Myozyme

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Myozyme
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Myozyme
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Nahrungsmittel- und Stoffwechselprodukte
  • Therapiebereich:
  • Glykogenspeicherkrankheit Typ II
  • Anwendungsgebiete:
  • Myozyme wird für langfristige Enzym-Ersatz-Therapie (ERT) bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Pompe (Säure-α-Glucosidase-Mangel) angegeben..

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/000636
  • Berechtigungsdatum:
  • 29-03-2006
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/000636
  • Letzte Änderung:
  • 01-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/31154/2011

EMEA/H/C/000636

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Myozyme

Alglucosidase alfa

Das vorliegende Dokument ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen

Beurteilungsberichts (EPAR) für Myozyme, in dem erläutert wird, wie der Ausschuss für

Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur

Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den

Anwendungsbedingungen für Myozyme zu gelangen.

Was ist Myozyme?

Myozyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene). Es enthält

den Wirkstoff Alglucosidase alfa.

Wofür wird Myozyme angewendet?

Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe, einer seltenen Erbkrankheit,

angewendet. Patienten, die an Morbus Pompe leiden, haben zu wenig von einem Enzym namens

Alpha-Glucosidase. Normalerweise baut dieses Enzym als Glykogen gespeicherten Zucker in Glukose

ab, die von den Körperzellen als Energie verwendet werden kann. Ist das Enzym nicht vorhanden,

reichert sich Glykogen in bestimmten Geweben an, insbesondere in den Muskeln, einschließlich Herz

und Zwerchfell (der Hauptatemmuskel unter der Lunge). Die fortschreitende Anreicherung von

Glykogen führt zu vielfältigen Symptomen, einschließlich Herzvergrößerung, Atembeschwerden und

Muskelschwäche. Die Krankheit kann bei Geburt (infantile Verlaufsform) aber auch später (späte

Verlaufsform) auftreten.

Da es nur wenige Patienten mit Morbus Pompe gibt, gilt die Krankheit als selten, und Myozyme wurde

am 14. Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Myozyme

EMA/59048/2014

Seite 2/3

Wie wird Myozyme angewendet?

Die Behandlung mit Myozyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der

Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen Erbkrankheiten dieses Typs hat.

Myozyme wird als Infusion mit 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen

verabreicht. Die Infusion sollte langsam eingeleitet und dann schrittweise beschleunigt werden,

solange keine Anzeichen von Nebenwirkungen durch die Infusion auftreten.

Wie wirkt Myozyme?

Myozyme ist eine Enzymersatztherapie, die Patienten mit dem Enzym versorgt, an dem es ihnen

mangelt, in diesem Fall Alpha-Glucosidase. Der Wirkstoff in Myozyme, Alglucosidase alfa, ist eine Kopie

der menschlichen Alpha-Glucosidase, das nach einer Methode hergestellt wird, die als „rekombinante

DNA-Technologie“ bezeichnet wird: Das Enzym wird von einer Zelle produziert, in die ein Gen (DNA)

eingebracht wurde, das sie zur Bildung des Enzyms befähigt. Das Ersatzenzym unterstützt den Abbau

von Glykogen und unterbindet seine abnormale Anreicherung in den Zellen.

Wie wurde Myozyme untersucht?

Myozyme wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 39 Säuglingen und Kindern im Alter von bis zu

dreieinhalb Jahren untersucht, die an Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform litten. Diese Patienten

wurden mit an Morbus Pompe leidenden Säuglingen und Kleinkindern einer „historischen

Vergleichsgruppe“ verglichen, die keine Behandlung erhalten hatten und nicht an den Studien beteiligt

waren. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Anzahl der Patienten, die überlebten, sowie

die Anzahl der Patienten, die keine Beatmungshilfe benötigten.

Darüber hinaus wurde Myozyme mit Placebo (einer Scheinbehandlung) in einer Hauptstudie an

90 Patienten verglichen, die an Morbus Pompe mit später Verlaufsform litten. Die Hauptindikatoren für

die Wirksamkeit waren die Verbesserung bei der Entfernung, die die Patienten in sechs Minuten gehen

konnten, sowie die Verbesserung ihrer „forcierten Vitalkapazität“ (ein Wert, der anzeigt, wie gut ihre

Lungen arbeiten). Die Studie dauerte bis zu 18 Monate.

Welchen Nutzen hat Myozyme in diesen Studien gezeigt?

In der ersten Hauptstudie an Säuglingen im Alter von unter sechs Monaten waren alle 18 mit Myozyme

behandelten Patienten mit 18 Monaten noch am Leben und 15 von ihnen benötigten keine

Beatmungshilfe. Von den 42 Patienten der historischen Vergleichsgruppe war hingegen nur ein Patient

mit 18 Monaten noch am Leben. Die Ergebnisse wurden in der anderen Studie bestätigt, an der Kinder

im Alter von sechs Monaten bis dreieinhalb Jahren beteiligt waren.

Bei der späten Verlaufsform der Krankheit war Myozyme im Verlauf der Studie sowohl hinsichtlich der

Verbesserung der Entfernung, die die Patienten gehen konnten, als auch hinsichtlich der Verbesserung

ihrer Lungenfunktion wirksamer als Placebo.

Welches Risiko ist mit Myozyme verbunden?

Während der Studien bei Patienten mit Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform waren die häufigsten

Nebenwirkungen von Myozyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) Tachykardie (Herzrasen),

Rötungen, Husten, Tachypnoea (Kurzatmigkeit), Erbrechen, Urtikaria (Nesselausschlag),

Hautausschlag, Pyrexie (Fieber) und verringerte Sauerstoffsättigung (geringe Sauerstoffkonzentration

im Blut). In der Studie zur späten Verlaufsform traten bei Patienten viele der gleichen Nebenwirkungen

Myozyme

EMA/59048/2014

Seite 3/3

auf, doch wurden diese seltener beobachtet als in den Studien zur infantilen Verlaufsform. Nahezu alle

der bei Myozyme beobachteten Nebenwirkungen traten während oder unmittelbar nach der Infusion

auf und waren leicht oder mittelschwer. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit

Myozyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Patienten, denen Myozyme verabreicht wird, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion

auf Myozyme produziert werden). Die Wirkung dieser Antikörper auf die Sicherheit und Wirksamkeit

von Myozyme ist noch nicht eindeutig geklärt.

Myozyme darf nicht bei Personen angewendet werden, bei denen eine lebensbedrohliche

anaphylaktische (schwerwiegende allergische) Reaktion auf Alglucosidase alfa oder einen der sonstigen

Bestandteile auftrat, die durch Verabreichung des Arzneimittels bei langsamerer

Infusionsgeschwindigkeit und niedrigerer Dosierung nicht behandelt werden konnte.

Warum wurde Myozyme zugelassen?

Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Myozyme gegenüber den Risiken

überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung

von Myozyme ergriffen?

Der Hersteller von Myozyme wird einen Plan erstellen, um zu gewährleisten, dass Myozyme sicher

angewendet wird, indem hauptsächlich überwacht wird, wie Patienten, die Myozyme erhalten,

Antikörper entwickeln, und indem ein für alle Morbus Pompe-Patienten zugängliches Register

eingeführt und sichergestellt wird, dass die Ärzte über eventuelle Reaktionen der Patienten auf die

Infusion Bescheid wissen.

Weitere Informationen über Myozyme

Am 29. März 2006 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine

Genehmigung für das Inverkehrbringen von Myozyme in der gesamten Europäischen Union. Die

Genehmigung für das Inverkehrbringen gilt ohne zeitliche Begrenzung.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Myozyme finden Sie auf der Website der Agentur

unter ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Myozyme benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu

Myozyme finden Sie auf der Website der Agentur unter ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designations.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 01-2014 aktualisiert.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Anwender

Myozyme 50 mg Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Alglucosidase Alfa

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Anwendung dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische

Fachpersonal.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser

Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Myozyme und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Anwendung von Myozyme beachten?

Wie ist Myozyme anzuwenden?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Myozyme aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Myozyme und wofür wird es angewendet?

Myozyme wird zur Behandlung von Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen jeden Alters mit

gesicherter Morbus-Pompe-Diagnose eingesetzt.

Patienten, die unter Morbus Pompe leiden, haben niedrige Konzentrationen eines Enzyms namens

Alfa-Glucosidase. Dieses Enzym hilft dem Körper, die Glykogen-Konzentation (eine Art von

Kohlenhydrat) zu kontrollieren. Glykogen versorgt den Körper mit Energie, doch bei Morbus Pompe

können die Glykogen-Konzentrationen zu hoch werden.

Myozyme enthält ein künstliches Enzym namens Alglucosidase alfa – dieses kann das natürliche

Enzym ersetzen, das bei Morbus Pompe fehlt.

2.

Was sollten Sie vor der Anwendung von Myozyme beachten?

Myozyme darf nicht angewendet werden,

wenn bei Ihnen lebensbedrohliche allergische Reaktionen (Überempfindlichkeit) auf Alglucosidase

alfa oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels aufgetreten

sind und eine erneute Verabreichung des Arzneimittels nicht erfolgreich war. Symptome für

lebensbedrohliche allergische Reaktionen sind unter anderem, aber nicht ausschließlich, niedriger

Blutdruck, sehr schneller Pulsschlag, Atembeschwerden, Erbrechen, Schwellung des Gesichts,

Nesselsucht oder Hautausschlag.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wenn Sie mit Myozyme behandelt werden, kann bei Ihnen während der Verabreichung des

Arzneimittels oder in den auf die Infusion folgenden Stunden eine infusionsbedingte Reaktion

auftreten. Eine derartige Reaktion geht mit verschiedenen Symptomen wie niedriger Blutdruck,

Beklemmungen in der Brust, Engegefühl im Hals, Schwellungen im Gesicht, der Lippen oder der

Zunge (Angioödem), Nesselausschlag (Urtikaria), Schwindel, Ausschlag, juckende Haut, Übelkeit,

Erbrechen, Husten und Bronchospasmus einher (einen Überblick über alle infusionsbedingten

Reaktionen finden Sie in Abschnitt 4). Eine infusionsbedingte Reaktion kann manchmal sehr schwer

verlaufen. Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten,

wenden Sie sich bitte unverzüglich

an Ihren Arzt

. Sie erhalten dann möglicherweise Arzneimittel vor Behandlungsbeginn (z. B. gegen

Allergien und/oder Corticosteroide) oder fiebersenkende Arzneimittel (Antipyretika).

In Studien haben Ärzte Arzneimittel verwendet, die das Immunsystem unterdrücken, um die Bildung

von Antikörpern zu reduzieren. Da Sie Morbus Pompe haben, besteht bei Ihnen das Risiko einer

schweren Infektion der Atemwege oder der Lunge. Bei Anwendung von Arzneimitteln, die das

Immunsystem unterdrücken, kann sich dieses Risiko weiter erhöhen.

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn bei Ihnen schwere geschwürähnliche Hautschädigungen auftreten.

Wenn bei Ihnen eine Schwellung in den unteren Extremitäten oder eine generalisierte Schwellung

auftritt, informieren Sie bitte Ihren Arzt. In einem solchen Fall sollte Ihr Arzt eine Unterbrechung der

Myozyme-Gabe in Erwägung ziehen und eine angemessene medizinische Behandlung einleiten. Ihr

Arzt wird hinsichtlich einer möglichen Fortführung der Myozyme-Therapie Risiken und Nutzen

gegeneinander abwägen.

Anwendung von Myozyme zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere

Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.

Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit

Zur Anwendung von Myozyme

während der Schwangerschaft liegen keine Erfahrungen vor. Sofern

nicht absolut erforderlich, sollte Myozyme nicht in der Schwangerschaft verabreicht werden. Wenn

Sie Myozyme erhalten, sollten Sie nicht stillen. Wenn Sie schwanger sind oder stillen oder wenn Sie

vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der

Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Vorsicht ist geboten, da kurz nach der Myozyme-Infusion Schwindel auftreten kann, der die

Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Werkzeugen oder Maschinen

beeinträchtigen kann.

Myozyme enthält Natrium.

Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Durchstechflasche und ist damit

praktisch „natriumfrei“.

3

Wie ist Myozyme anzuwenden?

Myozyme wird Ihnen unter Aufsicht eines Arztes verabreicht, der über Erfahrung mit der Behandlung

von Morbus Pompe verfügt.

Die Dosis, die Sie erhalten, hängt von Ihrem Körpergewicht ab. Die empfohlene Dosis für Myozyme

liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht. Sie wird einmal alle 2 Wochen verabreicht.

Anwendung bei Kindern und Jugendlichen

Die empfohlene Dosis von Myozyme für Kinder und Jugendliche ist identisch mit der für Erwachsene.

Anweisungen zum Gebrauch

Myozyme wird über einen Tropf in eine Vene (mittels intravenöser Infusion) verabreicht. Myozyme

liegt als Pulver vor, das vor der Anwendung in sterilem Wasser gelöst wird.

Wenn Sie eine größere Menge von Myozyme angewendet haben, als Sie sollten

Es liegen keine Erfahrungen bezüglich einer Überdosierung von Myozyme vor.

Wenn Sie die Anwendung von Myozyme vergessen haben

Wenden Sie sich an Ihren Arzt, wenn eine Infusion ausgelassen wurde.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt,

Apotheker oder das medizinische Fachpersonal.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Nebenwirkungen wurden hauptsächlich beobachtet, während die Patienten das Arzneimittel erhielten

oder kurze Zeit danach („infusionsbedingte Nebenwirkungen“). Einige dieser infusionsbedingten

Nebenwirkungen sind schwerwiegend oder lebensbedrohlich. Bei einigen Patienten wurde von

lebensbedrohlichen Reaktionen, einschließlich sehr schwerer generalisierter allergischer Reaktionen

und anaphylaktischem Schock, berichtet. Symptome derartiger Reaktionen sind unter anderem

niedriger Blutdruck, sehr schneller Pulsschlag, Atembeschwerden, Erbrechen, Schwellung des

Gesichts, der Lippen oder der Zunge, Nesselsucht oder Hautausschlag. Bei einigen Patienten traten

infusionsbedingte Nebenwirkungen in Form grippeähnlicher Symptome auf, die nach Abschluss der

Infusion ein paar Tage andauerten.

Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten,

wenden Sie sich bitte unverzüglich an Ihren

Arzt

. Sie erhalten dann möglicherweise Arzneimittel vor Behandlungsbeginn (z. B. gegen Allergien

und/oder Corticosteroide) oder fiebersenkende Arzneimittel (Antipyretika).

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Patienten betreffen):

Nesselsucht

Ausschlag

Erhöhter Puls

(Gesichts-)Röte

Fieber oder erhöhte Körpertemperatur

Husten

Beschleunigte Atmung

Erbrechen

Niedriger Sauerstoffgehalt im Blut

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Patienten betreffen):

Blässe

Erhöhter oder hoher Blutdruck

Bläuliche Verfärbung der Haut

Schüttelfrost

Erregung

Zittern

Kopfschmerzen

Kribbeln

Schmerzen oder lokale Reaktion an der Einstichstelle

Schwindel

Reizbarkeit

Hautjucken

Würgen

Schwellung des Gesichts, Schwellung des Kehlkopfes oder schwere kombinierte Schwellung

des Gesichts, des Kehlkopfes und der Zunge aufgrund einer schweren allergischen Reaktion

Schwellung der Arme und Beine

Übelkeit

Beklemmungen in der Brust

Engegefühl im Hals

Durchfall

Müdigkeit

Muskelschmerzen

Muskelkrämpfe

Schwere geschwürähnliche Hautschädigungen

Hautrötung

Nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar):

Schwellungen im Augenbereich

Anormale Atemgeräusche einschließlich pfeifende Geräusche

Atemnot (einschließlich Kurzatmigkeit)

Kälte in den Gliedmaßen (z. B. Hände, Füße)

Niedriger Blutdruck

Einengung der Blutgefäße mit dadurch bedingtem verringertem Blutdurchfluss

Plötzliche Verengung der Bronchien mit Beschränkung des Atemvolumens (Bronchospasmus)

Hitzegefühl

Übermäßiges Schwitzen

Tränende Augen

Hautflecken

Unruhe

Keuchende Atmung

Erniedrigter Puls

Aussetzen des Herzschlags

Schmerzen im Brustbereich (kein Herzschmerz)

Bindehautentzündung

Bauchschmerzen

Gelenkschmerz

Vorübergehende Atemnot oder plötzlicher Atemstillstand

Protein im Urin

Nephrotisches Syndrom: Schwellung der unteren Gliedmaßen, generalisierte Schwellung und

Protein im Urin

Schwellung und Verdickung der Haut an der Infusionsstelle durch Austritt der Infusionslösung

aus dem Blutgefäß

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage

angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale

Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr

Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Myozyme aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „Verw. bis“ angegebenen Verfalldatum

nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Im Kühlschrank lagern (2°C – 8°C).

Es wird empfohlen, die Lösung unmittelbar nach der Verdünnung zu verwenden. Allerdings konnte

bei lichtgeschützter Lagerung und einer Lagertemperatur von 2 bis 8°C eine chemische und

physikalische Stabilität von 24 Stunden nachgewiesen werden.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Myozyme enthält

Der Wirkstoff ist Alglucosidase alfa. Eine Durchstechflasche enthält 50 mg Alglucosidase alfa.

Nach der Rekonstitution enthält die Lösung 5 mg Alglucosidase alfa pro ml und nach der

Verdünnung variiert die Konzentration zwischen 0,5 mg und 4 mg/ml.

Die sonstigen Bestandteile sind:

Mannitol (E 421)

Natriumdihydrogenphosphat-Monohydrat (E 339)

Dinatriumphosphat-Heptahydrat (E 339)

Polysorbat 80 (E 433)

Wie Myozyme aussieht und Inhalt der Packung

Myozyme ist ein Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

(50 mg/Durchstechflasche). Jede Packung enthält 1, 10 oder 25 Durchstechflaschen.

Es werden möglicherweise nicht alle Packungsgrößen in den Verkehr gebracht.

Das Lyophilisat ist ein weißes bis cremefarbenes Pulver. Nach der Rekonstitution liegt eine klare,

farblose bis blassgelbe Lösung vor, in der Partikel enthalten sein können. Die rekonstituierte Lösung

muss weiter verdünnt werden.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Niederlande

Hersteller

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Großbritannien

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem

örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi-Aventis Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 – 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sanofi

Tel +44 (0) 845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/ verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Anwendungshinweise – Zubereitung, Verdünnung und Verabreichung

Myozyme muss vor der Infusion mit Wasser für Injektionszwecke rekonstituiert weden. Anschließend

wird die rekonstituierte Lösung mit 0,9 %iger Natriumchlorid-Infusionslösung (9 mg/ml) verdünnt

und danach durch intravenöse Infusion verabreicht. Rekonstitution und Verdünnung müssen unter

Beachtung ordnungsgemäßer Arbeitstechniken, insbesondere im Hinblick auf Keimfreiheit,

durchgeführt werden.

Aufgrund der Proteineigenschaften des Präparats kann es in der rekonstituierten Lösung und im

fertigen Infusionsbeutel zur Partikelbildung kommen. Aus diesem Grunde muss die Verabreichung

über einen Leitungsfilter mit geringer Proteinbindung der Porengröße von 0,2 Mikrometer erfolgen. Es

konnte nachgewiesen werden, dass die Verwendung eines 0,2-Mikrometer-Leitungsfilters sichtbare

Partikel festhält und zu keinen ersichtlichen Protein- oder Wirkverlusten führt.

Die für die Rekonstitution nötige Anzahl an Durchstechflaschen ist auf Grundlage der für den

Patienten zu verwendenden Dosierung (mg/kg Körpergewicht) zu berechnen und die entsprechende

Anzahl an Durchstechflaschen aus dem Kühlschrank zu nehmen und auf Raumtemperatur zu bringen

(ca. 30 Minuten). Jede Durchstechflasche Myozyme ist nur zum einmaligen Gebrauch bestimmt.

Aseptische Arbeitstechnik ist anzuwenden

Rekonstitution

Den Inhalt jeder 50-mg-Flasche Myozyme mit einer Spritze mit einem Kanülendurchmesser von

maximal 20 Gauge mit 10,3 ml Wasser für Injektionszwecke rekonstituieren. Das Wasser für

Injektionszwecke langsam über die Fläschchenwand eintropfen und nicht direkt auf die

gefriergetrocknete Masse geben. Jedes Fläschchen vorsichtig kippen und rollen. Das Fläschchen

nicht auf den Kopf drehen, schwenken oder schütteln. Die rekonstituierte Lösung hat ein Volumen

von 10,5 ml und enthält 5 mg Enzym/ml. Es ist eine klare, farblose bis blassgelbe Flüssigkeit, die

Partikel in Form weißer Stränge oder durchscheinender Fäden enthalten kann. Inspizieren Sie die

rekonstituierten Fläschchen unverzüglich auf Feststoffe und Verfärbung. Sind bei der unmittelbar

im Anschluss an die Rekonstitution durchgeführten Inspektion andere als die oben beschriebenen

Fremdstoffe oder Verfärbungen sichtbar, die Lösung nicht verwenden. Der pH-Wert der

rekonstituierten Lösung beträgt ca. 6,2.

Es wird empfohlen, den Inhalt der Durchstechflaschen nach der Rekonstitution sofort weiter zu

verdünnen (siehe unten).

Verdünnung

Bei Rekonstitution gemäß obiger Anweisung enthält die rekonstituierte Lösung in der

Durchstechflasche 5 mg Alglucosidase alfa pro ml. Das rekonstituierte Volumen erlaubt die exakte

Entnahme von 10,0 ml (entsprechend 50 mg) pro Durchstechflasche. Diese ist folgendermaßen

weiter zu verdünnen: Ziehen Sie mit einer Spritze mit einem Kanülendurchmesser von maximal

20 Gauge langsam so viel der rekonstituierten Lösung aus den Durchstechflaschen auf, bis das für

die Dosierung des Patienten erforderliche Volumen erreicht ist. Die empfohlene Alglucosidase-

Endkonzentration im Infusionsbeutel reicht von 0,5 mg/ml bis 4 mg/ml. Drücken Sie die Luft aus

dem Infusionsbeutel heraus. Entnehmen Sie außerdem eine Volumenmenge an 0,9%iger

Natriumchlorid-Infusionslösung (9 mg/ml), die durch die Volumenmenge des hinzuzufügenden

rekonstituierten Myozyme

ersetzt wird. Spritzen Sie langsam das rekonstituierte Myozyme direkt

in die 0,9%ige Natriumchlorid-Infusionslösung (9 mg/ml). Den Infusionsbeutel vorsichtig drehen

oder massieren, um die verdünnte Lösung zu vermischen. Den Infusionsbeutel nicht schütteln oder

übermäßig hin- und herbewegen.

Die fertige Infusionslösung ist schnellstmöglich im Anschluss an die Zubereitung zu verabreichen.

Nicht verwendetes Arzneimittel und Abfallmaterialien sind gemäß den örtlichen Vorschriften zu

entsorgen.

Anwendung

Es wird empfohlen, die Verabreichung der verdünnten Lösung innerhalb von drei Stunden zu

beginnen. Die Gesamtzeit zwischen Zubereitung und Ende der Infusion darf 24 Stunden nicht

überschreiten.

Die empfohlene Dosis für Myozyme liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle

2 Wochen als intravenöse Infusion.

Die Infusionsgeschwindigkeit sollte stufenweise gesteigert werden. Die initiale Infusionsrate sollte

nicht mehr als 1 mg/kg/Stunde betragen und alle 30 Minuten allmählich um 2 mg/kg/Stunde bis auf

eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/Stunde gesteigert werden, vorausgesetzt, es treten keine

infusionsbedingten Reaktionen auf.

9-10-2018

Umsetzung des einstimmigen Beschlusses der Koordinierungsgruppe EMA/CMDh/CMDh/84404/2018
vom 21.02.2018 betreffend die Zulassungen für Humanarzneimittel mit dem Wirkstoff Interferon alfa-2a

Umsetzung des einstimmigen Beschlusses der Koordinierungsgruppe EMA/CMDh/CMDh/84404/2018 vom 21.02.2018 betreffend die Zulassungen für Humanarzneimittel mit dem Wirkstoff Interferon alfa-2a

Das BfArM veröffentlicht den Umsetzungsbescheid für den Wirkstoff Interferon alfa-2a infolge des Europäischen PSUR Single Assessment Verfahrens nach Artikel 107d) bis g) der Richtlinie 2001/83/EG.

Deutschland - BfArM - Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

4-7-2018

Alfacalcidol Medice

Rote - Liste

13-6-2018

Alfacalcidol-ratiopharm Weichkapseln

Rote - Liste

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (Active substance: Efgartigimod alfa) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1881 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/245/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (Active substance: Tadekinig alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1825 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/150/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety