Vyndaqel

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/404200/2016

EMEA/H/C/002294

EPAR – Sammendrag til offentligheden

Vyndaqel

tafamidis

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Vyndaqel. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet

og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine

anbefalinger om, hvordan Vyndaqel skal anvendes.

Hvad er Vyndaqel?

Vyndaqel er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof tafamidis. Det fås som kapsler (20 mg).

Hvad anvendes Vyndaqel til?

Vyndaqel anvendes til at udskyde beskadigelsen af nerverne som følge af transthyretin amyloidose, en

arvelig sygdom, hvorunder der opbygges fibre kaldet amyloid i vævene rundt om i kroppen, herunder

også rundt om nerverne. Vyndaqel anvendes til voksne patienter med nervesygdommen i et tidligt

stadium (stadie 1).

Da antallet af patienter med transthyretin amyloidose er lavt, anses sygdommen for at være

"sjælden", og Vyndaqel blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 28. august 2006.

Lægemidlet udleveres kun efter recept.

Hvordan anvendes Vyndaqel?

Behandlingen bør indledes og overvåges af en læge med kendskab til behandling af patienter med

denne sygdom. Den anbefalede dosis er én kapsel én gang dagligt.

Hvordan virker Vyndaqel?

Hos patienter med transthyretin amyloidose fungerer et blodprotein kaldet transthyretin ikke rigtigt og

bliver let ødelagt. Det ødelagte protein danner et fibrøst stof kaldet amyloid, som deponeres i væv og

Vyndaqel

EMA/404200/2016

Side 2/3

organer rundt om i kroppen, herunder også rundt om nerverne, hvor det forstyrrer deres normale

funktion.

Det aktive stof i Vyndaqel, tafamidis, er en transthyretin-stabilisator. Det binder sig til transthyretin,

hvilket forhindrer, at proteinet går i stykker, hvorved det bringer dannelsen af amyloid til ophør og

forhaler nervesygdommens progression.

Hvordan blev Vyndaqel undersøgt?

Vyndaqel blev sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) hos 128 patienter med

transthyretin amyloidose. Virkningen blev hovedsagelig bedømt på patienternes nervebeskadigelse og

livskvalitet efter 18 måneders behandling.

Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Vyndaqel?

Vyndaqel var mere effektivt end placebo til behandling af patienter med transthyretin amyloidose. Hos

45 % af de patienter, der fik Vyndaqel, enten forbedredes eller stabiliseredes nervefunktionen

sammenlignet med 30 % hos de patienter, der fik placebo. I disse resultater indgår ikke patienter med

sværere sygdom, der forlod undersøgelsen tidligt, fordi de var nødt til at gennemgå en

levertransplantation.

Hvilken risiko er der forbundet med Vyndaqel?

De hyppigste bivirkninger ved Vyndaqel (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er

urinvejsinfektioner, vaginal infektion, mavesmerter og diarré. Den fuldstændige liste over bivirkninger

og begrænsninger ved Vyndaqel fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Vyndaqel godkendt?

CHMP bemærkede, at Vyndaqel var mere effektivt end placebo til at udskyde nervebeskadigelse hos

patienter med transthyretin amyloidose, bortset fra hos de patienter, som forlod undersøgelsen, fordi

de havde behov for en levertransplantation. Lægemidlets sikkerhed rejste ikke store betænkeligheder,

og risiciene ansås for at være håndterbare. CHMP konkluderede, at fordelene ved Vyndaqel opvejer

risiciene, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse.

Vyndaqel er godkendt under "særlige omstændigheder". Det betyder, at det af videnskabelige årsager

ikke har været muligt at indhente fyldestgørende oplysninger om Vyndaqel, fordi transthyretin

amyloidose er en sjælden sygdom. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye

oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Vyndaqel?

Virksomheden, som fremstiller Vyndaqel, skal gennemføre en undersøgelse af virkningerne af

lægemidlet i en undergruppe af patienter med visse genetiske mutationer. Virksomheden skal også

fremlægge data om den langsigtede sikkerhed efter markedsføringen.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Vyndaqel?

Virksomheden, som markedsfører Vyndaqel, skal udlevere oplysningsmateriale til alle læger, som

forventes at ordinere Vyndaqel. Materialet skal omfatte oplysninger om risici ved lægemidlet, herunder

Vyndaqel

EMA/404200/2016

Side 3/3

risici for det ufødte barn og om, hvordan disse kan bidrage til en undersøgelse efter markedsføringen

og til et overvågningsprogram for gravide kvinder.

I produktresuméet og indlægssedlen er der desuden indføjet anbefalinger og forholdsregler, som

sundhedspersonale og patienter skal følge med henblik på sikker og effektiv anvendelse af Vyndaqel.

Andre oplysninger om Vyndaqel

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Vyndaqel den 16. november 2011.

Den fuldstændige EPAR for Vyndaqel findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Vyndaqel, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Vyndaqel findes

på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 06-2016.

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til brugeren

Vyndaqel 20 mg bløde kapsler

Tafamidismeglumin

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. De kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, De får. Se sidst i

punkt 4, hvordan De indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at tage dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. De kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen, sygeplejersken ellerapotekspersonalet, hvis der er mere, De vil vide.

Lægen har ordineret Vyndaqel til Dem personligt. Lad derfor være med at give det til andre. Det

kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som De har.

Tal med lægen eller apotekspersonalet, hvis en bivirkning bliver værre, eller De får

bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4.

Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk

Oversigt over indlægssedlen:

Virkning og anvendelse

Det skal De vide, før De begynder at tage Vyndaqel

Sådan skal De tage Vyndaqel

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Vyndaqel indeholder det aktive stof tafamidis.

Vyndaqel er en medicin til behandling af en sygdom, som kaldes transthyretin (TTR) amyloid

polyneuropati, også kendt som TTR familiær amyloid polyneuropati (TTR-FAP). TTR amyloid

polyneuropati skyldes, at et protein, som hedder TTR, ikke fungerer rigtigt. TTR er et protein, som

bærer andre stoffer, f.eks. hormoner, rundt i kroppen.

Hos patienter med denne sygdom går TTR i stykker og kan danne fibre, som kaldes amyloid. Amyloid

kan aflejre sig rundt om Deres nerver og på andre steder i kroppen, hvilket forhindrer, at de fungerer

normalt. På et tidspunkt vil amyloid give symptomer på denne sygdom.

Vyndaqel kan forhindre TTR i at gå i stykker og danne amyloid-aflejringer. Denne medicin bruges til

behandling af voksne patienter med denne sygdom, hvor nerverne er blevet påvirkede (personer med

symptomer på polyneuropati), for at forsinke videre sygdomsudvikling.

2.

Det skal De vide, før De begynder at tage Vyndaqel

Tag ikke Vyndaqel

Hvis De er allergisk over for tafamidismeglumin eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette

lægemiddel (angivet i punkt 6).

Advarsler og forsigtighedsregler

Kontakt lægen, sygeplejersken ellerapoteket, før De tager Vyndaqel.

Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention, så længe de er i behandling med

Vyndaqel, og de skal fortsætte med den svangerskabsforebyggende behandling i 1 måned efter

behanding med Vyndaqel er stoppet. Der er ingen data for anvendelsen af Vyndaqel til gravide

kvinder.

Børn og unge

Børn og unge har ikke symptomer på TTR amyloid polyneuropati. Vyndaqel anvendes derfor ikke til

børn og unge.

Brug af anden medicin sammen med Vyndaqel

Fortæl altid lægen eller på apoteket, hvis De bruger anden medicin eller har gjort det for nylig.

Fortæl det til lægen eller apotekspersonalet, hvis De tager nogen af de følgende lægemidler:

non-steroide antiinflammatoriske midler

vanddrivende midler (fx furosemid, bumetanid)

kræftmedicin (fx methotrexat, imatinib)

statiner (fx rosuvastatin)

virushæmmende medicin (fx oseltamivir, tenofovir, ganciclovir, adefovir, cidofovir, lamivudin,

zidovudin, zalcitabin)

Graviditet, amning og frugtbarhed

Hvis De er gravid eller ammer, har mistanke om, at De er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal

De spørge Deres læge eller apotekspersonalet til råds, før De tager dette lægemiddel.

De må ikke tage Vyndaqel, hvis De er gravid eller ammer.

Hvis De er i den fødedygtige alder, skal De bruge sikker prævention, så længe De er i

behandling og i 1 måned efter behandlingen er stoppet.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Vyndaqel menes ikke at påvirke eller kun i ubetydelig grad påvirke evnen til at føre motorkøretøj og

betjene maskiner.

Vyndaqel indeholder sorbitol

Hvis Deres læge har fortalt Dem, at de ikke tåler visse sukkerarter, skal De kontakte lægen, før De

tager denne medicin.

3.

Sådan skal De tage Vyndaqel

Tag altid dette lægemiddel nøjagtigt efter lægens eller apotekspersonalets anvisning. Er De i tvivl, så

spørg lægen eller på apoteket.

Den anbefalede dosis er 1 kapsel (20 mg tafamidismeglumin) Vyndaqel 1 gang dagligt.

Hvis De kaster op efter, at De har taget medicinen og kan finde Vyndaqel-kapslen intakt, så bør De

tage en yderligere dosis af Vyndaqel den samme dag. Hvis De kaster op kort tid efter, at De har taget

medicinen og ikke kan finde Vyndaqel-kapslen, er det ikke nødvendigt at tage en yderligere dosis af

Vyndaqel, og De kan fortsætte med at tage Vyndaqel som normalt dagen efter.

Administrationsmetode

Vyndaqel er til oral anvendelse.

Den bløde kapsel skal synkes hel og må ikke knuses eller skæres over.

Kapslen kan indtages med eller uden mad.

Hvis De har taget for mange Vyndaqel kapsler

De bør ikke tage flere kapsler, end lægen har sagt. Hvis De har taget flere Vyndaqel-kapsler end lægen

har sagt, skal De kontakte lægen.

Hvis De har glemt at tage Vyndaqel

Hvis De har glemt at tage en dosis, skal De tage Deres kapsel, så snart De kommer i tanke om det.

Hvis det sker inden for 6 timer inden Deres næste dosis, skal De springe den glemte dosis over. De må

ikke tage en dobbeltdosis som erstatning for den glemte dosis.

Hvis De holder op med at tage Vyndaqel

De må ikke holde op med at tage Vyndaqel, uden at De har talt med lægen først. Da Vyndaqel virker

ved at stabilisere TTR-proteinet, kan Deres sygdom forværres, hvis De stopper med at tage Vyndaqel,

da dette protein så ikke længere bliver stabiliseret.

Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er noget, De er i tvivl om.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige: kan forekomme hos mere end 1 ud af 10 patienter:

Diarré

Urinvejsinfektion (symptomer kan omfatte smerte eller brændende fornemmelse, når De tisser,

eller hyppig trang til at tisse)

Vaginal infektion hos kvinder

Mavepine eller mavesmerter.

Indberetning af bivirkninger

Hvis De oplever bivirkninger, bør De tale med Deres læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. De eller Deres pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem

anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan De hjælpe med at fremskaffe mere

information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på blisterkortet og på pakningen. Udløbsdatoen

(Exp) er den sidste dag i den nævnte måned.

Må ikke opbevares ved temperaturer over 25°C.

Spørg på apoteket, hvordan De skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må De ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Vyndaqel indeholder:

Det aktive stof er tafamidis. Hver kapsel indeholder 20 mg tafamidismeglumin svarende til 12,2 mg

tafamidis.

De øvrige indholdsstoffer er: gelatine (E441); glycerol (E422); sorbitol (E420); mannitol

(E421); sorbitan; gul jernoxid (E172); titandioxid (E171); vand, renset; macrogol 400 (E1521);

sorbitanmono-oleate (E494); polysorbat 80 (E433); ethanol; isopropylalkohol;

polyvinylacetatphthalat; propylenglycol (E1520); carmin (E120); blå farve (Brilliant Blue fcf –

E133) og ammoniumhydroxid (E527).

Udseende og pakningsstørrelser

Vyndaqel bløde kapsler er gule, uigennemsigtige, aflange (ca. 21 mm) mærket med ”VYN 20” med

rødt blæk. De leveres i blisterkort med 15 bløde kapsler. Der er 2 blisterkort i hvert blisteromslag. Der

findes pakninger med 30 eller 90 bløde kapsler.

Begge pakningsstørrelser er ikke nødvendigvis markedsført.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Pfizer Limited

Ramsgate Road

Sandwich, Kent

CT13 9NJ

Storbritannien

Fremstiller

Penn Pharmaceutical Services Limited

Units 23-24, Tafarnaubach Industrial Estate

Tafarnaubach

Tredegar

Gwent

NP22 3AA

Storbritannien

Hvis De ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal De henvende Dem til den lokale

repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

België/Belgique/Belgien

Pfizer S.A. / N.V.

Tél/Tel: +32 (0)2 554 62 11

Lietuva

Pfizer Luxembourg SARL filialas Lietuvoje

Tel. +3705 2514000

България

Пфайзер Люксембург САРЛ, Клон България

Тел.: +359 2 970 4333

Luxembourg/Luxemburg

Pfizer S.A.

Tél/Tel: +32 (0)2 554 62 11

Česká Republika

Pfizer PFE, spol. sr.o.

Tel: +420 283 004 111

Magyarország

Pfizer Kft.

Tel: +36 1 488 3700

Danmark

Pfizer ApS

Tlf: +45 44 20 11 00

Malta

V.J. Salomone Pharma Ltd.

Tel :+356 21220174

Deutschland

Pfizer Pharma GmbH

Tel: +49 (0)30 550055-51000

Nederland

Pfizer bv

Tel: +31 (0)10 406 43 01

Eesti

Pfizer Luxembourg SARL Eesti filiaal

Tel: +372 666 7500

Norge

Pfizer Norge AS

Tlf: +47 67 52 61 00

Ελλάδα

PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε.,

Τηλ.: +30 210 67 85 800

Österreich

Pfizer Corporation Austria Ges.m.b.H.

Tel: +43 (0)1 521 15-0

España

Pfizer, S.L.

Télf: +34 91 490 99 00

Polska

Pfizer Polska Sp. z o.o.,

Tel.: +48 22 335 61 00

France

Pfizer

Tél +33 (0)1 58 07 34 40

Portugal

Pfizer Biofarmacêutica, Sociedade Unipessoal

Tel: +351 21 423 5500

Hrvatska

Pfizer Croatia d.o.o.

Tel: + 385 1 3908 777

România

Pfizer Romania S.R.L

Tel: +40 (0)21 207 28 00

Ireland

Pfizer Healthcare Ireland

Tel: +353 1800 633 363 (toll free)

Tel: +44 (0)1304 616161

Slovenija

Pfizer Luxembourg SARL

Pfizer, podružnica za svetovanje s področja

farmacevtske dejavnosti, Ljubljana

Tel: + 386 (0)1 52 11 400

Ísland

Icepharma hf.

Tel: +354 540 8000

Slovenská Republika

Pfizer Luxembourg SARL, organizačná zložka

Tel: +421 2 3355 5500

Italia

Pfizer S.r.l.

Tel: +39 06 33 18 21

Suomi/Finland

Pfizer Oy

Puh/Tel: +358 (0)9 430 040

Κύπρος

PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε. (CYPRUS BRANCH),

Τηλ: +357 22 817690

Sverige

Pfizer Innovations AB

Tel: +46 (0)8 550 520 00

Latvija

Pfizer Luxembourg SARL filiāle Latvijā

Tel: +371 670 35 775

Pfizer Limited

Tel: +44 (0)1304 616161

Denne indlægsseddel blev senest ændret {MM/ÅÅÅÅ}

Dette lægemiddel er godkendt under ”særlige vilkår”.

Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for lægemidlet, fordi det

anvendes til en sjælden sygdom.

Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne

indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.

Andre informationskilder

De kan finde yderligere oplysninger om Vyndaqel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme

og om, hvordan de behandles.

Hvis De har svært ved at se eller læse denne indlægsseddel, eller gerne vil have den i et andet format,

kan De kontakte den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen på det

telefonnummer, som er oplyst i denne indlægsseddel.