Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - galafold είναι ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω με μια επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου του fabry (α-γλακτοζιδάσης Α ανεπάρκεια) και οι οποίοι έχουν μια μετάλλαξη δεκτικά.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine τετραϋδροχλωρικό - Ηπατολενοκυστική εκφύλιση - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - cuprior ενδείκνυται για τη θεραπεία από τη νόσο του Γουίλσον σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά ηλικίας ≥ 5 χρόνια με δυσανεξία στη d-πενικιλλαμίνη θεραπεία.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ψευδάργυρος - Ηπατολενοκυστική εκφύλιση - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Θεραπεία της νόσου του wilson.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - επιλεξιμότητα - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - cerdelga ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων ασθενών με τύπου της νόσου gaucher 1 (gd1), που είναι φτωχοί μεταβολιστές cyp2d6 (pms), ενδιάμεσο µεταβολισµό (ims) ή ηµιζωής (ems).

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - yargesa ενδείκνυται για την από στόματος θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια νόσο του gaucher τύπου 1. yargesa μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο για τη θεραπεία των ασθενών για τους οποίους η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι ακατάλληλο. yargesa ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Το zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία από του στόματος ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια ασθένεια gaucher τύπου 1. Το zavesca μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο στη θεραπεία ασθενών για τους οποίους η θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων είναι ακατάλληλη. Το zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - miglustat gen. Το orph ενδείκνυται για τη θεραπεία από του στόματος ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια ασθένεια gaucher τύπου 1. miglustat gen. orph μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο για τη θεραπεία των ασθενών για τους οποίους η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι ακατάλληλο. miglustat gen. orph ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - νιτισινόνη - Τυροσυνεμίας - Άλλα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού, - Θεραπεία των ενηλίκων και Παίδων (σε κάθε ηλικιακή ομάδα) ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση κληρονομικών tyrosinemia τύπου 1 (ht 1) σε συνδυασμό με το διαιτητικό περιορισμό της τυροσίνης και φαινυλαλανίνης.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - Νόσος gaucher - Άλλα προϊόντα πεπτικού συστήματος και μεταβολισμού - miglustat dipharma ενδείκνυται για την από στόματος θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια νόσο του gaucher τύπου 1. miglustat dipharma μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο για τη θεραπεία των ασθενών για τους οποίους η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης είναι ακατάλληλο. miglustat dipharma ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο niemann-pick τύπου c νόσου.

Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - givosiran - porphyrias, Ηπατική - Διάφορα προϊόντα πεπτικής οδού και μεταβολισμού - Θεραπεία της οξεία ηπατική πορφυρία (ahp) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.