Land: Den Europæiske Union
Sprog: hollandsk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
autologe CD34 + verrijkt cel breuk met CD34 + cellen getransduceerde met de retrovirale vector dat voor de menselijke adenosine Dipyridamol (ADA) cDNA opeenvolging van menselijke hematopoïetische stamcellen / (CD34 +) voorlopercellen codeert
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie
Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met strenge gecombineerde immunodeficiency als gevolg van adenosine Dipyridamol deficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte menselijke leukocyten antigeen (HLA)-gecompenseerde verwante stamcel donor beschikbaar is (zie punt 4. 2 en sectie 4.
Revision: 9
Erkende
2016-05-26
22 B. BIJSLUITER 23 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OF VERZORGER STRIMVELIS 1-10 X 10 6 CELLEN/ML DISPERSIE VOOR INFUSIE Autologe, met CD34 + verrijkte celfractie die CD34 + -cellen bevat die zijn getransduceerd met een retrovirale vector die codeert voor de menselijke ADA-cDNA-sequentie Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die uw kind eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT UW KIND DIT GENEESMIDDEL KRIJGT WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR UW KIND. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met de arts of verpleegkundige van uw kind. - Krijgt uw kind last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt uw kind een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met de arts of verpleegkundige van uw kind. - U krijgt van de arts van uw kind een patiëntenwaarschuwingskaart waarop belangrijke informatie staat over behandeling van uw kind met Strimvelis. Lees deze kaart goed door en volg de instructies die erop staan. - Draag de patiëntenwaarschuwingskaart altijd bij u en laat deze altijd aan de arts of verpleegkundige zien wanneer uw kind hen of een ziekenhuis bezoekt. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Strimvelis en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag uw kind dit middel niet krijgen of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe wordt dit middel gegeven? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS STRIMVELIS EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Strimvelis is een type geneesmiddel dat GENTHERAPIE wordt genoemd. Het wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt. Strimvelis wordt bij kinderen gebruikt voor de behandeling van een ernstige aandoening, ADA-SCID (a _denosine deaminase-sever Læs hele dokumentet
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg worden verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Strimvelis 1-10 x 10 6 cellen/ml dispersie voor infusie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Een autologe, met CD34 + verrijkte celfractie die CD34 + -cellen bevat die getransduceerd zijn met een retrovirale vector die codeert voor de menselijke adenosinedeaminase- (ADA-)-cDNA-sequentie uit humane hematopoëtische stam-/voorloper- (CD34 + -)cellen. 2.2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Het geneesmiddel is verpakt in een of meer infuuszakken. Elke patiëntspecifieke infuuszak Strimvelis bevat een autologe, met CD34 + verrijkte celfractie met CD34 + -cellen die zijn getransduceerd met een retrovirale vector die voor de menselijke ADA-cDNA-sequentie codeert. De kwantitatieve informatie over CD34 + -cellen/kg en het totaal aantal cellen in het product wordt gegeven in de etikettering van elke partij. De concentratie is 1-10 x 10 6 CD34 + -cellen/ml. Hulpstof met bekend effect Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Dispersie voor infusie. Een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte verwante stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is, beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4). 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING Strimvelis moet in een gespecialiseerd transplantatiecentrum worden toegediend door een arts met eerdere ervaring in de behandeling en cont Læs hele dokumentet