Land: Europäische Union
Sprache: Isländisch
Quelle: EMA (European Medicines Agency)
samgena CD34+ inniheldur klefi brot sem inniheldur CD34+ frumur transduced með retróveira vektor sem umbreytir fyrir mönnum lífvera deaminase (ADA) cDNA röð frá mönnum skurðaðgerðir stafa/forfaðir (CD34+) frumur
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Ónæmisörvandi,
Alvarleg samsett ónæmisbrestur
Strimvelis er ætlað fyrir meðferð sjúklinga með alvarlega saman ónæmisgalla vegna lífvera deaminase skort (ADA-SCID), fyrir hvern ekki viðeigandi manna hvítra blóðkorna antigen (HLA)-samsvörun tengjast stafa klefi gjafa er í boði (sjá kafla 4. 2 og 4.
Revision: 9
Leyfilegt
2016-05-26
21 B. FYLGISEÐILL 22 FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING EÐA UMÖNNUNARAÐILA STRIMVELIS 1-10 X 10 6 FRUMUR/ML INNRENNSLISLYF, ÖRDREIFA Samgena CD34 + -bætt frumubrot sem inniheldur CD34 + frumur fluttar með retróveiru genaferju sem kóða fyrir manna ADA cDNA röð Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því að tilkynna aukaverkanir sem koma fram hjá barninu. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BARNIÐ ÞITT BYRJAR AÐ NOTA LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR VARÐANDI BARNIÐ ÞITT. - Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar. - Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á frekari upplýsingum. - Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar aukaverkanir hjá barninu. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4. - Læknir barnsins afhendir þér öryggiskort fyrir sjúkling sem inniheldur mikilvægar öryggisupplýsingar varðandi meðferð barnsins með Strimvelis. Þú skalt lesa það vandlega og fylgja leiðbeiningunum. - Berðu öryggiskort fyrir sjúkling ávallt á þér og sýndu lækninum eða hjúkrunarfræðingnum öryggiskortið við hverja heimsókn barnsins eða ef barnið ferð á sjúkrahús. Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR : 1. Upplýsingar um Strimvelis og við hverju það er notað 2. Áður en barnið þitt byrjar að nota Strimvelis 3. Hvernig nota á Strimvelis er gefið 4. Hugsanlegar aukaverkanir 5. Hvernig geyma á Strimvelis 6. Pakkningar og aðrar upplýsingar 1. UPPLÝSINGAR UM STRIMVELIS OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ Meðferð með Strimvelis er kölluð GENAMEÐFERÐ . Lyfið er gert sérstaklega fyrir hvern sjúkling. Strimvelis er notað hjá börnum við alvarlegum sjúkdómi sem kallaður er ADA-SCID ( _adenosine _ Lesen Sie das vollständige Dokument
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. 1. HEITI LYFS Strimvelis 1-10 x 10 6 frumur/ml innrennslislyf, ördreifa 2. INNIHALDSLÝSING 2.1 ALMENN LÝSING Samgena CD34 + -bætt frumubrot sem inniheldur CD34 + frumur fluttar með retróveiru genaferju sem kóða fyrir manna adenosin deaminasa (ADA) cDNA röð úr manna blóðmyndandi stofn/forvera (CD34 + ) frumum. 2.2 INNIHALDSLÝSING Lyfinu er pakkað í einn eða fleiri innrennslispoka. Hver innrennslispoki með Strimvelis, sem er sértækur fyrir viðkomandi sjúkling, inniheldur samgena CD34 + -bætt frumubrot sem innihalda CD34 + frumur fluttar með retróveiru genaferju sem kóða fyrir manna ADA cDNA röð. Magnupplýsingar fyrir CD34 + frumur/kg og heildarfrumumagn í framleiðslunni kemur fram á merkingu fyrir hverja lotu. Þéttnin er 1-10 x 10 6 CD34 + frumur/ml. Hjálparefni með þekkta verkun Lyfið inniheldur 0,15 mmól natríum í hverjum ml. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Innrennslislyf, ördreifa. Skýjuð til tær, litlaus til bleik ördreifa með frumum. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Strimvelis er ætlað til meðferðar á sjúklingum með alvarlegan samsettan ónæmisbrest vegna adenosindeaminasaskorts (ADA-SCID) þegar HLA (human leukocyte antigen) stofnfrumugjafi við hæfi er ekki tiltækur (sjá kafla 4.2 og 4.4). 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Strimvelis verður að gefa á sérhæfðri móttöku fyrir líffæraígræðslu af lækni með reynslu í meðferð og umsjón sjúklinga með ADA-SCID og í notkun samgena CD34 + -genalyfja _ ex vivo_ . Það skal aðeins gefa að höfðu samráði við sjúkling og/eða fjölskyldu. Gert er ráð fyrir að sjúklingurinn verði bókaður í eftirmeðferð Lesen Sie das vollständige Dokument