Kuvan

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  • Terapeuttinen ryhmä:
  • D'autres tractus digestif et le métabolisme des produits,
  • Terapeuttinen alue:
  • Phénylcétonurie
  • Käyttöaiheet:
  • Kuvan est indiqué pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) chez les adultes et les patients pédiatriques de tous âges atteints de phénylcétonurie (PCU) pour lesquels un traitement de ce type a été démontré. , Kuvan est également indiqué pour le traitement de hyperphenylalaninaemia (HPA) chez les adultes et les patients pédiatriques de tous les âges, la tétrahydrobioptérine (BH4) carence qui ont été montré pour être sensible à ce genre de traitement.
  • Tuoteyhteenveto:
  • Revision: 18

Tila

  • Lähde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Valtuutuksen tilan:
  • Autorisé
  • Myyntiluvan numero:
  • EMEA/H/C/000943
  • Valtuutus päivämäärä:
  • 01-12-2008
  • EMEA-koodi:
  • EMEA/H/C/000943
  • Viimeisin päivitys:
  • 23-03-2019

Julkisesta arviointikertomuksesta

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© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/701691/2017

EMEA/H/C/000943

Résumé EPAR à l’intention du public

Kuvan

dichlorhydrate de saproptérine

Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Kuvan. Il

explique de quelle manière l’évaluation du médicament à laquelle l’Agence a procédé l’a conduite à

recommander son autorisation au sein de l’UE ainsi que ses conditions d’utilisation. Il ne vise pas à

fournir des conseils pratiques sur la façon d’utiliser Kuvan.

Pour obtenir des informations pratiques sur l’utilisation de Kuvan, les patients sont invités à lire la

notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé?

Kuvan est un médicament qui est utilisé pour le traitement de taux élevés de phénylalanine dans le

sang chez les adultes et les enfants de tous âges atteints des troubles génétiques suivants:

phénylcétonurie (PCU) ou déficit en tétrahydrobioptérine (BH4).

Les patients présentant ces troubles ne parviennent pas à traiter l’acide aminé phénylalanine à partir

des protéines alimentaires. Il en résulte une accumulation anormalement élevée de l'acide aminé dans

le sang, ce qui entraîne des problèmes dans le système nerveux.

Étant donné le faible nombre de patients atteints de pathologies entraînant des taux élevés de

phénylalanine, ces maladies sont dites «rares». C’est pourquoi Kuvan a reçu la désignation de

«médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 8 juin 2004.

Kuvan contient le principe actif dichlorhydrate de saproptérine.

Comment Kuvan est-il utilisé?

Kuvan est disponible sous la forme de comprimés solubles (100 mg) ou de poudre (100 ou 500 mg), à

dissoudre dans l’eau et à boire. Kuvan n’est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être

instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans le traitement de la PCU et du déficit en BH4. Il

est important que les patients continuent à suivre un régime faible en phénylalanine et en protéines

lorsqu'ils prennent Kuvan, et l'ingestion de phénylalanine et de protéines doit être contrôlée et ajustée

Kuvan

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pour garantir un contrôle des taux sanguins de phénylalanine et un bon équilibre nutritionnel. Kuvan

est prévu pour une utilisation à long terme.

La dose de départ de Kuvan dépend du poids du patient. Cette dose est ensuite ajustée en fonction des

taux sanguins d'acides aminés, y compris la phénylalanine. Kuvan doit être pris lors d’un repas, à la

même heure chaque jour, de préférence le matin. Chez certains patients atteints de déficit en BH4, il

peut être nécessaire de diviser la dose en deux ou trois doses réparties durant la journée, afin

d’obtenir l’effet optimal.

Une réponse satisfaisante est définie par une réduction des taux sanguins de phénylalanine d’au moins

30 % ou jusqu’à un niveau fixé par le médecin. Si l’objectif est atteint après un mois, le patient est

classé comme «répondeur» et peut continuer à prendre Kuvan.

Comment Kuvan agit-il?

Les taux élevés de phénylalanine dans le sang sont dus à un problème de dégradation de la

phénylalanine par le biais de l’enzyme «phénylalanine hydroxylase». Les patients atteints de PCU ont

des versions défectueuses de l’enzyme et les patients présentant un déficit en BH4 ont des taux faibles

de BH4, un «cofacteur» dont l’enzyme a besoin pour fonctionner correctement.

Le principe actif de Kuvan, le dichlorhydrate de saproptérine, est une copie de synthèse de la BH4.

Dans la PCU, il agit en augmentant l’activité de l’enzyme défectueuse tandis que dans le déficit en BH4,

il remplace le cofacteur manquant. Ces actions contribuent à restaurer la capacité de l’enzyme à

convertir la phénylalanine en tyrosine, réduisant ainsi les taux de phénylalanine dans le sang.

Quels sont les bénéfices de Kuvan démontrés au cours des études?

Dans le traitement de la PCU, un étude principale a comparé les réductions des taux sanguins de

phénylalanine chez 88 patients traités soit par Kuvan soit par un placebo (traitement fictif). Deux

autres études portant sur 101 patients ont visé à évaluer l'efficacité de Kuvan à maintenir les niveaux

cibles de phénylalanine dans le sang (c'est-à-dire de tolérance à la phénylalanine) lorsque les patients

consomment des aliments contenant de la phénylalanine.

Kuvan a été plus efficace que le placebo pour réduire les taux sanguins de phénylalanine chez les

patients atteints de PCU, en parvenant à une réduction de 236 micromoles par litre après 6 semaines,

contre une augmentation de 3 micromoles par litre observée avec le placebo. En outre, Kuvan a permis

à des patients atteints de PCU qui ne suivaient pas un régime restrictif d'augmenter leur

consommation quotidienne de phénylalanine de 17,5 mg par kg de poids corporel après 10 semaines,

par rapport à 3,3 mg/kg avec un placebo. Lorsque Kuvan associé à un régime a été comparé à un

régime restrictif seul, la consommation quotidienne moyenne de phénylalanine qui était tolérée après

26 semaines était de 81 mg/kg dans le groupe sous Kuvan et de 50 mg/kg dans le groupe suivant un

régime restrictif seul.

Pour le traitement du déficit en BH4, qui est une pathologie très rare, la société a présenté les

résultats de trois études publiées dans la littérature scientifique, dans lesquelles certains patients ont

été traités avec de la saproptérine pendant 15,5 mois en moyenne. Dans ces études, les patients

présentaient une amélioration des taux sanguins de phénylalanine et d’autres marqueurs de la

maladie, lorsqu’ils prenaient le médicament.

Les études portant sur Kuvan ont impliqué des adultes et des enfants de tous âges.

Kuvan

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Quels sont les risques associés à l’utilisation de Kuvan?

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Kuvan (chez plus d’un patient sur 10) sont

des maux de tête et une rhinorrhée (nez qui coule).

Pour une description complète des effets indésirables et des restrictions associés à Kuvan, voir la

notice.

Pourquoi Kuvan est-il approuvé?

L'Agence a estimé que les bénéfices de Kuvan sont supérieurs à ses risques et a recommandé l’octroi

d’une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l’utilisation sûre et efficace de

Kuvan?

Les recommandations et les précautions à observer par les professionnels des soins de santé et les

patients pour assurer l’utilisation sûre et efficace de Kuvan ont été incluses dans le résumé des

caractéristiques du produit et dans la notice.

Autres informations relatives à Kuvan:

La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l’Union

européenne pour Kuvan, le 2 décembre 2008.

Le résumé de l’avis du comité des médicaments orphelins relatif à Kuvan est disponible sur le site web

de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations

L’EPAR complet relatif à Kuvan est disponible sur le site web de l’Agence, sous: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Pour plus d’informations sur le

traitement par Kuvan, veuillez consulter la notice (également comprise dans l’EPAR) ou contacter votre

médecin ou votre pharmacien.

Dernière mise à jour du présent résumé: 07-2017.

Pakkausseloste: aineet, käyttöaiheet, annostus, yhteisvaikutukset, haittavaikutukset, raskaus, imetys

B. NOTICE

Notice : Information du patient

Kuvan 100 mg comprimé pour solution buvable

Dichlorhydrate de saproptérine

Veuillez lire attentivement cette notice avant de prendre ce médicament car elle contient des

informations importantes pour vous.

Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.

Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.

Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas à d’autres personnes.

Il pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques aux vôtres.

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre

pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Voir rubrique 4.

Que contient cette notice ?

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan

Comment prendre Kuvan

Quels sont les effets indésirables éventuels

Comment conserver Kuvan

Contenu de l’emballage et autres informations

1.

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé ?

Kuvan contient le principe actif saproptérine qui est une copie synthétique d’une molécule produite par

l’organisme appelée tétrahydrobioptérine (BH4). La BH4 est nécessaire à l’organisme pour utiliser un

acide aminé appelé phénylalanine qui sert à fabriquer un autre acide aminé appelé tyrosine.

Kuvan est utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter l’hyperphénylalaninémie (HPA) ou la

phénylcétonurie (PCU). L’HPA et la PCU ont pour conséquence des taux sanguins anormalement

élevés de phénylalanine qui peuvent être nocifs. Kuvan abaisse ces taux sanguins chez certains

patients qui répondent à la BH4 et peut ainsi aider à augmenter la quantité de phénylalanine pouvant

être contenue dans le régime alimentaire.

Ce médicament est également utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter une maladie

héréditaire appelée déficit en BH4, maladie qui se caractérise par une production insuffisante de BH4

par l’organisme. Du fait des très faibles taux de BH4, la phénylalanine n’est pas utilisée correctement

et ses taux augmentent jusqu’à provoquer des effets nocifs. En remplaçant la BH4 que l’organisme est

incapable de produire, Kuvan réduit l’excès nocif de phénylalanine dans le sang et augmente la

tolérance alimentaire à la phénylalanine.

2.

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan ?

Ne prenez jamais Kuvan

Si vous êtes allergique à la saproptérine ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament

(mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Kuvan, en particulier :

si vous avez 65 ans ou plus,

si vous avez des problèmes rénaux ou hépatiques,

si vous êtes malade. Une consultation chez le médecin est recommandée lorsque vous êtes

malade car les taux sanguins de phénylalanine peuvent augmenter,

si vous avez des prédispositions aux convulsions.

Lorsque vous serez traité par Kuvan, votre médecin pratiquera un examen sanguin pour en vérifier la

teneur en phénylalanine et en tyrosine et il pourra décider d’ajuster la dose de Kuvan ou votre régime

alimentaire, si nécessaire.

Vous devez poursuivre votre traitement diététique conformément aux recommandations de votre

médecin. Ne modifiez pas votre régime alimentaire sans contacter votre médecin. Malgré la prise de

Kuvan, vous pourriez développer des troubles neurologiques sévères si vos taux sanguins de

phénylalanine ne sont pas bien contrôlés. Votre médecin devra continuer à surveiller fréquemment vos

taux sanguins de phénylalanine durant votre traitement par Kuvan

afin de s’assurer qu’ils ne sont ni

trop élevés ni trop bas

Autres médicaments et Kuvan

Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

autre médicament. Vous devez notamment informer votre médecin si vous utilisez :

de la lévodopa (utilisée pour traiter la maladie de Parkinson),

des médicaments pour le traitement du cancer (par exemple, le méthotrexate),

des médicaments pour le traitement des infections bactériennes (par exemple, le triméthoprime),

des médicaments qui provoquent une dilatation des vaisseaux sanguins (comme le trinitrate de

glycéryle, le dinitrate d’isosorbide, le nitroprussiate de sodium, la molsidomine et le minoxidil).

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.

Si vous êtes enceinte, votre médecin vous expliquera comment contrôler les taux de phénylalanine de

manière adéquate. Si ces taux ne sont pas strictement contrôlés avant ou pendant votre grossesse, cela

peut être néfaste pour vous et votre enfant. Votre médecin surveillera la restriction des apports

alimentaires en phénylalanine avant et pendant votre grossesse.

Si le régime strict ne suffit pas à réduire votre taux sanguin de phénylalanine de façon adéquate, votre

médecin évaluera si vous devez prendre ce médicament.

Vous ne devez pas prendre ce médicament si vous allaitez.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

On ne s’attend pas à ce que Kuvan affecte l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des

machines.

Informations importantes concernant certains composants de Kuvan

Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par comprimé, c’est-à-dire qu’il est

essentiellement « sans sodium ».

3.

Comment prendre Kuvan ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.

Posologie pour la PCU

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de PCU est de 10 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré en une prise quotidienne au cours d’un

repas (afin d’augmenter l’absorption) et à la même heure chaque jour, de préférence le matin. Votre

médecin pourra ajuster votre dose, habituellement entre 5 et 20 mg par kilogramme de poids corporel

et par jour, selon votre état.

Posologie pour le déficit en BH4

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de déficit en BH4 est 2 à 5 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré au cours d’un repas afin d’augmenter

l’absorption. Divisez la dose quotidienne totale en 2 ou 3 prises réparties sur la journée. Votre médecin

pourra ajuster votre dose jusqu’à 20 mg par kilogramme de poids corporel et par jour, selon votre état.

Le tableau ci-dessous indique comment calculer la dose

Poids corporel (kg)

Nombre de comprimés de 100 mg

(pour une posologie de 10 mg/kg)

Nombre de comprimés de 100 mg

(pour une posologie de 20 mg/kg)

Mode d’administration

Pour les patients atteints de PCU, la dose quotidienne totale est administrée en une dose quotidienne

unique et à la même heure chaque jour, de préférence le matin.

Pour les patients atteints de déficit en BH4, la dose quotidienne totale est divisée en 2 ou 3 prises

réparties sur la journée.

Utilisation chez tous les patients

Placez le nombre de comprimés prescrit dans un verre ou une tasse d’eau comme indiqué en détail ci-

dessous et agitez jusqu’à dissolution.

La dissolution des comprimés peut prendre quelques minutes. Vous pouvez écraser les comprimés afin

qu’ils se dissolvent plus rapidement. De petites particules peuvent être visibles dans la solution mais

elles n’affecteront pas l’efficacité du médicament. La préparation dissoute de Kuvan doit être prise

lors d’un repas, dans les 15 à 20 minutes suivant sa préparation.

N’avalez pas la capsule de dessicant contenue dans le flacon.

Utilisation chez les patients de poids corporel supérieur à 20 kg

Placez les comprimés dans un verre ou une tasse d’eau (120 à 240 mL) et agitez jusqu’à dissolution.

Utilisation chez les enfants de poids corporel inférieur ou égal à 20 kg

La dose est définie en fonction du poids corporel. Elle évoluera au fur et à mesure que votre enfant

grandira. Votre médecin vous indiquera :

le nombre de comprimés de Kuvan nécessaire pour une dose ;

la quantité d’eau nécessaire pour mélanger ou dissoudre une dose de Kuvan ;

la quantité de solution que vous devrez donner à votre enfant pour atteindre la dose prescrite.

Votre enfant doit boire la solution lors d’un repas.

Donnez à votre enfant la quantité de solution prescrite dans les 15 à 20 minutes suivant la dissolution.

Si vous n’avez pas pu donner la dose à votre enfant dans les 15 à 20 minutes suivant la dissolution des

comprimés, vous devrez alors préparer une nouvelle solution car la solution inutilisée ne doit pas être

prise au-delà de 20 minutes.

Matériel nécessaire pour préparer la dose de Kuvan et la donner à votre enfant

le nombre de comprimés de Kuvan nécessaire pour une dose ;

un godet-doseur gradué à 20, 40, 60 et 80 mL ;

un verre ou une tasse ;

une petite cuillère ou un ustensile propre pour agiter ;

une seringue pour administration orale (graduée tous les 1 mL) (seringue de 10 mL pour

l’administration de volumes ≤ 10 mL ou seringue de 20 mL pour l’administration de volumes

> 10 mL).

Demandez à votre médecin le godet-doseur pour la dissolution des comprimés et la seringue pour

administration orale de 10 mL ou 20 mL si vous ne disposez pas de ce matériel.

Étapes pour la préparation et la prise de votre dose :

Placez le nombre de comprimés prescrit dans le godet-doseur. Versez dans le godet-doseur la

quantité d’eau indiquée par votre médecin (par exemple : votre médecin pourra vous avoir

indiqué d’utiliser 20 mL pour dissoudre un comprimé de Kuvan). Assurez-vous que la quantité

de liquide utilisée correspond bien à la quantité indiquée par votre médecin. Agitez avec la

petite cuillère ou l’ustensile propre jusqu’à ce que les comprimés soient dissous.

Si votre médecin vous a dit de n’administrer qu’une partie de la solution, plongez l’extrémité de

la seringue pour administration orale dans le godet-doseur. Tirez doucement sur le piston pour

prélever la quantité indiquée par votre médecin.

Transférez la solution en appuyant lentement sur le piston jusqu’à ce que toute la solution

contenue dans la seringue pour administration orale soit transférée dans le verre ou la tasse

utilisée pour l’administration (par exemple, si votre médecin vous a dit de dissoudre deux

comprimés de Kuvan dans 40 mL d’eau et d’administrer 30 mL à votre enfant, vous devrez

utiliser la seringue pour administration orale de 20 mL deux fois pour prélever 30 mL [par

exemple, 20 mL + 10 mL] de solution et transférer cette quantité dans un verre ou une tasse en

vue de l’administration). Utilisez une seringue pour administration orale de 10 mL pour les

volumes ≤ 10 mL ou de 20 mL pour les volumes > 10 mL.

Si votre enfant est trop jeune pour boire dans un verre ou une tasse, vous pouvez administrer la

solution à l’aide de la seringue pour administration orale. Aspirez le volume prescrit de la

solution préparée dans le godet-doseur et placez l’extrémité de la seringue pour administration

orale dans la bouche de votre enfant. Pointez l’extrémité de la seringue pour administration

orale en direction de la joue. Appuyez lentement sur le piston, en expulsant une petite quantité à

la fois, jusqu’à ce que toute la solution contenue dans la seringue pour administration orale ait

été administrée.

Jetez toute solution restante. Retirez le piston du cylindre de la seringue pour administration

orale. Lavez les deux parties de la seringue pour administration orale et le godet-doseur à l’eau

chaude et laissez sécher à l’air libre. Une fois que la seringue pour administration orale est

sèche, replacez le piston à l’intérieur du cylindre de la seringue. Rangez la seringue pour

administration orale et le godet-doseur en attendant l’utilisation suivante.

Si vous avez pris plus de Kuvan que vous n’auriez dû

Si vous avez pris plus de Kuvan que la dose prescrite, vous pouvez présenter des effets secondaires

tels que maux de tête et sensations vertigineusese. Contactez immédiatement votre médecin ou votre

pharmacien si vous avez pris plus de Kuvan que prescrit.

Si vous oubli

ez de prendre Kuvan

Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre. Prenez la dose

suivante à l’heure habituelle.

Si vous arrêtez de prendre Kuvan

N’arrêtez pas de prendre Kuvan sans discussion préalable avec votre médecin car vos taux sanguins de

phénylalanine peuvent augmenter.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à

votre médecin ou à votre pharmacien.

4.

Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Quelques cas de réactions allergiques (telles qu’une éruption cutanée et des réactions graves) ont été

signalés. Leur fréquence est indéterminée (elle ne peut être estimée sur la base des données

disponibles).

Si vous présentez des rougeurs, des démangeaisons et un gonflement de certaines zones (urticaire),

un écoulement nasal, un pouls rapide ou irrégulier, un gonflement de la langue et de la gorge, des

éternuements, une respiration sifflante, des difficultés respiratoires sévères ou des vertiges, il est

possible que vous présentiez une réaction allergique grave due au médicament. Si vous remarquez

ces signes, contactez immédiatement votre médecin.

Effets indésirables très fréquents

(pouvant affecter plus de 1 personne sur 10)

Maux de tête et écoulement nasal.

Effets indésirables fréquents

(pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10)

Maux de gorge, congestion ou encombrement nasal, toux, diarrhée, vomissements, maux d’estomac,

taux sanguins de phénylalanine trop bas, digestion difficile et nausées (voir rubrique 2 :

« Avertissements et précautions »).

Effets indésirables dont la fréquence est indéterminée

(ne peut être estimée sur la base des données

disponibles)

Gastrite (inflammation de la paroi de l’estomac), œsophagite (inflammation de la paroi de

l’œsophage).

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou à

votre infirmier/ère. Cela s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir

davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

5.

Comment conserver Kuvan ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après EXP.

La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

À conserver à une température ne dépassant pas 25 °C.

Conserver le flacon soigneusement fermé à l’abri de l’humidité.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

l’environnement.

6.

Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Kuvan

La substance active est le dichlorhydrate de saproptérine. Chaque comprimé contient 100 mg de

dichlorhydrate de saproptérine équivalant à 77 mg de saproptérine.

Les autres composants sont les suivants : mannitol (E421), phosphate de calcium hydrogène

anhydre, crospovidone type A, acide ascorbique (E300), sodium stéaryl fumarate et

riboflavine (E101).

Qu’est-ce que Kuvan et contenu de l’emballage extérieur

Les comprimés pour solution buvable de Kuvan 100 mg sont blanc cassé à jaune pâle, avec le nombre

« 177 » imprimé sur une face.

Il est disponible en flacons avec bouchon de sécurité pour enfants de 30, 120 ou 240 comprimés pour

solution buvable. Chaque flacon contient un petit tube en plastique de dessicant (gel de silice).

Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlande

Fabricant

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlande

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est {MM/AAAA}

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et leur traitement.

Notice : Information du patient

Kuvan 100 mg poudre pour solution buvable

Dichlorhydrate de saproptérine

Veuillez lire attentivement cette notice avant de prendre ce médicament car elle contient des

informations importantes pour vous.

Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.

Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.

Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas à d’autres personnes.

Il pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques aux vôtres.

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre

pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Voir rubrique 4.

Que contient cette notice ?

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan

Comment prendre Kuvan

Quels sont les effets indésirables éventuels

Comment conserver Kuvan

Contenu de l’emballage et autres informations

1.

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé ?

Kuvan contient le principe actif saproptérine qui est une copie synthétique d’une molécule produite

par l’organisme appelée tétrahydrobioptérine (BH4). La BH4 est nécessaire à l’organisme pour utiliser

un acide aminé appelé phénylalanine qui sert à fabriquer un autre acide aminé appelé tyrosine.

Kuvan est utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter l’hyperphénylalaninémie (HPA) ou la

phénylcétonurie (PCU). L’HPA et la PCU ont pour conséquence des taux sanguins anormalement

élevés de phénylalanine qui peuvent être nocifs. Kuvan abaisse ces taux sanguins chez certains

patients qui répondent à la BH4 et peut ainsi aider à augmenter la quantité de phénylalanine pouvant

être contenue dans le régime alimentaire.

Ce médicament est également utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter une maladie

héréditaire appelée déficit en BH4, maladie qui se caractérise par une production insuffisante de BH4

par l’organisme. Du fait des très faibles taux de BH4, la phénylalanine n’est pas utilisée correctement

et ses taux augmentent jusqu’à provoquer des effets nocifs. En remplaçant la BH4 que l’organisme est

incapable de produire, Kuvan réduit l’excès nocif de phénylalanine dans le sang et augmente la

tolérance alimentaire à la phénylalanine.

2.

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan ?

Ne prenez jamais Kuvan

si vous êtes allergique à la saproptérine ou à l’un des autres composants contenus dans ce

médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Kuvan, en particulier :

si vous avez 65 ans ou plus,

si vous avez des problèmes rénaux ou hépatiques,

si vous êtes malade. Une consultation chez le médecin est recommandée lorsque vous êtes

malade car les taux sanguins de phénylalanine peuvent augmenter,

si vous avez des prédispositions aux convulsions.

Lorsque vous serez traité par Kuvan, votre médecin pratiquera un examen sanguin pour en vérifier la

teneur en phénylalanine et en tyrosine et il pourra décider d’ajuster la dose de Kuvan ou votre régime

alimentaire, si nécessaire.

Vous devez poursuivre votre traitement diététique conformément aux recommandations de votre

médecin. Ne modifiez pas votre régime alimentaire sans contacter votre médecin. Malgré la prise de

Kuvan, vous pourriez développer des troubles neurologiques sévères si vos taux sanguins de

phénylalanine ne sont pas bien contrôlés. Votre médecin devra continuer à surveiller fréquemment vos

taux sanguins de phénylalanine durant votre traitement par Kuvan

afin de s’assurer qu’ils ne sont ni

trop élevés ni trop bas

Autres médicaments et Kuvan

Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

autre médicament. Vous devez notamment informer votre médecin si vous utilisez :

de la lévodopa (utilisée pour traiter la maladie de Parkinson),

des médicaments pour le traitement du cancer (par exemple, le méthotrexate),

des médicaments pour le traitement des infections bactériennes (par exemple, le triméthoprime),

des médicaments qui provoquent une dilatation des vaisseaux sanguins (comme le trinitrate de

glycéryle, le dinitrate d’isosorbide, le nitroprussiate de sodium, la molsidomine et le minoxidil).

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.

Si vous êtes enceinte, votre médecin vous expliquera comment contrôler les taux de phénylalanine de

manière adéquate. Si ces taux ne sont pas strictement contrôlés avant ou pendant votre grossesse, cela

peut être néfaste pour vous et votre enfant. Votre médecin surveillera la restriction des apports

alimentaires en phénylalanine avant et pendant votre grossesse.

Si le régime strict ne suffit pas à réduire votre taux sanguin de phénylalanine de façon adéquate, votre

médecin évaluera si vous devez prendre ce médicament.

Vous ne devez pas prendre ce médicament si vous allaitez.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

On ne s’attend pas à ce que Kuvan affecte l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des

machines.

Kuvan contient du citrate de potassium

(E332)

Ce médicament contient 0,3 mmol (12,6 mg) de potassium par sachet. À prendre en compte chez les

patients insuffisants rénaux ou chez les patients contrôlant leur apport alimentaire en potassium.

3.

Comment prendre Kuvan ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.

Posologie pour la PCU

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de PCU est de 10 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré en une prise quotidienne au cours d’un

repas (afin d’augmenter l’absorption) et à la même heure chaque jour, de préférence le matin. Votre

médecin pourra ajuster votre dose, habituellement entre 5 et 20 mg par kilogramme de poids corporel

et par jour, selon votre état.

Posologie pour le déficit en BH4

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de déficit en BH4 est 2 à 5 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré au cours d’un repas afin d’augmenter

l’absorption. Divisez la dose quotidienne totale en 2 ou 3 prises réparties sur la journée. Votre médecin

pourra ajuster votre dose jusqu’à 20 mg par kilogramme de poids corporel et par jour, selon votre état.

Le tableau ci-dessous indique comment calculer la dose

Poids corporel (kg)

Nombre de sachets de 100 mg

(pour une posologie de

10 mg/kg)

Nombre de sachets de 100 mg

(pour une posologie

de 20 mg/kg)

Mode d’administration

Pour les patients atteints de PCU, la dose quotidienne totale est administrée en une dose quotidienne

unique et à la même heure chaque jour, de préférence le matin.

Pour les patients atteints de déficit en BH4, la dose quotidienne totale est divisée en 2 ou 3 prises

réparties sur la journée.

Utilisation chez les patients de plus de 20 kg

Assurez-vous de connaître la dose de poudre de Kuvan prescrite par votre médecin. Pour les doses

plus importantes, votre médecin peut également prescrire des sachets de Kuvan de 500 mg. Assurez-

vous de savoir si vous devez utiliser des sachets de 100 mg ou les deux types de médicament pour

préparer votre dose. Ouvrez le ou les sachet(s) seulement lorsque vous êtes prêt à l’utiliser ou à les

utiliser.

Préparation du ou des sachet(s)

Ouvrez le ou les sachet(s) de Kuvan poudre pour solution buvable en pliant et en déchirant ou

en coupant suivant les pointillés situés dans le coin supérieur droit du sachet.

Videz le contenu du ou des sachet(s) dans 120 ml à 240 ml d’eau. Après dissolution de Kuvan

poudre dans de l’eau, la solution doit être limpide, incolore à jaune.

Prise du médicament

Buvez la solution dans les 30 minutes

Utilisation chez les enfants de poids corporel inférieur ou égal à 20 kg

N’utiliser que les sachets de 100 mg pour préparer Kuvan pour les enfants de poids corporel inférieur

ou égal à 20 kg.

La dose est définie en fonction du poids corporel. Elle évoluera au fur et à mesure que votre enfant

grandira. Votre médecin vous indiquera :

le nombre de sachets de 100 mg de Kuvan nécessaire pour une dose ;

la quantité d’eau nécessaire pour mélanger ou dissoudre une dose de Kuvan ;

la quantité de solution que vous devrez donner à votre enfant pour atteindre la dose prescrite.

Votre enfant doit boire la solution lors d’un repas.

Donnez à votre enfant la quantité de solution prescrite dans les 30 minutes suivant la dissolution. Si

vous n’avez pas pu donner la dose à votre enfant dans les 30 minutes suivant la dissolution de la

poudre, vous devrez alors préparer une nouvelle solution car la solution inutilisée ne doit pas être prise

au-delà de 30 minutes.

Matériel nécessaire pour préparer la dose de Kuvan et la donner à votre enfant

le nombre de sachets de 100 mg de Kuvan nécessaire pour une dose ;

un godet-doseur gradué à 20, 40, 60 et 80 mL ;

un verre ou une tasse ;

une petite cuillère ou un ustensile propre pour agiter ;

une seringue pour administration orale (graduée tous les 1 mL) (seringue de 10 mL pour

l’administration de volumes ≤ 10 mL ou seringue de 20 mL pour l’administration de volumes

> 10 mL).

Demandez à votre médecin le godet-doseur pour la dissolution de la poudre et la seringue pour

administration orale de 10 mL ou 20 mL si vous ne disposez pas de ce matériel.

Étapes pour la préparation et la prise de votre dose

Placez le nombre de sachets de 100 mg de Kuvan prescrit dans le godet-doseur. Versez dans le

godet la quantité d’eau indiquée par votre médecin (par exemple : votre médecin pourra vous

avoir indiqué d’utiliser 20 mL pour dissoudre un sachet de Kuvan). Assurez-vous que la

quantité de liquide utilisée correspond bien à la quantité indiquée par votre médecin. Agitez

avec la petite cuillère ou l’ustensile propre jusqu’à ce que la poudre soit dissoute. Après

dissolution de la poudre dans l’eau, la solution doit être limpide, incolore à jaune.

Si votre médecin vous a dit de n’administrer qu’une partie de la solution, plongez l’extrémité de

la seringue pour administration orale dans le godet-doseur. Tirez doucement sur le piston pour

prélever la quantité indiquée par votre médecin.

Transférez la solution en appuyant lentement sur le piston jusqu’à ce que toute la solution

contenue dans la seringue pour administration orale soit transférée dans le verre ou la tasse

utilisée pour l’administration (par exemple, si votre médecin vous a dit de dissoudre deux

sachets de 100 mg de Kuvan dans 40 mL d’eau et d’administrer 30 mL à votre enfant, vous

devrez utiliser la seringue pour administration orale de 20 mL deux fois pour prélever 30 mL

[par exemple, 20 mL + 10 mL] de solution et transférer cette quantité dans un verre ou une tasse

en vue de l’administration). Utilisez une seringue pour administration orale de 10 mL pour les

volumes ≤ 10 mL ou de 20 mL pour les volumes > 10 mL.

Si votre enfant est trop jeune pour boire dans un verre ou une tasse, vous pouvez administrer la

solution à l’aide de la seringue pour administration orale. Aspirez le volume prescrit de la

solution préparée dans le godet-doseur et placez l’extrémité de la seringue pour administration

orale dans la bouche de votre enfant. Pointez l’extrémité de la seringue pour administration

orale en direction de la joue. Appuyez lentement sur le piston, en expulsant une petite quantité à

la fois, jusqu’à ce que toute la solution contenue dans la seringue pour administration orale ait

été administrée.

Jetez toute solution restante. Retirez le piston du cylindre de la seringue pour administration

orale. Lavez les deux parties de la seringue pour administration orale et le godet-doseur à l’eau

chaude et laissez sécher à l’air libre. Une fois que la seringue pour administration orale est

sèche, replacez le piston à l’intérieur du cylindre de la seringue. Rangez la seringue pour

administration orale et le godet-doseur en attendant l’utilisation suivante.

Si vous avez pris plus de Kuvan que vous n’auriez dû

Si vous avez pris plus de Kuvan que la dose prescrite, vous pouvez présenter des effets secondaires

tels que maux de tête et sensations vertigineusese. Contactez immédiatement votre médecin ou votre

pharmacien si vous avez pris plus de Kuvan que prescrit.

Si vous oubliez de prendre Kuvan

Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre. Prenez la dose

suivante à l’heure habituelle.

Si vous arrête

z de prendre Kuvan

N’arrêtez pas de prendre Kuvan sans discussion préalable avec votre médecin car vos taux sanguins de

phénylalanine peuvent augmenter.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à

votre médecin ou à votre pharmacien.

4.

Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Quelques cas de réactions allergiques (telles qu’une éruption cutanée et des réactions graves) ont été

signalés. Leur fréquence est indéterminée (elle ne peut être estimée sur la base des données

disponibles).

Si vous présentez des rougeurs, des démangeaisons et un gonflement de certaines zones (urticaire),

un écoulement nasal, un pouls rapide ou irrégulier, un gonflement de la langue et de la gorge, des

éternuements, une respiration sifflante, des difficultés respiratoires sévères ou des vertiges, il est

possible que vous présentiez une réaction allergique grave due au médicament. Si vous remarquez

ces signes, contactez immédiatement votre médecin.

Effets indésirables très fréquents

(pouvant affecter plus de 1 personne sur 10)

Maux de tête et écoulement nasal.

Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10)

Maux de gorge, congestion ou encombrement nasal, toux, diarrhée, vomissements, maux d’estomac,

taux sanguins de phénylalanine trop bas, digestion difficile et nausées (voir rubrique 2 :

« Avertissements et précautions »).

Effets indésirables dont la fréquence est indéterminée

(ne peut être estimée sur la base des données

disponibles)

Gastrite (inflammation de la paroi de l’estomac), œsophagite (inflammation de la paroi de

l’œsophage).

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou à

votre infirmier/ère. Cela s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir

davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

5.

Comment conserver Kuvan ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le sachet et la boîte après EXP.

La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

À conserver à une température ne dépassant pas 25 °C.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

l’environnement.

6.

Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Kuvan

La substance active est le dichlorhydrate de saproptérine. Chaque sachet contient 100 mg de

dichlorhydrate de saproptérine équivalant à 77 mg de saproptérine.

Les autres composants sont les suivants : mannitol (E421), citrate de potassium (E332),

sucralose (E955), acide ascorbique (E300).

Qu’est-ce que Kuvan et contenu de l’emballage extérieur

La poudre pour solution buvable est une poudre claire, blanc cassé à jaune pâle, présentée dans des

sachets à dose unique contenant 100 mg de dichlorhydrate de saproptérine.

Chaque boîte contient 30 sachets.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlande

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est {MM/AAAA}

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu

. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et leur traitement.

Notice : Information du patient

Kuvan 500 mg poudre pour solution buvable

Dichlorhydrate de saproptérine

Veuillez lire attentivement cette notice avant de prendre ce médicament car elle contient des

informations importantes pour vous.

Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.

Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.

Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas à d’autres personnes.

Il pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques aux vôtres.

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre

pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Voir rubrique 4.

Que contient cette notice ?

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan

Comment prendre Kuvan

Quels sont les effets indésirables éventuels

Comment conserver Kuvan

Contenu de l’emballage et autres informations

1.

Qu’est-ce que Kuvan et dans quel cas est-il utilisé ?

Kuvan contient le principe actif saproptérine qui est une copie synthétique d’une molécule produite

par l’organisme appelée tétrahydrobioptérine (BH4). La BH4 est nécessaire à l’organisme pour utiliser

un acide aminé appelé phénylalanine qui sert à fabriquer un autre acide aminé appelé tyrosine.

Kuvan est utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter l’hyperphénylalaninémie (HPA) ou la

phénylcétonurie (PCU). L’HPA et la PCU ont pour conséquence des taux sanguins anormalement

élevés de phénylalanine qui peuvent être nocifs. Kuvan abaisse ces taux sanguins chez certains

patients qui répondent à la BH4 et peut ainsi aider à augmenter la quantité de phénylalanine pouvant

être contenue dans le régime alimentaire.

Ce médicament est également utilisé, chez les patients de tous âges, pour traiter une maladie

héréditaire appelée déficit en BH4, maladie qui se caractérise par une production insuffisante de BH4

par l’organisme. Du fait des très faibles taux de BH4, la phénylalanine n’est pas utilisée correctement

et ses taux augmentent jusqu’à provoquer des effets nocifs. En remplaçant la BH4 que l’organisme est

incapable de produire, Kuvan réduit l’excès nocif de phénylalanine dans le sang et augmente la

tolérance alimentaire à la phénylalanine.

2.

Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Kuvan ?

Ne prenez jamais Kuvan

Si vous êtes allergique à la saproptérine ou à l’un des autres composants contenus dans ce

médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Kuvan, en particulier :

si vous avez 65 ans ou plus,

si vous avez des problèmes rénaux ou hépatiques,

si vous êtes malade. Une consultation chez le médecin est recommandée lorsque vous êtes

malade car les taux sanguins de phénylalanine peuvent augmenter,

si vous avez des prédispositions aux convulsions.

Lorsque vous serez traité par Kuvan, votre médecin pratiquera un examen sanguin pour en vérifier la

teneur en phénylalanine et en tyrosine et il pourra décider d’ajuster la dose de Kuvan ou votre régime

alimentaire, si nécessaire.

Vous devez poursuivre votre traitement diététique conformément aux recommandations de votre

médecin. Ne modifiez pas votre régime alimentaire sans contacter votre médecin. Malgré la prise de

Kuvan, vous pourriez développer des troubles neurologiques sévères si vos taux sanguins de

phénylalanine ne sont pas bien contrôlés. Votre médecin devra continuer à surveiller fréquemment vos

taux sanguins de phénylalanine durant votre traitement par Kuvan

afin de s’assurer qu’ils ne sont ni

trop élevés ni trop bas

Autres médicaments et Kuvan

Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout

autre médicament. Vous devez notamment informer votre médecin si vous utilisez :

de la lévodopa (utilisée pour traiter la maladie de Parkinson),

des médicaments pour le traitement du cancer (par exemple, le méthotrexate),

des médicaments pour le traitement des infections bactériennes (par exemple, le triméthoprime),

des médicaments qui provoquent une dilatation des vaisseaux sanguins (comme le trinitrate de

glycéryle, le dinitrate d’isosorbide, le nitroprussiate de sodium, la molsidomine et le minoxidil).

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse,

demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.

Si vous êtes enceinte, votre médecin vous expliquera comment contrôler les taux de phénylalanine de

manière adéquate. Si ces taux ne sont pas strictement contrôlés avant ou pendant votre grossesse, cela

peut être néfaste pour vous et votre enfant. Votre médecin surveillera la restriction des apports

alimentaires en phénylalanine avant et pendant votre grossesse.

Si le régime strict ne suffit pas à réduire votre taux sanguin de phénylalanine de façon adéquate, votre

médecin évaluera si vous devez prendre ce médicament.

Vous ne devez pas prendre ce médicament si vous allaitez.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

On ne s’attend pas à ce que Kuvan affecte l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des

machines.

Kuvan contient du citrate de potassium

(E332)

Ce médicament contient 1,6 mmol (62,7 mg) de potassium par sachet. À prendre en compte chez les

patients insuffisants rénaux ou chez les patients contrôlant leur apport alimentaire en potassium.

3.

Comment prendre Kuvan ?

Kuvan 500 mg est uniquement destiné aux patients d’un poids corporel supérieur à 25 kg.

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.

Posologie pour la PCU

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de PCU est de 10 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré en une prise quotidienne au cours d’un

repas (afin d’augmenter l’absorption) et à la même heure chaque jour, de préférence le matin. Votre

médecin pourra ajuster votre dose, habituellement entre 5 et 20 mg par kilogramme de poids corporel

et par jour, selon votre état.

Posologie pour le déficit en BH4

La dose initiale recommandée de Kuvan chez les patients atteints de déficit en BH4 est 2 à 5 mg par

kilogramme de poids corporel. Kuvan doit être administré au cours d’un repas afin d’augmenter

l’absorption. Divisez la dose quotidienne totale en 2 ou 3 prises réparties sur la journée. Votre médecin

pourra ajuster votre dose jusqu’à 20 mg par kilogramme de poids corporel et par jour, selon votre état.

Mode d’administration

Pour les patients atteints de PCU, la dose quotidienne totale est administrée en une dose quotidienne

unique et à la même heure chaque jour, de préférence le matin.

Pour les patients atteints de déficit en BH4, la dose quotidienne totale est divisée en 2 ou 3 prises

réparties sur la journée.

Assurez-vous de connaître la dose de poudre de Kuvan prescrite par votre médecin. Pour une dose

exacte, votre médecin peut également prescrire la poudre pour solution orale Kuvan 100 mg. Assurez-

vous de savoir si vous devez utiliser des sachets de Kuvan de 500 mg ou les deux types de sachets

pour préparer votre dose. Ouvrez le ou les sachet(s) seulement lorsque vous êtes prêt à l’utiliser ou à

les utiliser.

Préparation du ou des sachet(s)

Ouvrez le ou les sachet(s) de Kuvan en poudre pour solution buvable en pliant et en déchirant

ou en coupant suivant les pointillés situés dans le coin supérieur droit du sachet.

Videz le contenu du ou des sachet(s) dans 120 ml à 240 ml d’eau. Après dissolution de la

poudre dans de l’eau, la solution doit être limpide, incolore à jaune.

Prise du médicament

Buvez la solution dans les 30 minutes

Si vous avez pris plus de Kuvan que vous n’auriez dû

Si vous avez pris plus de Kuvan que la dose prescrite, vous pourriez présenter des effets secondaires

tels que maux de tête et sensations vertigineuses. Contactez immédiatement votre médecin ou votre

pharmacien si vous avez pris plus de Kuvan que prescrit.

Si vous oubliez de prendre Kuvan

Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre. Prenez la dose

suivante à l’heure habituelle.

Si vous arrêtez de prendre Kuvan

N’arrêtez pas de prendre Kuvan sans discussion préalable avec votre médecin car vos taux sanguins de

phénylalanine peuvent augmenter.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à

votre médecin ou à votre pharmacien.

4.

Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Quelques cas de réactions allergiques (telles qu’une éruption cutanée et des réactions graves) ont été

signalés. Leur fréquence est indéterminée (elle ne peut être estimée sur la base des données

disponibles).

Si vous présentez des rougeurs, des démangeaisons et un gonflement de certaines zones (urticaire),

un écoulement nasal, un pouls rapide ou irrégulier, un gonflement de la langue et de la gorge, des

éternuements, une respiration sifflante, des difficultés respiratoires sévères ou des vertiges, il est

possible que vous présentiez une réaction allergique grave due au médicament. Si vous remarquez

ces signes, contactez immédiatement votre médecin.

Effets indésirables très fréquents

(pouvant affecter plus de 1 personne sur 10)

Maux de tête et écoulement nasal.

Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10)

Maux de gorge, congestion ou encombrement nasal, toux, diarrhée, vomissements, maux d’estomac,

taux sanguins de phénylalanine trop bas, digestion difficile et nausées (voir rubrique 2 :

« Avertissements et précautions »).

Effets indésirables dont la fréquence est indéterminée

(ne peut être estimée sur la base des données

disponibles)

Gastrite (inflammation de la paroi de l’estomac), œsophagite (inflammation de la paroi de

l’œsophage).

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou à

votre infirmier/ère. Cela s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette

notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir

davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

5.

Comment conserver Kuvan ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le sachet et la boîte après EXP.

La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

À conserver à une température ne dépassant pas 25 °C.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre

pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger

l’environnement.

6.

Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Kuvan

La substance active est le dichlorhydrate de saproptérine. Chaque sachet contient 500 mg de

dichlorhydrate de saproptérine équivalant à 384 mg de saproptérine.

Les autres composants sont les suivants : mannitol (E421), citrate de potassium (E332),

sucralose (E955), acide ascorbique (E300).

Comment se présente Kuvan et contenu de l’emballage extérieur

La poudre pour solution buvable est une poudre claire, blanc cassé à jaune pâle, présentée dans des

sachets à dose unique contenant 500 mg de dichlorhydrate de saproptérine.

Chaque boîte contient 30 sachets.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché et fabricant

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlande

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est {MM/AAAA}.

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence

européenne des médicaments http://www.ema.europa.eu

. Il existe aussi des liens vers d’autres sites

concernant les maladies rares et leur traitement.