Brineura

Hauptinformation

  • Handelsname:
  • Brineura
  • Verwenden für:
  • Menschen
  • Art der Medizin:
  • allopathic Droge

Dokumenten

Lokalisierung

  • Erhältlich in:
  • Brineura
    Europäische Union
  • Sprache:
  • Deutsch

Therapeutische Informationen

  • Therapiegruppe:
  • Andere Produkte für den Verdauungstrakt und den Stoffwechsel
  • Therapiebereich:
  • Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen
  • Anwendungsgebiete:
  • Brineura ist indiziert für die Behandlung von neuronaler ceroid-lipofuszinose Typ 2 (CLN2) - Krankheit, auch bekannt als tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1) - Mangel.

Weitere Informationen

Status

  • Quelle:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Berechtigungsstatus:
  • Autorisiert
  • Zulassungsnummer:
  • EMEA/H/C/004065
  • Berechtigungsdatum:
  • 30-05-2017
  • EMEA-Code:
  • EMEA/H/C/004065
  • Letzte Änderung:
  • 26-02-2018

Öffentlichen Beurteilungsberichts

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Brineura

Cerliponase alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Brineura.

Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die

Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese

Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Brineura zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Brineura benötigen, lesen Sie bitte die

Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Brineura und wofür wird es angewendet?

Brineura ist ein Arzneimittel zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2), einer

Erbkrankheit bei Kindern, die zu einem fortschreitenden Hirnschaden führt.

Da es nur wenige Patienten mit CLN2 gibt, gilt die Krankheit als selten, und Brineura wurde am

13. März 2013 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Brineura enthält den Wirkstoff Cerliponase alfa.

Wie wird Brineura angewendet?

Brineura wird direkt in das Gehirn infundiert. Vor der ersten Infusion muss sich der Patient einer

Operation zur Implantation einer Vorrichtung unterziehen, die von außen durch den Schädel zum

Liquorraum im Gehirn führt, wo das Arzneimittel verabreicht wird.

Die Infusionen werden einmal alle zwei Wochen von medizinischem Fachpersonal mit Kenntnissen in der

Verabreichung von Arzneimitteln im Gehirn verabreicht. Um das Risiko infusionsbedingter Reaktionen zu

verringern, können den Patienten vor oder während der Behandlung mit Brineura weitere Arzneimittel

gegeben werden oder die Infusion kann langsamer durchgeführt werden. Die Behandlung kann so lange

fortgesetzt werden, wie der Patient daraus therapeutischen Nutzen zieht.

Brineura

EMA/285195/2017

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Brineura ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Nähere Informationen sind der Packungsbeilage

zu entnehmen.

Wie wirkt Brineura?

Patienten mit CLN2 fehlt es an einem Enzym, der sogenannten Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1), die für

eine normale Entwicklung des Gehirns erforderlich ist. Der Wirkstoff von Brineura, Cerliponase alfa, ist

eine Kopie von TPP1 und dient als Ersatz für das fehlende Enzym.

Das Arzneimittel wird direkt in das Gehirn infundiert, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Hierbei

handelt es sich um eine Schutzschranke, die den Blutkreislauf vom Gehirn trennt und verhindert, dass

Stoffe, wie etwa Arzneimittel, in das Hirngewebe eintreten.

Welchen Nutzen hat Brineura in den Studien gezeigt?

Frühe Studien zeigten, dass Brineura die Geschwindigkeit, mit der die Krankheit fortschreitet

(gemessen anhand einer Standardbewertungsskala), senkt.

In einer Studie, in der 23 Kinder (Durchschnittsalter 4 Jahre) fast ein Jahr lang mit Brineura behandelt

wurden, erlitten 20 von ihnen (87 %) nicht den historisch bei unbehandelten Patienten beobachteten

Rückgang um 2 Punkte in der Beweglichkeit und den Sprachfähigkeiten.

Die Bewertung wurde von Ärzten vorgenommen, die Patienten individuelle Werte für Beweglichkeit und

Sprachfähigkeiten gaben (0 stand für besonders schwer beeinträchtigt und 3 für normal). Der Endwert

der Patienten war die Summe der zwei Werte.

In einer Nachbeobachtungsstudie zu Brineura hielt der Nutzen ein weiteres Jahr an, wobei die Ergebnisse

zeigten, dass das Fortschreiten der Krankheit bei den meisten Patienten verlangsamt werden konnte. Die

Studie läuft derzeit noch.

Welche Risiken sind mit Brineura verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Brineura (die mehr als 1 von 5 Personen betreffen können,) sind

Fieber, niedrige Proteinspiegel im Liquor (die Flüssigkeit im Gehirn und Rückenmark), Anomalien im EKG

(eine Untersuchung der Herzaktivität), Erbrechen, Infektionen der oberen Atemwege (Nasen- und

Halsinfektionen) und Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen). Die vollständige Auflistung

der im Zusammenhang mit Brineura berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Brineura darf nicht bei Patienten angewendet werden, die lebensbedrohliche

Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen) im Zusammenhang mit Brineura erlitten haben

und deren Symptome bei wiederholter Verabreichung von Brineura erneut auftraten. Es darf auch nicht

bei Patienten angewendet werden, denen zur Drainage überschüssiger Flüssigkeit aus dem Gehirn ein

Shunt implantiert wurde. Außerdem darf den Patienten Brineura auch nicht verabreicht werden, wenn

Probleme mit der Zugangsvorrichtung bestehen, wie etwa Leckagen oder Infektionen.

Warum wurde Brineura zugelassen?

Die verfügbaren Daten zeigen, dass Brineura hilft, den Rückgang bei der Beweglichkeit und den

Sprachfähigkeiten bei Patienten mit CLN2, einer Krankheit, für die es keine anderen Behandlungen gibt,

zu verlangsamen.

In Bezug auf die Sicherheit lässt sich feststellen, dass die Daten keine inakzeptablen Bedenken

aufkommen lassen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem

Brineura

EMA/285195/2017

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Schluss, dass der Nutzen von Brineura gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die

Anwendung in der EU zuzulassen.

Brineura wurde unter „außergewöhnlichen Umständen” zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der

Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Brineura zu erlangen. Die

Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die

verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Brineura noch erwartet?

Da Brineura unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das

Brineura in Verkehr bringt, weitere Daten aus Studien zur Sicherheit von Brineura, einschließlich des

Risikos allergischer Reaktionen bei langfristiger Anwendung, sowie zu seiner langfristigen Wirksamkeit in

Bezug auf die Verlangsamung oder das Aufhalten der Verschlechterung der Beweglichkeit und der

Sprachfähigkeiten bereitstellen. Die Studien werden Kinder im Alter von unter 2 Jahren, für die bisher

keine Daten vorliegen, einschließen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und

wirksamen Anwendung von Brineura ergriffen?

Das Unternehmen, das Brineura in Verkehr bringt, wird sicherstellen, dass alle Angehörigen der

Heilberufe, die dieses Arzneimittel voraussichtlich anwenden, Schulungsmaterial zur Anwendung des

Arzneimittels und Vermeidung von Problemen mit der Zugangsvorrichtung, wie etwa Infektionen oder

Verstopfungen, erhalten werden.

Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Brineura, die

von Angehörigen der Heilberufe und Patienten befolgt werden müssen, wurden auch in die

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Weitere Informationen über Brineura

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Brineura finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Wenn Sie weitere

Informationen zur Behandlung mit Brineura benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil

des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Brineura

finden Sie auf der Website der Agentur:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Packungsbeilage

B. PACKUNGSBEILAGE

Packungsbeilage: Information für Anwender

Brineura 150 mg Infusionslösung

Cerliponase alfa

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle

Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede

auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende

Abschnitt 4.

Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Sie dieses Arzneimittel erhalten,

denn sie enthält wichtige Informationen.

Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.

Wenn Sie oder Ihr Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt.

Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Siehe

Abschnitt 4.

Was in dieser Packungsbeilage steht

Was ist Brineura und wofür wird es angewendet?

Was sollten Sie beachten, bevor Brineura bei Ihnen oder Ihrem Kind angewendet wird?

Wie ist Brineura anzuwenden?

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie ist Brineura aufzubewahren?

Inhalt der Packung und weitere Informationen

1.

Was ist Brineura und wofür wird es angewendet?

Brineura enthält den Wirkstoff Cerliponase alfa, der zu einer Gruppe von Arzneimitteln gehört, die als

Enzymersatztherapien bekannt sind. Es wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit

neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2, auch als Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1)-Mangel

bezeichnet..

Menschen mit NCL2 haben entweder zu wenig oder gar kein Enzym TPP1; das verursacht eine

Anhäufung von Substanzen, die als lysosomale Speichermaterialien bezeichnet werden. Bei Menschen

mit NCL2 häufen sich diese Materialien in bestimmten Teilen des Körpers an, hauptsächlich im

Gehirn.

Wie Brineura wirkt

Dieses Arzneimittel ersetzt das fehlende Enzym TPP1. Dadurch wird die Anhäufung der lysosomalen

Speichermaterialien minimiert. Dieses Arzneimittel verlangsamt das Fortschreiten der Erkrankung.

2.

Was sollten Sie beachten, bevor Brineura bei Ihnen oder Ihrem Kind angewendet wird?

Sie dürfen Brineura nicht erhalten:

Wenn Sie oder Ihr Kind eine lebensbedrohliche allergische Reaktion gegenüber Cerliponase

alfa oder einem der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels

hatte(n) und diese Reaktion auch bei einer erneuten Gabe von Cerliponase alfa wieder auftritt.

Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind eine Vorrichtung implantiert wurde, die überschüssige

Flüssigkeit aus dem Gehirn ableitet.

Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind aktuell Anzeichen für eine vorrichtungsbedingte Infektion

oder Probleme mit der Zugangsvorrichtung bestehen. Ihr Arzt kann entscheiden, die

Behandlung fortzusetzen, sobald die Infektion abgeklungen ist bzw. die Probleme beseitigt

wurden.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie oder Ihr Kind Brineura erhalten.

Bei Ihnen oder Ihrem Kind kann es während der Behandlung mit Brineura zu Problemen mit

der implantierten Zugangsvorrichtung kommen, (siehe Abschnitt 4 „Welche Nebenwirkungen

sind möglich?“), einschließlich einer Infektion oder eines Defekts der Vorrichtung. Wenn die

Vorrichtung ersetzt werden muss oder bis die Infektion abgeklungen ist, muss die Behandlung

eventuell unterbrochen werden. Bei Fragen zu Ihrer Zugangsvorrichtung wenden Sie sich bitte

an Ihren Arzt.

Mit Brineura sind lebensbedrohliche allergische Reaktionen möglich. Ihr Arzt wird Sie oder Ihr

Kind auf Anzeichen für lebensbedrohliche allergische Reaktionen überwachen, z.B.

Nesselausschlag, Juckreiz oder Flush, Schwellungen der Lippen, Zunge und/oder des Rachens,

Kurzatmigkeit, Heiserkeit, Blaufärbung der Fingerspitzen oder Lippen, Muskelschlaffheit,

Ohnmacht oder Inkontinenz.

Ihr Arzt wird bei Ihnen oder Ihrem Kind vor, während und nach der Behandlung die

Herzfrequenz, den Blutdruck, die Atemfrequenz und die Temperatur messen. Ihr Arzt kann bei

Bedarf auch weitere Überwachungsmaßnahmen anordnen.

Ihr Arzt wird alle 6 Monate ein EKG aufzeichnen, um Ihr Herz bzw. das Ihres Kindes auf

Anomalien der elektrischen Aktivität zu untersuchen. Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind

Herzprobleme in der Vorgeschichte bestehen, wird der Arzt oder das medizinische

Fachpersonal bei jeder Infusion Ihre Herzaktivität bzw. die Ihres Kindes überwachen.

Eventuell verschickt Ihr Arzt Proben Ihrer Hirnflüssigkeit, um sie auf Infektionszeichen

untersuchen zu lassen.

Brineura wurde noch nicht an Patienten mit bestehender fortgeschrittener Erkrankung zu

Beginn der Behandlung oder an Kinder unter 2 Jahren verabreicht. Ihr Arzt wird besprechen,

ob Brineura das Richtige für Sie oder Ihr Kind ist.

Anwendung von Brineura zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere

Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.

Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,

schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Sie sollten während der Schwangerschaft keine Brineura-Behandlung erhalten, sofern dies nicht

eindeutig erforderlich ist.

Es ist nicht bekannt, ob Brineura in die Muttermilch ausgeschieden wird. Das Stillen soll während der

Behandlung mit Brineura unterbrochen werden.

Es ist nicht bekannt, ob sich Brineura auf die menschliche Fortpflanzungsfähigkeit auswirkt.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Es ist nicht bekannt, ob Brineura Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum

Bedienen von Maschinen hat. Bitte wenden Sie sich an Ihren Arzt.

Brineura enthält Natrium

Jede Durchstechflasche enthält 44 mg Natrium. Wenn Sie eine kochsalzarme Diät einhalten müssen,

sollten Sie dies berücksichtigen.

3.

Wie ist Brineura anzuwenden?

Für die Implantation der Zugangsvorrichtung für Brineura wird bei Ihnen oder Ihrem Kind eine

Operation erforderlich sein. Die Vorrichtung sorgt dafür, dass das Arzneimittel einen bestimmten

Bereich des Gehirns erreicht.

Brineura wird in einem Krankenhaus oder einer Klinik von einem Arzt, der über Erfahrung in der

intracerebroventrikulären Anwendung (die Infusion in die Gehirnflüssigkeit) von Arzneimitteln

verfügt, verabreicht.

Brineura wurde nicht bei Patienten angewendet, die (zu Beginn der klinischen Studie) unter 2 Jahre

oder älter als 8 Jahre waren. Für einige Patienten im Alter von 2 Jahren liegen eingeschränkte

Erfahrungen vor.

Die empfohlene Dosierung von Brineura hängt von Ihrem Alter bzw. dem Ihres Kindes ab und sie

wird einmal in jeder zweiten Woche wie folgt verabreicht:

Geburt bis < 6 Monate: 100 mg

6 Monate bis < 1 Jahr: 150 mg

1 Jahr bis < 2 Jahre: 200 mg (die ersten 4 Dosen), 300 mg (alle weiteren Dosen)

≥ 2 Jahre: 300 mg

Es kann sein, dass Ihr Arzt Ihre Dosis oder die Dosis Ihres Kindes oder die Anwendungsszeit des

Arzneimittels anpasst, wenn die Infusion nicht vertragen wird, wenn eine allergische Reaktion auftritt

oder falls es zu einem möglichen Anstieg des Hirndrucks kommt.

Das Arzneimittel wird langsam durch die implantierte Vorrichtung gepumpt. Nach der Verabreichung

des Arzneimittels wird eine weitere, kürzere Infusion mit einer Lösung vorgenommen, die dazu dient,

Brineura aus den Infusionskomponenten herauszuspülen, damit die gesamte Dosis das Gehirn erreicht.

Das Arzneimittel und die Spüllösung werden je nach der Dosis, die Sie oder Ihr Kind erhalten, über

einen Zeitraum von etwa 2 bis 4,5 Stunden verabreicht. Je nach Ansprechen während der Behandlung

kann Ihr Arzt die Dosis oder die Infusionsgeschwindigkeit verringern.

Ihr Arzt kann Ihnen oder Ihrem Kind vor jeder Behandlung mit Brineura Arzneimittel verabreichen,

um Nebenwirkungen zu reduzieren, die während oder kurz nach der Behandlung auftreten können,

z.B. Antipyretika, um Fieber zu senken oder Antihistaminika, um eine allergische Reaktion zu

behandeln.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.

4.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem

auftreten müssen.

Bitte informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie eines der

Folgenden bemerken:

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen):

Fieber

Erbrechen

Reizbarkeit

Krampfanfälle

Reaktionen während oder kurz nach der Gabe des Arzneimittels, wie z.B. Nesselausschlag,

Juckreiz oder Flush, Schwellungen der Lippen, Zunge und/oder des Rachens, Kurzatmigkeit,

Heiserkeit, Blaufärbung der Fingerspitzen oder Lippen, Muskelschlaffheit, Ohnmacht oder

Inkontinenz.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):

Zugangsvorrichtungsbedingte, bakterielle Infektionen

Verlangsamter Puls

Zugangsvorrichtung funktioniert aufgrund einer Blockierung, die während der Vorbereitung

der Infusion festgestellt wird, nicht ordnungsgemäß

Nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar)

Zugangsvorrichtung ist verrutscht und funktioniert bei der Vorbereitung der Infusion nicht

ordnungsgemäß

Dieses Arzneimittel kann auch andere Nebenwirkungen verursachen:

Sehr häufige Nebenwirkungen:

Kopfschmerzen

Erhöhung oder Verminderung von Protein in der Hirnflüssigkeit

Anomalien der elektrischen Herzaktivität (EKG)

Erhöhte Zellzahl in der Rückenmarksflüssigkeit, festgestellt in der Laborüberwachung

Infektion von Nase oder Rachen (Erkältung)

Probleme mit der Kanüle (Infusionskanüle fällt aus der implantierten Vorrichtung heraus)

Häufige Nebenwirkungen:

Schmerzen

Hautausschlag

Nesselausschlag

Herabsinken des Kopfes (sodass das Kinn Richtung Brust fällt)

Magenschmerzen

Undichtigkeit der Zugangsvorrichtung

Blasenbildung im Mund oder auf der Zunge

Schwellung oder Rötung des Augenlids oder des weißen Bereichs des Auges

Nervosität

Magen-Darm-Störungen

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie oder Ihr Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für

Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen

auch direkt über das in Anhang V

aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie

Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit

dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

5.

Wie ist Brineura aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf den Durchstechflaschen und dem Umkarton angegebenen

Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des

angegebenen Monats.

Aufrechtstehend im Gefrierschrank lagern (-25 °C bis -15 °C).

Tiefgekühlt lagern und transportieren (-85 °C bis -15 °C).

In der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Brineura und die Spüllösung müssen nach dem Auftauen sofort angewendet werden. Das Arzneimittel

sollte erst unmittelbar vor der Anwendung aus den ungeöffneten Durchstechflaschen aufgezogen

werden. Wenn eine sofortige Anwendung nicht möglich ist, sind nicht geöffnete Durchstechflaschen

Brineura oder Spüllösung bei 2-8 °C aufzubewahren und innerhalb von 24 Stunden zu verwenden.

Die chemische und physikalische Stabilität nach Anbruch wurde für bis zu 12 Stunden bei

Raumtemperatur (19-25 °C) nachgewiesen. Aus mikrobiologischer Sicht sollten angebrochene

Durchstechflaschen oder in Spritzen aufgezogenes Arzneimittel sofort verwendet werden. Wenn das

Arzneimittel nicht sofort eingesetzt wird,

ist der Anwender für die Dauer und die Bedingungen der Aufbewahrung verantwortlich.

Die Aufbewahrung von Brineura liegt in der Verantwortung Ihres Arztes oder Apothekers. Sie sind

auch dafür zuständig, nicht verwendetes Brineura ordnungsgemäß zu entsorgen.

6.

Inhalt der Packung und weitere Informationen

Was Brineura enthält

Der Wirkstoff ist Cerliponase alfa.

Jede Durchstechflasche Brineura enthält 150 mg Cerliponase alfa in 5 ml Lösung.

Jeder Milliliter der Infusionslösung enthält 30 mg Cerliponase alfa.

Die sonstigen Bestandteile von Brineura und der Spüllösung sind: Dinatriumhydrogenphosphat

O, Natriumdihydrogenphosphat 1 H

O, Natriumchlorid, Kaliumchlorid,

Magnesiumchlorid-Hexahydrat, Calciumchlorid-Dihydrat und Wasser für Injektionszwecke

(siehe Abschnitt 2 „Brineura enthält Natrium“).

Wie Brineura aussieht und Inhalt der Packung

Bei Brineura und der Spüllösung handelt es sich um Infusionslösungen.

Die Lösungen sind klar bis leicht opaleszent und farblos bis hellgelb; die Brineura-Lösung kann

gelegentlich feine durchscheinende Fasern oder undurchsichtige Partikel enthalten.

Packungen mit 3 Durchstechflaschen (zwei Durchstechflaschen mit Brineura und eine

Durchstechflasche mit Spüllösung), die jeweils 5 ml Lösung enthalten.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irland

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im MM/JJJJ

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es

aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem

Arzneimittel zu erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen zu diesem Arzneimittel, die

verfügbar werden, jährlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert

werden.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen

Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/

verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen

Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Anhang IV

Schlussfolgerungen der Europäischen Arzneimittel-Agentur zur Erteilung der Genehmigung

für das Inverkehrbringen unter

aussergewöhnlichen Umständen

Schlussfolgerungen der Europäischen Arzneimittel-Agentur

Genehmigung für das Inverkehrbringen unter

außergewöhnlichen Umständen

Der CHMP ist nach Prüfung des Antrages der Ansicht, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis positiv

ist und empfiehlt die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen unter

außergewöhnlichen Umständen

, wie im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht näher

erläutert wird.

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (Active substance: Efgartigimod alfa) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1881 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/245/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (Active substance: Tadekinig alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1825 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/150/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety