Cystadane

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Cystadane
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Cystadane
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ostali proizvodi iz prehrambenih tvari i metabolizma
  • Područje terapije:
  • homocistinuriju
  • Terapijske indikacije:
  • Dodatna liječenja homocystinuria, nedostaci ili oštećenja:.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/000678
  • Datum autorizacije:
  • 15-02-2007
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/000678
  • Zadnje ažuriranje:
  • 27-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

EMA/704352/2016

EMEA/H/C/000678

EPAR, sažetak za javnost

Cystadane

bezvodni betain

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o procjeni (EPAR) lijeka Cystadane. Objašnjava kako je

Agencija ocijenila lijek kako bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za njegovu primjenu.

Svrha sažetka nije davati praktične savjete o primjeni lijeka Cystadane.

Praktične informacije o primjeni lijeka Cystadane bolesnici trebaju pročitati u uputi o lijeku, odnosno

obratiti se svom liječniku ili ljekarniku.

Što je Cystadane i za što se koristi?

Cystadane je lijek koji se koristi za liječenje homocistinurije, nasljedne (genetske) bolesti u kojoj se u

organizmu aminokiselina homocistein ne može do kraja razgraditi te se stoga nakuplja u tijelu. To

uzrokuje niz simptoma kao što su poremećaji vida, slabljenje kostiju i problemi s cirkulacijom.

Primjenjuje se zajedno s drugim pripravcima kao što su vitamin B6 (piridoksin), vitamin B12

(kobalamin), folat i poseban način prehrane.

Cystadane sadrži djelatnu tvar bezvodni betain.

Budući da je broj bolesnika s homocistinurijom nizak, dotična se bolest smatra „rijetkom” te je

Cystadane dobio status „lijeka za liječenje bolesti” 9. srpnja 2001.

Kako se Cystadane koristi?

Primjenu lijeka Cystadane treba nadzirati liječnik iskusan u liječenju bolesnika s homocistinurijom.

Cystadane je dostupan u obliku praška i treba se primijeniti kroz usta. Preporučena doza lijeka

Cystadane je 100 mg dnevno po kilogramu tjelesne težine, podijeljeno u dvije jednake doze. Doza se

može prilagoditi ovisno o reakciji na liječenje (nadzire se mjerenjem razine homocisteina u krvi). Cilj

liječenja je zadržati razinu homocisteina u krvi ispod 15 mikromola ili što niže. To se obično postiže u

roku od mjesec dana.

Cystadane

EMA/704352/2016

Page 2/3

Cystadane se isporučuje s 3 žličice s mjerom za 100 mg, 150 mg i 1 g praška. Prašak se treba u

potpunosti otopiti u vodi, soku, mlijeku, adaptiranom mlijeku ili hrani tik prije primjene.

Kako djeluje Cystadane?

Betain je prirodna tvar koja se dobiva iz šećerne repe. Kod homocistinurije betain smanjuje razinu

homocisteina u krvi pretvarajući homocistein u aminokiselinu metionin. To pomaže u smanjenju

simptoma bolesti.

Koje su koristi lijeka Cystadane dokazane u ispitivanjima?

Tvrtka je predstavila podatke o lijeku Cystadane iz znanstvene literature, što obuhvaća 202 izvješća

koja opisuju kako različite doze lijeka Cystadane djeluju na razinu homocisteina u bolesnika različite

dobi s homocistinurijom. Navedeni su podatci o simptomima, dozi, trajanju liječenja i primjeni drugih

lijekova za 140 bolesnika. Većina bolesnika uzimala je i vitamine B6 ili B12 ili folat. Podatci iz tih

ispitivanja uspoređeni su s podatcima iz objavljenih izvješća koja opisuju što se dogodilo s bolesnicima

s homocistinurijom koji nisu liječeni.

Izgleda da su bolesnici koji su uzimali lijek Cystadane imali veća smanjenja razine homocisteina u krvi

u odnosu na bolesnike koji ga nisu uzimali. To je povezano sa smanjenjem simptoma koji utječu na

kardiovaskularni sustav (srce i krvne žile), kao i s ublažavanjem razvojnih problema u tri četvrtine

bolesnika koji uzimaju Cystadane. Lijek je djelotvoran u bolesnika koji boluju od sve tri vrste

homocistinurije.

Koji su rizici povezani s lijekom Cystadane?

Najčešće nuspojave lijeka Cystadane (koje se mogu javiti u više od 1 na 10 osoba) su povećane razine

metionina u krvi. Kod bolesnika koji uzimaju Cystadane potrebno je pratiti razinu metionina u krvi jer

može doći do oticanja mozga (cerebralnog edema). Bolesnici koji imaju simptome cerebralnog edema

kao što su jutarnje glavobolje popraćene povraćanjem ili poremećaj vida, moraju se obratiti liječniku

jer će možda biti potrebno prekinuti terapiju lijekom Cystadane.

Potpuni popis svih nuspojava i ograničenja potražite u uputi o lijeku.

Zašto je lijek Cystadane odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji zaključio je da je lijek Cystadane koristan

kada se doda postojećem liječenju homocistinurije kao što je primjena vitaminskih dodataka i poseban

režim prehrane, iako je provedeno tek nekoliko sustavnih ispitivanja tog lijeka. Odbor je zaključio da

Cystadane ne može zamijeniti druga liječenja.

Odbor je odlučio je da koristi lijeka Cystadane nadmašuju s njim povezane rizike u dodatnom liječenju

homocistinurije, ako se koristi u skladu s indikacijama. Odbor je preporučio izdavanje odobrenja za

stavljanje u promet lijeka Cystadane.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Cystadane?

Tvrtka koja stavlja na tržište lijek Cystadane uspostavit će registar bolesnika koji uzimaju lijek radi

nadzora sigurnosti lijeka. Tvrtka će posebno nadzirati slučajeve cerebralnog edema koji je primijećen

kod malog broja bolesnika tijekom ispitivanja lijeka.

Cystadane

EMA/704352/2016

Page 3/3

Preporuke i mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici trebaju pridržavati u cilju sigurne i

učinkovite primjene lijeka Cystadane nalaze se također u sažetku opisa svojstava i u uputi o lijeku.

Ostale informacije o lijeku Cystadane

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet lijeka Cystadane u promet koje vrijedi na

prostoru Europske unije od 15. veljače 2007.

Cjeloviti EPAR za lijek Cystadane nalazi se na internetskim stranicama Agencije

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o liječenju lijekom

Cystadane pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a), odnosno obratite se svom liječniku ili

ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti o lijeku Cystadane možete naći na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Sažetak je posljednji put ažuriran u: 10. 2016.

Uputu o lijeku

B. UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika

Cystadane 1 g oralni prašak

bezvodni betain

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje

i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Cystadane i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Cystadane

Kako uzimati Cystadane

Moguće nuspojave

Kako čuvati Cystadane

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Cystadane i za što se koristi

Cystadane sadrži bezvodni betain, koji se koristi kao dodatno liječenje homocistinurije, nasljedne

(genetske) bolesti u kojoj se u organizmu aminokiselina metionin ne može do kraja razgraditi.

Metionin je prisutan u bjelančevinama hrane (npr. mesu, ribi, mlijeku, siru, jajima). Metionin se

pretvara u homocistein koji se zatim tijekom probave normalno pretvara u cistein. Homocistinurija je

bolest uzrokovana nakupljanjem homocisteina koji se ne pretvara u cistein te je karakterizirana

stvaranjem krvnih ugrušaka u venama, slabljenjem kostiju i poremećajima kostiju i očne leće.

Primjena Cystadanea zajedno s drugim pripravcima kao što su vitamin B6, vitamin B12, folatna

kiselina, uz specifičan režim prehrane, ima za cilj sniziti povišenu razinu homocisteina u Vašem tijelu.

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Cystadane

Nemojte uzimati Cystadane

Ako ste alergični na bezvodni betain.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom liječniku ili ljekarniku prije nego uzmete Cystadane.

Ako uočite nuspojave poput glavobolje, povraćanja ili promjene u svom vidu i imate podtip

homocistinurije zvani CBS (nedostatak cistation beta sintaze), obratite se odmah svom liječniku jer to

mogu biti znakovi oticanja mozga (cerebralnog edema).U tom će slučaju liječnik pratiti razinu

metionina u Vašem tijelu te će Vas pitati o prehrani. Možda će trebati prekinuti Vaše liječenje

Cystadaneom.

Ako se liječite Cystadaneom i mješavinom aminokiselina te istodobno trebate uzeti i druge lijekove,

napravite pauzu od 30 minuta između primjene Cystadanea i drugih lijekova (pogledajte dio “Drugi

lijekovi i Cystadane”).

Drugi lijekovi i Cystadane

Obavijestite svog liječnika ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge

lijekove. Molimo obavijestite svog liječnika ako uzimate mješavinu aminokiselina ili lijekove kao što

su vigabatrin ili analozi GABA-e (lijekovi koji se koriste za liječenje epilepsije), jer bi oni mogli

utjecati na liječenje Cystadaneom.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku za savjet prije nego uzmete ovaj lijek. Liječnik će odlučiti možete li ovaj lijek koristiti

tijekom trudnoće i dojenja.

Upravljanje vozilima i strojevima

Cystadane ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.

3.

Kako uzimati Cystadane

Primjenu ovog lijeka će nadzirati liječnik iskusan u liječenju bolesnika s homocistinurijom.

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao Vaš liječnik ili ljekarnik. Provjerite s Vašim

liječnikom ili ljekarnikom ako niste sigurni.

Preporučena doza za djecu i odrasle je 100 mg/kg na dan, podijeljeno u dvije doze na dan. Nekim su

bolesnicima potrebne doze veće od 200 mg/kg na dan kako bi se postigli terapijski ciljevi. Vaš liječnik

može prilagoditi dozu ovisno o Vašim laboratorijskim vrijednostima.

Trebati ćete stoga redovite pretrage krvi da se odredi ispravna dnevna doza.

Cystadane treba primijeniti kroz usta.

Da bi se izmjerila doza:

lagano protresite bocu prije otvaranja

uzmite odgovarajuću mjernu žličicu:

mala zelena žličica mjeri 100 mg bezvodnog praška betaina;

srednja plava žličica mjeri 150 mg bezvodnog praška betaina;

velika ružičasta žlica mjeri 1 g bezvodnog praška betaina.

uzmite vrhom punu žlicu praška iz boce

bazom noža poravnajte razinu praška s rubom žličice

količina praška koji je ostao u žličici odgovara mjeri žličice

uzmite odgovarajući broj vrhom punih žlica praška iz boce

Izmjerenu količinu praška promiješajte s vodom, sokom, mlijekom, adaptiranim mlijekom ili hranom

dok se potpuno ne rastopi i odmah progutajte.

Ako uzmete više Cystadanea nego što ste trebali

Ako slučajno uzmete previše Cystadanea, odmah obavijestite svog liječnika ili ljekarnika.

Ako ste zaboravili uzeti Cystadane

Nemojte uzeti dvostruku dozu kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu. Ako zaboravite uzeti dozu,

uzmite ju čim se sjetite i nastavite sa sljedećom dozom prema uobičajenom rasporedu.

Ako prestanete uzimati Cystadane

Nemojte prestati s liječenjm bez savjetovanja sa svojim liječnikom. Prije prestajanja kontaktirajte svog

liječnika ili ljekarnika.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se svom liječniku ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se neće javiti u svakoga.

Najčešća nuspojava tijekom uzimanja Cystadanea, koja se javlja u više od 1 na 10 osoba (učestalost je

vrlo često), je povišena razina metionina u krvi.

Razina metionina može biti povezana s oticanjem mozga (cerebralnim edemom), što se može javiti u

do 1 na 100 ljudi (učestalost manje često). Ako Vam se pojave jutarnje glavobolje s povraćanjem i/ili

poremećaj vida, odmah obavijestite svog liječnika (navedene nuspojave mogu biti znakovi oticanja

mozga).

Gastrointestinalni poremećaji poput proljeva, mučnine, povraćanja, nelagode u želucu i upale jezika

mogu se javiti manje često (mogu se javiti u do 1 na 100 ljudi).

Druge manje česte nuspojave (mogu se javiti u do 1 na 100 ljudi) mogu uključivati smanjeni apetit

(anoreksiju), uznemirenost, razdražljivost, ispadanje kose, koprivnjaču, promjenu mirisa kože,

nemogućnost kontrole mokrenja (urinarnu inkontinenciju).

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. Ovo uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Cystadane

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na boci i kutiji iza oznake

”Rok valjanosti”. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Ne čuvati na temperaturi iznad 25

Bocu čuvati čvrsto zatvorenu radi zaštite od vlage.

Nakon prvog otvaranja boce, lijek treba upotrijebiti unutar 3 mjeseca.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako

baciti lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Cystadane sadrži

Djelatna tvar je bezvodni betain. 1 g oralnog praška sadrži 1 g bezvodnog betaina.

Nema pomoćnih tvari.

Kako Cystadane izgleda i sadržaj pakiranja

Cystadane je bijeli kristalinični sipki prašak. Dostupan je u bocama sa zatvaračem sigurnim za djecu.

Svaka boca sadržava 180 g praška. Svaka kutija sadržava jednu bocu i tri mjerne žličice.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Francuska

Proizvođač

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Francuska

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Francuska

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet.

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Orphan Europe SARL

Τηλ: +33 (0)1 47 73 64 58

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Γαλλία

Deutschland

España

Orphan Europe, S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Zviedrija

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za lijekove:

http://www.ema.europa.eu/. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o rijetkim

bolestima i liječenju istih.

Nema novosti,vezanih za taj proizvod.