Translarna

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Translarna
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Translarna
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Medikamente für Erkrankungen des Muskel-Skelett-Systems
  • Therapiebereich:
  • Muskeldystrophie, Duchenne
  • Anwendungsgebiete:
  • Translarna ist für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie, die aus einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen resultiert, bei ambulanten Patienten im Alter von 5 Jahren und älter indiziert.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/002720
  • Berechtigungsdatum:
  • 31-07-2014
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/002720
  • Letzte Änderung:
  • 05-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

EMA/765820/2016

EMEA/H/C/002720

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Translarna

Ataluren

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Translarna. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren

Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu

gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Translarna zu

verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Translarna benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Translarna und wofür wird es angewendet?

Translarna ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen

Patienten ab einem Alter von fünf Jahren angewendet wird. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine

genetische Erkrankung, die schrittweise zu Schwäche und Verlust der Muskelfunktion führt. Translarna

wird in der kleinen Gruppe von Patienten angewendet, deren Erkrankung auf einen spezifischen

Gendefekt (die sogenannte „Nonsense-Mutation“) im Dystrophin-Gen zurückzuführen ist.

Da es nur wenige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie gibt, gilt die Krankheit als selten, und

Translarna wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“)

ausgewiesen.

Translarna enthält den Wirkstoff Ataluren.

Wie wird Translarna angewendet?

Translarna ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte durch einen Facharzt

eingeleitet werden, der Erfahrung mit der Behandlung der Duchenne/Becker-Muskeldystrophie hat.

Vor Beginn der Behandlung mit Translarna wird bei den Patienten ein genetischer Test durchgeführt,

um zu bestätigen, dass ihre Erkrankung auf eine Nonsense-Mutation zurückzuführen ist und sie daher

für eine Behandlung mit Translarna infrage kommen.

Translarna

EMA/765820/2016

Seite 2/4

Translarna ist als Granulat (125 mg, 250 mg und 1 000 mg) erhältlich, das nach Mischen mit einer

Flüssigkeit oder mit halbfester Nahrung (wie etwa Joghurt) einzunehmen ist. Translarna wird dreimal

täglich eingenommen. Die empfohlene Dosis beträgt 10 mg/kg (10 mg pro Kilogramm Körpergewicht)

morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends (sodass eine tägliche Gesamtdosis von 40 mg/kg

erreicht wird). Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Translarna?

Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mangelt es an normalem Dystrophin, einem Protein in den

Muskeln. Da dieses Protein dabei hilft, die Muskeln beim Kontrahieren und Entspannen vor

Verletzungen zu schützen, erleiden die Muskeln bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Schädigungen und funktionieren schließlich nicht mehr.

Duchenne-Muskeldystrophie kann durch eine Reihe genetischer Anomalien verursacht werden.

Translarna ist zur Anwendung bei Patienten bestimmt, deren Erkrankung auf das Vorliegen eines

bestimmten Defekts (der sogenannten „Nonsense-Mutation“) im Dystrophin-Gen zurückzuführen ist.

Dieser Defekt stoppt die Bildung eines normalen Dystrophin-Proteins vorzeitig, was zu einem

verkürzten Dystrophin-Protein führt, das nicht richtig funktioniert. Translarna wirkt bei diesen

Patienten, indem es den proteinbildenden Apparat in Zellen befähigt, sich über den Defekt

hinwegzusetzen und so funktionierende Dystrophin-Proteine zu bilden.

Welchen Nutzen hat Translarna in den Studien gezeigt?

Translarna wurde zunächst in einer Hauptstudie untersucht, an der 174 gehfähige Patienten mit

Duchenne-Muskeldystrophie teilnahmen. In dieser Studie wurden zwei Dosen von Translarna

(40 mg/kg täglich und 80 mg/kg täglich) mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen.

Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach

48 Wochen Behandlung in sechs Minuten zurücklegen konnte.

Obwohl die anfänglichen Analysen der Ergebnisse aller Daten aus der Studie keine signifikante

Veränderung der Entfernung zeigten, welche die Patienten in den Translarna-Gruppen und in der

Placebo-Gruppe zurücklegen konnten, wiesen weitere Analysen darauf hin, dass sich die Gehfähigkeit

unter täglich 40 mg/kg Translarna weniger stark verschlechterte als unter Placebo: nach 48 Wochen

Behandlung konnten Patienten, die täglich 40 mg/kg Translarna erhalten hatten, durchschnittlich

31,7 Meter weiter gehen als jene unter Placebo. Eine deutlichere Wirkung wurde in einer

Patientenuntergruppe festgestellt, deren Gehfähigkeit sich verschlechterte; hier konnten Patienten, die

täglich 40 mg/kg Translarna erhalten hatten, durchschnittlich 49,9 Meter weiter gehen als jene unter

Placebo. Der Nutzen der niedrigeren Dosis wurde auch durch Verbesserungen bei anderen Indikatoren

für die Wirksamkeit unterstützt, einschließlich jener, die direkt mit den Alltagsaktivitäten der Patienten

in Zusammenhang standen. Bei der höheren Dosis (80 mg/kg/Tag) wurden keine Verbesserungen

beobachtet.

Eine weitere Studie mit 230 Patienten mit sich verschlechternder Gehfähigkeit wurde nach anfänglicher

Genehmigung abgeschlossen; die Ergebnisse dieser Studie waren jedoch nicht eindeutig. Die Daten

wiesen jedoch darauf hin, dass Translarna eine günstige Wirkung auf verschiedene Indikatoren hatte,

wie etwa die Zeit, die benötigt wird, um 10 Meter zu laufen/gehen, die Zeit, die benötigt wird, um vier

Stufen hinauf- und hinabzusteigen, und die Zeit, bis die Gehfähigkeit verloren geht. In beiden Studien

schienen die günstigen Wirkungen von Translarna bei Patienten mit mittlerer Verschlechterung ihrer

Erkrankung deutlicher zu sein.

Translarna

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Welche Risiken sind mit Translarna verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Translarna (beobachtet bei mehr als 5 von 100 Personen) sind

Erbrechen, Durchfall, Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen und Blähungen. Der Schweregrad

dieser Nebenwirkungen ist in der Regel leicht bis mittelschwer.

Translarna darf nicht gleichzeitig mit bestimmten Antibiotika, sogenannten Aminoglykosiden,

angewendet werden, wenn diese in eine Vene injiziert werden.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Translarna berichteten Nebenwirkungen und

Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Translarna zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Translarna gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU

zuzulassen.

Obwohl weitere Daten erforderlich sind, war der CHMP der Auffassung, dass Nachweise vorliegen, die

auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung durch Translarna hinweisen, und dass das

Sicherheitsprofil keine ernsten Bedenken aufwirft. Der Ausschuss erkannte zudem die Schwere von

Duchenne-Muskeldystrophie und das Bestehen eines ungedeckten medizinischen Bedarfs bei Patienten

mit dieser Erkrankung an.

Translarna wurde „unter Auflagen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass weitere Nachweise für das

Arzneimittel erwartet werden, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-

Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die

vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Translarna noch erwartet?

Translarna ist weiterhin unter Auflagen zugelassen, und das Unternehmen, das Translarna in Verkehr

bringt, muss eine neue Studie durchführen, in der Translarna mit Placebo verglichen wird, um seine

Wirksamkeit und Sicherheit zu bestätigen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Translarna ergriffen?

Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Translarna, die

von Angehörigen der Heilberufe und Patienten befolgt werden müssen, wurden in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Translarna

Am 31. Juli 2014 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von

Translarna in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Translarna finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Translarna benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Translarna

EMA/765820/2016

Seite 4/4

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu

Translarna finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 12-2016 aktualisiert.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Translarna 125 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen

Translarna 250 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen

Translarna 1.000 mg Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen

ataluren

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Translarna und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Anwendung von Translarna beachten?

Wie ist Translarna einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Translarna aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Translarna und wofür wird es angewendet?

Translarna ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ataluren enthält.

Translarna wird zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie angewendet, die Folge eines

bestimmten Gendefekts ist, der die normale Muskelfunktion beeinträchtigt.

Translarna wird zur Behandlung von gehfähigen Patienten ab 5 Jahren angewendet.

Sie oder Ihr Kind wurden/wurde von Ihrem Arzt vor dem Beginn der Behandlung mit Translarna

untersucht, um zu bestätigen, dass Ihre/seine Krankheit für die Behandlung mit diesem Arzneimittel

geeignet ist.

Wie wirkt Translarna?

Die Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie sind Genveränderungen, die zu einer Anomalie in einem

Muskelprotein mit der Bezeichnung Dystrophin führen. Dystrophin ist nötig, damit die Muskeln

richtig funktionieren. Translarna ermöglicht die Bildung von funktionsfähigem Dystrophin und trägt

zur Erhaltung der Muskelfunktion bei.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Translarna beachten?

Translarna darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Ataluren oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind;

wenn Sie mit bestimmten Antibiotika wie Gentamicin, Tobramycin oder Streptomycin mittels

Injektion in eine Vene behandelt werden.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Ihr Arzt muss eine Blutuntersuchung gemacht haben, die bestätigt, dass Ihre Krankheit für die

Behandlung mit Translarna geeignet ist. Wenn Sie Leber- oder Nierenprobleme haben, sollte Ihr Arzt

regelmäßig Ihre Leber- und Nierenfunktionen untersuchen.

Ihr Arzt misst alle 6 bis 12 Monate die Lipidspiegel (Fette wie Cholesterin und Triglyzeride) in Ihrem

Blut und Ihre Nierenfunktion. Wenn Sie ein Kortikosteroid-Arzneimittel einnehmen, misst Ihr Arzt

alle 6 Monate Ihren Blutdruck.

Kinder und Jugendliche

Wenden Sie dieses Arzneimittel nicht bei Kindern unter 5 Jahren an, da es bei dieser Patientengruppe

nicht getestet wurde.

Einnahme von Translarna zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel

eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen. Translarna darf

insbesondere nicht zusammen mit den Antibiotika Gentamicin, Tobramycin oder Streptomycin (als

Injektion angewendet) eingenommen werden. Diese Arzneimittel können Ihre Nierenfunktion

beeinträchtigen.

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel anwenden:

Arzneimittel

Für gewöhnlich verordnet zur

Aciclovir

Behandlung von Windpocken [Varicella]

Adefovir

Behandlung von chronischer Hepatitis B und/oder HIV

Atorvastatin

Lipidsenkung

Penicillin G

Behandlung von schweren Infektionen

Bumetanid

Behandlung oder Vorbeugung von Herzinsuffizienz

Captopril

Behandlung oder Vorbeugung von Herzinsuffizienz

Ciprofloxacin

Behandlung von Infektionen

Famotidin

Behandlung von aktivem Zwölffingerdarmgeschwür, Sodbrennen

(gastroösophageale Refluxkrankheit)

Furosemid

Behandlung oder Vorbeugung von Herzinsuffizienz

Methotrexat

Behandlung von Rheumatoider Arthritis, Schuppenflechte (Psoriasis)

Olmesartan

Behandlung von essentiellem Bluthochdruck bei Erwachsenen

Oseltamivir

Grippe-Vorbeugung

Phenobarbital

Schlafeinleitung, Vorbeugung von Krampfanfällen

Pitavastatin

Lipidsenkung

Pravastatin

Lipidsenkung

Rifampin

Tuberkulose-Behandlung

Rosuvastatin

Lipidsenkung

Sitagliptin

Behandlung von Typ-2-Diabetes

Telmisartan

Behandlung oder Vorbeugung von Herzinsuffizienz

Valsartan

Behandlung oder Vorbeugung von Herzinsuffizienz

Die Anwendung einiger dieser Arzneimittel zusammen mit Translarna wurde nicht untersucht, und Ihr

Arzt wird Sie möglicherweise engmaschig überwachen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat. Wenn Sie

während der Einnahme von Translarna schwanger werden, sprechen Sie umgehend mit Ihrem Arzt, da

eine Einnahme von Translarna während einer Schwangerschaft oder Stillzeit nicht empfohlen wird.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Wenn Ihnen schwindelig ist, dürfen Sie kein Fahrzeug führen, nicht Fahrrad fahren oder keine

Maschinen bedienen.

3.

Wie ist Translarna einzunehmen?

Wenden Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt oder Apotheker an.

Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Translarna ist in den folgenden Stärken erhältlich: 125 mg, 250 mg und 1.000 mg Ataluren pro Beutel.

Ihr Arzt oder Apotheker teilt Ihnen die genaue Anzahl der Beutel mit und welche Stärke Sie zu

welchem Zeitpunkt anwenden sollen.

Ihre Translarna-Dosis hängt von Ihrem Körpergewicht ab. Die empfohlene Dosis beträgt 10 mg/kg

Körpergewicht morgens, 10 mg/kg Körpergewicht mittags und 20 mg/kg Körpergewicht abends

(insgesamt eine tägliche Gesamtdosis von 40 mg/kg Körpergewicht).

Das Arzneimittel ist nach Mischen mit Flüssigkeit oder halbfester Nahrung einzunehmen.

Öffnen Sie den Beutel erst, wenn Sie das Arzneimittel einnehmen und verwenden Sie den gesamten

Inhalt des Beutels. Der gesamte Inhalt jedes Beutels sollte mit mindestens 30 ml Flüssgikeit (Wasser,

Milch, Fruchtsaft) oder mit 3 Esslöffeln halbfester Nahrung (Joghurt oder Apfelmus) gemischt sein.

Mischen Sie die zubereitete Dosis vor der Einnahme gut. Die Menge der Flüssigkeit oder halbfesten

Nahrung kann je nach Ihren Vorlieben erhöht werden.

Dosierungstabelle

Gewichtsbereich

(kg)

Anzahl der Beutel

Morgens

Mittags

Abends

Beutel à

125 mg

Beutel à

250 mg

Beutel à

1.000 mg

Beutel à

125 mg

Beutel à

250 mg

Beutel à

1.000 mg

Beutel à

125 mg

Beutel à

250 mg

Beutel à

1.000 mg

Nehmen Sie Translarna 3-mal täglich ein: morgens, mittags und abends. Es sollten 6 Stunden

zwischen der morgendlichen und mittäglichen Dosis, 6 Stunden zwischen der mittäglichen und der

abendlichen Dosis und 12 Stunden zwischen der abendlichen und der ersten Dosis des nächsten Tags

liegen. Sie können Translarna beispielsweise morgens um 7 Uhr zum Frühstück, mittags um 13 Uhr

zum Mittagessen und noch einmal abends gegen 19 Uhr zum Abendessen einnehmen.

Trinken Sie regelmäßig Wasser oder andere Flüssigkeiten, um eine Austrocknung während der

Einnahme von Translarna zu vermeiden.

Wenn Sie eine größere Menge von Translarna eingenommen haben, als Sie sollten

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, falls Sie eine größere Menge als die empfohlene Dosis von Translarna

eingenommen haben.

Es können leichte Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall auftreten.

Wenn Sie die Einnahme von Translarna vergessen haben

Wenn Sie sich bei der Einnahme von Translarna um weniger als 3 Stunden bei der morgendlichen

oder mittäglichen Dosis oder weniger als 6 Stunden bei der abendlichen Dosis verspäten, nehmen Sie

die Dosis ein. Denken Sie daran, die nächste Dosis rechtzeitig einzunehmen.

Wenn Sie sich bei der Einnahme der morgendlichen oder mittäglichen Dosis um mehr als 3 Stunden

bzw. der abendlichen Dosis um mehr als 6 Stunden verspäten, nehmen Sie die Dosis nicht ein.

Nehmen Sie aber die nächsten Dosen termingerecht ein.

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben. Es ist

wichtig, die richtige Dosis einzunehmen. Wenn Sie mehr als die empfohlene Dosis einnehmen, ist

Translarna möglicherweise bei der Behandlung Ihrer Beschwerden nicht so wirksam.

Wenn Sie die Einnahme von Translarna abbrechen

Brechen Sie die Einnahme von Translarna nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen. Nach der Einnahme von Translarna können eine oder mehrere der folgenden

Nebenwirkungen auftreten:

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen):

Erbrechen

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):

Verminderter Appetit

Hohe Bluttriglyceridspiegel

Kopfschmerzen

Übelkeit

Gewichtsverlust

Bluthochdruck

Husten

Nasenbluten

Verstopfung

Blähungen

Magenbeschwerden

Magenschmerzen

Hautausschlag

Schmerzen in Armen oder Beinen

Brustschmerzen

Unfreiwillige Blasenentleerung

Blut im Urin

Fieber

Häufigkeit nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar):

Anstieg der Blutlipidspiegel

Anstieg der Nierenfunktionstestwerte

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Translarna aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen das Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und Beutel angegebenen Verfalldatum nicht

mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich.

Nehmen Sie die zubereitete Dosis jeweils sofort nach der Zubereitung ein. Entsorgen Sie die

zubereitete Dosis, wenn Sie sie bei gekühlter (2 - 8 °C) Aufbewahrung nicht innerhalb von 24 Stunden

nach Zubereitung und bei Aufbewahrung bei Zimmertemperatur (15 - 30 °C) nicht innerhalb von

3 Stunden eingenommen haben.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Translarna enthält

Translarna ist in 3 Stärken erhältlich, die jeweils 125 mg, 250 mg bzw. 1.000 mg des Wirkstoffs

Ataluren enthalten. Die sonstigen Bestandteile sind: Polydextrose (E1200), Macrogol 3350,

Poloxamer 407, Mannitol (Ph. Eur.) (E421), Crospovidon, Hyetellose, Vanille-Aroma, Pulver (enthält

Maltodextrin, künstliche Aromastoffe und Propylenglycol), hochdisperses Siliciumdioxid (E551),

Magnesiumstearat (Ph.Eur.).

Wie Translarna aussieht und Inhalt der Packung

Translarna ist ein weißes bis cremefarbenes Granulat zur Herstellung einer Suspension zum

Einnehmen in Beuteln.

Translarna ist in Packungen mit 30 Beuteln erhältlich.

Pharmazeutischer Unternehmer

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irland

Hersteller

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Vereinigtes Königreich

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Dieses Arzneimittel wurde unter „Besonderen Bedingungen“ zugelassen. Das bedeutet, dass weitere

Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet werden.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens

jährlich bewerten und, falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert werden.

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/ verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

1-6-2018

Pending EC decision:  Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-6-2018

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