Humanes

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Humanes allogene Blutstammzellen (UKB)
  • Darreichungsform:
  • Suspension
  • Zusammensetzung:
  • Hämatopoetische Stammzellen vom Menschen [aus peripherem Blut, CD34-positiv] >= 4. x10(E06)Zellen
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Humanes allogene Blutstammzellen (UKB)
    Deutschland
  • Sprache:
  • Deutsch

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • BfArM - Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte
  • Zulassungsnummer:
  • PEI.G.11836.01.1
  • Letzte Änderung:
  • 13-02-2018

Packungsbeilage

Gebrauchsinformation und Fachinformation

Humane allogene hämatopoetische Stammzellen aus

peripherem Blut

1. Identifizierung des Arzneimittels

1.1 Bezeichnung: (Name)

1.1.1 Stärke 1: Humane Allogene Stammzellen (UKB)

1.2 Stoffgruppe

Allogene hämatopoetische Stammzellzubereitung aus peripherem Blut

2. Anwendungsgebiet

Hämatologische und immunologische Rekonstitution des Knochenmarkes nach Konditionie-

rungsbehandlung

3. Informationen zur Anwendung

3.1 Gegenanzeigen

3.1.1 Absolute Kontraindikationen

Absolute Kontraindikationen für die Anwendung von Stammzellzubereitungen sind nicht be-

kannt.

3.1.2 Relative Kontraindikationen

Schwangerschaft

Stillzeit

Unverträglichkeit bzw. bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe

(Plasmaproteine, Antikoagulanzien)

3.2 Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung

Stammzellzubereitungen dürfen nicht bestrahlt werden.

Stammzellzubereitungen dürfen nur unter kontrollierten und überwachten Bedingungen

bei der angegebenen Temperatur gelagert werden (siehe Behältnisbeschriftung).

Stammzellzubereitungen dürfen nur innerhalb der angegebenen Haltbarkeit und für den

genannten Empfänger verwendet werden (siehe Behältnisbeschriftung bzw. Begleitdo-

kument).

Die korrekte Zuordnung (Identität) zu dem vom Hersteller angegebenen Empfänger

muss gewährleistet sein.

Stammzellzubereitungen dürfen nur von hierfür qualifiziertem Fachpersonal angewendet

werden (siehe Richtlinien der Bundesärztekammer und des Paul-Ehrlich-Instituts).

Zur Gabe der Stammzellzubereitung sollte eine medikamentöse Prophylaxe gegenüber

allergischen oder hämolytischen Reaktionen erfolgen

Bei der Transfusion sollte zur Entfernung von Gerinnseln ein Transfusionsgerät mit

Standardfilter der Porengröße 170 – 230 µm ohne Leukozytenfilter verwendet werden.

Die Transfusion sollte so rasch als möglich erfolgen, wobei die Transfusionsgeschwin-

digkeit dem klinischen Zustand des Patienten anzupassen ist.

Bei Transfusion des Arzneimittels sollte bei Kindern das empfohlene Transfusionsvolu-

men von 10 -15 ml/kg Körpergewicht nicht überschritten werden. Ansonsten besteht das

Risiko einer Volumenüberladung besonders bei eingeschränkter kardiovaskulärer Funk-

tion

Während und nach der Gabe der Stammzellzubereitung ist eine angemessene Überwa-

chung des Empfängers mit Monitoring der Vitalparameter zu gewährleisten.

Bei HLA-Inkompatibilität besteht ein erhöhtes Risiko einer Transplantat-gegen-Wirt-

Reaktion (Graft-versus-Host-Disease (GvHD)) bzw. einer Abstoßung.

Bei Blutgruppen-Major-Inkompatibilität kann eine Reduktion des Erythrozytengehalts der

Stammzellzubereitung und ggf. eine Prophylaxe mit forcierter Diurese erforderlich sein.

Bei Blutgruppen-Minor-Inkompatibilität kann eine Reduktion des Plasmagehalts der

Stammzellzubereitung erforderlich sein. Es kann eine verzögerte Hämolyse durch ein

„passenger lymphocyte syndrome“ auftreten.

Nach der Transplantation sollte in Abhängigkeit von der Empfänger/Spender-

Konstellation ein regelmäßiges CMV-Screening durchgeführt werden.

3.3 Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln, soweit sie die Wirkungsweise des Arznei-

mittels beeinflussen können und Hauptinkompatibilitäten

Bluttransfusionen, Infusionen und Medikamente dürfen grundsätzlich nicht gleichzeitig in

demselben Schlauchsystem mit den Stammzellen gegeben werden. Insbesondere ist

auf die Gefahr der hypotonen Lyse durch hypotone Lösungen und der Gerinnselbildung

durch kalziumhaltige Lösungen zu achten.

Die Beimischung von Medikamenten oder Lösungen zum Stammzelltransplantat ist nicht

zulässig.

Blutprodukte, Antibiotika und liposomale Antimykotika sowie Medikamente, die die

Stammzellfunktion beeinträchtigen könnten, dürfen nur in ausreichendem zeitlichem Ab-

stand zur Stammzellgabe verabreicht werden.

3.4 Verwendung für besondere Personengruppen

Frauen im gebärfähigen Alter: Vor Behandlungsbeginn zur Transplantation sollte eine

Schwangerschaft ausgeschlossen und falls erforderlich eine Empfängnisverhütung

durchgeführt werden.

Schwangerschaft und Stillzeit: Während der Schwangerschaft und der Stillzeit ist auf ei-

ne mögliche Gefährdung des Feten bzw. des Kindes insbesondere durch Inhaltsstoffe

der Stammzellzubereitung und infolge der erforderlichen Vorbehandlung bzw. Begleit-

therapie zu achten und eine individuelle Risikoabwägung erforderlich. Vor Beginn der

Behandlung sollte abgestillt werden (siehe Punkt 3.1.2).

Säuglinge und Kleinkinder: Bei Säuglingen und Kleinkindern ist insbesondere auf Unver-

träglichkeitsreaktionen, eine Volumenüberladung sowie eine DMSO- oder Zitratintoxika-

tion zu achten.

Auswirkung auf die Fahrtüchtigkeit und die Bedienung von Maschinen: Die Anwendung

von allogenen Stammzellzubereitungen erfolgt in der Regel unter stationären Bedingun-

gen.

3.5 Warnhinweise

Ist die geplante, vollständige Transfusion der Stammzellzubereitung nicht möglich, be-

steht in Abhängigkeit von der transfundierten Zellzahl ein erhöhtes Risiko eines verzö-

gerten oder fehlenden Anwachsens (Engraftment) mit verzögerter, nur partieller oder

fehlender Rekonstitution der Hämatopoese sowie ein erhöhtes Risiko einer Transplan-

tatabstoßung.

Aufgrund der lang dauernden vollständigen Immunrekonstitution, besteht ein erhöhtes

Infektionsrisiko, insbesondere für schwere Virus- und Pilzinfektionen.

Eine maligne Entartung der Spenderzellen im Empfängerorganismus ist möglich.

4. Hinweise zur ordnungsgemäßen Anwendung

4.1 Dosierung

Die für eine allogene Transplantation empfohlene Mindestdosis an vitalen Zellen bezogen auf

das Körpergewicht (KG) des Empfängers ist derzeit für

Stammzellzubereitungen aus peripherem Blut: 4 x 10

CD34

-Zellen pro kg KG

Ein deutliches Übergewicht des Empfängers (z.B. BMI > 35 kg/m

) sollte bei der Berechnung

der Mindestdosis berücksichtigt werden. Die individuelle Dosierung ist abhängig vom Spender

und von der Grunderkrankung des Empfängers sowie von der HLA-Kompatibilität und ggf. von

Selektions- und Depletionsverfahren. Die Dosisvorgaben der entsprechenden Therapieproto-

kolle sind zu beachten. Die Produktspezifikation wird vom Anwender in einer individuellen An-

forderung festgelegt und vom Hersteller mit geeigneten Qualitätskontrollen nachgewiesen.

4.2 Art der Anwendung

Suspension zur i.v. Infusion

4.3 Häufigkeit der Verabreichung

Nach Indikationsstellung

In der Regel erfolgt die Gabe von Stammzellzubereitungen als einmalige intravenöse Transfu-

sion. In besonderen klinischen Situationen wie z. B. bei Patienten mit Osteopetrose oder nach

nicht-myeloablativer Vorbehandlung kann eine mehrfache Gabe zur Verbesserung des Be-

handlungserfolges indiziert sein.

4.4 Dauer der Behandlung

Nach Indikationsstellung

Die Transfusion sollte so rasch als möglich erfolgen, um die Funktionalität der Stammzellen zu

erhalten, wobei die Transfusionsgeschwindigkeit dem klinischen Zustand des Patienten anzu-

passen ist.

4.5 Überdosierung

Eine Gefahr der Überdosierung von CD34+-Zellen besteht nicht. Bei einer sehr hohen Dosis

an kernhaltigen Zellen mit einer entsprechenden Anzahl an T-Lymphozyten besteht ein höhe-

res Risiko sowohl für die Inzidenz als auch für den Schweregrad einer akuten und chronischen

Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (Graft-versus-Host-Disease (GvHD)).

4.6 Unterdosierung

Bei einem deutlichen Unterschreiten der Mindestdosis besteht ein erhöhtes Risiko eines ver-

zögerten oder fehlenden Anwachsens (Engraftment) des Transplantates mit ausbleibender,

verzögerter oder nur partieller Regeneration der Hämatopoese bzw. ein erhöhtes Risiko einer

Transplantatabstoßung.

4.7 Notfallmaßnahmen

Bei schweren Unverträglichkeitsreaktionen ist entsprechend der Situation des Patienten und

der bereits applizierten Dosis zu bewerten, ob die Transfusion fortgeführt werden kann oder

unter- bzw. abgebrochen werden muss. Eine der Schwere der Symptome angemessene Be-

handlung nach den aktuellen Regeln der Notfalltherapie ist einzuleiten.

5. Nebenwirkungen bei bestimmungsgemäßem Gebrauch

5.1 Immunologische Reaktionen

Akute und chronische Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (GvHD)

Empfänger-gegen-Transplantat-Reaktion (z.B. Abstoßung)

Akute und verzögerte hämolytische Reaktionen (z.B. „passenger lymphocyte syndrome“)

Transfusionsassoziierte akute Lungeninsuffizienz (TRALI)

Febrile, nicht-hämolytische Transfusionsreaktionen durch z. B. anti-leukozytäre Antikör-

per oder Zytokine.

Allergische und anaphylaktoide Unverträglichkeitsreaktionen wie z. B. Urtikaria, Lid- oder

Glottisödem bis hin zum Schock bei Überempfindlichkeit gegen Plasmabestandteile, An-

tikoagulanzien oder anderen Hilfsstoffe der Stammzellzubereitung oder anaphylaktische

Reaktionen bei Empfängern mit angeborenem IgA-Mangel.

Immunisierung gegen erythrozytäre, leukozytäre oder thrombozytäre Antigene bzw.

Plasmaproteine oder andere Inhaltsstoffe der Stammzellzubereitung.

Posttransfusionelle Purpura.

5.2 Infektiöse Komplikationen

Bei der Anwendung von aus menschlichem Blut oder Knochenmark hergestellten Arz-

neimitteln ist die Übertragung von Infektionserregern, auch bislang unbekannter Natur,

nicht völlig auszuschließen. Dies gilt auch für Infektionskrankheiten wie Hepatitis B und

C und seltener für das erworbene Immundefektsyndrom (AIDS). Durch die Auswahl der

Spender und Testung der Spenden wird dieses Risiko minimiert (siehe Punkt 8.3).

Im Vereinigten Königreich Großbritannien und Nordirland wurden Einzelfälle berichtet, in

denen bei Empfängern von Blutprodukten, deren Spender später an der varianten

Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (vCJK) erkrankten, die „Erreger“ dieser Erkrankung (soge-

nannte Prionen) ebenfalls nachgewiesen wurden. Bei der vCJK handelt es sich um eine

in Deutschland bislang nicht beobachtete Erkrankung.

Das Risiko einer bakteriellen Kontamination der Stammzellzubereitung bzw. einer To-

xinbildung lässt sich insbesondere bei frischen, nicht-kryokonservierten Präparaten nicht

ausschließen.

5.3 Sonstige Komplikationen

Unverträglichkeitsreaktionen wie Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Kopfschmerzen, Ta-

chykardie, Blutdruckanstieg bei Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe (siehe

Punkt 7.4). Insbesondere bei Säuglingen und Kleinkindern sind bei schneller Transfusion

Unverträglichkeitsreaktionen und Reaktionen infolge einer Citratintoxikation möglich.

Volumenüberladung bei großvolumigen Stammzellzubereitungen bzw. bei zu rascher

Transfusion bzw. in engem zeitlichem Zusammenhang mit anderen zirkulatorisch wirk-

samen Infusionen und Transfusionen.

Hypothermie infolge zu rascher Transfusion der gekühlt gelagerten Stammzellzuberei-

tung. Die Anwendung von Blutwärmegeräten ist nicht indiziert.

Mikrozirkulationsstörungen durch Thrombozyten, Zellaggregate.

Hämolytische Stammzellzubereitungen infolge osmotischer oder mechanischer Schädi-

gung der Erythrozyten bei der Herstellung oder Anwendung bzw. durch unsachgemäße

Lagerung oder andere Ursachen wie Enzymdefekte.

Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen

Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen ist von großer Wichtigkeit. Sie ermöglicht

eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Ange-

hörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, mit Ausnahme einer GvHD (siehe Punkt

5.1.1) jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung dem Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedi-

zinische Arzneimittel, Paul-Ehrlich-Institut, Paul-Ehrlich-Straße 51 - 59, 63225 Langen, Telefon

+49 6 10 37 70, Telefax +49 61 03 77 12 34, Website: www.pei.de zu melden. Darüber hinaus

ist gemäß den gesetzlichen Vorgaben und Verordnungen jeder Verdacht eines schwerwie-

genden Zwischenfalls oder einer schwerwiegenden unerwünschten Reaktion dem Pharma-

zeutischen Unternehmer bzw. Hersteller unverzüglich anzuzeigen.

Patienten sind darüber zu informieren, dass sie sich an ihren Arzt oder das medizinische

Fachpersonal wenden sollen, wenn sie Nebenwirkungen bemerken. Dies gilt auch für Neben-

wirkungen, die nicht in dieser Gebrauchsinformation und Fachinformation angegeben sind.

Durch die Meldung von Nebenwirkungen können mehr Informationen über die Sicherheit die-

ses Arzneimittels gewonnen und zur Verfügung gestellt werden.

6. Pharmakologische und toxikologische Eigenschaften

6.1 Präklinische Daten zur Sicherheit

Liegen nicht vor. Die Prüfung der Toxizität von humanen Stammzellen im Tiermodell ist von

geringer Relevanz und erlaubt nicht die Bestimmung einer toxischen oder letalen Dosis.

6.2 Arzneilich wirksame Bestandteile (Wirkstoff)

Arzneilich wirksame Bestandteile der hämatopoetischen Stammzellzubereitungen sind mor-

phologisch und funktionell intakte Stamm- und Vorläuferzellen zur Rekonstitution der Hämato-

poese und des Immunsystems nach myeloablativer oder nicht-myeloablativer Vorbehandlung.

Stammzellen können nach Zellteilung einerseits den Charakter einer Stammzelle (Selbstrepli-

kation) behalten und andererseits zu reifen Zellen wie Granulozyten, Erythrozyten, Throm-

bozyten, Monozyten/Makrophagen, Osteoklasten und Lymphozyten ausdifferenzieren (=

Asymmetrische Teilung). Die Zellen, denen die größte hämatopoetische Potenz zugeschrie-

ben wird, exprimieren als Surrogatmarker das CD-34-Antigen, das zur Qualitätsbestimmung

(siehe Wirkstoffgehalt Punkt 7.4.1) verwendet wird.

Nach der Transplantation sind die Stammzellen in der Lage, sich an Orten der Blutbildung

anzusiedeln (insbesondere im Knochenmark, anfangs auch in Milz und Leber) und bei ausrei-

chender Anzahl vitaler Stammzellen eine dauerhafte Rekonstitution der Hämatopoese und der

Lymphopoese zu gewährleisten. Nach 10 bis 30 Tagen sind die ersten reifen Blutzellen (Gra-

nulozyten, Thrombozyten, Erythrozyten und Lymphozyten) nachweisbar. Bis eine vollständige

Hämatopoese etabliert ist, vergehen in der Regel mehrere Wochen, bis zur Rekonstitution der

Lymphopoese mehrere Monate. Die Geschwindigkeit der Rekonstitution ist von der Art und

Anzahl der Stamm- und Vorläuferzellen und insbesondere von empfängerbezogenen Faktoren

wie der Grunderkrankung und ggf. von Begleiterkrankungen abhängig.

Die Immunrekonstitution und die T-Lymphozyten (CD3

-Zellen) der Stammzellzubereitung

sollen darüber hinaus bei bestimmten malignen Erkrankungen einen Anti-Tumor-Effekt (Graft-

versus-Tumor (GvT)) als wichtigen Therapiebestandteil gewährleisten. Parallel können die T-

Lymphozyten jedoch auch zu einer schweren immunologischen Reaktion gegen Empfänger-

organe führen (siehe Punkt 5. GvHD).

6.3 Sonstige Bestandteile

Restzellen und Plasma

Der Restgehalt an Erythrozyten kann insbesondere bei AB0-Major-Inkompatibilität zur Freiset-

zung von Hämoglobin mit vor allem Nieren-toxischen Nebenwirkungen führen. Ein hoher

Restgehalt an CD3

-Zellen, wie insbesondere bei peripheren Blutstammzellen zu beobachten,

kann zu einer schweren GVHD führen. Der Restgehalt an Plasma kann bei Eiweißunverträg-

lichkeiten zu allergischen Reaktionen und bei AB0-Minor-Inkompatibilität zu einer hämolyti-

schen Reaktion führen.

Stabilisator ACD-A (Formulierung nach Ph. Eur.)

Die Gesamtmenge an Stabilisator ist auf der Behältnisbeschriftung bzw. im Begleitdokument

angegeben, um das Risiko hypokalzämischer Reaktionen beurteilen zu können.

7. Weitere Hinweise

7.1 Angaben zur Haltbarkeit

Die Stammzellzubereitung ist unter den in Punkt 7.2 angegebenen Bedingungen bis zu dem

auf der Behältnisbeschriftung bzw. auf dem Begleitdokument angegebenen Verfalldatum halt-

bar. Das Arzneimittel darf nach Ablauf der Haltbarkeit nicht mehr angewendet werden. Das

Präparat ist nach Eröffnung des Behältnisses unverzüglich zu transfundieren und dürfen zu

Transplantationszwecken nicht wieder eingefroren werden.

7.2 Angaben zur Aufbewahrung und Transport

Die angegebenen Lagerungs- und Transportbedingungen müssen eingehalten und dokumen-

tiert werden. Die Kühlkette darf nicht unterbrochen werden.

Die Lagerungsdauer von nicht-kryokonservierten Präparaten sollte möglichst kurz gehalten

werden. Während der Lagerung und des Transports ist dafür Sorge zu tragen, dass die Quali-

tät und Funktionalität der Stammzellen nicht beeinträchtigt werden, die Stammzellzubereitun-

gen keinesfalls bestrahlt werden und kein Unbefugter Zugriff hat. Der Transport der Stamm-

zellzubereitung ist in einem geeigneten und entsprechend beschrifteten Behältnis durch einen

über die Bedeutung des Transplantats und dessen Transportbedingungen instruierten Kurier

durchzuführen.

Stärke 1:

Lagerung:

+2 bis +6°C

Transport:

+2 bis +10 °C

7.3 Optische Prüfung

Unmittelbar vor der Transfusion muss jede Stammzellzubereitung einer visuellen Kontrolle

unterzogen werden (Aggregatbildung, Unversehrtheit, eindeutige Zuordnung). Die Anwendung

trotz Qualitätsmängel muss medizinisch begründet und dokumentiert werden. Die damit ver-

bundenen Risiken sind zu minimieren und ggf. entsprechende Maßnahmen zu ergreifen. Die

Anwendung der Stammzellzubereitung liegt im Verantwortungsbereich des behandelnden

Arztes.

7.4 Zusammensetzung des Fertigarzneimittels

7.4.1 Wirkstoff (nach Art und Menge)

► Präparate-spezifische Informationen zum Wirkstoffgehalt: Siehe Behältnisbeschriftung und

Begleitdokument!

Stärke 1:Zieldosis: ≥4 x 10

vitale CD34

-Zellen pro kg KG

7.4.2 Sonstige Bestandteile

► Zusätzliche Informationen zu den sonstigen Bestandteilen, die für eine zweckgemäße Her-

stellung erforderlich sind: Siehe Behältnisbeschriftung und Begleitdokument!

Stärke 1:

Bestandteile pro ml Zellsuspension

0,07 – 0,12 ml ACD-A Stabilisatorlösung (Ph. Eur.)

0,88 – 0,93 ml zellhaltiges Plasma des Spenders

Restzellzahlen

≤ 3 x 10

kernhaltige Zellen pro ml

≤ 5% Hämatokrit

7.5 Darreichungsform und Inhalt, Behältnis

Stärke 1:

100 bis 350 ml

Suspension im Kunststoffbeutel mit CE-Zertifikat

1 bis 2 Beutel pro Transplantat.

7.6 Angaben zum pharmazeutischen Unternehmer / Inhaber der Genehmigung

Universitätsklinikum Bonn, Sigmund-Freud-Str. 25, 53105 Bonn

7.7 Angaben zum Hersteller, der das Fertigarzneimittel für das Inverkehrbringen freigegeben

Universitätsklinikum Bonn, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin,

Sigmund-Freud-Str. 25, 53105 Bonn

7.8 Genehmigungsnummer

Stärke 1: Gen.-Nr.: PEI.G.11836.01.1

7.9 Datum der Erteilung der Genehmigung

tt.mm.jjjj

7.10 Arzneimittelstatus

Verschreibungspflichtig

8. Sonstige Hinweise

8.3 Maßnahmen zur Reduktion des Übertragungsrisikos von Infektionserregern

Um das Risiko einer Übertragung von Infektionserregern zu minimieren, wurde der Spender

anlässlich der Eignungsuntersuchung mit negativem Ergebnis getestet auf

Humanes Immundefizienz Virus (Anti-HIV-1/2-Ak, HIV-1 Genom)

Hepatitis B Virus (HBsAg, Anti-HBc-Ak, HBV-Genom)

Hepatitis C Virus (Anti-HCV-Ak, HCV-Genom)

Treponema pallidum (Ak-Test)

Humanes T-lymphotropes Virus (Anti-HTLV1/2-Ak)

Bei einem im Screening wiederholt reaktiven Ergebnis auf Anti-HBc-Antikörper ist gemäß Be-

kanntmachung des Paul-Ehrlich-Institutes (BAnz AT 18.03.2014 B6) der Befund durch weitere

Testungen als nicht spezifisch zu bewerten bzw. bei spezifisch reaktivem Anti-HBc-Befund

sicherzustellen, dass virologische Kriterien (HBV-Genom negativ, Anti-HBs-Titer ≥ 100 IU/L)

für eine ausgeheilte HBV-Infektion sprechen.

Der Spender wurde getestet auf Humanes Cytomegalie-Virus (Anti-CMV-IgG und -IgM, ggf.

CMV-Genom sofern Serologie negativ).

Bei frischen Stammzellzubereitungen wurde der Spender bei der Stammzellentnahme erneut

auf die o. g. Parameter getestet.

► Befunde: Siehe Begleitdokument! Falls die aktuellen Befunde bei der Abgabe von frischen

Stammzellzubereitungen noch nicht vorliegen, werden sie unverzüglich nachgereicht. Bei

nachgewiesener Infektiosität ist das Präparat entsprechend gekennzeichnet (Achtung: Biologi-

sche Gefahr!) und muss getrennt transportiert und gelagert werden.

8.4 Qualitätssicherung

Für die Transplantation von Stammzellpräparaten sind von den Einrichtungen der Kran-

kenversorgung Maßnahmen im Rahmen der Qualitätssicherung gemäß den gesetzlichen Vor-

gaben zu ergreifen. Dazu gehören u. a. detaillierte Anweisungen für die

- Indikationsstellung,

- Vor- und Nachbehandlung,

- Maßnahmen bei transplantationsassoziierten Komplikationen,

- Wahl der Art und Menge der Stammzellzubereitung

- Vorsorgemaßnahmen zum Erhalt der Unversehrtheit des Transplantats und der Funk-

tionsfähigkeit der Stammzellen,

- Nachuntersuchung des Patienten zur Feststellung des Transplantationserfolges,

- patientenbezogene Dokumentation und

- Meldeverpflichtungen.

Die Entscheidungskriterien für die Spenderauswahl und ggf. für eine spezielle Aufbereitung

der Stammzellzubereitung sowie prophylaktische Maßnahmen bei der Anwendung und die

Überwachung der Anwendung sind im Rahmen einer patientenbezogenen Qualitätssicherung

festzulegen.

8.5 Besondere Vorsichtsmaßnahmen für die Beseitigung

Nach Anwendung sind die Primärbehältnisse der Stammzellzubereitungen steril zu verschlie-

ßen und 24 Stunden bei +2°C bis +10°C für eventuell erforderliche Nachuntersuchungen auf-

zubewahren. Nicht verwendete Präparate müssen dem Hersteller gemeldet werden und sind

ordnungsgemäß zu entsorgen. Sie dürfen nicht für andere als den vom Hersteller angegebe-

nen Empfänger verwendet werden. Die ordnungsgemäße Entsorgung von angebrochenen

bzw. nicht mehr verwendbaren Präparaten ist entsprechend den Vorgaben der Einrichtung der

Krankenversorgung sicherzustellen. Eine Nutzung für wissenschaftliche Zwecke ist mit Ein-

verständnis des Spenders möglich. Die Anwendung und der Verbleib aller Stammzellzuberei-

tungen sind im Rahmen eines Qualitätssicherungssystems zu dokumentieren.

9. Verweise

Die Präparate-spezifischen Angaben auf der Behältnisbeschriftung und dem Begleitdokument

müssen beachtet werden.

Zu berücksichtigen sind ferner die aktuelle „Richtlinie zur Herstellung und Anwendung von

hämatopoetischen Stammzellzubereitungen“ und gegebenenfalls ergänzende Veröffentlichun-

gen und Bekanntmachungen der Bundesärztekammer und des Paul-Ehrlich-Instituts.

10. Datum der letzten Überarbeitung

12.12.2017

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety