Vimizim

Información principal

  • Denominación comercial:
  • Vimizim
  • Usar para:
  • Humanos
  • Tipo de medicina:
  • medicamento alopático

Documentos

Localización

  • Disponible en:
  • Vimizim
    Unión Europea
  • Idioma:
  • español

Información terapéutica

  • Grupo terapéutico:
  • Otros tracto alimentario y metabolismo de los productos,
  • Área terapéutica:
  • Mucopolisacaridosis IV
  • indicaciones terapéuticas:
  • Vimizim está indicado para el tratamiento de la mucopolisacaridosis, tipo IVA (Síndrome de Morquio A, MPS IVA) en pacientes de todas las edades.
  • Resumen del producto:
  • Revision: 11

Estado

  • Fuente:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Estado de Autorización:
  • Autorizado
  • Número de autorización:
  • EMEA/H/C/002779
  • Fecha de autorización:
  • 26-04-2014
  • código EMEA:
  • EMEA/H/C/002779
  • última actualización:
  • 25-03-2019

Informe de Evaluación Pública

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Resumen del EPAR para el público general

Vimizim

elosulfasa alfa

El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) de Vimizim. En él se

explica cómo la Agencia ha evaluado dicho medicamento y emitido un dictamen favorable a su

autorización de comercialización en la UE y sus condiciones de uso. No está destinado a proporcionar

consejos prácticos sobre cómo utilizar Vimizim.

Para más información sobre el tratamiento con Vimizim, el paciente deberá leer el prospecto (también

incluido en el EPAR) o consultar a su médico o farmacéutico.

¿Qué es Vimizim y para qué se utiliza?

Vimizim es un medicamento que contiene el principio activo elosulfasa alfa. Está indicado para tratar

pacientes con mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA, también conocida como síndrome de Morquio A).

La enfermedad está causada por la falta de una enzima denominada N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa,

que es necesaria para descomponer unas sustancias específicas en el organismo llamadas

glucosaminoglucanos (GAG). Si la enzima no está presente, o lo está solo en cantidades muy pequeñas,

los GAG no pueden ser degradados y se acumulan en huesos y órganos. Esto provoca los signos de la

enfermedad, fundamentalmente huesos cortos, dificultad de movimiento, problemas para respirar,

opacidad de los ojos y pérdida de audición.

Dado que el número de pacientes afectados por MPS IVA es escaso, esta enfermedad se considera

«rara», por lo que Vimizim fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado

en enfermedades raras) el 24 de julio de 2009.

¿Cómo se usa Vimizim?

El tratamiento con Vimizim debe estar supervisado por un médico con experiencia en MPS IVA o

enfermedades similares. Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica y deberá

prescribirlo un profesional sanitario adecuadamente capacitado.

Vimizim

EMA/109796/2014

Página 2/3

Vimizim se presenta como concentrado para la preparación de una solución para infusión (goteo)

intravenosa. La dosis recomendada es de 2 mg por kilogramo de peso corporal, administrada una vez

por semana. La infusión debe durar unas 4 horas. Antes de recibir Vimizim, se debe administrar al

paciente un medicamento para prevenir una reacción alérgica a Vimizim. A los pacientes se les puede

también administrar un medicamento para prevenir la fiebre.

¿Cómo actúa Vimizim?

Vimizim es una terapia enzimática sustitutiva. La terapia enzimática sustitutiva suministra a los

pacientes la enzima que les falta. El principio activo de Vimizim, elosulfasa alfa, es una copia de la

enzima humana N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa. La enzima sustitutiva ayuda a degradar los GAG e

impide que se acumulen en las células, lo que mejora los síntomas de la MPS IVA.

La elosulfasa alfa se produce mediante un método conocido como «tecnología de ADN recombinante»:

la fabrican células a las que se ha implantado un gen (ADN) que las capacita para producir la enzima.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Vimizim en los estudios realizados?

Vimizim se ha investigado en un estudio principal en el que participaron 176 pacientes con MPS IVA,

en el cual se comparó Vimizim con placebo (un tratamiento simulado). La medida principal de eficacia

fue el cambio en la distancia que los pacientes podían caminar en 6 minutos, tras 6 meses de

tratamiento.

Antes del tratamiento, los pacientes podían caminar, por término medio, poco más de 200 metros en 6

minutos. Después de 6 meses, los pacientes tratados con la dosis recomendada de Vimizim podían

caminar, por término medio, 37 metros más en 6 minutos, comparado con un incremento de 14 metros

en los pacientes que recibieron placebo. Los resultados de los estudios indicaron también que el

medicamento podía mejorar la capacidad de respirar o subir escaleras de los pacientes y el crecimiento

en niños.

¿Cuál es el riesgo asociado a Vimizim?

Los efectos adversos más frecuentes de Vimizim (observados en más de un paciente de cada 10) son

reacciones a la infusión, incluidos dolor de cabeza, náuseas, vómitos, fiebre, escalofríos y dolor de

estómago. Por lo general, son de intensidad leve o moderada, y más frecuentes en las primeras 12

semanas de tratamiento. La reacción grave, aunque infrecuente, a la infusión es la anafilaxia (reacción

alérgica grave). Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados sobre Vimizim, ver el

prospecto.

Vimizim no debe utilizarse en pacientes que hayan sufrido reacciones alérgicas potencialmente mortales

a elosulfasa alfa o a cualquiera de los componentes de Vimizim.

¿Por qué se ha aprobado Vimizim?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Vimizim

son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE. El CHMP concluyó que, tras 6

meses de tratamiento, Vimizim demostró ser eficaz para mejorar la distancia que los pacientes podían

caminar en 6 minutos, lo que se acompañaba de otros efectos, incluida la mejora de la capacidad para

realizar las actividades de la vida diaria. El comité también consideró que el perfil de seguridad de

Vimizim es aceptable y que los efectos adversos graves son infrecuentes, aunque debe obtenerse más

información sobre la seguridad a largo plazo.

Vimizim

EMA/109796/2014

Página 3/3

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de

Vimizim?

Se ha elaborado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Vimizim se administra de una forma

lo más segura posible. Basándose en este plan, se ha incluido en el Resumen de las Características del

Producto y el prospecto de Vimizim la información sobre seguridad que incluye las precauciones

pertinentes que deben adoptar los profesionales sanitarios y los pacientes.

Además, la empresa que fabrica Vimizim debe garantizar que todos los profesionales sanitarios que

puedan prescribir el medicamento reciban material formativo en el que se explique la forma en que

debe utilizarse el medicamento y el riesgo de reacciones alérgicas graves. La empresa también creará

un registro para evaluar los riesgos y beneficios de Vimizim a largo plazo.

Encontrará más información en el resumen del plan de gestión de riesgos

Otras informaciones sobre Vimizim

La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para

el medicamento Anoro el 28 de abril de 2014.

El EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Vimizim pueden consultarse en el

sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Para mayor información sobre el tratamiento con Vimizim, lea el prospecto (también incluido

en el EPAR) o consulte con su médico o farmacéutico.

El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Vimizim puede consultarse en

el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Fecha de la última actualización del presente resumen: 04-2014.

Prospecto: composición, indicaciones, interacción, posología, embarazo, lactancia, reacciones adversas

B. PROSPECTO

Prospecto: información para el usuario

Vimizim 1 mg/ml concentrado para solución para perfusión

elosulfase alfa

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva

información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted

tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

Lea todo el prospecto detenidamente antes de empezar a usar este medicamento, porque

contiene información importante para usted.

Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.

Si tiene alguna duda, consulte a su médico.

Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, incluso si se trata de efectos adversos

que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.

Contenido del prospecto

Qué es Vimizim y para qué se utiliza

Qué necesita saber antes de recibir Vimizim

Cómo se administra Vimizim

Posibles efectos adversos

Conservación de Vimizim

Contenido del envase e información adicional

1.

Qué es Vimizim y para qué se utiliza

Vimizim contiene una enzima denominada elosulfase alfa que pertenece a un grupo de medicamentos

conocidos como terapias de sustitución enzimática. Se utiliza para tratar a adultos y niños con

mucopolisacaridosis tipo IVA (enfermedad de MPS IVA, también conocida como síndrome de

Morquio A).

Las personas con enfermedad de MPS IVA o bien carecen totalmente o bien no presentan un nivel

suficiente de N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa, una enzima que descompone sustancias específicas en

el organismo, tales como queratán sulfato, que se encuentran en muchos tejidos del organismo,

incluidos el cartílago y el hueso. Como consecuencia, estas sustancias no son degradadas ni

procesadas por el organismo como deberían. Se acumulan en los tejidos, interfieren en su función

normal y provocan los síntomas de MPS IVA, como dificultad para caminar, problemas para respirar,

baja estatura y pérdida de audición.

Cómo actúa Vimizim

Este medicamento reemplaza a la enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa que falta en los

pacientes con MPS IVA. Se ha demostrado que el tratamiento mejora la marcha y reduce los niveles

de queratán sulfato en el organismo. Este medicamento podría mejorar los síntomas de MPS IVA.

2.

Qué necesita saber antes de recibir Vimizim

No debe recibir Vimizim

si ha experimentado reacciones alérgicas potencialmente mortales a elosulfase alfa o a cualquiera

de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Si es tratado con Vimizim, es posible que desarrolle reacciones a la perfusión. Una reacción a la

perfusión es cualquier efecto adverso, incluida una reacción alérgica, que se produce durante la

perfusión o en el plazo de un día después de la perfusión (ver sección 4). Si usted experimenta una

de estas reacciones,

debe ponerse inmediatamente en contacto con su médico.

Si tiene una reacción alérgica durante la perfusión, el médico podría ralentizar o detener la

perfusión. Es posible que su médico también le administre medicamentos adicionales para

controlar las reacciones alérgicas (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides).

Si experimenta dolor de espalda, entumecimiento en los brazos o las piernas o falta de control para

orinar o defecar,

debe ponerse inmediatamente en contacto con su médico

Estos problemas

pueden ser parte de la enfermedad y pueden deberse a que existe presión sobre su médula espinal.

Uso de Vimizim con otros medicamentos

Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro

medicamento.

Embarazo, lactancia y fertilidad

No debe recibir Vimizim durante el embarazo a menos que sea claramente necesario. Se desconoce si

Vimizim se excreta en la leche materna. Consulte con su médico si los beneficios de tomar Vimizim

son mayores que el posible riesgo para su recién nacido durante la lactancia. Se desconoce si Vimizim

afecta la fertilidad humana. No se observaron efectos en la fertilidad en animales.

Conducción y uso de máquinas

Se ha comunicado mareo en algunos pacientes durante la perfusión de Vimizim. Consulte a su médico

si se siente mareado después de la perfusión, especialmente antes de conducir o usar cualquier

máquina, ya que el mareo podría resultar peligroso.

Vimizim contiene sodio y sorbitol (E420)

Este medicamento contiene 8 mg de sodio (el componente principal de la sal de mesa) en cada vial de

5 ml. Esto equivale al 0,4 % de la ingesta diaria de sodio recomendada adulto.

Este medicamento contiene 100 mg de sorbitol en cada vial de 5 ml, equivalente a 40 mg/kg.

El sorbitol es una fuente de fructosa. Si usted (o su hijo/a) tpadecen intolerancia hereditaria a la

fructosa (IHF), una enfermedad genétic rara en la que el paciente no puede descomponer la fructosa

consulte usted (o su hijo/a) antes de recibir este medicamento.

Consulte con su médico antes de recibir este medicamento si usted (o su hijo/a) padecen IHF o no

pueden tomar alimentos o bebidas dulces porque le produce mareos, vómitos o efectos desagradables,

como hinchazón, calambres en el estómago o diarrea.

3.

Cómo se administra Vimizim

Su médico o enfermero le administrará Vimizim mediante una perfusión en una vena.

El medicamento debe diluirse antes de su administración. Su médico o enfermero le administrará

algunos medicamentos antes del tratamiento para reducir las reacciones alérgicas, y puede que también

le administre medicamentos que ayuden a controlar la fiebre.

Dosis

La dosis que recibe depende de su peso corporal. La dosis recomendada para adultos y niños es de

2 mg/kg de peso corporal administrada una vez por semana mediante el goteo en una vena (perfusión

intravenosa). Cada perfusión se administrará durante aproximadamente 4 horas. El tratamiento con

Vimizim puede comenzar a administrarse a la edad más temprana posible y está pensado para su uso a

largo plazo.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico o enfermero.

4.

Posibles efectos adversos

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no

todas las personas los sufran.

Los efectos adversos se observaron principalmente mientras a los pacientes se les administraba el

medicamento o inmediatamente después (“reacciones a la perfusión”). Los efectos adversos más

graves fueron reacciones alérgicas graves (observadas con poca frecuencia; pueden afectar hasta 1 de

cada 100 personas) y vómitos de leves a moderados (observados con mucha frecuencia; pueden afectar

a más de 1 de cada 10 personas). Entre los síntomas de una reacción alérgica se incluyen erupción,

picazón o sarpullido en la piel (observados con frecuencia; pueden afectar hasta 1 de cada

10 personas).

Si experimenta cualquier dificultad para tragar o hablar, falta de aliento grave o

sonido silbante, hinchazón del rostro o los labios, mareos o pulso débil, pueden representar

síntomas de una reacción alérgica grave y debe comunicárselo inmediatamente a su médico

Según la gravedad del efecto adverso, su médico podrá reducir la velocidad de la perfusión o

interrumpirla temporalmente y/o administrarle medicamentos adicionales para reducir los efectos de

una reacción alérgica grave (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides) o para bajar la fiebre

(antipiréticos).

Los efectos adversos muy frecuentes incluyen síntomas de reacciones a la perfusión, como dolor de

cabeza, náuseas, fiebre, escalofríos y dolor de estómago. Otras reacciones adversas muy frecuentes

fueron diarrea, dolor en la boca y la garganta, mareo y problemas para respirar.

Los efectos adversos frecuentes fueron dolor muscular.

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata

de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos

directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la

comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la

seguridad de este medicamento.

5.

Conservación de Vimizim

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y en el vial

después de CAD. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Viales cerrados:

Conservar en nevera (2°C – 8°C).

No congelar.

Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

No utilice Vimizim si la solución presenta decoloración o contiene partículas visibles.

Después de la dilución:

Una vez diluido, el producto debe utilizarse de forma inmediata. Si no se utiliza inmediatamente, los

tiempos y las condiciones de conservación en uso son responsabilidad del usuario, y normalmente no

deben exceder las 24 horas a una temperatura entre 2 °C – 8 °C, seguidas de un periodo de hasta

24 horas entre 23 °C y 27 °C durante la administración.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo

deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a

proteger el medio ambiente.

6.

Contenido del envase e información adicional

Composición de Vimizim

El principio activo es elosulfase alfa. Cada ml de concentrado contiene 1 mg de elosulfase alfa.

Cada vial de 5 ml contiene 5 mg de elosulfase alfa.

Los demás componentes son: trihidrato de acetato de sodio, monohidrato de fosfato sódico

dihidrógeno, hidrocloruro de arginina, sorbitol, polisorbato 20 y agua para preparaciones

inyectables (ver sección 2: “Vimizim contiene sodio y sorbitol (E420)”).

Aspecto del producto y contenido del envase

Vimizim se presenta como concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril). El

concentrado transparente a ligeramente opalescente e incoloro a amarillo pálido no debe contener

partículas visibles.

Presentaciones: 1 vial de 5 ml

Titular de la autorización de comercialización

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Responsable de la fabricación

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irlanda

Fecha de la última revisión de este prospecto MM/AAAA

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea

de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre

enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Esta información está destinada únicamente a profesionales del sector sanitario:

Vimizim no se debe mezclar con ningún otro medicamento en la misma perfusión, excepto los

mencionados a continuación.

Cada vial de Vimizim es para un único uso. Vimizim tiene que ser diluido con una solución de cloruro

sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión mediante una técnica aséptica. La solución diluida de Vimizim

debe administrarse a los pacientes mediante un equipo de perfusión. Se puede usar un equipo de

perfusión equipado con un filtro en línea de 0,2 µm.

La eliminación de todo producto no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto

con él se realizará de acuerdo con la normativa local.

Preparación de la perfusión de Vimizim (usar una técnica aséptica)

Se determinará el número de viales a diluir de acuerdo con el peso del paciente en particular y se

retirarán de la nevera con antelación para permitir que alcancen los 23 °C – 27 °C. No calentar los

viales ni colocarlos en el microondas. La dosis recomendada es de 2 mg/kg de peso corporal

administrada una vez por semana mediante el goteo en una vena (perfusión intravenosa). Cada

perfusión requiere aproximadamente 4 horas.

Peso del paciente (kg) multiplicado por 2 (mg/kg) = Dosis del paciente (mg)

Dosis del paciente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número total de

ml de Vimizim

Cantidad total (ml) de Vimizim dividida por 5 ml por vial = Número total de viales

El número total de viales calculado se redondea para arriba al siguiente vial entero.

Debe obtenerse una bolsa de perfusión que contenga solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %)

para perfusión apta para la administración intravenosa. El volumen total de la perfusión se

determina según el peso corporal del paciente.

Los pacientes que pesen menos de 25 kg deben recibir un volumen total de 100 ml.

Los pacientes que pesen 25 kg o más deben recibir un volumen total de 250 ml.

Antes de la dilución, se examinará cada vial para detectar la presencia de partículas y cambios de

color. La solución transparente a ligeramente opalescente e incolora a amarillo pálido no debe

contener partículas visibles. No agitar los viales.

Se extraerá y desechará un volumen de la solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para

perfusión de una bolsa de perfusión de 100 ml o 250 ml equivalente al volumen total de Vimizim

que se añadirá.

Se extrae lentamente el volumen calculado de Vimizim del número correspondiente de viales con

precaución para evitar la agitación excesiva.

El volumen de Vimizim se añadirá lentamente a la solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para

perfusión.

Cuando se diluye con 100 ml de solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión:

velocidad inicial será de 3 ml/h. La velocidad de perfusión se aumentará cada 15 minutos de la

siguiente manera: aumentar primero la velocidad a 6 ml/h, luego aumentar la velocidad cada

15 minutos en incrementos de 6 ml/h hasta alcanzar una velocidad máxima de 36 ml/h.

Cuando se diluye con 250 ml de solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 %) para perfusión:

velocidad inicial será de 6 ml/h. La velocidad de perfusión se aumentará cada 15 minutos de la

siguiente manera: aumentar primero la velocidad a 12 ml/h, luego aumentar la velocidad cada

15 minutos en incrementos de 12 ml/h hasta alcanzar una velocidad máxima de 72 ml/h.

Peso

del

pacient

e (kg)

Volume

n de

perfusió

n total

(ml)

Paso 1

Velocida

d de

perfusión

inicial de

0 a

15 minut

os (ml/h)

Paso 2

De 15 a

30 minut

os

(ml/h)

Paso 3

De 30 a

45 minut

os

(ml/h)

Paso 4

De 45 a

60 minut

os

(ml/h)

Paso 5

De 60 a

75 minut

os

(ml/h)

Paso 6

De 75 a

90 minut

os

(ml/h)

Paso 7

Más de

90 minut

os

(ml/h)

< 25

≥ 25

La velocidad de perfusión podrá aumentarse según lo tolere el paciente.

La solución diluida se mezclará suavemente antes de la perfusión.

Se inspeccionará visualmente la solución diluida para detectar partículas antes del uso. No utilizar

si la solución presenta decoloración o partículas.

La solución diluida debe utilizarse inmediatamente. Si no se utiliza inmediatamente, los tiempos y

las condiciones de conservación en uso son responsabilidad del usuario, y normalmente no deben

exceder las 24 horas a 2 °C – 8 °C, seguidas de hasta 24 horas a 23 °C – 27 °C durante la

administración.