Kuvan

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Kuvan
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Kuvan
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel
  • Therapiebereich:
  • Phenylketonurien
  • Anwendungsgebiete:
  • Kuvan ist indiziert zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und Kindern aller Altersgruppen mit Phenylketonurie (PKU), bei denen gezeigt wurde, dass sie auf eine solche Behandlung ansprechen. ; Kuvan ist auch indiziert zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten aller Altersgruppen mit Tetrahydrobiopterin (BH4) -Mangel, bei denen gezeigt wurde, dass sie auf eine solche Behandlung ansprechen.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/000943
  • Berechtigungsdatum:
  • 02-12-2008
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/000943
  • Letzte Änderung:
  • 01-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

EMA/701708/2017

EMEA/H/C/000943

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Kuvan

Sapropterindihydrochlorid

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Kuvan.

Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die

Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese

Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Kuvan zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Kuvan benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Kuvan ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung hoher Phenylalaninspiegel im Blut bei Erwachsenen und

Kindern jeden Alters mit den angeborenen Erkrankungen Phenylketonurie (PKU) oder

Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel angewendet wird.

Patienten mit diesen Erkrankungen sind nicht in der Lage, die Aminosäure Phenylalanin aus

Nahrungseiweiß zu verarbeiten, so dass sich abnormal hohe Spiegel der Aminosäure im Blut bilden,

was Probleme im Nervensystem verursacht.

Da es nur wenige Patienten mit Erkrankungen gibt, die zu hohen Phenylalaninspiegeln führen, gelten

die Krankheiten als selten, und Kuvan wurde am 8. Juni 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden

(„Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Kuvan enthält den Wirkstoff Sapropterindihydrochlorid.

Wie wird Kuvan angewendet?

Kuvan ist als Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen (100 mg) oder als Pulver

(100 mg oder 500 mg) erhältlich, das in Wasser aufgelöst und getrunken wird. Kuvan ist nur auf

ärztliche Verschreibung erhältlich, und die Behandlung muss von einem Arzt mit Erfahrung in der

Behandlung von PKU und BH4-Mangel eingeleitet und überwacht werden. Es ist wichtig, dass sich die

Patienten bei der Einnahme von Kuvan weiterhin phenylalanin- und eiweißarm ernähren, und die

Kuvan

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Aufnahme von Phenylalanin und Eiweiß in der Nahrung muss überwacht und angepasst werden, um zu

gewährleisten, dass der Phenylalaninspiegel im Blut ausreichend eingestellt und die Nährstoffzufuhr

ausgewogen ist. Kuvan ist zur Langzeitanwendung angezeigt.

Die Anfangsdosis Kuvan richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten. Die Dosis wird

anschließend abhängig von den Aminosäurespiegeln im Blut, einschließlich Phenylalanin, angepasst.

Kuvan wird zusammen mit einer Mahlzeit immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens,

eingenommen. Bei manchen Patienten mit BH4-Mangel ist es unter Umständen erforderlich, die Dosis

auf zwei bis drei Gaben über den Tag zu verteilen, um die bestmögliche Wirkung zu erzielen.

Als zufriedenstellendes Ansprechen gilt ein Abfall des Phenylalaninspiegels im Blut um mindestens

30 % oder auf einen vom Arzt festgelegten Wert. Wurde dieses Ziel innerhalb eines Monats erreicht,

wird der Patient als „Responder“ eingestuft und die Behandlung mit Kuvan kann fortgesetzt werden.

Wie wirkt Kuvan?

Der hohe Phenylalaninspiegel im Blut wird durch ein Problem beim Abbau von Phenylalanin durch das

Enzym Phenylalaninhydroxylase verursacht. Bei Patienten mit PKU liegen fehlerhafte Versionen des

Enzyms vor, und Patienten mit BH4-Mangel weisen niedrige Spiegel von BH4 auf, einem „Co-Faktor“,

den dieses Enzym benötigt, um normal arbeiten zu können.

Der Wirkstoff in Kuvan, Sapropterindihydrochlorid, ist eine synthetisch hergestellte Kopie von BH4. Bei

PKU wirkt er über eine Verstärkung der Aktivität des fehlerhaften Enzyms, während er bei BH4-Mangel

den fehlenden Co-Faktor ersetzt. Durch diese Wirkweise erhält das Enzym seine Fähigkeit zur

Umwandlung von Phenylalanin in Tyrosin wieder zurück, was den Phenylalaninspiegel im Blut senkt.

Welchen Nutzen hat Kuvan in den Studien gezeigt?

Zur Behandlung bei PKU wurde in einer Hauptstudie mit 88 Patienten, die entweder Kuvan oder

Placebo (eine Scheinbehandlung) erhielten, die Senkung des Phenylalanins im Blut untersucht. In zwei

weiteren Studien mit 101 Patienten wurde untersucht, wie wirksam Kuvan war, wenn die Patienten

phenylalaninhaltige Nahrungsmittel zu sich nahmen, während gleichzeitig der Phenylalaninspiegel im

Blut auf dem angestrebten Wert gehalten werden konnte (Phenylalanintoleranz).

Bei der Senkung der Phenylalaninspiegel im Blut war Kuvan bei Patienten mit PKU wirksamer als

Placebo: Nach sechs Wochen wurde eine Senkung um 236 Mikromol pro Liter erreicht, im Vergleich zu

einem Anstieg um 3 Mikromol pro Liter unter Placebo. Darüber hinaus ermöglichte Kuvan es Patienten

mit PKU, die keine spezielle Diät befolgten, ihre tägliche Phenylalaninaufnahme nach 10 Wochen um

17,5 mg pro kg Körpergewicht zu erhöhen, im Vergleich zu 3,3 mg/kg unter Placebo. Bei einem

Vergleich von Kuvan plus Diät mit Diät allein belief sich die tägliche Phenylalaninaufnahme, die nach

26 Wochen toleriert wurde, auf 81 mg/kg in der Kuvangruppe und 50 mg/kg in der Gruppe, die nur

eine Diät befolgte.

In Bezug auf die Behandlung bei BH4-Mangel, einer sehr seltenen Erkrankung, legte das Unternehmen

die Ergebnisse dreier Studien aus der veröffentlichten Literatur vor, in denen einige Patienten über

durchschnittlich 15,5 Monate mit Sapropterin behandelt wurden. In diesen Studien zeigte sich bei den

Patienten, die das Arzneimittel einnahmen, eine Verbesserung des Phenylalaninspiegels im Blut sowie

anderer Krankheitsindikatoren.

An den Studien mit Kuvan nahmen Erwachsene und Kinder jeden Alters teil.

Kuvan

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Welche Risiken sind mit Kuvan verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Kuvan (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind

Kopfschmerzen und Rhinorrhö (laufende Nase).

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Kuvan berichteten Nebenwirkungen und

Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Kuvan zugelassen?

Die Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Kuvan gegenüber den Risiken überwiegt,

und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Kuvan ergriffen?

Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Kuvan, die von

Angehörigen der Heilberufe und Patienten befolgt werden müssen, wurden in die Zusammenfassung

der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Kuvan

Am 2. Dezember 2008 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das

Inverkehrbringen von Kuvan in der gesamten Europäischen Union.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Kuvan

finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Kuvan finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Kuvan benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 07-2017 aktualisiert.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Kuvan 100 mg Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

Sapropterindihydrochlorid

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe

Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Kuvan enthält den Wirkstoff Sapropterin. Dies ist eine synthetisch hergestellte Kopie einer

körpereigenen Substanz, die Tetrahydrobiopterin (BH4) genannt wird. BH4 wird im Körper gebraucht,

um eine Aminosäure namens Phenylalanin nutzen zu können, um daraus eine andere Aminosäure

herstellen zu können, die Tyrosin heißt.

Kuvan wird zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder der Phenylketonurie (PKU) bei

Patienten jeden Alters angewandt. HPA und PKU führen zu abnorm hohen Phenylalaninblutspiegeln,

was schädlich sein kann. Kuvan senkt diese Spiegel bei einigen Patienten, die auf BH4 ansprechen,

und kann dazu beitragen, dass die Menge an Phenylalanin, die mit der Nahrung zugeführt werden

kann, gesteigert werden kann.

Dieses Arzneimittel wird außerdem

zur Behandlung einer angeborenen Erkrankung, des sog.

BH4-Mangels, bei Patienten in jedem Alter eingesetzt, bei der der Körper nicht in der Lage ist,

genügend BH4 herzustellen. Aufgrund der sehr niedrigen BH4-Spiegel kann Phenylalanin nicht richtig

verwertet werden, und es kommt zum Anstieg seiner Konzentration, was schädliche Effekte nach sich

zieht. Durch Ersatz von BH4, das der Körper nicht produzieren kann, mindert Kuvan den schädlichen

Überschuss an Phenylalanin im Blut und steigert die Toleranz gegenüber mit der Nahrung

zugeführtem Phenylalanin.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Kuvan darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Sapropterin oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile

dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie Kuvan einnehmen, insbesondere:

wenn Sie 65 Jahre oder älter sind

wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben

wenn Sie krank sind. Eine Rücksprache mit Ihrem Arzt wird im Falle einer Erkrankung

empfohlen, da die Phenylalaninblutspiegel dann ansteigen können

wenn Sie zu Krampfanfällen neigen

Wenn Sie mit Kuvan behandelt werden, wird Ihr Arzt Ihr Blut untersuchen, um festzustellen, wie viel

Phenylalanin und Tyrosin es enthält. Sofern erforderlich, wird er beschließen, Ihre Kuvandosis oder

Ihre Diät anzupassen.

Sie müssen, wie von Ihrem Arzt empfohlen, Ihre Diät fortführen. Verändern Sie Ihre Diät nicht ohne

Rücksprache mit Ihrem Arzt. Auch wenn Sie Kuvan einnehmen, können bei Ihnen schwere

neurologische Störungen auftreten, falls Ihre Phenylalaninblutspiegel nicht richtig eingestellt sind.

Während Ihrer Behandlung mit Kuvan wird Ihr Arzt die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut weiterhin

häufig überprüfen,

um sicherzustellen, dass Ihre Phenylalaninblutspiegel weder zu hoch noch zu

niedrig sind.

Einnahme von Kuvan zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden,

kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel

einzunehmen/anzuwenden. Dies gilt insbesondere für folgende Arzneimittel:

Levodopa (angewandt zur Behandlung der Parkinson’schen Krankheit)

Arzneimittel zur Krebsbehandlung (z. B. Methotrexat)

Arzneimittel zur Behandlung bakterieller Infektionen (z. B. Trimethoprim)

Arzneimittel zur Gefäßerweiterung (wie Glyceroltrinitrat (GTN), Isosorbiddinitrat (ISDN),

Nitroprussidnatrium (SNP), Molsidomin, Minoxidil).

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker

um Rat.

Wenn Sie schwanger sind wird Ihnen Ihr Arzt sagen, wie Sie Ihre Phenylalaninspiegel angemessen

kontrollieren. Wenn der Phenylalaninspiegel vor oder nach Beginn der Schwangerschaft nicht strikt

überwacht wird, kann dies schädlich für Sie und Ihr Kind sein. Ihr Arzt wird die diätetische

Beschränkung der Phenylalaninaufnahme vor und während der Schwangerschaft überwachen.

Wenn die strenge Diät die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut nicht ausreichend absenkt wird Ihr Arzt

abwägen, ob Sie dieses Arzneimittel einnehmen müssen.

Während der Stillzeit sollen Sie dieses Arzneimittel nicht einnehmen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Es ist nicht zu erwarten, dass Kuvan die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von

Maschinen beeinflusst.

Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von Kuvan

Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Tablette, d. h. es ist nahezu

„natriumfrei“.

3.

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Dosierung bei PKU

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit PKU beträgt 10 mg pro kg Körpergewicht.

Nehmen Sie Kuvan einmal täglich ein, zusammen mit einer Mahlzeit, um die Resorption zu steigern,

und immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens. Ihr Arzt wird eventuell Ihre Dosis anpassen,

üblicherweise zwischen 5 und 20 mg pro kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.

Dosierung bei BH4-Mangel

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit BH4-Mangel beträgt 2 bis 5 mg pro kg

Körpergewicht. Nehmen Sie Kuvan mit einer Mahlzeit ein, um die Resorption zu steigern. Nehmen

Sie die Gesamttagesdosis auf 2 oder 3 über den Tag verteilte Dosen ein. Ihr Arzt wird eventuell Ihre

Dosis anpassen, bis zu 20 mg/kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.

Die unten stehende Tabelle zeigt beispielhaft, wie eine richtige Dosis berechnet wird:

Körpergewicht (kg)

Anzahl der (100 mg) Tabletten

(Dosis 10 mg/kg)

Anzahl der (100 mg) Tabletten

(Dosis 20 mg/kg)

Art der Anwendung

Patienten mit PKU nehmen die Gesamttagesdosis einmal täglich zur gleichen Tageszeit ein,

vorzugsweise morgens.

Patienten mit BH4-Mangel nehmen die Gesamttagesdosis in 2 oder 3 Gaben über den Tag verteilt ein.

Anwendung bei allen Patienten

Geben Sie, wie unten genau beschrieben, die verordnete Anzahl Tabletten in ein Glas oder einen

Becher mit Wasser und rühren Sie so lange, bis sich diese aufgelöst haben.

Es kann einige Minuten dauern, bis sich die Tabletten aufgelöst haben. Um das Auflösen der Tabletten

zu beschleunigen, können Sie sie zerkleinern. In der Lösung können kleine Teilchen sichtbar sein, die

jedoch nicht die Wirksamkeit des Arzneimittels beeinträchtigen. Trinken Sie die zubereitete Lösung

von Kuvan zusammen mit einer Mahlzeit innerhalb von 15 bis 20 Minuten nach Zubereitung.

Schlucken Sie nicht die Kapsel mit Trockenmittel, die sich in der Flasche befindet.

Anwendung bei Patienten mit einem Gewicht über 20 kg

Geben Sie die Tabletten in ein Glas oder einen Becher mit Wasser (120 bis 240 ml) und rühren Sie so

lange, bis sie sich aufgelöst haben.

Anwendung bei Kindern mit einem Gewicht bis zu 20 kg

Die Dosis berechnet sich nach dem Körpergewicht, das sich mit dem Wachstum Ihres Kindes

verändert. Ihr Arzt informiert Sie darüber:

wie viele Kuvan-Tabletten Sie für eine Dosis benötigen,

wie viel Wasser für das Auflösen einer Kuvan-Dosis erforderlich ist,

wie viel Lösung Sie Ihrem Kind geben müssen, damit es die verordnete Dosis erhält.

Ihr Kind sollte die Lösung zusammen mit einer Mahlzeit trinken.

Geben Sie Ihrem Kind die verordnete Menge an Lösung innerhalb von 15 bis 20 Minuten nach

Zubereitung. Können Sie Ihrem Kind die Dosis nicht innerhalb von 15 bis 20 Minuten nach dem

Auflösen der Tabletten geben, müssen Sie eine neue Lösung zubereiten, da eine nicht verwendete

Lösung nach Ablauf von 20 Minuten nicht mehr verabreicht werden darf.

Benötigte Gegenstände für die Zubereitung und Gabe der Kuvan-Dosis für Ihr Kind

Die für eine Dosis erforderliche Anzahl an Kuvan-Tabletten.

Ein Messbecher mit Markierungen bei 20, 40, 60 und 80 ml.

Ein Glas oder ein Becher.

Ein kleiner Löffel bzw. ein sauberes Gerät zum Umrühren.

Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen (orale Dosierspritze) (mit 1-ml-

Markierungen) (eine 10-ml-Spritze für die Gabe einer Dosis von bis zu 10 ml oder eine

20-ml-Spritze für die Gabe einer Dosis von mehr als 10 ml).

Fragen Sie Ihren Arzt nach dem Messbecher für das Auflösen der Tabletten und nach der oralen

10-ml- oder 20-ml-Dosierspritze, falls Ihnen diese Gegenstände nicht vorliegen.

Schritte zur Zubereitung und Einnahme Ihrer Dosis:

Legen Sie die verordnete Anzahl an Tabletten in den Messbecher und fügen Sie die von Ihrem

Arzt angegebene Menge Wasser hinzu (zum Beispiel 20 ml für das Auflösen einer Kuvan-

Tablette). Vergewissern Sie sich, dass die Flüssigkeitsmenge der von Ihrem Arzt verordneten

Menge entspricht. Rühren Sie die Mischung mit einem kleinen Löffel bzw. einem sauberen Gerät,

bis sich die Tabletten aufgelöst haben.

Falls Ihr Arzt Sie angewiesen hat, Ihrem Kind nur einen Teil der Lösung zu geben, halten Sie die

Spitze der oralen Dosierspritze in den Messbecher. Entnehmen Sie die von Ihrem Arzt verordnete

Menge, indem Sie langsam den Kolben zurückziehen.

Überführen Sie dann die gesamte Lösung aus der Dosierspritze in ein Glas oder einen Becher für

die Einnahme, indem Sie langsam den Kolben wieder hineindrücken. Wenn Ihr Arzt Sie

beispielsweise angewiesen hat, zwei Kuvan-Tabletten in 40 ml Wasser aufzulösen und Ihrem Kind

30 ml zu geben, müssen Sie die orale 20-ml-Dosierspritze zweimal verwenden, um 30 ml [z. B.

20 ml + 10 ml] Lösung aufzuziehen und in ein Glas oder einen Becher für die Einnahme zu

überführen. Verwenden Sie eine orale 10-ml-Dosierspritze für die Gabe einer Dosis von bis zu

10 ml oder eine 20-ml-Dosierspritze für die Gabe einer Dosis von mehr als10 ml.

Falls Ihr Kind zu klein ist, um aus einem Glas oder Becher zu trinken, können Sie die Lösung

direkt mit der oralen Dosierspritze geben. Entnehmen Sie das verordnete Lösungsvolumen aus

dem Messbecher und führen Sie die Spitze der oralen Dosierspritze in den Mund Ihres Kindes.

Halten Sie die orale Dosierspritze gegen die Innenseite einer Wange. Drücken Sie den Kolben

langsam nach unten, sodass immer nur eine kleine Menge austritt, bis die gesamte Lösung in der

oralen Dosierspritze verabreicht ist.

Jede nicht verabreichte Lösung ist zu entsorgen. Ziehen Sie den Kolben aus dem Zylinder der

oralen Dosierspritze. Waschen Sie beide Teile der oralen Dosierspritze und den Messbecher mit

warmem Wasser und lassen Sie sie an der Luft trocknen. Wenn die orale Dosierspritze trocken ist,

schieben Sie den Kolben wieder in den Zylinder. Bewahren Sie die orale Dosierspritze und den

Messbecher bis zur nächsten Anwendung auf.

Wenn Sie eine größere Menge von Kuvan eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie eine größere Menge Kuvan eingenommen haben, als verordnet, könnte dies zu

Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen und Schwindel führen. Informieren Sie umgehend Ihren Arzt

oder Apotheker, wenn Sie eine höhere Dosis Kuvan eingenommen haben als verordnet.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan vergessen haben

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Nehmen Sie die nächste Dosis zum üblichen Zeitpunkt ein.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan abbrechen

Brechen Sie die Einnahme von Kuvan nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab, da dadurch Ihr

Phenylalaninblutspiegel ansteigen kann.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Es wurde über einige wenige Fälle von allergischen Reaktionen (wie Hautausschlag und schwere

Reaktionen) berichtet. Ihre Häufigkeit ist unbekannt (die Häufigkeit ist auf Grundlage der verfügbaren

Daten nicht abschätzbar).

Wenn Sie an roten, juckenden, erhabenen Stellen auf der Haut (Quaddeln), einer laufenden Nase,

an schnellem oder unregelmäßigem Puls, einem Anschwellen von Zunge und Rachen, unter Niesen,

Keuchen, schweren Atembeschwerden oder Schwindelgefühl leiden, ist bei Ihnen möglicherweise eine

schwere allergische Reaktion auf das Arzneimittel aufgetreten. Wenn Sie diese Symptome bemerken,

informieren Sie umgehend Ihren Arzt.

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Patienten betreffen)

Kopfschmerzen oder laufende Nase.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Patienten betreffen)

Halsschmerzen, verstopfte Nase, Husten, Durchfall, Erbrechen, Magenschmerzen und ein zu niedriger

Phenylalaninspiegel bei Bluttests (siehe Abschnitt 2: Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen).

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage

angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale

Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr

Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf der Flasche und dem Umkarton nach „Verwendbar bis“

angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag

des angegebenen Monats.

Nicht über 25 °C lagern.

Die Flasche fest verschlossen halten, um den Inhalt vor Feuchtigkeit zu schützen.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kuvan enthält

Der Wirkstoff ist Sapropterindihydrochlorid. Jede Tablette enthält 100 mg

Sapropterindihydrochlorid (entsprechend 77 mg Sapropterin).

Die sonstigen Bestandteile sind Mannitol (E421), Calciumhydrogenphosphat, Crospovidon

Typ A, Ascorbinsäure (E300), Natriumstearylfumarat, und Riboflavin (E101).

Wie Kuvan aussieht und Inhalt der Packung

Kuvan 100 mg Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen sind fast weiß bis hellgelb mit

der Prägung „177“ auf einer Tablettenseite.

Es ist erhältlich in Flaschen mit kindergesichertem Verschluss mit 30, 120 oder 240 Tabletten zur

Herstellung einer Lösung zum Einnehmen. Jede Flasche enthält einen kleinen Plastikbehälter mit

Trockenmittel (Silicagel).

Es werden möglicherweise nicht alle Packungen in den Verkehr gebracht.

Pharmazeutischer Unternehmer

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork

Irland

Hersteller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im {MM.JJJJ}

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Kuvan 100 mg Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

Sapropterindihydrochlorid

(Sapropterin dihydrochloride)

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe

Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Kuvan enthält den Wirkstoff Sapropterin. Dies ist eine synthetisch hergestellte Kopie einer

körpereigenen Substanz, die Tetrahydrobiopterin (BH4) genannt wird. BH4 wird im Körper gebraucht,

um eine Aminosäure namens Phenylalanin nutzen zu können, um daraus eine andere Aminosäure

herstellen zu können, die Tyrosin heißt.

Kuvan wird zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder der Phenylketonurie (PKU) bei

Patienten jeden Alters angewandt. HPA und PKU führen zu abnorm hohen Phenylalaninblutspiegeln,

was schädlich sein kann. Kuvan senkt diese Spiegel bei einigen Patienten, die auf BH4 ansprechen,

und kann dazu beitragen, dass die Menge an Phenylalanin, die mit der Nahrung zugeführt werden

kann, gesteigert werden kann.

Dieses Arzneimittel wird außerdem

zur Behandlung einer angeborenen Erkrankung, des sog.

BH4-Mangels, bei Patienten in jedem Alter eingesetzt, bei der der Körper nicht in der Lage ist,

genügend BH4 herzustellen. Aufgrund der sehr niedrigen BH4-Spiegel kann Phenylalanin nicht richtig

verwertet werden, und es kommt zum Anstieg seiner Konzentration, was schädliche Effekte nach sich

zieht. Durch Ersatz von BH4, das der Körper nicht produzieren kann, mindert Kuvan den schädlichen

Überschuss an Phenylalanin im Blut und steigert die Toleranz gegenüber mit der Nahrung

zugeführtem Phenylalanin.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Kuvan darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Sapropterin oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie Kuvan einnehmen, insbesondere:

wenn Sie 65 Jahre oder älter sind

wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben

wenn Sie krank sind. Eine Rücksprache mit Ihrem Arzt wird im Falle einer Erkrankung

empfohlen, da die Phenylalaninblutspiegel dann ansteigen können

wenn Sie zu Krampfanfällen neigen

Wenn Sie mit Kuvan behandelt werden, wird Ihr Arzt Ihr Blut untersuchen, um festzustellen, wie viel

Phenylalanin und Tyrosin es enthält. Sofern erforderlich, wird er beschließen, Ihre Kuvandosis oder

Ihre Diät anzupassen.

Sie müssen, wie von Ihrem Arzt empfohlen, Ihre Diät fortführen. Verändern Sie Ihre Diät nicht ohne

Rücksprache mit Ihrem Arzt. Auch wenn Sie Kuvan einnehmen, können bei Ihnen schwere

neurologische Störungen auftreten, falls Ihre Phenylalaninblutspiegel nicht richtig eingestellt sind.

Während Ihrer Behandlung mit Kuvan wird Ihr Arzt die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut weiterhin

häufig überprüfen,

um sicherzustellen, dass Ihre Phenylalaninblutspiegel weder zu hoch noch zu

niedrig sind.

Einnahme von Kuvan zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden,

kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel

einzunehmen/anzuwenden. Dies gilt insbesondere für folgende Arzneimittel:

Levodopa (angewandt zur Behandlung der Parkinson’schen Krankheit)

Arzneimittel zur Krebsbehandlung (z. B. Methotrexat)

Arzneimittel zur Behandlung bakterieller Infektionen (z. B. Trimethoprim)

Arzneimittel zur Gefäßerweiterung (wie Glyceroltrinitrat (GTN), Isosorbiddinitrat (ISDN),

Nitroprussidnatrium (SNP), Molsidomin, Minoxidil).

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker

um Rat.

Wenn Sie schwanger sind wird Ihnen Ihr Arzt sagen, wie Sie Ihre Phenylalaninspiegel angemessen

kontrollieren. Wenn der Phenylalaninspiegel vor oder nach Beginn der Schwangerschaft nicht strikt

überwacht wird, kann dies schädlich für Sie und Ihr Kind sein. Ihr Arzt wird die diätetische

Beschränkung der Phenylalaninaufnahme vor und während der Schwangerschaft überwachen.

Wenn die strenge Diät die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut nicht ausreichend absenkt wird Ihr Arzt

abwägen, ob Sie dieses Arzneimittel einnehmen müssen.

Während der Stillzeit sollen Sie dieses Arzneimittel nicht einnehmen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Es ist nicht zu erwarten, dass Kuvan die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von

Maschinen beeinflusst.

Kuvan enthält Kaliumcitrat (E332)

Dieses Arzneimittel enthält 0,3 mmol (oder 12,6 mg) Kalium pro Beutel. Wenn Sie an eingeschränkter

Nierenfunktion leiden oder eine Kalium kontrollierte Diät (Diät mit niedrigem Kaliumgehalt)

einhalten müssen, sollten Sie dies berücksichtigen.

3.

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Dosierung bei PKU

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit PKU beträgt 10 mg pro kg Körpergewicht.

Nehmen Sie Kuvan einmal täglich ein, zusammen mit einer Mahlzeit, um die Resorption zu steigern,

und immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens. Ihr Arzt wird eventuell Ihre Dosis anpassen,

üblicherweise zwischen 5 und 20 mg pro kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.

Dosierung bei BH4-Mangel

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit BH4-Mangel beträgt 2 bis 5 mg pro kg

Körpergewicht. Nehmen Sie Kuvan mit einer Mahlzeit ein, um die Resorption zu steigern. Nehmen

Sie die Gesamttagesdosis auf 2 oder 3 über den Tag verteilte Dosen ein. Ihr Arzt wird eventuell Ihre

Dosis anpassen, bis zu 20 mg/kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.

Die unten stehende Tabelle zeigt beispielhaft, wie eine richtige Dosis berechnet wird:

Körpergewicht (kg)

Anzahl der 100 mg Beutel

(Dosis 10 mg/kg)

Anzahl der 100 mg Beutel

(Dosis 20 mg/kg)

Art der Anwendung

Patienten mit PKU nehmen die Gesamttagesdosis einmal täglich zur gleichen Tageszeit ein,

vorzugsweise morgens.

Patienten mit BH4-Mangel nehmen die Gesamttagesdosis in 2 oder 3 Gaben über den Tag verteilt ein.

Anwendung bei Patienten mit einem Gewicht über 20 kg

Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, welche Dosis Kuvan Pulver Ihr Arzt verordnet hat. Für höhere

Dosen kann Ihr Arzt auch Kuvan 500 mg Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

verordnen. Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, ob Sie Kuvan 100 mg Pulver zur Herstellung einer

Lösung zum Einnehmen oder beide Medikamente für die Zubereitung Ihrer Dosis verwenden sollen.

Öffnen Sie den (die) Beutel erst dann, wenn Sie ihn (sie) gleich verwenden können.

Zubereitung des (der) Beutel(s)

Öffnen Sie den (die) Beutel mit Kuvan Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen,

indem Sie die gestrichelte Linie in der rechten oberen Ecke des Beutels umknicken und

aufreißen oder abschneiden.

Geben Sie den Inhalt des (der) Beutel(s) in 120 ml bis 240 ml Wasser. Nach dem Auflösen von

Kuvan Pulver im Wasser muss die Lösung durchsichtig, farblos bis gelb sein.

Einnahme des Arzneimittels

Trinken Sie die Lösung innerhalb von 30 Minuten.

Anwendung bei Kindern mit einem Gewicht bis zu 20 kg

Bei Kindern mit einem Gewicht bis zu 20 kg sollten für die Zubereitung von Kuvan nur die 100 mg

Beutel verwendet werden.

Die Dosis berechnet sich nach dem Körpergewicht, das sich mit dem Wachstum Ihres Kindes

verändert. Ihr Arzt informiert Sie darüber:

wie viele Kuvan 100 mg-Beutel Sie für eine Dosis benötigen,

wie viel Wasser für das Auflösen einer Kuvan-Dosis erforderlich ist,

wie viel Lösung Sie Ihrem Kind geben müssen, damit es die verordnete Dosis erhält.

Ihr Kind sollte die Lösung zusammen mit einer Mahlzeit trinken.

Geben Sie Ihrem Kind die verordnete Menge an Lösung innerhalb von 30 Minuten nach Zubereitung.

Können Sie Ihrem Kind die Dosis nicht innerhalb von 30 Minuten nach Zubereitung des Pulvers

geben, müssen Sie eine neue Lösung zubereiten, da eine nicht verwendete Lösung nach Ablauf von

30 Minuten nicht mehr verabreicht werden darf.

Benötigte Gegenstände für die Zubereitung und Gabe der Kuvan-Dosis für Ihr Kind

Die für eine Dosis erforderliche Anzahl an Kuvan 100 mg Beuteln.

Ein Messbecher mit Markierungen bei 20, 40, 60 und 80 ml.

Ein Glas oder ein Becher.

Ein kleiner Löffel bzw. ein sauberes Gerät zum Umrühren.

Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen (orale Dosierspritze) (mit 1-ml-

Markierungen) (eine 10-ml-Spritze für die Gabe einer Dosis von bis zu 10 ml oder eine

20-ml-Spritze für die Gabe einer Dosis von mehr als 10 ml).

Fragen Sie Ihren Arzt nach dem Messbecher für das Auflösen des Pulvers und nach der oralen 10-ml-

oder 20-ml-Dosierspritze, falls Ihnen diese Gegenstände nicht vorliegen.

Schritte zur Zubereitung und Einnahme Ihrer Dosis:

Geben Sie den Inhalt der verordneten Anzahl an Kuvan 100 mg Beuteln in den Messbecher und

fügen Sie die von Ihrem Arzt angegebene Menge Wasser hinzu (zum Beispiel 20 ml für das

Auflösen eines Kuvan-Beutels). Vergewissern Sie sich, dass die Flüssigkeitsmenge der von Ihrem

Arzt verordneten Menge entspricht. Rühren Sie die Mischung mit einem kleinen Löffel bzw.

einem sauberen Gerät, bis sich das Pulver aufgelöst hat. Nach dem Auflösen des Pulvers im

Wasser muss die Lösung durchsichtig, farblos bis gelb sein.

Falls Ihr Arzt Sie angewiesen hat, Ihrem Kind nur einen Teil der Lösung zu geben, halten Sie die

Spitze der oralen Dosierspritze in den Messbecher. Entnehmen Sie die von Ihrem Arzt verordnete

Menge, indem Sie langsam den Kolben zurückziehen. Überführen Sie dann die gesamte Lösung

aus der Dosierspritze in ein Glas oder einen Becher für die Einnahme, indem Sie langsam den

Kolben wieder hineindrücken. Wenn Ihr Arzt Sie beispielsweise angewiesen hat, zwei Kuvan

100 mg-Beutel in 40 ml Wasser aufzulösen und Ihrem Kind 30 ml zu geben, müssen Sie die orale

20-ml-Dosierspritze zweimal verwenden, um 30 ml [z. B. 20 ml + 10 ml] der Lösung aufzuziehen

und in ein Glas oder einen Becher für die Einnahme zu überführen. Verwenden Sie eine orale

10-ml-Dosierspritze für die Gabe einer Dosis von bis zu 10 ml oder eine 20-ml-Dosierspritze für

die Gabe einer Dosis von mehr als10 ml.

Falls Ihr Kind zu klein ist, um aus einem Glas oder Becher zu trinken, können Sie die Lösung

direkt mit der oralen Dosierspritze geben. Entnehmen Sie das verordnete Lösungsvolumen aus

dem Messbecher und führen Sie die Spitze der oralen Dosierspritze in den Mund Ihres Kindes.

Halten Sie die orale Dosierspritze gegen die Innenseite einer Wange. Drücken Sie den Kolben

langsam nach unten, sodass immer nur eine kleine Menge austritt, bis die gesamte Lösung in der

oralen Dosierspritze verabreicht ist.

Jede nicht verabreichte Lösung ist zu entsorgen. Ziehen Sie den Kolben aus dem Zylinder der

oralen Dosierspritze. Waschen Sie beide Teile der oralen Dosierspritze und den Messbecher mit

warmem Wasser und lassen Sie sie an der Luft trocknen. Wenn die orale Dosierspritze trocken ist,

schieben Sie den Kolben wieder in den Zylinder. Bewahren Sie die orale Dosierspritze und den

Messbecher bis zur nächsten Anwendung auf.

Wenn Sie eine größere Menge von Kuvan eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie eine größere Menge Kuvan eingenommen haben, als verordnet, könnte dies zu

Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen und Schwindel führen. Informieren Sie umgehend Ihren Arzt

oder Apotheker, wenn Sie eine höhere Dosis Kuvan eingenommen haben als verordnet.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan vergessen haben

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Nehmen Sie die nächste Dosis zum üblichen Zeitpunkt ein.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan abbrechen

Brechen Sie die Einnahme von Kuvan nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab, da dadurch Ihr

Phenylalaninblutspiegel ansteigen kann.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Es wurde über einige wenige Fälle von allergischen Reaktionen (wie Hautausschlag und schwere

Reaktionen) berichtet. Ihre Häufigkeit ist unbekannt (die Häufigkeit ist auf Grundlage der verfügbaren

Daten nicht abschätzbar).

Wenn Sie an roten, juckenden, erhabenen Stellen auf der Haut (Quaddeln), einer laufenden Nase,

an schnellem oder unregelmäßigem Puls, einem Anschwellen von Zunge und Rachen, unter Niesen,

Keuchen, schweren Atembeschwerden oder Schwindelgefühl leiden, ist bei Ihnen möglicherweise eine

schwere allergische Reaktion auf das Arzneimittel aufgetreten. Wenn Sie diese Symptome bemerken,

informieren Sie umgehend Ihren Arzt.

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Patienten betreffen)

Kopfschmerzen oder laufende Nase.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Patienten betreffen)

Halsschmerzen, verstopfte Nase, Husten, Durchfall, Erbrechen, Magenschmerzen und ein zu niedriger

Phenylalaninspiegel bei Bluttests (siehe Abschnitt 2: „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen“).

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage

angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale

Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr

Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Beutel und dem Umkarton nach „Verwendbar bis“

bzw. „EXP“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den

letzten Tag des angegebenen Monats.

Nicht über 25 °C lagern.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kuvan enthält

Der Wirkstoff ist Sapropterindihydrochlorid. Jeder Beutel enthält 100 mg

Sapropterindihydrochlorid (entsprechend 77 mg Sapropterin).

Die sonstigen Bestandteile sind Mannitol (E421), Kaliumcitrat (E332), Sucralose (E955),

Ascorbinsäure (E300) .

Wie Kuvan aussieht und Inhalt der Packung

Das Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen ist klar, fast weiß bis hellgelb. Das Pulver

ist in Einzeldosisbeuteln mit 100 mg Sapropterindihydrochlorid abgefüllt.

Jeder Umkarton enthält 30 Beutel.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im {MM.JJJJ}

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu

verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Kuvan 500 mg Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

Sapropterindihydrochlorid

(Sapropterin dihydrochloride)

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter.

Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt

auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe

Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kuvan und wofür wird es angewendet?

Kuvan enthält den Wirkstoff Sapropterin. Dies ist eine synthetisch hergestellte Kopie einer

körpereigenen Substanz, die Tetrahydrobiopterin (BH4) genannt wird. BH4 wird im Körper gebraucht,

um eine Aminosäure namens Phenylalanin nutzen zu können, um daraus eine andere Aminosäure

herstellen zu können, die Tyrosin heißt.

Kuvan wird zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder der Phenylketonurie (PKU) bei

Patienten jeden Alters angewandt. HPA und PKU führen zu abnorm hohen Phenylalaninblutspiegeln,

was schädlich sein kann. Kuvan senkt diese Spiegel bei einigen Patienten, die auf BH4 ansprechen,

und kann dazu beitragen, dass die Menge an Phenylalanin, die mit der Nahrung zugeführt werden

kann, gesteigert werden kann.

Dieses Arzneimittel wird außerdem

zur Behandlung einer angeborenen Erkrankung, des sog.

BH4-Mangels, bei Patienten in jedem Alter eingesetzt, bei der der Körper nicht in der Lage ist,

genügend BH4 herzustellen. Aufgrund der sehr niedrigen BH4-Spiegel kann Phenylalanin nicht richtig

verwertet werden, und es kommt zum Anstieg seiner Konzentration, was schädliche Effekte nach sich

zieht. Durch Ersatz von BH4, das der Körper nicht produzieren kann, mindert Kuvan den schädlichen

Überschuss an Phenylalanin im Blut und steigert die Toleranz gegenüber mit der Nahrung

zugeführtem Phenylalanin.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kuvan beachten?

Kuvan darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Sapropterin oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie Kuvan einnehmen, insbesondere:

wenn Sie 65 Jahre oder älter sind

wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben

wenn Sie krank sind. Eine Rücksprache mit Ihrem Arzt wird im Falle einer Erkrankung

empfohlen, da die Phenylalaninblutspiegel dann ansteigen können

wenn Sie zu Krampfanfällen neigen

Wenn Sie mit Kuvan behandelt werden, wird Ihr Arzt Ihr Blut untersuchen, um festzustellen, wie viel

Phenylalanin und Tyrosin es enthält. Sofern erforderlich, wird er beschließen, Ihre Kuvandosis oder

Ihre Diät anzupassen.

Sie müssen, wie von Ihrem Arzt empfohlen, Ihre Diät fortführen. Verändern Sie Ihre Diät nicht ohne

Rücksprache mit Ihrem Arzt. Auch wenn Sie Kuvan einnehmen, können bei Ihnen schwere

neurologische Störungen auftreten, falls Ihre Phenylalaninblutspiegel nicht richtig eingestellt sind.

Während Ihrer Behandlung mit Kuvan wird Ihr Arzt die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut weiterhin

häufig überprüfen,

um sicherzustellen, dass Ihre Phenylalaninblutspiegel weder zu hoch noch zu

niedrig sind.

Einnahme von Kuvan zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden,

kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel

einzunehmen/anzuwenden. Dies gilt insbesondere für folgende Arzneimittel:

Levodopa (angewandt zur Behandlung der Parkinson’schen Krankheit)

Arzneimittel zur Krebsbehandlung (z. B. Methotrexat)

Arzneimittel zur Behandlung bakterieller Infektionen (z. B. Trimethoprim)

Arzneimittel zur Gefäßerweiterung (wie Glyceroltrinitrat (GTN), Isosorbiddinitrat (ISDN),

Nitroprussidnatrium (SNP), Molsidomin, Minoxidil).

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker

um Rat.

Wenn Sie schwanger sind wird Ihnen Ihr Arzt sagen, wie Sie Ihre Phenylalaninspiegel angemessen

kontrollieren. Wenn der Phenylalaninspiegel vor oder nach Beginn der Schwangerschaft nicht strikt

überwacht wird, kann dies schädlich für Sie und Ihr Kind sein. Ihr Arzt wird die diätetische

Beschränkung der Phenylalaninaufnahme vor und während der Schwangerschaft überwachen.

Wenn die strenge Diät die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut nicht ausreichend absenkt wird Ihr Arzt

abwägen, ob Sie dieses Arzneimittel einnehmen müssen.

Während der Stillzeit sollen Sie dieses Arzneimittel nicht einnehmen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Es ist nicht zu erwarten, dass Kuvan die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von

Maschinen beeinflusst.

Kuvan enthält Kaliumcitrat (E332)

Dieses Arzneimittel enthält 1,6 mmol (oder 62,7 mg) Kalium pro Beutel. Wenn Sie an eingeschränkter

Nierenfunktion leiden oder eine Kalium kontrollierte Diät (Diät mit niedrigem Kaliumgehalt)

einhalten müssen, sollten Sie dies berücksichtigen.

3.

Wie ist Kuvan einzunehmen?

Kuvan 500 ist ausschließlich für die Anwendung bei Patienten mit einem Gewicht über 25 kg

bestimmt.

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Dosierung bei PKU

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit PKU beträgt 10 mg pro kg Körpergewicht.

Nehmen Sie Kuvan einmal täglich ein, zusammen mit einer Mahlzeit, um die Resorption zu steigern,

und immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens. Ihr Arzt wird eventuell Ihre Dosis

anpassen, üblicherweise zwischen 5 und 20 mg pro kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer

Situation.

Dosierung bei BH4-Mangel

Die empfohlene Anfangsdosis von Kuvan bei Patienten mit BH4-Mangel beträgt 2 bis 5 mg pro kg

Körpergewicht. Nehmen Sie Kuvan mit einer Mahlzeit ein, um die Resorption zu steigern. Nehmen

Sie die Gesamttagesdosis auf 2 oder 3 über den Tag verteilte Dosen ein. Ihr Arzt wird eventuell Ihre

Dosis anpassen, bis zu 20 mg/kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.

Art der Anwendung

Patienten mit PKU nehmen die Gesamttagesdosis einmal täglich zur gleichen Tageszeit ein,

vorzugsweise morgens.

Patienten mit BH4-Mangel nehmen die Gesamttagesdosis in 2 oder 3 Gaben über den Tag verteilt ein.

Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, welche Dosis Kuvan Pulver Ihr Arzt verordnet hat. Für eine exakte

Dosis kann Ihr Arzt auch Kuvan 100 mg Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen

verordnen. Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, ob Sie Kuvan 500 mg Pulver zur Herstellung einer

Lösung zum Einnehmen oder beide Medikamente für die Zubereitung Ihrer Dosis verwenden sollen.

Öffnen Sie den (die) Beutel erst dann, wenn Sie ihn (sie) gleich verwenden können.

Zubereitung des (der) Beutel(s)

Öffnen Sie den (die) Beutel mit Kuvan Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen,

indem Sie die gestrichelte Linie in der rechten oberen Ecke des Beutels umknicken und

aufreißen oder abschneiden.

Geben Sie den Inhalt des (der) Beutel(s) in 120 ml bis 240 ml Wasser. Nach dem Auflösen von

des Pulvers im Wasser muss die Lösung durchsichtig, farblos bis gelb sein.

Einnahme des Arzneimittels

Trinken Sie die Lösung innerhalb von 30 Minuten.

Wenn Sie eine größere Menge von Kuvan eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie eine größere Menge Kuvan eingenommen haben, als verordnet, könnte dies zu

Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen und Schwindel führen. Informieren Sie umgehend Ihren Arzt

oder Apotheker, wenn Sie eine höhere Dosis Kuvan eingenommen haben als verordnet.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan vergessen haben

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Nehmen Sie die nächste Dosis zum üblichen Zeitpunkt ein.

Wenn Sie die Einnahme von Kuvan abbrechen

Brechen Sie die Einnahme von Kuvan nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab, da dadurch Ihr

Phenylalaninblutspiegel ansteigen kann.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt

oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Es wurde über einige wenige Fälle von allergischen Reaktionen (wie Hautausschlag und schwere

Reaktionen) berichtet. Ihre Häufigkeit ist unbekannt (die Häufigkeit ist auf Grundlage der verfügbaren

Daten nicht abschätzbar).

Wenn Sie an roten, juckenden, erhabenen Stellen auf der Haut (Quaddeln), einer laufenden Nase,

an schnellem oder unregelmäßigem Puls, einem Anschwellen von Zunge und Rachen, unter Niesen,

Keuchen, schweren Atembeschwerden oder Schwindelgefühl leiden, ist bei Ihnen möglicherweise eine

schwere allergische Reaktion auf das Arzneimittel aufgetreten. Wenn Sie diese Symptome bemerken,

informieren Sie umgehend Ihren Arzt.

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Patienten betreffen)

Kopfschmerzen oder laufende Nase.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Patienten betreffen)

Halsschmerzen, verstopfte Nase, Husten, Durchfall, Erbrechen, Magenschmerzen und ein zu niedriger

Phenylalaninspiegel bei Bluttests (siehe Abschnitt 2: „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen“).

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das

medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage

angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale

Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr

Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kuvan aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Beutel und dem Umkarton nach „Verwendbar bis“

angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag

des angegebenen Monats.

Nicht über 25 °C lagern.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kuvan enthält

Der Wirkstoff ist Sapropterindihydrochlorid. Jeder Beutel enthält 500 mg

Sapropterindihydrochlorid (entsprechend 384 mg Sapropterin).

Die sonstigen Bestandteile sind Mannitol (E421), Kaliumcitrat (E332), Sucralose (E955),

Ascorbinsäure (E300).

Wie Kuvan aussieht und Inhalt der Packung

Das Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen ist klar, fast weiß bis hellgelb. Das Pulver

ist in Einzeldosisbeuteln mit 500 mg Sapropterindihydrochlorid abgefüllt.

Jeder Umkarton enthält 30 Beutel.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im {MM.JJJJ}

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu

verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

14-6-2018

Kuvan (BioMarin International Limited)

Kuvan (BioMarin International Limited)

Kuvan (Active substance: sapropterin dihydrochloride) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3859 of Thu, 14 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety