Kanuma

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Kanuma
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Kanuma
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel
  • Therapiebereich:
  • Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
  • Anwendungsgebiete:
  • Kanuma ist für die Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) bei Patienten jeden Alters mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL) indiziert.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/004004
  • Berechtigungsdatum:
  • 28-08-2015
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/004004
  • Letzte Änderung:
  • 01-03-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

An agency of the European

Union

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/446507/2015

EMEA/H/C/004004

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Kanuma

Sebelipase alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Kanuma. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren

Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu

gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Kanuma zu

verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Kanuma benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Kanuma und wofür wird es angewendet?

Kanuma ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an

lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel). Dies ist eine Erbkrankheit, die durch einen Mangel des

Enzyms lysosomale saure Lipase, welche für den Abbau von Fett in den Zellen benötigt wird,

verursacht wird. Wenn das Enzym fehlt oder nur in niedrigen Konzentrationen vorhanden ist, kommt

es zu einer Fettanreicherung in den Zellen des Körpers, die Symptome wie Wachstumsstörungen und

Leberschäden hervorruft.

Da es nur wenige Patienten mit LAL-Mangel gibt, gilt die Krankheit als selten, und Kanuma wurde am

17. Dezember 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Kanuma enthält den Wirkstoff Sebelipase Alfa.

Wie wird Kanuma angewendet?

Die Behandlung mit Kanuma sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der in der Behandlung von

LAL-Mangel, anderen Stoffwechselkrankheiten oder Lebererkrankungen erfahren ist. Die Behandlung

sollte durch geschultes medizinisches Fachpersonal erfolgen, das in der Lage ist, medizinische Notfälle

(wie z. B. schwere allergische Reaktionen) zu behandeln. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche

Verschreibung erhältlich.

Kanuma

EMA/446507/2015

Seite 2/3

Kanuma ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich.

Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen. Die

Infusion sollte über etwa 1 bis 2 Stunden gegeben werden.

Bei Patienten mit schnell voranschreitender Erkrankung vor einem Alter von 6 Monaten wird eine Dosis

von 1 mg/kg jede Woche anstatt alle zwei Wochen gegeben; bei diesen Patienten kann die Dosis

abhängig vom Ansprechen auf die Behandlung auf 3 mg/kg einmal wöchentlich erhöht werden.

Die Behandlung mit Kanuma sollte so früh wie möglich nach der Diagnose eingeleitet werden und ist

für eine Langzeitanwendung vorgesehen.

Wie wirkt Kanuma?

Der Wirkstoff in Kanuma, Sebelipase alfa, ist eine Kopie des Enzyms, das bei Patienten mit LAL-Mangel

fehlt. Sebelipase alfa ersetzt das fehlende Enzym und hilft somit, Fette abzubauen und zu verhindern,

dass sie sich in den Zellen des Körpers anreichern.

Welchen Nutzen hat Kanuma in den Studien gezeigt?

Kanuma wurde in zwei Hauptstudien an Patienten mit LAL-Mangel untersucht. Die erste Studie

umfasste 9 Kleinkinder mit Wachstumsstörungen oder anderen Anzeichen auf eine schnell

voranschreitende Erkrankung in den ersten 6 Lebensmonaten. Die Studie zeigte, dass 6 der 9 mit

Kanuma behandelten Kleinkinder bis zum 1. Lebensjahr überlebten. Außerdem konnten bei allen

6 überlebenden Kleinkindern Wachstumsverbesserungen beobachtet werden.

In der zweiten Studie wurde Kanuma bei 66 Patienten (Kinder und Erwachsene) mit Placebo

(Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war der Anteil der Patienten,

bei denen nach 5-monatiger Behandlung normale Konzentrationen eines Leberenzyms mit dem Namen

ALT (Alanin-Aminotransferase) erreicht wurden. Hohe ALT-Konzentrationen sind ein Anzeichen für eine

Schädigung der Leber. In dieser Studie erreichten 31 % der Patienten, die Kanuma erhielten (11 von

36), normale Konzentrationen des Enzyms ALT, verglichen mit 7 % der Patienten, die Placebo erhielten

(2 von 30).

Welche Risiken sind mit Kanuma verbunden?

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Kanuma (die bei etwa 3 von 100 Patienten auftreten)

sind Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen. Dazu gehören

Brustkorbbeschwerden, Augenrötung, Schwellung der Augenlider, Atembeschwerden, juckender

Ausschlag, Nesselsucht, Hitzewallungen, laufende Nase, Herzrasen und schnelle Atmung. Insbesondere

bei Kindern wurde außerdem die Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel berichtet. Falls

sich Antikörper entwickeln, ist die Wirksamkeit von Kanuma nicht gewährleistet. Die vollständige

Auflistung der im Zusammenhang mit Kanuma berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu

entnehmen.

Kanuma darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen zuvor eine lebensbedrohliche

allergische Reaktion gegen den Wirkstoff aufgetreten ist, die nach Absetzen und erneuter Anwendung

der Therapie erneut aufgetreten ist. Es darf außerdem nicht bei Patienten mit lebensbedrohlichen

Allergien gegen Eier oder einen oder mehrere der in Kanuma enthaltenen Bestandteile angewendet

werden.

Kanuma

EMA/446507/2015

Seite 3/3

Warum wurde Kanuma zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Kanuma gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU

zuzulassen. Der Ausschuss nahm den Mangel an wirksamen Behandlungen gegen Lysosomale-Saure-

Lipase-Mangel und die hohe Sterblichkeitsrate bei Kleinkindern mit schnell voranschreitender

Erkrankung zur Kenntnis. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass Kanuma zu erheblichen

Verbesserungen des Überlebens bei Kleinkindern führt und eine Besserung der Symptome der

Erkrankung bei Patienten aller Altersgruppen bewirkt. In Bezug auf die Sicherheit wurden keine

wesentlichen Bedenken festgestellt und schwerwiegende Nebenwirkungen traten selten auf oder waren

handhabbar. Es sind jedoch weitere Daten hinsichtlich des langfristigen Nutzens und der

Langzeitsicherheit des Arzneimittels notwendig.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Kanuma ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kanuma so sicher wie

möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Kanuma

aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und

Patienten.

Darüber hinaus führt das Unternehmen, das Kanuma in den Verkehr bringt, derzeit eine Studie an

Kleinkindern mit schnell voranschreitender Erkrankung durch und wird ein Register von Patienten aller

Altersgruppen anlegen, um weitere Daten hinsichtlich des langfristigen Nutzens und der

Langzeitsicherheit von Kanuma zu sammeln, insbesondere hinsichtlich des Risikos allergischer

Reaktionen und der Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel. Außerdem wird das

Unternehmen allen Ärzten, die Kanuma voraussichtlich verschreiben werden, Schulungsmaterialien zur

Verfügung stellen, worin die Ärzte angehalten werden, Patienten in das Register aufzunehmen; diese

Schulungsmaterialien enthalten darüber hinaus Informationen für Ärzte zur Überwachung von

Patienten auf Antikörper sowie zur Behandlung von Patienten, bei denen schwere allergische

Reaktionen auftreten.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans enthalten.

Weitere Informationen über Kanuma

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für

Kanuma finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit

Kanuma benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich

an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Kanuma

finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Anwender

KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Sebelipase alfa

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede bei

Ihnen oder Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von

Nebenwirkungen, siehe Ende Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie dieses Arzneimittel erhalten,

denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für

Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist KANUMA und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie beachten, bevor KANUMA bei Ihnen angewendet wird?

Wie wird KANUMA angewendet?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist KANUMA aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist KANUMA und wofür wird es angewendet?

KANUMA enthält den Wirkstoff Sebelipase alfa. Sebelipase alfa ähnelt dem natürlich vorkommenden

Enzym lysosomale saure Lipase (LAL), das der Körper zum Abbauen von Fetten verwendet. Es wird

zur Behandlung von Patienten aller Altersstufen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase

(LAL-Mangel) angewendet.

LAL-Mangel ist eine genetische Krankheit, die zu Leberschäden, erhöhten Cholesterin-Blutwerten

und anderen Komplikationen führt. Grund hierfür ist die Ansammlung bestimmter Typen von Fett

(Cholesterinester und Triglyceride).

Wie KANUMA wirkt

Dieses Arzneimittel ist eine Enzymersatztherapie. Das heißt, dass es das fehlende oder defekte LAL-

Enzym bei Patienten mit LAL-Mangel ersetzt. Es verringert die Ansammlung von Fett, die

medizinische Komplikationen wie Wachstumsstörungen sowie Leber- und Herzschäden verursacht. Es

verbessert auch Störungen der Blutfettwerte, einschließlich erhöhter Spiegel von LDL-C (schädliches

Cholesterin) und Triglyceriden.

2.

Was sollten Sie beachten, bevor KANUMA bei Ihnen angewendet wird?

KANUMA darf nicht angewendet werden,

wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind lebensbedrohliche allergische Reaktionen gegen Sebelipase

alfa, die nicht abgestellt werden können, wenn Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel erneut

erhalten/erhält, oder gegen Ei oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile

dieses Arzneimittels aufgetreten sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bei der Behandlung mit KANUMA kann bei Ihnen oder Ihrem Kind während oder in den

Stunden nach einer Infusion eine Nebenwirkung auftreten (siehe Abschnitt 4). Dies wird als

infusionsbedingte Reaktion bezeichnet, die manchmal schwerwiegend sein und eine allergische

Reaktion umfassen kann.

Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind eine schwere infusionsbedingte

Reaktion auftritt, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren

. Wenn Sie oder Ihr Kind

eine infusionsbedingte Reaktion haben/hat, erhalten Sie bzw. erhält Ihr Kind möglicherweise

weitere Arzneimittel, um diese Reaktion zu behandeln oder in Zukunft zu verhindern. Zu diesen

Arzneimitteln können Antihistaminika, fiebersenkende Mittel und/oder Kortikosteroide (eine

Art entzündungshemmender Arzneimittel) gehören.

Wenn eine schwerwiegende infusionsbedingte Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die KANUMA-

Infusion sofort abbrechen und bei Ihnen oder Ihrem Kind eine entsprechende medizinische

Behandlung einleiten.

Dieses Arzneimittel kann Eiproteine enthalten. Informieren Sie Ihren Arzt oder das

medizinische Fachpersonal, wenn Sie oder Ihr Kind gegen Eier allergisch sind/ist oder früher

einmal waren (siehe

Sie dürfen KANUMA nicht erhalten

Anwendung von KANUMA zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich

andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel

anzuwenden.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind, sollten Sie KANUMA nur dann erhalten, wenn dies unbedingt notwendig

ist. Es ist nicht bekannt, ob Sebelipase alfa in die Muttermilch übergeht. Daher wird empfohlen, dass

Sie das Stillen beenden oder die KANUMA-Behandlung während der Stillzeit absetzen.

Falls Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

KANUMA hat keinen oder einen vernachlässigbaren Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die

Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen.

KANUMA enthält Natrium

Jede Durchstechflasche mit 10 ml enthält 33 mg Natrium. Wenn Sie oder Ihr Kind eine kochsalzarme

Diät einhalten müssen/muss, informieren Sie Ihren Arzt.

3.

Wie wird KANUMA angewendet?

Die Ihnen oder Ihrem Kind gegebene Dosis richtet sich nach Ihrem Körpergewicht oder dem

Körpergewicht Ihres Kindes. Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro kg Körpergewicht einmal alle

zwei Wochen, angewendet per Tropfinfusion in eine Vene. Bei Patienten, die als Säuglinge Anzeichen

und Symptome der Krankheit haben, beträgt die empfohlene Anfangsdosis 1 mg/kg einmal

wöchentlich. Jede Infusion dauert etwa 1 bis 2 Stunden. Sie können bzw. Ihr Kind kann nach der

Infusion eine weitere Stunde lang überwacht werden. Anpassungen der Dosis können in Frage

kommen, je nachdem, wie gut Sie oder Ihr Kind auf die Behandlung ansprechen/anspricht. Die

Behandlung mit KANUMA sollte in frühestmöglichem Alter begonnen werden und ist zur

Langzeitanwendung vorgesehen.

Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen oder Ihrem Kind KANUMA über eine

Infusion (Tropf) in eine Vene geben. Das Arzneimittel muss verdünnt werden, bevor es Ihnen oder

Ihrem Kind gegeben wird.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Während der Anwendung des Arzneimittels oder kurz danach sind bei Patienten Nebenwirkungen

(infusionsbedingte Reaktionen) aufgetreten. Zu den schwerwiegendsten Nebenwirkungen kann eine

allergische Reaktion (sehr häufig [kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen] bei Säuglingen unter

6 Monaten oder häufig [kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen] bei Kindern und Erwachsenen

beobachtet ) mit folgenden Symptomen gehören: Atemnot, Schwellung des Halses, schnelle Atmung,

Herzrasen, Beschwerden im Brustkorb, leichte Schwellung der Augenlider, gerötete Augen, laufende

Nase, Hitzegefühl und Nesselausschlag.

Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Symptome wie diese

auftreten, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren.

Wenn Sie oder Ihr Kind eine

infusionsbedingte Reaktion haben/hat, erhalten Sie bzw. erhält Ihr Kind möglicherweise weitere

Arzneimittel, um diese Reaktion zu behandeln oder in Zukunft zu verhindern. Wenn eine

schwerwiegende infusionsbedingte Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die intravenöse Infusion von

KANUMA sofort abbrechen und eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.

Als sehr häufige Nebenwirkungen bei Säuglingen (1 bis 6 Monate) wurden berichtet:

Augenlidschwellung

Unruhe

hoher Blutdruck

verminderter Muskeltonus

Atemnot

Keuchen

Blässe

verstopfte oder geschwollene

Nase

Niesen

Husten

Sodbrennen (Refluxkrankheit)

Brechreiz

Durchfall

Nesselausschlag

Ausschlag

Erbrechen

Jucken

erhabener Ausschlag

rote geschwollene Haut

Fieber

Schwellungen

Schüttelfrost

schnelle Atmung

unzureichender Sauerstoffgehalt

im Blut

Herzrasen

Reizbarkeit

Als häufige Nebenwirkungen bei Kindern und Jugendlichen (4 bis 18 Jahre) und Erwachsenen wurden

berichtet:

schwere allergische Reaktion

(anaphylaktische Reaktion)

Infektion des Harntrakts

Schwellung der Augenlider

zeitweilig erhöhte

Cholesterinwerte oder

Triglyceride (Fette) im Blut

Herzrasen

Angst

Schlaflosigkeit

Schwindelgefühl

niedriger Blutdruck

Rötung im Gesicht

Kurzatmigkeit

Schwellung des Halses

Durchfall

Bauchschmerzen

Blähungen

Übelkeit

Nesselausschlag

Ausschlag

Jucken

rote geschwollene Haut

verstärkte Menstruationsblutung

Schüttelfrost

Beschwerden im Brustkorb

Schwellung

Müdigkeit

Verhärtung um die

Infusionsstelle

Fieber

Häufigkeit, Typ und Schweregrad der Nebenwirkungen sind bei Kindern und Erwachsenen gleich.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei sich oder Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies

gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist KANUMA aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „EXP“ und dem Umkarton nach

„Verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich

auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Im Kühlschrank lagern (2 °C bis 8 °C). Nicht einfrieren. Nicht schütteln. In der Originalverpackung

aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Bei verdünnten Lösungen wird die sofortige Anwendung empfohlen. Falls die verdünnte Lösung nicht

sofort angewendet wird, kann sie bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C bzw. bis zu 12 Stunden bei unter

25 °C aufbewahrt werden.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was KANUMA enthält

Der Wirkstoff ist: Sebelipase alfa. Jeder ml Konzentrat enthält 2 mg Sebelipase alfa. Jede

Durchstechflasche enthält 20 mg Sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).

Die sonstigen Bestandteile sind: Natriumcitrat (siehe Abschnitt 2, KANUMA enthält Natrium),

Citronensäure-Monohydrat, Albumin vom Menschen und Wasser für Injektionszwecke.

Wie KANUMA aussieht und Inhalt der Packung

KANUMA ist erhältlich als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Die Lösung ist klar bis

leicht opalisierend und farblos bis leicht gefärbt.

Packungsgrößen: 1 Durchstechflasche mit 10 ml Konzentrat.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer

Alexion Europe SAS

1-15, avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

Frankreich

Hersteller:

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Vereinigtes Königreich

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park

Blanchardstown

Dublin 15

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu

verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Da keine Kompatibilitätsstudien durchgeführt wurden, darf dieses Arzneimittel nicht mit anderen

Arzneimitteln gemischt werden.

Jede Durchstechflasche KANUMA ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt. KANUMA muss

unter aseptischen Bedingungen mit einer isotonischen Natriumchloridlösung für Infusionszwecke

verdünnt werden.

Die Gabe der verdünnten Lösung an die Patienten sollte mit einem schwach proteinbindenden

Infusionsbesteck erfolgen, das mit einem schwach proteinbindenden 0,2-μm-Inline-Filter mit einer

Oberfläche von mehr als 4,5 cm

, sofern verfügbar, ausgestattet ist, um Filterverstopfungen zu

vermeiden.

Herstellung der Sebelipase alfa-Infusion

KANUMA sollte wie folgt vorbereitet und verwendet werden. Der Vorgang sollte unter aseptischen

Bedingungen durchgeführt werden.

Die Anzahl der zu verdünnenden Durchstechflaschen für die Infusion sollte nach Gewicht des

Patienten und verordneter Dosis bestimmt werden.

Es wird empfohlen, KANUMA-Durchstechflaschen vor der Rekonstitution stehen zu lassen, bis

sie eine Temperatur zwischen 15 und 25 °C erreichen, um die Möglichkeit der Bildung von

Sebelipase-alfa-Proteinpartikeln in der Lösung zu verringern. Die Durchstechflaschen sollten

vor der Verdünnung zur Infusion nicht länger als 24 Stunden außerhalb des Kühlschrankes

aufbewahrt werden. Die Durchstechflaschen sollten nicht eingefroren, erwärmt oder in der

Mikrowelle erhitzt werden und sollten vor Licht geschützt werden.

Die Durchstechflaschen sollten nicht geschüttelt werden. Vor der Verdünnung sollte die Lösung

in den Durchstechflaschen einer Sichtprüfung unterzogen werden; die Lösung sollte klar bis

leicht opalisierend und farblos bis leicht gefärbt (gelb) sein. Aufgrund der proteinartigen

Beschaffenheit des Arzneimittels kann die Lösung in der Durchstechflasche eine leichte

Ausflockung (z. B. dünne durchscheinende Fasern) enthalten; dies ist für den Gebrauch

zulässig.

Nicht verwenden, wenn die Lösung trüb ist oder wenn sie Fremdpartikel enthält.

Bis zu 10 ml Lösung sollten langsam aus jeder Durchstechflasche aufgezogen und mit

isotonischer Natriumchloridlösung für Infusionszwecke verdünnt werden. Siehe Tabelle 1 für

die empfohlenen Gesamtinfusionsvolumina nach Gewichtsbereich. Die Lösung sollte vorsichtig

gemischt und nicht geschüttelt werden.

Tabelle 1: Empfohlene Infusionsvolumina (Dosis 1 mg/kg)*

Gewichtsbereich (kg)

Gesamtinfusionsvolumen (ml)

1-10

11-24

25-49

50-99

100-120

* Das Infusionsvolumen sollte sich nach der verordneten Dosis richten; dabei sollte die endgültige

Sebelipase-alfa-Konzentration 0,1-1,5 mg/ml betragen.

Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen

zu beseitigen.

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (Active substance: Efgartigimod alfa) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1881 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/245/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (Active substance: Tadekinig alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1825 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/150/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety