Translarna

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Translarna
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Translarna
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Andre midler mod forstyrrelser i muskel-skeletsystemet
  • Terapeutisk område:
  • Muskeldystrofi, Duchenne
  • Terapeutiske indikationer:
  • Translarna er indiceret til behandling af Duchenne muskeldystrofi som følge af en nonsensmutation i dystrofingenet hos ambulante patienter i alderen 5 år og ældre.

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/002720
  • Autorisation dato:
  • 31-07-2014
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/002720
  • Sidste ændring:
  • 05-03-2018

Offentlige vurderingsrapport

EMA/765820/2016

EMEA/H/C/002720

EPAR - sammendrag for offentligheden

Translarna

ataluren

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Translarna. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af

en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk

vejledning i, hvordan Translarna bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Translarna, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Translarna, og hvad anvendes det til?

Translarna er et lægemiddel til behandling af patienter over 5 år, der har Duchennes muskeldystrofi og

kan gå. Duchennes muskeldystrofi er en arvelig sygdom med gradvis svækkelse og tab af

muskelfunktionen. Translarna anvendes hos en lille gruppe patienter, hvis sygdom skyldes en særlig

genetisk defekt (en såkaldt "nonsensmutation") i genet for dystrofin.

Da antallet af patienter med Duchennes muskeldystrofi er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden",

og Translarna blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 27. maj 2005.

Translarna indeholder det aktive stof ataluren.

Hvordan anvendes Translarna?

Translarna udleveres kun efter recept, og behandlingen bør iværksættes af en speciallæge med

erfaring i behandling af Duchenne/Beckers muskeldystrofi.

Før påbegyndelse af behandlingen med Translarna vil patienten få foretaget en genetisk test for at

sikre, at sygdommen skyldes en nonsensmutation, og at patienten derfor er egnet til behandling med

Translarna.

Translarna leveres som granulat (125, 250 og 1 000 mg), der indtages gennem munden efter at være

blevet rørt op i et halvflydende fødemiddel (f.eks. yoghurt). Translarna tages tre gange dagligt, og den

Translarna

EMA/765820/2016

Side 2/3

anbefalede dosis er 10 mg/kg (10 mg pr. kg legemsvægt) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og

20 mg/kg om aftenen (svarende til en total daglig dosis på 40 mg/kg). De nærmere oplysninger

fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Translarna?

Patienter med Duchennes muskeldystrofi mangler det normale protein dystrofin i musklerne. Dette

protein beskytter musklerne efter de læsioner, der opstår, når de trækker sig sammen og afslappes,

men hos patienter med Duchennes muskeldystrofi bliver musklerne beskadiget og virker til sidst ikke

længere.

Duchennes muskeldystrofi kan skyldes forskellige genetiske anomalier. Translarna er beregnet til

patienter, hos hvem sygdommen er forårsaget af visse defekter (nonsensmutationer) i genet for

dystrofin, som blokerer den normale opbygning af dystrofin, så proteinet bliver for kort og ikke

fungerer som det skal. Hos sådanne patienter virker Translarna ved at gøre cellernes

proteinopbyggende apparat i stand til at bevæge sig forbi defekten og producere et dystrofin, der

fungerer.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Translarna?

Translarna blev først undersøgt i én hovedundersøgelse, der omfattede 174 patienter, som havde

Duchennes muskeldystrofi og kunne gå. Der blev anvendt to forskellige doser af Translarna (40 mg/kg

dagligt og 80 mg/kg dagligt), som blev sammenlignet med virkningsløs behandling (placebo). Det

primære effektmål var ændringerne i den distance, patienterne kunne gå på seks minutter efter 48

ugers behandling.

Selvom en første gennemgang af alle undersøgelsesdataenes resultater ikke viste nogen særlig forskel

i den distance, patienterne i gruppen på henholdsvis Translarna og placebo kunne gå, påvistes det ved

nærmere analyse, at gangevnen forringedes i lavere grad med 40 mg/kg Translarna dagligt end med

placebo: Efter 48 ugers behandling kunne de patienter, der fik 40 mg/kg Translarna dagligt, i

gennemsnit gå 31,7 meter længere end dem, der fik placebo. En mere udtalt virkning blev observeret

hos en undergruppe af patienter, hvis gangevne blev stadig ringere. Patienter, der fik 40 mg/kg

Translarna dagligt kunne i gennemsnit gå 49,9 længere end dem, der fik placebo. Den gavnlige

virkning af den lave dosis understøttedes desuden af bedring i andre effektmål, herunder dem, der har

direkte betydning for patientens daglige aktiviteter. Der var ingen forbedring med den højere dosis

(80 mg/kg/dag).

Endnu en undersøgelse hos 230 patienter, hvis gangevne blev stadig ringere, blev gennemført efter

den indledende frigivelse, men resultaterne heraf blev anset for inkonklusive. Af dataene fremgik det

dog, at Translarna havde en positiv virkning på forskellige effektmål såsom den tid, det tager, at

gå/løbe 10 meter og klatre op og ned ad fire trin, og tiden frem til tab af gangevne. I begge

undersøgelser forekom de gavnlige virkninger af Translarna mere åbenbare hos patienter med moderat

sygdomsforværring.

Hvilke risici er der forbundet med Translarna?

De hyppigste bivirkninger ved Translarna (som kan forekomme hos flere end 5 ud af 100 patienter) er

opkastning, diarré, kvalme, hovedpine, mavesmerter og oppustethed. Bivirkningerne er sædvanligvis

lette til moderate.

Translarna

EMA/765820/2016

Side 3/3

Translarna må ikke bruges samtidigt med antibiotika af typen aminoglykosider, når disse gives ved

injektion i en vene.

Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger og begrænsninger ved Translarna fremgår af

indlægssedlen.

Hvorfor blev Translarna godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at fordelene ved Translarna

opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU.

Trods behovet for yderligere oplysninger var CHMP af den opfattelse, at der er tegn på, at Translarna

hæmmer sygdommens udvikling, og at dets sikkerhedsprofil ikke giver anledning til betænkelighed.

Udvalget bemærkede derudover, at Duchennes muskeldystrofi er en alvorlig sygdom, og at patienter

med sygdommen har et behandlingsbehov, der mangler at blive dækket.

Translarna har fået en "betinget godkendelse". Det betyder, at virksomheden er blevet pålagt at

fremskaffe mere viden om lægemidlet. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur alle

nye oplysninger, der måtte foreligge, og ajourfører om nødvendigt dette sammendrag.

Hvilke oplysninger afventes der stadig for Translarna?

Da Translarna har fået en betinget godkendelse, skal virksomheden, der markedsfører Translarna,

gennemføre en ny undersøgelse, hvor Translarna sammenlignes med placebo for at bekræfte dets

virkning og sikkerhed.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Translarna?

Der er anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som patienter og

sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Translarna.

Andre oplysninger om Translarna

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Translarna den 31. juli 2014.

Den fuldstændige EPAR for Translarna findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Translarna, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Translarna findes

på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført 12-2016.

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til patienten

Translarna 125 mg granulat til oral suspension

Translarna 250 mg granulat til oral suspension

Translarna 1.000 mg granulat til oral suspension

ataluren

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du begynder at tage dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.

Lægen har ordineret dette lægemiddel til dig personligt. Lad derfor være med at give medicinen

til andre. Det kan være skadeligt for andre, selvom de har de samme symptomer, som du har.

Kontakt lægen, eller apotekspersonalet, hvis en bivirkning bliver værre, eller du får

bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du begynder at tage Translarna

Sådan skal du tage Translarna

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Translarna er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof ataluren.

Translarna anvendes til at behandle Duchennes muskeldystrofi, der er forårsaget af en specifik

genetisk defekt, der påvirker normal muskelfunktion.

Translarna anvendes til at behandle patienter på 5 år eller derover, som kan gå.

Du eller dit barn er blevet testet af din læge før påbegyndelse af behandlingen med Translarna for at

bekræfte, at din sygdom er egnet til behandling med dette lægemiddel.

Hvordan virker Translarna?

Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af genetiske ændringer, der resulterer i en abnormitet i et

muskelprotein, er kaldes dystrofin, som er nødvendig for, at musklerne kan fungere korrekt.

Translarna muliggør produktionen af virksom dystrofin, og hjælper musklerne til at fungere korrekt.

2.

Det skal du vide, før du begynder at tage Translarna

Tag ikke Translarna:

Hvis du er allergisk over for ataluren eller et af de øvrige indholdsstoffer i lægemidlet (angivet i

pkt. 6).

Hvis du får behandling med visse typer antibiotika såsom gentamicin, tobramycin eller

streptomycin ved injektion i en vene.

Advarsler og forsigtighedsregler

Din læge skal have foretaget en blodprøve for at bekræfte, at din sygdom er egnet til behandling med

Translarna. Hvis du har lever- eller nyreproblemer, skal din læge regelmæssigt kontrollere din lever-

og nyrefunktion.

Din læge vil teste niveauerne af lipider (fedtstoffer som f.eks. kolesterol og triglycerider) i dit blod- og

nyrefunktion hver 6. til 12. måned. Din læge vil tage dit blodtryk hver 6. måned, hvis du tager et

kortikosteroid-lægemiddel.

Børn og unge

Giv ikke dette lægemiddel til børn under 5 år, da det ikke er blevet afprøvet hos denne gruppe

patienter.

Brug af anden medicin sammen med Translarna

Fortæl det altid til lægen, hvis du tager anden medicin eller har gjort det for nylig. I særdeleshed må du

ikke tage Translarna sammen med antibiotika, der indeholder gentamicin-, tobramycin- eller

streptomycin, der indgives som injektioner. Det kan påvirke din nyrefunktion.

Fortæl det til lægen, hvis du tager nogen af følgende lægemidler:

Lægemiddel

Normalt ordineret til

aciclovir

behandling af skoldkopper [varicella]

adefovir

behandling af kronisk hepatitis B og/eller hiv

atorvastatin

lipidsænkning

benzylpenicillin

alvorlige infektioner

bumetanid

behandling eller forebyggelse af hjertesvigt

captopril

behandling eller forebyggelse af hjertesvigt

ciprofloxacin

behandling af infektioner

famotidin

behandling af aktivt sår på tolvfingertarmen, gastroøsofageal reflux-

sygdom

furosemid

behandling eller forebyggelse af hjertesvigt

methotrexat

rheumatoid arthrit, psoriasis

olmesartan

essentiel hypertension hos voksne

oseltamivir

forebyggelse af influenza

phenobarbital

indsovningsmiddel, forebyggelse af krampeanfald

pitavastatin

lipidsænkning

pravastatin

lipidsænkning

rifampicin

behandling af tuberkulose

rosuvastatin

lipidsænkning

sitagliptin

type 2 diabetes

telmisartan

behandling eller forebyggelse af hjertesvigt

valsartan

behandling eller forebyggelse af hjertesvigt

Nogle af disse lægemidler blev ikke testet sammen med Translarna, og det er muligt, at din læge vil

overvåge dig nøje.

Graviditet og amning

Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal

du spørge din læge til råds, før du tager dette lægemiddel. Hvis du bliver gravid, mens du tager

Translarna, skal du straks tale med lægen, da det anbefales, at du ikke tager Translarna, mens du er

gravid eller ammer.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Du må ikke køre bil, cykle eller betjene maskiner, hvis du føler dig svimmel.

3.

Sådan skal du tage Translarna

Tag altid lægemidlet nøjagtigt efter lægens eller apotekspersonalets anvisning. Er du i tvivl, så spørg

lægen eller på apoteket.

Translarna fås i breve med følgende styrker: 125 mg, 250 mg and 1.000 mg ataluren pr. brev. Din læge

eller apotekspersonalet vil fortælle dig det nøjagtige antal breve og hvilken styrke, du skal tage på

hvert tidspunkt.

Din Translarna-dosis afhænger af din kropsvægt. Den anbefalede dosis er 10 mg/kg kropsvægt om

morgenen, 10 mg/kg kropsvægt om middagen, og 20 mg/kg kropsvægt om aftenen (hvilket giver en

samlet dosis på 40 mg/kg kropsvægt).

Lægemidlet tages gennem munden blandet med væske eller halvfast føde.

Åbn først brevet, når du skal tage lægemidlet, og brug hele brevets indhold. Hele brevets indhold skal

blandes med mindst 30 ml væske (vand, mælk, frugtjuice) eller 3 spiseskefulde halvflydende mad

(yoghurt eller æblemos). Bland den tilberedte dosis godt før du tager den. Mængden af væske eller

halvflydende mad kan øges efter eget ønske.

Doseringstabel

Vægtklasse

(kg)

Antal breve

Morgen

Middag

Aften

125

mg

breve

250

mg

breve

1.000

mg

breve

125

mg

breve

250

mg

breve

1.000

mg

breve

125

mg

breve

250

mg

breve

1.000

mg

breve

Tag Translarna gennem munden 3 gange dagligt; morgen, middag og aften. Der bør være 6 timer

mellem morgen- og middagsdoserne, 6 timer mellem middags- og aftendoserne, og 12 timer mellem

aftendosen og den første dosis den næste dag. Du kan f.eks. tage Translarna kl. 7:00 om morgenen

med morgenmaden, kl. 13:00 midt på dagen med frokosten, og igen kl. 19:00 om aftenen med

aftensmaden.

Drik vand eller andre væsker regelmæssigt for at undgå væsketab, mens du tager Translarna.

Hvis du har taget for meget Translarna

Kontakt lægen, hvis du tager mere end den anbefalede dosis Translarna.

Du kan få let hovedpine, kvalme, opkastning eller diaré.

Hvis du har glemt at tage Translarna

Tag dosis, hvis du er mindre end 3 timer for sent på den med at tage Translarna efter morgen- eller

middagsdosis, eller mindre end 6 timer for sent på den med aftendosis. Husk at tage den næste dosis til

tiden.

Hvis du er mere end 3 timer for sent på den med morgen- eller middagsdosis, eller mere end 6 timer

for sent på den med aftendosis, må du ikke tage dosis. Men du skal tage den næste dosis til tiden.

Du må ikke tage en dobbeltdosis som erstatning for den glemte dosis. Det er vigtigt at tage den

korrekte dosis. Translarna vil muligvis ikke være lige så effektiv til behandling af dine symptomer,

hvis du tager mere end den anbefalede dosis.

Hvis du holder op med at tage Translarna

Du må ikke holde op med at tage Translarna uden at tale med din læge.

Spørg lægen, hvis der er noget, du er i tvivl om.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger. Du kan

få en eller flere af de følgende bivirkninger, efter at du har taget Translarna:

Meget almindelige bivirkninger (kan påvirke flere end 1 ud af 10 personer):

Opkastning

Almindelige bivirkninger (kan påvirke op til 1 ud af 10 personer):

Nedsat appetit

Høje blodkoncentrationer af triglycerid

Hovedpine

Sløj

Vægttab

Højt blodtryk

Hoste

Næseblod

Forstoppelse

Luft i maven

Opstød

Mavegener

Mavesmerter

Udslæt

Smerter i arm eller ben

Brystsmerter

Ufrivillig vandladning

Blod i urinen

Feber

Hyppighed ikke kendt (frekvensen kan ikke estimeres ud fra forhåndenværende data):

Stigninger i fedtstoffer i blodet

Stigninger i nyrefunktionstest

Indberetning af bivirkninger

Hvis du oplever bivirkninger, bør du tale med din læge, sygeplejerske eller apoteket. Dette gælder

også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan

også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem

anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere

information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på kartonen og brevet. Udløbsdatoen er den sidste

dag i den nævnte måned.

Dette lægemiddel kræver ingen særlige forholdsregler vedrørende opbevaringen.

Tag hver tilberedt dosis umiddelbart efter tilberedning. Kasser den tilberedte dosis, hvis den ikke tages

inden for 24 timer efter tilberedning, hvis den opbevares nedkølet (2 - 8 °C), eller inden for 3 timer

ved stuetemperatur (15 - 30 °C).

Spørg på apoteket, hvordan du skal bortskaffe medicinrester. Af hensyn til miljøet må du ikke smide

medicinrester i afløbet, toilettet eller skraldespanden.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Translarna indeholder:

Translarna fås i 3 styrker, som hver indeholder hhv. 125 mg, 250 mg og 1.000 mg af det aktive stof,

der kaldes ataluren. Øvrige indholdsstoffer: polydextrose (E1200), macrogol, poloxamer, mannitol

(E421), crospovidon, hydroxyethylcellulose, kunstig vaniljearoma (maltodextrin, kunstige

aromastoffer og propylenglycol), kolloid vandfri silica (E551), magnesiumstearat.

Udseende og pakningsstørrelser

Translarna er hvidt til off-white granulat til oral suspension i breve.

Translarna fås i pakninger med 30 breve.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irland

Fremstiller

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Storbritannien

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irland

Denne indlægsseddel blev senest ændret

Dette lægemiddel er godkendt under ”betingede omstændigheder”.

Det betyder, at der forventes yderligere dokumentation for lægemidlet.

Det Europæiske Lægemiddelagentur vil mindst en gang om året vurdere nye oplysninger om

lægemidlet, og denne indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside http://www.ema.europa.eu/. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme

og om, hvordan de behandles.

27-3-2018

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (Active substance: ataluren) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)1967 of Tue, 27 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2720/II/39

Europe -DG Health and Food Safety