Zolgensma

Riik: Euroopa Liit

keel: soome

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

onasemnogene abeparvovec

Saadav alates:

Novartis Europharm Limited 

ATC kood:

M09AX09

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

onasemnogene abeparvovec

Terapeutiline rühm:

Muut lääkkeet liikuntaelinten sairauksien häiriöihin

Terapeutiline ala:

Lihassärky, Spinaali

Näidustused:

Zolgensma on tarkoitettu hoitoon:potilaat, joilla 5q selkärangan lihasten surkastumista (SMA), jossa on bi-alleeliset mutaatio SMN1-geenin ja kliininen diagnoosi SMA Tyyppi 1, orpatients kanssa 5q SMA, jossa on bi-alleeliset mutaatio SMN1-geenin ja jopa 3 kopiota SMN2-geeni.

Toote kokkuvõte:

Revision: 13

Volitamisolek:

valtuutettu

Loa andmise kuupäev:

2020-05-18

Infovoldik

42
B. PAKKAUSSELOSTE
43
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE
ZOLGENSMA INFUUSIONESTE, LIUOS, 2 × 10
13 VEKTORIGENOMIA /ML
onasemnogeeniabeparvoveekki
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti lapsesi saamista
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSELLESI ANNETAAN
TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai
sairaanhoitajan puoleen.
-
Jos lapsellesi ilmaantuu haittavaikutuksia, käänny lapsesi
lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei
ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN
1.
Mitä Zolgensma on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Zolgensmaa
3.
Miten Zolgensmaa annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Zolgensman säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ ZOLGENSMA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ ZOLGENSMA ON
Zolgensma on ‘geenihoidoksi’ kutsuttu lääke. Sen sisältämä
vaikuttava aine on
onasemnogeeniabeparvoveekki, joka sisältää ihmisen
geenimateriaalia.
MIHIN ZOLGENSMAA KÄYTETÄÄN
Zolgensmaa käytetään spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon.
Kyseessä on harvinainen ja vakava
periytyvä sairaus.
MITEN ZOLGENSMA TOIMII
Spinaalista lihasatrofiaa (SMA) esiintyy silloin, kun kehossa on
virheellinen geeni tai kehosta puuttuu
geeni, joka tarvitaan elintärkeän proteiinin tuottamiseen
nimeltään ‘Survival Motor Neuron’ (SMN)-
proteiini. SMN-proteiinin puuttuminen aikaansaa lihaksia
kontrolloivien hermosolujen
(liikehermosolujen) surkastumisen. Tämä aikaansaa lihasheikkoutta ja
lihasten surkastumista ja lopulta
liik

Toote omadused

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Zolgensma infuusioneste, liuos, 2 × 10
13
vektorigenomia /ml
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Onasemnogeeniabeparvoveekki on geenihoitovalmiste, joka ilmentää
ihmisen SMN (survival motor
neuron) -proteiinia. Se on ei-replikoiva rekombinantti
adenoassosioituneen viruksen serotyyppiin 9
(AAV9) perustuva vektori, joka sisältää ihmisen SMN-geenin cDNA:ta,
jota kontrolloi
sytomegaloviruksen voimistaja/kanan β-aktiini-hybridi-promoottori.
Onasemnogeeniabeparvoveekki on tuotettu ihmisen alkion munuaissoluissa
yhdistelmä-DNA-
tekniikkaa käyttämällä.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi millilitra sisältää onasemnogeeniabeparvoveekkia, jonka
nimellinen pitoisuus on
2 × 10
13
vektorigenomia (vg). Injektiopulloista vedettävä määrä on
vähintään joko 5,5 ml tai 8,3 ml.
Injektiopullojen kokonaislukumäärä ja täyttömäärien yhdistelmä
kussakin valmiissa pakkauksessa
sovitetaan yksilöllisesti potilaan painon mukaisia annosvaatimuksia
noudattaen (ks. kohdat 4.2 ja 6.5).
Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan
Tämä lääkevalmiste sisältää 0,2 mmol natriumia/ml.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, liuos.
Kirkas tai lähes opaakki, väritön tai himmeän valkoinen liuos.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Zolgensma on tarkoitettu:
-
5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon,
joilla on
_SMN1_
-geenin
bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi, tai
-
5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon,
joilla on
_SMN1_
-geenin
bialleelinen mutaatio ja enintään 3
_SMN2_
-geenin kopiota.
3
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoito on aloi