Spinraza

Primær information

  • Handelsnavn:
  • Spinraza
  • Brugt til:
  • Mennesker
  • Medicin typen:
  • Allopatiske stof

Dokumenter

Lokation

  • Fås i:
  • Spinraza
    Den Europæiske Union
  • Sprog:
  • dansk

Terapeutisk information

  • Terapeutisk gruppe:
  • Andre narkotika stoffer
  • Terapeutisk område:
  • Muskelatrofi, spinal
  • Terapeutiske indikationer:
  • Spinraza er indiceret til behandling af 5q Spinal muskelatrofi.

Andre oplysninger

Status

  • Kilde:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Autorisation status:
  • autoriseret
  • Autorisationsnummer:
  • EMEA/H/C/004312
  • Autorisation dato:
  • 30-05-2017
  • EMEA kode:
  • EMEA/H/C/004312
  • Sidste ændring:
  • 04-03-2018

Offentlige vurderingsrapport

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/736370/2017

EMEA/H/C/004312

EPAR – sammendrag for offentligheden

Spinraza

nusinersen

Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for

Spinraza. Det forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af

en markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk

vejledning i, hvordan Spinraza bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Spinraza, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Spinraza, og hvad anvendes det til?

Spinraza er et lægemiddel, der anvendes til behandling den genetiske sygdom 5q spinal muskelatrofi

(SMA), der forårsager svaghed og svind af musklerne, herunder vejrtrækningsmusklerne. Sygdommen

skyldes en fejl i kromosom 5q, og symptomerne begynder normalt kort efter fødslen.

Da antallet af patienter med SMA er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Spinraza blev

udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 2. april 2012.

Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen.

Hvordan anvendes Spinraza?

Spinraza udleveres kun efter recept, og behandlingen bør iværksættes af en læge med erfaring i

behandling af SMA.

Lægemidlet fås som injektionsvæske, opløsning, i 12-mg-hætteglas. Det gives ved indsprøjtning

nederst på ryggen direkte i rygsøjlen (intratekal injektion) af en læge eller sygeplejerske med erfaring

i at udføre denne procedure. Patienten kan behøve et beroligende middel (sedativ) før indgivelse af

Spinraza.

Spinraza

EMA/736370/2017

Side 2/3

Den anbefalede dosis er 12 mg (ét hætteglas), hurtigst muligt efter at patienten har fået stillet

diagnosen SMA. Den første dosis skal efterfølges af 3 yderligere doser efter 2, 4 og 9 uger og derefter

én dosis hver 4. måned. Behandlingen bør fortsættes, så længe det er til fordel for patienten. De

nærmere oplysninger fremgår af indlægssedlen.

Hvordan virker Spinraza?

Patienter med SMA mangler "survival motor neuron" (SMN)-proteinet, som er afgørende for, at de

nerveceller fra rygmarven, der styrer muskelbevægelserne (de motoriske neuroner), kan overleve og

fungere normalt. Til dannelsen af SMN-proteinet medvirker to gener, SMN1 og SMN2. Patienter med

SMA mangler SMN1-genet, men har SMN2-genet, der som regel producerer et kort SMN-protein, som

ikke virker lige så godt som et protein i fuld længde.

Spinraza er et syntetisk antisense-oligonukleotid (en art genetisk materiale), som gør det muligt for

SMN2-genet at producere et protein i fuld længde, der virker normalt. Det erstatter det manglende

protein og mindsker derved symptomerne på sygdommen.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Spinraza?

Én hovedundersøgelse, der omfattede 121 spædbørn (med en gennemsnitsalder på 7 måneder) med

SMA, viste, at Spinraza er effektivt til at forbedre motorikken sammenlignet med placebo

(skininjektion).

Efter ét års behandling udviste 51 % af de spædbørn, der fik Spinraza (37 ud af 73), fremskridt med

hensyn til at kontrollere hovedet, rulle, sidde, kravle, stå og gå, hvorimod der ikke var de samme

fremskridt hos nogen af de spædbørn, der fik placebo. De fleste spædbørn, som blev behandlet med

Spinraza, overlevede desuden længere og klarede sig længere uden åndedrætsstøtte end dem, der fik

placebo.

I en anden undersøgelse vurderedes Spinrazas virkning hos børn med mindre svær SMA, som var

diagnosticeret senere (gennemsnitsalder 3 år). Efter 15 måneders behandling sås der hos 57 % af de

børn, der fik Spinraza, forbedret motorik sammenlignet med 26 % af de børn, der fik placebo.

Hvilke risici er der forbundet med Spinraza?

De hyppigste bivirkninger ved Spinraza (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er

hovedpine, rygsmerter og opkastning. Bivirkningerne antages at skyldes de injektioner i rygraden, som

anvendes til at give lægemidlet. Hos spædbørn kunne nogle bivirkninger ikke vurderes, da de ikke

kunne give udtryk for dem.

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger ved Spinraza fremgår af indlægssedlen.

Hvorfor blev Spinraza godkendt?

I sin vurdering erkendte Det Europæiske Lægemiddelagentur sygdommens alvorlige karakter og det

tvingende behov for effektiv behandling.

Det er påvist, at Spinraza fører til klinisk betydningsfuld bedring hos små børn med forskellige

sværhedsgrader af sygdommen. Lægemidlet blev ikke afprøvet hos patienter med hverken de

sværeste eller de letteste former for SMA, men forventes at give tilsvarende fordele for sådanne

patienter.

Bivirkningerne blev anset for at kunne håndteres, da de for størstedelen skyldes den måde medicinen

gives på.

Spinraza

EMA/736370/2017

Side 3/3

Agenturet konkluderede derfor, at fordelene ved Spinraza opvejer risiciene, og anbefalede, at det

godkendes til anvendelse i EU.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Spinraza?

Virksomheden, der markedsfører Spinraza, vil fuldføre igangværende undersøgelser af lægemidlets

langsigtede sikkerhed og virkning hos patienter med symptomer på SMA og patienter, der endnu er

symptomfrie.

Der er desuden anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som

patienter og sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Spinraza.

Andre oplysninger om Spinraza

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Spinraza den 30. maj 2017.

Den fuldstændige EPAR for Spinraza findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Spinraza, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR)

eller kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Spinraza findes

på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 11-2017.

Indlægsseddel

B. INDLÆGSSEDDEL

Indlægsseddel: Information til brugeren

Spinraza 12 mg injektionsvæske, opløsning

nusinersen

Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye

oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i

punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.

Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du eller dit barn får dette lægemiddel, da den

indeholder vigtige oplysninger.

Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.

Spørg lægen eller sundhedspersonalet, hvis der er mere, du vil vide.

Kontakt lægen eller sundhedspersonalet, hvis du eller dit barn får bivirkninger, herunder

bivirkninger, som ikke er nævnt her. Se punkt 4.

Oversigt over indlægssedlen

Virkning og anvendelse

Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Spinraza

Sådan gives Spinraza

Bivirkninger

Opbevaring

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

1.

Virkning og anvendelse

Spinraza indeholder det aktive stof

nusinersen,

som tilhører en gruppe lægemidler kaldet

antisense-

oligonukleotider

. Spinraza anvendes til at behandle en genetisk sygdom, der kaldes

spinal muskelatrofi

(SMA).

Spinal muskelatrofi

forårsages af mangel på et protein, der kaldes

survival motor neuron

(SMN) i

kroppen. Dette resulterer i et tab af nerveceller i rygmarven og fører til muskelsvaghed i skuldre,

hofter, lår og den øvre del af ryggen. Det kan også svække de muskler, der anvendes for at trække

vejret og synke.

Spinraza virker ved at hjælpe kroppen med at danne mere SMN-protein, som personer med SMA

mangler. Dette nedsætter tabet af nerveceller og kan forbedre muskelstyrken.

2.

Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Spinraza

Spinraza må ikke gives:

Hvis du eller dit barn er

allergisk over for nusinersen

eller et af de øvrige indholdsstoffer i

Spinraza (angivet i punkt 6).

Kontakt lægen eller sundhedspersonalet, før du eller dit barn får Spinraza, hvis du er i tvivl.

Advarsler og forsigtighedsregler

Der er en risiko for, at der kan forekomme bivirkninger efter indgivelse af Spinraza ved en

lumbalpunkturprocedure (se punkt 3). Dette kan omfatte hovedpine, opkastning og rygsmerter. Der

kan også være vanskeligheder ved at give en medicin ved hjælp af denne metode hos meget unge

patienter og hos patienter med skoliose (skæv eller krum rygsøjle).

Andre produkter, der tilhører den samme gruppe af lægemidler som Spinraza, har vist sig at påvirke de

celler i blodet, der medvirker til størkning. Før du eller dit barn får Spinraza, kan din læge beslutte at

lave en blodanalyse for at kontrollere, at dit eller dit barns blod kan størkne. Dette er muligvis ikke

nødvendigt, hver gang du eller dit barn får Spinraza.

Andre produkter, der tilhører den samme gruppe af lægemidler som Spinraza, har vist sig at påvirke

nyrerne. Før du eller dit barn får Spinraza kan din læge beslutte at lave en urinanalyse for at

kontrollere, at dine eller dit barns nyrer fungerer normalt. Dette er muligvis ikke nødvendigt, hver

gang du eller dit barn får Spinraza.

Kontakt lægen, før du eller dit barn får Spinraza.

Brug af anden medicin sammen med Spinraza

Fortæl det altid til lægen, hvis du eller dit barn tager anden medicin, har gjort det for nylig eller måske

vil gøre det i fremtiden.

Graviditet og amning

Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal

du spørge din læge eller apotekspersonalet til råds, før du får dette lægemiddel. Det anbefales at undgå

at bruge Spinraza under graviditet og amning.

Trafik- og arbejdssikkerhed

Spinraza påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.

Spinraza indeholder en lille mængde natrium

Spinraza indeholder mindre end 1 mmol (23 mg) natrium pr. dosis, dvs. den er i det væsentlige

natriumfri og kan anvendes til patienter på en natriumbegrænset diæt.

3.

Sådan gives Spinraza

Den almindelige dosis af Spinraza er 12 mg.

Spinraza gives:

På den første behandlingsdag, dag 0

Dernæst omkring dag 14, dag 28 og dag 63

Dernæst én gang hver 4. måned.

Spinraza gives som en injektion i lænden. Denne injektion, som kaldes en lumbalpunktur, foretages

ved at indføre en kanyle i rummet rundt om rygmarven. Dette udføres af en læge med erfaring i at

lægge lumbalpunkturer. Du eller dit barn kan også få et lægemiddel, der får dig/dit barn til at slappe af

eller sove under proceduren.

Hvor længe skal Spinraza bruges

Din læge vil fortælle dig, hvor længe du eller dit barn skal have Spinraza. Hold ikke op med Spinraza-

behandlingen, medmindre lægen fortæller dig det.

Hvis du eller dit barn har sprunget over en injektion

Hvis du eller dit barn har sprunget over en dosis Spinraza, skal du tale med lægen, så Spinraza kan

gives snarest muligt.

Spørg lægen, hvis der er noget du er i tvivl om med hensyn til, hvordan Spinraza gives.

4.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan som al anden medicin give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Bivirkninger fra lumbalpunkturen

Bivirkninger, der er forbundet med lumbalpunkturen, kan forekomme, mens Spinraza gives eller kort

tid derefter. Størstedelen af disse bivirkninger indberettes inden for 72 timer efter proceduren.

Meget almindelige (kan forekomme hos mere end 1 ud af 10 personer)

Rygsmerter

Hovedpine

Opkastning

Ikke kendt (hyppigheden kan ikke estimeres ud fra forhåndenværende data)

Alvorlig infektion i forbindelse med lumbalpunktur (f.eks. meningitis)

Indberetning af bivirkninger

Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejerske

. Dette

gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende

kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem

anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere

information om sikkerheden af dette lægemiddel.

5.

Opbevaring

Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.

Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på yderkartonen efter EXP. Udløbsdatoen er den

sidste dag i den nævnte måned.

Opbevares i køleskab (2 °C til 8 °C). Må ikke nedfryses.

Opbevar hætteglasset i den ydre karton for at beskytte mod lys.

Hvis der ikke er noget tilgængeligt køleskab, kan Spinraza opbevares i den originale yderkarton

beskyttet mod lys ved eller under 30 °C i op til 14 dage.

Uåbnede hætteglas med Spinraza kan fjernes fra og sættes tilbage i køleskabet, hvis det er

nødvendigt. Hvis det fjernes fra den originale karton, bør den totale tid ude af køleskabet ikke

overskride 30 timer ved en temperatur, der ikke overskrider 25 °C.

6.

Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger

Spinraza indeholder:

Aktivt stof: nusinersen.

Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.

Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.

Øvrige indholdsstoffer: natriumdihydrogenphosphatdihydrat, dinatriumphosphat,

natriumchlorid, kaliumchlorid, calciumchloriddihydrat, magnesiumchloridhexahydrat,

natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.

Udseende og pakningsstørrelser

Spinraza er en klar, farveløs injektionsvæske, opløsning.

Hver yderkarton med Spinraza indeholder ét hætteglas.

Hvert hætteglas er til engangsbrug.

Indehaver af markedsføringstilladelsen

Biogen Idec Ltd

Innovation House

70 Norden Road

Maidenhead

Berkshire

SL6 4AY

Storbritannien

Fremstiller

Biogen (Denmark) Manufacturing ApS

Biogen Allé 1

DK - 3400 Hillerød

Danmark

Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til den lokale

repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:

België/Belgique/Belgien

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Lietuva

UAB "JOHNSON & JOHNSON"

Tel: +370 5 278 68 88

България

ТП ЕВОФАРМА

Teл.: +359 2 962 12 00

Luxembourg/Luxemburg

Biogen Belgium N.V./S.A.

Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Česká republika

Biogen (Czech Republic) s.r.o.

Tel: +420 255 706 200

Magyarország

Biogen Hungary Kft.

Tel.: +36 (1) 899 9883

Danmark

Biogen (Denmark) A/S

Tlf: +45 77 41 57 57

Malta

Pharma MT limited

Tel: +356 213 37008/9

Deutschland

Biogen GmbH

Tel: +49 (0) 89 99 6170

Nederland

Biogen Netherlands B.V.

Tel: +31 20 542 2000

Eesti

UAB "JOHNSON & JOHNSON" Eesti filiaal

Tel: +372 617 7410

Norge

Biogen Norway AS

Tlf: +47 23 40 01 00

Ελλάδα

Genesis Pharma SA

Τηλ: +30 210 8771500

Österreich

Biogen Austria GmbH

Tel: +43 1 484 46 13

España

Biogen Spain SL

Tel: +34 91 310 7110

Polska

Biogen Poland Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 351 51 00

France

Biogen France SAS

Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Portugal

Biogen Portugal

Tel.: +351 21 318 8450

Hrvatska

Medis Adria d.o.o.

Tel: +385 (0) 1 230 34 46

România

Johnson&Johnson Romania S.R.L.

Tel.: +40 21 207 18 00

Ireland

Biogen Idec (Ireland) Ltd.

Tel: +353 (0)1 463 7799

Slovenija

Biogen Pharma d.o.o.

Tel.: +386 1 511 02 90

Ísland

Icepharma hf

Sími: +354 540 8000

Slovenská republika

Biogen Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 323 340 08

Italia

Biogen Italia s.r.l.

Tel: +39 02 584 9901

Suomi/Finland

Biogen Finland Oy

Puh/Tel: +358 207 401 200

Κύπρος

Genesis Pharma Cyprus Ltd

Τηλ: +357 22 769946

Sverige

Biogen Sweden AB

Tel: +46 8 594 113 60

Latvija

UAB "JOHNSON & JOHNSON" filiāle Latvijā

Tel: +371 678 93561

Biogen Idec Limited

Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Denne indlægsseddel blev senest ændret

Andre informationskilder

Du kan finde yderligere oplysninger om dette lægemiddel på Det Europæiske Lægemiddelagenturs

hjemmeside: http://www.ema.europa.eu

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Nedenstående oplysninger er til læger og sundhedspersonale:

1. Hætteglasset med Spinraza skal inspiceres for partikler før administration. Hvis der observeres

partikler, og/eller væsken i hætteglasset ikke er klar og farveløs, må hætteglasset ikke bruges.

2. Der bør anvendes aseptisk teknik ved klargøring af Spinraza-opløsning til intratekal administration.

3. Hætteglasset skal tages ud af køleskabet og nå stuetemperatur (25 °C) uden at anvende eksterne

varmekilder før administration.

4. Hvis hætteglasset ikke åbnes, og opløsningen ikke bruges, skal det sættes tilbage i køleskabet.

5. Plasticlåget fjernes umiddelbart før administration, og kanylen på sprøjten indføres i hætteglasset

gennem midten af overforseglingen for at udtage det relevante volumen. Spinraza må ikke fortyndes.

Det er ikke nødvendigt at anvende eksterne filtre.

6. Spinraza administreres som en intratekal bolusinjektion i løbet af 1 til 3 minutter med en kanyle til

spinalanæstesi.

7. Injektionen må ikke administreres på hudområder med tegn på infektion eller inflammation.

8. Det anbefales, at et volumen af CSF, der svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, udtages

før administration af Spinraza.

9. Når opløsningen er trukket op i sprøjten, skal den bortskaffes, hvis den ikke anvendes inden for

6 timer.

10. Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer.

25-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Spinraza, Nusinersen, Therapeutic area: Neurology

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

12-7-2018

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza

Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) heeft  een akkoord bereikt met fabrikant Biogen. Hierdoor komt het middel Spinraza voor circa 80 jonge kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) vanaf 1 augustus in het basispakket.  

Netherlands - Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

4-9-2018

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Biogen Idec Limited)

Spinraza (Active substance: nusinersen) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5862 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4312/II/4

Europe -DG Health and Food Safety