vrtoglavica (9,2 %), osip (12,8 %), bakterije u ispljuvku

(12,8 %) i povećanje određenih jetrenih enzima (12,8 %).

U djece u dobi od 2 do 5 godina najčešće nuspojave su začepljen nos (26,5 %), infekcija gornjih

dišnih puteva (23,5 %), povećanje jetrenih enzima (14,7 %), osip (11,8 %) i bakterije u ispljuvku

(11,8 %).

Potpuni popis nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Kalydeco potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Kalydeco odobren?

Utvrđeno je da lijek Kalydeco poboljšava funkciju jetre u bolesnika od šest godina i starijih kod

kojih je došlo do jedne od devet mutacija promjene prohodnosti kanala stanične membrane CFTR

te u bolesnika od 18 godina i starijih s mutacijom R117H. Dodatnim je podatcima također

potvrđena djelotvornost lijeka Kalydeco u djece u dobi od 2 do 5 godina s mutacijom G551D ili

S549N. Utvrđeno je da lijek posjeduje i prihvatljivi sigurnosni profil. CHMP je zaključio da koristi

lijeka Kalydeco nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio izdavanje odobrenja za njegovo

stavljanje u promet. No, CHMP je također zaključio da postoje samo ograničeni podaci o

dugoročnom djelovanju lijeka te da farmaceutska tvrtka treba dostaviti dodatne podatke.

Kalydeco

EMA/825531/2015

Stranica 4/4

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Kalydeco?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Kalydeco.

Na temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Kalydeco nalaze

se sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i

bolesnici trebaju pridržavati.

Osim toga, tvrtka provodi i petogodišnje opservacijsko ispitivanje za ocjenu dugoročnih učinaka

lijeka kao i šestogodišnje opservacijsko ispitivanje u djece koja su bila u dobi od 2 do 5 godina u

vrijeme početne terapije za ocjenu dugoročnih učinaka rane terapije.

Ostale informacije o lijeku Kalydeco:

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Kalydeco na snazi u

Europskoj uniji od 23. srpnja 2012.

Cjeloviti EPAR za lijek Kalydeco nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Kalydeco pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Kalydeco dostupan je na

internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Ovaj sažetak je posljednji put ažuriran u 11.2015.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika

Kalydeco 150 mg filmom obložene tablete

ivakaftor

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili ljekarniku.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Kalydeco i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Kalydeco

Kako uzimati Kalydeco

Moguće nuspojave

Kako čuvati Kalydeco

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Kalydeco i za što se koristi

Kalydeco sadrži djelatnu tvar ivakaftor. Ivakaftor djeluje na razini regulatora provodljivosti kroz

staničnu membranu kod cistične fibroze (CFTR). CFTR je protein od kojeg je građen kanal na

površini stanice koji omogućuje kretanje čestica poput klorida u stanicu i iz stanice. Zbog mutacija u

genu

CFTR

(pogledajte niže), kretanje klorida je smanjeno u osoba s cističnom fibrozom (CF).

Ivakaftor pomaže da se određeni abnormalni proteini CFTR češće otvaraju kako bi se poboljšao ulazak

klorida u stanicu i njihov izlazak iz stanice.

Kalydeco tablete namijenjene su liječenju bolesnika s cističnom fibrozom (CF) u dobi od 6 i više

godina i tjelesne težine od 25 kg ili više, koji u genu

CFTR

imaju jednu od sljedećih mutacija zbog

koje dolazi do nepravilne regulacije kanala

: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N,

S1255P, S549N

S549R

Kalydeco tablete indicirane su također za liječenje bolesnika s cističnom fibrozom u dobi od 18 i više

godina koji imaju mutaciju

R117H

u genu

CFTR

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Kalydeco

Nemojte uzimati Kalydeco:

ako ste alergični na ivakaftor ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku prije nego uzmete Kalydeco.

Ivakaftor se smije primjenjivati samo u bolesnika koji imaju najmanje jednu od mutacija u genu

CFTR

navedenih u dijelu 1 (Što je Kalydeco i za što se koristi).

Neki ljudi koji uzimaju ivakaftor mogu imati povišene jetrene enzime u krvi. Ako imate neki od

sljedećih simptoma, koji mogu biti znak poremećaja jetre, odmah o tome obavijestite liječnika:

bol ili nelagoda u gornjem desnom području trbuha

žuta boja kože ili bjeloočnica

gubitak apetita

mučnina ili povraćanje

tamna boja mokraće.

Liječnik će napraviti neke krvne pretrage da provjeri funkciju Vaše jetre prije uzimanja i dok

uzimate ivakaftor, osobito tijekom prve godine liječenja te posebno ako ste nekad prije imali

povišene jetrene enzime.

Ako su Vam rekli da imate bolest jetre ili bubrega, porazgovarajte sa svojim liječnikom. Liječnik

će Vam možda morati prilagoditi dozu lijeka Kalydeco ako imate umjerene ili teške tegobe s

funkcijom jetre (pogledajte dio 3: Kako uzimati Kalydeco).

Kalydeco se ne preporučuje za bolesnike kojima je presađen organ.

Nepravilnosti očnih leća (katarakte), bez ikakvog utjecaja na vid, opažene su u neke djece i

adolescenata koji su primali ivakaftor.

Vaš će liječnik možda provesti neke preglede očiju prije i tijekom liječenja ivakaftorom.

Djeca

Nemojte davati ovaj lijek djeci mlađoj od 2 godine s mutacijama zbog kojih dolazi do nepravilne

regulacije kanala jer nije poznato je li ivakaftor siguran i djelotvoran u te djece, ili osobama mlađim od

18 godina s mutacijom

R117H

jer kod njih ivakaftor možda neće djelovati.

Tablete lijeka Kalydeco nisu pogodne za djecu mlađu od 6 godina.

Drugi lijekovi i Kalydeco

Obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje

druge lijekove.

Neki lijekovi mogu utjecati na djelovanje lijeka Kalydeco ili povećati vjerojatnost nastanka nuspojava.

Kalydeco također može utjecati na djelovanje nekih drugih lijekova.

Obavijestite svog liječnika ako uzimate neki od sljedećih lijekova:

ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, vorikonazol, flukonazol, antimikotike koji se primjenjuju

za liječenje gljivičnih infekcija

telitromicin, klaritromicin, eritromicin, rifampicin, rifabutin, antibiotike koji se primjenjuju za

liječenje bakterijskih infekcija

fenobarbital, karbamazepin, fenitoin, antikonvulzive koji se primjenjuju za liječenje epileptičkih

napadaja

biljne lijekove, tj. gospinu travu (

Hypericum perforatum

midazolam, alprazolam, diazepam ili triazolam, benzodiazepine koji se primjenjuju za liječenje

tjeskobe, nesanice, uznemirenosti itd.

ciklosporin, takrolimus, imunosupresive koji se primjenjuju nakon presađivanja organa

digoksin, srčane glikozide koji se primjenjuju za liječenje blagog do umjerenog kongestivnog

zatajenja srca i poremećenog srčanog ritma koji se zove fibrilacija atrija

varfarin, antikoagulanse koji se primjenjuju za sprječavanje stvaranja i povećavanja krvnih

ugrušaka u krvi i krvnim žilama.

Obavijestite svog liječnika ako uzimate neki od ovih lijekova. Liječnik može odlučiti da Vam je

potrebno prilagoditi dozu ili provesti dodatne preglede.

Kalydeco s hranom i pićem

Za vrijeme liječenja lijekom Kalydeco izbjegavajte hranu koja sadrži grejp ili naranče sorte Seville, jer

mogu u Vašem tijelu povećati izloženost ivakaftoru.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego što uzmete ovaj lijek. Bolje je izbjegavati primjenu lijeka Kalydeco

tijekom trudnoće, ako je to moguće, a liječnik će Vam pomoći da odlučite što je najbolje za Vas i Vaše

dijete.

Nije poznato izlučuje li se ivakaftor u majčino mlijeko. Ako planirate dojiti, upitajte liječnika za savjet

prije uzimanja lijeka Kalydeco. Liječnik će odlučiti hoće li Vam preporučiti da prestanete dojiti ili da

prestanete uzimati terapiju ivakaftorom. Liječnik će razmotriti korist dojenja za dijete i korist terapije

za Vas.

Upravljanje vozilima i strojevima

Kalydeco Vam može izazvati omaglicu. Nemojte voziti ni raditi sa strojevima, osim ako ste sigurni da

nemate omaglicu.

Kalydeco sadrži laktozu

Ako Vam je liječnik rekao da ne podnosite neke šećere, savjetujte se s liječnikom prije uzimanja ovog

lijeka.

3.

Kako uzimati Kalydeco

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik. Provjerite s liječnikom ako niste

sigurni.

Preporučena doza je jedna tableta od 150 mg svakih 12 sati (ukupno 2 tablete: 300 mg na dan) s

hranom koja sadrži masti. Morate nastaviti uzimati sve druge lijekove, osim ako Vam liječnik kaže da

ih prestanete uzimati.

Ako imate umjerene ili teške tegobe s funkcijom jetre, liječnik će Vam možda trebati smanjiti dozu

lijeka Kalydeco, budući da Vaša jetra ne može ukloniti ivakaftor tako brzo kao što se to događa u ljudi

s normalnom funkcijom jetre.

Umjerene tegobe s jetrom: doza se može sniziti na jednu tabletu od 150 mg jedanput na dan.

Teške tegobe s jetrom: primjena se ne preporučuje, ali liječnik će odlučiti je li za Vas pogodna

primjena ovoga lijeka, i u tom će Vam slučaju morati sniziti dozu na jednu tabletu od 150 mg

svaki drugi dan.

Kalydeco se uzima kroz usta.

Tabletu progutajte cijelu. Nemojte lomiti, žvakati ili otapati tablete.

Primjeri obroka ili međuobroka koji sadrže masti jesu oni pripremljeni s maslacem ili uljem ili oni koji

sadrže jaja. Ostala hrana koja sadrži masti:

sir, punomasno mlijeko, mliječni proizvodi iz punomasnog mlijeka, jogurt, čokolada

meso, masna riba

avokado, humus, sojini proizvodi (tofu)

orašasti plodovi, nutritivne pločice ili pića koja sadrže masti.

Ako uzmete više lijeka Kalydeco nego što ste trebali

Možete osjetiti nuspojave, uključujući one spomenute niže u dijelu 4. U tom slučaju obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet. Po mogućnosti ponesite sa sobom lijek i ovu uputu.

Ako ste zaboravili uzeti Kalydeco

Uzmite propuštenu dozu ako je prošlo manje od 6 sati od vremena kad ste je trebali uzeti. U

suprotnom, pričekajte do sljedeće doze koju trebate uzeti prema uobičajenom rasporedu. Nemojte

uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu.

Ako prestanete uzimati Kalydeco

Uzimajte Kalydeco onoliko dugo koliko Vam to preporučuje liječnik. Nemojte prestati uzimati lijek

osim ako Vam je tako savjetovao liječnik. U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog

lijeka, obratite se liječniku ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ozbiljne nuspojave uključuju bol u želucu (trbuhu) i povišene jetrene enzime u krvi. Ako dobijete

neku od tih nuspojava, odmah se obratite svom liječniku.

Vrlo česte

nuspojave (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba)

infekcija gornjih dišnih puteva (obična prehlada), uključujući grlobolju i začepljenost nosa

glavobolja

omaglica

proljev

osip

promjene u vrsti bakterija u sluzi

Česte

nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba)

curenje nosa

bol u uhu, nelagoda u uhu

zvonjava u ušima

crvenilo u uhu

poremećaj unutarnjeg uha (osjećaj omaglice ili vrtnje)

začepljeni sinusi

crvenilo grla

kvržica u dojci

Manje česte

nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 100 osoba)

začepljeno uho

upala dojke

povećanje dojki

promjene na bradavicama ili bolnost bradavica

Dodatne nuspojave u djece

Nuspojave primijećene u djece slične su onima opaženima u odraslih i adolescenata. Međutim, u

mlađe djece češće su opaženi povišeni jetreni enzimi u krvi.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Kalydeco

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na pakiranju iza oznake

Rok valjanosti. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati na temperaturi ispod 30°C.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Kalydeco sadrži

Djelatna tvar je ivakaftor. Jedna filmom obložena tableta sadrži 150 mg ivakaftora.

Drugi sastojci su:

jezgra tablete: celuloza, mikrokristalična, laktoza hidrat (pogledajte dio 2 – Kalydeco sadrži

laktozu), hipromelozaacetat sukcinat, karmelozanatrij, umrežena, natrijev laurilsulfat, koloidni

silicijev dioksid i magnezijev stearat

ovojnica:

polivinilni alkohol, titanijev dioksid (E171), makrogol (PEG 3350), talk,

indigo

carmine

aluminium lake

(E132) i karnauba vosak

tinta za označavanje: šelak, crni željezov oksid (172), propilenglikol i amonijev hidroksid.

Kako Kalydeco izgleda i sadržaj pakiranja

Kalydeco 150 mg filmom obložene tablete svijetloplave su boje, oblika kapsule, veličine

16,5 mm x 8,4 mm s otisnutim “V 150” crnom tintom na jednoj strani i neoznačene s druge strane.

Kalydeco je dostupan u sljedećim veličinama pakiranja:

pakiranje s blisterima koje sadrži 56 filmom obloženih tableta

boca koja sadrži 56 filmom obloženih tableta.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Ujedinjeno Kraljevstvo

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Proizvođač:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Ujedinjeno Kraljevstvo

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika

Kalydeco 50 mg granule u vrećici

Kalydeco 75 mg granule u vrećici

ivakaftor

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego što Vaše dijete počne uzimati ovaj lijek jer sadrži

važne podatke za Vaše dijete.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku Vašeg djeteta ili ljekarniku.

Ovaj je lijek propisan samo Vašem djetetu. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i

ako su njihovi znakovi bolesti jednaki onima koje ima Vaše dijete.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika Vašeg djeteta ili ljekarnika.

To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Kalydeco i za što se koristi

Što morate znati prije nego što Vaše dijete počne uzimati Kalydeco

Kako uzimati Kalydeco

Moguće nuspojave

Kako čuvati Kalydeco

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Kalydeco i za što se koristi

Kalydeco sadrži djelatnu tvar ivakaftor. Ivakaftor djeluje na razini regulatora provodljivosti kroz

staničnu membranu kod cistične fibroze (CFTR). CFTR je protein od kojeg je građen kanal na

površini stanice koji omogućuje kretanje čestica poput klorida u stanicu i iz stanice. Zbog mutacija u

genu

CFTR

(pogledajte niže), kretanje klorida je smanjeno u osoba s cističnom fibrozom (CF).

Ivakaftor pomaže da se određeni abnormalni proteini CFTR češće otvaraju kako bi se poboljšao ulazak

klorida u stanicu i njihov izlazak iz stanice.

Kalydeco granule namijenjene su liječenju djece s cističnom fibrozom (CF) u dobi od 2 i više godina i

tjelesne težine manje od 25 kg, koja u genu

CFTR

imaju jednu od sljedećih mutacija zbog koje dolazi

do nepravilne regulacije kanala

: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N

S549R

2.

Što morate znati prije nego što Vaše dijete počne uzimati Kalydeco

Nemojte davati Kalydeco:

ako je Vaše dijete alergično na ivakaftor ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se djetetovu liječniku prije nego što Vaše dijete uzme Kalydeco.

Ivakaftor se smije primjenjivati samo u bolesnika koji imaju najmanje jednu od mutacija u genu

CFTR

navedenih u dijelu 1 (Što je Kalydeco i za što se koristi).

Neki ljudi koji uzimaju ivakaftor mogu imati povišene jetrene enzime u krvi. Ako Vaše dijete ima

neki od sljedećih simptoma, koji mogu biti znak poremećaja jetre, odmah o tome obavijestite

djetetovog liječnika:

bol ili nelagoda u gornjem desnom području trbuha

žuta boja kože ili bjeloočnica

gubitak apetita

mučnina ili povraćanje

tamna boja mokraće.

Djetetov liječnik napravit će neke krvne pretrage da provjeri funkciju jetre djeteta prije uzimanja i

dok uzima ivakaftor, osobito tijekom prve godine liječenja te posebno ako je nekad prije imalo

povišene jetrene enzime.

Ako su Vam rekli da Vaše dijete ima bolest jetre ili bubrega, porazgovarajte s djetetovim

liječnikom. Liječnik će možda morati prilagoditi dozu lijeka Kalydeco ako Vaše dijete ima

umjerene ili teške tegobe s funkcijom jetre (pogledajte dio 3: Kako uzimati Kalydeco).

Kalydeco se ne preporučuje za bolesnike kojima je presađen organ.

Nepravilnosti očnih leća (katarakte), bez ikakvog utjecaja na vid, opažene su u neke djece i

adolescenata koji su primali ivakaftor.

Djetetov će liječnik možda provesti neke preglede očiju prije i tijekom liječenja ivakaftorom.

Djeca

Nemojte davati ovaj lijek djeci mlađoj od 2 godine s mutacijama zbog kojih dolazi do nepravilne

regulacije kanala jer nije poznato je li ivakaftor siguran i djelotvoran u te djece.

Drugi lijekovi i Kalydeco

Obavijestite djetetovog liječnika ili ljekarnika ako dijete prima, nedavno je primilo ili bi moglo primiti

bilo koje druge lijekove.

Neki lijekovi mogu utjecati na djelovanje lijeka Kalydeco ili povećati vjerojatnost nastanka nuspojava

u Vašeg djeteta. Kalydeco također može utjecati na djelovanje nekih drugih lijekova.

Obavijestite djetetovog liječnika ako dijete uzima neki od sljedećih lijekova:

ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, vorikonazol, flukonazol, antimikotike koji se primjenjuju

za liječenje gljivičnih infekcija

telitromicin, klaritromicin, eritromicin, rifampicin, rifabutin, antibiotike koji se primjenjuju za

liječenje bakterijskih infekcija

fenobarbital, karbamazepin, fenitoin, antikonvulzive koji se primjenjuju za liječenje epileptičkih

napadaja

biljne lijekove, tj. gospinu travu (

Hypericum perforatum

midazolam, alprazolam, diazepam ili triazolam, benzodiazepine koji se primjenjuju za liječenje

tjeskobe, nesanice, uznemirenosti itd.

ciklosporin, takrolimus, imunosupresive koji se primjenjuju nakon presađivanja organa

digoksin, srčane glikozide koji se primjenjuju za liječenje blagog do umjerenog kongestivnog

zatajenja srca i poremećenog srčanog ritma koji se zove fibrilacija atrija

varfarin, antikoagulanse koji se primjenjuju za sprječavanje stvaranja i povećavanja krvnih

ugrušaka u krvi i krvnim žilama.

Obavijestite djetetovog liječnika ako Vaše dijete uzima neki od ovih lijekova. Djetetov liječnik može

odlučiti da je Vašem djetetu potrebno prilagoditi dozu ili provesti dodatne preglede.

Kalydeco s hranom i pićem

Za vrijeme liječenja lijekom Kalydeco izbjegavajte svom djetetu davati hranu koja sadrži grejp ili

naranče sorte Seville, jer mogu u djetetovu tijelu povećati izloženost ivakaftoru.

Upravljanje vozilima i strojevima

Kalydeco može izazvati omaglicu u Vašeg djeteta. Ne savjetuje se da Vaše dijete vozi bicikl ili radi

nešto drugo što zahtijeva njegovu potpunu pozornost, osim ako ste sigurni da Vaše dijete ne osjeća

takav učinak.

Kalydeco sadrži laktozu

Ako Vam je liječnik rekao da Vaše dijete ne podnosi neke šećere, savjetujte se s djetetovim liječnikom

prije nego što uzme ovaj lijek.

3.

Kako uzimati Kalydeco

Uvijek djetetu dajte ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao djetetov liječnik. Provjerite s djetetovim

liječnikom ako niste sigurni.

Djetetov liječnik odredit će pravu dozu za Vaše dijete. Osim ako djetetov liječnik ne kaže da je

potrebno prestati uzimati druge lijekove, Vaše dijete mora nastaviti uzimati sve druge lijekove.

Preporuke za doziranje ivakaftora nalaze se u tablici 1.

Tablica 1. Preporuke za doziranje u bolesnika u dobi od 2 i više godina

Tjelesna težina

Doza

Ukupna dnevna doza

Manje od 14 kg

Jedna vrećica s 50 mg granula, uzima se kroz

usta svakih 12 sati s hranom koja sadrži masti

100 mg

Od 14 kg do manje

od 25 kg

Jedna vrećica sa 75 mg granula, uzima se

kroz usta svakih 12 sati s hranom koja sadrži

masti

150 mg

25 kg ili više

Molimo pogledajte Uputu o lijeku za Kalydeco tablete

Ako Vaše dijete ima umjerene ili teške tegobe s funkcijom jetre, djetetov će liječnik možda trebati

sniziti dozu lijeka Kalydeco, budući da djetetova jetra ne može ukloniti ivakaftor tako brzo kao što se

to događa u djece koja imaju normalnu funkciju jetre.

Umjerene tegobe s jetrom: doza se može sniziti na jednu vrećicu jedanput na dan (50 mg za djecu

tjelesne težine manje od 14 kg te 75 mg za djecu tjelesne težine od 14 kg do manje od 25 kg).

Teške tegobe s jetrom: primjena se ne preporučuje, ali djetetov će liječnik odlučiti je li za Vaše

dijete pogodna primjena ovoga lijeka, i u tom će slučaju morati smanjiti dozu na jednu vrećicu

svaki drugi dan (50 mg za djecu tjelesne težine manje od 14 kg te 75 mg za djecu tjelesne težine

od 14 kg do manje od 25 kg).

Kalydeco se uzima kroz usta.

Jedna vrećica je samo za jednokratnu primjenu.

Kako ćete davati lijek Kalydeco Vašem djetetu

Držite vrećicu s granulama tako da oznaka za otvaranje bude gore.

Nježno protresite vrećicu da se sadržaj slegne.

Poderite ili razrežite vrećicu duž oznake za otvaranje.

Pomiješajte cijeli sadržaj vrećice s 5 ml meke hrane ili tekućine primjerene djetetovoj dobi. Hrana

ili tekućina trebaju biti na sobnoj temperaturi ili nižoj. Neki primjeri meke hrane ili tekućina su

kašica od voća ili povrća, jogurt, sok od jabuke, voda, mlijeko ili sok.

Nakon miješanja, lijek odmah dajte djetetu. Ako to nije moguće, dajte mu ga u roku od jednog

sata nakon što ste ga pomiješali s hranom ili tekućinom. Pazite da odmah uzme sav lijek.

Neposredno prije ili neposredno poslije doziranja, djetetu treba dati obrok ili međuobrok koji

sadrži masti (neki primjeri nalaze se u daljnjem tekstu).

Primjeri obroka ili međuobroka koji sadrže masti jesu oni pripremljeni s maslacem ili uljem ili oni koji

sadrže jaja. Ostala hrana koja sadrži masti:

sir, punomasno mlijeko, mliječni proizvodi iz punomasnog mlijeka, jogurt, čokolada

meso, masna riba

avokado, humus, sojini proizvodi (tofu)

orašasti plodovi, nutritivne pločice ili pića koja sadrže masti

Ako dijete uzme više lijeka Kalydeco nego što je trebalo

Vaše dijete može osjetiti nuspojave, uključujući one spomenute niže u dijelu 4. U tom slučaju obratite

se liječniku Vašeg djeteta ili ljekarniku za savjet. Po mogućnosti ponesite sa sobom lijek i ovu uputu.

Ako ste svom djetetu zaboravili dati Kalydeco

Dajte propuštenu dozu ako je prošlo manje od 6 sati od vremena kad je Vaše dijete trebalo uzeti dozu.

U suprotnom, pričekajte do sljedeće doze koju Vaše dijete treba uzeti prema uobičajenom rasporedu.

Nemojte djetetu dati dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu.

Ako svom djetetu prestanete davati Kalydeco

Nastavite davati Kalydeco svom djetetu onoliko dugo koliko to preporučuje djetetov liječnik. Nemojte

prestati davati lijek, osim ako Vam je to preporučio djetetov liječnik. U slučaju bilo kakvih pitanja u

vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se djetetovom liječniku ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Ozbiljne nuspojave uključuju bol u želucu (trbuhu) i povišene jetrene enzime u krvi. Ako Vaše dijete

dobije neku od tih nuspojava, odmah se obratite djetetovom liječniku.

Vrlo česte

nuspojave (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba)

infekcija gornjih dišnih puteva (obična prehlada), uključujući grlobolju i začepljenost nosa

glavobolja

omaglica

proljev

osip

promjene u vrsti bakterija u sluzi

Česte

nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 10 osoba)

curenje nosa

bol u uhu, nelagoda u uhu

zvonjava u ušima

crvenilo u uhu

poremećaj unutarnjeg uha (osjećaj omaglice ili vrtnje)

začepljeni sinusi

crvenilo grla

kvržica u dojci

Manje česte

nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 100 osoba)

začepljeno uho

upala dojke

povećanje dojki

promjene na bradavicama ili bolnost bradavica

Dodatne nuspojave u djece

Nuspojave primijećene u djece slične su onima opaženima u odraslih i adolescenata. Međutim, u

mlađe djece češće su opaženi povišeni jetreni enzimi u krvi.

Prijavljivanje nuspojava

Ako kod svog djeteta primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika Vašeg djeteta

ili ljekarnika. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave

možete prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V.

Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Kalydeco

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na pakiranju iza oznake

Rok valjanosti. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati na temperaturi ispod 30°C.

Pokazalo se da je lijek izmiješan s hranom ili tekućinom stabilan jedan sat.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Kalydeco sadrži

Kalydeco 50 mg granule u vrećici: Djelatna tvar je ivakaftor. Jedna vrećica sadrži 50 mg ivakaftora.

Kalydeco 75 mg granule u vrećici: Djelatna tvar je ivakaftor. Jedna vrećica sadrži 75 mg ivakaftora.

Drugi sastojci su: koloidni silicijev dioksid, umrežena karmelozanatrij, hipromelozaacetat sukcinat,

laktoza hidrat (pogledajte dio 2 – Kalydeco sadrži laktozu), magnezijev stearat, manitol, sukraloza,

natrijev laurilsulfat.

Kako Kalydeco izgleda i sadržaj pakiranja

Kalydeco 50 mg granule u vrećici bijele su do gotovo bijele granule.

Kalydeco 75 mg granule u vrećici bijele su do gotovo bijele granule.

Granule su dostupne u vrećicama.

Veličina pakiranja od 56 vrećica (sadrži 4 pojedinačna pretinca, s 14 vrećica po pretincu)

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Ujedinjeno Kraljevstvo

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Proizvođač:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Ujedinjeno Kraljevstvo

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

27-7-2018

Pending EC decision:  Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-11-2018

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Active substance: tezacaftor/ivacaftor) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7415 of Tue, 06 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4682

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - PASS - Modification - Commission Decision (2018)5693 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/RSR/S/14

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)5710 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10455/201711

Europe -DG Health and Food Safety