Naglazyme

Den Europæiske Union - dansk - EMA (European Medicines Agency)

Køb det nu

Indlægsseddel PIL
Produktets egenskaber SPC
Offentlige vurderingsrapport PAR
Aktiv bestanddel:
galsulfase
Tilgængelig fra:
BioMarin International Limited
ATC-kode:
A16AB
INN (International Name):
galsulfase
Terapeutisk gruppe:
Andre alimentary tract and metabolism produkter,
Terapeutisk område:
Mucopolysaccharidose VI
Terapeutiske indikationer:
Naglazyme er indiceret til langsigtet enzym-substitutionsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine-4-sulfatase mangel; Maroteaux-Lamy syndrom) (Se afsnit 5. Som for alle lysosomal genetiske sygdomme, er det af afgørende betydning, især i svære former, til at påbegynde behandling så tidligt som muligt, før fremkomsten af ikke-reversible kliniske manifestationer af sygdommen. Et centralt problem er at behandle unge patienter i alderen.
Produkt oversigt:
Revision: 16
Autorisation status:
autoriseret
Autorisationsnummer:
EMEA/H/C/000640
Autorisation dato:
2006-01-23
EMEA kode:
EMEA/H/C/000640

Dokumenter

Indlægsseddel Indlægsseddel - bulgarsk
Produktresumé Produktresumé - bulgarsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - spansk
Produktresumé Produktresumé - spansk
Indlægsseddel Indlægsseddel - tjekkisk
Produktresumé Produktresumé - tjekkisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - estisk
Produktresumé Produktresumé - estisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - græsk
Produktresumé Produktresumé - græsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - engelsk
Produktresumé Produktresumé - engelsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - fransk
Produktresumé Produktresumé - fransk
Indlægsseddel Indlægsseddel - italiensk
Produktresumé Produktresumé - italiensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - lettisk
Produktresumé Produktresumé - lettisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - litauisk
Produktresumé Produktresumé - litauisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - ungarsk
Produktresumé Produktresumé - ungarsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - maltesisk
Produktresumé Produktresumé - maltesisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - hollandsk
Produktresumé Produktresumé - hollandsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - polsk
Produktresumé Produktresumé - polsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - portugisisk
Produktresumé Produktresumé - portugisisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - rumænsk
Produktresumé Produktresumé - rumænsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - slovakisk
Produktresumé Produktresumé - slovakisk
Indlægsseddel Indlægsseddel - slovensk
Produktresumé Produktresumé - slovensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - finsk
Produktresumé Produktresumé - finsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - svensk
Produktresumé Produktresumé - svensk
Indlægsseddel Indlægsseddel - norsk bokmål
Produktresumé Produktresumé - norsk bokmål
Indlægsseddel Indlægsseddel - islandsk
Produktresumé Produktresumé - islandsk
Indlægsseddel Indlægsseddel - kroatisk
Produktresumé Produktresumé - kroatisk

B. INDLÆGSSEDDEL

INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN

Naglazyme 1 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Galsulfase

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at få medicinen, da den indeholder

vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er mere, du vil vide.

Tal med lægen eller apoteket, hvis en bivirkning bliver værre, eller du får bivirkninger, som

ikke er nævnt her.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du får Naglazyme

Sådan får du Naglazyme

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Naglazyme anvendes til behandling af patienter med MPS VI-sygdom (Mucopolysaccharidosis VI).

Mennesker med sygdommen MPS VI har enten et lavt niveau eller intet niveau af et enzym, der kaldes

N-acetylgalactosamin-4-sulfatase, som nedbryder bestemte stoffer (glycosaminoglycans) i kroppen.

Som resultat af dette bliver disse stoffer ikke nedbrudt og forarbejdet af kroppen, som de burde. De

ophobes i mange af kroppens væv, hvilket forårsager symptomerne af MPS VI.

Virkning

Dette lægemiddel indeholder et gensplejset (rekombinant) enzym, der kaldes galsulfase. Dette enzym

kan erstatte det naturlige enzym, som mangler hos patienter med MPS VI. Behandlingen er vist at

forbedre gang og trappegang og reducere niveauerne af glykosaminoglykaner i kroppen. Denne

medicin kan muligvis lindre symptomerne på MPS VI.

2.

Det skal du vide, før du fårNaglazyme

Brug ikke Naglazyme:

Hvis du har oplevet alvorlige eller livstruende allergiske reaktioner (overfølsomhed) over for

galsulfase eller et af de øvrige indholdsstoffer i Naglazyme, og næste indgivelse af medicinen

ikke var en succes.

Advarsler og forsigtighedsregler

Hvis du bliver behandlet med Naglazyme, kan du få infusionsrelaterede reaktioner. En

infusionsrelateret reaktion er en bivirkning, der optræder under infusionen, eller indtil

afslutningen af infusionsdagen (se afsnit 4 ”Bivirkninger”). Hvis du oplever en sådan

bivirkning, bør du

omgående kontakte lægen

Hvis du får en allergisk reaktion, vil lægen muligvis nedsætte infusionshastigheden eller afbryde

infusionen. Lægen vil muligvis endvidere give dig supplerende medicin til behandling af

eventuelle allergiske reaktioner.

Hvis du har feber eller svært ved at trække vejret, inden du får medicinen, skal du tale med din

læge om at udskyde Naglazyme-infusionen.

Fortæl det altid til lægen, hvis du har en underliggende hjertelidelse, når du bliver behandlet

med Naglazyme. Lægen vil muligvis justere infusionen på basis af denne oplysning.

Dette lægemiddel er ikke blevet afprøvet hos patienter med nedsat nyre- eller leverfunktion. Tal

med din læge, hvis du har nedsat nyre- eller leverfunktion.

Tal med din læge, hvis du får muskelsmerter, følelsesløshed i arme eller ben,eller blære- eller

tarmproblemer, da det kan skyldes tryk på din rygmarv.

Brug af anden medicin sammen med Naglazyme

Fortæl det altid til lægen eller apoteket, hvis du bruger anden medicin eller har brugt det for nylig.

Dette gælder også medicin, som ikke er købt på recept.

Graviditet og amning

Naglazyme bør ikke bruges under graviditet, medmindre det er tvingende nødvendigt. Spørg din læge

eller apotek til råds, før du bruger nogen form for medicin.

Det vides ikke, hvorvidt galsulfase udskilles i modermælk, og derfor bør amning ophøre under

behandling med Naglazyme. Spørg din læge eller apotek til råds, inden du tager nogen form for

medicin.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Der er ikke foretaget undersøgelser af virkningen på evnen til at køre bil eller arbejde med værktøj

eller maskiner.

Denne medicin indeholder natrium

Hvert 5 ml hætteglas indeholder 0,8 mmol (18,4 mg) natrium og gives i natriumchlorid 9 mg/ml

injektionsvæske, opløsning. Patienter, der er på en kontrolleret natriumdiæt, skal tage dette i

betragtning.

3.

Sådan får du Naglazyme

Din læge eller sygeplejerske vil give dig Naglazyme.

Dosis baseres på din vægt. Den anbefalede dosis er 1 mg/kg legemsvægt administreret én gang om

ugen gennem et drop i venen (som en intravenøs infusion). Hver infusion vil tage cirka fire timer. I

den første time vil infusionshastigheden være langsom (cirka 2,5 % af den totale opløsning), mens det

resterende volumen (cirka 97,5 %) indgives i løbet af de næste tre timer.

Hvis du har fået for meget Naglazyme

Naglazyme indgives under overvågning af en sygeplejerske eller læge, og han eller hun vil kontrollere,

at den korrekte dosis gives og om nødvendigt give passende behandling.

Hvis du har glemt at få Naglazyme

Hvis du har glemt af få en Naglazyme-infusion, bør du kontakte din læge.

Spørg lægen eller apoteket, hvis der er noget, du er i tvivl om eller følger dig usikker på.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger sås hovedsageligt, mens patienterne fik medicinen eller kort derefter (infusionsrelaterede

reaktioner). De alvorligste bivirkninger var hævelse i ansigtet og feber (meget almindelig), længere

afstand mellem vejrtrækningerne end normalt, vejrtrækningsbesvær, astma og nældefeber (almindelig)

samt hævelse af tunge og svælg og en alvorlig allergisk reaktion på lægemidlet (ukendt hyppighed).

Hvis du får sådanne reaktioner, skal du omgående kontakte en læge.

Du kan have brug for

medicin for at forebygge allergiske reaktioner (fx antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller for at

sætte feberen ned (antipyretika).

De almindeligste symptomer på infusionsrelaterede reaktioner inkluderer feber, kulderystelser, udslæt,

nældefeber og stakåndethed.

Meget almindelige bivirkninger (disse kan optræde hos flere end 1 ud af 10 patienter):

Ondt i halsen

Gastroenteritis (mave-tarmkatar)

Dårlige reflekser

Hovedpine

Øjenbetændelse

Uklare øjne

Nedsat hørelse

Forhøjet blodtryk

Tilstoppet næse

Udstående navle

Opkastning

Kvalme

Kløe

Smerte (herunder smerter i øre, mave, led

og bryst)

Ubehag

Almindelige bivirkninger (disse kan optræde hos op til 1 ud af 10 patienter):

Rystelser

Lavt blodtryk

Hoste

Hivende vejrtrækning

Hudrødme

Bivirkninger med ukendt hyppighed:

Shock

Prikkende eller snurrende fornemmelse i

huden

Langsom puls

Hurtig puls

Blålig hud

Bleg hud

Lavt indhold af ilt i blodet

Hurtig vejrtrækning

Tal med lægen, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke fremgår af denne

indlægsseddel. Du kan også indberette bivirkninger direkte til Sundhedsstyrelsen via det nationale

rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at

fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar dette lægemiddel utilgængeligt for børn.

Brug ikke dette lægemiddel efter den udløbsdato, der står på hætteglasset efter EXP. Udløbsdatoen er

den sidste dag i den nævnte måned.

Uåbnede hætteglas:

Opbevares i køleskab (2

C - 8

Må ikke nedfryses.

Fortyndede opløsninger:

Kemisk og fysisk stabilitet i brug er påvist i op til 4 dage ved stuetemperatur (23

C - 27

Med hensyn til mikrobiologisk sikkerhed bør produktet anvendes omgående. Hvis det ikke anvendes

omgående, er brugsopbevaringstid og –forhold brugerens ansvar, og det bør normalt ikke strække sig

ud over 24 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 24 timer ved stuetemperatur (23

C - 27

C) under

administration.

Brug ikke Naglazyme, hvis du ser partikler i opløsningen.

Spørg på apoteket hvordan du skal aflevere medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Naglazyme indeholder:

Aktivt stof: Galsulfase. Én ml Naglazyme indeholder 1 mg galsulfase. Ét hætteglas af 5 ml

indeholder 5 mg galsulfase. Galsulfase er en rekombinant form af human N-acetylgalactosamine

4-sulfatase og er fremstillet af genetisk udviklede celler fra ovarier fra kinesiske hamstre

(Chinese Hamster Ovary - CHO).

Øvrige indholdsstoffer: Natriumklorid, natriumfosfat monobasisk monohydrat, natriumfosfat

dibasisk heptahydrat, polysorbat 80, vand til injektioner.

Naglazymes udseende og pakningsstørrelse

Naglazyme leveres som et koncentrat til infusionsopløsning. Det klare til let opaliserende og farveløse

til bleggule koncentrat skal være fri for synlige partikler. Opløsningen skal fortyndes yderligere, inden

den kan infunderes.

Pakningsstørrelser:

1 og 6 hætteglas. Begge pakningsstørrelser er ikke nødvendigvis markedsført.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Fremstiller

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Denne indlægsseddel blev senest ændret den MM/YYYY

Naglazyme er godkendt under ”særlige omstændigheder”.

Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for Naglazyme, fordi det

drejer sig om en sjælden sygdom.

Det europæiske Lægemiddelagentur vurderer hvert år ny information vedrørende Naglazyme, og

denne indlægsseddel vil om nødvendigt blive opdateret.

Du kan finde yderligere information om Naglazyme på det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/. Der er også links til websites om sjældne sygdomme og

hvordan de behandles.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Følgende oplysninger er kun til læger og sundhedspersonale:

Naglazyme må ikke blandes med andre lægemidler i samme infusion end med dem, der er anført

nedenfor.

Hvert hætteglas med Naglazyme er kun beregnet til engangsbrug. Koncentratet til infusionsvæsken

skal fortyndes med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning ved brug af aseptisk teknik. Det

anbefales, at den fortyndede Naglazyme opløsning administreres til patienterne ved brug af et

infusionssæt, der er udstyret med et 0,2 µm in-line filter.

Ikke anvendte lægemidler samt affald heraf bør destrueres i henhold til lokale retningslinier.

Forberedelse til Naglazyme infusion (der skal anvendes aseptisk teknik)

Baseret på den enkelte patients vægt bestemmes det antal hætteglas, der skal fortyndes, og

hætteglassene tages ud af køleskabet cirka 20 minutter inden infusionen med henblik på at lade dem

komme op i stuetemperatur.

Inden fortyndingen undersøges hvert hætteglas visuelt for partikler og misfarvning. Den klare til let

opaliserende og farveløse til bleggule opløsning skal være fri for synlige partikler.

Et volumen natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning, lig med det totale volumen Naglazyme

der skal tilføres, trækkes ud af en 250 ml infusionspose og kasseres. Det bør overvejes at anvende

100 ml infusionsposer til patienter, som er følsomme over for væske-overload, og som vejer mindre

end 20 kg. I sådanne tilfælde bør infusionshastigheden (ml/min) nedsættes således, at den totale

varighed ikke bliver mindre end 4 timer. Når der anvendes 100 ml poser, kan Naglazyme volumenet

tilføres direkte til infusionsposen.

Naglazyme volumenet tilføres langsomt til natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsningen.

Opløsningen blandes forsigtigt inden infusionen.

Opløsningen skal undersøges visuelt for partikler inden brug. Kun klare og farveløse opløsninger uden

synlige partikler må anvendes.

BILAG I

PRODUKTRESUME

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger

hurtigt tilvejebringes. Læger og sundhedspersonale anmodes om at indberette alle formodede

bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes

1.

LÆGEMIDLETS NAVN

Naglazyme 1 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning

2.

KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING

Hver ml opløsning indeholder 1 mg galsulfase. Ét hætteglas af 5 ml indeholder 5 mg galsulfase.

Galsulfase er en rekombinant form af human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase og er fremstillet ved

rekombinant DNA teknologi ved brug af pattedyrcellekultur fra ovarier fra kinesiske hamstre (Chinese

Hamster Ovary - CHO).

Hjælpestoffer

Hvert 5 ml hætteglas indeholder 0,8 mmol (18,4 mg) natrium.

Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.

3.

LÆGEMIDDELFORM

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning.

En klar til let opaliserende og farveløs til bleggul opløsning.

4.

KLINISKE OPLYSNINGER

4.1

Terapeutiske indikationer

Naglazyme er indiceret til brug til langvarig enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med

bekræftet diagnose af

Mucopolysaccharidose

VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase mangel;

Maroteaux-Lamy syndrom) (se pkt. 5.1).

Det er yderst vigtigt at behandle unge patienter i alderen <5 år, der lider af en svær form af

sygdommen, endda skønt patienter <5 år ikke var inkluderet i det yderst betydningsfulde fase 3 studie.

Der findes kun begrænsede data vedrørende behandling af patienter < 1 år (se pkt. 5.1).

4.2

Dosering og administration

Som for alle genetiske lysosomale lidelser er det af altafgørende vigtighed, især i forbindelse med

svære former, at påbegynde behandling så hurtigt som muligt, inden der optræder ikke-reversible

kliniske manifestationer fra sygdommen.

Behandling med Naglazyme bør overvåges af en læge med erfaring med behandling af patienter med

MPS VI eller andre arvelige metaboliske sygdomme. Administration af Naglazyme bør foretages på et

passende klinisk sted, hvor genoplivningsudstyr til håndtering af medicinske nødsituationer er hurtigt

tilgængeligt.

Dosering

Det anbefalede doseringsregimen for galsulfase er 1 mg/kg legemsvægt administreret én gang om

ugen som en intravenøs infusion over 4 timer.

Særlige populationer

Ældre

Sikkerheden og effekten af Naglazyme hos patienter over 65 år er ikke påvist, og der kan ikke

anbefales et alternativt doseringsregimen til disse patienter.

Nedsat lever- og nyrefunktion

Sikkerheden og effekten af Naglazyme hos patienter med nyre- eller leverinsufficiens er ikke blevet

evalueret (se pkt. 5.2), og der kan ikke anbefales et alternativt doseringsregimen til disse patienter.

Pædiatrisk population

Der er ingen evidens for særlige overvejelser, når Naglazyme administreres til den pædiatriske

population. Nuværende tilgængelige data er beskrevet i pkt. 5.1.

Administration

Den første infusionshastighed justeres således, at ca. 2,5 % af den totale opløsning infunderes i løbet

af den første time, mens det resterende volumen (ca. 97,5 %) infunderes i løbet af de næste 3 timer.

100 ml infusionsposer skal overvejes til patienter, som er følsomme over for væske-overload, og som

vejer mindre end 20 kg; i dette tilfælde bør infusionshastigheden (ml/min) nedsættes således, at den

totale varighed ikke bliver mindre end 4 timer.

For information vedrørende forbehandling se pkt. 4.4, og for yderligere anvisninger se pkt. 6.6.

4.3

Kontraindikationer

Alvorlig eller livstruende overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af

hjælpestofferne, hvis overfølsomheden ikke er kontrollabel.

4.4

Særlige advarsler og forsigtighedsregler vedrørende brugen

Håndtering i forbindelse med kompromitterede luftveje

Der skal udvises forsigtighed i forbindelse med håndtering og behandling af patienter med

kompromitterede luftveje ved begrænsning af brugen eller omhyggelig monitorering af antihistamin

og anden sedativ medicin. Iværksættelse af positivt luftvejs-tryk (positive–airway pressure) under søvn

samt potentiel trakeostomi i klinisk passende situationer bør ligeledes overvejes.

Det kan være nødvendigt at udsætte Naglazyme-infusioner hos patienter med akut febril eller

respiratorisk sygdom.

Håndtering af infusionsrelaterede reaktioner

Patienter behandlet med Naglazyme har udviklet infusionsrelaterede reaktioner (infusion-associated

reactions - IAR'er), defineret som enhver bivirkning, der optræder under infusionen eller i løbet af

infusionsdagen (se pkt. 4.8).

Baseret på data, der er fremskaffet under kliniske forsøg med Naglazyme, forventes størstedelen af

patienterne at udvikle IgG antistoffer over for galsulfase inden for 4-8 uger efter behandlingens start.

I de kliniske forsøg med Naglazyme kunne IAR'erne sædvanligvis håndteres ved at afbryde infusionen

eller nedsætte infusionshastigheden samt ved at (for-) behandle patienten med antihistaminer og/eller

antipyretika (paracetamol), hvilket gjorde det muligt for patienten at fortsætte behandlingen.

Da der kun er lidt erfaring med genoptagelse af behandlingen efter længere tids afbrydelse, skal der

udvises forsigtighed på grund af den teoretiske øgede risiko for en overfølsomhedsreaktion.

I forbindelse med administration af Naglazyme anbefales det, for at minimere den potentielle

forekomst af IAR'er, at patienterne forbehandles med medicin (antihistaminer med eller uden

antipyretika) cirka 30 – 60 minutter inden starten på infusionen.

I tilfælde af en mild eller moderat IAR bør behandling med antihistaminer og paracetamol overvejes,

og/eller infusionshastigheden bør reduceres til halvdelen af den hastighed, ved hvilken reaktionen

opstod.

I tilfælde af en enkelt svær IAR bør infusionen standses, indtil symptomerne ophører, og behandling

med antihistaminer og paracetamol bør overvejes. Infusionen kan genoptages med en reduktion i

infusionshastighed til 50% – 25% af den hastighed, ved hvilken reaktionen opstod.

I tilfælde af en tilbagevendende moderat IAR eller genprovokation efter en enkelt svær IAR bør det

overvejes at forbehandle patienten (antihistaminer og paracetamol og/eller kortikosteroider) og

nedsætte infusionshastigheden til 50% – 25% af den hastighed, ved hvilken den tidligere reaktion

opstod.

Som ved ethvert intravenøst proteinlægemiddel er svære allergiske overfølsomhedsreaktioner mulige.

Hvis disse reaktioner opstår, anbefales det øjeblikkeligt at afbryde behandlingen med Naglazyme og

initiere passende behandling. De gældende retningslinjer for førstehjælp skal efterfølges. Hos

patienter, der har oplevet allergiske reaktioner under Naglazyme-infusionen, skal der udvises

forsigtighed ved fornyet udsættelse for stoffet; personale med passende uddannelse og udstyr til

genoplivning (herunder adrenalin) skal være til rådighed under infusionen. Alvorlig eller potentiel

livstruende overfølsomhed er kontraindikation for fornyet udsættelse for stoffet, hvis overfølsomheden

ikke er kontrollabel. Se også pkt. 4.3.

Risiko for akut kardiorespiratorisk svigt

Der skal udvises forsigtighed, når Naglazyme administreres til patienter, som er følsomme over for

væske-overload, såsom patienter, der vejer 20 kg eller derunder, patienter med akut underliggende

luftvejssygdom eller patienter med kompromitteret hjerte- og/eller lungefunktion, da der kan

forekomme kongestivt hjertesvigt. Passende lægehjælp og monitoreringsforanstaltninger skal være

hurtigt tilgængelige under infusion af Naglazyme, og hos nogle patienter kan langtidsobservation være

nødvendig. Denne observation skal baseres på den enkelte patients behov (se pkt. 4.2).

Immunmedierede reaktioner

Immunkompleksmedierede type III-reaktioner, herunder membranøs glomerulonefritis, er blevet

observeret ved brug af Naglazyme. Hvis immunmedierede reaktioner forekommer, bør det overvejes

at afbryde administrationen af Naglazyme og initiere passende medicinsk behandling. Risici og

fordele ved genadministration af Naglazyme skal overvejes efter en immunmedieret reaktion (se

pkt. 4.2).

Spinal- eller rygmarvskompression

Spinal-/rygmarvskompression (SCC, Spinal/cervical Cord Compression) med resulterende myelopati,

er en kendt og alvorlig komplikation, som kan skyldes MPS VI. Der er efter markedsføringen

rapporteret tilfælde, hvor patienter, som er behandlet med Naglazym, udviklede SCC eller oplevede

forværring af deres SCC, som krævede kirurgisk dekompression. Patienterne skal monitoreres for

tegn og symptomer på spinal-/rygmarvskompression (herunder rygsmerter, lammelse af ekstremiteter

under kompressionsniveauet, urin- og fækal inkontinens) og gives relevant klinisk pleje.

Natriumbegrænset diæt

Dette lægemiddel indeholder 0,8 mmol (18,4 mg) natrium per hætteglas og administreres i

natriumchlorid 9 mg/ml injektionsvæske, opløsning (se pkt. 6.6). Dette skal tages i betragtning i

forbindelse med behandling af patienter på en kontrolleret natriumdiæt.

4.5

Interaktion med andre lægemidler og andre former for interaktion

Der er ikke udført interaktionsundersøgelser.

4.6

Fertilitet, graviditet og amning

Graviditet

Der findes ingen kliniske data vedrørende gravide kvinder, der har været behandlet med Naglazyme.

Dyreforsøg viser ikke direkte eller indirekte skadelige virkninger for graviditet eller embryoets/fostrets

udvikling (se pkt. 5.3). Naglazyme bør ikke anvendes under graviditet, medmindre det er klart

nødvendigt.

Amning

Det vides ikke, hvorvidt galsulfase udskilles i modermælk, og derfor bør amning ophøre under

behandling med Naglazyme.

Fertilitet

Reproduktionsstudier udført hos rotter og kaniner ved doser op til 3 mg/kg/dag har ikke afsløret

evidens af nedsat fertilitet eller skade på embryo eller foster på grund af Naglazyme.

4.7

Virkning på evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner

Der er ikke foretaget undersøgelser af virkningen på evnen til at føre motorkøretøj eller betjene

maskiner.

4.8

Bivirkninger

På grund af det lave antal patienter i de kliniske forsøg er bivirkningsdata fra alle Naglazyme-studier

samlet i en pulje og gennemgået i en enkelt samlet sikkerhedsanalyse af de kliniske forsøg.

Alle patienter, der er behandlet med Naglazyme (59/59), indberettede mindst en utilsigtet hændelse.

Hovedparten (42/59, 71 %) af patienterne oplevede mindst en bivirkning på lægemidlet. De

almindeligste bivirkninger var pyreksi, udslæt, pruritus, urticaria, kulderystelser/rigor, kvalme,

hovedpine, abdominalsmerter, opkastning og dyspnø. Alvorlige bivirkninger inkluderede laryngealt

ødem, apnø, pyreksi, urticaria, respirationsbesvær, angioødem, astma og anaylaktoid reaktion.

Infusionsreaktioner defineret som bivirkninger, der forekom under Naglazyme-infusionen eller i løbet

af infusionsdagen, blev observeret hos 33 (56 %) af de 59 patienter, der blev behandlet med

Naglazyme i fem kliniske studier. Infusionsreaktioner begyndte allerede i Uge 1 og så sent som i Uge

146 af Naglazyme-behandlingen og forekom under flere infusioner, men ikke altid i konsekutive uger.

Meget almindelige symptomer ved disse infusionsreaktioner var pyreksi, kulderystelser/rigor, udslæt,

urtikaria og dyspnø. Almindelige symptomer på infusionsreaktioner var pruritus, opkastning,

abdominalsmerter, kvalme, hypertension, hovedpine, brystsmerter, erytem, hoste, hypotension,

angioødem, respirationsbesvær, tremor, konjunktivitis, ubehag, bronkospasme og artralgi.

Bivirkninger er opstillet i Tabel 1 efter systemorganklasse.

Bivirkningerne er opstillet i henhold til MedDRA-konventionen for hyppighed. Meget almindelige

bivirkninger er bivirkninger med en hyppighed på

1/10. Almindelige bivirkninger har en hyppighed

1/100 til <1/10. På grund af den lille patientpopulation klassificeres en bivirkning hos en enkelt

patient som almindelig.

Inden for hver enkelt frekvensgruppe er bivirkningerne opstillet efter, hvor alvorlige de er. De

alvorligste er anført først.

Bivirkninger, som er indberettet i perioden efter markedsføring, er inkluderet med frekvenskategorien

”ukendt”.

Alt i alt oplevedes der i alle de kliniske studier et enkelt tilfælde af søvnapnø.

Tabel 1: Frekvens af bivirkninger af lægemidler med Naglazyme

MedDRA

Systemorganklasse

MedDRA

Foretrukken term

Hyppighed

Immunsystemet

Anafylaksi, shock

Ukendt

Infektioner og parasitære sygdomme

Faryngitis

, gastroenteritis

Meget almindelig

Nervesystemet

Arefleksi

, hovedpine

Meget almindelig

Tremor

Almindelig

Paræstesi

Ukendt

Øjne

Konjunktivitis

, cornea-uklarhed

Meget almindelig

Hjerte

Bradykardi, takykardi, cyanose

Ukendt

Øre og labyrint

Ørepine

, nedsat hørelse

Meget almindelig

Vaskulære sygdomme

Hypertension

Meget almindelig

Hypotension

Almindelig

Bleghed

Ukendt

Luftveje, thorax og mediastinum

Dyspnø

, nasal kongestion

Meget almindelig

Apnø

, hoste, respirationsbesvær,

astma, bronkospasme

Almindelig

Laryngealt ødem, hypoksi, takypnø

Ukendt

Mave-tarmkanalen

Abdominalsmerter

, navlebrok

opkastning, kvalme

Meget almindelig

Hud og subkutane væv

Angioødem

, udslæt

, urtikaria,

pruritus

Meget almindelig

Erytem

Almindelig

Almene symptomer og reaktioner på

administrationsstedet

Smerter

, brystsmerter

, rigor

ubehag

, pyreksi

Meget almindelig

Knogler, led, muskler og bindevæv

Artralgi

Meget almindelig

Bivirkninger, der rapporteredes hyppigere i den aktive arm i det placebo-kontrollerede studie end i

placebo-armen; hyppighed bestemt ud fra 39 patienter i det blindede fase 3-studie.

Andre bivirkninger med kendt frekvens blev indberettet af 59 patienter behandlet med Naglazyme fra

alle fem kliniske studier.

Bivirkninger med ukendt frekvens blev indberettet efter markedsføring.

Hos fire patienter <1 år var den overordnede sikkerhedsprofil af en højere dosis (2 mg/kg/uge) ikke

anderledes klinisk set end den anbefalede dosis på 1 mg/kg/uge, og den var samstemmende med

sikkerhedsprofilen af Naglazyme hos ældre patienter.

Immunogenicitet

Ud af de 59 patienter, behandlet med Naglazyme i de kliniske studier, blev 54 testet for IgG-

antistoffer. 53/54 patienter (98 %) var positive for IgG-antistoffer over for galsulfase.

Der er udført en omfattende antistofanalyse hos 48 patienter på baggrund af data fra tre kliniske

studier.

Selvom en større andel forsøgspersoner med høje totale antistoftitre oplevede tilbagevendende

infusionsreaktioner, kunne hverken hyppighed eller sværhedsgrad forudsiges på baggrund af anti-

galsulfase-antistoftiteren. På samme måde er antistofudviklingen ikke prædiktiv for nedsat virkning,

om end forsøgspersoner med begrænset respons med hensyn til udholdenhedsparametrene eller

glykosaminoglykaner (GAG'er) i urin var tilbøjelige til at have højere maksimale anti-galsulfasetitre

end personer med god respons.

Indberetning af mistænkte bivirkninger

Når lægemidlet er godkendt, er indberetning af mistænkte bivirkninger vigtig. Det muliggør løbende

overvågning af risk/benefit-forholdet for lægemidlet. Læger og sundhedspersonale anmodes om at

indberette alle mistænkte bivirkninger via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V.

4.9

Overdosering

Adskillige patienter har modtaget deres totale dosis Naglazyme ved cirka to gange den anbefalede

infusionshastighed tilsyneladende uden hændelser.

5.

FARMAKOLOGISKE EGENSKABER

5.1

Farmakodynamiske egenskaber

Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre fordøjelseskanal- og metabolismeprodukter - enzymer

ATC-kode: A16AB08.

Mucopolysaccharidose skyldes mangel på specifikke lysosomale enzymer, der er nødvendige i

kataboliseringen af glycosaminoglycans (GAGs). MPS VI er en heterogen og multisystemisk lidelse,

karakteriseret ved mangel på N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, en lysosomal hydrolase som

katalyserer hydrolysen af sulfat-delen af glycosaminoglycan, dermatansulfat. Nedsat eller manglende

N-acetylgalactosamine 4-sulfatase aktivitet resulterer i akkumulation af dermatansulfat i mange

celletyper og væv.

Rationalet for enzymsubstitutionsbehandling er at genoprette et niveau af enzymatisk aktivitet, som er

tilstrækkeligt til at hydrolysere det akkumulerede substrat og til at forhindre yderligere akkumulation.

Renfremstillet galsulfase, en rekombinant form af human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, er et

glykoprotein med en molekylærvægt på cirka 56 kD. Galsulfase består af 495 aminosyrer efter

spaltning af N-terminus. Molekylet indeholder 6 N-linkede oligosaccharid modifikationssteder. Efter

intravenøs infusion fjernes galsulfase hurtigt fra kredsløbet og optages af celler ind i lysosomer, højst

sandsynlig via mannose-6 fosfat receptorer.

De tre kliniske studier udført med Naglazyme fokuserede på at vurdere de systemiske manifestationer

af MPS VI såsom udholdenhed, bevægelighed i led, ledsmerte og –stivhed, obstruktion af de øvre

luftveje, manuel behændighed og synsskarphed.

Sikkerheden og effekten af Naglazyme blev undersøgt i et randomiseret, dobbeltblind, placebo-

kontrolleret fase 3 studie med 39 MPS VI patienter i alderen fra 5 til 29 år. Størstedelen af patienterne

var ikke ret høje, udviste nedsat udholdenhed samt muskuloskeletale symptomer. Patienter, som ved

baseline kunne gå mere end 5 meter (m) men mindre end 250 m på 6 minutter i en 12 minutters

gangtest eller mindre end 400 m ved 12 minutters tidspunktet, blev rekrutteret i studiet.

Patienterne modtog enten 1 mg/kg galsulfase eller placebo hver uge i løbet af i alt 24 uger. Det

primære endepunkt var antallet af meter gået i 12 minutter ved uge 24 sammenlignet med antallet af

meter gået ved baseline. De sekundære endepunkter var hastigheden af hvor mange trin patienten

kunne gå op ad i tre minutter samt den urinære glycosaminoglycan udskillelse fra behandlede patienter

sammenlignet med placebo-gruppen ved uge 24. 38 patienter blev efterfølgende rekrutteret i et

forlænget forsøg med åben etiket, hvor de modtog 1 mg/kg galsulfase hver uge.

Efter 24 ugers behandling oplevede Naglazyme-behandlede patienter en 92 ± 40 m forbedring i den

afstand, de kunne gå i løbet af 12 minutter, i forhold til patienter i placebo-gruppen (p = 0,025).

Behandlede patienter oplevede en forbedring på 5,7 trin per minut i den 3 minutter lange trappe-test i

forhold til patienter i placebo-gruppen. Behandlede patienter oplevede desuden en gennemsnitlig

reduktion i udskillelsen af glycosaminoglycan i urinen på 238 ± 17,8 μg/mg kreatinin (

standardfejl

[SE]) efter 24 ugers behandling i forhold til patienter i placebo-gruppen. GAG resultaterne nærmede

sig normalområdet i henhold til alder i den Naglazyme-behandlede gruppe.

I et yderligere randomiseret, to-dosis, fase 4-studie blev fire MPS VI-patienter <1 år behandlet med 1

eller 2 mg/kg/uge i 53 til 153 uger.

Selv om undersøgelsen var begrænset af det meget lille antal patienter, der var rekrutteret, er

konklusionerne fra dette studie følgende:

Behandling med Naglazyme viste forbedret, eller mangel på forværring af, facial dysmorfisme. Det

forhindrede ikke progression af skeletal dysplasi og udvikling af brok, og det forhindrede ikke

progression af corneal opacitet. Væksten forblev normal over denne begrænsede opfølgningsperiode.

Der blev observeret forbedret hørelse i mindst ét øre hos alle fire forsøgspersoner. Urin-GAG-

værdierne faldt med mere end 70 %, hvilket var samstemmende med resultaterne hos ældre patienter.

Dette lægemiddel er godkendt under ”særlige omstændigheder”.

Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for dette lægemiddel,

fordi det drejer sig om en sjælden sygdom.

Det europæiske Lægemiddelagentur vurderer hvert år ny information vedrørende produktet, og

produktresuméet vil om nødvendigt blive opdateret.

5.2

Farmakokinetiske egenskaber

Farmakokinetikken af galsulfase blev evalueret hos 13 patienter med MPS VI, som modtog 1 mg/kg

galsulfase som en 4 timers infusion. Efter 24 ugers behandling var middel (

Standard Deviation [SD])

maksimumplasmakoncentrationen (Cmax) 2.357 (± 1.560) ng/ml, og middel (

SD) areal under

plasmakoncentration-tidskurven (AUC

) var 5.860 (

4.184) h

ng/ml. Middel (

distributionsvolumenet (Vz) var 316 (

752) ml/kg, og middel (

SD) plasmaclearance (CL) var

7,9 (

14,7) ml/min/kg. Middel (

SD) eliminationshalveringstiden (t

) var 22,8 (

10,7) minutter ved

uge 24.

Farmakokinetikparametre hos fase 1 patienter har været stabile over lang tid (gennem mindst

194 uger).

Galsulfase er et protein, og det forventes at blive metabolisk degraderet via peptidhydrolyse. Derfor

forventes forringet leverfunktion ikke at have klinisk signifikant indflydelse på farmakokinetikken af

galsulfase. Renal elimination af galsulfase betragtes som en mere ubetydelig clearance-rute (se

pkt. 4.2).

5.3

Prækliniske sikkerhedsdata

De prækliniske data viser ingen særlig risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle

undersøgelser af sikkerhedsfarmakologi, toksicitet efter en enkelt dosis, toksicitet efter gentagne doser

eller på generel reproduktiv evne eller embryoføtal udvikling hos rotter eller kaniner. Peri- og

postnatal toksicitet er ikke blevet undersøgt. Genotoksicitet og karcinogenicitet forventes ikke.

Årsagen til hepatisk toksicitet (galdegangshyperplasi / periportal inflammation), som blev observeret

ved klinisk relevante doser i gentagen dosis toksicitetsforsøg med aber, kendes ikke.

6.

FARMACEUTISKE OPLYSNINGER

6.1

Hjælpestoffer

Natriumchlorid,

Natriumdihydrogenphosphatmonohydrat,

Dinatriumphosphatheptahydrat,

Polysorbat 80,

Vand til injektionsvæsker

6.2

Uforligeligheder

Dette lægemiddel må ikke blandes med andre lægemidler end dem, der er anført under pkt. 6.6.

6.3

Opbevaringstid

Uåbnede hætteglas: 3 år.

Fortyndede opløsninger: Kemisk og fysisk stabilitet i brug er påvist i op til 4 dage ved stuetemperatur

C – 27

Med hensyn til mikrobiologisk sikkerhed bør Naglazyme anvendes omgående. Hvis det ikke anvendes

omgående, er brugsopbevaringstid og –forhold brugerens ansvar, og det bør normalt ikke strække sig

ud over 24 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 24 timer ved stuetemperatur (23

C - 27

C) under

administration.

6.4

Særlige opbevaringsforhold

Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C).

Må ikke nedfryses.

Opbevaringsforhold for det fortyndede lægemiddel, se pkt. 6.3.

6.5

Emballagetype og pakningsstørrelser

Hætteglas (type I glas) med en prop (silikoniseret chlorobutylgummi) og forsegling (aluminium) med

en flip-off hætte (polypropylen).

Pakningsstørrelser: 1 og 6 hætteglas.

Ikke alle pakningsstørrelser er nødvendigvis markedsført.

6.6

Regler for destruktion og anden håndtering

Hvert hætteglas med Naglazyme er kun beregnet til engangsbrug. Koncentratet til infusionsvæsken

skal fortyndes med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning ved brug af aseptisk teknik. Det

anbefales, at den fortyndede Naglazyme opløsning administreres til patienterne ved brug af et

infusionssæt, der er udstyret med et 0,2 µm in-line filter.

Ikke anvendte lægemidler samt affald heraf bør destrueres i henhold til lokale retningslinier

Forberedelse til Naglazyme-infusion (der skal anvendes aseptisk teknik)

Baseret på den enkelte patients vægt bestemmes det antal hætteglas, der skal fortyndes, og

hætteglassene tages ud af køleskabet cirka 20 minutter inden infusionen med henblik på at lade dem

komme op i stuetemperatur.

Inden fortyndingen undersøges hvert hætteglas visuelt for partikler og misfarvning. Den klare til let

opaliserende og farveløse til bleggule opløsning skal være fri for synlige partikler.

Et volumen natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsning, lig med det totale volumen Naglazyme

der skal tilføres, trækkes ud af en 250 ml infusionspose og kasseres. 100 ml infusionsposer skal

overvejes til patienter, som er følsomme over for væske-overload, og som vejer mindre end 20 kg; i

dette tilfælde bør infusionshastigheden (ml/min) nedsættes således, at den totale varighed ikke bliver

mindre end 4 timer. Når der anvendes 100 ml poser, kan Naglazyme volumenet tilføres direkte til

infusionsposen.

Naglazyme volumenet tilføres langsomt til natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusionsopløsningen.

Opløsningen blandes forsigtigt inden infusionen.

Opløsningen skal undersøges visuelt for partikler inden brug. Kun klare og farveløse opløsninger uden

synlige partikler må anvendes.

7.

INDEHAVER AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

8.

MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER (NUMRE)

EU/1/05/324/001

EU/1/05/324/002

9.

DATO FOR FØRSTE MARKEDSFØRINGSTILLADELSE/FORNYELSE AF

TILLADELSEN

Dato for første markedsføringstilladelse: 24. januar 2006

Dato for seneste fornyelse af tilladelsen: 26. januar 2011

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

Telephone

+44 (0)20 418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

An agency of the European Union

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/763262/2010

EMEA/H/C/000640

EPAR - sammendrag for offentligheden

Naglazyme

galsulfase

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Naglazyme. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede

lægemidlet og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til

sine anbefalinger om anvendelsesbetingelserne for Naglazyme.

Hvad er Naglazyme?

Naglazyme er en infusionsvæske, opløsning (drop i en vene), der indeholder det aktive stof galsulfase

(1 mg/ml).

Hvad anvendes Naglazyme til?

Naglazyme anvendes til behandling af patienter med mucopolysaccharidose VI (MPS VI eller

Maroteaux-Lamy syndrom). Denne sygdom forårsages af mangel på et enzym kaldet N-

acetylgalaktosamin 4-sulfatase, som er nødvendigt for at nedbryde stoffer i kroppen kaldet

glycosaminoglycaner (GAG). Hvis enzymet ikke er til stede, kan GAG ikke nedbrydes, men ophobes i

cellerne. Dette forårsager sygdomstegn, af hvilke de mest iøjnefaldende er lav kropshøjde, stort hoved

og nedsat bevægelsesevne. Sygdommen diagnosticeres sædvanligvis hos børn, når de er mellem et og

fem år gamle.

Da der kun findes få patienter med MPS VI, blev Naglazyme udpeget som "lægemiddel til sjældne

sygdomme" den 14. februar 2001.

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Naglazyme?

Behandlingen med Naglazyme skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med

MPS VI eller lignende sygdomme. Det skal indgives et sted, hvor der forefindes genoplivningsudstyr i

tilfælde af en livstruende situation.

Naglazyme indgives som en fire timers infusion én gang om ugen. Den anbefalede dosis er 1 mg pr. kg

kropsvægt. Inden hver infusion skal patienterne gives et antihistamin for at nedsætte risikoen for en

allergisk reaktion. Patienterne kan også gives et lægemiddel for at forebygge feber.

Hvordan virker Naglazyme?

Behandling med Naglazyme er enzymsubstitutionsterapi. Enzymsubstitutionsbehandlingen giver

patienterne det enzym, de mangler. Det aktive stof i Naglazyme, galsulfase, er en kopi af det humane

enzym N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase. Naglazyme medvirker til at nedbryde GAG og forhindre dem i

at ophobe sig i cellerne. Det kan forbedre symptomerne på MPS VI, herunder patienternes

bevægelsesevne.

Galsulfase produceres via en metode, der er kendt som ‘rekombinant DNA-teknologi’: Det fremstilles af

en celle, som har modtaget et gen (DNA), der sætter den i stand til at producere enzymet.

Hvordan blev Naglazyme undersøgt?

Naglazyme blev sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) i en hovedundersøgelse, der

omfattede 39 patienter med MPS VI i alderen fem til 29 år. Det primære effektmål var, hvor langt

patienterne kunne gå efter 24 ugers behandling.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Naglazyme?

Naglazyme var mere effektivt end placebo. Efter 24 uger voksede gennemsnitsafstanden, som kunne

tilbagelægges til fods på 12 minutter, med 109 meter hos patienter behandlet med Naglazyme og med

18 meter hos dem, der fik placebo.

Hvilken risiko er der forbundet med Naglazyme?

De hyppigste bivirkninger ved Naglazyme, der kunne observeres i undersøgelserne, (som optræder hos

flere end 1 ud af 10 patienter) var ørepine, dyspnø (åndedrætsbesvær), mavesmerter og almindelige

smerter. Der kan desuden opstå reaktioner på infusionen (så som feber, kulderystelser, udslæt og

nældefeber). Den fuldstændige liste over alle de indberettede bivirkninger ved Naglazyme fremgår af

indlægssedlen.

Naglazyme må ikke anvendes af personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for galsulfase

eller andre af indholdsstofferne.

Hvorfor blev Naglazyme godkendt?

CHMP fandt, at fordelene ved Naglazyme opvejer risiciene og anbefalede udstedelse af

markedsføringstilladelse.

Udvalget bemærkede, at der ikke havde deltaget patienter på under fem år i hovedundersøgelsen for

Naglazyme, men at det imidlertid er vigtigt at behandle dem, hvis de lider af en svær form for MPS VI.

Naglazyme er blevet godkendt under ”særlige omstændigheder”. Dette betyder, at det ikke har været

muligt at opnå fuldstændige oplysninger om Naglazyme, fordi sygdommen er sjælden. Hvert år

Naglazyme

EMA/763262/2010

Side 2/3

Naglazyme

EMA/763262/2010

Side 3/3

gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye oplysninger, der måtte foreligge, og

ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Naglazyme?

Virksomheden, der fremstiller Naglazyme, gennemfører undersøgelser af dels langtidssikkerheden og

effektiviteten af Naglazyme hos gravide og ammende kvinder og børn under fem år for at se, om de

udvikler antistoffer (proteiner, der dannes i kroppen som respons på Naglazyme, og som kan indvirke

på behandlingsresponsen), dels lægemidlets bivirkninger. Den gennemfører også undersøgelser for at

bestemme, hvilken dosis der bedst gives regelmæssigt til patienter på lang sigt.

Andre oplysninger om Naglazyme:

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Naglazyme til BioMarin Europe Limited den 24. januar 2006. Markedsføringstilladelsen er

gyldig på ubegrænset tid.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme for Nagalzyme

findes

på agenturets websted under ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Den fuldstændige EPAR for Nagalzyme findes på agenturets websted under ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Naglazyme, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 12-2010.

Andre produkter

search_alerts

share_this_information