novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - lihase atroofia, spinaalne - muud lihas-skeleti süsteemi häirete ravimid - zolgensma on näidustatud ravi:patsiendid, kellel on 5q seljaaju lihaste atroofia (sma) koos bi-allelic mutatsioon smn1 geeni-ja kliinilise diagnoosi akti liik 1, orpatients koos 5q sma koos bi-allelic mutatsioon smn1 geeni-ja kuni 3 koopiad smn2 geenide.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)