Orkambi

Keskeiset tiedot

  • Kauppanimi:
  • Orkambi
  • Käyttää:
  • Ihminen
  • medicin tyyppi:
  • allopaattisten huumeiden

Asiakirjat

Lokalisointi

  • Saatavana:
  • Orkambi
    Euroopan unioni
  • Kieli:
  • suomi

Terapeuttinen tiedot

  • Terapeuttinen ryhmä:
  • MUUT HENGITYSELINTEN JÄRJESTELMÄ TUOTTEET
  • Terapeuttinen alue:
  • Kystinen fibroosi
  • Käyttöaiheet:
  • Orkambi-tabletit on tarkoitettu kystisen fibroosin (CF) potilailla, jotka ovat iältään 6 vuotta ja vanhemmat, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation CFTR geeni. Orkambi-rakeet on tarkoitettu kystisen fibroosin (CF) vuotiaille lapsille 2 vuotta ja vanhemmat, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation CFTR geeni.
  • Tuoteyhteenveto:
  • Revision: 17

Tila

  • Lähde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Valtuutuksen tilan:
  • valtuutettu
  • Myyntiluvan numero:
  • EMEA/H/C/003954
  • Valtuutus päivämäärä:
  • 17-11-2015
  • EMEA-koodi:
  • EMEA/H/C/003954
  • Viimeisin päivitys:
  • 23-03-2019

Julkisesta arviointikertomuksesta

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2019. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/843782/2018

EMEA/H/C/003954

Orkambi (lumakaftori / ivakaftori)

Yleistiedot Orkambista sekä siitä, miksi se on hyväksytty EU:ssa

Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään?

Orkambi on lääke, jota käytetään vähintään 2-vuotiaiden potilaiden kystisen fibroosin hoitoon. Kystinen

fibroosi on perinnöllinen sairaus, jolla on vakavia vaikutuksia keuhkojen ja ruuansulatusjärjestelmän

toimintaan. Se vaikuttaa soluihin, jotka tuottavat limaa ja ruuansulatusnesteitä. Kystistä fibroosia

sairastavilla potilailla nämä eritteet paksuuntuvat ja voivat aiheuttaa tukoksia. Paksun ja tahmean

eritteen kertyminen keuhkoihin aiheuttaa tulehdusta ja pitkäaikaista infektiota. Suolistossa

haimatiehyeiden tukkeutuminen hidastaa ruuansulatusta ja aiheuttaa kasvun hidastumista.

Orkambia käytetään potilailla, joilla on geneettinen F508del-mutaatio. Tämä mutaatio vaikuttaa geeniin,

joka tuottaa liman ja ruuansulatusnesteiden tuotannon säätelyyn osallistuvaa proteiinia nimeltä kystisen

fibroosin transmembraaninen konduktanssinsäätäjä (CFTR). Orkambia käytetään potilailla, jotka ovat

perineet mutaation kummaltakin vanhemmaltaan.

Orkambin vaikuttavat aineet ovat lumakaftori ja ivakaftori.

Miten Orkambia käytetään?

Orkambia saa määrätä vain kystisen fibroosin hoitoon perehtynyt lääkäri. Sitä saa määrätä vain potilaille,

joilla on vahvistetusti F508del-mutaatio kummassakin CFTR-geenin kopiossa.

Orkambia on saatavana tabletteina ja rakeina. Suositeltu annos määräytyy potilaan iän ja painon

mukaan. Tabletit tai rakeet otetaan 12 tunnin välein rasvaa sisältävän ruoan kanssa.

Lisätietoja Orkambin käytöstä saa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Miten Orkambi vaikuttaa?

Kystinen fibroosi johtuu CFTR-geenin mutaatioista. Tämä geeni tuottaa liman ja ruuansulatusnesteiden

tuotannon säätelyyn osallistuvaa CFTR-proteiinia. Mutaatiot vähentävät CFTR-proteiinin määrää solujen

pinnalla tai vaikuttavat proteiinin toimintatapaan.

Orkambi (lumakaftori / ivakaftori)

EMA/843782/2018

Sivu 2/3

Orkambin toinen vaikuttava aine lumakaftori lisää CFTR-proteiinin määrää solujen pinnalla, ja toinen

vaikuttava aine ivakaftori lisää viallisen CFTR-proteiinin toimintaa. Näiden vaikutusten ansiosta lima ja

ruuansulatusnesteet ohenevat.

Mitä hyötyä Orkambista on havaittu tutkimuksissa?

Orkambin todettiin parantavan keuhkojen toimintaa kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui 1 108

kystistä fibroosia sairastavaa vähintään 12-vuotiasta potilasta, sekä tutkimuksessa, johon osallistui 204

iältään 6–11-vuotiasta lasta. Kaikilla potilailla oli F508del-mutaatio CFTR-geenissä. Orkambia verrattiin

näissä tutkimuksissa lumelääkkeeseen. Kumpaakin annettiin potilaan tavanomaisen hoidon lisäksi.

Kahdessa vähintään 12-vuotiailla potilailla tehdyssä tutkimuksessa tehon pääasiallinen mitta perustui

siihen, montako prosenttia potilaan keuhkojen toimintaa kuvaava ennustettu FEV

-arvo nousi.

Ensimmäisen tutkimuksen tulokset osoittivat, että 24 viikon Orkambi-hoidon jälkeen potilaiden FEV

arvo nousi keskimäärin 2,41 prosenttiyksikköä enemmän kuin lumelääkettä saaneiden potilaiden.

Toisessa tutkimuksessa vastaava luku oli 2,65. Orkambi-hoito vähensi myös sairaalahoitoa tai

antibioottihoitoa edellyttävien pahenemisvaiheiden määrää. Pahenemisvaiheiden määrä väheni 39

prosenttia lumelääkkeeseen verrattuna.

6–11-vuotiailla lapsilla tehdyssä tutkimuksessa tehon pääasiallinen mitta oli keuhkojen puhdistumista

mittaavan indeksin (LCI

) pieneneminen, mikä osoittaa keuhkojen tuuletuksen paranemista. 24

hoitoviikon jälkeen Orkambi-hoitoa saaneiden potilaiden LCI

pieneni 1,01 yksikköä, kun taas

lumelääkettä saaneilla potilailla vastaava luku suureni 0,08 yksikköä.

Lisäksi tehtiin vielä tutkimus, johon osallistui 60 iältään 2–5-vuotiasta lasta, joilla oli kystinen fibroosi ja

F508del-mutaatio CFTR-geenissä. Kaikkia lapsia hoidettiin Orkambilla. CFTR-proteiinin toiminta parani

mitattuna kloridin määrän pienenemisenä hiessä 24 hoitoviikon jälkeen. Kystistä fibroosia sairastavilla

potilailla on korkea hien kloridipitoisuus, joka johtuu CFTR:n puutteellisesta toiminnasta. Kun Orkambilla

annettu hoito lopetettiin, kloridipitoisuus jälleen nousi. Lisäksi lasten kasvu parani (painoindeksin, painon

ja pituuden perusteella mitattuna).

Mitä riskejä Orkambiin liittyy?

Orkambin yleisimmät sivuvaikutukset (joita saattaa aiheutua useammalle kuin yhdelle potilaalle

kymmenestä) ovat hengenahdistus, ripuli ja pahoinvointi. Vakavia sivuvaikutuksia ovat maksaongelmat,

kuten maksaentsyymiarvojen kohoaminen, kolestaattinen (sapen kertymisestä johtuva) maksatulehdus

ja maksaenkefalopatia (maksaongelmien aiheuttama aivosairaus). Näitä vakavia sivuvaikutuksia ilmeni

kliinisissä tutkimuksissa useammalla kuin yhdellä potilaalla 200:sta.

Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Orkambin ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Orkambi on hyväksytty EU:ssa?

Orkambin on osoitettu parantavan vähintään 6-vuotiaiden kystistä fibroosia sairastavien potilaiden

keuhkojen toimintaa ja tuuletusta. Orkambin vaikutuksen 2–5-vuotiaisiin lapsiin on katsottu olevan

samanlainen kuin vanhempiin lapsiin, ja tämän vahvistamiseksi tehdään pitkän aikavälin tutkimus.

Orkambista saatava hyöty oli pienempi kuin mitä sairauden mekanismia pikemminkin kuin sen oireita

hoitavalta lääkevalmisteelta oli odotettu. Koska F508del-mutaation aiheuttama kystinen fibroosi on

kuitenkin erityisen vakava sairaus, havaittujen vaikutusten katsottiin olevan kliinisesti merkittäviä

potilaille, joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja. Orkambin sivuvaikutukset kohdistuivat pääasiassa

suolistoon ja hengitykseen, ja niitä pidettiin yleisesti ottaen lievinä tai kohtalaisina ja hallittavissa olevina.

Orkambi (lumakaftori / ivakaftori)

EMA/843782/2018

Sivu 3/3

Euroopan lääkevirasto katsoi, että Orkambin hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan

myöntämistä sille EU:ssa.

Miten voidaan varmistaa Orkambin turvallinen ja tehokas käyttö?

Orkambia markkinoivan yhtiön on tehtävä viisivuotinen tutkimus, jossa tutkitaan lääkkeen pitkäaikaisia

vaikutuksia kystistä fibroosia sairastavilla potilailla. Lisäksi on tehtävä pitkän aikavälin tutkimus

kystistä fibroosia sairastavilla 2–5-vuotiailla lapsilla, jotta voidaan verrata niitä, joilla on F508del-

mutaatio CFTR-geenissä ja joita hoidetaan Orkambilla niihin, joita ei ole hoidettu Orkambilla.

Tutkimuksessa on tarkoitus arvioida taudin etenemistä kahdessa lasten ryhmässä.

Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on syytä noudattaa,

jotta Orkambin käyttö olisi turvallista ja tehokasta, sisältyvät myös valmisteyhteenvetoon ja

pakkausselosteeseen.

Kuten kaikkien lääkkeiden, myös Orkambin käyttöä koskevia tietoja seurataan jatkuvasti. Orkambista

ilmoitetut sivuvaikutukset arvioidaan huolellisesti, ja kaikki tarvittavat toimet suoritetaan potilaiden

suojelemiseksi.

Muita tietoja Orkambista

Orkambi sai koko EU:n alueella voimassa olevan myyntiluvan 19. marraskuuta 2015.

Lisää tietoa Orkambista on saatavissa viraston verkkosivustolla osoitteessa

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Orkambi.

Tämä yhteenveto on päivitetty viimeksi 12-2018.

Pakkausseloste: aineet, käyttöaiheet, annostus, yhteisvaikutukset, haittavaikutukset, raskaus, imetys

B.

PAKKAUSSELOSTE

Pakkausseloste:

Tietoa potilaalle

Orkambi 100 mg / 125 mg tabletti, kalvopäällysteinen

Orkambi 200 mg / 125 mg tabletti, kalvopäällysteinen

lumakaftori/ivakaftori

Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta

turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi

haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin aloitat lääkkeen ottamisen, sillä se sisältää

sinulle tärkeitä tietoja.

Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

Tämä lääke on määrätty vain sinulle eikä sitä tule antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa haittaa

muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin sinulla.

Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee

myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks.

kohta 4.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan:

Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Orkambia

Miten Orkambia otetaan

Mahdolliset haittavaikutukset

Orkambin säilyttäminen

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1.

Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

Orkambi sisältää kahta vaikuttavaa ainetta, lumakaftoria ja ivakaftoria. Se on lääke, jota käytetään

kystisen fibroosin (CF) pitkäaikaiseen hoitoon vähintään 6-vuotiaille potilaille, joilla on

F508del-

mutaatioksi kutsuttu muutos CFTR-proteiinin geenissä (

CFTR

-geeni). CFTR-proteiinilla (engl.

cystic

fibrosis transmembrane conductance regulator

) on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.

Henkilöt, joilla on tämä mutaatio, tuottavat poikkeavaa CFTR-proteiinia. Soluissa on kaksi

CFTR

geenin kopiota; Orkambia käytetään potilaille, joiden kummassakin kopiossa on

F508del-

mutaatio.

Lumakaftori ja ivakaftori yhdessä parantavat poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Lumakaftori

lisää saatavilla olevan CFTR-proteiinin määrää, ja ivakaftori auttaa poikkeavaa proteiinia toimimaan

normaalimmin.

Orkambin käytön aikana

saatat huomata, että hengittäminen on helpompaa, et sairastu yhtä usein,

ja/tai että painosi nousee helpommin.

2.

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Orkambia

Älä ota Orkambia

jos olet allerginen lumakaftorille, ivakaftorille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle

(lueteltu kohdassa 6).

Varoitukset ja varotoimet

Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin otat Orkambia.

Orkambia ei pidä käyttää muille kuin sellaisille potilaille,

joilla on

kaksi CFTR

-geenin

F508del-

mutaatiokopiota

Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin otat Orkambia, jos sinulle on kerrottu, että sinulla on

maksa-

tai munuaissairaus

, sillä lääkäri saattaa katsoa tarpeelliseksi muuttaa Orkambi-annostasi.

Joillakin Orkambia saaneilla henkilöillä on havaittu maksan toimintaa selvittävien verikokeiden

poikkeavia tuloksia. Kerro heti lääkärille, jos sinulla esiintyy mitä tahansa seuraavista oireista, sillä ne

saattavat olla merkki maksaongelmista:

kipu tai epämiellyttävät tuntemukset ylävatsan oikealla puolella

kellertävä iho tai silmänvalkuaisten keltaisuus

ruokahalun puute

pahoinvointi tai oksentelu

virtsan tumma väri

sekavuus.

Lääkäri seuraa maksasi toimintaa verikokeiden avulla, ennen kuin aloitat Orkambin ottamisen ja kun

otat Orkambia, etenkin ensimmäisen vuoden aikana.

Hengityselinoireita, kuten

hengästyneisyyttä tai puristuksen tunnetta rinnassa

, on todettu potilailla

Orkambi-hoidon alussa, etenkin potilailla, joiden keuhkot toimivat huonosti. Jos keuhkosi toimivat

huonosti, lääkäri saattaa tarkkailla sinua tavallista tiiviimmin Orkambi-hoidon alussa.

Joillakin Orkambi-hoitoa saaneilla potilailla on havaittu

verenpaineen kohoamista

. Lääkäri saattaa

tarkkailla verenpainettasi Orkambi-hoidon aikana.

Silmän mykiön poikkeavuutta (kaihia)

ilman näköön kohdistuvia vaikutuksia on havaittu joillakin

Orkambi-hoitoa ja pelkkää ivakaftorihoitoa saaneilla lapsilla ja nuorilla (ivakaftori on toinen

Orkambin vaikuttavista aineista).

Lääkäri saattaa tehdä sinulle silmätarkastuksia ennen Orkambi-hoitoa ja sen aikana.

Orkambia ei suositella potilaille, joille on tehty

elinsiirto

Alle 6-vuotiaat lapset

Orkambi-tabletteja ei pidä käyttää alle 6-vuotiaille lapsille. Tätä lääkettä on saatavissa toisessa

lääkemuodossa (rakeet, annospussi), joka sopii paremmin alle 6-vuotiaille lapsille; kysy tästä

lääkemuodosta lääkäriltä tai apteekista.

Muut lääkevalmisteet ja Orkambi

Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos parhaillaan otat tai olet äskettäin ottanut tai saatat

ottaa muita lääkkeitä.

On erityisen tärkeää, että kerrot lääkärille, jos otat jotakin seuraavista lääkkeistä:

Antibiootit (käytetään bakteeri-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: telitromysiini, klaritromysiini,

rifampisiini, rifabutiini, rifapentiini, erytromysiini

Antikonvulsantit (käytetään kouristuskohtausten [epileptisten kohtausten] hoitoon), esimerkiksi:

fenobarbitaali, karbamatsepiini, fenytoiini

Bentsodiatsepiinit (käytetään mm. ahdistuksen, unettomuuden ja kiihtyneisyyden hoitoon),

esimerkiksi: midatsolaami, triatsolaami

Sienilääkkeet (käytetään sieni-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: flukonatsoli, ketokonatsoli,

itrakonatsoli, posakonatsoli, vorikonatsoli

Immunosuppressantit (käytetään elinsiirtojen jälkeen), esimerkiksi: siklosporiini, everolimuusi,

sirolimuusi, takrolimuusi

Rohdosvalmisteet, esimerkiksi: mäkikuisma (

Hypericum perforatum

Allergialääkkeet (käytetään allergioiden ja/tai astman hoitoon), esimerkiksi: montelukasti,

feksofenadiini

Masennuslääkkeet (käytetään masennuksen hoitoon), esimerkiksi: sitalopraami, essitalopraami,

sertraliini, bupropioni

Tulehduskipulääkkeet (käytetään tulehduksen hoitoon), esimerkiksi: ibuprofeeni

H2-salpaajat (käytetään mahan liikahappoisuuden vähentämiseen), esimerkiksi: ranitidiini

Sydänglykosidit (käytetään lievän ja keskivaikean sydämen vajaatoiminnan sekä eteisvärinäksi

kutsutun sydämen rytmihäiriön hoitoon), esimerkiksi: digoksiini

Antikoagulantit (käytetään verihyytymien syntymisen ja kasvamisen ehkäisyyn veressä ja

verisuonissa), esimerkiksi: varfariini, dabigatraani

Ehkäisylääkkeet (käytetään raskauden ehkäisyyn): suun kautta annettavat, pistettävät ja ihon alle

asennettavat ehkäisyvalmisteet sekä ehkäisylaastarit, jotka sisältävät etinyyliestradiolia,

noretisteronia tai muita progestiineja. Nämä eivät ole luotettavia ehkäisymenetelmiä silloin, kun

niitä käytetään samanaikaisesti Orkambin kanssa.

Kortikosteroidit (käytetään tulehduksen hoitoon): metyyliprednisoloni, prednisoni

Protonipumpun estäjät (käytetään ruokatorven refluksitaudin ja mahahaavojen hoitoon):

omepratsoli, esomepratsoli, lansopratsoli

Suun kautta otettavat veren glukoosipitoisuutta pienentävät lääkkeet (käytetään tyypin 2

diabeteksen hoitoon): repaglinidi

Orkambia saaneilla potilailla on ilmoitettu virtsanseulontakokeissa vääriä positiivisia tuloksia

tetrahydrokannabinolia (THC – kannabiksen vaikuttava aine) testattaessa. Lääkäri saattaa pyytää toista

testiä tulosten vahvistamiseksi.

Raskaus ja imetys

Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy

lääkäriltä neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä. Mikäli mahdollista, raskauden aikana voi olla

parempi välttää Orkambin käyttöä. Lääkäri auttaa sinua päättämään, mikä itsellesi ja lapsellesi on

parhaaksi.

Ei tiedetä, kulkeutuuko lumakaftoria tai ivakaftoria ihmisen rintamaitoon. Jos suunnittelet imettämistä,

kysy lääkäriltä neuvoa ennen Orkambin ottamista. Lääkäri päättää, suositteleeko hän imetyksen

lopettamista vai lumakaftori/ivakaftorihoidon lopettamista. Lääkäri ottaa huomioon imetyksestä

lapselle koituvan hyödyn ja hoidosta sinulle koituvan hyödyn.

Ajaminen ja koneiden käyttö

Ivakaftoria saavilla potilailla on raportoitu huimausta

. Ivakaftori on toinen Orkambin vaikuttavista

aineista ja se saattaa vaikuttaa ajokykyyn ja koneiden käyttökykyyn. Jos sinulla esiintyy huimausta,

älä aja tai käytä koneita, ennen kuin oireet lakkaavat.

Jos lapsella esiintyy huimausta Orkambin ottamisen aikana

, on suositeltavaa, ettei lapsi aja

polkupyörällä tai tee muuta täyden huomiokyvyn vaativaa, ennen kuin oireet ovat menneet ohi.

Tärkeää tietoa Orkambin sisältämistä aineista

Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) per annos eli sen voidaan

sanoa olevan ”natriumiton”.

3.

Miten Orkambia otetaan

Ota tätä lääkettä juuri siten kuin lääkäri on määrännyt. Tarkista ohjeet lääkäriltä, jos olet epävarma.

Suositeltu annos

Suositeltu annos vähintään 6-vuotiaille potilaille on kaksi tablettia aamulla ja kaksi tablettia illalla

(12 tunnin välein), eli yhteensä neljä tablettia vuorokaudessa. Tabletit tulee ottaa rasvaa sisältävän

ruoan kanssa.

Orkambi-tabletteja on eri vahvuisia eri ikäryhmille. Tarkista, että sinulle on annettu oikeita tabletteja

(ks. alla oleva taulukko).

Ikä

Tabletit

Annos

6–11-vuotiaat

Orkambi 100 mg / 125 mg

2 tablettia aamulla

2 tablettia illalla

12-vuotiaat ja sitä

vanhemmat

Orkambi 200 mg / 125 mg

2 tablettia aamulla

2 tablettia illalla

Voit aloittaa Orkambin ottamisen minä viikonpäivänä tahansa.

Jos sinulla on keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta

, lääkäri saattaa katsoa tarpeelliseksi

pienentää Orkambi-annostasi, sillä maksasi ei pysty käsittelemään Orkambia yhtä nopeasti kuin

henkilöillä, joiden maksan toiminta on normaali.

Keskivaikea maksan vajaatoiminta:

Annos saatetaan pienentää kahteen tablettiin aamulla ja

yhteen tablettiin illalla.

Vaikea maksan vajaatoiminta:

Annos saatetaan pienentää yhteen tablettiin 12 tunnin välein.

Antotapa

Orkambi otetaan suun kautta. Niele tabletit kokonaisina. Tabletteja ei saa pureskella, halkaista tai

liuottaa.

On tärkeää ottaa Orkambi rasvaa sisältävän ruoan kanssa

, jotta elimistöösi imeytyy oikea määrä

lääkettä. Syö rasvaa sisältävä ateria tai välipala juuri ennen Orkambin ottamista tai heti sen jälkeen.

CF-suosituksissa tai yleisissä ravintosuosituksissa mainitut ateriat ja välipalat sisältävät riittävän

määrän rasvaa. Rasvaa sisältäviä aterioita tai välipaloja ovat esimerkiksi ruoat, joiden valmistamisessa

on käytetty voita tai öljyä tai jotka sisältävät kananmunia. Esimerkkejä muista rasvaa sisältävistä

ruoista ovat:

juusto, täysmaito, täysmaidosta valmistetut maitotuotteet

lihat, rasvainen kala

avokado, hummus, soijapohjaiset tuotteet (tofu)

ravintopatukat tai ravintojuomat.

Jos otat enemmän Orkambia kuin sinun pitäisi

Kysy lääkäriltä tai apteekista neuvoa. Jos mahdollista, ota lääke ja tämä pakkausseloste mukaasi.

Sinulla saattaa esiintyä haittavaikutuksia, mukaan lukien niitä, jotka on mainittu jäljempänä

kohdassa 4.

Jos unohdat ottaa Orkambia

Jos annoksen unohtumisesta on kulunut alle 6 tuntia, ota unohtunut annos rasvaa sisältävän ruoan

kanssa. Muussa tapauksessa odota seuraavaan aikataulun mukaiseen annokseen. Älä ota

kaksinkertaista annosta korvataksesi unohtuneet tabletit.

Jos lopetat Orkambin oton

Jatka lääkkeen ottamista lääkärin määräämällä tavalla, vaikka olosi olisi hyvä.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin tai apteekkihenkilökunnan

puoleen.

4.

Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.

Orkambin ja pelkän ivakaftorin (toinen Orkambin vaikuttavista aineista) käytön yhteydessä raportoidut

haittavaikutukset on lueteltu alla. Näitä vaikutuksia voi esiintyä Orkambin käytössä.

Orkambin vakavia haittavaikutuksia

ovat maksaentsyymipitoisuuksien kohoaminen veressä,

maksavaurio ja olemassa olevan vaikean maksasairauden pahentuminen. Maksan toiminnan

heikentyminen voi johtaa kuolemaan. Nämä vakavat haittavaikutukset ovat melko harvinaisia (saattaa

esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta).

Kerro heti lääkärille

, jos sinulla on mitä tahansa seuraavista oireista:

kipu tai epämukavuus oikean ylävatsan alueella

ihon tai silmänvalkuaisten keltaisuus

ruokahaluttomuus

pahoinvointi tai oksentelu

sekavuus

virtsan tumma väri.

Hyvin yleiset

; saattaa esiintyä useammalla kuin yhdellä henkilöllä 10:stä:

limaa tuottava yskä

nenän tukkoisuus

hengästyneisyys

päänsärky

vatsakipu (mahakipu)

ripuli

yskösten lisääntyminen

pahoinvointi

flunssa*

huimaus*

liman bakteerityyppien muutokset*.

Yleiset

; saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 10:stä:

puristuksen tunne rinnassa

nenän sivuonteloiden tukkoisuus*

nenän tukkoisuus tai vuotaminen

ylähengitystieinfektio

kurkkukipu

nielun punoitus*

ihottuma

ilmavaivat

oksentelu

kreatiinifosfokinaasiksi kutsutun entsyymin pitoisuuden kohoaminen veressä

epäsäännölliset tai kivuliaat kuukautiset

korvakipu, epämiellyttävät tuntemukset korvassa*

korvien soiminen*

punoitus korvan sisällä*

sisäkorvan häiriö (heite- tai kiertohuimaus)*

rintakyhmy*.

Melko harvinaiset

; saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta:

poikkeavat kuukautiset, mukaan lukien kuukautisten poisjäänti tai harventuminen tai tavallista

tiheämpi tai runsaampi kuukautisvuoto

verenpaineen kohoaminen

korvan tukkoisuus*

rinnan tulehdus*

rinnan suurentuminen*

nännimuutokset tai nännikipu*.

*Haittavaikutusta esiintynyt pelkän ivakaftorin käytön yhteydessä.

Haittavaikutukset lapsilla

Lapsilla esiintyneet haittavaikutukset ovat samankaltaisia kuin aikuisilla ja nuorilla esiintyneet

haittavaikutukset. Veren maksaentsyymipitoisuuksien kohoamista on kuitenkin todettu useammin

lapsilla kuin nuorilla ja aikuisilla.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset haittavaikutuksia

, kerro niistä lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee

myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit

ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V

luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän

kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen

turvallisuudesta.

5.

Orkambin säilyttäminen

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä rasiassa/läpipainopakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP)

jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Tämä lääke ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita.

Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien

lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

6.

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Orkambi sisältää

Vaikuttavat aineet ovat lumakaftori ja ivakaftori.

Orkambi 100 mg / 125 mg tabletti, kalvopäällysteinen:

Yksi kalvopäällysteinen tabletti sisältää 100 mg lumakaftoria ja 125 mg ivakaftoria.

Orkambi 200 mg / 125 mg tabletti, kalvopäällysteinen:

Yksi kalvopäällysteinen tabletti sisältää 200 mg lumakaftoria ja 125 mg ivakaftoria.

Orkambi 100 mg / 125 mg tabletti, kalvopäällysteinen ja Orkambi 200 mg / 125 mg tabletti,

kalvopäällysteinen:

Muut aineet ovat:

Tabletin ydin: Mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium,

hypromelloosiasetaattisuksinaatti, povidoni (K30), natriumlauryylisulfaatti ja

magnesiumstearaatti.

Tabletin päällyste: Polyvinyylialkoholi, titaanidioksidi (E171), makrogoli 3350, talkki, karmiini

(E120), briljanttisininen FCF -alumiinilakka (E133) ja indigokarmiini-alumiinilakka (E132).

Painomuste: Sellakka, musta rautaoksidi (E172), propyleeniglykoli ja ammoniumhydroksidi.

(Ks. kohdan 2 loppu: Tärkeää tietoa Orkambin sisältämistä aineista).

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Orkambi 100 mg / 125 mg kalvopäällysteiset tabletit (tabletit) ovat vaaleanpunaisia, soikeita tabletteja

(mitat 14 × 7,6 × 4,9 mm), joiden toiselle puolelle on painettu mustalla musteella ”1V125”.

Orkambi 200 mg / 125 mg kalvopäällysteiset tabletit (tabletit) ovat vaaleanpunaisia, soikeita tabletteja

(mitat 14 × 8,4 × 6,8 mm), joiden toiselle puolelle on painettu mustalla musteella ”2V125”.

Orkambi 100 mg / 125 mg kalvopäällysteisten tablettien pakkauskoko:

Pakkaus, joka sisältää 112 kalvopäällysteistä tablettia (4 pakkausta, joissa kussakin

28 kalvopäällysteistä tablettia).

Orkambi 200 mg / 125 mg kalvopäällysteisten tablettien pakkauskoot:

Pakkaus, joka sisältää 28 kalvopäällysteistä tablettia.

Monipakkaus, joka sisältää 56 kalvopäällysteistä tablettia (2 pakkausta, joissa kussakin

28 kalvopäällysteistä tablettia).

Monipakkaus, joka sisältää 112 kalvopäällysteistä tablettia (4 pakkausta, joissa kussakin

28 kalvopäällysteistä tablettia).

Kaikkia pakkauskokoja ei välttämättä ole myynnissä.

Myyntiluvan haltija ja valmistaja

Myyntiluvan haltija:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Irlanti

Puh: +353 (0)1 761 7299

Valmistaja:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanti

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Iso-Britannia

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi

Muut tiedonlähteet

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla

http://www.ema.europa.eu

/. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja

harvinaislääkkeiden www-sivuille.

Pakkausseloste:

Tietoa potilaalle

Orkambi 100 mg / 125 mg rakeet, annospussi

Orkambi 150 mg / 188 mg rakeet, annospussi

lumakaftori/ivakaftori

Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta

turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista haittavaikutuksista, joita lapsesi

mahdollisesti saa. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin lapsesi aloittaa lääkkeen ottamisen, sillä se

sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

Tämä lääke on määrätty vain lapsellesi eikä sitä tule antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa

haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin lapsellasi.

Jos havaitset lapsellesi ilmaantuvia haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai

apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole

mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan:

Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsesi ottaa Orkambia

Miten Orkambia otetaan

Mahdolliset haittavaikutukset

Orkambin säilyttäminen

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1.

Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

Orkambi sisältää kahta vaikuttavaa ainetta, lumakaftoria ja ivakaftoria. Se on lääke, jota käytetään

kystisen fibroosin (CF) pitkäaikaiseen hoitoon vähintään 2-vuotiaille lapsille, joilla on

F508del-

mutaatioksi kutsuttu muutos CFTR-proteiinin geenissä (

CFTR

-geeni). CFTR-proteiinilla (engl.

cystic

fibrosis transmembrane conductance regulator

) on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.

Henkilöt, joilla on tämä mutaatio, tuottavat poikkeavaa CFTR-proteiinia. Soluissa on kaksi

CFTR

geenin kopiota; Orkambia käytetään potilaille, joiden kummassakin kopiossa on

F508del-

mutaatio.

Lumakaftori ja ivakaftori yhdessä parantavat poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Lumakaftori

lisää saatavilla olevan CFTR-proteiinin määrää, ja ivakaftori auttaa poikkeavaa proteiinia toimimaan

normaalimmin.

Orkambin käytön aikana

saatat huomata, että lapsesi hengittäminen on helpompaa, ettei lapsesi

sairastu yhtä usein, ja/tai että lapsesi paino nousee helpommin.

2.

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsesi ottaa Orkambia

Älä anna Orkambia lapsellesi

jos lapsesi on allerginen lumakaftorille, ivakaftorille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle

(lueteltu kohdassa 6).

Varoitukset ja varotoimet

Keskustele lapsesi lääkärin kanssa ennen kuin lapsesi ottaa Orkambia.

Orkambia ei pidä käyttää muille kuin sellaisille potilaille,

joilla on kaksi

CFTR

-geenin

F508del-

mutaatiokopiota

Keskustele lapsesi lääkärin kanssa ennen kuin lapsesi ottaa Orkambia, jos sinulle on kerrottu, että

lapsellasi on

maksa- tai munuaissairaus

, sillä lääkäri saattaa katsoa tarpeelliseksi muuttaa Orkambi-

annosta.

Joillakin Orkambia saaneilla henkilöillä on yleisesti havaittu maksan toimintaa selvittävien

verikokeiden poikkeavia tuloksia. Kerro heti lapsesi lääkärille, jos lapsellasi esiintyy mitä tahansa

seuraavista oireista, sillä ne saattavat olla merkki maksaongelmista:

kipu tai epämiellyttävät tuntemukset ylävatsan oikealla puolella

kellertävä iho tai silmänvalkuaisten keltaisuus

ruokahalun puute

pahoinvointi tai oksentelu

virtsan tumma väri

sekavuus.

Lääkäri seuraa lapsesi maksan toimintaa verikokeiden avulla, ennen kuin lapsesi aloittaa Orkambin

ottamisen ja kun hän ottaa Orkambia, etenkin ensimmäisen vuoden aikana.

Hengityselinoireita, kuten

hengästyneisyyttä tai puristuksen tunnetta rinnassa

, on todettu potilailla

Orkambi-hoidon alussa, etenkin potilailla, joiden keuhkot toimivat huonosti. Jos lapsesi keuhkot

toimivat huonosti, lääkäri saattaa tarkkailla lastasi tavallista tiiviimmin Orkambi-hoidon alussa.

Joillakin Orkambi-hoitoa saaneilla potilailla on havaittu

verenpaineen kohoamista

. Lääkäri saattaa

tarkkailla lapsesi verenpainetta Orkambi-hoidon aikana.

Silmän mykiön poikkeavuutta

(kaihia) ilman näköön kohdistuvia vaikutuksia on havaittu joillakin

Orkambi-hoitoa ja pelkkää ivakaftorihoitoa saaneilla lapsilla ja nuorilla (ivakaftori on toinen

Orkambin vaikuttavista aineista).

Lääkäri saattaa tehdä lapsellesi silmätarkastuksia ennen Orkambi-hoitoa ja sen aikana.

Orkambia ei suositella potilaille, joille on tehty

elinsiirto

Alle 2-vuotiaat lapset

Ei tiedetä, onko Orkambi turvallinen ja tehokas alle 2-vuotiaille lapsille. Siksi Orkambia ei pidä

käyttää alle 2-vuotiaille lapsille.

Muut lääkevalmisteet ja Orkambi

Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos lapsesi parhaillaan ottaa tai on äskettäin ottanut tai

saattaa ottaa muita lääkkeitä.

On erityisen tärkeää, että kerrot lääkärille, jos lapsesi ottaa jotakin seuraavista lääkkeistä:

Antibiootit (käytetään bakteeri-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: telitromysiini, klaritromysiini,

rifampisiini, rifabutiini, rifapentiini, erytromysiini

Antikonvulsantit (käytetään kouristuskohtausten [epileptisten kohtausten] hoitoon), esimerkiksi:

fenobarbitaali, karbamatsepiini, fenytoiini

Bentsodiatsepiinit (käytetään mm. ahdistuksen, unettomuuden ja kiihtyneisyyden hoitoon),

esimerkiksi: midatsolaami, triatsolaami

Sienilääkkeet (käytetään sieni-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: flukonatsoli, ketokonatsoli,

itrakonatsoli, posakonatsoli, vorikonatsoli

Immunosuppressantit (käytetään elinsiirtojen jälkeen), esimerkiksi: siklosporiini, everolimuusi,

sirolimuusi, takrolimuusi

Rohdosvalmisteet, esimerkiksi: mäkikuisma (

Hypericum perforatum

Allergialääkkeet (käytetään allergioiden ja/tai astman hoitoon), esimerkiksi: montelukasti,

feksofenadiini

Masennuslääkkeet (käytetään masennuksen hoitoon), esimerkiksi: sitalopraami, essitalopraami,

sertraliini, bupropioni

Tulehduskipulääkkeet (käytetään tulehduksen hoitoon), esimerkiksi: ibuprofeeni

H2-salpaajat (käytetään mahan liikahappoisuuden vähentämiseen), esimerkiksi: ranitidiini

Sydänglykosidit (käytetään lievän ja keskivaikean sydämen vajaatoiminnan sekä eteisvärinäksi

kutsutun sydämen rytmihäiriön hoitoon), esimerkiksi: digoksiini

Antikoagulantit (käytetään verihyytymien syntymisen ja kasvamisen ehkäisyyn veressä ja

verisuonissa), esimerkiksi: varfariini, dabigatraani

Ehkäisylääkkeet (käytetään raskauden ehkäisyyn): suun kautta annettavat, pistettävät ja ihon alle

asennettavat ehkäisyvalmisteet sekä ehkäisylaastarit, jotka sisältävät etinyyliestradiolia,

noretisteronia tai muita progestiineja. Nämä eivät ole luotettavia ehkäisymenetelmiä silloin, kun

niitä käytetään samanaikaisesti Orkambin kanssa.

Kortikosteroidit (käytetään tulehduksen hoitoon): metyyliprednisoloni, prednisoni

Protonipumpun estäjät (käytetään ruokatorven refluksitaudin ja mahahaavojen hoitoon):

omepratsoli, esomepratsoli, lansopratsoli

Suun kautta otettavat veren glukoosipitoisuutta pienentävät lääkkeet (käytetään tyypin 2

diabeteksen hoitoon): repaglinidi

Orkambia saaneilla potilailla on ilmoitettu virtsanseulontakokeissa vääriä positiivisia tuloksia

tetrahydrokannabinolia (THC – kannabiksen vaikuttava aine) testattaessa. Lapsesi lääkäri saattaa

pyytää toista testiä tulosten vahvistamiseksi.

Ajaminen ja koneiden käyttö

Ivakaftoria saavilla potilailla on raportoitu huimausta

. Ivakaftori on toinen Orkambin vaikuttavista

aineista ja se saattaa vaikuttaa ajokykyyn ja koneiden käyttökykyyn.

Jos lapsella esiintyy huimausta Orkambin ottamisen aikana

, on suositeltavaa, ettei lapsi aja

polkupyörällä tai tee muuta täyden huomiokyvyn vaativaa, ennen kuin oireet ovat menneet ohi.

Tärkeää tietoa Orkambin sisältämistä aineista

Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) per annos eli sen voidaan

sanoa olevan ”natriumiton”.

3.

Miten Orkambia otetaan

Anna tätä lääkettä lapsellesi juuri siten kuin lapsesi lääkäri on määrännyt. Tarkista ohjeet lääkäriltä,

jos olet epävarma.

Lapsesi lääkäri päättää lapsellesi annettavasta oikeasta annoksesta. Lapsesi on jatkettava kaikkien

muiden lääkkeidensä käyttämistä, ellei lääkäri määrää lopettamaan niiden käyttöä.

Suositeltu annos

Suositeltu annos vähintään 2-vuotiaille potilaille on annettu alla olevassa taulukossa. Orkambi pitää

ottaa aamuisin ja iltaisin (12 tunnin välein) rasvaa sisältävän ruoan kanssa.

Orkambia on eri vahvuuksina lapsen iän ja painon mukaan. Tarkista, että lapsellesi on annettu oikea

annos (alla).

Ikä ja paino

Valmiste

Annos

2–5 vuotta ja paino

alle 14 kg

Orkambi 100 mg / 125 mg rakeet,

annospussi

Yksi annospussi aamulla

Yksi annospussi illalla

2–5 vuotta ja paino

vähintään 14 kg

Orkambi 150 mg / 188 mg, rakeet,

annospussi

Yksi annospussi aamulla

Yksi annospussi illalla

Jos lapsellasi on keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta

, lapsesi lääkäri saattaa katsoa

tarpeelliseksi pienentää Orkambi-annosta, sillä lapsesi maksa ei pysty käsittelemään Orkambia yhtä

nopeasti kuin lapsilla, joiden maksan toiminta on normaali.

Keskivaikea maksan vajaatoiminta:

Annosta saatetaan pienentää joka toinen päivä: kaksi

annospussia yhtenä päivänä (aamulla ja illalla), yksi annospussi seuraavana päivänä (vain

aamulla).

Vaikea maksan vajaatoiminta:

Annosta saatetaan pienentää yhteen annospussiin päivässä tai

sitäkin harvemmin.

Antotapa

Orkambi otetaan suun kautta.

Kutakin annospussia saa käyttää vain kerran.

Voit aloittaa Orkambin antamisen lapsellesi minä viikonpäivänä tahansa.

Orkambi-rakeiden antaminen lapsellesi:

Pidä rakeiden annospussia siten, että katkoviiva on ylhäällä.

Ravistele annospussia varovasti, jotta sen sisältö asettuu.

Revi tai leikkaa annospussi auki katkoviivaa pitkin.

Sekoita koko annospussin sisältö teelusikalliseen (5 ml:aan) lapsen iälle sopivaa pehmeää ruokaa

tai nestettä. Ruoan tai nesteen on oltava korkeintaan huoneenlämpöistä. Lapsen iälle sopivia

pehmeitä ruokia tai nesteitä ovat esimerkiksi soseutetut hedelmät, maustettu jogurtti ja maito tai

mehu.

Anna sekoittamisen jälkeen seos lapsellesi välittömästi. Jos se ei ole mahdollista, anna se tunnin

kuluessa sekoittamisesta. Huolehdi siitä, että seos nautitaan kokonaan ja välittömästi.

Anna välittömästi ennen antoa tai heti annon jälkeen lapsellesi rasvapitoinen ateria tai välipala

(alla on annettu joitakin esimerkkejä).

On tärkeää ottaa Orkambi rasvaa sisältävän ruoan kanssa

, jotta elimistöön imeytyy oikea määrä

lääkettä. CF-suosituksissa tai yleisissä ravintosuosituksissa mainitut ateriat ja välipalat sisältävät

riittävän määrän rasvaa. Rasvaa sisältäviä aterioita tai välipaloja ovat esimerkiksi ruoat, joiden

valmistamisessa on käytetty voita tai öljyä tai jotka sisältävät kananmunia. Esimerkkejä muista rasvaa

sisältävistä ruoista ovat:

juusto, täysmaito, täysmaidosta valmistetut maitotuotteet

lihat, rasvainen kala

avokado, hummus, soijapohjaiset tuotteet (tofu)

ravintopatukat tai ravintojuomat.

Jos lapsesi ottaa enemmän Orkambia kuin hänen pitäisi

Kysy lapsesi lääkäriltä tai apteekista neuvoa. Jos mahdollista, ota lapsen lääke ja tämä pakkausseloste

mukaasi. Lapsellasi saattaa esiintyä haittavaikutuksia, mukaan lukien niitä, jotka on mainittu

jäljempänä kohdassa 4.

Jos unohdat antaa Orkambia lapsellesi

Jos annoksen unohtumisesta on kulunut alle 6 tuntia, anna unohtunut annos rasvaa sisältävän ruoan

kanssa. Muussa tapauksessa odota seuraavaan aikataulun mukaiseen annokseen. Älä anna lapsellesi

kaksinkertaista annosta korvataksesi unohtuneen annoksen.

Jos lopetat Orkambin antamisen lapsellesi

Anna Orkambia lapsellesi niin pitkään kuin lapsesi lääkäri suosittelee. Älä lopeta antamista, ellei

lapsesi lääkäri neuvo tekemään niin. Jatka lääkkeen antamista lääkärin määräämällä tavalla, vaikka

lapsesi olo olisi hyvä.

Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lapsesi lääkärin tai apteekkihenkilökunnan

puoleen.

4.

Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.

Orkambin ja pelkän ivakaftorin (toinen Orkambin vaikuttavista aineista) käytön yhteydessä raportoidut

haittavaikutukset on lueteltu alla. Näitä vaikutuksia voi esiintyä Orkambin käytössä.

Orkambin vakavia haittavaikutuksia

ovat maksaentsyymipitoisuuksien kohoaminen veressä,

maksavaurio ja olemassa olevan vaikean maksasairauden pahentuminen. Maksan toiminnan

heikentyminen voi johtaa kuolemaan. Nämä vakavat haittavaikutukset ovat melko harvinaisia (saattaa

esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta).

Kerro heti lapsesi lääkärille

, jos lapsellasi ilmenee mitä tahansa seuraavista:

kipu tai epämukavuus oikean ylävatsan alueella

ihon tai silmänvalkuaisten keltaisuus

ruokahaluttomuus

pahoinvointi tai oksentelu

sekavuus

virtsan tumma väri.

Hyvin yleiset

; saattaa esiintyä useammalla kuin yhdellä henkilöllä 10:stä:

limaa tuottava yskä

nenän tukkoisuus

hengästyneisyys

päänsärky

vatsakipu (mahakipu)

ripuli

yskösten lisääntyminen

pahoinvointi

flunssa*

huimaus*

liman bakteerityyppien muutokset*.

Yleiset

; saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 10:stä:

puristuksen tunne rinnassa

nenän sivuonteloiden tukkoisuus*

nenän tukkoisuus tai vuotaminen

ylähengitystieinfektio

kurkkukipu

nielun punoitus*

ihottuma

ilmavaivat

oksentelu

kreatiinifosfokinaasiksi kutsutun entsyymin pitoisuuden kohoaminen veressä

epäsäännölliset tai kivuliaat kuukautiset

korvakipu, epämiellyttävät tuntemukset korvassa*

korvien soiminen*

punoitus korvan sisällä*

sisäkorvan häiriö (heite- tai kiertohuimaus)*

rintakyhmy*.

Melko harvinaiset

; saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta:

poikkeavat kuukautiset, mukaan lukien kuukautisten poisjäänti tai harventuminen tai tavallista

tiheämpi tai runsaampi kuukautisvuoto

verenpaineen kohoaminen

korvan tukkoisuus*

rinnan tulehdus*

rinnan suurentuminen*

nännimuutokset tai nännikipu*.

*Haittavaikutusta esiintynyt pelkän ivakaftorin käytön yhteydessä.

Haittavaikutukset lapsilla

Lapsilla esiintyneet haittavaikutukset ovat samankaltaisia kuin aikuisilla ja nuorilla esiintyneet

haittavaikutukset. Veren maksaentsyymipitoisuuksien kohoamista on kuitenkin todettu useammin

lapsilla kuin nuorilla ja aikuisilla.

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset lapsellesi ilmaantuvia

haittavaikutuksia

, kerro niistä lapsesi lääkärille tai

apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole

mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V

luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan

enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

5.

Orkambin säilyttäminen

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä rasiassa/annospussissa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen.

Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

Tämä lääke ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita.

Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien

lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

6.

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Orkambi sisältää

Vaikuttavat aineet ovat lumakaftori ja ivakaftori.

Orkambi 100 mg / 125 mg rakeet, annospussi:

Yksi annospussi sisältää 100 mg lumakaftoria ja 125 mg ivakaftoria.

Orkambi 150 mg / 188 mg rakeet, annospussi:

Yksi annospussi sisältää 150 mg lumakaftoria ja 188 mg ivakaftoria.

Muut aineet ovat: mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, hyromelloosiasetaattisuksinaatti,

povidoni (K30) ja natriumlauryylisulfaatti.

(Ks. kohdan 2 loppu: Tärkeää tietoa Orkambin sisältämistä aineista).

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Orkambi 100 mg / 125 mg rakeet, annospussi, ovat valkoisia tai lähes valkoisia rakeita.

Orkambi 150 mg / 188 mg rakeet, annospussi, ovat valkoisia tai lähes valkoisia rakeita.

Rakeet ovat annospusseissa.

Pakkauskoko on 56 annospussia (pakkaus sisältää 4 yksittäistä kuorta, joissa kussakin on

14 annospussia).

Myyntiluvan haltija

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Irlanti

Puh: +353 (0)1 761 7299

Valmistaja

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanti

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Iso-Britannia

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi

Muut tiedonlähteet

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla

http://www.ema.europa.eu

/. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja

harvinaislääkkeiden www-sivuille.