Orphacol

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Orphacol
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Orphacol
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Gallensäure Vorbereitungen
  • Therapiebereich:
  • Verdauungssystems Krankheiten, Stoffwechsel, Angeborene Fehler
  • Anwendungsgebiete:
  • Orphacol wird angezeigt für die Behandlung von angeborenen Fehler in der primären Gallensäure Synthese aufgrund von 3β-hydroxy-Δ5-C27-Steroid Oxidoreductase Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangel bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von einem Monat bis 18 Jahren und Erwachsene.
  • Produktbesonderheiten:
  • Revision: 4

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/001250
  • Berechtigungsdatum:
  • 12-09-2013
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/001250
  • Letzte Änderung:
  • 17-01-2019

Öffentlichen Beurteilungsberichts

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/572393/2013

EMEA/H/C/001250

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Orphacol

Cholsäure

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Orphacol.

Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die

Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese

Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Orphacol zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Orphacol benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Orphacol und wofür wird es angewendet?

Orphacol ist ein Arzneimittel, das Cholsäure enthält, eine Substanz, die in der Gallenflüssigkeit

enthalten ist und die Verdauung von Fett fördert.

Es wird zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem Monat angewendet,

bei denen eine genetische Anomalität vorliegt, die die Produktion von Gallenflüssigkeit verhindert.

Orphacol wird eingesetzt bei Patienten, die unter einem Mangel an zwei leberspezifischen Enzymen

leiden (3β-Hydroxy-Δ

-Steroid-Oxidoreduktase oder Δ

-3-Oxosteroid-5β-Reduktase). Wegen dieses

Mangels kann die Leber eine Hauptkomponente der Gallenflüssigkeit, die sogenannten primären

Gallensäuren, zu denen auch die Cholsäure zählt, nicht in ausreichender Menge produzieren. Wenn

diese primären Gallensäuren fehlen, bildet der Körper stattdessen anormale Gallensäuren, die die Leber

schädigen und so zu einem lebensbedrohenden Leberversagen führen können.

Da es nur wenige Patienten mit einem angeborenen Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren gibt,

gilt die Krankheit als selten, und Orphacol wurde am 18. Dezember 2002 als Arzneimittel für seltene

Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Wie wird Orphacol angewendet?

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung mit Orphacol sollte von

einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der sich auf Leberkrankheiten spezialisiert hat.

Orphacol

EMA/572393/2013

Seite 2/3

Orphacol ist als Kapseln erhältlich und sollte jeden Tag etwa um dieselbe Uhrzeit zusammen mit einer

Mahlzeit eingenommen werden. Die Tagesdosis liegt zwischen 5 und 15 mg pro kg Körpergewicht und

wird für jeden Patienten entsprechend der Menge an produzierter Gallensäure angepasst, wobei die

tägliche Dosis mindestens 50 mg und höchstens 500 mg betragen sollte. Für kleine Kinder, die keine

Kapseln schlucken können, kann der Inhalt in Kindernahrung oder Saft gemischt werden. Wenn sich die

Leberfunktion innerhalb von drei Monaten nicht verbessert, sollte die Behandlung abgebrochen werden.

Wie wirkt Orphacol?

Cholsäure ist die vorherrschende in der Leber produzierte primäre Gallensäure. Die in Orphacol

enthaltene Cholsäure ersetzt die fehlende Cholsäure des Patienten. Dadurch werden die Bildung

anormaler Gallensäuren verringert, die normale Funktion der Gallenflüssigkeit im Verdauungssystem

unterstützt und damit die Symptome der Erkrankung gelindert.

Welchen Nutzen hat Orphacol in den Studien gezeigt?

Da Cholsäure eine gut bekannte Substanz ist, die bereits seit langem bei einem Mangel an diesen

Enzymen angewendet wird, reichte der Antragsteller Daten aus der wissenschaftlichen Literatur ein. Der

Antragsteller legte Daten von 49 Patienten mit angeborenen Fehlern bei der Synthese primärer

Gallensäuren vor, die der wissenschaftlichen Literatur entnommen waren (38 Patienten mit

3β-Hydroxy-Δ

-Steroid-Oxidoreduktase-Mangel und 11 Patienten mit

-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangel). Darin wurde das Behandlungsergebnis bei 28 Patienten, die

Cholsäure erhielten, mit dem bei anderen Patienten verglichen, die andere oder gar keine Gallensäuren

erhielten.

Die wissenschaftliche Literatur zeigt, dass die Behandlung mit Cholsäure die Menge an anormalen

Gallensäuren bei Patienten verringert, die normale Funktion der Leber wiederherstellt und eine unter

Umständen erforderliche Lebertransplantation verzögert oder verhindert.

Welche Risiken sind mit Orphacol verbunden?

Die beobachteten Nebenwirkungen von Orphacol waren Durchfall, Juckreiz, erhöhte Transaminasewerte

(Leberenzyme) sowie möglicherweise Gallensteine, deren Häufigkeit aus den begrenzten verfügbaren

Daten jedoch nicht zuverlässig ermittelt werden konnte.

Orphacol darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch)

gegen Cholsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Des Weiteren darf Orphacol bei Patienten,

die Phenobarbital, ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie, einnehmen, nicht angewendet werden.

Warum wurde Orphacol zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) stellte fest, dass die Anwendung von Cholsäure zur

Behandlung angeborener Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren in der medizinischen Praxis gut

etabliert und in der wissenschaftlichen Literatur dokumentiert ist, obwohl die Anzahl der beschriebenen

Fälle wegen der Seltenheit der Erkrankung gering ist. Daher gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass

den Daten in der wissenschaftlichen Literatur zufolge der Nutzen von Orphacol gegenüber den Risiken

überwiegt, und empfahl, dass es für die Anwendung in der EU zugelassen wird.

Dieses Arzneimittel wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es

aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen über Orphacol

zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen

Orphacol

EMA/572393/2013

Seite 3/3

Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird

gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Orphacol noch erwartet?

Da Orphacol unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das

Orphacol in Verkehr bringt, eine Datenbank über mit Orphacol behandelte Patienten erstellen, um die

Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung zu überwachen. Die Ergebnisse wird es dem CHMP in vom

Ausschuss angegebenen regelmäßigen Abständen vorlegen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Orphacol ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Orphacol so sicher wie

möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Orphacol

aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und

Patienten.

Das Unternehmen, das Orphacol herstellt, wird darüber hinaus in allen Mitgliedstaaten den Ärzten, die

Orphacol anwenden, ein Paket mit Informationsmaterialien und Literatur über das Arzneimittel

bezüglich der korrekten Diagnostizierung der Erkrankung, der Risiken für Nebenwirkungen und der

korrekten Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen.

Weitere Informationen über Orphacol

Am 12. September 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das

Inverkehrbringen von Orphacol in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Orphacol finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Orphacol benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Orphacol

finden Sie auf der Website der Agentur unter: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 09-2013 aktualisiert.

Packungsbeilage: zusammensetzung, kinische angaben, nebenwirkungen, wechselwirkungen, dosierung, schwangerschaft, stillzeit

B. PACKUNGSBEILAGE

GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR DEN ANWENDER

Orphacol 50 mg Hartkapseln

Orphacol 250 mg Hartkapseln

Cholsäure

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter. Es

kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Orphacol und wofür wird es angewendet?

Was müssen Sie vor der Einnahme von Orphacol beachten?

Wie ist Orphacol einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Orphacol aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Orphacol und wofür wird es angewendet?

Orphacol enthält Cholsäure, eine Gallensäure, die normalerweise in der Leber produziert wird. Bestimmte

Erkrankungen werden durch Störungen der Gallensäureproduktion verursacht, und Orphacol wird zur

Behandlung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter von einem Monat bis zu zwei Jahren, Kindern,

Jugendlichen und Erwachsenen mit diesen Erkrankungen angewendet. Die in Orphacol enthaltene

Cholsäure ersetzt die Gallensäuren, die aufgrund der gestörten Gallensäureproduktion fehlen.

2.

Was müssen sie vor der einnahme von Orphacol beachten?

Orphacol darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Cholsäure oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind..

wenn Sie Phenobarbital, ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie, einnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bei Beginn der Behandlung und danach in regelmäßigen Abständen wird Ihr Arzt Ihnen Labortests für Ihr

Blut, Ihren Urin und Ihre Leber verschreiben. Stellen Sie sicher, dass Sie diese regelmäßigen

Untersuchungen mindestens einmal jährlich bei Ihrem Arzt durchführen lassen.

Einnahme von Orphacol zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden, kürzlich

andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben, oder beabsichtigen andere Arzneimittel

einzunehmen/anzuwenden.

Manche Arzneimittel zur Senkung des Cholesterinspiegels, so genannte Gallensäurebinder

(Cholestyramin, Colestipol, Colesevelam), sowie aluminiumhaltige Arzneimittel zur Behandlung von

Sodbrennen können die Wirkung von Orphacol abschwächen. Falls Sie diese Arzneimittel anwenden,

nehmen Sie Orphacol mindestens fünf Stunden vor oder mindestens fünf Stunden nach der Einnahme

dieser anderen Arzneimittel ein. Ciclosporin (ein Arzneimittel zur Unterdrückung des Immunsystems)

kann die Wirkung von Orphacol ebenfalls verändern. Bitte informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie diese

Arzneimittel einnehmen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie schwanger werden möchten. Führen Sie einen

Schwangerschaftstest durch, sobald Sie vermuten, schwanger zu sein. Es ist sehr wichtig, die Behandlung

mit Orphacol während der Schwangerschaft fortzusetzen.

Falls Sie während der Behandlung mit Orphacol schwanger werden, wird Ihr Arzt darüber entscheiden,

welche Behandlung und Dosis in Ihrer Situation am besten sind. Zur Vorsicht sollten Sie und Ihr

ungeborenes Kind während der Schwangerschaft engmaschig überwacht werden.

Orphacol kann in der Stillzeit angewendet werden. Falls Sie stillen oder stillen möchten, informieren Sie

Ihren Arzt vor einer Einnahme von Orphacol hierüber.

Fragen Sie vor der Einnahme von allen Arzneimitteln Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen

Es ist nicht zu erwarten, dass Orphacol sich auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen

von Maschinen auswirkt.

Orphacol enthält Lactose

Orphacol enthält einen bestimmten Zucker (Lactose-Monohydrat). Bitte nehmen Sie Orphacol erst nach

Rücksprache mit Ihrem Arzt ein, wenn Ihnen bekannt ist, dass Sie unter einer Unverträglichkeit

gegenüber bestimmten Zuckern leiden.

3.

Wie ist Orphacol einzunehmen?

Nehmen Sie Orphacol immer genau nach Anweisung des Arztes ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt nach,

wenn Sie sich nicht ganz sicher sind.

Die übliche Anfangsdosis beträgt bei Säuglingen und Kleinkindern, Kindern, Jugendlichen und

Erwachsenen 5 bis 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht täglich.

Vor Beginn der Behandlung wird Ihr Arzt die Ergebnisse Ihrer Labortests beurteilen, um die für Sie

richtige Dosis festzulegen. Anschließend wird die Dosis von Ihrem Arzt je nachdem, wie Ihr Organismus

auf die Behandlung anspricht, weiter angepasst.

Orphacol-Kapseln werden jeden Tag etwa zur selben Zeit zu einer Mahlzeit am Morgen und/oder am

Abend eingenommen. Die regelmäßige Einnahme von Orphacol zu einer Mahlzeit hilft Ihnen dabei, die

Einnahme nicht zu vergessen und kann dazu beitragen, dass das Arzneimittel besser von Ihrem Körper

aufgenommen wird. Die Kapseln müssen unzerkaut mit Wasser geschluckt werden.

Hat Ihnen Ihr Arzt eine Dosis verschrieben, bei der Sie mehr als eine Kapsel täglich einnehmen müssen,

können Sie gemeinsam mit Ihrem Arzt entscheiden, wie Sie die Dosis über den Tag verteilen. Sie können

zum Beispiel eine Kapsel morgens und eine Kapsel abends einnehmen. So müssen Sie weniger Kapseln

auf einmal einnehmen.

Anwendung bei Kindern

Für Säuglinge und Kinder, die keine Kapseln schlucken können, kann die Kapsel geöffnet und ihr Inhalt

entweder Säuglingsnahrung oder für Kleinkinder geeignetem Apfel-/Orangen- oder Apfel-/Aprikosensaft

zugegeben werden.

Wenn Sie eine größere Menge von Orphacol eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie eine größere Menge von Orphacol eingenommen haben, als Sie sollten, wenden Sie sich so

rasch wie möglich an Ihren Arzt. Er wird die Ergebnisse Ihrer Labortests auswerten und Sie dahingehend

beraten, wann Sie die Behandlung mit der normalen Dosis wieder aufnehmen sollten.

Wenn Sie die Einnahme von Orphacol vergessen haben

Nehmen Sie die nächste Dosis dann ein, wenn Sie sie normalerweise einnehmen würden. Nehmen Sie

nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie die Einnahme von Orphacol abbrechen

Es besteht die Gefahr von dauerhaften Leberschädigungen, wenn Sie die Einnahme von Orphacol

abbrechen. Sie sollten die Einnahme von Orphacol in keinem Fall abbrechen, es sei denn, Ihr Arzt rät

Ihnen hierzu.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann Orphacol Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Bei manchen Patienten ist es zu Juckreiz und/oder Durchfällen (Diarrhö) gekommen, wobei jedoch nicht

bekannt ist, mit welcher Wahrscheinlichkeit diese auftreten (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren

Daten nicht abschätzbar). Halten der Juckreiz und/oder die Durchfälle länger als drei Tage an,

informieren Sie bitte Ihren Arzt.

Nach einer Langzeitbehandlung mit Orphacol wurde über Gallensteine berichtet.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für

Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch

direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen . Indem Sie Nebenwirkungen

melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur

Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Orphacol aufzubewahren?

Arzneimittel für Kinder unzugänglich aufbewahren.

Sie dürfen Orphacol nach dem auf dem Umkarton nach „Verwendbar bis“ und der Blisterpackung nach

„Verw. bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr anwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den

letzten Tag des Monats.

Nicht über 30º lagern.

Das Arzneimittel darf nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall entsorgt werden. Fragen Sie Ihren

Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr benötigen. Diese Maßnahme

hilft, die Umwelt zu schützen.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Orphacol enthält

Der Wirkstoff ist Cholsäure.

Orphacol 50 mg: Jede Hartkapsel enthält 50 mg Cholsäure.

Orphacol 250 mg: Jede Hartkapsel enthält 250 mg Cholsäure.

Die sonstigen Bestandteile sind:

Kapselinhalt: Lactose-Monohydrat, hochdisperses Siliciumdioxid, Magnesiumstearat.

Kapselhülle:

Orphacol 50 mg: Gelatine, Titandioxid (E171), Indigocarmin (E132);

Orphacol 250 mg: Gelatine, Titandioxid (E171), Indigocarmin (E132), Eisen(III)-hydroxid-

oxid x H

O (E172).

Wie Orphacol aussieht und Inhalt der Packung

Orphacol ist als längliche Hartkapseln (Kapseln) erhältlich. Kapseln mit 50 mg Cholsäure sind blau und

weiß, Kapseln mit 250 mg Cholsäure sind grün und weiß. Sie sind in Blisterpackungen zu je 10 Kapseln

enthalten.

Es sind Packungsgrößen mit 30, 60 und 120 Kapseln erhältlich.

Es werden möglicherweise nicht alle Packungsgrößen in den Verkehr gebracht.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

92100 Boulogne-Billancourt

Frankreich

Hersteller

Amatsi

17, Parc des Vautes

34980 Saint Gély du Fesc

Frankreich

Oder

Laboratoires CTRS

63, rue de l’Est

92100 Boulogne-Billancourt

Frankreich

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen

Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +32 (0)2 40 11 442

ctrs@ctrs.fr

Lietuva

Medical Need Europe AB

Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

info@medicalneed.com

България

Laboratoires CTRS

Teл.: + 33 (0)1 707 60 637

ctrs@ctrs.fr

Luxembourg/Luxemburg

Laboratoires CTRS

Tél/Tel: +352 278 62 329

ctrs@ctrs.fr

Česká republika

Laboratoires CTRS

Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Magyarország

Medis Hungary Kft

Tel: +36 (2) 380 1028

info@medis.hu

Danmark

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Tlf: +46 (0)8 533 39 500

Malta

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Deutschland

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Tel: +49 (0)6 922 221 311

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Norge

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Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

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Ελλάδα

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Österreich

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España

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Tel: + (34) 915635856

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Polska

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Tel.: + 33 (0)1 70 76 06 37

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France

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Portugal

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (1) 230 3446

info@medisadria.hr

România

Laboratoires CTRS

Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

ctrs@ctrs.fr

Ireland

Laboratoires CTRS

Tel: +353 (0)1 695 00 63

ctrs@ctrs.fr

Slovenija

Medis d.o.o.

Tel: +386 (1) 589 6900

info@medis.si

Ísland

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Sími: + 46 (0)8 533 39 500

info@medicalneed.com

Slovenská republika

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Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

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Italia

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Tel: + 33 (0)1 70 76 06 37

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Suomi/Finland

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Tel/Puh: +46 (0)8 533 39 500

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United Kingdom

Laboratoires CTRS

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ctrs@ctrs.fr

Diese Gebrauchsinformation wurde zuletzt geändert im

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.

Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und aus ethischen Gründen nicht möglich

war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jegliche neuen Informationen, die verfügbar werden, jährlich

bewerten und, falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert werden.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf der Website der Europäischen Arzneimittel-

Agentur http://www.ema.europa.eu

/ verfügbar. Es gibt auch Links zu anderen Websites über seltene

Erkrankungen und Behandlungen.

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Risk to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid and perfluorooctanoic acid in food

Published on: Thu, 13 Dec 2018 The European Commission asked EFSA for a scientific evaluation on the risks to human health related to the presence of perfluorooctane sulfonic acid (PFOS) and perfluorooctanoic acid (PFOA) in food. Regarding PFOS and PFOA occurrence, the final data set available for dietary exposure assessment contained a total of 20,019 analytical results (PFOS n = 10,191 and PFOA n = 9,828). There were large differences between upper and lower bound exposure due to analytical methods with i...

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13-12-2018

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Evaluation of the safety and efficacy of the organic acids lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses and pork cuts

Published on: Wed, 12 Dec 2018 Studies evaluating the safety and efficacy of lactic and acetic acids to reduce microbiological surface contamination on pork carcasses pre‐chill and pork meat cuts post‐chill were assessed. Lactic acid treatments consisted of 2–5% solutions at temperatures of up to 80°C applied to carcasses by spraying or up to 55°C applied on cuts by spraying or dipping. Acetic acid treatments consisted of 2–4% solutions at temperatures of up to 40°C applied on carcasses by spraying or o...

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7-12-2018

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Re‐evaluation of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) as a food additive

Published on: Thu, 06 Dec 2018 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of propane‐1,2‐diol esters of fatty acids (E 477) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) in 1978 endorsed the acceptable daily intake (ADI) of 25 mg/kg body weight (bw) per day, expressed as propane‐1,2‐diol, established by the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) in 1974. No adverse effects were observed in short‐t...

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1-12-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22)

Published on: Fri, 30 Nov 2018 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with a genetically modified Trichoderma reesei (strain DP‐Nzd22) by DuPont. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The endo‐1,4‐β‐xylanase is intended to be used in distilled alcohol production, bakery and brewery. Residual amounts of total organic solids (TOS) are removed during the production of dis...

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27-11-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean A2704‐12

Published on: Mon, 26 Nov 2018 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean A2704‐12. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 5 June 2018, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soybean A2704‐12 and to indicate whether the previous c...

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19-11-2018

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on a new qualified health claim for consuming oils with high levels of oleic acid to reduce coronary heart disease risk

FDA issues a qualified health claim for oleic acid oils based on data showing it reduces cholesterols levels.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

17-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Aspergillus oryzae (strain NZYM‐FA)

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The food enzyme is an endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) produced with a genetically modified strain of Aspergillus oryzae by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This xylanase is intended to be used in baking and cereal‐based processes. Based on the proposed maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organic solids (TOS) was e...

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17-11-2018

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Evaluation of confirmatory data following the Article 12 MRL review for picolinafen

Published on: Fri, 16 Nov 2018 The applicant BASF Agro B.V. submitted a request to the competent national authority in Germany to evaluate the confirmatory data that were identified for picolinafen in the framework of the maximum residue level (MRL) review under Article 12 of Regulation (EC) No 396/2005 as not available. To address the data gaps, a new validated analytical method for enforcement of the residue in dry/high starch‐, high water content‐, high acid content‐ and high oil content commodities ...

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15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐OC)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐a‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐OC by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels recommended, dietary exposure to the food enzyme–...

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15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Safety evaluation of the food enzyme maltogenic amylase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain NZYM‐SO)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme maltogenic amylase (glucan 1,4‐α‐maltohydrolase; EC 3.2.1.133) is produced with a genetically modified Bacillus subtilis strain NZYM‐SO by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production microorganism and recombinant DNA. This maltogenic amylase is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels, dietary exposure to the food enzyme–total organi...

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15-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Safety evaluation of the food enzyme acetolactate decarboxylase from a genetically modified Bacillus licheniformis (strain NZYM‐JB)

Published on: Wed, 14 Nov 2018 The food enzyme acetolactate decarboxylase (α‐acetolactate decarboxylase; EC 4.1.1.5) is produced with a genetically modified Bacillus licheniformis strain NZYM‐JB by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This acetolactate decarboxylase is intended to be used in distilled alcohol production and brewing processes. Residual amounts of total organi...

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9-11-2018

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Safety assessment of the active substance polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, for use in active food contact materials

Published on: Thu, 08 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP) assessed the safety of polyacrylic acid, sodium salt, cross‐linked, FCM substance No 1015, which is intended to be used as a liquid absorber in the packaging of fresh or frozen foods such as meat, poultry and seafood as well as fresh fruits and vegetables. Specific migration tests were not performed due to the high absorption of liquids by the substance. The Panel noted that if polya...

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9-11-2018

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Safety assessment of the substance Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials

Published on: Wed, 07 Nov 2018 00:00:00 +0100 The EFSA Panel on Food Contact Materials, Enzymes and Processing Aids (CEP Panel) assessed the safety of the additive Ln 1,4‐benzene dicarboxylic acid (with Ln = La, Eu, Gd, Tb) for use in food contact materials. It is a family of mixtures combining the four lanthanides lanthanum (La), europium (Eu), gadolinium (Gd) and/or terbium (Tb) in different proportions as their 1,4‐benzene dicarboxylate complexes, used as a taggant in plastics for authentication and ...

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1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Safety evaluation of the food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase from a genetically modified Bacillus subtilis (strain LMG S‐24584)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme endo‐1,4‐β‐xylanase (EC 3.2.1.8) is produced with the genetically modified Bacillus subtilis strain LMG S‐24584 by Puratos N. V. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The Panel noted that, although the production strain was not detected in the food enzyme, recombinant DNA was present in all batches of the food enzyme tested. The food enzyme is intended to be used in baking processes. Based on the maximum use levels re...

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1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Safety evaluation of the food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BW)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucan 1,4‐α‐glucosidase (EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified Aspergillus niger strain NZYM‐BW by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. The glucan 1,4‐α‐glucosidase food enzyme is intended to be used in distilled alcohol production and starch processing for the production of glucose syrups. Residu...

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1-11-2018

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Safety of the food enzyme glucoamylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐BF)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme glucoamylase (glucan 1,4‐α‐glucosidase; EC 3.2.1.3) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This glucoamylase is intended to be used in brewing processes and in starch processing for glucose syrups production. Residual amounts of total organic s...

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1-11-2018

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Safety evaluation of the food enzyme α‐amylase from a genetically modified Aspergillus niger (strain NZYM‐MC)

Published on: Wed, 31 Oct 2018 00:00:00 +0100 The food enzyme alpha‐amylase (4‐α‐d‐glucan glucanohydrolase; EC 3.2.1.1) is produced with the genetically modified strain of Aspergillus niger by Novozymes A/S. The genetic modifications do not give rise to safety concerns. The food enzyme is free from viable cells of the production organism and recombinant DNA. This α‐amylase is intended to be used in starch processing for glucose syrups production, beverage alcohol (distilling) processes and baking proces...

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31-10-2018

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Published on: Tue, 30 Oct 2018 00:00:00 +0100 Following a request from the European Commission, the EFSA Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos (hop strobiles) when used as a sensory feed additive for all animal species. The additive is specified to containing 40% beta acids and less than 0.2% alpha acids. Known substances of conce...

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21-2-2019


Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Orphan designation: Trans-4-[4-[5-[[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]amino]-2-pyridinyl]phenyl] cyclohexane acetic acid sodium salt, Treatment of familial chylomicronaemia syndrome (type-I hyperlipoproteinaemia), 14/09/2012, Withdrawn

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Orphan designation: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid, Treatment of cystic fibrosis, 19/11/2014, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, Treatment of ATTR amyloidosis, 19/11/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 4-((2R,3S,4R,5S)-3-(3-Chloro-2-fluorophenyl)-4-(4-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-neopentylpyrrolidine-2-carboxamido)-3-methoxybenzoic acid (RO5503781), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0366/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/15/1534 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1534 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1534 (Active substance: Glycyl-L-2-methylprolyl-L-glutamic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1352 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003637

Europe -DG Health and Food Safety

14-2-2019

EU/3/15/1529 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1529 (DLRC Pharma Services Ltd)

EU/3/15/1529 (Active substance: Glycyl-L-2-methylprolyl-L-glutamic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1353 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003304

Europe -DG Health and Food Safety

4-2-2019

Unacid®

Rote - Liste

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Macrogol 3350,sodium sulfate,sodium chloride,sodium ascorbate,potassium chloride (NER1006),Ascorbic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0315/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Synthetic ribonucleic acid oligonucleotide directed against superoxide dismutase 1 (SOD1) messenger ribonucleic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0337/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019

OCALIVA (Intercept Pharma International Ltd.)

OCALIVA (Intercept Pharma International Ltd.)

OCALIVA (Active substance: obeticholic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)680 of Mon, 28 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004093/T/0012

Europe -DG Health and Food Safety

23-1-2019


5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

5 fluorouracil / salicylic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00000008/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: CMDh scientific conclusions and grounds for variation, amendments to the product information and timetable for the implementation - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Deoxycholic acid: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010525/201804

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Omega-3-acid ethyl esters 90 / rosuvastatin (calcium), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0309/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Acetylsalicylic acid / rosuvastatin (calcium) / perindopril (tert-butylamine) / indapamide (hemihydrate), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0311/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): 3-(3-(3,5-Dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0330/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Recombinant human acid ceramidase (RVT-801), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0319/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Orphan designation: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid, Treatment of dermatomyositis, , Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment

Orphan designation: glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine, Treatment of maple syrup urine disease, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018


Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Orphan designation: (S)-(−)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid, Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis, 24/08/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-12-2018

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Richardson Associates Regulatory Affairs Ltd)

EU/3/14/1423 (Active substance: Synthetic signal peptide of human mucin-1 (amino acids 1-21)) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9009 of Wed, 19 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002647

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018


Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Calcium chloride / glutamic acid / glutathione / histidine / lactobionic acid / magnesium chloride / mannitol / potassium chloride / sodium hydroxide: List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010390/201801

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid : List of nationally authorised medicinal products - PSUSA/00010550/201805

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2123 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9038 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/169/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/18/2105 (Active substance: 6,8-bis(benzylthio)octanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9020 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/167/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/18/2104 (Active substance: (4-{(2S,4S)-4-ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl}benzoic acid-hydrogen chloride(1/1))) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9019 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/157/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Albireo AB)

EU/3/18/2103 (Active substance: (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-yl]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)9018 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/165/18

Europe -DG Health and Food Safety

18-12-2018

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Alnylam Netherlands B.V.)

EU/3/16/1731 (Active substance: Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against delta-aminolevulinic acid synthase 1 mRNA covalently linked to a ligand containing three N-acetylgalactosamine residues) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)9015 of Tue, 18 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002858

Europe -DG Health and Food Safety

17-12-2018

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Intercept Pharma Ltd)

OCALIVA (Active substance: obeticholic acid) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)8909 of Mon, 17 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4093/R/9

Europe -DG Health and Food Safety

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Codon-optimized human ornithine transcarbamylase messenger ribonucleic acid

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-12-2018

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (PTC Therapeutics International Limited)

EU/3/16/1786 (Active substance: Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 carrying the gene for the human aromatic L-amino acid decarboxylase protein) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)8630 of Mon, 10 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002507

Europe -DG Health and Food Safety

26-11-2018


Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Bempedoic acid (ETC-1002), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0185/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Citric acid (as citric acid anhydrous) / sodium chloride / simeticone / macrogol 4000 / sodium citrate /sodium sulfate (as sodium sulfate anhydrous) / potassium chloride (PMF104), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0223/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

21-11-2018

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Pharma Gateway AB)

EU/3/18/2081 (Active substance: 3-(3-(3,5-dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)propoxy)-4-fluorobenzoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7790 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/096/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/13/1184 (Active substance: (1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoyl-3-O-(sodium(2S)-3-cyclohexyl-propanoate-2-yl)-beta-D-galactopyranosyl]-4-O-(a-L-fucopyranosyl)-5-orothylamido-cyclohexane-1-carboxylic acid ethyl-2-amidyl-ethyloxy-2-acetyl-(8-amino-1,3,6-naphthalene-tris sodium sulfonate) amide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7836 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/084/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

5-11-2018

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Accelsiors CRO and Consultancy Services Ltd)

EU/3/18/2070 (Active substance: (6aR,10aR)-3-(1,1-dimethylheptyl)-delta8-tetrahydro-cannabinol-9-carboxylic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7271 of Mon, 05 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/114/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-10-2018

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/18/2076 (Active substance: Glycine, L-alanine, L-arginine, L-aspartic acid, L-cysteine, L-cystine, L-glutamic acid, L-histidine, L-lysine monohydrate, L-methionine, L-phenylalanine, L-proline, L-serine, L-threonine, L-tryptophan, L-tyrosine, taurine) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7277 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/18

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Sanofi-Aventis groupe)

Clopidogrel/Acetylsalicylic acid Zentiva (Active substance: clopidogrel / acetylsalicylic acid) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7249 of Mon, 29 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1144/WS1433/0051

Europe -DG Health and Food Safety