Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihämorrhagika - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mukopolysaccharidose vi - anderen verdauungstrakt und stoffwechsel-produkte, - naglazyme ist indiziert zur langfristigen enzym-ersatz-therapie bei patienten mit einer bestätigten diagnose von mukopolysaccharidose vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase-mangel; maroteaux-lamy syndrom) (siehe abschnitt 5. wie bei allen lysosomalen erbkrankheiten, ist es von primärer bedeutung, vor allem in schweren formen, um die einleitung der behandlung so früh wie möglich, vor auftreten von nicht-reversible klinische symptome der krankheit. ein zentrales thema ist die behandlung von jungen patienten im alter von.

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysaccharidose iv - anderen verdauungstrakt und stoffwechsel-produkte, - vimizim wird angezeigt für die behandlung von mukopolysaccharidose, typ iva (morquio a syndrome, mps iva) bei patienten aller altersgruppen.

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochloride - phenylketonurien - anderen verdauungstrakt und stoffwechsel-produkte, - kuvan ist indiziert zur behandlung von hyperphenylalaninämie (hpa) bei erwachsenen und kindern aller altersgruppen mit phenylketonurie (pku), bei denen gezeigt wurde, dass sie auf eine solche behandlung ansprechen. kuvan ist auch angezeigt zur behandlung von hyperphenylalaninaemia (hpa) bei erwachsenen und pädiatrischen patienten jeden alters mit tetrahydrobiopterin (bh4) - mangel, die gezeigt haben, zu reagieren, um eine solche behandlung.

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponase alfa - neuronale ceroid-lipofuszinosen - anderen verdauungstrakt und stoffwechsel-produkte, - brineura ist indiziert für die behandlung von neuronaler ceroid-lipofuszinose typ 2 (cln2) - krankheit, auch bekannt als tripeptidyl-peptidase 1 (tpp1) - mangel,.

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurien - andere produkte für den verdauungstrakt und den stoffwechsel - palynziq ist indiziert für die behandlung von patienten mit phenylketonurie (pku) im alter von 16 jahren und älter, die unzureichend blut-phenylalanin-kontrolle (blut-phenylalanin-werte größer als 600 micromol/l) trotz des vorherigen managements mit den verfügbaren optionen für die behandlung.

Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - medikamente zur behandlung von knochenerkrankungen - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Deutschland - Deutsch - BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte)

axunio pharma gmbh (8130682) - amifampridinphosphat - tablette - 10 mg - teil 1 - tablette; amifampridinphosphat (37253) 18,98 milligramm

Schweiz - Deutsch - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

drac ag - sapropterini dihydrochloridum - tabletten - sapropterini dihydrochloridum 100 mg, crospovidonum, calcii hydrogenophosphas, mannitolum, natrii stearylis fumaras corresp. natrium 221 µg, e 300, e 101, pro compresso. - behandlung der hyperphenylalaninämie - synthetika

Schweiz - Deutsch - Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

drac ag - elosulfasum alfa - konzentrat zur herstellung einer infusionslösung - elosulfasum alfa 5 mg, natrii acetas trihydricus, natrii dihydrogenophosphas monohydricus, arginini hydrochloridum, sorbitolum 100 mg, polysorbatum 20, aqua ad iniectabile q.s. ad solutionem pro 5 ml corresp. natrium 8 mg. - behandlung der mucopolysaccharidose typ iva - biotechnologika