Translarna

Keskeiset tiedot

  • Kauppanimi:
  • Translarna
  • Käyttää:
  • Ihminen
  • medicin tyyppi:
  • allopaattisten huumeiden

Asiakirjat

Lokalisointi

  • Saatavana:
  • Translarna
    Euroopan unioni
  • Kieli:
  • suomi

Terapeuttinen tiedot

  • Terapeuttinen ryhmä:
  • Muiden lääkkeiden häiriöt luusto luuston järjestelmä
  • Terapeuttinen alue:
  • Lihaskystrofia, Duchenne
  • Käyttöaiheet:
  • Translarna on tarkoitettu hoitoon Duchennen lihasdystrofia, jotka johtuvat hölynpölyä mutaatio dystrofiini geenin, avohoidossa potilasta iältään 2 vuotta ja vanhemmat. Tehoa ei ole osoitettu ei-avohoidossa potilasta. Läsnäolo hölynpölyä mutaatio dystrofiini geenin määräytyy geneettinen testaus.
  • Tuoteyhteenveto:
  • Revision: 10

Tila

  • Lähde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Valtuutuksen tilan:
  • valtuutettu
  • Myyntiluvan numero:
  • EMEA/H/C/002720
  • Valtuutus päivämäärä:
  • 30-07-2014
  • EMEA-koodi:
  • EMEA/H/C/002720
  • Viimeisin päivitys:
  • 23-03-2019

Julkisesta arviointikertomuksesta

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/423254/2018

EMEA/H/C/002720

Translarna (atalureeni)

Yleistiedot Translarnasta sekä siitä, miksi se on hyväksytty EU:ssa

Mitä Translarna on ja mihin sitä käytetään?

Translarna on lääke, jolla hoidetaan vähintään kaksivuotiaita liikuntakykyisiä potilaita, joilla on

Duchennen lihasdystrofia. Duchennen lihasdystrofia on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa vähitellen

lihasheikkoutta ja surkastuttaa lihakset. Translarnaa käytetään niiden potilaiden pienessä joukossa,

joiden sairaus on tietyn dystrofiinigeenissä olevan geenivaurion (”nonsense-mutaation”) aiheuttama.

Duchennen lihasdystrofia on harvinainen; Translarna nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten

sairauksien hoidossa käytettävä lääke) 27. toukokuuta 2005. Lisää tietoa harvinaislääkkeistä löytyy

täältä: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Miten Translarnaa käytetään?

Translarnaa saa ainoastaan lääkärin määräyksestä, ja hoidon saa aloittaa erikoislääkäri, jolla on

kokemusta Duchennen/Beckerin lihasdystrofian hoidosta.

Ennen Translarna-hoidon aloittamista potilaille tehdään geenikoe, jolla varmistetaan, että heidän

sairautensa on nonsense-mutaation aiheuttama ja että he näin ollen soveltuvat Translarna-hoitoon.

Translarnaa on saatavana suun kautta otettavina rakeina (125, 250 ja 1 000 mg), jotka sekoitetaan

nesteeseen tai puolikiinteään ruokaan (esimerkiksi jogurttiin). Translarnaa otetaan kolmesti päivässä.

Suositeltu annos on 10 mg painokiloa kohti aamulla, 10 mg/kg päivällä ja 20 mg/kg illalla (jolloin

päivittäinen kokonaisannos on 40 mg/kg).

Lisätietoja Translarnan käytöstä saa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Miten Translarna vaikuttaa?

Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilta potilailta puuttuu normaali dystrofiini, eräs lihaksissa oleva

proteiini. Tämä proteiini auttaa lihaksia suojautumaan vaurioilta, kun ne supistuvat ja rentoutuvat.

Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden lihakset vaurioituvat ja lakkaavat lopulta toimimasta,

koska heillä ei ole tätä proteiinia.

Translarna (atalureeni)

EMA/423254/2018

Sivu 2/3

Duchennen lihasdystrofiaa voivat aiheuttaa monet geneettiset poikkeavuudet. Translarna on

tarkoitettu niille potilaille, joiden sairaus johtuu tietyistä dystrofiinigeenissä olevista vaurioista (eli

nonsense-mutaatioista). Niiden vuoksi normaalin dystrofiiniproteiinin tuotanto lakkaa ennenaikaisesti,

jolloin tuloksena on normaalia lyhyempi dystrofiiniproteiini, joka ei toimi kunnolla. Näillä potilailla

Translarna vaikuttaa siten, että solujen proteiineja valmistava koneisto pystyy ohittamaan vaurion,

jolloin solut voivat valmistaa toimintakykyistä dystrofiiniproteiinia.

Mitä hyötyä Translarnasta on havaittu tutkimuksissa?

Yhteen päätutkimukseen osallistui 174 5–20-vuotiasta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa

liikuntakykyistä potilasta. Tutkimuksessa Translarnan kahta annosta (40 mg/kg päivässä ja 80 mg/kg

päivässä) verrattiin lumelääkkeeseen. Tehon pääasiallisena mittana oli muutos sen matkan pituudessa,

jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa 48 hoitoviikon jälkeen.

Vaikka kaikkien tutkimusaineistosta saatujen tulosten alustava analyysi ei osoittanut merkittävää eroa

matkoissa, jotka Translarna- ja lumelääkeryhmien potilaat pystyivät kävelemään, tarkemmat analyysit

viittasivat siihen, että kävelykyky heikkeni vähemmän niillä potilailla, jotka saivat Translarnaa

40 mg/kg päivässä, lumelääkettä saaneisiin potilaisiin verrattuna: 48 hoitoviikon jälkeen 40 mg/kg

Translarnaa päivässä saaneet potilaat kykenivät kävelemään keskimäärin 32 metriä pidemmälle kuin

lumelääkettä saaneet potilaat. Vaikutus oli voimakkaampi sellaisten potilaiden alaryhmässä, joiden

kävelykyky oli huononemassa. Päivittäin 40 mg/kg Translarnaa saaneet potilaat kykenivät kävelemään

keskimäärin 50 metriä pidemmälle kuin lumelääkettä saaneet potilaat. Pienemmän annoksen suotuisaa

vaikutusta tukivat myös muissa tehon mitoissa havaitut parantumiset, myös niissä, jotka liittyivät

suoraan potilaan päivittäisiin toimiin. Kävelykyvyn paranemista ei havaittu suuremmalla annoksella

(80 mg/kg päivässä).

Valmisteen alustavan hyväksynnän jälkeen tehtiin toinen koe 230 potilaalla, jotka olivat iältään 7–14-

vuotiaita ja joiden kävelykyky oli huononemassa. Tämän kokeen tuloksia ei pidetty vakuuttavina.

Tutkimuksesta saadut tiedot osoittavat kuitenkin, että Translarnalla oli positiivinen vaikutus eri

mittaustuloksiin kuten aikaan, jossa potilas juoksee tai kävelee 10 metriä tai nousee ja laskee

4 porrasaskelta tai aikaan, jonka kuluessa potilas menettää kävelykykynsä. Molemmissa tutkimuksissa

Translarnalla todettiin olevan enemmän suotuisia vaikutuksia potilaille, joiden sairaus huononi

kohtalaisesti.

Pienessä tutkimuksessa, jossa tarkasteltiin 2–5-vuotiaita Duchennen lihasdystrofiaa sairastavia lapsia,

todettiin, että tavallinen päiväannos (40 mg/kg) oli riittävä. Translarna todettiin tehokkaaksi fyysisen

toiminnan arvioinnissa 12 potilaalla, joita verrattiin aiempiin tietoihin 11 samanikäisestä potilaasta,

joita ei ollut hoidettu Translarnalla.

Mitä riskejä Translarnaan liittyy?

Translarnan yleisimmät sivuvaikutukset (joita saattaa aiheutua useammalle kuin viidelle potilaalle

sadasta) ovat oksentelu, ripuli, pahoinvointi, päänsärky, mahakipu ja ilmavaivat.

Translarnaa ei saa käyttää samanaikaisesti aminoglykosidien ryhmään kuuluvien injektiona tai

infuusiona (tippa) annettavien antibioottien kanssa.

Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Translarnan sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Translarna on hyväksytty EU:ssa?

Euroopan lääkevirasto katsoi, että Translarnan hyöty on sen riskejä suurempi ja että sille voidaan

myöntää myyntilupa EU:ssa.

Translarna (atalureeni)

EMA/423254/2018

Sivu 3/3

Lisätietojen tarpeesta huolimatta virasto katsoi, että on olemassa näyttöä siitä, että Translarna

hidastaa sairauden etenemistä ja ettei sen turvallisuusprofiiliin liity suuria huolenaiheita. Duchennen

lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla on ollut tähän saakka vain vähän hoitovaihtoehtoja.

Translarnalle annettiin ehdollinen myyntilupa. Tämä tarkoittaa, että lääkevalmisteesta on odotettavissa

lisää tietoa, minkä yhtiö on velvollinen toimittamaan. Euroopan lääkevirasto tarkastaa vuosittain

mahdollisesti saataville tulevat uudet tiedot, ja tätä katsausta päivitetään tarvittaessa.

Mitä tietoja Translarnasta odotetaan vielä saatavan?

Koska Translarnalle on annettu ehdollinen myyntilupa, Translarnaa markkinoiva yhtiö toimittaa

tulokset uudesta tutkimuksesta, jossa Translarnaa verrataan lumehoitoon sen tehon ja turvallisuuden

vahvistamiseksi.

Miten voidaan varmistaa Translarnan turvallinen ja tehokas käyttö?

Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on syytä noudattaa,

jotta Translarnan käyttö olisi turvallista ja tehokasta, sisältyvät valmisteyhteenvetoon ja

pakkausselosteeseen.

Kuten kaikkien lääkkeiden, myös Translarnan käyttöä koskevia tietoja seurataan jatkuvasti.

Translarnasta ilmoitetut sivuvaikutukset arvioidaan huolellisesti ja suoritetaan kaikki tarvittavat toimet

potilaiden suojelemiseksi.

Muuta tietoa Translarnasta

Translarna sai koko EU:n alueella voimassa olevan myyntiluvan 31. heinäkuuta 2014.

Lisää tietoa Translarnasta on saatavissa viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 06-2018.

Pakkausseloste: aineet, käyttöaiheet, annostus, yhteisvaikutukset, haittavaikutukset, raskaus, imetys

B. PAKKAUSSELOSTE

Pakkausseloste: Tietoa potilaalle

Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten

Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten

Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten

atalureeni

Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta

turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi

haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin aloitat lääkkeen ottamisen, sillä se sisältää

sinulle tärkeitä tietoja.

Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

Tämä lääke on määrätty vain sinulle, eikä sitä tule antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa

haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin sinulla.

Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen. Tämä

koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä

pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan:

Mitä Translarna on ja mihin sitä käytetään

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Translarnaa

Miten Translarnaa otetaan

Mahdolliset haittavaikutukset

Translarnan säilyttäminen

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1.

Mitä Translarna on ja mihin sitä käytetään

Translarna on lääke, jonka vaikuttava aine on atalureeni.

Translarnalla hoidetaan Duchennen lihasdystrofiaa, jonka aiheuttaa tietty geenivirhe, joka vaikuttaa

lihasten normaaliin toimintaan.

Translarnalla hoidetaan vähintään kaksivuotiaita potilaita, jotka pystyvät kävelemään.

Lääkäri testaa sinut tai lapsesi ennen Translarna-hoidon aloittamista. Näin varmistetaan, että tämä

lääke soveltuu sairauden hoitoon.

Miten Translarna vaikuttaa?

Duchennen lihasdystrofia johtuu geenimuutoksista, jotka aiheuttavat lihasten normaalin toiminnan

kannalta välttämättömän lihasproteiinin, dystrofiinin, poikkeavuutta. Translarna mahdollistaa toimivan

dystrofiinin tuotannon ja auttaa lihaksia toimimaan asianmukaisesti.

2.

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Translarnaa

Älä ota Translarnaa

jos olet allerginen atalureenille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6)

jos saat tiettyjä laskimoon injektoitavia antibiootteja, kuten gentamysiiniä, tobramysiiniä tai

streptomysiiniä.

Varoitukset ja varotoimet

Lääkärin on varmistettava verikokeella, että sairautta voidaan hoitaa Translarna-valmisteella. Jos

sinulla on munuaisongelmia, lääkärin on tarkistettava munuaisten toiminta säännöllisesti.

Lääkäri testaa lipidien (rasvojen, kuten kolesterolin ja triglyseridien) määrän veressä ja munuaisten

toiminnan 6–12 kuukauden välein. Lääkäri mittaa verenpaineen kuuden kuukauden välein, jos käytät

kortikosteroidilääkettä.

Lapset ja nuoret

Tätä lääkettä ei saa antaa alle kaksivuotiaille tai alle 12 kg painaville lapsille, sillä sitä ei ole testattu

tässä potilasryhmässä.

Muut lääkevalmisteet ja Translarna

Kerro lääkärille, jos parhaillaan otat tai olet äskettäin ottanut tai saatat ottaa muita lääkkeitä.

Translarnan kanssa ei varsinkaan saa käyttää antibiootteja nimeltä gentamysiini, tobramysiini tai

streptomysiini, jotka annetaan injektiona. Ne saattavat vaikuttaa munuaisten toimintaan.

Kerro lääkärille, jos otat jotakin seuraavista lääkkeistä:

Lääke

Yleinen käyttösyy

asikloviiri

vesirokon hoito

adefoviiri

kroonisen B-hepatiitin ja/tai HIV:n hoito

atorvastatiini

veren rasvapitoisuuksien vähentäminen

bentsyylipenisilliini

vakavat infektiot

bumetanidi

sydämen vajaatoiminnan hoito tai ehkäisy

kaptopriili

sydämen vajaatoiminnan hoito tai ehkäisy

siprofloksasiini

infektioiden hoito

famotidiini

aktiivisen pohjukaissuolihaavan ja ruokatorven refluksitaudin hoito

furosemidi

sydämen vajaatoiminnan hoito tai ehkäisy

metotreksaatti

nivelreuma, psoriaasi

olmesartaani

aikuisten itsenäinen hypertensio

oseltamaviiri

influenssan ehkäisy

fenobarbitaali

unilääke, kohtauksien ehkäisy

pitavastatiini

veren rasvapitoisuuksien vähentäminen

pravastatiini

veren rasvapitoisuuksien vähentäminen

rifampisiini

tuberkuloosin hoito

rosuvastatiini

veren rasvapitoisuuksien vähentäminen

sitagliptiini

tyypin 2 diabetes

telmisartaani

sydämen vajaatoiminnan hoito tai ehkäisy

valsartaani

sydämen vajaatoiminnan hoito tai ehkäisy

Joitakin näistä lääkkeistä ei ole testattu yhdessä Translarnan kanssa, ja lääkäri saattaa päättää seurata

tilaasi tarkasti.

Raskaus ja imetys

Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy

lääkäriltä neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä. Jos tulet raskaaksi Translarna-hoidon aikana, ota heti

yhteys lääkäriin, sillä Translarnan käyttö ei ole suositeltavaa raskauden tai imetyksen aikana.

Ajaminen ja koneiden käyttö

Jos sinua pyörryttää, älä aja autoa, pyöräile tai käytä koneita.

3.

Miten Translarnaa otetaan

Ota tätä lääkettä juuri siten kuin lääkäri tai apteekkihenkilökunta on määrännyt. Tarkista ohjeet

lääkäriltä tai apteekista, jos olet epävarma.

Translarnaa on saatavana seuraavina vahvuuksina: yksi pussi sisältää 125 mg, 250 mg tai 1 000 mg

atalureenia. Lääkäri tai apteekkihenkilökunta neuvoo, montako ja minkä vahvuista pussia milloinkin

kuuluu ottaa.

Translarna-annos määräytyy painon mukaan. Suositeltu annos on 10 mg painokiloa kohden aamulla,

10 mg painokiloa kohden päivällä ja 20 mg painokiloa kohden illalla (vuorokausiannos yhteensä

40 mg painokiloa kohden).

Tämä lääke sekoitetaan nesteeseen tai puolikiinteään ruokaan ja otetaan suun kautta.

Avaa pussi vasta, kun olet aikeissa ottaa lääkkeen, ja käytä koko pussin sisältö kerralla. Jokaisen

pussin koko sisältö on sekoitettava vähintään 30 millilitraan nestettä (vettä, maitoa tai hedelmämehua)

tai kolmeen ruokalusikalliseen puolikiinteätä ruokaa (jugurttia tai omenasosetta). Sekoita hyvin ennen

lääkkeen ottamista. Nesteen tai puolikiinteän ruoan määrää voidaan lisätä maun mukaan.

Annostustaulukko

Painoluokka

(kg)

Pussien määrä

Aamu

Päivä

Ilta

125 mg:n

pusseja

250 mg:n

pusseja

1 000 mg:n

pusseja

125 mg:n

pusseja

250 mg:n

pusseja

1 000 mg:n

pusseja

125 mg:n

pusseja

250 mg:n

pusseja

1 000 mg:n

pusseja

Ota Translarnaa suun kautta kolmesti päivässä: aamulla, päivällä ja illalla. Aamu- ja päiväannoksen

välillä on oltava kuuden tunnin tauko, päivä- ja ilta-annoksen välillä kuuden tunnin tauko ja ilta- ja

aamuannoksen välillä 12 tunnin tauko. Voit esimerkiksi ottaa Translarnaa kello seitsemältä aamulla

aamiaisen yhteydessä, kello yhdeltä päivällä lounaan yhteydessä ja kello seitsemältä illalla päivällisen

yhteydessä.

Juo säännöllisesti vettä tai muita nesteitä Translarna-hoidon aikana, ettei elimistö kuivu.

Jos otat enemmän Translarnaa kuin sinun pitäisi

Ota yhteys lääkäriin, jos otat suositeltua Translarna-annosta suuremman annoksen.

Sinulla voi esiintyä lievää päänsärkyä, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia.

Jos unohdat ottaa Translarnaa

Jos Translarnan aamu- tai päiväannos viivästyy alle kolme tuntia tai ilta-annos viivästyy alle kuusi

tuntia, ota annos. Muista ottaa seuraava annos ajoissa.

Jos Translarnan aamu- tai päiväannos viivästyy yli kolme tuntia tai ilta-annos viivästyy yli kuusi

tuntia, älä ota annosta. Ota kuitenkin seuraava annos ajoissa.

Älä ota kaksinkertaista annosta korvataksesi unohtamasi kerta-annoksen. On tärkeää, että otat oikean

annoksen. Translarna ei välttämättä tehoa oireisiin yhtä hyvin, jos otat suositeltua annosta suuremman

annoksen.

Jos lopetat Translarnan käytön

Älä lopeta Translarnan käyttöä keskustelematta siitä ensin lääkärin kanssa.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan

puoleen.

4.

Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.

Translarnan ottamisen jälkeen voi esiintyä seuraavia haittavaikutuksia:

Hyvin yleiset sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä kymmenestä):

oksentelu.

Yleiset haittavaikutukset (yhdellä kymmenestä):

heikentynyt ruokahalu

korkea veren triglyseridipitoisuus

päänsärky

pahoinvointi

painonlasku

korkea verenpaine

yskä

nenäverenvuoto

ummetus

ilmavaivat

vatsavaivat

vatsakipu

ihottuma

käsi- tai jalkakipu

rintakipu

kastelu

verta virtsassa

kuume.

Tuntematon (koska saatavissa oleva tieto ei riitä arviointiin):

veren rasvapitoisuuksien nousu

arvojen nousu munuaisten toimintakokeessa.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee myös

sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa

haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V

luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta.

Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen

turvallisuudesta.

5.

Translarnan säilyttäminen

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä pakkauksessa ja pussissa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (”EXP”)

jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Tämän lääkevalmisteen säilytyksessä ei tarvitse noudattaa erityisiä säilytysolosuhteita.

Ota jokainen annos heti valmistamisen jälkeen. Valmistettu annos säilyy enintään 24 tuntia

jääkaapissa (2–8 °C) ja kolme tuntia huoneenlämmössä (15–30 °C). Sen jälkeen käyttämättä jäänyt

annos on hävitettävä.

Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien

lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

6.

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Translarna sisältää

Translarnaa on saatavana kolmena vahvuutena, jotka sisältävät 125 mg, 250 mg tai 1 000 mg

vaikuttavaa ainetta nimeltä atalureeni. Muut aineet ovat polydekstroosi (E1200), makrogoli,

poloksameeri, mannitoli (E421), krospovidoni, hydroksietyyliselluloosa, keinotekoinen vanilja-aromi

(maltodekstriini, keinotekoiset aromit ja propyleeniglykoli), kolloidinen vedetön piidioksidi (E551) ja

magnesiumstearaatti.

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Translarna-valmiste on pussitettuja valkoisia tai luonnonvalkoisia rakeita oraalisuspensiota varten.

Translarnaa on saatavana pakkauksissa, jotka sisältävät 30 pussia.

Myyntiluvan haltija

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlanti

Valmistaja

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Yhdistynyt kuningaskunta

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlanti

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi

Tämä lääkevalmiste on saanut ns. ehdollisen myyntiluvan. Se tarkoittaa, että lääkevalmisteesta

odotetaan uutta tietoa.

Euroopan lääkevirasto arvioi vähintään kerran vuodessa uudet tiedot tästä lääkkeestä ja tarvittaessa

päivittää tämän pakkausselosteen.

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivuilta

http://www.ema.europa.eu

. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja

harvinaislääkkeiden www-sivuille.