Defitelio

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Defitelio
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Defitelio
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Antitrombotska sredstva
  • Područje terapije:
  • Hepatski veno-okluzivna bolest
  • Terapijske indikacije:
  • Defitelio je indiciran za liječenje teške jetrene venookluzivna bolest (VOD) također poznat kao Sinusoidni opstruktivne sindrom (SOS) krvotvornih matičnih stanica transplantacija (HSCT) terapije.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002393
  • Datum autorizacije:
  • 18-10-2013
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002393
  • Zadnje ažuriranje:
  • 27-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

EPAR, sažetak za javnost

Defitelio

defibrotid

Ovo je sažetak Europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) za lijek Defitelio.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu korištenja lijeka Defitelio.

Praktične informacije o korištenju lijeka Defitelio bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku ili se obratiti

svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Defitelio i za što se koristi?

Defitelio je lijek koji sadrži djelatnu tvar defibrotid. Koristi se za liječenje teške veno-okluzivne bolesti

(VOD-a) u bolesnika koje se liječi transplantacijom hematopoetskih (krvotvornih) matičnih stanica.

VOD je stanje u kojem dolazi do začepljenja vena u jetri, što uzrokuje poremećaj funkcije jetre.

Defitelio se koristi u odraslih osoba i djece u dobi od jednog mjeseca starosti.

Budući da je broj bolesnika s VOD-om mali, dotična se bolest smatra „rijetkom” te se Defitelio

označava kao lijek za liječenje rijetkih i teških bolesti od dana 29. srpnja 2004. godine.

Kako se Defitelio koristi?

Defitelio se izdaje samo na liječnički recept te ga mora propisivati i primjenjivati liječnik specijalist s

iskustvom u upravljanju komplikacijama povezanih s transplantacijom hematopoetskih matičnih

stanica. Lijek je dostupan kao koncentrat za pripremu otopine za infuziju (drip) u venu. Defitelio se

daje četiri puta na dan u dozi od 6,25 mg po kg tjelesne mase. Liječenje mora trajati najmanje 3

tjedna i nastavlja se sve dok se simptomi bolesnika ne povuku.

Kako Defitelio djeluje?

VOD je najčešće komplikacija liječenja poznatog pod nazivom „mijeloablativna kemoterapija”, koja se

daje bolesnicima prije transplantacije krvotvornih matičnih stanica. Mijeloablativna kemoterapija

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

primjenjuje se za čišćenje koštane srži bolesnika od stanica prije primanja zdravih matičnih stanica od

donatora. Lijekovi koji se koriste za ovo liječenje mogu oštetiti unutarnju prevlaku krvnih žila jetre, što

može uzrokovati formiranje ugrušaka i opstrukciju krvnih žila što je karakteristično za VOD.

Djelatna tvar lijeka Defitelio, defibrotid, djeluje tako što povećava razgradnju ugrušaka u krvi.

Nadalje, postoji eksperimentalan dokaz da defibrotid može zaštititi stranice unutarnje prevlake krvnih

žila.

Koje koristi lijeka Defitelio su dokazane u ispitivanjima?

U slučaju teškog VOD-a poznata je visoka stopa smrtnosti u rasponu od 75 do 85 %, a u slučaju

pojedinih bolesnika prijave nadmašuju i 85 %. U jednom glavnom ispitivanju koje je obuhvatilo 102

bolesnika s teškim VOD-om nakon transplantacije krvotvornih matičnih stanica, Defitelio je uspoređen

s povijesnom kontrolnom grupom bolesnika koji su zaprimili standardnu dodatnu njegu. Pokazalo se da

Defitelio snižava stopu smrtnosti do 62 % u 100

dana nakon transplantacije, a simptomi teškog VOD-a

u potpunosti su uklonjeni nakon 100 dana u 24 % bolesnika.

Prednosti lijeka Defitelio uočene su također u podacima registra bolesnika dostupnog u Sjedinjenim

Američkim Državama, gdje su bolesnici s teškim VOD-om koji su nakon transplantacije krvotvornih

matičnih stanica primili Defitelio i standardnu dodatnu njegu imali bolje rezultate od bolesnika kojima

je pružena samo standardna njega, uključujući veću 100-dnevnu stopu preživljenja (39 % u odnosu na

31 %) i veći udjel bolesnika čiji se VOD povukao (51 % u odnosu na 29 %).

Koji su rizici povezani s lijekom Defitelio?

Najčešće nuspojave lijeka Defitelio (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) su krvarenje,

hipotenzija (niski krvni tlak) i koagulopatija (problemi s grušanjem krvi). Potpuni popis ograničenja

potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Defitelio odobren?

Povjerenstvo za lijekove za primjenu kod ljudi (CHMP) pri Agenciji odlučilo je da koristi od lijeka

Defitelio nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučilo njegovo odobrenje za korištenje u

Europskoj uniji. CHMP smatra da je dokazano da Defitelio povećava stopu preživljenja u bolesnika sa

teškim VOD-om. Iako nije bilo moguće provesti ispitivanje koje bi izravno usporedilo Defitelio s

placebom (liječenjem bez djelatne tvari), tvrtka je dostavila dovoljno podataka koji dokazuju da

bolesnici liječeni ovim lijekom imaju povećane izglede za preživljenje. Smatra se da se uočene

nuspojave poput krvarenja može sanirati i nije bilo moguće utvrditi sa sigurnošću jesu li uzrokovane

lijekom Defitelio.

Defitelio je odobren u „iznimnim okolnostima”. Razlog za navedeno je nemogućnost dobivanja

potpunih informacija o lijeku Defitelio zbog male učestalosti bolesti. Svake godine Europska agencija za

lijekove procjenjuje sve nove informacije koje postanu dostupne te se ovaj sažetak po potrebi

obnavlja.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Defitelio?

Budući da je Defitelio odobren u iznimnim okolnostima, tvrtka koja stavlja Defitelio na tržište treba

oformiti registar bolesnika kako bi se dostavili daljnji podaci o dugoročnoj sigurnosti, zdravstvenim

ishodima i načinu na koji se lijek koristi u praksi. Tvrtka treba osigurati da svi zdravstveni djelatnici za

koje se očekuje da će koristiti lijek zaprime informacije o načinu unosa svojih bolesnika u registar.

Defitelio

EMA/473987/2013

Stranica 2/3

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Defitelio?

Razvijen je plan upravljanja rizikom kako bi se osiguralo da se Defitelio koristi što je sigurnije moguće.

Na temelju tog plana u sažetak opisa svojstava lijeka kao i u uputu o lijeku za Defitelio uključene su

sigurnosne informacije uz odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici trebaju

pridržavati.

Druge informacije o lijeku Defitelio

Europska komisija izdaje odobrenje za stavljanje u promet koje za lijek Defitelio vrijedi na prostoru

Europske unije od 18. listopada 2013.

Cjelovito Europsko javno izvješće o ocjeni dokumentacije o lijeku (EPAR) može se naći na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Više informacija o liječenju lijekom Defitelio pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili

se obratite svom liječniku odnosno ljekarniku.

Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove za rijetke i teške bolesti o Defitelio možete naći na

internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Sažetak je posljednji put obnovljen 10. 2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

Stranica 3/3

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA

Defitelio 80 mg/mL koncentrat za otopinu za infuziju

defibrotid

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primjenjivati ovaj lijek jer sadrži Vama

važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Defitelio i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati lijek Defitelio

K a k o

će Vam primjenjivati Defitelio

Moguće nuspojave

K a k o

čuvati Defitelio

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Defitelio i za što se koristi

Defitelio je lijek koji sadrži djelatnu tvar defibrotid.

Koristi se za liječenje stanja koje se naziva veno-okluzivna bolest jetre, a koja nastaje kada krvne žile

u jetri postaju oštećene i začepljene krvnim ugrušcima. Do toga može doći zbog lijekova koji se

uzimaju prije transplantacije matičnih stanica.

Defibrotid djeluje tako da štiti stanice krvnih žila i sprječava nastanak krvnih ugrušaka ili razgrađuje

krvne ugruške.

Ovaj lijek se može koristiti u odraslih i adolescenata, u djece te dojenčadi starije od mjesec dana.

2.

Što morate znati prije nego počnete primjenjivati lijek Defitelio

Nemojte primati Defitelio

ako ste alergični na defibrotid ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6)

ako uzimate druge lijekove za razgradnju krvnih ugrušaka kao što je tkivni aktivator

plazminogena.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku prije nego primite Defitelio:

ako imate teško krvarenje i potrebna Vam je transfuzija krvi

ako ćete se podvrgnuti kirurškom zahvatu

ako imate tegoba s cirkulacijom jer Vaš organizam ne može održavati stabilni krvni tlak.

Djeca i adolescenti

Defitelio se ne preporučuje u djece koja još nemaju 1 mjesec.

Drugi lijekovi i Defitelio

Obavijestite svog liječnika ako uzimate lijekove za sprječavanje nastanka krvnih ugrušaka, kao što su

acetilsalicilna kiselina, heparini, varfarin, dabigatran, rivaroksaban ili apiksaban ili ako uzimate

lijekove protiv upale (npr. ibuprofen, naproksen, diklofenak i druge nesteroidne protuupalne lijekove).

Trudnoća i dojenje

Nemojte primjenjivati Defitelio ako ste trudni osim ako Vaša bolest zahtijeva liječenje Defiteliom.

Ako ste spolno aktivni i postoji mogućnost trudnoće, Vaše ili Vaše partnerice, oboje morate

upotrebljavati učinkovitu kontracepciju tijekom liječenja Defiteliom i još 1 tjedan nakon prestanka

liječenja.

Upravljanje vozilima i strojevima

Ne očekuje se da će Defitelio utjecati na Vašu sposobnost upravljanja vozilima i strojevima.

Važni podaci o nekim sastojcima lijeka Defitelio

Ovaj lijek sadrži manje od 23 mg natrija, što znači da je u osnovi “bez natrija”.

3.

Kako će Vam primjenjivati Defitelio

Liječenje primjenom lijeka Defitelio smije započeti i neprekidno ga mora nadzirati samo liječnik s

iskustvom, u bolnici ili u specijaliziranom centru za transplantaciju matičnih stanica.

Lijek ćete primati polako (u trajanju od 2 sata) u jednu od vena. To se naziva intravenska infuzija ili

drip.

Lijek ćete primati četiri puta na dan najmanje 21 dan ili dok ne dođe do povlačenja simptoma.

Preporučena doza za djecu od 1 mjeseca do 18 godina jednaka je kao u odraslih.

Ako je zaboravljena doza lijeka Defitelio

:

Budući da će Vam ovaj lijek davati liječnik ili medicinska sestra, nije vjerojatno da će doza biti

propuštena. Međutim, ako mislite da je jedna doza zaboravljena, obratite se liječniku ili zdravstvenom

djelatniku. Ne smije Vam se primijeniti dvostruka doza kako bi se nadoknadila zaboravljena doza.

U slučaju bilo kakvih dodatnih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku ili

ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Česte (mogu se pojaviti u do 1 od 10 osoba)

krvarenje općenito

krvarenje iz nosa

krvarenje u mozgu

krvarenje u crijevima

krvarenje u plućima

krvarenje iz linije za infuziju

krv u mokraći

koagulopatija (poremećaj zgrušavanja krvi)

povraćanje

niski krvni tlak

Ako opazite bilo koji od tih događaja

morate se odmah obratiti liječniku

Manje česte (mogu se pojaviti u do 1 od 100 osoba)

krvarenje iz oka

povraćanje krvi

krv u stolici

krvarenje iz usta

krvarenje na mjestu primjene injekcije

lokalizirano nakupljanje krvi izvan žile (hematom) u mozgu

proljev

mučnina

hemotoraks (nakupljanje krvi u predjelu između srca i pluća)

osip

svrbež

modrice

crvene točkice na tijelu uzrokovane puknućem krvnih žila u koži

vrućica

teška alergijska reakcija (možete osjetiti oticanje ruku, lica, usana, jezika ili grla, teškoće pri

disanju).

Djeca i adolescenti

Očekuje se da će nuspojave u djece (od 1 mjeseca do 18 godina) biti sličnog tipa, težine i učestalosti i

nikakve druge mjere opreza nisu potrebne.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku moguću

nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem nacionalnog

sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u

procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Defitelio

Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Defitelio se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i naljepnici iza Rok

valjanosti/EXP. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Ne zamrzavati.

Nakon što je lijek razrijeđen za primjenu, vrijeme čuvanja infuzije ne smije prijeći 24 sata na

temperaturi od 2 do 8°C, osim kada je razrjeđivanje provedeno u kontroliranim i validiranim

aseptičkim uvjetima.

Defitelio se ne smije primjenjivati ako je otopina zamućena ili sadrži čestice.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Defitelio sadrži

Djelatna tvar je defibrotid

Jedna bočica od 2,5 mL sadrži 200 mg defibrotida, a jedan mL

otopine sadrži 80 mg defibrotida.

Drugi sastojci su natrijev citrat dihidrat, kloridna kiselina i natrijev hidroksid (oboje za

podešavanje pH) i voda za injekcije.

Kako Defitelio izgleda i sadržaj pakiranja

Defitelio je bistri svijetložuti do smeđi koncentrat za otopinu za infuziju, bez vidljivih čestica ili

zamućenosti.

Kutija sadrži 10 staklenih bočica s 2,5 mL koncentrata.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Italija

P:+39 031 5373200

F: +39 031 5373241

info@gentium.it

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet:

BE – DE – ES - FR – IE– IT –

LU – MT – NL – AT – PT – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

5th Floor

Waterloo Exchange

Waterloo Road

IRL - Dublin 4

Tel: + 353 1 634 7800

Fax: +353 1 634 7850

Lietuva

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

J. Savickio g. 4-1

LT-01108 Vilnius

Tel: +370 5 2430444

centralpharma@centralpharma.lt

България

Фармасуис ЕООД

ж.к. Лагера, ул.Троянски проход 16

BG-1612 София

Тел.: + 359 2 895 21 10

PharmaSwissBulgariaInfo@valeant.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Csatárka u. 82-84, H-1025 Budapest

Hungary

Tel: +36-1-345-5900

Fax: +36-1-345-5918

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Jankovcova 1569/2c

17000 Praha 7

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@valeant.com

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Østensjøveien 18, Bryn

N-0661 OSLO

Tlf: + 47 66 82 34 00

mail.no@sobi.com

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

ul. Przemysłowa 2, 35-959 Rzeszow

Polska

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

Danmark/Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Sorgenfrivej 17

DK-2800 Lyngby

Tlf: + 45 32 96 68 69

mail.dk@sobi.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Str.Maria Rosetti, nr.6, Etaj 7

20485, Sector 2, Bucureşti, România

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Eesti

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Selise 26-11

EE-13522 Tallinn

Tel: + 372 6 015 540

centralpharma@centralpharma.ee

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Brodišče 32

1236 Trzin

Slovenia

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@valeant.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Λ. Πεντέλης 53, 15235 Βριλήσσια

Ελλάδα

Τηλ.: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Galvaniho 7/B,

821 04 Bratislava

Slovakia

Tel : + 421 2 3233 4900

Fax : + 421 2 3233 4920

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Miramarska 23

10000 Zagreb

Hrvatska

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@valeant.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum AB

Äyritie 18

FIN-01510 Vantaa

Puh/Tel: + 358 201 558 840

mail.fi@sobi.com

Latvija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Baložu iela 28-13

Rīga, LV-1048-13

Tel: + 371 67 450 497

centralpharma@centralpharma.lv

Sverige

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

S-112 76 Stockholm

Tel: + 46 8 697 20 00

mail.se@sobi.com

Ova uputa je zadnji puta revidirana u:

Ovaj lijek je odobren u ‘iznimnim okolnostima’. To znači da zbog male učestalosti ove bolesti i zbog

etičkih razloga nije bilo moguće provesti placebom kontrolirana klinička ispitivanja i dobiti potpune

informacije o ovom lijeku.

Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati nove informacije o ovom lijeku te će se

ova uputa obnavljati prema potrebi.

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na web stranici Europske agencije za lijekove:

http://www.ema.europa.eu

Tamo se također nalaze poveznice na druge web stranice o rijetkim bolestima i liječenjima istih.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------