Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - miglustat - gaucher sygdom - andre fordøjelseskanaler og stofskifteprodukter - miglustat dipharma er angivet for den mundtlige behandling af voksne patienter med mild til moderat type 1 gaucher sygdom. miglustat dipharma kan kun anvendes i behandling af patienter, for hvem enzymsubstitutionsbehandlingen er uegnet. miglustat dipharma er indiceret til behandling af progressive neurologiske forstyrrelser hos voksne patienter, og pædiatriske patienter med niemann-picks sygdom type c.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - zink - hepatolentikulær degeneration - andre alimentary tract and metabolism produkter, - behandling af wilsons sygdom.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucher sygdom - andre alimentary tract and metabolism produkter, - cerdelga er indiceret til langsigtet behandling af voksne patienter med gaucher sygdom type 1 (gd1), der er cyp2d6 fattige metabolisers (pms), mellemliggende metabolisers (ims) eller omfattende metabolisers (ems).

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - galafold er indiceret til langvarig behandling af voksne og unge i alderen 16 år og ældre med en bekræftet diagnose af fabrys sygdom (a-galactosidase a-mangel) og som har en acceptabel mutation.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - sapropterin dihydrochlorid - phenylketonurias - andre alimentary tract and metabolism produkter, - kuvan er indiceret til behandling af hyperphenylalaninæmi (hpa) hos voksne og pædiatriske patienter i alle aldre med phenylketonuri (pku), som har vist sig at være responsive over for sådan behandling. kuvan er også indiceret til behandling af hyperphenylalaninaemia (hpa) hos voksne og pædiatriske patienter i alle aldre med tetrahydrobiopterin (bh4) - mangel, som har vist sig at være lydhør over for en sådan behandling,.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - natrium phenylbutyrate - carbamoyl-phosphat-syntase jeg mangelsygdom - forskellige alimentary tract and metabolism produkter - behandling af kroniske forvaltning af urinstof-cyklus lidelser.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorptionssyndromer - andre alimentary tract and metabolism produkter, - revestive er indiceret til behandling af patienter i alderen 1 år og derover med korttarmsyndrom (sbs). patienterne skal være stabile efter en periode med intestinal tilpasning efter operationen. revestive er indiceret til behandling af patienter i alderen 1 år og derover med korte tyktarm. patienterne skal være stabile efter en periode med intestinal tilpasning efter operationen.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glycerolphenylbutyrat - urinstofcyklusforstyrrelser, født - andre alimentary tract and metabolism produkter, - ravicti er indiceret til brug som supplerende behandling til kroniske management af patienter med urinstof-cyklus forstyrrelser (ucds), herunder fejl og mangler af carbamoyl phosphat-syntase-jeg (cps), ornithin carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (asl), arginase jeg (arg) og ornithin translocase mangel hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrom (hhh), der ikke kan håndteres af kosten protein restriktion og/eller aminosyre tilskud alene. ravicti skal anvendes med kosten protein restriktion og, i nogle tilfælde, kosttilskud (e. , essentielle aminosyrer, arginin, citrullin, proteinfri kalorietilskud).

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - gaucher sygdom - andre alimentary tract and metabolism produkter, - yargesa er angivet for den mundtlige behandling af voksne patienter med mild til moderat type 1 gaucher sygdom. yargesa kan kun anvendes i behandling af patienter, for hvem enzymsubstitutionsbehandlingen er uegnet. yargesa er indiceret til behandling af progressive neurologiske forstyrrelser hos voksne patienter, og pædiatriske patienter med niemann-picks sygdom type c.

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - andre alimentary tract and metabolism produkter, - zavesca er indiceret til oral behandling af voksne patienter med mild til moderat type 1-gauchers sygdom. zavesca må kun anvendes til behandling af patienter, for hvilke enzymetilskuddsterapi er uegnet. zavesca er indiceret til behandling af progressive neurologiske forstyrrelser hos voksne patienter, og pædiatriske patienter med niemann-pick type-c sygdom.