Vyndaqel
Primær information
- Handelsnavn:
- Vyndaqel
- Aktiv bestanddel:
- tafamidis
- Tilgængelig fra:
- Pfizer Ltd
- ATC-kode:
- N07XX08
- INN (International Name):
- tafamidis
- Brugt til:
- Mennesker
- Medicin typen:
- Allopatiske stof
Dokumenter
- for den brede offentlighed:
- Indlægsseddel
-
- for sundhedspersonale:
- Produktresumé
-
- for den brede offentlighed:
- Offentlige vurderingsrapport
-
Lokation
- Fås i:
-
Den Europæiske Union
- Sprog:
- dansk
Terapeutisk information
- Terapeutisk gruppe:
- Andre nervesystem medicin
- Terapeutisk område:
- amyloidose
- Terapeutiske indikationer:
- Vyndaqel er indiceret til behandling af transthyretinamyloidose hos voksne patienter med fase 1-symptomatisk polyneuropati for at forsinke perifer neurologisk nedsat funktion.
Andre oplysninger
Status
- Kilde:
- EMA - European Medicines Agency
- Autorisation status:
- autoriseret
- Autorisationsnummer:
- EMEA/H/C/002294
- Autorisation dato:
- 16-11-2011
- EMEA kode:
- EMEA/H/C/002294
- Sidste ændring:
- 05-03-2018
Offentlige vurderingsrapport
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
EMA/404200/2016
EMEA/H/C/002294
EPAR – Sammendrag til offentligheden
Vyndaqel
tafamidis
Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for
Vyndaqel. Det forklarer, hvordan Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) vurderede lægemidlet
og nåede frem til sin udtalelse til fordel for udstedelse af en markedsføringstilladelse og til sine
anbefalinger om, hvordan Vyndaqel skal anvendes.
Hvad er Vyndaqel?
Vyndaqel er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof tafamidis. Det fås som kapsler (20 mg).
Hvad anvendes Vyndaqel til?
Vyndaqel anvendes til at udskyde beskadigelsen af nerverne som følge af transthyretin amyloidose, en
arvelig sygdom, hvorunder der opbygges fibre kaldet amyloid i vævene rundt om i kroppen, herunder
også rundt om nerverne. Vyndaqel anvendes til voksne patienter med nervesygdommen i et tidligt
stadium (stadie 1).
Da antallet af patienter med transthyretin amyloidose er lavt, anses sygdommen for at være
"sjælden", og Vyndaqel blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 28. august 2006.
Lægemidlet udleveres kun efter recept.
Hvordan anvendes Vyndaqel?
Behandlingen bør indledes og overvåges af en læge med kendskab til behandling af patienter med
denne sygdom. Den anbefalede dosis er én kapsel én gang dagligt.
Hvordan virker Vyndaqel?
Hos patienter med transthyretin amyloidose fungerer et blodprotein kaldet transthyretin ikke rigtigt og
bliver let ødelagt. Det ødelagte protein danner et fibrøst stof kaldet amyloid, som deponeres i væv og
Vyndaqel
EMA/404200/2016
Side 2/3
organer rundt om i kroppen, herunder også rundt om nerverne, hvor det forstyrrer deres normale
funktion.
Det aktive stof i Vyndaqel, tafamidis, er en transthyretin-stabilisator. Det binder sig til transthyretin,
hvilket forhindrer, at proteinet går i stykker, hvorved det bringer dannelsen af amyloid til ophør og
forhaler nervesygdommens progression.
Hvordan blev Vyndaqel undersøgt?
Vyndaqel blev sammenlignet med placebo (en uvirksom behandling) hos 128 patienter med
transthyretin amyloidose. Virkningen blev hovedsagelig bedømt på patienternes nervebeskadigelse og
livskvalitet efter 18 måneders behandling.
Hvilken fordel viser undersøgelserne, at der er ved Vyndaqel?
Vyndaqel var mere effektivt end placebo til behandling af patienter med transthyretin amyloidose. Hos
45 % af de patienter, der fik Vyndaqel, enten forbedredes eller stabiliseredes nervefunktionen
sammenlignet med 30 % hos de patienter, der fik placebo. I disse resultater indgår ikke patienter med
sværere sygdom, der forlod undersøgelsen tidligt, fordi de var nødt til at gennemgå en
levertransplantation.
Hvilken risiko er der forbundet med Vyndaqel?
De hyppigste bivirkninger ved Vyndaqel (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er
urinvejsinfektioner, vaginal infektion, mavesmerter og diarré. Den fuldstændige liste over bivirkninger
og begrænsninger ved Vyndaqel fremgår af indlægssedlen.
Hvorfor blev Vyndaqel godkendt?
CHMP bemærkede, at Vyndaqel var mere effektivt end placebo til at udskyde nervebeskadigelse hos
patienter med transthyretin amyloidose, bortset fra hos de patienter, som forlod undersøgelsen, fordi
de havde behov for en levertransplantation. Lægemidlets sikkerhed rejste ikke store betænkeligheder,
og risiciene ansås for at være håndterbare. CHMP konkluderede, at fordelene ved Vyndaqel opvejer
risiciene, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse.
Vyndaqel er godkendt under "særlige omstændigheder". Det betyder, at det af videnskabelige årsager
ikke har været muligt at indhente fyldestgørende oplysninger om Vyndaqel, fordi transthyretin
amyloidose er en sjælden sygdom. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle nye
oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.
Hvilke oplysninger afventes der stadig for Vyndaqel?
Virksomheden, som fremstiller Vyndaqel, skal gennemføre en undersøgelse af virkningerne af
lægemidlet i en undergruppe af patienter med visse genetiske mutationer. Virksomheden skal også
fremlægge data om den langsigtede sikkerhed efter markedsføringen.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv
anvendelse af Vyndaqel?
Virksomheden, som markedsfører Vyndaqel, skal udlevere oplysningsmateriale til alle læger, som
forventes at ordinere Vyndaqel. Materialet skal omfatte oplysninger om risici ved lægemidlet, herunder
Vyndaqel
EMA/404200/2016
Side 3/3
risici for det ufødte barn og om, hvordan disse kan bidrage til en undersøgelse efter markedsføringen
og til et overvågningsprogram for gravide kvinder.
I produktresuméet og indlægssedlen er der desuden indføjet anbefalinger og forholdsregler, som
sundhedspersonale og patienter skal følge med henblik på sikker og effektiv anvendelse af Vyndaqel.
Andre oplysninger om Vyndaqel
Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske
Union for Vyndaqel den 16. november 2011.
Den fuldstændige EPAR for Vyndaqel findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find
medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Hvis du ønsker yderligere
oplysninger om behandling med Vyndaqel, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)
eller kontakte din læge eller dit apotek.
Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Vyndaqel findes
på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease
designation.
Dette sammendrag blev sidst ajourført i 06-2016.
Indlægsseddel
B. INDLÆGSSEDDEL
Indlægsseddel: Information til brugeren
Vyndaqel 20 mg bløde kapsler
Tafamidismeglumin
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. De kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, De får. Se sidst i
punkt 4, hvordan De indberetter bivirkninger.
Læs denne indlægsseddel grundigt, inden De begynder at tage dette lægemiddel, da den
indeholder vigtige oplysninger.
Gem indlægssedlen. De kan få brug for at læse den igen.
Spørg lægen, sygeplejersken ellerapotekspersonalet, hvis der er mere, De vil vide.
Lægen har ordineret Vyndaqel til Dem personligt. Lad derfor være med at give det til andre. Det
kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som De har.
Tal med lægen eller apotekspersonalet, hvis en bivirkning bliver værre, eller De får
bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk
Oversigt over indlægssedlen:
Virkning og anvendelse
Det skal De vide, før De begynder at tage Vyndaqel
Sådan skal De tage Vyndaqel
Bivirkninger
Opbevaring
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
Virkning og anvendelse
Vyndaqel indeholder det aktive stof tafamidis.
Vyndaqel er en medicin til behandling af en sygdom, som kaldes transthyretin (TTR) amyloid
polyneuropati, også kendt som TTR familiær amyloid polyneuropati (TTR-FAP). TTR amyloid
polyneuropati skyldes, at et protein, som hedder TTR, ikke fungerer rigtigt. TTR er et protein, som
bærer andre stoffer, f.eks. hormoner, rundt i kroppen.
Hos patienter med denne sygdom går TTR i stykker og kan danne fibre, som kaldes amyloid. Amyloid
kan aflejre sig rundt om Deres nerver og på andre steder i kroppen, hvilket forhindrer, at de fungerer
normalt. På et tidspunkt vil amyloid give symptomer på denne sygdom.
Vyndaqel kan forhindre TTR i at gå i stykker og danne amyloid-aflejringer. Denne medicin bruges til
behandling af voksne patienter med denne sygdom, hvor nerverne er blevet påvirkede (personer med
symptomer på polyneuropati), for at forsinke videre sygdomsudvikling.
2.
Det skal De vide, før De begynder at tage Vyndaqel
Tag ikke Vyndaqel
Hvis De er allergisk over for tafamidismeglumin eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette
lægemiddel (angivet i punkt 6).
Advarsler og forsigtighedsregler
Kontakt lægen, sygeplejersken ellerapoteket, før De tager Vyndaqel.
Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention, så længe de er i behandling med
Vyndaqel, og de skal fortsætte med den svangerskabsforebyggende behandling i 1 måned efter
behanding med Vyndaqel er stoppet. Der er ingen data for anvendelsen af Vyndaqel til gravide
kvinder.
Børn og unge
Børn og unge har ikke symptomer på TTR amyloid polyneuropati. Vyndaqel anvendes derfor ikke til
børn og unge.
Brug af anden medicin sammen med Vyndaqel
Fortæl altid lægen eller på apoteket, hvis De bruger anden medicin eller har gjort det for nylig.
Fortæl det til lægen eller apotekspersonalet, hvis De tager nogen af de følgende lægemidler:
non-steroide antiinflammatoriske midler
vanddrivende midler (fx furosemid, bumetanid)
kræftmedicin (fx methotrexat, imatinib)
statiner (fx rosuvastatin)
virushæmmende medicin (fx oseltamivir, tenofovir, ganciclovir, adefovir, cidofovir, lamivudin,
zidovudin, zalcitabin)
Graviditet, amning og frugtbarhed
Hvis De er gravid eller ammer, har mistanke om, at De er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal
De spørge Deres læge eller apotekspersonalet til råds, før De tager dette lægemiddel.
De må ikke tage Vyndaqel, hvis De er gravid eller ammer.
Hvis De er i den fødedygtige alder, skal De bruge sikker prævention, så længe De er i
behandling og i 1 måned efter behandlingen er stoppet.
Trafik- og arbejdssikkerhed
Vyndaqel menes ikke at påvirke eller kun i ubetydelig grad påvirke evnen til at føre motorkøretøj og
betjene maskiner.
Vyndaqel indeholder sorbitol
Hvis Deres læge har fortalt Dem, at de ikke tåler visse sukkerarter, skal De kontakte lægen, før De
tager denne medicin.
3.
Sådan skal De tage Vyndaqel
Tag altid dette lægemiddel nøjagtigt efter lægens eller apotekspersonalets anvisning. Er De i tvivl, så
spørg lægen eller på apoteket.
Den anbefalede dosis er 1 kapsel (20 mg tafamidismeglumin) Vyndaqel 1 gang dagligt.
Hvis De kaster op efter, at De har taget medicinen og kan finde Vyndaqel-kapslen intakt, så bør De
tage en yderligere dosis af Vyndaqel den samme dag. Hvis De kaster op kort tid efter, at De har taget
medicinen og ikke kan finde Vyndaqel-kapslen, er det ikke nødvendigt at tage en yderligere dosis af
Vyndaqel, og De kan fortsætte med at tage Vyndaqel som normalt dagen efter.
Administrationsmetode
Vyndaqel er til oral anvendelse.
Den bløde kapsel skal synkes hel og må ikke knuses eller skæres over.
Kapslen kan indtages med eller uden mad.
Hvis De har taget for mange Vyndaqel kapsler
De bør ikke tage flere kapsler, end lægen har sagt. Hvis De har taget flere Vyndaqel-kapsler end lægen
har sagt, skal De kontakte lægen.
Hvis De har glemt at tage Vyndaqel
Hvis De har glemt at tage en dosis, skal De tage Deres kapsel, så snart De kommer i tanke om det.
Hvis det sker inden for 6 timer inden Deres næste dosis, skal De springe den glemte dosis over. De må
ikke tage en dobbeltdosis som erstatning for den glemte dosis.
Hvis De holder op med at tage Vyndaqel
De må ikke holde op med at tage Vyndaqel, uden at De har talt med lægen først. Da Vyndaqel virker
ved at stabilisere TTR-proteinet, kan Deres sygdom forværres, hvis De stopper med at tage Vyndaqel,
da dette protein så ikke længere bliver stabiliseret.
Spørg lægen eller på apoteket, hvis der er noget, De er i tvivl om.
4.
Bivirkninger
Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.
Meget almindelige: kan forekomme hos mere end 1 ud af 10 patienter:
Diarré
Urinvejsinfektion (symptomer kan omfatte smerte eller brændende fornemmelse, når De tisser,
eller hyppig trang til at tisse)
Vaginal infektion hos kvinder
Mavepine eller mavesmerter.
Indberetning af bivirkninger
Hvis De oplever bivirkninger, bør De tale med Deres læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder
også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. De eller Deres pårørende kan
også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem
anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan De hjælpe med at fremskaffe mere
information om sikkerheden af dette lægemiddel.
5.
Opbevaring
Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på blisterkortet og på pakningen. Udløbsdatoen
(Exp) er den sidste dag i den nævnte måned.
Må ikke opbevares ved temperaturer over 25°C.
Spørg på apoteket, hvordan De skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må De ikke smide
medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
Vyndaqel indeholder:
Det aktive stof er tafamidis. Hver kapsel indeholder 20 mg tafamidismeglumin svarende til 12,2 mg
tafamidis.
De øvrige indholdsstoffer er: gelatine (E441); glycerol (E422); sorbitol (E420); mannitol
(E421); sorbitan; gul jernoxid (E172); titandioxid (E171); vand, renset; macrogol 400 (E1521);
sorbitanmono-oleate (E494); polysorbat 80 (E433); ethanol; isopropylalkohol;
polyvinylacetatphthalat; propylenglycol (E1520); carmin (E120); blå farve (Brilliant Blue fcf –
E133) og ammoniumhydroxid (E527).
Udseende og pakningsstørrelser
Vyndaqel bløde kapsler er gule, uigennemsigtige, aflange (ca. 21 mm) mærket med ”VYN 20” med
rødt blæk. De leveres i blisterkort med 15 bløde kapsler. Der er 2 blisterkort i hvert blisteromslag. Der
findes pakninger med 30 eller 90 bløde kapsler.
Begge pakningsstørrelser er ikke nødvendigvis markedsført.
Indehaver af markedsføringstilladelsen
Pfizer Limited
Ramsgate Road
Sandwich, Kent
CT13 9NJ
Storbritannien
Fremstiller
Penn Pharmaceutical Services Limited
Units 23-24, Tafarnaubach Industrial Estate
Tafarnaubach
Tredegar
Gwent
NP22 3AA
Storbritannien
Hvis De ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal De henvende Dem til den lokale
repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:
België/Belgique/Belgien
Pfizer S.A. / N.V.
Tél/Tel: +32 (0)2 554 62 11
Lietuva
Pfizer Luxembourg SARL filialas Lietuvoje
Tel. +3705 2514000
България
Пфайзер Люксембург САРЛ, Клон България
Тел.: +359 2 970 4333
Luxembourg/Luxemburg
Pfizer S.A.
Tél/Tel: +32 (0)2 554 62 11
Česká Republika
Pfizer PFE, spol. sr.o.
Tel: +420 283 004 111
Magyarország
Pfizer Kft.
Tel: +36 1 488 3700
Danmark
Pfizer ApS
Tlf: +45 44 20 11 00
Malta
V.J. Salomone Pharma Ltd.
Tel :+356 21220174
Deutschland
Pfizer Pharma GmbH
Tel: +49 (0)30 550055-51000
Nederland
Pfizer bv
Tel: +31 (0)10 406 43 01
Eesti
Pfizer Luxembourg SARL Eesti filiaal
Tel: +372 666 7500
Norge
Pfizer Norge AS
Tlf: +47 67 52 61 00
Ελλάδα
PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε.,
Τηλ.: +30 210 67 85 800
Österreich
Pfizer Corporation Austria Ges.m.b.H.
Tel: +43 (0)1 521 15-0
España
Pfizer, S.L.
Télf: +34 91 490 99 00
Polska
Pfizer Polska Sp. z o.o.,
Tel.: +48 22 335 61 00
France
Pfizer
Tél +33 (0)1 58 07 34 40
Portugal
Pfizer Biofarmacêutica, Sociedade Unipessoal
Tel: +351 21 423 5500
Hrvatska
Pfizer Croatia d.o.o.
Tel: + 385 1 3908 777
România
Pfizer Romania S.R.L
Tel: +40 (0)21 207 28 00
Ireland
Pfizer Healthcare Ireland
Tel: +353 1800 633 363 (toll free)
Tel: +44 (0)1304 616161
Slovenija
Pfizer Luxembourg SARL
Pfizer, podružnica za svetovanje s področja
farmacevtske dejavnosti, Ljubljana
Tel: + 386 (0)1 52 11 400
Ísland
Icepharma hf.
Tel: +354 540 8000
Slovenská Republika
Pfizer Luxembourg SARL, organizačná zložka
Tel: +421 2 3355 5500
Italia
Pfizer S.r.l.
Tel: +39 06 33 18 21
Suomi/Finland
Pfizer Oy
Puh/Tel: +358 (0)9 430 040
Κύπρος
PFIZER ΕΛΛΑΣ Α.Ε. (CYPRUS BRANCH),
Τηλ: +357 22 817690
Sverige
Pfizer Innovations AB
Tel: +46 (0)8 550 520 00
Latvija
Pfizer Luxembourg SARL filiāle Latvijā
Tel: +371 670 35 775
Pfizer Limited
Tel: +44 (0)1304 616161
Denne indlægsseddel blev senest ændret {MM/ÅÅÅÅ}
Dette lægemiddel er godkendt under ”særlige vilkår”.
Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for lægemidlet, fordi det
anvendes til en sjælden sygdom.
Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne
indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.
Andre informationskilder
De kan finde yderligere oplysninger om Vyndaqel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs
hjemmeside http://www.ema.europa.eu. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme
og om, hvordan de behandles.
Hvis De har svært ved at se eller læse denne indlægsseddel, eller gerne vil have den i et andet format,
kan De kontakte den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen på det
telefonnummer, som er oplyst i denne indlægsseddel.
- Adgang til dette dokument er kun tilgængelig for registrerede brugere.
Tilmeld dig nu for fuld adgang
23-11-2017

Human medicines European public assessment report (EPAR): Vyndaqel, tafamidis, Revision: 12, Authorised
Europe - EMA - European Medicines Agency
Der er ingen nyheder relateret til dette produkt.