Kalydeco

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Kalydeco
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Kalydeco
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte des Atmungssystems
  • Therapiebereich:
  • Mukoviszidose
  • Anwendungsgebiete:
  • Kalydeco Tabletten sind angezeigt für die Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 6 Jahren und älter und einem Gewicht von 25 kg oder mehr, mit einer der folgenden gating (Klasse III) Mutationen im CFTR-gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. , Kalydeco Tabletten außerdem indiziert für die Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 18 Jahren und ältere Patienten mit einer R117H-mutation im CFTR-gen. Kalydeco Tabletten außerdem indiziert in Kombination Chemotherapie mit tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg Tabletten für die Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 12 Jahren und älter, die homozygot für die F508del-mutation oder heterozygot für F508del-mutation und eine der folgenden Mutationen im CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G, und 3849+10kbC→T. Kalydeco Granulat ist indiziert für die Behandlung von Kindern mit zystischer F
  • Produktbesonderheiten:
  • Revision: 15

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/002494
  • Berechtigungsdatum:
  • 22-07-2012
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/002494
  • Letzte Änderung:
  • 24-12-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

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Facsimile

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www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/825547/2015

EMEA/H/C/002494

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Kalydeco

Ivacaftor

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für

Kalydeco. Hierin wird erläutert, wie der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel

beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur Erteilung der Genehmigung für das

Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den Anwendungsbedingungen für Kalydeco zu

gelangen.

Was ist Kalydeco?

Kalydeco ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ivacaftor enthält. Es ist als Tabletten (150 mg) und

als Granulat in Beuteln (50 mg und 75 mg) erhältlich.

Wofür wird Kalydeco angewendet?

Kalydeco wird zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab zwei Jahren angewendet, bei

denen eine von neun Mutationen im Gen des sogenannten CFTR-(Cystic Fibrosis Transmembrane

Conductance Regulator)-Proteins besteht. Bei den Mutationen handelt es sich um: G551D, G1244E,

G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R (auch als Gating-Mutationen

bekannt).

Kalydeco wird ebenso zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab achtzehn Jahren

angewendet, die die R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.

Zystische Fibrose ist eine Erbkrankheit, die hauptsächlich die Zellen, die Schleim in die Lunge

absondern, sowie die Zellen, die Verdauungssäfte aus den Darmdrüsen und der

Bauchspeicheldrüse absondern, befällt. Bei zystischer Fibrose werden diese Sekrete dickflüssig und

führen zu Verstopfungen. Die Anreicherung dickflüssiger und klebriger Sekrete in den Lungen führt

zu Entzündungen und langfristigen Infektionen. Im Darm führen die Verstopfung der

Ausführungsgänge der Bauchspeicheldrüse und der Leber sowie die Bildung abnormer

Kalydeco

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Verdauungssäfte zu einer Verlangsamung der Verdauung von Nahrung und dadurch zu einem

verminderten Wachstum.

Da es nur wenige Patienten mit zystischer Fibrose gibt, gilt die Krankheit als selten, und Kalydeco

wurde am 8. Juli 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Kalydeco angewendet?

Kalydeco sollte nur von Ärzten mit Erfahrung in der Behandlung der zystischen Fibrose und nur

Patienten verschrieben werden, bei denen das Vorliegen einer der zehn oben genannten

Mutationen bestätigt wurde.

Bei Kindern ab zwei Jahren mit einem Körpergewicht von weniger als 25 kg sollte das Granulat

angewendet werden. Es sollte mit 5 ml weicher Nahrung oder Flüssigkeit gemischt werden, um

eine Suspension zum Einnehmen zu erzeugen. Bei Kindern mit einem Körpergewicht zwischen 14

kg und 25 kg beträgt die empfohlene Dosis zweimal täglich 75 mg. Bei Kindern mit einem

Körpergewicht unter 14 kg beträgt die empfohlene Dosis zweimal täglich 50 mg.

Die Tabletten werden bei Kindern ab sechs Jahren mit einem Körpergewicht ab 25 kg angewendet.

Die empfohlene Dosis beträgt eine 150 mg-Kapsel zweimal täglich.

Die Tabletten oder das Granulat sollten im Abstand von 12 Stunden zusammen mit fetthaltiger

Nahrung, wie etwa mit Butter oder Öl zubereiteten Mahlzeiten, oder Lebensmitteln, die Eier, Käse,

Nüsse, Vollmilch oder Fleisch enthalten, eingenommen werden. Auf Speisen, die Grapefruit oder

Pomeranzen enthalten, sollte während der Behandlung mit Kalydeco verzichtet werden, da sie die

Absorption und den Abbau des Arzneimittels im Körper beeinflussen können.

Vor und während der Behandlung mit Kalydeco sollten regelmäßige Blutuntersuchungen zur

Überwachung der Leberfunktion durchgeführt werden. Bei Patienten mit stark eingeschränkter

Leberfunktion sollte die Behandlung mit Kalydeco nur dann eingeleitet werden, wenn der Nutzen

die Risiken überwiegt. Bei diesen Patienten sollte mit einer geringeren Dosis begonnen werden, die

jeden zweiten Tag angewendet wird. Bei Patienten, die bestimmte Arzneimittelarten einnehmen,

muss das Dosierschema gegebenenfalls angepasst werden.

Weitere Informationen sind der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil

des EPAR) zu entnehmen.

Wie wirkt Kalydeco?

Zystische Fibrose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht. Die Mutation führt zu Problemen

in den Proteinkanälen, die an der Bildung von Schleim und Verdauungssäften beteiligt sind. Diese

Kanäle dienen dem Transport von Ionen (geladene Atome und Moleküle) in die und aus den Sekret

absondernden Zellen. Sind diese Kanäle defekt, werden Sekrete abnormal zähflüssig.

Der Wirkstoff in Kalydeco, Ivacaftor, steigert die Aktivität der defekten Kanäle bei Patienten mit

den Mutationen G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R oder

R117H. Dadurch normalisiert sich der Ionentransport durch die Kanäle, was zu weniger

zähflüssigen Sekreten und somit zu einer Milderung der Krankheitssymptome führt.

Wie wurde Kalydeco untersucht?

Kalydeco wurde in zwei Hauptstudien bei 219 Patienten mit zystischer Fibrose, bei denen die

G551D-Mutation vorlag, mit Placebo verglichen. Eine der beiden Studien wurde mit Patienten ab

zwölf Jahren, und die andere mit Patienten im Alter von sechs bis zwölf Jahren durchgeführt.

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In einer dritten Studie wurde die Wirksamkeit von Kalydeco bei Patienten mit zystischer Fibrose

aufgrund anderer Mutationen als der G551D-Mutation untersucht. In der Studie, an der 39

Patienten ab sechs Jahren teilnahmen, wurde Kalydeco mit Placebo verglichen.

In einer vierten Studie wurde die Wirksamkeit von Kalydeco bei Patienten mit zystischer Fibrose,

die die R117H-Mutation aufwiesen, untersucht. An der Studie nahmen 69 Patienten ab sechs

Jahren teil.

Der Hauptindikator für die Wirksamkeit in diesen Studien war, inwieweit sich das forcierte

exspirierte Volumen der ersten Sekunde (FEV

) in Abhängigkeit von Alter, Körpergröße und

Geschlecht des Patienten verbesserte. FEV

stellt das maximale Luftvolumen dar, das eine Person

innerhalb einer Sekunde ausatmen kann, und gibt an, wie gut die Lunge funktioniert.

In einer fünften Studie wurde die Sicherheit von Kalydeco- Granulaten bei 34 Patienten zwischen 2

und 5 Jahren mit zystischer Fibrose aufgrund einer G551D- oder S549N-Mutation untersucht.

Untersucht wurden Körpergewicht und der Chloridgehalt im Schweiß, beides ist bei Patienten mit

zystischer Fibrose reduziert.

Welchen Nutzen hat Kalydeco in diesen Studien gezeigt?

Kalydeco verbesserte nachweislich die Lungenfunktion bei Patienten mit zystischer Fibrose, bei

denen eine G551D-Mutation vorlag. Nach einer 24-wöchigen Behandlung zeigte sich bei Patienten

ab zwölf Jahren unter Kalydeco eine durchschnittliche Verbesserung des FEV1 in Prozent des

Sollwerts um 10,6 Prozentpunkte mehr als bei den Patienten unter Placebo. Ähnliche Ergebnisse

wurden bei Patienten im Alter von sechs bis elf Jahren beobachtet, bei denen die Behandlung mit

Kalydeco zu einer Verbesserung von 12,5 Prozentpunkten mehr als unter Placebo führte.

Kalydeco war ebenfalls bei Patienten mit anderen Mutationen als der G551D-Mutation wirksam. In

der dritten Studie wiesen Patienten nach acht Wochen Behandlung mit Kalydeco eine

durchschnittliche Verbesserung von 10,7 Prozentpunkten mehr als Patienten unter Placebo auf. In

der vierten Studie mit Patienten mit der R117H-Mutation wurde bei Kindern ab 6 Jahren kein

Unterschied zwischen Placebo und Kalydeco festgestellt. Bei der Untergruppe von Patienten ab 18

Jahren wurde jedoch bei jenen unter Kalydeco eine durchschnittliche Verbesserung um ca.

5,0 Prozentpunkte gegenüber den Patienten unter Placebo ermittelt.

In der Studie mit Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren wirkten sich Kalydeco-Granulate positiv auf

das Körpergewicht und den Chloridgehalt im Schweiß aus.

Welches Risiko ist mit Kalydeco verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Kalydeco (beobachtet bei Patienten ab 6 Jahren) sind

Kopfschmerzen (23,9 %), Halsschmerzen (22,0 %), Infektionen der oberen Atemwege

(Erkältungen, 22,0 %), verstopfte Nase (20,2 %), Bauchschmerzen (15,6 %), Nasopharyngitis

(Entzündung des Nasen- und Rachenraums, 14,7 %), Diarrhö (Durchfall, 12,8 %), Schwindel (9,2

%), Hautausschlag (12,8 %), Bakterien im Schleim (12,8 %) sowie erhöhte Leberenzym-Werte

(12,8 %).

Bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren sind sehr häufige Nebenwirkungen verstopfte Nase

(26,5 %), Infektionen der oberen Atemwege (23,5 %), erhöhte Leberenzym-Werte (14,7 %),

Hautausschlag (11,8 %) und Bakterien im Schleim (11,8 %).

Die vollständige Auflistung aller Nebenwirkungen und Einschränkungen im Zusammenhang mit

Kalydeco ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Kalydeco

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Warum wurde Kalydeco zugelassen?

Kalydeco verbesserte nachweislich die Lungenfunktion bei Patienten ab sechs Jahren, bei denen

eine der neun CFTR-Gating-Mutationen vorlag, sowie bei Patienten ab 18 Jahren mit einer R117H-

Mutation. Zusätzliche Daten bestätigen ebenfalls die Wirksamkeit von Kalydeco bei Kindern im Alter

von 2 bis 5 Jahren mit einer G551D- oder S549N-Mutation. Für das Arzneimittel wurde auch ein

annehmbares Sicherheitsprofil nachgewiesen. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen

von Kalydeco gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das

Inverkehrbringen zu erteilen. Der CHMP hob allerdings auch hervor, dass zu den längerfristigen

Wirkungen des Arzneimittels begrenzte Daten vorlagen und das Unternehmen weitere Daten

vorlegen sollte.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Kalydeco ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kalydeco so sicher wie

möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Kalydeco

aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und

Patienten.

Zudem führt das Unternehmen eine Beobachtungsstudie über einen Zeitraum von fünf Jahren

durch, um die längerfristigen Wirkungen des Arzneimittels zu bewerten, sowie eine sechs Jahre

dauernde Beobachtungsstudie bei Kindern, die bei Behandlungsbeginn zwei bis fünf Jahre alt

waren, um die langfristigen Wirkungen einer frühzeitigen Behandlung zu bewerten.

Weitere Informationen über Kalydeco

Am 23. Juli 2012 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen

von Kalydeco in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Kalydeco finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie

weitere Informationen zur Behandlung mit Kalydeco benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage

(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu

Kalydeco finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/Rare disease designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 11-2015 aktualisiert.

Packungsbeilage: zusammensetzung, kinische angaben, nebenwirkungen, wechselwirkungen, dosierung, schwangerschaft, stillzeit

B. PACKUNGSBEILAGE

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Kalydeco 150 mg Filmtabletten

Ivacaftor

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie mit der Einnahme dieses

Arzneimittels beginnen, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihnen persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte weiter. Es

kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben wie Sie.

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kalydeco beachten?

Wie ist Kalydeco einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kalydeco aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?

Kalydeco enthält den Wirkstoff Ivacaftor. Ivacaftor wirkt auf der Ebene des Cystic Fibrosis

Transmembrane Conductance Regulators (CFTR), eines Proteins, das an der Zelloberfläche einen

Kanal bildet, welcher die Bewegung kleinster Teilchen wie Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der

Zelle ermöglicht. Durch Erbgutveränderungen (Mutationen), welche das

CFTR

-Gen (siehe unten)

betreffen, sind die Bewegungen der Chlorid-Ionen bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF,

Mukoviszidose) vermindert. Ivacaftor ermöglicht eine häufigere Öffnung von bestimmten abnormen

CFTR-Proteinen. Dadurch werden die Bewegungen der Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der Zelle

verbessert.

Kalydeco Tabletten werden angewendet zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF,

Mukoviszidose) ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg und einer der folgenden

Gating-Mutationen im

CFTR

-Gen:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N

oder

S549R

Kalydeco-Tabletten werden außerdem angewendet zur Behandlung von Patienten mit zystischer

Fibrose (CF) ab 18 Jahren, bei denen eine

R117H

-Mutation im

CFTR

-Gen vorliegt.

Kalydeco-Tabletten können ferner angewendet werden in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor-

Tabletten zur Behandlung von CF-Patienten ab 12 Jahren, die zwei

F508del

-Mutationen im

CFTR

Gen aufweisen (homozygot für die

F508del

-Mutation) oder eine

F508del

-Mutation und bestimmte

andere Zweitmutationen haben (heterozygot für die

F508del

-Mutation). Wenn Ihnen Kalydeco in

Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor verordnet wurde, lesen Sie die Packungsbeilage von

Tezacaftor/Ivacaftor. Sie enthält wichtige Informationen über die Einnahme dieser beiden

Arzneimittel.

2.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kalydeco beachten?

Kalydeco darf nicht eingenommen werden,

wenn Sie allergisch gegen Ivacaftor oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie Leberprobleme haben oder in der Vergangenheit

hatten. Ihr Arzt muss möglicherweise Ihre Dosis anpassen.

Bei manchen Personen, die Kalydeco (als Monotherapie oder im Rahmen einer

Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor) erhalten haben, kam es zu erhöhten

Leberenzymwerten im Blut. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn es bei Ihnen zu einem der

folgenden Symptome kommt, da diese Anzeichen von Leberproblemen sein können:

Schmerzen oder Beschwerden im rechten Oberbauch

Gelbfärbung der Haut oder des Augenweißes

Appetitlosigkeit

Übelkeit oder Erbrechen

Dunkler Urin

Ihr Arzt wird Ihre Leber vor und während der Behandlung anhand bestimmter Blutuntersuchungen

kontrollieren, insbesondere im ersten Jahr und speziell dann, wenn Ihre Blutuntersuchungen in der

Vergangenheit erhöhte Leberenzymwerte aufgezeigt haben.

Sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt, wenn Sie Nierenprobleme haben oder in der Vergangenheit

hatten.

Kalydeco (allein oder in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor) wird nicht empfohlen, wenn Sie

sich einer Organtransplantation unterzogen haben.

Bei einigen Kindern und Jugendlichen, die mit Kalydeco behandelt wurden (als Monotherapie

oder im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor), wurden Anomalien der

Augenlinse (Linsentrübung; Katarakt) festgestellt, die jedoch keine Auswirkungen auf das

Sehvermögen hatten.

Ihr Arzt kann u. U. vor Therapiebeginn und während der Therapie mit Ivacaftor einige

Augenuntersuchungen durchführen.

Kalydeco (als Monotherapie oder im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit

Tezacaftor/Ivacaftor) darf nur verwendet werden, wenn Sie eine der in Abschnitt 1 (Was ist

Kalydeco und wofür wird es angewendet?) aufgeführten Mutationen im

CFTR

-Gen haben.

Kinder und Jugendliche

Kalydeco darf nicht bei Kindern unter 2 Jahren mit Gating-Mutationen angewendet werden, da nicht

bekannt ist, ob Ivacaftor bei diesen Kindern sicher und wirksam ist, oder bei Patienten unter 18 Jahren

mit einer

R117H

-Mutation, da Ivacaftor bei diesen Patienten möglicherweise nicht wirksam ist.

Kalydeco in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor darf bei Kindern unter 12 Jahren nicht angewendet

werden, da nicht bekannt ist, ob die Kombinationsbehandlung bei ihnen sicher und wirksam ist.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden,

kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen, andere

Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden. Bestimmte Arzneimittel können die Wirkung von Kalydeco

beeinflussen oder die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen erhöhen. Informieren Sie Ihren Arzt

insbesondere dann, wenn Sie eines der unten genannten Arzneimittel einnehmen. Ihr Arzt wird

möglicherweise Ihre Dosis anpassen oder zusätzliche Kontrollen durchführen.

Arzneimittel zur Behandlung von Pilzinfektionen, wie z. B. Ketoconazol, Itraconazol,

Posaconazol, Voriconazol und Fluconazol;

Antibiotika zur Behandlung bakterieller Infektionen, wie z. B. Telithromycin, Clarithromycin,

Erythromycin, Rifampicin und Rifabutin;

Antiepileptika zur Behandlung epileptischer Anfälle, wie z. B. Phenobarbital, Carbamazepin und

Phenytoin;

Pflanzliche Arzneimittel, wie z. B. Johanniskraut

(Hypericum perforatum);

Immunsuppressiva, die nach einer Organtransplantation angewendet werden, wie z. B.

Ciclosporin, Tacrolimus, Everolimus und Sirolimus;

Herzglykoside, wie z. B. Digoxin, zur Behandlung einer leichten bis mäßigen Herzschwäche mit

Stauungszeichen (dekompensierte Herzinsuffizienz) und einer Herzrhythmusstörung, die als

Vorhofflimmern bezeichnet wird;

Antikoagulantien, wie z. B. Warfarin, zur Verhinderung der Entstehung bzw. der Größenzunahme

von Blutgerinnseln im Blut und in den Blutgefäßen.

Antidiabetika zur Behandlung eines Diabetes mellitus, wie z. B. Glimepirid und Glipizid, und zur

Senkung des Blutzuckerspiegels.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken

Während der Behandlung mit Kalydeco ist auf Speisen oder Getränke, die Grapefruit oder

Pomeranzen enthalten, zu verzichten, da sie die Nebenwirkungen von Kalydeco erhöhen können,

indem sie die Menge von Ivacaftor im Körper erhöhen können.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder

beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt um

Rat. Es könnte besser sein, die Anwendung von Kalydeco während der Schwangerschaft zu

vermeiden, wenn es möglich ist, und Ihr Arzt wird Ihnen helfen zu entscheiden, was für Sie und Ihr

Kind am besten ist.

Es ist nicht bekannt, ob Ivacaftor beim Menschen in die Muttermilch ausgeschieden wird. Wenn Sie

beabsichtigen, zu stillen, fragen Sie vor der Einnahme von Kalydeco Ihren Arzt um Rat. Ihr Arzt wird

entscheiden, ob es für Sie empfehlenswert ist, entweder das Stillen zu beenden oder die Ivacaftor-

Therapie abzubrechen. Dabei wird Ihr Arzt den Nutzen des Stillens für das Kind und den Nutzen der

Therapie für Sie gegeneinander abwägen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Kalydeco kann Schwindel hervorrufen. Führen Sie kein Fahrzeug, fahren Sie nicht Fahrrad und

bedienen Sie keine Maschinen, wenn Sie sich schwindlig fühlen.

Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von Kalydeco

Kalydeco enthält Lactose.

Bitte nehmen Sie dieses Arzneimittel erst nach Rücksprache mit Ihrem

Arzt ein, wenn Ihnen bekannt ist, dass Sie unter einer Zuckerunverträglichkeit leiden.

Kalydeco enthält

weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Dosis, d. h., es ist nahezu „natriumfrei“.

3.

Wie ist Kalydeco einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei

Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Die empfohlene Dosis Kalydeco beträgt eine 150-mg-Tablette alle 12 Stunden (insgesamt 2 Tabletten:

300 mg täglich).

Die empfohlene Dosis Kalydeco in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor beträgt eine Tablette

Tezacaftor/Ivacaftor am Morgen und eine Tablette Kalydeco 150 mg am Abend. Nehmen Sie die

Tabletten im Abstand von etwa 12 Stunden ein.

Sie müssen alle anderen Arzneimittel, die Sie verwenden, weiterhin verwenden, es sei denn, Ihr Arzt

sagt Ihnen, dass Sie die Anwendung beenden dürfen.

Wenn Sie mittelschwere oder schwere Leberprobleme haben, muss Ihr Arzt die Dosis Ihrer Tabletten

eventuell reduzieren, weil Ihre Leber das Arzneimittel nicht so schnell abbauen kann, wie bei

Personen, die eine normale Leberfunktion haben.

Anwendung bei Kindern

Andere Formen dieses Arzneimittels (Granulat in Beutel) sind besser geeignet für Kinder unter

6 Jahren; fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker.

Kalydeco ist zum Einnehmen. Die Tablette ist im Ganzen zu schlucken. Sie darf nicht zerteilt, zerkaut

oder aufgelöst werden. Nehmen Sie Kalydeco-Tabletten zusammen mit fetthaltigen Nahrungsmitteln

ein.

Fetthaltige Mahlzeiten oder Zwischenmahlzeiten sind u.a. solche, die mit Butter, Öl oder Eiern

zubereitet werden. Weitere fetthaltige Nahrungsmittel sind:

Käse, Vollmilch, Molkereiprodukte aus Vollmilch, Joghurt, Schokolade

Fleisch, öliger Fisch

Avocados, Hummus, Sojaprodukte (Tofu)

Nüsse, fetthaltige Snackriegel oder Getränke

Wenn Sie eine größere Menge von Kalydeco eingenommen haben, als Sie sollten

Es kann bei Ihnen zu Nebenwirkungen kommen, einschließlich der in Abschnitt 4 weiter unten

genannten. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker und fragen Sie diesen

um Rat. Sie sollten Ihr Arzneimittel und diese Packungsbeilage möglichst dabei haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kalydeco vergessen haben

Holen Sie die vergessene Einnahme nach, wenn seit der vergessenen Einnahme weniger als 6 Stunden

vergangen sind. Andernfalls warten Sie bis zu Ihrer nächsten planmäßigen Einnahme wie üblich.

Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kalydeco abbrechen

Nehmen Sie Kalydeco so lange ein, wie Ihr Arzt es Ihnen empfiehlt. Setzen Sie es nicht ohne ärztliche

Anweisung ab. Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich

an Ihren Arzt oder Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Schwerwiegende

Nebenwirkungen sind Bauchschmerzen und erhöhte Leberenzymwerte im Blut.

Wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt, wenn irgendeine dieser Nebenwirkungen bei Ihnen auftritt.

Sehr häufige

Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)

Infektion der oberen Atemwege (Erkältung), einschließlich Halsschmerzen und verstopfte Nase

Kopfschmerzen

Schwindel

Durchfall

Hautausschlag

Veränderungen der Art der im Schleim vorkommenden Bakterien

Häufige

Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

Laufende Nase

Ohrenschmerzen, Beschwerden im Ohr

Ohrgeräusche

Rötung im Inneren des Ohres

Innenohrstörungen (Schwindelgefühl oder Drehschwindel)

Verstopfte Nasennebenhöhlen

Rötung des Rachens

Gutartige Knoten in der Brust

Übelkeit

Gelegentliche

Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)

Verstopfte Ohren

Entzündung der Brustdrüse

Vergrößerung der Brust bei Männern

Veränderungen der Brustwarzen, schmerzende Brustwarzen

Zusätzliche Nebenwirkungen bei Kindern und Jugendlichen

Die bei Kindern und Jugendlichen beobachteten Nebenwirkungen sind ähnlich wie die

Nebenwirkungen bei Erwachsenen und Jugendlichen. Erhöhte Leberenzymwerte im Blut treten bei

kleinen Kindern jedoch häufiger auf.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch

für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können

Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen.

Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die

Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kalydeco aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf der Packung nach „Verwendbar bis“ bzw. „EXP“

angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag

des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kalydeco enthält

Der Wirkstoff ist Ivacaftor. Eine Filmtablette enthält 150 mg Ivacaftor.

Die sonstigen Bestandteile sind:

Tablettenkern: mikrokristalline Cellulose, Lactose-Monohydrat, Hypromelloseacetatsuccinat,

Croscarmellose-Natrium, Natriumdodecylsulfat (E487), hochdisperses Siliciumdioxid und

Magnesiumstearat (Ph. Eur.).

Filmüberzug:

Poly(vinylalkohol); Titandioxid (E171); Macrogol 3350; Talkum; Indigocarmin,

Aluminiumsalz (E132) und Carnaubawachs.

Drucktinte: Schellack, Eisen(II,III)-oxid (E172), Propylenglycol (E1520) und

Ammoniumhydroxid.

Siehe Ende von Abschnitt 2 - Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von

Kalydeco.

Wie Kalydeco aussieht und Inhalt der Packung

Kalydeco 150 mg Filmtabletten sind hellblau, kapselförmig, 16,5 mm x 8,4 mm groß, auf der einen

Seite mit dem Aufdruck „V 150“ in schwarzer Tinte versehen und auf der anderen Seite unbedruckt.

Kalydeco steht in folgenden Packungsgrößen zur Verfügung:

Blisterstreifenpackung mit 28 Filmtabletten

Blisterpackung mit 56 Filmtabletten

Flasche mit 56 Filmtabletten

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Vereinigtes Königreich

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Hersteller:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Vereinigtes Königreich

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Gebrauchsinformation: Information für Patienten

Kalydeco 50 mg Granulat im Beutel

Kalydeco 75 mg Granulat im Beutel

Ivacaftor

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Ihr Kind mit der Einnahme

dieses Arzneimittels beginnt, denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder Ihren Apotheker.

Dieses Arzneimittel wurde Ihrem Kind persönlich verschrieben. Geben Sie es nicht an Dritte

weiter. Es kann anderen Menschen schaden, auch wenn diese die gleichen Beschwerden haben

wie Ihr Kind.

Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes

oder Ihren Apotheker. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage

angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie beachten, bevor Ihr Kind Kalydeco einnimmt?

Wie ist Kalydeco einzunehmen?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Kalydeco aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?

Kalydeco enthält den Wirkstoff Ivacaftor. Ivacaftor wirkt auf der Ebene des Cystic Fibrosis

Transmembrane Conductance Regulators (CFTR), eines Proteins, das an der Zelloberfläche einen

Kanal bildet, welcher die Bewegung kleinster Teilchen wie Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der

Zelle ermöglicht. Durch Erbgutveränderungen (Mutationen), welche das

CFTR

-Gen (siehe unten)

betreffen, sind die Bewegungen der Chlorid-Ionen bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF,

Mukoviszidose) vermindert. Ivacaftor ermöglicht eine häufigere Öffnung von bestimmten abnormen

CFTR-Proteinen. Dadurch werden die Bewegungen der Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der Zelle

verbessert.

Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose (CF,

Mukoviszidose) ab 2 Jahren mit einem Körpergewicht von weniger als 25 kg und einer der folgenden

Gating-Mutationen im

CFTR

-Gen:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N

oder

S549R

2.

Was sollten Sie beachten, bevor Ihr Kind Kalydeco einnimmt?

Kalydeco darf von Ihrem Kind nicht eingenommen werden,

wenn Ihr Kind allergisch gegen Ivacaftor oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen

Bestandteile dieses Arzneimittels ist.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes, wenn Ihr Kind Leberprobleme hat oder in der

Vergangenheit hatte. Der Arzt Ihres Kindes muss möglicherweise die Dosis Ihres Kindes

anpassen.

Bei manchen Personen, die Kalydeco erhalten haben, kam es zu erhöhten Leberenzymwerten im

Blut. Informieren Sie sofort den Arzt Ihres Kindes, wenn es bei Ihrem Kind zu einem der

folgenden Symptome kommt, da diese Anzeichen von Leberproblemen sein können:

Schmerzen oder Beschwerden im rechten Oberbauch

Gelbfärbung der Haut oder des Augenweißes

Appetitlosigkeit

Übelkeit oder Erbrechen

Dunkler Urin

Der Arzt Ihres Kindes wird die Leber Ihres Kindes vor und während der Behandlung anhand

bestimmter Blutuntersuchungen kontrollieren, insbesondere im ersten Jahr und speziell dann,

wenn die Blutuntersuchungen Ihres Kindes in der Vergangenheit erhöhte Leberenzymwerte

aufgezeigt haben.

Sprechen Sie bitte mit dem Arzt Ihres Kindes, wenn Ihnen bekannt ist, dass Ihr Kind

Nierenprobleme hat oder in der Vergangenheit hatte.

Kalydeco wird nicht empfohlen bei Patienten, die sich einer Organtransplantation unterzogen

haben.

Bei einigen Kindern und Jugendlichen wurden unter der Behandlung Anomalien der Augenlinse

(Linsentrübung; Katarakt) festgestellt, die jedoch keine Auswirkungen auf das Sehvermögen

hatten.

Der Arzt Ihres Kindes kann u. U. vor Therapiebeginn und während der Therapie mit Ivacaftor

einige Augenuntersuchungen durchführen.

Kinder

Kalydeco darf nicht bei Kindern unter 2 Jahren mit Gating-Mutationen angewendet werden, da nicht

bekannt ist, ob Ivacaftor bei diesen Kindern sicher und wirksam ist.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder Ihren Apotheker, wenn Ihr Kind andere Arzneimittel

einnimmt/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet hat oder beabsichtigt,

andere Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden. Bestimmte Arzneimittel können die Wirkung von

Kalydeco beeinflussen oder die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen erhöhen. Informieren Sie

den Arzt insbesondere, wenn Ihr Kind eines der unten aufgeführten Arzneimittel einnimmt. Der Arzt

wird möglicherweise die Dosis anpassen oder Ihr Kind wird zusätzliche Untersuchungen benötigen.

Arzneimittel zur Behandlung von Pilzinfektionen, wie z. B. Ketoconazol, Itraconazol,

Posaconazol, Voriconazol und Fluconazol;

Antibiotika zur Behandlung bakterieller Infektionen, wie z. B. Telithromycin, Clarithromycin,

Erythromycin, Rifampicin und Rifabutin;

Antiepileptika zur Behandlung epileptischer Anfälle, wie z. B. Phenobarbital, Carbamazepin und

Phenytoin;

Pflanzliche Arzneimittel, wie z. B. Johanniskraut

(Hypericum perforatum);

Immunsuppressiva, die nach einer Organtransplantation angewendet werden, wie z. B.

Ciclosporin, Tacrolimus, Everolimus und Sirolimus;

Herzglykoside, wie z. B. Digoxin, zur Behandlung einer leichten bis mäßigen Herzschwäche mit

Stauungszeichen (dekompensierte Herzinsuffizienz) und einer Herzrhythmusstörung, die als

Vorhofflimmern bezeichnet wird;

Antikoagulantien, wie z. B. Warfarin, zur Verhinderung der Entstehung bzw. der Größenzunahme

von Blutgerinnseln im Blut und in den Blutgefäßen.

Antidiabetika zur Behandlung eines Diabetes mellitus, wie z. B. Glimepirid und Glipizid, und zur

Senkung des Blutzuckerspiegels.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken

Während der Behandlung mit Kalydeco ist auf Nahrungsmittel und Getränke, die Grapefruit oder

Pomeranzen enthalten, zu verzichten, da sie die Nebenwirkungen von Kalydeco erhöhen können,

indem sie die Menge von Ivacaftor im Körper Ihres Kindes erhöhen können.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Kalydeco kann bei Ihrem Kind Schwindel hervorrufen. Es wird empfohlen, dass Ihr Kind nicht

Fahrrad fährt und keine sonstigen Tätigkeiten ausführt, die seine volle Aufmerksamkeit erfordern,

wenn es ihm schwindlig ist.

Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von Kalydeco

Kalydeco enthält Lactose.

Bitte geben Sie dieses Arzneimittel Ihrem Kind erst nach Rücksprache mit

dem Arzt Ihres Kindes, wenn Ihnen bekannt ist, dass Ihr Kind unter einer Zuckerunverträglichkeit

leidet.

Kalydeco enthält

weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Dosis, d. h., es ist nahezu „natriumfrei“.

3.

Wie ist Kalydeco einzunehmen?

Geben Sie dieses Arzneimittel Ihrem Kind immer genau nach Absprache mit dem Arzt Ihres Kindes.

Fragen Sie beim Arzt Ihres Kindes nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Der Arzt Ihres Kindes wird die für Ihr Kind richtige Dosis festlegen. Ihr Kind muss weiterhin alle

seine Arzneimittel anwenden, es sei denn, der Arzt Ihres Kindes weist es an, bestimmte Arzneimittel

abzusetzen.

Dosierungsempfehlungen für Kalydeco finden sich in Tabelle 1.

Tabelle 1. Dosierungsempfehlungen für Patienten ab 2 Jahren

Körpergewicht

Einzeldosis

Tagesgesamtdosis

Weniger als 14 kg

Ein Beutel 50 mg Granulat alle 12 Stunden einzunehmen

zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit

100 mg

14 kg bis weniger

als 25 kg

Ein Beutel 75 mg Granulat alle 12 Stunden einzunehmen

zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit

150 mg

Ab 25 kg

Siehe Gebrauchsinformation zu Kalydeco Tabletten

Wenn Ihr Kind mittelschwere oder schwere Leberprobleme hat, muss der Arzt Ihres Kindes die Dosis

Kalydeco eventuell reduzieren, da die Leber Ihres Kindes das Arzneimittel nicht so schnell abbaut,

wie dies bei Kindern mit normaler Leberfunktion der Fall ist.

Mittelschwere Leberprobleme: Die Dosis kann auf einen Beutel einmal täglich reduziert werden

(50 mg bei Kindern mit einem Körpergewicht unter 14 kg und 75 mg bei Kindern mit einem

Körpergewicht von 14 kg bis unter 25 kg).

Schwere Leberprobleme: Die Anwendung wird zwar nicht empfohlen, aber es liegt im Ermessen

des Arztes Ihres Kindes, ob die Anwendung dieses Arzneimittels bei Ihrem Kind dennoch

angemessen ist. In diesem Fall muss die Dosis auf einen Beutel jeden zweiten Tag reduziert

werden (50 mg bei Kindern mit einem Körpergewicht unter 14 kg und 75 mg bei Kindern mit

einem Körpergewicht von 14 kg bis unter 25 kg).

Kalydeco ist zum Einnehmen.

Jeder Beutel ist nur zur einmaligen Verwendung vorgesehen.

So geben Sie Kalydeco Ihrem Kind:

Halten Sie den Granulat-Beutel mit der Schnittlinie nach oben.

Schütteln Sie den Beutel vorsichtig, damit sich der gesamte Inhalt im unteren Teil des Beutels

befindet.

Reißen oder schneiden Sie den Beutel entlang der Schnittlinie auf.

Mischen Sie den gesamten Inhalt eines Beutels mit 5 ml einer altersgerecht zubereiteten weichen

Speise oder Flüssigkeit. Die Speise oder Flüssigkeit darf höchstens Raumtemperatur haben.

Beispiele für altersgerechte weiche Speisen oder Flüssigkeiten sind püriertes Obst oder Gemüse,

Joghurt, Apfelmus, Wasser, Milch oder Fruchtsaft.

Geben Sie die zubereitete Arzneimittel-Mischung umgehend Ihrem Kind. Wenn dies nicht

möglich ist, muss die Gabe spätestens innerhalb von einer Stunde nach dem Mischen erfolgt sein.

Generell sollten Sie jedoch darauf achten, dass die Mischung unverzüglich und vollständig

verzehrt wird.

Unmittelbar vor oder unmittelbar nach der Einnahme ist von Ihrem Kind eine fetthaltige Mahlzeit

oder Zwischenmahlzeit zu verzehren (Beispiele siehe unten).

Fetthaltige Mahlzeiten oder Zwischenmahlzeiten sind u.a. solche, die mit Butter, Öl oder Eiern

zubereitet werden. Weitere fetthaltige Nahrungsmittel sind:

Käse, Vollmilch, Molkereiprodukte aus Vollmilch, Joghurt, Schokolade

Fleisch, öliger Fisch

Avocados, Hummus, Sojaprodukte (Tofu)

Nüsse, fetthaltige Snackriegel oder Getränke

Wenn Ihr Kind eine größere Menge von Kalydeco eingenommen hat, als es sollte

Es kann bei Ihrem Kind zu Nebenwirkungen kommen, einschließlich der in Abschnitt 4 weiter unten

genannten. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an den Arzt Ihres Kindes oder Ihren Apotheker und

fragen Sie diesen um Rat. Sie sollten das Arzneimittel Ihres Kindes und diese Packungsbeilage

möglichst dabei haben.

Wenn Sie vergessen haben, Ihrem Kind Kalydeco zu geben

Holen Sie die vergessene Gabe nach, wenn seit der vergessenen Einnahme weniger als 6 Stunden

vergangen sind. Andernfalls warten Sie bis zur nächsten planmäßigen Einnahme wie üblich. Geben

Sie Ihrem Kind nicht die doppelte Menge, wenn Sie die vorherige Anwendung vergessen haben.

Wenn Sie die Gabe von Kalydeco bei Ihrem Kind abbrechen

Geben Sie Ihrem Kind Kalydeco so lange, wie der Arzt Ihres Kindes es empfiehlt. Setzen Sie es nicht

ohne Anweisung durch den Arzt Ihres Kindes ab. Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses

Arzneimittels haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder Ihren Apotheker.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Schwerwiegende

Nebenwirkungen sind Bauchschmerzen und erhöhte Leberenzymwerte im Blut.

Wenden Sie sich sofort an Ihren Arzt, wenn bei Ihrem Kind irgendeine dieser Nebenwirkungen

auftritt.

Sehr häufige

Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)

Infektion der oberen Atemwege (Erkältung), einschließlich Halsschmerzen und verstopfte Nase

Kopfschmerzen

Schwindel

Durchfall

Hautausschlag

Veränderungen der Art der im Schleim vorkommenden Bakterien

Häufige

Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

Laufende Nase

Ohrenschmerzen, Beschwerden im Ohr

Ohrgeräusche

Rötung im Inneren des Ohres

Innenohrstörungen (Schwindelgefühl oder Drehschwindel)

Verstopfte Nasennebenhöhlen

Rötung des Rachens

Gutartige Knoten in der Brust

Gelegentliche

Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)

Verstopfte Ohren

Entzündung der Brustdrüse

Vergrößerung der Brust bei Männern

Veränderungen der Brustwarzen, schmerzende Brustwarzen

Zusätzliche Nebenwirkungen bei Kindern und Jugendlichen

Die bei Kindern beobachteten Nebenwirkungen sind ähnlich wie die Nebenwirkungen bei

Erwachsenen und Jugendlichen. Erhöhte Leberenzymwerte im Blut treten bei kleinen Kindern jedoch

häufiger auf.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder

Ihren Apotheker. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben

sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale

Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr

Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Kalydeco aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf der Packung nach „Verwendbar bis“ bzw. „EXP“

angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag

des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich.

Die Mischung ist nach dem Mischen nachweislich 1 Stunde stabil.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie

das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der

Umwelt bei.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Kalydeco enthält

Kalydeco 50 mg Granulat im Beutel: Der Wirkstoff ist Ivacaftor. Ein Beutel enthält 50 mg

Ivacaftor.

Kalydeco 75 mg Granulat im Beutel: Der Wirkstoff ist Ivacaftor. Ein Beutel enthält 75 mg

Ivacaftor.

Die sonstigen Bestandteile sind: hochdisperses Siliciumdioxid, Croscarmellose-Natrium,

Hypromelloseacetatsuccinat, Lactose-Monohydrat, Magnesiumstearat (Ph.Eur.), Mannitol

(Ph.Eur.), Sucralose und Natriumdodecylsulfat (E487).

Siehe Ende von Abschnitt 2 - Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von

Kalydeco.

Wie Kalydeco aussieht und Inhalt der Packung

Bei Kalydeco 50 mg Granulat im Beutel handelt es sich um ein weißes bis fast weißes Granulat.

Bei Kalydeco 75 mg Granulat im Beutel handelt es sich um ein weißes bis fast weißes Granulat.

Das Granulat steht in Beuteln zur Verfügung.

Die Packung enthält 56 Beutel (4 Walletpackungen mit jeweils 14 Beuteln)

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Vereinigtes Königreich

Tel.: +44 (0) 1923 437672

Hersteller:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Vereinigtes Königreich

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

27-7-2018

Pending EC decision:  Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Kalydeco, ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-11-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)8042 of Wed, 28 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3954/T/39

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)8047 of Wed, 28 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/T/71

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018


Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02

Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02

Orphan designation: 1-(2,2-difluoro-2H-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropane-1-carboxamide and ivacaftor (tezacaftor and ivacaftor), Treatment of cystic fibrosis, 27/02/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018


Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Symkevi, tezacaftor / ivacaftor, Cystic Fibrosis, Date of authorisation: 31/10/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-11-2018

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Symkevi (Active substance: tezacaftor/ivacaftor) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7415 of Tue, 06 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4682

Europe -DG Health and Food Safety

16-10-2018

Kalydeco® 150 mg Filmtabletten

Rote - Liste

28-8-2018

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Kalydeco (Active substance: ivacaftor) - PASS - Modification - Commission Decision (2018)5693 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2494/RSR/S/14

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited)

Orkambi (Active substance: Lumacaftor/Ivacaftor) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)5710 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10455/201711

Europe -DG Health and Food Safety