Strimvelis

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Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Strimvelis
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Immunstimulanzien
  • Therapiebereich:
  • Schwere kombinierte Immundefizienz
  • Anwendungsgebiete:
  • Strimvelis ist indiziert für die Behandlung von Patienten mit Severe Combined Immunodeficiency durch Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA-SCID), für die keine geeigneten humanen Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmte Verwandte Stammzellspender ist verfügbar (siehe Abschnitt 4. 2 und Abschnitt 4. 4).

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/003854
  • Berechtigungsdatum:
  • 26-05-2016
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/003854
  • Letzte Änderung:
  • 04-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/249031/2016

EMEA/H/C/003854

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Strimvelis

Autologe CD34+-angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die

mit retroviralem Vektor transduziert wurden, der für die humane ADA-cDNA-

Sequenz codiert

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Strimvelis. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren

Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu

gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Strimvelis zu

verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Strimvelis benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet?

Strimvelis ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung eines schweren Immundefekts infolge eines

Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID) angewendet wird. ADA-SCID ist eine seltene Erbkrankheit,

bei der es zu einer Veränderung (Mutation) im Gen kommt, das zur Herstellung eines Enzyms

erforderlich ist, das als Adenosin-Desaminase (ADA) bezeichnet wird. Infolgedessen mangelt es den

Patienten am Enzym ADA. Da ADA für die Aufrechterhaltung gesunder Lymphozyten (weiße Blutzellen,

die Infektionen abwehren) eine wesentliche Rolle spielt, funktioniert das Immunsystem von Patienten

mit ADA-SCID nicht korrekt und ohne wirksame Therapie überleben sie selten länger als 2 Jahre.

Strimvelis wird bei Patienten mit ADA-SCID angewendet, die nicht durch eine

Knochenmarktransplantation behandelt werden können, da sie keinen geeigneten, passenden oder

verwandten Spender haben.

Strimvelis enthält Zellen, die aus dem patienteneigenen Knochenmark stammen. Einige der Zellen (die

sogenannten CD34+-Zellen) wurden genetisch so verändert, dass sie ein funktionierendes Gen für ADA

Strimvelis

EMA/CHMP/249031/2016

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enthalten. Strimvelis gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln für neuartige Therapien, die

„Gentherapeutikum“ genannt werden. Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper

einbringen.

Da es nur wenige Patienten mit ADA-SCID gibt, gilt die Krankheit als selten, und Strimvelis wurde am

26. August 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Wie wird Strimvelis angewendet?

Strimvelis ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte nur in einem

spezialisierten Transplantationszentrum von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von ADA-

SCID und der Anwendung dieser Art von Arzneimitteln verabreicht werden.

Um Strimvelis herzustellen, werden dem Patienten zwei Knochenmarkproben entnommen: eine zur

Herstellung von Strimvelis und eine, die als Reserve aufbewahrt wird, falls Strimvelis nicht verabreicht

werden kann oder nicht wirkt. Strimvelis darf nur zur Behandlung des Patienten, dessen Knochenmark

zur Herstellung des Arzneimittels verwendet wurde, angewendet werden. Strimvelis wird als Infusion in

eine Vene (Tropfinfusion) über 20 Minuten verabreicht. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht

des Patienten.

Vor der Verabreichung von Strimvelis erhalten die Patienten eine konditionierende Vorbehandlung mit

einem anderen Arzneimittel (Busulfan) zur Entfernung der abnormalen Knochenmarkzellen. Den

Patienten wird zudem kurz vor der Behandlung ein Antihistaminikum injiziert, um das Risiko

allergischer Reaktionen zu senken.

Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Strimvelis?

Zur Herstellung von Strimvelis wird dem Patienten eine Knochenmarkprobe entnommen. Danach

werden CD34+-Zellen (Zellen, die Lymphozyten bilden können) aus den Knochenmarkzellen extrahiert.

Unter Verwendung eines Virustyps, der als Retrovirus bezeichnet wird und genetisch so verändert

wurde, dass er das ADA-Gen in die Zellen transportieren kann und keine Viruserkrankung beim

Menschen hervorruft, wird ein funktionierendes Gen für ADA in die CD34+-Zellen eingeführt.

Wenn Strimvelis dem Patienten über eine Vene wieder zugeführt wird, wird es über die Blutbahn zum

Knochenmark transportiert, wo sich die CD34+-Zellen zu vermehren beginnen und normale

Lymphozyten bilden, die ADA produzieren können. Diese Lymphozyten verbessern die Fähigkeit des

Patienten, gegen Infektionen anzukämpfen, und überwinden somit die Symptome der Krankheit in

Bezug auf das Immunsystem. Es ist zu erwarten, dass die Wirkungen lebenslang anhalten.

Welchen Nutzen hat Strimvelis in den Studien gezeigt?

Der Nutzen von Strimvelis wurde in einer Hauptstudie unter Beteiligung von 12 Patienten mit ADA-

SCID im Alter von 6 Monaten bis etwa 6 Jahren nachgewiesen. Die Patienten in der Studie verfügten

über keinen geeigneten Knochenmarkspender und alternative Therapien wirkten nicht oder waren nicht

verfügbar. Alle Patienten wurden mit Strimvelis behandelt und lebten auch noch 3 Jahre nach der

Behandlung. Die Rate schwerer Infektionen sank nach der Behandlung und reduzierte sich im Zuge der

langfristigen Nachbeobachtung über 3 Jahre hinaus weiter.

Strimvelis

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Welche Risiken sind mit Strimvelis verbunden?

Eine sehr häufige Nebenwirkung von Strimvelis (die bis zu 1 von 10 Personen betreffen kann) ist

Pyrexie (Fieber). Schwerwiegende Nebenwirkungen von Strimvelis können im Zusammenhang mit

Autoimmunität (wenn das Immunsystem die körpereigenen Zellen angreift) stehen, wie etwa

hämolytische Anämie (verringerte Anzahl an roten Blutzellen aufgrund eines zu schnellen Abbaus

dieser), aplastische Anämie (verringerte Anzahl an Blutzellen aufgrund eines geschädigten

Knochenmarks), Hepatitis (Entzündung der Leber), Thrombozytopenie (geringe Anzahl an

Blutplättchen) und Guillain-Barré-Syndrom (ein Nervenschaden, der zu Schmerzen, Taubheitsgefühl,

Muskelschwäche und Gangstörungen führen kann).

Strimvelis darf nicht bei Patienten angewendet werden, die an Leukämie (Krebs der weißen Blutzellen)

oder Myelodysplasie (eine Art von Knochenmarkserkrankung) leiden oder in der Vergangenheit an

diesen Erkrankungen litten. Es darf bei Patienten, die auf den humanen Immundefizienzvirus (HIV, der

Virus, der zu AIDS führt) oder auf einige andere Infektionen positiv getestet wurden, oder bei

Patienten, die zuvor eine Behandlung mit einem Gentherapeutikum erhalten haben, nicht angewendet

werden.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Strimvelis berichteten Nebenwirkungen ist der

Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Strimvelis zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Strimvelis gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU

zuzulassen. Strimvelis bietet die Möglichkeit einer Heilung, durch die das Funktionieren des

Immunsystems bei Patienten mit ADA-SCID, einer lebensbedrohlichen Erkrankung, verbessert wird.

Ergebnisse aus der Hauptstudie zeigen, dass Strimvelis bei der Verlängerung des Überlebens von

Patienten mit ADA-SCID wirksam ist. In Bezug auf die Sicherheit lässt sich feststellen, dass Strimvelis

relativ gut vertragen wurde, obwohl die Daten aufgrund der geringen Anzahl an untersuchten Patienten

begrenzt sind. Da Strimvelis mithilfe eines Retrovirus hergestellt wird, könnte ein potenzielles

Krebsrisiko aufgrund unbeabsichtigter Veränderungen im genetischen Material bestehen. Derartige

Fälle wurden bisher jedoch nicht beobachtet. Es besteht auch ein potenzielles Risiko für

Autoimmunerkrankungen. Allerdings bestehen Maßnahmen zur Überwachung derartiger Ereignisse,

sobald das Arzneimittel Anwendung findet, in Form eines Patientenregisters zur Untersuchung des

langfristigen Fortschritts.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Strimvelis ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Strimvelis so sicher wie

möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Strimvelis

aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und

Patienten.

Darüber hinaus wird der Hersteller von Strimvelis Schulungsmaterialien für Patienten und Angehörige

der Gesundheitsberufe mit Informationen zum Arzneimittel bereitstellen und Patienten werden vor

Beginn der Behandlung eine Einverständniserklärung unterschreiben müssen. Das Unternehmen wird

außerdem ein Register der mit Strimvelis behandelten Patienten führen und deren Fortschritt

regelmäßig nach der Behandlung überwachen, um die Langzeitsicherheit des Arzneimittels zu

untersuchen.

Strimvelis

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Weitere Informationen über Strimvelis

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Strimvelis finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Strimvelis benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu

Strimvelis finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten oder Betreuer

Strimvelis 1-10 Millionen Zellen/ml Infusionsdispersion

Autologe CD34

-angereicherte Zellfraktion, die CD34

-Zellen enthält, die mit retroviralem Vektor

transduziert wurden, der für die humane ADA-cDNA-Sequenz codiert

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Ihnen (bzw. Ihrem Kind) dieses

Arzneimittel verabreicht wird, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische

Fachpersonal.

Wenn Sie (bzw. Ihr Kind) Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser

Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Ihr Arzt händigt Ihnen einen Patientenpass aus. Lesen Sie diesen aufmerksam durch und

befolgen Sie die darin enthaltenen Anweisungen.

Zeigen Sie diesen Patientenpass stets Ihrem Arzt oder dem Fachpersonal, wenn Sie einen

Arzttermin haben oder in ein Krankenhaus gehen.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie (bzw. Ihr Kind) vor der Verabreichung von Strimvelis beachten?

Wie wird Strimvelis verabreicht?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Strimvelis aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet?

Strimvelis ist ein Arzneimittel, mit dem eine sogenannte

Gentherapie

durchgeführt wird.

Strimvelis wird zur Behandlung einer schweren Krankheit mit der Bezeichnung

ADA-SCID

(engl.:

Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency

; dt.:

schwerer kombinierter Immundefekt

infolge eines Adenosin-Desaminase-Mangels

) angewendet. Bei dieser Krankheit kann das

Immunsystem den Körper nicht ausreichend gegen Infektionen schützen. Patienten mit ADA-SCID

produzieren zu geringe Mengen des Enzyms

Adenosin-Desaminase (ADA)

, weil das entsprechende

Gen einen Defekt aufweist.

Strimvelis wird zur Behandlung von ADA-SCID angewendet, wenn es keine geeignete

Übereinstimmung mit einem Familienmitglied zur Spende von Stammzellen aus dessen Knochenmark

für eine Transplantation gibt.

Strimvelis wird speziell für jeden einzelnen Patienten aus seinen körpereigenen Knochenmarkzellen

hergestellt. Dabei wird ein intaktes Gen in die Knochenmark-Stammzellen eingeschleust, so dass

ADA hergestellt werden kann.

Strimvelis wird über einen Tropf

(Infusion)

in eine Vene

(intravenös)

verabreicht. Weitere

Informationen darüber, was vor und während der Behandlung geschieht, finden Sie in Abschnitt 3

Wie

wird Strimvelis verabreicht?

2.

Was sollten Sie (bzw. Ihr Kind) vor der Verabreichung von Strimvelis beachten?

Strimvelis ist für einige Personen nicht geeignet

Strimvelis darf nicht verabreicht werden, wenn Sie (bzw. Ihr Kind):

allergisch

gegen einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses

Arzneimittels sind

jetzt oder zu einem früheren Zeitpunkt an einer Art von

Krebs

erkrankt sind oder waren, die als

Leukämie

oder

Myelodysplasie

bezeichnet wird

positiv auf eine

HIV-Infektion oder einige andere Infektionskrankheiten

getestet wurden

(Ihr Arzt wird Sie hierzu beraten)

bereits mit einer

Gentherapie

behandelt wurden

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Ihnen (bzw. Ihrem

Kind) dieses Arzneimittel verabreicht wird.

Strimvelis wird aus den körpereigenen Zellen des Patienten speziell für diesen hergestellt. Es darf

keinesfalls einer anderen Person verabreicht werden.

Das Einfügen eines intakten Gens in die DNA kann Leukämie verursachen. In klinischen Studien zur

Gentherapie bei anderen Krankheiten (nicht ADA-SCID) sind einige Patienten an Leukämie oder

anderen Formen von Blutkrebs erkrankt. Dies ist bei Patienten, die mit Strimvelis behandelt wurden,

nicht beobachtet worden. Ihr Arzt wurde jedoch angewiesen, während der langfristigen

Nachbeobachtung bei Ihnen (bzw. Ihrem Kind) auf Anzeichen für eine Leukämie zu achten.

Nachdem Sie (bzw. Ihr Kind) mit Strimvelis behandelt wurden, können Sie (bzw. Ihr Kind) künftig

weder Blut noch Organe oder Gewebe spenden. Der Grund dafür ist, dass es sich bei Strimvelis um

ein Arzneimittel zur Gentherapie handelt.

Wenn eine Behandlung mit Strimvelis nicht abgeschlossen werden kann

In einigen Fällen ist es nicht möglich, mit einer geplanten Behandlung mit Strimvelis fortzufahren.

Dafür kann es verschiedene Gründe geben, zum Beispiel:

wenn zum Zeitpunkt der Zellentnahme für die Herstellung des Arzneimittels ein Problem

aufgetreten ist

wenn es zu wenige Zellen des richtigen Typs gab, der zur Herstellung des Arzneimittels nötig

wenn das Arzneimittel bei der Herstellung verunreinigt wurde

wenn das Arzneimittel zu spät an die Klinik geliefert wurde, in der die Behandlung

durchgeführt wird.

In diesen Fällen verabreicht der Arzt Ihnen (bzw. Ihrem Kind) einen Stammzell-Ersatz, wobei er die

Reserveprobe verwendet, die vor Beginn der Behandlung entnommen und aufbewahrt wurde (siehe

auch Abschnitt 3

Wie wird Strimvelis verabreicht?

Möglicherweise benötigen Sie eine andere Behandlung

Strimvelis wird einer Reihe von Tests unterzogen, bevor es angewendet wird. Da das Arzneimittel

kurz nach der Herstellung verabreicht wird, liegen die endgültigen Ergebnisse einiger dieser Tests bei

der Verabreichung noch nicht vor. Wenn sich bei den Tests irgendetwas zeigt, das Auswirkungen auf

Sie (bzw. Ihr Kind) haben könnte, wird Ihr Arzt Sie (bzw. Ihr Kind), soweit erforderlich, behandeln.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, teilen Sie dies Ihrem Arzt mit, bevor Sie dieses Arzneimittel erhalten.

Strimvelis darf Ihnen nicht verabreicht werden, wenn Sie schwanger sind. Wenn Sie schwanger

werden könnten, müssen Sie während der Behandlung und danach mindestens 6 Monate lang eine

Barrieremethode (z. B. Kondome) zur Verhütung anwenden.

Strimvelis darf Ihnen nicht verabreicht werden, wenn Sie stillen. Es ist nicht bekannt, ob Bestandteile

von Strimvelis in die Muttermilch übergehen können.

Strimvelis enthält Natrium

Dieses Arzneimittel enthält etwa 3,5 mg Natrium pro Milliliter. Dies sollte bei Patienten, die eine

kochsalzarme Diät einhalten müssen, berücksichtigt werden.

3.

Wie wird Strimvelis verabreicht?

Strimvelis wird über einen Tropf

(Infusion)

in eine Vene

(intravenös)

verabreicht. Es darf nur in einem

spezialisierten Krankenhaus und von einem Arzt verabreicht werden, der Erfahrung in der Behandlung

von ADA-SCID-Patienten und mit dieser Art von Arzneimitteln hat.

Strimvelis kann nur dann hergestellt werden, wenn der Arzt aus dem eigenen Knochenmark des

Patienten genügend Zellen des richtigen Typs gewinnen kann.

Vor der Herstellung von Strimvelis

führt der Arzt Tests durch, um sicherzustellen, dass bei Ihnen

(bzw. Ihrem Kind) bestimmte Infektionen nicht vorliegen (siehe Abschnitt 2).

Zwei Proben werden entnommen

Der Arzt entnimmt vor der geplanten Behandlung zwei Proben von Knochenmark-Stammzellen:

Reserveprobe

, mindestens 3 Wochen vor der Behandlung. Sie wird aufbewahrt und dem

Patienten als Stammzell-Ersatz verabreicht, falls Strimvelis nicht gegeben werden kann oder

nicht wirkt (siehe „

Wenn eine Behandlung mit Strimvelis nicht abgeschlossen werden kann“

in Abschnitt 2).

Behandlungsprobe

, 4 bis 5 Tage vor der Behandlung. Sie wird zur Herstellung von

Strimvelis verwendet, indem ein intaktes Gen in die Zellen eingefügt wird.

Vor und während der Behandlung mit Strimvelis

Wann

Was wird gemacht

Warum

Mindestens 3 Wochen vor

der Behandlung

Stammzell-

Reserveprobe

wird

entnommen,

um als Reserve aufbewahrt zu

werden

(siehe oben)

Etwa 4 bis 5 Tage vor

der Behandlung

Stammzell-

Behandlungsprobe

wird entnommen,

um Strimvelis herzustellen

(siehe oben)

3 Tage und 2 Tage vor

der Behandlung

Ein Arzneimittel namens

Busulfan

wird zwei Tage lang

viermal pro Tag verabreicht

(insgesamt 8 Dosen),

um das Knochenmark für

Strimvelis vorzubereiten.

Etwa 15 bis 30 Minuten vor

der Behandlung

Möglicherweise wird ein

Antihistaminikum

verabreicht,

um die Wahrscheinlichkeit zu

verringern, dass Sie eine

unerwünschte Reaktion auf die

Infusion zeigen.

Strimvelis wird verabreicht...

über einen Tropf in eine Vene.

Dies dauert etwa 20 Minuten.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen. Die mit * gekennzeichneten Nebenwirkungen werden möglicherweise durch

Busulfan verursacht.

Sehr häufige Nebenwirkungen

Diese können

mehr als 1 von 10 Behandelten

betreffen:

laufende oder verstopfte Nase (

allergische Rhinitis

pfeifende Atmung, Atembeschwerden (

Asthma

entzündete, juckende Haut (

atopische Dermatitis, Ekzem

Fieber (

Pyrexie

Schilddrüsenunterfunktion (

Hypothyreose

hoher Blutdruck (

Hypertonie

Abnahme der Anzahl roter oder weißer Blutkörperchen (

Anämie, Neutropenie

Erhöhung der Leberenzyme*

Bluttestergebnisse positiv für

Antinukleäre Antikörper

Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder wenn bestimmte Symptome

Sie beunruhigen:

Wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Häufige Nebenwirkungen

Diese können

bis zu 1 von 10 Behandelten

betreffen. Sie werden alle durch das Immunsystem

verursacht, wenn es überaktiv wird und die körpereigenen Gewebe angreift.

rote oder lila Flecken auf der Haut, Blutungen unter der Haut (

immunthrombozytopenische

Purpura

Entzündung der Schilddrüse (

Autoimmunthyreoiditis

Schwäche und Schmerzen in Füßen und Händen

Guillain-Barré-Syndrom

Entzündung der Leber (

Autoimmunhepatitis

verringerte Anzahl von Blutkörperchen (

autoimmunhämolytische Anämie, autoimmunbedingte

aplastische Anämie

Bluttestergebnisse positiv für

Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper

Antikörper

gegen glatte Muskulatur

Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder wenn bestimmte Symptome

Sie beunruhigen:

Wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische

Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind.

Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem

anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen

über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Strimvelis aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett des Behältnisses und des Infusionsbeutels

nach Verwendbar bis/EXP angegebenen Verfalldatum und der Zeitangabe nicht mehr verwenden.

Bei 15-30

C lagern.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser. Da dieses Arzneimittel von einem qualifizierten Arzt

verabreicht wird, ist dieser für die korrekte Entsorgung des Arzneimittels verantwortlich. Diese

Maßnahmen tragen zum Schutz der Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Strimvelis enthält

Der Wirkstoff ist eine autologe (vom Patienten stammende) CD34

-angereicherte Zellfraktion,

die CD34

-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die

humane ADA-cDNA-Sequenz codiert. Die Konzentration beträgt 1-10 Millionen CD34

Zellen/ml.

Der sonstige Bestandteil ist Natriumchlorid (siehe Abschnitt 2

Strimvelis enthält Natrium

Wie Strimvelis aussieht und Inhalt der Packung

Strimvelis ist eine trübe bis klare, farblose bis rosafarbene Zelldispersion zur Infusion, die in einem

oder mehreren Infusionsbeuteln geliefert wird. Die Infusionsbeutel werden in einem geschlossenen

Behältnis geliefert.

Pharmazeutischer Unternehmer

GlaxoSmithKline Trading Services Limited

Currabinny

Carrigaline

County Cork

Irland

Hersteller

MolMed SpA

58 Via Olgettina

20132

Mailand

ITALIEN

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem

örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Lietuva

GlaxoSmithKline Lietuva UAB

Tel: + 370 5 264 90 00

info.lt@gsk.com

България

ГлаксоСмитКлайн ЕООД

Teл.: + 359 2 953 10 34

Luxembourg/Luxemburg

GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.

Belgique/Belgien

Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00

Česká republika

GlaxoSmithKline, s.r.o.

Tel: + 420 222 001 111

cz.info@gsk.com

Magyarország

GlaxoSmithKline Kft.

Tel.: + 36 1 225 5300

Danmark

GlaxoSmithKline Pharma A/S

Tlf: + 45 36 35 91 00

dk-info@gsk.com

Malta

GlaxoSmithKline (Malta) Limited

Tel: + 356 21 238131

Deutschland

GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG

Tel.: + 49 (0)89 36044 8701

produkt.info@gsk.com

Nederland

GlaxoSmithKline BV

Tel: + 31 (0)30 6938100

nlinfo@gsk.com

Eesti

GlaxoSmithKline Eesti OÜ

Tel: + 372 6676 900

estonia@gsk.com

Norge

GlaxoSmithKline AS

Tlf: + 47 22 70 20 00

Ελλάδα

GlaxoSmithKline A.E.B.E.

Τηλ: + 30 210 68 82 100

Österreich

GlaxoSmithKline Pharma GmbH

Tel: + 43 (0)1 97075 0

at.info@gsk.com

España

GlaxoSmithKline, S.A.

Tel: + 34 902 202 700

es-ci@gsk.com

Polska

GSK Services Sp. z o.o.

Tel.: + 48 (0)22 576 9000

France

Laboratoire GlaxoSmithKline

Tél: + 33 (0)1 39 17 84 44

diam@gsk.com

Portugal

GlaxoSmithKline – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: + 351 21 412 95 00

FI.PT@gsk.com

Hrvatska

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 385 1 6051 999

România

GlaxoSmithKline (GSK) S.R.L.

Tel: + 4021 3028 208

Ireland

GlaxoSmithKline (Ireland) Limited

Tel: + 353 (0)1 4955000

Slovenija

GlaxoSmithKline d.o.o.

Tel: + 386 (0)1 280 25 00

medical.x.si@gsk.com

Ísland

Vistor hf.

Sími: + 354 535 7000

Slovenská republika

GlaxoSmithKline Slovakia s. r. o.

Tel: + 421 (0)2 48 26 11 11

recepcia.sk@gsk.com

Italia

GlaxoSmithKline S.p.A.

Tel: + 39 (0)45 9218 111

Suomi/Finland

GlaxoSmithKline Oy

Puh/Tel: + 358 (0)10 30 30 30

Finland.tuoteinfo@gsk.com

Κύπρος

GlaxoSmithKline (Cyprus) Ltd

Τηλ: + 357 22 397000

gskcyprus@gsk.com

Sverige

GlaxoSmithKline AB

Tel: + 46 (0)8 638 93 00

info.produkt@gsk.com

Latvija

GlaxoSmithKline Latvia SIA

Tel: + 371 67312687

lv-epasts@gsk.com

GlaxoSmithKline UK Ltd

Tel: + 44 (0)800 221441

customercontactuk@gsk.com

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im DATUM.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EU-

Amtssprachen verfügbar.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Strimvelis wird direkt zu der medizinischen Einrichtung transportiert, wo die Infusion verabreicht

wird. Der/die Infusionsbeutel ist/sind in einem geschlossenen Außenbehälter verpackt. Der/die Beutel

muss/müssen bis zum Zeitpunkt der Anwendung im Außenbehälter bleiben.

Strimvelis ist ausschließlich zur autologen Anwendung bestimmt. Die Übereinstimmung der Identität

des Patienten mit den wesentlichen unverwechselbaren Identifizierungsdaten des Patienten auf

dem/den Infusionsbeutel(n) und/oder dem Außenbehälter muss vor der Infusion sichergestellt werden.

Der Infusionsbeutel wird leicht geschwenkt, um etwaige Zellaggregate zu re-dispergieren, und der

Inhalt wird mit einem Transfusionsbesteck mit Filter verabreicht, um jegliche verbleibende

Zellaggregate zu entfernen.

Nach der Verabreichung ist der Beutel mit einer 50 ml-Spritze mit Kochsalzlösung durchzuspülen.

Dieses Arzneimittel enthält gentechnisch veränderte Zellen. Die geltenden lokalen Bestimmungen zur

Biosicherheit sind einzuhalten.

Strimvelis wird nicht auf übertragbare Infektionserreger getestet. Ärzte, die Strimvelis handhaben,

sollten daher geeignete Vorsichtsmaßnahmen treffen, um eine potentielle Übertragung von

Infektionskrankheiten zu vermeiden.

Arbeitsflächen und Materialien, die möglicherweise mit Strimvelis in Kontakt gekommen sind,

müssen mit einem geeigneten Desinfektionsmittel dekontaminiert werden.

Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen

im Hinblick auf die Biosicherheit zu beseitigen.

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety