Fabrazyme

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

Infovoldik Infovoldik (PIL)

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused (SPC)

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande (PAR)

19-03-2013

Toimeaine:
agalsidaas beeta
Saadav alates:
Genzyme Europe BV
ATC kood:
A16AB04
INN (Rahvusvaheline Nimetus):
agalsidase beta
Terapeutiline rĂŒhm:
Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,
Terapeutiline ala:
Fabry haigus
NĂ€idustused:
Fabrazyme on nĂ€idustatud pikaajaliseks ensĂŒĂŒmasendusraviks patsientidel kinnitatud diagnoosi Fabry tĂ”vega (α-galaktosidaas A puudulikkus).
Toote kokkuvÔte:
Revision: 31
Volitamisolek:
Volitatud
MĂŒĂŒgiloa number:
EMEA/H/C/000370
Loa andmise kuupÀev:
2001-08-03
EMEA kood:
EMEA/H/C/000370

Dokumendid teistes keeltes

Infovoldik Infovoldik - bulgaaria

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - bulgaaria

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - bulgaaria

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - hispaania

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - hispaania

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - hispaania

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - tĆĄehhi

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - tĆĄehhi

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - tĆĄehhi

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - taani

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - taani

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - taani

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - saksa

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - saksa

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - saksa

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - kreeka

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - kreeka

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - kreeka

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - inglise

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - inglise

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - inglise

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - prantsuse

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - prantsuse

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - prantsuse

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - itaalia

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - itaalia

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - itaalia

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - lÀti

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - lÀti

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - lÀti

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - leedu

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - leedu

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - leedu

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - ungari

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - ungari

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - ungari

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - malta

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - malta

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - malta

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - hollandi

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - hollandi

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - hollandi

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - poola

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - poola

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - poola

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - portugali

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - portugali

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - portugali

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - rumeenia

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - rumeenia

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - rumeenia

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - slovaki

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - slovaki

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - slovaki

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - sloveeni

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - sloveeni

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - sloveeni

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - soome

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - soome

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - soome

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - rootsi

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - rootsi

03-11-2020

Avaliku hindamisaruande Avaliku hindamisaruande - rootsi

19-03-2013

Infovoldik Infovoldik - norra

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - norra

03-11-2020

Infovoldik Infovoldik - islandi

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - islandi

03-11-2020

Infovoldik Infovoldik - horvaadi

03-11-2020

Toote omadused Toote omadused - horvaadi

03-11-2020

Lugege kogu dokumenti

B. PAKENDI INFOLEHT

Pakendi infoleht: teave kasutajale

Fabrazyme, 35 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Beetaagalsidaas (

agalsidasum beta

Enne ravimi kasutamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.

Kui teil on lisakĂŒsimusi, pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga.

Ravim on vĂ€lja kirjutatud ĂŒksnes teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim vĂ”ib olla neile

kahjulik, isegi kui haigusnÀhud on sarnased.

Kui teil tekib ĂŒkskĂ”ik milline kĂ”rvaltoime, pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga. KĂ”rvaltoime

vÔib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lÔik 4.

Infolehe sisukord

Mis ravim on Fabrazyme ja milleks seda kasutatakse

Mida on vaja teada enne Fabrazyme’i kasutamist

Kuidas Fabrazyme’i kasutada

VÔimalikud kÔrvaltoimed

Kuidas Fabrazyme’i sĂ€ilitada

Pakendi sisu ja muu teave

1.

Mis ravim on Fabrazyme ja milleks seda kasutatakse

Fabrazyme sisaldab toimeainena beetaagalsidaasi ja seda kasutatakse Fabry haiguse

ensĂŒĂŒmasendusraviks, mille puhul

-galaktosidaasi ensĂŒmaatiline aktiivsus puudub vĂ”i on langenud.

Fabry haiguse puhul ei eemaldata organismi rakkudest rasvasubstantsi, mida nimetatakse

globotriaosĂŒĂŒltseramiidiks (GL-3) ja see koguneb teie elundite veresoonte seintesse.

Fabrazyme on nĂ€idustatud pikaajaliseks ensĂŒĂŒmasendusraviks Fabry haiguse kinnitunud diagnoosiga

patsientidel.

Fabrazyme on nÀidustatud tÀiskasvanutele, lastele ja noorukitele vanuses vÀhemalt 8 aastat.

2.

Mida on vaja teada enne Fabrazyme’i kasutamist

Fabrazyme’i ei tohi kasutada

kui te olete beetaagalsidaasi vÔi selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lÔigus 6) suhtes

allergiline.

Hoiatused ja ettevaatusabinÔud

Enne Fabrazyme’i kasutamist pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga.

Kui teid ravitakse Fabrazyme’iga, vĂ”ivad teil tekkida infusiooniga seotud reaktsioonid. Infusiooniga

seotud reaktsiooniks loetakse ĂŒkskĂ”ik millist kĂ”rvaltoimet, mis tekib infusiooni ajal vĂ”i kuni

infusioonipÀeva lÔpuni (vt lÔik 4). Kui teil tekib selline kÔrvaltoime,

konsulteerige otsekohe oma

raviarstiga

. VÔib osutuda vajalikuks manustada teile tÀiendavaid ravimeid, et Àra hoida selliste

reaktsioonide teket.

Lapsed ja noorukid

Kliinilisi uuringuid lastega vanuses 0
4 aastat ei ole tehtud. Fabrazyme’i riskid ja kasu lastel vanuses

5
7 aastat ei ole veel kindlaks tehtud ning seetÔttu ei saa anda annustamissoovitusi selles

vanuserĂŒhmas.

Muud ravimid ja Fabrazyme

Teatage oma arstile vÔi apteekrile, kui te vÔtate vÔi olete hiljuti vÔtnud vÔi kavatsete vÔtta mis tahes

muid ravimeid.

Teatage oma arstile, kui kasutate ravimeid, mis sisaldavad klorokviini, amiodarooni, benokviini vÔi

gentamĂŒtsiini. On teoreetiline risk beetaagalsidaasi aktiivsuse vĂ€henemiseks.

Rasedus, imetamine ja viljakus

Fabrazyme’i manustamine raseduse ajal ei ole soovitatav. Andmed Fabrazyme’i manustamise kohta

rasedatele puuduvad. Fabrazyme vĂ”ib erituda rinnapiima. Fabrazyme’i manustamine imetamise ajal ei

ole soovitatav. Fabrazyme’i mĂ”ju viljakusele ei ole uuritud.

Kui te olete rase, imetate vÔi arvate end olevat rase vÔi kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi

kasutamist nÔu oma arsti vÔi apteekriga.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine

Ravi ajal Fabrazyme’iga Ă€rge juhtige autot ega kasutage masinaid, kui kogete Fabrazyme’i

manustamise ajal vÔi jÀrel tasakaaluhÀireid, unisust, pööritustunnet vÔi minestamist (vt lÔik 4).

Fabrazyme sisaldab naatriumi

Ravim sisaldab vÀhem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi viaali kohta, st on pÔhimÔtteliselt

„naatriumivaba“.

3.

Kuidas Fabrazyme’i kasutada

Fabrazyme’i manustatakse tilkinfusioonina veeni (intravenoosne infusioon). Ravimvormiks on pulber,

mis tuleb enne manustamist lahustada steriilses vees (vt informatsiooni tervishoiutöötajatele selle

infolehe lÔpus).

Kasutage seda ravimit alati tÀpselt nii, nagu arst on teile selgitanud. Kui te ei ole milleski kindel,

pidage nÔu oma arstiga.

Fabrazyme’i kasutamine on lubatud ĂŒksnes arsti kontrolli all, kellel on piisavalt teadmisi Fabry

haiguse ravi kohta. Teie arst vÔib teile selgitada, et juhul, kui vastate teatud kriteeriumitele, vÔib teid

ravida kodus. Kui soovite ennast kodus ravida, vĂ”tke ĂŒhendust oma arstiga.

Soovitatav Fabrazyme’i annus tĂ€iskasvanutele on 1 mg/kg kehakaalu kohta, iga 2 nĂ€dala jĂ€rel.

Neeruhaigusega patsientide jaoks ei pea annust kohandama.

Kasutamine lastel ja noorukitel

Soovitatav Fabrazyme’i annus 8...16-aastastele lastele ja noorukitele on 1 mg/kg kehakaalu kohta iga 2

nÀdala jÀrel. Neeruhaigusega patsientide jaoks ei pea annust kohandama.

Kui te kasutate Fabrazyme’i rohkem kui ette nĂ€htud

Annused kuni 3 mg/kg kehakaalu kohta on olnud ohutud.

Kui te unustate Fabrazyme’i kasutada

Fabrazyme’i infusiooni vahelejÀÀmisel vĂ”tke palun ĂŒhendust oma arstiga.

Kui teil on lisakĂŒsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nĂ”u oma arstiga.

4.

VÔimalikud kÔrvaltoimed

Nagu kÔik ravimid, vÔib ka see ravim pÔhjustada kÔrvaltoimeid, kuigi kÔigil neid ei teki.

Kliiniliste uuringute kÀigus avaldusid patsientidel kÔrvaltoimed peamiselt ravimi manustamise ajal vÔi

varsti pÀrast manustamist (infusiooniga seotud reaktsioonid). MÔnel patsiendil on tekkinud raskeid

eluohtlikke allergilisi reaktsioone (anafĂŒlaktoidsed reaktsioonid). Kui teil tekib mĂ”ni tĂ”sine

kÔrvaltoime,

vĂ”tke otsekohe ĂŒhendust oma arstiga

VÀga sagedaste kÔrvaltoimete (vÔivad mÔjutada rohkem kui 1 inimest 10-st) hulka kuuluvad

kĂŒlmavĂ€rinad, palavik, kĂŒlmatunne, iiveldus, oksendamine, peavalu ja ebamugavustunne nahal, nt

kuumatunne vÔi kihelus. Teie arst vÔib kÔrvaltoimete vÀltimiseks vÀhendada infusioonikiirust vÔi

anda teile muid ravimeid.

Muude kÔrvaltoimete loetelu

Sage (vÔib tekkida kuni 1 inimesel 10-st)

valu rindkeres

unisus

vÀsimus

hingamisraskus

kiirenenud pulss

nahaÔhetus

kahvatus

kÔhuvalu

valu

sĂŒgelus

seljavalu

pigistustunne kurgus

ebanormaalne pisaravool

lööve

pööritustunne

jÔuetus

aeglane pulss

sĂŒdamekloppimine

vilistamine vÔi kohin kÔrvus

letargia

langenud valutundlikkus

ninakinnisus

minestamine

kuumatunne

kÔhulahtisus

köha

vilistav hingamine

punetus

ebamugavustunne kÔhus

urtikaaria

lihasvalu

nÀo paistetus

valu jÀsemetes

vererÔhu tÔus

liigesvalu

ninaneelupÔletik

Àge nÀo- vÔi kÔriturse

vererÔhu langus

kuumad hood

jÀsemete turse

ebamugavustunne rindkeres

kuumatunne

tasakaaluhÀired

nÀoturse

hĂŒpertermia

ebamugavustunne maos

hingamisraskuse Àgenemine

langenud tundlikkus suus

lihasspasmid

lihaspinge

luu-lihaskonna jÀikus

Aeg-ajalt ( vÔib tekkida kuni 1 inimesel 100-st)

vÀrin

silmade sĂŒgelemine

juhtehÀiretest tingitud

sĂŒdame löögisageduse

vÀhenemine

punetavad silmad

kÔrvade paistetus

valutundlikkuse

suurenemine

kÔrvavalu

bronhospasm

ĂŒlemiste hingamisteede turse

kurguvalu

tilkuv nina

punetav lööve

kiirenenud hingamine

kÔrvetised

sĂŒgelev lööve

ebamugavustunne nahal

(lillakate laikudega)

nahavÀrvuse muutus

kuuma- ja kĂŒlmahood

luu-lihaskonna valu

jĂ€semete kĂŒlmus

neelamisraskused

riniit

vere hĂŒĂŒbimine sĂŒstekohas

valu infusioonikohal

gripitaolised haigusnÀhud

nahavÀrvuse muutus

reaktsioon infusiooni

manustamise kohal

halb enesetunne

turse

Teadmata (ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel)

madalam hapnikutase veres

veresoonte pÔletik

MÔnedel patsientidel, keda algselt raviti soovitatud annustega ja seejÀrel pikema perioodi jooksul

vĂ€hendatud annusega, ilmnesid mĂ”ned Fabry haiguse sĂŒmptomid sagedamini.

KÔrvaltoimetest teatamine

Kui teil tekib ĂŒkskĂ”ik milline kĂ”rvaltoime, pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga. KĂ”rvaltoime vĂ”ib olla

ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. KÔrvaltoimetest vÔite ka ise teatada riikliku

teavitussĂŒsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5.

Kuidas Fabrazyme’i sĂ€ilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kÀttesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pĂ€rast kĂ”lblikkusaega, mis on mĂ€rgitud etiketil pĂ€rast teksti EXP.

KÔlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele pÀevale.

Kinnised viaalid

Hoida kĂŒlmkapis (2

C...8

ManustamiskÔlblikuks muudetud ja lahjendatud lahused

Kasutusvalmis lahust ei ole vÔimalik sÀilitada ning see tuleb koheselt lahjendada. Lahjendatud lahust

on vĂ”imalik sĂ€ilitada kuni 24 tundi temperatuuril 2ÂșC...8ÂșC.

Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejÀÀtmete hulka. KĂŒsige oma apteekrilt, kuidas visata Ă€ra

ravimeid, mida te enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6.

Pakendi sisu ja muu teave

Mida Fabrazyme sisaldab

Toimeaine on beetaagalsidaas, ĂŒks viaal sisaldab 35 mg.

Abiained on:

mannitool

ĂŒhealuseline naatriumfosfaatmonohĂŒdraat

kahealuseline naatriumfosfaatheptahĂŒdraat

Kuidas Fabrazyme vÀlja nÀeb ja pakendi sisu

Fabrazyme on valge kuni koltunud valge pulber. Lahustamise jÀrgselt saadakse lÀbipaistev vÀrvitu

vedelik, mis ei sisalda vÔÔrkehi. Valmistatud lahust tuleb edasi lahjendada. Pakendi suurused: 1, 5 ja

10 viaali pakendis. KĂ”ik pakendi suurused ei pruugi olla mĂŒĂŒgil.

MĂŒĂŒgiloa hoidja ja tootja

MĂŒĂŒgiloa hoidja

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holland.

Tootja

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Iirimaa.

LisakĂŒsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun mĂŒĂŒgiloa hoidja kohaliku esindaja poole:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

TĂ©l/Tel: + 32 2 710 54 00

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Đ‘ŃŠĐ»ĐłĐ°Ń€ĐžŃ

SANOFI BULGARIA EOOD

TДл: +359 2 9705300

MagyarorszĂĄg

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Malta

Sanofi S.r.l.

Tel: +39 02 39394275

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 20 245 4000

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

ΕλλΏΎα

sanofi-aventis AEBE

΀ηλ: +30 210 900 1600

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

Portugal

Sanofi – Produtos FarmacĂȘuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

France

sanofi-aventis France

TĂ©l: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

RomĂąnia

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

SlovenskĂĄ republika

sanofi-aventis Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

SĂ­mi: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: 800536389

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

ÎšÏÏ€ÏÎżÏ‚

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

΀ηλ: +357 22 871600

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Infoleht on viimati uuendatud

Muud teabeallikad

TĂ€pne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: http://www.ema.europa.eu

Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

JÀrgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele.

Juhised lahustamiseks, lahjendamiseks ja manustamiseks

Infusioonilahuse kontsentraadi pulber tuleb lahustada sĂŒsteveega, lahjendada 0,9% naatriumkloriidi

intravenoosse lahusega ja seejÀrel manustada intravenoosse infusioonina.

Mikrobioloogilise saastatuse vÀltimiseks tuleb ravim kohe Àra kasutada. Kui ravimit ei kasutata kohe,

vastutab selle sÀilimisaja ja -tingimuste eest kasutaja. Valmistatud lahust ei ole vÔimalik sÀilitada ning

see tuleb koheselt lahjendada; lahjendatud lahust on vÔimalik sÀilitada kuni 24 tundi temperatuuril

2ÂșC...8ÂșC.

JĂ€rgige aseptikat

MÀÀrake individuaalselt, patsiendi kehakaalust lÀhtuvalt, lahustamiseks vajalike viaalide arv ja

vĂ”tke vajaminevad viaalid kĂŒlmkapist, et nad saavutaksid toatemperatuuri (ligikaudu 30 minuti

jooksul). Iga Fabrazyme’i viaal on ette nĂ€htud ainult ĂŒhekordseks kasutamiseks.

Lahustamine

Lahustage iga Fabrazyme’i 35 mg viaali sisu 7,2 ml sĂŒsteveega. VĂ€ltige sĂŒstevee Ă€kilist lisamist

pulbrile ja lahuse vahtuajamist. Selleks tuleb sĂŒstevesi tilkhaaval lisada viaali kĂŒlge mööda ning

mitte otseselt lĂŒofiliseeritud ravimile. Keerake ja kallutage iga viaali Ă”rnalt. Ärge pöörake viaali

ĂŒmber, keerutage ega raputage seda.

Lahustatud lahus sisaldab 5 mg beetaagalsidaasi milliliitris ning on vÀljanÀgemiselt selge ja

vÀrvitu. Lahuse pH on ligikaudu 7,0. Enne edasist lahjendamist kontrollige visuaalselt igas

viaalis olevat lahust lahustumata osakeste ja vĂ€rvuse suhtes. Ärge kasutage lahust, kui selles on

vÔÔrkehasid vÔi selle vÀrv on muutunud.

PĂ€rast lahustamist on soovitatav saadud kontsentraat kohe lahjendada, et takistada

valgukogumite moodustumist edaspidi.

Kasutamata ravimpreparaat vÔi jÀÀtmematerjal tuleb hÀvitada vastavalt kohalikele nÔuetele.

Lahjendamine

Enne patsiendi jaoks vajaliku annuse Fabrazyme’i lahjendatud lahuse lisamist

0,9% naatriumkloriidi intravenoossele lahusele on infusioonikotist soovitav eelnevalt eemaldada

sama kogus fĂŒsioloogilist lahust.

Eemaldage infusioonikotis olev Ôhuruum, et vÀhendada Ôhu/vedeliku kokkupuutepinda.

TÔmmake aeglaselt igast viaalist vÀlja 7,0 ml (vÔrdub 35 mg) lahust kuni saate patsiendi jaoks

vajaliku koguse. Ärge kasutage filtriga nĂ”elasid ja vĂ€ltige lahuse vahtuminekut.

SeejĂ€rel sĂŒstige lahjendatud lahus otse 0,9% naatriumkloriidi intravenoosseks kasutamiseks

mÔeldud lahusesse (mitte infusioonikotti jÀÀnud Ôhuruumi) kuni lÔppkontsentratsioonini

vahemikus 0,05 mg/ml
0,7 mg/ml. MÀÀrake 0,9% naatriumkloriidi infusioonilahuse kogumaht

(vahemikus 50 kuni 500 ml) vastavalt individuaalsele annusele: 35 milligrammist vÀiksemate

annuste puhul kasutage vÀhemalt 50 ml, 35 mg
70 mg annuste korral kasutage vÀhemalt

100 ml, 70 mg
100 mg annuste korral kasutage vÀhemalt 250 ml ning 100 milligrammist

suuremate annuste puhul kasutage vaid 500 ml Lahjendatud lahuse segamiseks pöörake

infusioonikott Ă”rnalt ĂŒmber vĂ”i muljuge seda kergelt. Ärge raputage infusioonikotti ega

liigutage seda ĂŒlemÀÀra.

Manustamine

Lahjendatud lahus on soovitatav manustada lÀbi madala valgusiduvusega 0,2 ”m filtriga

infusioonisĂŒsteemi, et eemaldada kĂ”ik valguosakesed, mis vĂ€hendavad beetaagalsidaasi

aktiivsust. Esialgne infusioonikiirus ei tohiks olla suurem kui 0,25 mg/min (15 mg/tunnis). Kui

patsient talub seda hÀsti, siis vÔib jÀrgnevate infusioonide puhul infusioonikiirust jÀrk-jÀrgult

suurendada.

Pakendi infoleht: teave kasutajale

Fabrazyme, 5 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Beetaagalsidaas (

agalsidasum beta

Enne ravimi kasutamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.

Kui teil on lisakĂŒsimusi, pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga.

Ravim on vĂ€lja kirjutatud ĂŒksnes teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim vĂ”ib olla neile

kahjulik, isegi kui haigusnÀhud on sarnased.

Kui teil tekib ĂŒkskĂ”ik milline kĂ”rvaltoime, pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga. KĂ”rvaltoime

vÔib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lÔik 4.

Infolehe sisukord

Mis ravim on Fabrazyme ja milleks seda kasutatakse

Mida on vaja teada enne Fabrazyme’i kasutamist

Kuidas Fabrazyme’i kasutada

VÔimalikud kÔrvaltoimed

Kuidas Fabrazyme’i sĂ€ilitada

Pakendi sisu ja muu teave

1.

Mis ravim on Fabrazyme ja milleks seda kasutatakse

Fabrazyme sisaldab toimeainena beetaagalsidaasi ja seda kasutatakse Fabry haiguse

ensĂŒĂŒmasendusraviks, mille puhul

-galaktosidaasi ensĂŒmaatiline aktiivsus puudub vĂ”i on langenud.

Fabry haiguse puhul ei eemaldata organismi rakkudest rasvasubstantsi, mida nimetatakse

globotriaosĂŒĂŒltseramiidiks (GL-3) ja see koguneb teie elundite veresoonte seintesse.

Fabrazyme on nĂ€idustatud pikaajaliseks ensĂŒĂŒmasendusraviks Fabry haiguse kinnitunud diagnoosiga

patsientidel.

Fabrazyme on nÀidustatud tÀiskasvanutele, lastele ja noorukitele vanuses vÀhemalt 8 aastat.

2.

Mida on vaja teada enne Fabrazyme’i kasutamist

Fabrazyme’i ei tohi kasutada

kui te olete beetaagalsidaasi vÔi selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lÔigus 6) suhtes

allergiline.

Hoiatused ja ettevaatusabinÔud

Enne Fabrazyme’i kasutamist pidage nĂ”u oma arsti vĂ”i apteekriga.

Kui teid ravitakse Fabrazyme’iga, vĂ”ivad teil tekkida infusiooniga seotud allergilised reaktsioonid.

Infusiooniga seotud reaktsiooniks loetakse ĂŒkskĂ”ik millist kĂ”rvaltoimet, mis tekib infusiooni ajal vĂ”i

kuni infusioonipÀeva lÔpuni (vt lÔik 4). Kui teil tekib selline kÔrvaltoime,

konsulteerige otsekohe

oma raviarstiga

. VÔib osutuda vajalikuks manustada teile tÀiendavaid ravimeid, et Àra hoida selliste

reaktsioonide teket.

Lapsed ja noorukid

Kliinilisi uuringuid lastega vanuses 0
4 aastat ei ole tehtud. Fabrazyme’i riskid ja kasu lastel vanuses

5
7 aastat ei ole veel kindlaks tehtud ning seetÔttu ei saa anda annustamissoovitusi selles

vanuserĂŒhmas.

Muud ravimid ja Fabrazyme

Teatage oma arstile vÔi apteekrile, kui te vÔtate vÔi olete hiljuti vÔtnud vÔi kavatsete vÔtta mis tahes

muid ravimeid.

Teatage oma arstile, kui kasutate ravimeid, mis sisaldavad klorokviini, amiodarooni, benokviini vÔi

gentamĂŒtsiini. On teoreetiline risk beetaagalsidaasi aktiivsuse vĂ€henemiseks.

Rasedus, imetamine ja viljakus

Fabrazyme’i manustamine raseduse ajal ei ole soovitatav. Andmed Fabrazyme’i manustamise kohta

rasedatele puuduvad. Fabrazyme vĂ”ib erituda rinnapiima. Fabrazyme’i manustamine imetamise ajal ei

ole soovitatav. Fabrazyme’i mĂ”ju viljakusele ei ole uuritud.

Kui te olete rase, imetate vÔi arvate end olevat rase vÔi kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi

kasutamist nÔu oma arsti vÔi apteekriga.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine

Ravi ajal Fabrazyme’iga Ă€rge juhtige autot ega kasutage masinaid, kui kogete Fabrazyme’i

manustamise ajal vÔi jÀrel tasakaaluhÀireid, unisust, pööritustunnet vÔi minestamist (vt lÔik 4).

Fabrazyme sisaldab naatrium

Ravim sisaldab vÀhem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi viaali kohta, st on pÔhimÔtteliselt

„naatriumivaba“.

3.

Kuidas Fabrazyme’i kasutada

Fabrazyme’i manustatakse tilkinfusioonina veeni (intravenoosne infusioon). Ravimvormiks on pulber,

mis tuleb enne manustamist lahustada steriilses vees (vt informatsiooni tervishoiutöötajatele selle

infolehe lÔpus).

Kasutage seda ravimit alati tÀpselt nii, nagu arst on teile selgitanud. Kui te ei ole milleski kindel,

pidage nÔu oma arstiga.

Fabrazyme’i kasutamine on lubatud ĂŒksnes arsti kontrolli all, kellel on piisavalt teadmisi Fabry

haiguse ravi kohta. Teie arst vÔib teile selgitada, et juhul, kui vastate teatud kriteeriumitele, vÔib teid

ravida kodus. Kui soovite ennast kodus ravida, vĂ”tke ĂŒhendust oma arstiga.

Soovitatav Fabrazyme’i annus tĂ€iskasvanutele on 1 mg/kg kehakaalu kohta, iga 2 nĂ€dala jĂ€rel.

Neeruhaigusega patsientide jaoks ei pea annust kohandama.

Kasutamine lastel ja noorukitel

Soovitatav Fabrazyme’i annus 8...16-aastastele lastele ja noorukitele on 1 mg/kg kehakaalu kohta iga 2

nÀdala jÀrel. Neeruhaigusega patsientide jaoks ei pea annust kohandama.

Kui te kasutate Fabrazyme’i rohkem kui ette nĂ€htud

Annused kuni 3 mg/kg kehakaalu kohta on olnud ohutud.

Kui te unustate Fabrazyme’i kasutada

Fabrazyme’i infusiooni vahelejÀÀmisel vĂ”tke palun ĂŒhendust oma arstiga.

Kui teil on lisakĂŒsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nĂ”u oma arstiga.

4.

VÔimalikud kÔrvaltoimed

Nagu kÔik ravimid, vÔib ka see ravim pÔhjustada kÔrvaltoimeid, kuigi kÔigil neid ei teki.

Kliiniliste uuringute kÀigus avaldusid patsientidel kÔrvaltoimed peamiselt ravimi manustamise ajal vÔi

varsti pÀrast manustamist (infusiooniga seotud reaktsioonid). MÔnel patsiendil on tekkinud raskeid

eluohtlikke allergilisi reaktsioone (anafĂŒlaktoidsed reaktsioonid). Kui teil tekib mĂ”ni tĂ”sine

kÔrvaltoime,

vĂ”tke otsekohe ĂŒhendust oma arstiga

Lugege kogu dokumenti

I LISA

RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE

1.

RAVIMPREPARAADI NIMETUS

Fabrazyme 35 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Fabrazyme 5 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

2.

KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS

Fabrazyme 35 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Üks Fabrazyme’i viaal sisaldab nominaalkogusena 35 mg beetaagalsidaasi. PĂ€rast lahustamist 7,2 ml

sĂŒsteveega sisaldab ĂŒks Fabrazyme’i viaal 5 mg/ml (35 mg/7 ml) beetaagalsidaasi.

ManustamiskÔlblikuks muudetud lahust tuleb veel lahjendada (vt lÔik 6.6).

Fabrazyme 5 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Üks Fabrazyme’i viaal sisaldab nominaalkogusena 5 mg beetaagalsidaasi. PĂ€rast lahustamist 1,1 ml

sĂŒsteveega sisaldab ĂŒks Fabrazyme’i viaal 5 mg/ml beetaagalsidaasi. ManustamiskĂ”lblikuks muudetud

lahust tuleb veel lahjendada (vt lÔik 6.6).

Beetaagalsidaas on inimese

-galaktosidaas A rekombinantne vorm ja seda toodetakse rekombinantse

DNA tehnoloogia abil, kasutades imetaja – hiina hamstri munasarja (

Chinese Hamster Ovary

, CHO)

rakukultuuri. Rekombinantse vormi aminohappeline jÀrjestus, samuti ka seda kodeerinud nukleotiidide

jÀrjestus, on identsed

-galaktosidaas A loodusliku vormiga.

Abiainete tÀielik loetelu vt lÔik 6.1.

3.

RAVIMVORM

Infusioonilahuse kontsentraadi pulber.

Valge vĂ”i valkjas lĂŒofiliseeritud tĂŒkk vĂ”i pulber.

4.

KLIINILISED ANDMED

4.1

NĂ€idustused

Fabrazyme on nĂ€idustatud pikaajaliseks ensĂŒĂŒmasendusraviks Fabry haiguse diagnoosiga

(alfa-galaktosidaas A puudulikkusega) patsientidel.

Fabrazyme on nÀidustatud tÀiskasvanutele, lastele ja noorukitele vanuses vÀhemalt 8 aastat.

4.2

Annustamine ja manustamisviis

Ravi Fabrazyme’iga peab jĂ€lgima arst, kes on kogenud Fabry haiguse vĂ”i teiste kaasasĂŒndinud

ainevahetushaigustega patsientide ravis.

Annustamine

Soovitatav Fabrazyme’i annus on 1 mg/kg kehakaalu kohta, manustatuna ĂŒks kord iga 2 nĂ€dala jĂ€rel

intravenoosse infusioonina.

Infusiooniga seotud reaktsioonide tekkevÔimaluse minimeerimiseks ei tohi esialgne infusioonikiirus

olla suurem kui 0,25 mg/min (15 mg/tund). Kui patsient talub seda hÀsti, siis vÔib jÀrgnevate

infusioonide puhul infusioonikiirust jÀrk-jÀrgult suurendada.

Patsientide puhul, kes taluvad infusiooni hĂ€sti, vĂ”ib kaaluda Fabrazyme’i infusiooni kodus. Otsus

patsiendi ĂŒleviimise kohta kodustele infusioonidele tuleb teha pĂ€rast raviarsti hinnangut ja soovitust.

Kui patsiendil tekivad koduse infusiooni ajal kÔrvalnÀhud, tuleb

infusioon kohe lÔpetada

ja vÔtta

ĂŒhendust meditsiinitöötajaga. JĂ€rgmised infusioonid vĂ”ivad vajaduse korral toimuda kliinikus. Annus

ja infusioonikiirus peab jÀÀma kodus muutumatuks ja ilma meditsiinitöötaja jÀrelevalveta neid muuta

ei tohi.

Eripopulatsioonid

Neerukahjustus

Neerupuudulikkusega patsientidel ei ole annuste kohandamine vajalik.

Maksakahjustus

Maksapuudulikkusega patsientidel ei ole uuringuid lÀbi viidud.

Eakad

Puuduvad andmed Fabrazyme’i ohutuse ja efektiivsuse kohta patsientidel vanuses ĂŒle 65 aasta ning

hetkel pole nendele patsientidele ka annustamissoovitusi.

Lapsed

Fabrazyme’i ohutus ja efektiivsus lastel vanuses 0...7 aastat ei ole kindlaks tehtud.

Praegu olemasolevaid andmeid on kirjeldatud lÔikudes 5.1 ja 5.2, kuid annustamissoovitusi lastele

vanuses 5
7 aastat ei saa anda. Puuduvad andmed laste kohta vanuses 0
4 aastat.

Manustamisviis

Instruktsioonid ravimpreparaadi manustamiskÔlblikuks muutmiseks ja lahjendamiseks, vt lÔik 6.6.

4.3

VastunÀidustused

Eluohtlik ĂŒlitundlikkus (anafĂŒlaktiline reaktsioon) toimeaine vĂ”i lĂ”igus 6.1 loetletud mis tahes abiaine

suhtes.

4.4

Erihoiatused ja ettevaatusabinÔud kasutamisel

Immunogeensus

Beetaagalsidaas (r-hαGAL) on rekombinantne proteiin, mistÔttu vÔib vÀhese vÔi puuduva

ensĂŒmaatilise aktiivsusega patsientidel oodata IgG antikehade teket. Enamusel patsientidest tekkisid

r-hαGAL vastased IgG antikehad, tĂŒĂŒpiliselt 3 kuu jooksul pĂ€rast esimest Fabrazyme’i infusiooni.

Kliiniliste uuringute kÀigus tÀheldati enamikul seropositiivsetest patsientidest aja möödudes

antikehade tiitri langustendentsi (pĂ”hines ≄4-kordsel tiitri langusel kĂ”rghetke ajal tehtud mÔÔtmisest

viimase mÔÔtmiseni, 40% patsientidest) tolerantsi teket (tuvastatavate antikehade puudumine tÔendati

kahe jĂ€rjestikuse radioimmunopretsipitatsioonanalĂŒĂŒsiga (RIP); 14% patsientidest) vĂ”i platoo teket

(35% patsientidest).

Infusiooniga seotud reaktsioonid

Beetaagalsidaasi (r-hαGAL) vastaste antikehadega patsientidel on suurem tÔenÀosus infusiooniga

seotud reaktsioonide (IR) tekkeks, mis on defineeritud mistahes kÔrvaltoimena infusioonipÀeva

jooksul. Beetaagalsidaasi taasmanustamisel nendele patsientidele peab olema ettevaatlik (vt lÔik 4.8).

Antikehade taset tuleb korrapÀraselt jÀlgida.

Kliiniliste uuringute kĂ€igus koges kuuskĂŒmmend seitse protsenti (67%) patsientidest vĂ€hemalt ĂŒhte

infusiooniga seotud reaktsiooni (vt lÔik 4.8). Aja möödudes IR sagedus langes. Kliinilistes uuringutes

beetaagalsidaasiga ravitud patsiendid, kes kogesid kergeid vÔi mÔÔdukaid infusiooniga seotud

reaktsioone, on jÀtkanud ravi pÀrast infusioonikiiruse vÀhendamist (~0,15 mg/min; 10 mg/t) ja/ vÔi

premedikatsiooni antihistamiinsete ainete, paratsetamooli, ibuprofeeni ja/vÔi kortikosteroididega.

Ülitundlikkus

Nagu mistahes valku sisaldava intravenoosse ravimi puhul on vÔimalikud allergilised

ĂŒlitundlikkusreaktsioonid.

MĂ”ned patsiendid on kogenud reaktsioone, mis viitavad otsesele (I tĂŒĂŒpi) ĂŒlitundlikkusele.

Ägedate allergiliste vĂ”i anafĂŒlaktilist tĂŒĂŒpi reaktsioonide tekkimisel tuleb kaaluda Fabrazyme’i

manustamise viivitamatut lÔpetamist ning alustada asjakohast ravi. Tuleb jÀrgida kehtivaid

erakorralise ravi standardeid. Fabrazyme’i on ettevaatusega taasmanustatud kĂ”igile 6 patsiendile,

kellel leiti IgE antikehad vÔi kellel oli kliinilise uuringu jooksul positiivne nahatesti tulemus

Fabrazyme’ile. Selle uuringu ajal katsetati taasmanustamist madala annuse ja vĂ€hendatud

infusioonikiirusega (1/2 raviannusest ja 1/25 algsest soovitatud standardkiirusest). Kui patsient talub

infusiooni, vÔib annust suurendada raviannuseni, mis on 1 mg/kg, ning infusioonikiirust vÔib

suurendada aeglaselt ĂŒlespoole tiitrides, vastavalt talutavusele.

Kaugelearenenud neeruhaigusega patsiendid

Fabrazyme’i ravitoime neerudele vĂ”ib kaugelearenenud neeruhaigusega patsientidel olla ebapiisav.

Naatrium

Ravim sisaldab vÀhem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi viaali kohta, st on pÔhimÔtteliselt

„naatriumivaba“.

JĂ€lgitavus

Bioloogiliste ravimpreparaatide jÀlgitavuse parandamiseks tuleb manustatava ravimi nimi ja partii

number selgelt dokumenteerida.

4.5

Koostoimed teiste ravimitega ja muud koostoimed

Koostoimeuuringuid ja

in vitro

metabolismi uuringuid ei ole lÀbi viidud. Beetaagalsidaas ei ole oma

metabolismi tĂ”ttu tĂ”enĂ€oliselt seotud tsĂŒtokroom P450 vahendatud ravimite koostoimetega.

Fabrazyme’i ei tohi manustada koos klorokviini, amiodarooni, benokviini vĂ”i gentamĂŒtsiiniga

rakusisese

-galaktosidaas A aktiivsuse pÀrssimise teoreetilise vÔimaluse tÔttu.

4.6

Fertiilsus, rasedus ja imetamine

Rasedus

Beetaagalsidaasi kasutamise kohta rasedatel ei ole piisavalt andmeid.

Loomkatsed ei nĂ€ita otsest vĂ”i kaudset kahjulikku toimet embrĂŒo/loote arengule (vt lĂ”ik 5.3).

Fabrazyme’i ei tohi kasutada raseduse ajal, kui see ei ole hĂ€davajalik.

Imetamine

Beetaagalsidaas vĂ”ib erituda rinnapiima. Kuna pole andmeid toimete kohta vastsĂŒndinutele, kes on

eksponeeritud beetaagalsidaasile rinnapiima kaudu, siis soovitatakse rinnapiimaga toitmine

Fabrazyme’i kasutamise ajal lĂ”petada.

Fertiilsus

Uuringuid Fabrazyme’i vĂ”imaliku kahjuliku toime kohta fertiilsusele ei ole lĂ€bi viidud.

4.7

Toime reaktsioonikiirusele

Fabrazyme’il vĂ”ib olla kerge toime autojuhtimise ja masinate kĂ€sitsemise vĂ”imele Fabrazyme’i

manustamise pÀeval, sest vÔivad tekkida tasakaaluhÀired, somnolentsus, pööritustunne ja minestamine

(vt lÔik 4.8).

4.8

KÔrvaltoimed

Ohutusprofiili kokkuvÔte

Beetaagalsidaas (r-hαGAL) on rekombinantne proteiin, mistÔttu, vÔib vÀhese vÔi puuduva

ensĂŒmaatilise aktiivsusega patsientidel oodata IgG antikehade teket. Beetaagalsidaasi (r-hαGAL)

vastaste antikehadega patsientidel on suurem potentsiaal kogeda infusiooniga seotud reaktsioone (IR).

VĂ€ikesel arvul patsientidel on teatatud reaktsioonidest, mis viitavad otsesele (I tĂŒĂŒpi) ĂŒlitundlikkusele

(vt lÔik 4.4).

VĂ€ga sagedaste kĂ”rvaltoimete hulka kuuluvad kĂŒlmavĂ€rinad, palavik, kĂŒlmatunne, iiveldus,

oksendamine, peavalu ja paresteesia. KuuekĂŒmne seitsmel protsendil (67%) patsientidest oli vĂ€hemalt

ĂŒks infusiooniga seotud reaktsioon. TurustamisjĂ€rgselt on teatatud anafĂŒlaktoidsetest reaktsioonidest.

KÔrvaltoimete tabel

KĂ”rvaltoimed, millest teatati kliinilistes uuringutes, kus Fabrazyme’i manustati annuses 1 mg/kg iga 2

nÀdala jÀrel kokku 168 patsiendile (154 meessoost ja 14 naissoost) minimaalselt 1 infusioonist kuni

maksimaalset 5-aastase ravini Fabrazyme’iga, on reastatud organsĂŒsteemide ja sageduse alusel (vĂ€ga

sage ≄ 1/10; sage ≄ 1/100 kuni < 1/10 ja aeg-ajalt ≄ 1/1000 kuni < 1/100) alljĂ€rgnevas tabelis.

KĂ”rvaltoime ĂŒksikul patsiendil on mÀÀratletud harvana, arvestades ravitud patsientide suhteliselt

vĂ€ikest arvu. KĂ”rvaltoimed, mis ilmnesid ĂŒksnes turustamisjĂ€rgsel perioodil, on samuti loetletud

alljĂ€rgnevas tabelis tĂ€histatuna „teadmata“ (ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel). Enamik

kÔrvaltoimed olid kerged kuni mÔÔdukad.

Fabrazyme raviga seotud kÔrvaltoimed

OrgansĂŒsteemi

klass

VĂ€ga sage

Sage

Aeg-ajalt

Teadmata

Infektsioonid ja

infestatsioonid

nasofarĂŒngiit

riniit

ImmuunsĂŒsteemi

hÀired

anafĂŒlaktoidne

reaktsioon

NĂ€rvisĂŒsteemi

hÀired

peavalu,

paresteesia

pööritustunne,

somnolentsus,

hĂŒpesteesia, pĂ”letav

tunne, letargia,

sĂŒnkoop

hĂŒperesteesia, treemor ---

Silmakahjustused

suurenenud

pisaravool

silmade sĂŒgelemine,

okulaarne hĂŒpereemia

KÔrva ja

labĂŒrindi

kahjustused

tinnitus,

peapööritus

kÔrvade turse,

kÔrvavalu

SĂŒdamehĂ€ired

tahhĂŒkardia,

sĂŒdamepekslemine,

bradĂŒkardia

siinusbradĂŒkardia

Vaskulaarsed

hÀired

nahaÔhetus,

hĂŒpertensioon,

kahvatus,

hĂŒpotensioon,

kuumalained

perifeerne kĂŒlmus

Respiratoorsed,

rindkere ja

mediastiinumi

hÀired

dĂŒspnoe,

ninakinnisus,

pigistustunne

kurgus, köha,

vilistav hingeldus,

Ă€genenud dĂŒspnoe

bronhospasm,

farĂŒngolarĂŒngaalne

valu, rinorröa,

tahhĂŒpnoe, ĂŒlemiste

hingamisteede turse

hĂŒpoksia

Seedetrakti

hÀired

iiveldus,

oksendamine

kĂ”huvalu, ĂŒlakĂ”hu

valu,

ebamugavustunne

kÔhus,

ebamugavustunne

maos, suu

hĂŒpesteesia, diarröa

dĂŒspepsia, dĂŒsfaagia

OrgansĂŒsteemi

klass

VĂ€ga sage

Sage

Aeg-ajalt

Teadmata

Naha ja

nahaaluskoe

kahjustused

sĂŒgelemine,

nÔgestÔbi, lööve,

erĂŒteem,

generaliseerunud

sĂŒgelemine,

angioneurootiline

ödeem,

makulopapulaarne

lööve, nÀo paistetus

vÔrkjas sinikus,

erĂŒtematoosne lööve,

sĂŒgelev lööve,

nahakahvatus,

ebamugavustunne

nahal

leukotsĂŒtoklastilin

e vaskuliit

Lihaste, luustiku

ja sidekoe

kahjustused

valu jÀsemetes,

mĂŒalgia, seljavalu,

lihasspasmid,

artralgia,

lihaspinge, luu-

lihaskonna jÀikus

luu-lihaskonna valu

Üldised hĂ€ired ja

manustamiskoha

reaktsioonid

kĂŒlmavĂ€rinad,

palavik,

kĂŒlmatunne

ebamugavustunne

rindkeres,

palavustunne,

perifeerne turse,

valu, asteenia, valu

rindkeres, nÀo

turse, hĂŒpertermia

kuuma- ja

kĂŒlmatunne,

gripitaoline haigus,

valu

infusioonipiirkonnas,

sĂŒstekoha reaktsioon,

sĂŒstekoha tromboos,

halb enesetunne, turse

Uuringud

hapniku-

saturatsiooni

langus

Antud tabelis kirjeldab ≄ 1% kĂ”rvaltoimet 2 vĂ”i enamal patsiendil.

KÔrvaltoimete terminoloogia pÔhineb Registreerimisala MeditsiinisÔnastikul (MedDRA).

Valitud kÔrvaltoimete kirjeldus

Infusiooniga seotud reaktsioonid

Sagedaseimad infusiooniga seotud reaktsioonid olid palavik ja kĂŒlmavĂ€rinad. Lisaks tekkis kerge vĂ”i

mÔÔdukas dĂŒspnoe, hĂŒpoksia (hapnikusaturatsiooni langus), pigistustunne kurgus, ebamugavustunne

rindkeres, punetus, pruuritus, urtikaaria, nÀo turse, angioneurootiline turse, riniit, bronhospasm,

tahhĂŒpnoe, kuuldav hingeldus, hĂŒpertensioon, hĂŒpotensioon, tahhĂŒkardia, sĂŒdamepekslemine,

kĂ”huvalu, iiveldus, oksendamine, infusiooniga seotud valu, sh valu jĂ€semetes, mĂŒalgia ja peavalu.

Infusiooniga seotud reaktsioonide tekkimisel kasutati infusioonikiiruse vÀhendamist koos

mittesteroidsete pÔletikuvastaste ainete, antihistamiinsete ainete ja/vÔi kortikosteroidide

manustamisega. VĂ€hemalt ĂŒks infusiooniga seotud reaktsioon tekkis kuuekĂŒmne seitsmel protsendil

(67%) patsientidest. Reaktsioonide sagedus vÀhenes aja möödudes. Enamik neist reaktsioonidest oli

tingitud IgG antikehade tekkimisest ja/vÔi komplemendi aktiveerumisest. Piiratud arvul patsientidel

tekkisid IgE antikehad (vt lÔik 4.4).

Lapsed

Piiratud andmed kliinilistest uuringutest viitavad sellele, et Fabrazyme’i ohutusprofiil lastel vanuses

5
7 aastat, keda ravitakse annustega 0,5 mg/kg iga 2 nÀdala jÀrel vÔi 1,0 mg/kg iga 4 nÀdala jÀrel, on

sarnane ohutusprofiiliga patsientidel (vanuses ĂŒle 7 aasta), keda ravitakse annusega 1,0 mg/kg iga 2

nÀdala jÀrel.

VÔimalikest kÔrvaltoimetest teatamine

Ravimi vĂ”imalikest kĂ”rvaltoimetest on oluline teatada ka pĂ€rast ravimi mĂŒĂŒgiloa vĂ€ljastamist. See

vÔimaldab jÀtkuvalt hinnata ravimi kasu/riski suhet. Tervishoiutöötajatel palutakse kÔigist vÔimalikest

kĂ”rvaltoimetest teatada riikliku teavitamissĂŒsteemi (vt V lisa) kaudu.

4.9

Üleannustamine

Kliinilistes uuringutes kasutati annuseid kuni 3 mg/kg kehakaalu kohta.

5.

FARMAKOLOOGILISED OMADUSED

5.1

FarmakodĂŒnaamilised omadused

Farmakoterapeutiline rĂŒhm: teised seedetrakti ja ainevahetust mĂ”jutavad ained, ensĂŒĂŒmid.

ATC-kood: A16AB04.

Fabry haigus

Fabry haigus on pĂ€rilik heterogeenne ja multisĂŒsteemne progresseeruv haigus, mis esineb nii meestel

kui naistel. Haigusele on iseloomulik

-galaktosidaasi puudulikkus.

-galaktosidaasi vÀhenenud

aktiivsus vĂ”i puudumine pĂ”hjustab globotriaosĂŒĂŒltseramiidi (GL-3) ja sellega seotud lahustuva vormi

lĂŒso-GL-3 kontsentratsiooni suurenemise vereplasmas ning GL-3 kuhjumise paljude rakkude,

sealhulgas endoteeli- ja parenhĂŒĂŒmirakkude lĂŒsosoomidesse, mistĂ”ttu tekib kliinilise seisundi

eluohtlik halvenemine renaalsete, kardiaalsete ja tserebrovaskulaarsete komplikatsioonide tÔttu.

Toimemehhanism

EnsĂŒĂŒmasendusravi eesmĂ€rgiks on ensĂŒmaatilise aktiivsuse taastamine tasemel, mis oleks kĂŒllaldane

kuhjuvate ainete eemaldamiseks kudedest, ning mille abil oleks enne pöördumatute muutuste teket

vÔimalik nende organite talitluse progresseeruvat hÀirumist vÀltida ja talitlust stabiliseerida ja taastada.

Intravenoosse infusiooni jÀrgselt eemaldatakse beetaagalsidaas kiiresti vereringest ja siseneb

vaskulaarsete endoteelirakkude ja parenhĂŒĂŒmirakkude lĂŒsosĂŒĂŒmidesse, tĂ”enĂ€oliselt mannoos-6

fosfaadi, mannoosi ja asialoglĂŒkoproteiini retseptorite abil.

Kliiniline efektiivsus ja ohutus

Fabrazyme’i efektiivsust ja ohutust on hinnatud kahes uuringus lastega, ĂŒhes annusemÀÀramise

uuringus, kahes topeltpimemeetodil platseebokontrolliga uuringus, ĂŒhes avatud jĂ€tku-uuringus nii

mees- kui naispatsientidel ning avaldatud teaduskirjanduses.

AnnusemÀÀramise uuringus hinnati ravimi toimet annuses 0,3 mg/kg; 1,0 mg/kg ja 3,0 mg/kg,

manustatuna ĂŒks kord iga 2 nĂ€dala jĂ€rel, ning 1,0 mg/kg ja 3,0 mg/kg toimet, manustatuna iga 2 pĂ€eva

jĂ€rel. KĂ”ikide annuste korral tĂ€heldati GL-3 vĂ€henemist neerudes, sĂŒdames, nahas ja plasmas. Plasma

GL-3 kliirens sÔltus annusest, kuid oli vÀhem kooskÔlas annusega 0,3 mg/kg. Lisaks osutusid ka

infusiooniga seotud reaktsioonid annusest sÔltuvaks.

Esimeses platseebokontrolliga kliinilises uuringus oli Fabrazyme efektiivne GL-3 eemaldamisel neeru

vaskulaarsest endoteelist pĂ€rast 20-nĂ€dalast ravi. See saavutati 69% (20/29) Fabrazyme’iga ravitud

patsientidest, kuid mitte ĂŒhelgi platseebot saanud patsientidest (p<0,001). Leidu kinnitas ka GL-3

inklusioonide statistiliselt oluline vĂ€henemine neerudes, sĂŒdames ja nahas ning erinevates organites,

beetaagalsidaasiga ravitud patsientidel, vĂ”rreldes platseebot saanud patsientidega (p<0,001). PĂŒsivat

GL-3 kliirensit neeru vaskulaarses endoteelis pÀrast ravi beetaagalsidaasiga demonstreeriti ka selle

uuringu avatud jÀtku-uuringus. See saavutati 47 patsiendil neist 49-st, kelle kohta oli andmeid

kuuendal kuul (96%) ning 8 patsiendil neist 8-st (100%), kelle kohta oli andmeid uuringu lÔpus (ravi

kestus kuni 5 aastat). GL-3 kliirens saavutati ka mitmes teises neeruraku tĂŒĂŒbis. GL-3 tasemed

vereplasmas normaliseerusid ravi kĂ€igus kiiresti ning pĂŒsisid normaalsetena 5 aasta vĂ€ltel.

Neerutalitlus, mÔÔdetuna glomerulaarfiltratsiooni mÀÀra ja seerumi kreatiniinisisalduse, aga ka

proteinuuria abil, pĂŒsis stabiilsena enamikul patsientidest. MĂ”nedel kaugelearenenud neeruhaigusega

patsientidel oli Fabrazyme’i raviefekt neerutalitlusele siiski piiratud.

Spetsiifilisi uuringuid, hindamaks mĂ”ju neuroloogilistele nĂ€htudele ja sĂŒmptomitele ei ole tehtud, kuid

uuringutulemused viitavad sellele, et ensĂŒĂŒmasendusraviga vĂ”idakse patsientidel saavutada valude

vÀhenemine ja elukvaliteedi paranemine.

EesmÀrgiga kindlaks teha, kas Fabrazyme vÀhendab renaalsete, kardiaalsete vÔi tserebrovaskulaarsete

komplikatsioonide riski vÔi suremust, viidi lÀbi teine, 82 patsienti hÔlmav, topeltpimemeetodil

platseebokontrolliga uuring. Kliiniliste haigusjuhtude sagedus oli oluliselt madalam Fabrazyme’iga

ravitud patsientide hulgas, vÔrreldes platseebogrupi patsientidega (ravikavatsuslikus populatsioonis oli

riski vÀhenemine 53% (p=0,0577) ja protokollipÔhises populatsioonis 61% (p=0,0341)). Tulemus

kehtis samavÀÀrselt nii renaalsete, kardiaalsete kui ka tserebrovaskulaarsete juhtude kohta.

Kahes suures vaatlusuuringus jĂ€lgiti patsientide rĂŒhma (n =85
105), kelle ravi jĂ€tkus Fabrazyme’i

standardannusega (1,0 mg/kg iga 2 nĂ€dala jĂ€rel) vĂ”i vĂ€hendati Fabrazyme’i annust (0,3
0,5 mg/kg

iga 2 nĂ€dala jĂ€rel), millele jĂ€rgnes ĂŒleminek alfaagalsidaasi manustamisele (0,2 mg/kg iga 2 nĂ€dala

jĂ€rel) vĂ”i mindi kohe ĂŒle alfaagalsidaasile (0,2 mg/kg iga 2 nĂ€dala jĂ€rel). Nende uuringute vaatlusliku

mitmekeskuselise disaini tÔttu, mis pÔhineb teglikul kliinilisel kasutusel, on tulemuste tÔlgendamist

segavaid tegureid, k.a patsientide valik ja ravirĂŒhmadesse mÀÀramine ning aja jooksul keskustest

saadutud nÀitajad. Fabry tÔve harulduse tÔttu kattusid vaatlusuuringute populatsioonid ja vastavate

uuringute ravirĂŒhmad olid vĂ€ikesed. Lisaks jĂ€i enamik raskema haigusega patsiente, eriti mehed,

ravile Fabrazyme’iga standardannuses, sellal kui ravi vahetati sagedamini kergema haigusega

patsientidel ja naistel. SeetĂ”ttu tuleb rĂŒhmadevahelisi vĂ”rdlusi tĂ”lgendada ettevaatlikult.

Fabrazyme’i standardannuse rĂŒhmas ei olnud olulisi muutusi sĂŒdame ja neerude vĂ”i nĂ€rvisĂŒsteemi

talitluses vĂ”i Fabry tĂ”vega seotud sĂŒmptomites. Samuti ei tĂ€heldatud olulisi sĂŒdame vĂ”i nĂ€rvisĂŒsteemi

talitluse muutusi Fabrazyme’i vĂ€hendatud annuse rĂŒhma patsienditel. VĂ€iksema annusega ravitud

patsientidel tÀheldati siiski hinnangulise glomerulaarfiltratsiooni kiiruse (eGFR) pÔhjal neerutalitluse

nĂ€itajate halvenemist (p < 0,05). eGFR aastane vĂ€henemine taandus patsientidel, kes lĂ€ksid taas ĂŒle

Fabrazyme’i standardannusele. Need tulemused on kooskĂ”las Kanada Fabry tĂ”ve registri (

Canadian

Fabry Disease Initiative Registry

) 10-aastase jÀlgimise andmetega.

Vaatlusuuringutes tĂ€heldati Fabry tĂ”vega seotud sĂŒmptomite (nt valu seedetraktis, diarröa) lisandumist

patsientidel, kellel beetaagalsidaasi annust vÀhendati.

Ka truruletulekujĂ€rgselt saadi kogemus patsientidega, kes alustasid ravi Fabrazyme’i annusega

1 mg/kg iga 2 nÀdala jÀrel ja kellele seejÀrel manustati pikema perioodi jooksul vÀhendatud annuseid.

MĂ”nede patsientide puhul teatati mĂ”nede jĂ€rgmiste sĂŒmptomite sagenemisest: valu, paresteesia ja

diarröa, samuti sĂŒdame-, kesknĂ€rvisĂŒsteemi- ja neerusĂŒmptomid. Teatatud sĂŒmptomid meenutasid

Fabry haiguse loomulikku kulgu.

Lapsed

Ühes avatud pediaatrilises uuringus raviti kuutteist Fabry haigusega patsienti (vanuses 8
16 aastat;

14 mees- ja 2 naissoost patsienti) ĂŒhe aasta jooksul annusega 1,0 mg/kg iga 2 nĂ€dala jĂ€rel. GL-3

kliirens nahapinna vaskulaarses endoteelis saavutati kÔigil patsientidel, kellel lÀhteseisundis oli GL-3

akumulatsioon. 2 naissoost patsiendil oli lÀhteseisundis GL-3 akumulatsioon nahapinna vaskulaarses

endoteelis vÀhene vÔi puudus, mistÔttu jÀreldus kehtib ainult meessoost patsientide kohta.

TĂ€iendavas 5-aastases avatud uuringus lastega juhuslikustati 31 meessoost patsienti vanuses 5
18

aastat enne olulisemaid elundeid hĂ”lmavate kliiniliste sĂŒmptomite ilmnemist ning raviti

beetaagalsidaasi kahe madalamaannuselise raviskeemiga: 0,5 mg/kg iga 2 nÀdala jÀrel vÔi 1,0 mg/kg

iga 4 nĂ€dala jĂ€rel. Tulemused kahes ravirĂŒhmas olid sarnased. Pindmiste nahakapillaaride endoteeli

GL-3 skoorid langesid raviga nulltasemele vĂ”i pĂŒsisid nulltasemel kĂ”ikidel mÔÔtmise ajahetkedel

pÀrast uuringu algust 19/27 patsiendil, kes lÀbisid uuringu ilma annust suurendamata. 6 patsienti

hĂ”lmavas alarĂŒhmas vĂ”eti neerubiopsiad uuringueelselt ja 5 aasta pĂ€rast; kĂ”igis oli neerukapillaaride

endoteeli GL-3 skoor langenud nulltasemele, kuid podotsĂŒĂŒtide GL-3 sisaldus varieerus suuresti,

vĂ€henedes 3 patsiendil. KĂŒmme (10) patsienti vastas uuringuplaanis sĂ€testatud annuse suurendamise

kriteeriumitele, kahel (2) patsiendil suurendati annust soovitatava annuseni 1,0 mg/kg iga 2 nÀdala

jÀrel.

5.2

Farmakokineetilised omadused

PÀrast beetaagalsidaasi intravenoosset manustamist tÀiskasvanutele annustes 0,3 mg/kg, 1 mg/kg ja

3 mg/kg kehakaalu kohta suurenesid AUC vÀÀrtused rohkem kui annusest sÔltuvalt, tulenevalt

kliirensi langusest, mis viitab kĂŒllastunud kliirensile. Eliminatsiooni poolvÀÀrtusaeg oli annusest

sÔltuv ja kÔikus vahemikus 45 kuni 100 minutit.

PÀrast beetaagalsidaasi intravenoosset manustamist tÀiskasvanutele infusiooniajaga ligikaudu

300 minutit ja annuses 1 mg/kg kehakaalu kohta kahenÀdalase vahega oli maksimaalne

kontsentratsioon plasmas C

keskmiselt vahemikus 2000
3500 ng/ml, samas kui AUC

kÔikus

vahemikus 370
780

g min/ml. Vss oli vahemikus 8,3...40,8 l, vereplasma kliirens 199...345 ml/min

ja keskmine eliminatsiooni poolestusaeg 80
120 minutit.

Beetaagalsidaas on valk ja tema metaboolne lÔhustumine toimub eeldatavasti peptiidsidemete

hĂŒdrolĂŒĂŒsi kaudu. JĂ€relikult ei tohiks nĂ”rgenenud maksatalitlus kliiniliselt oluliselt mĂ”jutada

beetaagalsidaasi farmakokineetikat. Beetaagalsidaasi renaalset eliminatsiooni peetakse kliirensi

vÀhemtÀhtsaks kÔrvalteeks.

Lapsed

Fabrazyme’i farmakokineetikat hinnati ka lastel kahes uuringus. Neist ĂŒhes uuringus raviti 15 last

vanuses 8,5
16 aastat, kehakaaluga 27,1 kuni 64,9 kg, kelle kohta on olemas farmakokineetika

andmed, annusega 1,0 mg/kg iga 2 nÀdala jÀrel. Kehakaal ei mÔjutanud nendel patsientidel

beetaagalsidaasi kliirensit. Algne kliirens (CL) oli 77 ml/min, jaotusruumalaga pĂŒsikontsentratsiooni

korral (V

) 2,6 l; poolvÀÀrtusaeg oli 55 minutit. PÀrast IgG serokonversiooni vÀhenes CL tasemele

35 ml/min, V

suurenes tasemele 5,4 l ning poolvÀÀrtusaeg pikenes kuni 250 minutini. Nende

muutuste netomĂ”ju pĂ€rast serokonversiooni oli sĂŒsteemse saadavuse 2
3-kordne suurenemine AUC

ja C

pĂ”hjal. SerokonversioonijĂ€rgse sĂŒsteemse saadavuse suurenemisega seoses ei tĂ€heldatud neil

patsientidel ootamatuid ohutusega seonduvaid probleeme.

Teises uuringus raviti 30 last vanuses 5
18 aastat, kelle kohta on olemas farmakokineetika andmed,

vÀiksemate annustega, 0,5 mg/kg iga 2 nÀdala jÀrel ja 1,0 mg/kg iga 4 nÀdala jÀrel. Keskmine CL oli

vastavalt 4,6 ja 2,3 ml/min/kg; keskmine V

vastavalt 0,27 ja 0,22 l/kg ning keskmine eliminatsiooni

poolvÀÀrtusaeg vastavalt 88 ja 107 minutit. PÀrast IgG serokonversiooni CL oluliselt ei muutunud

(vastavalt +24% ja +6%), samas kui V

oli 1,8 ja 2,2 korda kÔrgem. NetomÔju oli C

vÀhene langus

(vastavalt kuni -34% ja -11%) ning muutusteta AUC (vastavalt -19% ja -6%).

5.3

Prekliinilised ohutusandmed

Mittekliinilised andmed, tuginedes uuringutele farmakoloogilise ohutuse, ĂŒksikannuse toksilisuse ja

korduva manustamise toksilisuse ja embrĂŒonaalse/lootetoksilisuse kohta, ei nĂ€ita ohtu inimestele.

Uuringuid teiste arengustaadiumite kohta ei ole lÀbi viidud. Genotoksilist ja kartsinogeenset toimet ei

ole oodata.

6.

FARMATSEUTILISED ANDMED

6.1

Abiainete loetelu

Mannitool

Ühealuseline naatriumfosfaat monohĂŒdraat

Kahealuseline naatriumfosfaat heptahĂŒdraat

6.2

Sobimatus

Sobivusuuringute puudumise tÔttu ei tohi seda ravimpreparaati segada teiste ravimitega samasse

infusiooni.

6.3

KÔlblikkusaeg

3 aastat.

Lahustatud ja lahjendatud lahused

Mikrobioloogilise saastatuse vÀltimiseks tuleb lahus kohe Àra kasutada. Kui lahust ei kasutata kohe,

vastutab selle sÀilitamisaja ja -tingimuste eest kasutaja. Valmistatud lahust ei tohi sÀilitada, vaid see

tuleb kohe lahjendada; ainult lahjendatud lahust vÔib hoida kuni 24 tundi temperatuuril 2

C
8

6.4

SĂ€ilitamise eritingimused

Hoida kĂŒlmkapis (2

C...8

SÀilitamistingimused pÀrast ravimpreparaadi manustamiskÔlblikuks muutmist ja lahjendamist vt

lÔik 6.3.

6.5

Pakendi iseloomustus ja sisu

Fabrazyme 35 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Fabrazyme 35 mg on lĂ€bipaistvast, I tĂŒĂŒpi klaasist 20 ml viaalides. Sulgur koosneb silikooniga kaetud

butĂŒĂŒlkorgist ja eemaldatava plastkattega alumiiniumĂŒmbrisest.

Pakendi suurused: 1, 5 ja 10 viaali pakendis.

KĂ”ik pakendi suurused ei pruugi olla mĂŒĂŒgil.

Fabrazyme 5 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Fabrazyme 5 mg on lĂ€bipaistvast, I tĂŒĂŒpi klaasist 5 ml viaalides. Sulgur koosneb silikooniga kaetud

butĂŒĂŒlkorgist ja eemaldatava plastkattega alumiiniumĂŒmbrisest.

Pakendi suurused: 1, 5 ja 10 viaali pakendis.

KĂ”ik pakendi suurused ei pruugi olla mĂŒĂŒgil.

6.6

Erihoiatused ravimpreparaadi hÀvitamiseks ja kÀsitlemiseks

Infusioonlahuse kontsentraadi pulber tuleb lahustada sĂŒsteveega, lahjendada 0,9% naatriumkloriidi

intravenoosse lahusega ja seejÀrel manustada intravenoosse infusioonina. Kasutage aseptilist tehnikat.

MÀÀrake individuaalselt, patsiendi kehakaalust lÀhtuvalt, lahustamiseks vajalike viaalide arv ja vÔtke

vajaminevad viaalid kĂŒlmkapist, et nad saavutaksid ruumis oleva temperatuuri (ligikaudu 30 minuti

jooksul). Iga Fabrazyme’i viaal on ette nĂ€htud ainult ĂŒhekordseks kasutamiseks.

ManustamiskÔlblikuks muutmine

Fabrazyme 35 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Lahustage iga Fabrazyme 35 mg viaali sisu 7,2 ml sĂŒsteveega. VĂ€ltige sĂŒstevee Ă€kilist lisamist pulbrile

ja lahuse vahtuajamist. Selleks tuleb sĂŒstevesi tilkhaaval lisada viaali kĂŒlge mööda ning mitte otseselt

lĂŒofiliseeritud ravimile. Keerake ja kallutage iga viaali Ă”rnalt. Ärge pöörake viaali ĂŒmber, keerutage

ega raputage seda.

Fabrazyme 5 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Lahustage iga Fabrazyme 5 mg viaali sisu 1,1 ml sĂŒsteveega. VĂ€ltige sĂŒstevee Ă€kilist lisamist pulbrile

ja lahuse vahtuajamist. Selleks tuleb sĂŒstevesi tilkhaaval lisada viaali kĂŒlge mööda ning mitte otseselt

lĂŒofiliseeritud ravimile. Keerake ja kallutage iga viaali Ă”rnalt. Ärge pöörake viaali ĂŒmber, keerutage

ega raputage seda.

Lahustatud lahus sisaldab 5 mg beetaagalsidaasi milliliitris ning on vÀljanÀgemiselt selge ja vÀrvitu.

Lahuse pH on ligikaudu 7,0. Enne edasist lahjendamist kontrollige visuaalselt igas viaalis olevat lahust

Lugege kogu dokumenti

EMA/65766/2013

EMEA/H/C/000370

KokkuvĂ”te ĂŒldsusele

Fabrazyme

beeta-agalsidaas

See on ravimi Fabrazyme Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvÔte. Selles selgitatakse, kuidas

inimravimite komitee hindas ravimit ja otsustas toetada mĂŒĂŒgiloa andmist; samuti esitatakse komitee

soovitused, kuidas ravimit kasutada.

Mis on Fabrazyme?

Fabrazyme on ravim, mis sisaldab toimeainet beeta-agalsidaasi. Seda turustatakse pulbrina, millest

valmistatakse infusioonilahus (veeni tilgutatav lahus).

Milleks Fabrazymet kasutatakse?

Fabrazymet kasutatakse haruldase pÀriliku haigusega Fabry tÔvega tÀiskasvanud patsientide raviks.

Fabry tĂ”vega patsientidel on ensĂŒĂŒmi alfa-galaktosidaas A vaegus. Normaalselt lĂ”hustab see ensĂŒĂŒm

organismis rasvainet globotriaosĂŒĂŒltseramiidi (GL-3 vĂ”i Gb3). Selle ensĂŒĂŒmi vaeguse korral ei saa

organism ainet GL-3 lÔhustada ning see hakkab kogunema rakkudesse, nÀiteks neerurakkudesse.

Fabry tĂ”vega patsientidel vĂ”ib esineda mitmesuguseid nĂ€hte ja sĂŒmptomeid, sealhulgas raskeid

seisundeid, nĂ€iteks neerupuudulikkust, sĂŒdameprobleeme ja insulti.

Fabrazyme on retseptiravim.

Kuidas Fabrazymet kasutatakse?

Fabrazymet tohib manustada ĂŒksnes Fabry tĂ”ve vĂ”i muude pĂ€rilike ainevahetushaigustega patsientide

ravis kogenud arst.

Fabrazymet manustatakse veeniinfusioonina annuses 1 mg kehamassi kg kohta ĂŒks kord iga kahe

nÀdala jÀrel. VÀhendamaks infusiooniga kaasnevate kÔrvalnÀhtude ilmnemise riski ei tohi infusiooni

kiirus olla esialgu suurem kui 0,25 mg/min (15 mg/h). JÀrgmiste infusioonide ajal vÔib infusiooni

kiirust jÀrk-jÀrgult tÔsta.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Fabrazyme on ette nÀhtud pikaajaliseks kasutamiseks. Infusioone tehakse haiglas, kuid neid tohib teha

ka kodus, kui patsient talub infusioone hÀsti.

Kuidas Fabrazyme toimib?

Fabrazyme on ette nĂ€htud ensĂŒĂŒmasendusraviks. EnsĂŒĂŒmasendusravi on ravi, kus manustatakse

patsiendile puuduvat ensĂŒĂŒmi. Fabrazyme on ette nĂ€htud asendama inimensĂŒĂŒmi alfa-galaktosidaas

A-d, mis Fabry tĂ”vega patsientidel puudub. Fabrazyme toimeaine beeta-agalsidaas on inimensĂŒĂŒmi

koopia, mida valmistatakse rekombinant-DNA-tehnika abil: seda toodab rakk, millele on lisatud

ensĂŒĂŒmi teket vĂ”imaldav geen (DNA). AsendusensĂŒĂŒm aitab lagundada ainet GL-3 ning peatab selle

kogunemise rakkudesse.

Kuidas Fabrazymet uuriti?

Fabrazymet uuriti kolmes uuringus, milles osales kokku 73 tÀiskasvanut. PÔhiuuringus, milles osales 58

patsienti, vÔrreldi Fabrazymet platseeboga (nÀiv ravim) ning mÔÔdeti selle toimet GL-3 sisalduse

vĂ€hendamisel neerudes. Fabrazyme efektiivsust uuriti ka 16 Fabry tĂ”vega lapsel vanuses 8–16

eluaastat.

Milles seisneb uuringute pÔhjal Fabrazyme kasulikkus?

PÔhiuuringus oli pÀrast 20-nÀdalast ravi GL-3 sisaldus patsientide neerurakkudes Fabrazyme toimel

oluliselt vĂ€henenud vĂ”i tĂŒhine: Parima kliirensi nĂ€itajaga patsiente oli Fabrazyme rĂŒhmas 69% ja

platseeborĂŒhmas mitte ĂŒhtegi.

GL-3 sisaldus veres vÀhenes ka Fabrazymega ravitud lastel: pÀrast 20-nÀdalast ravi oli kÔigi laste GL-3

sisaldus normaalne. Sellega kaasnes sĂŒmptomite leevenemine ning elukvaliteedi paranemine.

Mis riskid Fabrazymega kaasnevad?

Fabrazyme kÔige sagedamaid kÔrvalnÀhte (esinenud enam kui 1 patsiendil 10st) pÔhjustab pigem

infusioon kui ravim. KĂ”rvalnĂ€hud on muu hulgas palavik, kĂŒlmavĂ€rinad, peavalu, paresteesia (naha

vÀÀraistingud), iiveldus, oksendamine, Ă”hetus ja kĂŒlmatunne. Fabrazyme kohta teatatud

kÔrvalnÀhtude tÀielik loetelu on pakendi infolehel.

Fabrazymet ei tohi kasutada patsiendid, kes on beeta-agalsidaasi vÔi selle ravimi mis tahes muu

koostisaine suhtes ĂŒlitundlikud (allergilised).

Miks Fabrazyme heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et ravi Fabrazymega vÔib olla Fabry tÔvega patsientidele kliiniliselt

pikaajaliselt kasulik. Inimravimite komitee otsustas, et Fabrazyme kasulikkus on suurem kui sellega

kaasnevad riskid, ja soovitas anda ravimi mĂŒĂŒgiloa.

Muu teave Fabrazyme kohta

Euroopa Komisjon andis Fabrazyme mĂŒĂŒgiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 3. augustil

2001.

Euroopa avaliku hindamisaruande tÀistekst Fabrazyme kohta on ameti veebilehel:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Kui vajate Fabrazymega toimuva

ravi kohta lisateavet, lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa)

vÔi pöörduge oma arsti vÔi apteekri poole.

Fabrazyme

Lk 2/3

KokkuvÔtte viimane uuendus: 02-2013.

Fabrazyme

Lk 3/3

Sarnased tooted

Otsige selle tootega seotud teateid

Vaadake dokumentide ajalugu

Jagage seda teavet