País: Unión Europea
Idioma: danés
Fuente: EMA (European Medicines Agency)
autolog CD34 + beriget celle brøkdel, der indeholder CD34 + celler transduced med retroviral vektor, der koder for menneskets adenosin deaminase (ADA) cDNA sekvens fra menneskelige hæmatopoietiske stamceller / (CD34 +) stamceller
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Alvorlig kombineret immundefekt
Strimvelis er indiceret til behandling af patienter med svær kombineret immundefekt på grund af adenosin deaminase mangel (ADA-SCID), for hvem ingen passende human leukocyt antigen (HLA)-matchede relaterede stamcelle donor er tilgængelige (Se afsnit 4. 2 og afsnit 4.
Revision: 9
autoriseret
2016-05-26
21 B. INDLÆGSSEDDEL 22 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN STRIMVELIS 1 -10 × 10 6 CELLER/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION Autolog CD34 + -beriget cellefraktion, som indeholder CD34 + -celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, dit barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DIT BARN FÅR DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER FOR DIT BARN. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg dit barns læge eller sundhedspersonalet, hvis der er mere, du vil vide. - Kontakt dit barns læge eller sundhedspersonalet, hvis dit barn får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4. - Dit barns læge vil give dig et patientoplysningskort med vigtige sikkerhedsinformationer om dit barns behandling med Strimvelis. Læs det nøje og følg instruktionerne. - Hav altid patientoplysningskortet med dig, og vis det altid til lægen eller sundhedspersonalet, når dit barn ser dem, eller hvis dit barn skal på hospitalet. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide, før dit barn får Strimvelis 3. Sådan gives Strimvelis 4. Bivirkninger 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE Strimvelis er en type lægemiddel, som bruges til GENTERAPI . Det fremstilles specielt til hver enkelt patient. Strimvelis bruges hos børn til at behandle en alvorlig sygdom kaldet ADA-SCID ( _svær kombineret _ _adenosindeaminase-immundefekt_ ). Det bruges, når dit barn ikke kan få et knoglemarvstransplantat fra en donor i familien, da deres match ikke er god nok. ADA-SCID forårsages af et defekt gen i blodcellerne i dit barns immunsystem. Cellerne kan derfor ikke producere nok af et enzym, som kal Leer el documento completo
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Strimvelis 1-10 x 10 6 celler/ml infusionsvæske, dispersion 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE En autolog CD34 + -beriget cellefraktion, som indeholder CD34 + -celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane adenosindeaminase (ADA)-cDNA-sekvens fra humane hæmatopoietiske stamceller/progenitorceller (CD34 + ). 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Lægemidlet er emballeret i én eller flere infusionsposer. Hver patientspecifik infusionspose med Strimvelis indeholder en autolog CD34 + -beriget cellefraktion indeholdende CD34 + -celler transduceret med retroviral vektor, som koder for den humane ADA-cDNA-sekvens. _ _ De kvantitative oplysninger vedrørende CD34 + -celler/kg og det totale antal celler i præparatet er anført på etiketten for hver batch. _ _ Koncentrationen er 1-10 x 10 6 CD34 + -celler/ml. Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på: Dette lægemiddel indeholder 0,15 mmol natrium pr. ml . Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Infusionsvæske, dispersion. En uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion af celler. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Strimvelis er indiceret til behandling af svær kombineret immundefekt (SCID) forårsaget af adenosindeaminase-mangel (ADA-SCID) hos patienter, til hvem det ikke har været muligt at finde en egnet HLA (human leukocytantigen)-matchende beslægtet stamcelledonor (se pkt. 4.2 og pkt. 4.4). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION Strimvelis skal administreres på et specialiseret transplantationscenter af en læge med erfaring inden for behandling og håndtering af patienter med ADA-SCID og brug af autologe CD34 + _ex vivo-_ genterapipræparater. Det bør kun admin Leer el documento completo