Elaprase

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Elaprase
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Elaprase
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
  • Područje terapije:
  • Mukopolisaharidoza II
  • Terapijske indikacije:
  • Elaprase je indiciran za dugotrajno liječenje bolesnika sa Hunter sindrom (mukopolisaharidozom II, GPP II). Heterozigotne ženke nisu proučavane u kliničkim ispitivanjima.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/000700
  • Datum autorizacije:
  • 08-01-2007
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/000700
  • Zadnje ažuriranje:
  • 27-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/529536/2016

EMEA/H/C/000700

EPAR, sažetak za javnost

Elaprase

idursulfaza

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) za lijek Elaprase.

Objašnjava kako je Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) ocijenio lijek da bi donio svoje

mišljenje u korist izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet te preporuke o uvjetima za

primjenu lijeka Elaprase.

Što je Elaprase?

Elaprase je lijek koji sadrži djelatnu tvar idursulfazu. Dostupan je kao koncentrat od kojeg se priprema

otopina za intravensku infuziju (drip).

Za što se Elaprase koristi?

Elaprase se koristi za liječenje bolesnika s Hunterovim sindromom. Namijenjen je za dugotrajnu

primjenu.

Hunterov sindrom, koji je poznat i pod nazivom mukopolisaharidoza II, rijetka je nasljedna bolest od

koje prvenstveno obolijevaju muškarci. Bolesnici s Hunterovim sindromom ne proizvode enzim

iduronat-2-sulfatazu. Taj je enzim potreban za razgradnju tvari u tijelu naziva glikosaminoglikani

(GAG). Budući da osobe oboljele od Hunterova sindroma ne mogu razgraditi te tvari, one se postupno

nagomilavaju u većini tjelesnih organa i oštećuju ih. To uzrokuje različite simptome, a napose otežano

disanje i otežano hodanje. Ako se ne liječe, ti se simptomi s vremenom pogoršavaju.

Budući da je broj bolesnika s Hunterovim sindromom nizak, dotična se bolest smatra „rijetkom” te se

Elaprase označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 11. prosinca 2001.

Lijek se izdaje samo na recept.

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kako se Elaprase koristi?

Liječenje lijekom Elaprase mora nadzirati liječnik ili drugi zdravstveni radnik s iskustvom u liječenju

bolesnika oboljelih od Hunterova sindroma ili drugih nasljednih metaboličkih bolesti.

Elaprase se primjenjuje svaki tjedan kao intravenska infuzija u dozi od 0,5 mg po kilogramu tjelesne

težine. Infuzija mora trajati tri sata. Međutim, ako bolesnik nema reakcije na infuziju (osip, svrbež,

groznicu, glavobolju, visoki krvni tlak ili crvenilo), trajanje infuzije može se postupno skratiti na jedan

sat.

Bolesnici koji dobro podnose infuzije tijekom nekoliko mjeseci u klinici, mogu ih početi dobivati kod

kuće. Infuzije kod kuće treba nadzirati liječnik ili medicinska sestra.

Kako djeluje Elaprase?

Djelatna tvar u lijeku Elaprase, idursulfaza, kopija je humanog enzima iduronat-2-sulfataze. Ona

zamjenjuje enzim koji u bolesnika s Hunterovim sindromom nedostaje ili je oštećen. Isporuka enzima

pomoći će pri razgradnji GAG-ova i zaustaviti njihovo nakupljanje u tjelesnim tkivima, čime se

ublažavaju simptomi bolesti.

Kako je lijek Elaprase ispitivan?

Glavnim ispitivanjem lijeka Elaprase bilo je obuhvaćeno 96 bolesnih muškaraca u dobi od pet do 31

godine, a lijek je uspoređen s placebom (prividnim liječenjem). Glavne mjere djelotvornosti bile su

funkcija pluća („forsirani vitalni kapacitet”, tj. maksimalna količina zraka koju bolesnik može izdahnuti)

i udaljenost koju je bolesnik mogao prehodati u šest minuta, čime se mjere kombinirani učinci bolesti

na srce, pluća, zglobove i ostale organe. Vrijednosti su izmjerene na početku ispitivanja i nakon godinu

dana terapije.

Koje su koristi lijeka Elaprase utvrđene u ispitivanjima?

Primjenom lijeka Elaprase poboljšala se funkcija pluća i sposobnost hodanja bolesnika. Na početku

ispitivanja bolesnici su prosječno mogli prehodati oko 395 metara u šest minuta. Nakon godinu dana

bolesnici koji su primali lijek Elaprase mogli su prosječno prehodati 43 metra više, dok su pacijenti koji

su primali placebo hodali 8 metara više. Lijekom je također poboljšana funkcija pluća, a u bolesnika

koji su primali placebo zabilježeno je blago pogoršanje.

Koji su rizici povezani s lijekom Elaprase?

Najčešće nuspojave lijeka Elaprase povezane su s infuzijom, a obuhvaćaju kožne reakcije (osip ili

svrbež), groznicu, glavobolju, visoki krvni tlak i crvenilo. Ostale nuspojave zabilježene u više od 1 na

10 osoba jesu piskanje, dispneja (otežano disanje), abdominalna bol (bol u trbuhu), mučnina (slabost),

dispepsija (žgaravica), proljev, povraćanje, oticanje na mjestu infuzije i bol u prsima. U nekih

bolesnika koji su primali lijek Elaprase pojavile su se teške alergijske reakcije. Potpuni popis svih

nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Elaprase potražite u uputi o lijeku.

Elaprase se ne smije primjenjivati u bolesnika koji su u prošlosti imali teške ili po život opasne

alergijske (anafilaktičke) reakcije na idursulfazu ili bilo koji drugi sastojak ako njihovu alergiju nije

moguće kontrolirati. Ako se lijek Elaprase daje bolesnicima koji su u prošlosti imali teške alergijske

reakcije, treba ga davati oprezno, a tijekom infuzije mora biti dostupno stručno medicinsko osoblje i

oprema za oživljavanje.

Elaprase

Error! Unknown document property name.

Stranica 2/3

Zašto je lijek Elaprase odobren?

CHMP je zaključio da poboljšanja koja su dokazana tijekom ispitivanja, iako ograničena, predstavljaju

kliničku korist u liječenju Hunterova sindroma. Odbor je odlučio da koristi od lijeka Elaprase nadmašuju

s njime povezane rizike te je preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.

Lijek Elaprase odobren je u „iznimnim okolnostima”. To znači da zbog činjenice da je Hunterov sindrom

rijetka bolest nije bilo moguće dobiti potpune informacije o lijeku Elaprase. Europska agencija za

lijekove svake godine pregledava sve nove dostupne informacije te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Elaprase?

Tvrtka koja lijek Elaprase stavlja u promet istražit će dugoročne učinke lijeka, napose na pluća, srce i

krvne žile, te proizvodi li tijelo protutijela koja bi mogla utjecati na sigurnu i učinkovitu primjenu lijeka.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Elaprase?

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Elaprase nalaze se u sažetku opisa svojstava lijeka i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Elaprase

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Elaprase na snazi u

Europskoj uniji od 8. siječnja 2007.

Cjeloviti EPAR za lijek Elaprase nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Elaprase pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti o lijeku Elaprase možete naći na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Sažetak je posljednji put ažuriran u 09.2016.

Elaprase

Error! Unknown document property name.

Stranica 3/3

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Elaprase 2 mg/ml koncentrat za otopinu za infuziju

idursulfaza

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Elaprase i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Elaprase

Kako primjenjivati Elaprase

Moguće nuspojave

Kako čuvati Elaprase

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Elaprase i za što se koristi

Elaprase se koristi kao nadomjesna enzimska terapija za liječenje djece i odraslih s Hunterovim

sindromom (mukopolisaharidozom II) kada je razina enzima iduronat-2-sulfataze u tijelu manja od

normalne, a pomaže u ublažavanju simptoma bolesti. Ako bolujete od Hunterovog sindroma,

ugljikohidrat koji se naziva glikozaminoglikan i koji se uobičajeno razgrađuje u Vašem tijelu, se ne

razgrađuje i sporo se nakuplja u različitim organima Vašeg tijela. To uzrokuje nepravilnu funkciju

stanica i probleme s različitim organima u Vašem tijelu, što može dovesti do oštećenja tkiva,

oštećenja funkcije i zatajenja organa. Tipični organi gdje se glikozaminoglikan nakuplja su slezena,

jetra, pluća, srce i vezivno tkivo. U nekih bolesnika glikozaminoglikan se nakuplja također u mozgu.

Elaprase sadrži djelatnu tvar nazvanu idursulfaza koja djeluje kao zamjena za enzim kojeg nema

dovoljno i koji razgrađuje taj ugljikohidrat u zahvaćenim stanicama.

Enzimska nadomjesna terapija se uobičajeno primjenjuje kao dugotrajno liječenje.

2.

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Elaprase

Nemojte primjenjivati Elaprase:

Ako ste imali teške ili potencijalno po život opasne reakcije preosjetljivosti alergijskog tipa na

idursulfazu ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6) i one se ne mogu kontrolirati

odgovarajućim liječenjem.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego primijenite ovaj lijek.

Ako se liječite Elapraseom, mogu se pojaviti nuspojave tijekom ili nakon infuzije (pogledajte dio 4,

Moguće nuspojave). Najčešći simptomi su svrbež, osip, koprivnjača, vrućica, glavobolja, povećan

krvni tlak i navale crvenila. Većinu vremena i dalje možete dobivati ovaj lijek, čak i ako dođe do tih

simptoma. Ako osjetite nuspojavu alergijskog tipa nakon primanja ovog lijeka, trebate se odmah

obratiti liječniku. Možda ćete morati primiti dodatne lijekove poput antihistaminika i kortikosteroida

za liječenje ili pomoć kod sprječavanja reakcija alergijskog tipa.

Ako dođe to teških alergijskih reakcija, Vaš liječnik će odmah zaustaviti infuziju i početi s

odgovarajućim liječenjem. Možda ćete morati ostati u bolnici.

Priroda Vašeg genotipa (genetski sastav svih aktivnih gena u ljudskim stanicama, koji određuje

specifične, individualne karakteristike pojedinca) može utjecati na terapijski odgovor na ovaj lijek,

kao i na rizik od razvoja protutijela i nuspojava povezanih s infuzijom. U pojedinim slučajevima

mogu se razviti takozvana “neutralizirajuća protutijela”, koja mogu smanjiti aktivnost lijeka Elaprase i

Vaš odgovor na liječenje. Dugotrajni učinci razvoja protutijela na odgovor na liječenje nisu

ustanovljeni. Molimo Vas da se obratite svom liječniku za dodatne informacije.

Drugi lijekovi i Elaprase

Nisu poznate interakcije ovog lijeka s drugim lijekovima.

Obavijestite svog liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste

mogli uzeti bilo koje druge lijekove.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ovaj lijek ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

Elaprase sadrži natrij

Ovaj lijek sadrži 0,482 mmol (ili 11,1 mg) natrija po bočici. O tome treba voditi računa u bolesnika na

prehrani s kontroliranom unosom natrija.

3.

Kako primjenjivati Elaprase

Uvijek primijenite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao Vaš liječnik. Provjerite sa svojim

liječnikom ako niste sigurni.

Ovaj lijek se primjenjuje uz nadzor liječnika ili medicinske sestre koji imaju iskustvo u liječenju

Hunterovog sindroma ili drugih nasljednih metaboličkih bolesti.

Preporučena doza je infuzija od 0,5 mg (pola miligrama) za svaki kilogram Vaše težine.

Elaprase mora prije primjene biti razrijeđen u 9 mg/ml (0,9%-tnoj) otopini natrijevog klorida za infuziju.

Nakon razrjeđivanja, ovaj lijek Vam se daje kroz venu (unos kapanjem). Infuzija će obično trajati od

1 do 3 sata i davat će se svaki tjedan.

Primjena u djece i adolescenata

Preporučena doza za djecu i adolescente jednaka je kao za odrasle.

Ako primijenite više Elaprasea nego što ste trebali

Nema iskustva s predoziranjem ovim lijekom.

Ako ste zaboravili primijeniti Elaprase

Ako ste propustili infuziju Elaprasea, molimo obavijestite svog liječnika.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Većina nuspojava je blaga do umjerena i povezana s infuzijom, no neke nuspojave mogu biti ozbiljne.

Broj tih reakcija povezanih s infuzijom smanjuje se tijekom vremena.

Ako imate problema s disanjem

, uz pojavu plavkaste boje kože ili bez nje,

odmah obavijestite

liječnika i odmah potražite liječničku pomoć

Vrlo česte nuspojave (mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba) su:

Glavobolja

Povećan krvni tlak, navale crvenila

Nedostatak zraka, piskanje pri disanju

Bol u trbuhu, mučnina, povraćanje, probavne tegobe, česte i/ili mekane stolice

Bol u prsnom košu

Urtikarija, osip, svrbež

Vrućica

Oticanje na mjestu infuzije

Reakcije povezane s infuzijom (vidjeti dio "Upozorenja i mjere opreza")

Česte nuspojave (mogu se javiti u manje od 1 na 10 osoba) su:

Omaglica, nevoljno drhtanje

Ubrzani otkucaji srca, nepravilni otkucaji srca, plavkasta koža

Smanjen krvni tlak

Poteškoće u disanju, kašalj, ubrzano disanje, niske razine kisika u krvi

Natečen jezik

Crvenilo kože

Bol u zglobovima

Oticanje udova, oticanje lica

Nuspojave za koje je učestalost nepoznata (ne može se procijeniti iz dostupnih podataka) su:

Ozbiljne alergijske reakcije

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete

prijaviti izravno putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V.

Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Elaprase

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na naljepnici i kutiji iza

"Rok valjanosti"/EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati u hladnjaku (2°C – 8°C)

Ne zamrzavati

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti ako primijetite promjenu boje ili prisutnost vidljivih čestica.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Elaprase sadrži

Djelatna tvar je idursulfaza, oblik ljudskog enzima iduronat-2-sulfataze. Idursulfaza se proizvodi

tehnologijom genetičkog inženjerstva na staničnoj liniji ljudskog podrijetla (obuhvaća uvođenje

genetičke informacije u ljudske stanice u laboratoriju, koje potom proizvode željeni lijek).

Jedna bočica Elaprasea sadrži 6 mg idursulfaze. Jedan ml sadrži 2 mg idursulfaze.

Drugi sastojaci su polisorbat 20, natrijev klorid, natrijev hidrogenfosfat heptahidrat, natrijev

dihidrogenfosfat hidrat i voda za injekcije.

Kako Elaprase izgleda i sadržaj pakiranja

Ovaj lijek je koncentrat za otopinu za infuziju. Dostupan je u staklenim bočicama kao bistra do blago

opalescentna, bezbojna otopina.

Svaka bočica sadrži 3 ml koncentrata

za otopinu za infuziju.

Elaprase je dostupan u veličini pakiranja od 1, 4 ili 10 bočica u kutiji. Na tržištu se ne moraju nalaziti

sve veličine pakiranja.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Shire Human Genetic Therapies AB

Vasagatan 7

111 20 Stockholm

Švedska

Tel: +44(0)1256 894 959

E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Proizvođač

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited

Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublin 2

Irska

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovaj lijek je odobren u ‘iznimnim okolnostima’. To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije

bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom lijeku. Europska agencija za lijekove će svake godine

procjenjivati sve nove informacije o ovom lijeku te će se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Drugi izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu

. Tamo se također nalaze poveznice na druge web stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

Ova uputa o lijeku dostupna je na svim jezicima EU-a/EGP-a na internetskim stranicama Europske

agencije za lijekove.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima:

Upute za uporabu, rukovanje i zbrinjavanje

Izračunajte ukupnu dozu koju treba primijeniti i potreban broj bočica Elaprasea.

Razrijedite ukupni volumen potrebnog Elaprase koncentrata za otopinu za infuziju u 100 ml

otopine natrijevog klorida za infuziju od 9 mg/ml (0,9%). Preporučuje se primjena ukupnog

volumena infuzije uporabom linijskog filtra za infuziju od 0,2 µm. Potrebno je osigurati

sterilnost pripremljene otopine jer Elaprase ne sadrži konzervanse ni bakteriostatske agense;

mora se primijeniti aseptička tehnika. Nakon što je jednom razrijeđena, otopina se treba lagano

miješati, ali ne tresti.

Prije primjene potrebno je vizualno pregledati otopinu na prisutnost čestica i promjenu boje.

Nemojte tresti.

Preporučuje se započeti s primjenom što je ranije moguće. Dokazana kemijska i fizička

stabilnost razrijeđene otopine iznosi 8 sati pri 25 °C.

Nemojte davati infuziju Elaprasea istodobno u istoj intravenskoj liniji s drugim lijekovima.

Samo za jednokratnu uporabu. Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal potrebno je zbrinuti

sukladno nacionalnim propisima.

Nema novosti,vezanih za taj proizvod.